Svenska Hemofiliregistret, NKR14-211

Transkript

1 Svenska Hemofiliregistret, NKR Svenska Hemofiliregistret Sammanfattning Beskriv kortfattat punkterna nedan Förklaringarna till rubrikerna återfinns under respektive huvudrubrik senare i ansökan. Skriv så att den lätt kan förstås också av en icke medicinskt skolad person. - Bakgrund en kort beskrivning av problemområdet och dess relevans - Registrets syfte - Viktigaste process- och resultatmåtten - Täckningsgrad - både av behandlande enheter och behandlade patienter - Analys/återkoppling - Exempel på förbättringar som registret har bidragit med eller som ett nytt register kan förväntas bidra med Blödarsjuka är ett samlingsnamn för sjukdomar som manifesterar sig i form av ökad blödningsbenägenhet. Dessa sjukdomar är vanligen ärftliga och de vanligaste är hemofili A, B och Von Willebrands sjukdom. Sjukdomarna föreligger i tre olika svårighetsgrader: svår, medelsvår(moderat ) form eller mild form. Vid hemofili A har man brist på koagulationsfaktor VIII, vid hemofili B brist på koagulationsfaktor IX pch vid Von Willebrands sjukdom brist på von Willebrandsfaktorn och ev också FVIII. I sin svåra form upptäcks sjukdomarna vanligen under de första två levnadsåren och föranleder förebyggande behandling med s k koagulationsfaktorkoncentrat, vilket är läkemedel som ges förebyggande som intravenösa injektioner två-fyra gånger per vecka eller i vissa fall dagligen. Behandlingen är kostsam och läkemedelskostnaden i Sverige är totalt ca 750 miljoner/år för behandling av ca 400 patienter. Syftet med Svenska Hemofiliregistret är att få en bra uppföljning av denna patientgrupp som erhåller en kostsam behandling. De viktigaste måtten vid utvärdering av behandling är förekomsten av blödningar per år, ledskador vilket är seneffekten av tidigare ledblödningar och som mäts funktionellt med s k ledscore vilket är en fysikalisk undersökning som utförs av sjukgymnast. Eftersom vården av patienter med blödarsjuka är centraliserad till tre centra i Sverige kan täckningsgraden för behandlande enheter med säkerhet bli 100 %, alla tre centra representeras i styrguppen. Vad gäller patienter kan man räkna med att få en mycket god täckningsgrad ssk för patienter med svår och medelsvår hemofili där täckningsgraden kan förväntas bli 100 %. Vissa patienter med mild sjukdom kommer sannolikt ej att täckas av register och här uppskattas täckningsgraden till 90 %. Med de registrerade data har alla deltagande centra möjlighet till återkoppling.vi planerar att så småningom även inkludera patienter med mycket sällsynta blödningssjukdomar som exempelvis brist på FXI, FXIII, FV, FII, FVII med flera. Registret förväntas bidra till en bra uppföljning av en begränsad patientgrupp med allvarlig sjukdom och kostsam behandling och med registrets hjälp underlättas återkoppling på både kort och lång sikt avseende effekter av sjukdom och behandling. Under 2013 har styrgruppen utökats så att den är tvärprofessionell med sjuksköterskekompetens, sjukgymnast och vi har också adjungerat en doktorand med epidemiologisk kompetens. QRC Stockholm har lämnat in ansökan om ett ramavtal inför IT-upphandling och vi planerar att första patienten ska kunna inkluderas i registret andra kvartalet Motivera om registret anser sig ligga på annan certifieringsnivå än för registret tilldelad Vi ansöker om tvåårigt anslag för peridoen Under 2013 har vi fått medel som registerkandidat Ange viktigaste aktiviteterna/ förändringarna i registret från föregående år

2 Ange i punktform de viktigaste aktiviteterna/förändringarna i registret sedan den förra ansökningsomgången. Ex. om registret har webbaserats, förbättringsprojekt initierats, styrgrupp breddats etc. Syftet med denna fråga är primärt att på ett enkelt sätt följa upp det som hänt sedan den förra ansökningsomgången. Inkludera de åtgärder som initierats till följd av förra årets utlåtande. (max 4000 tecken, inkl. blanksteg) Styrgruppen har breddats och nu ingår två sjuksköterskor med erfarenhet av vård och behandling av blödarsjuka varav en har disputerat. En sjukgymnast har också anslutits till styrgruppen med egen erfarenhet från forskning. Webbaserad plattform för registret är under utveckling. En hemsida har öpnnats under 2013 och är under vidare utveckling. En arbetsgrupp inom styrgruppen har tillsatts för att vidare arbeta med hemsidan. Ytterligare Aärbetsgrupper har tillsats som utarbetar detaljplanering av registret avseende variabler och tänkta kvalitetsindikatorer, patientrapportering och utveckling av hemsida. Optimering av patientrapporteringen är målet för ett mindre förbättringsprojekt. Ange de viktigaste planerade aktiviteterna/ förändringarna i registret för det kommande året Ange i punktform de viktigaste planerade aktiviteterna/förändringarna i registret. Ex. om registret ska webbaseras, förbättringsprojekt initieras, styrgrupp breddas etc. (max 4000 tecken, inkl. blanksteg) Etablering av registret för skarp drift kvartal Registret planeras för att vara webbaserat. F n är vi i slutfasen av att definiera vilka variabler som ska inkluderas i registret. Har registret fått extra anslag föregående år för särskilda satsningar? Beskriv aktiviteterna samt resultat Steg 1 - Kontaktuppgifter Uppgifter om sökande register Informationen om registret har ändrats Registrets namn Svenska Hemofiliregistret Registrets kortnamn Nummer 211 Startår 2012 Webbadress till registrets webbplats svenskahemofiliregistret.se Information riktad till patienter/allmänhet finns på webbplatsen Ja Epost till registret margareta.holmstrom@karolinska.se Registerhuvudman/centralt personuppgiftsansvarig myndighet Karolinska Universitetssjukhuset Namn på personuppgiftsombud som registret är anmält till Daniel Håkansson Certifieringsnivå K Kategori Övrigt Kontaktperson Elsa Olsson Telefon till extra kontaktperson Epost till extra kontaktperson Kontaktuppgifter Förnamn Margareta

3 Efternamn Holmström Telefonnummer (inklusive riktnummer) E-post Sjukhus/Vårdcentral Karolinska Universitetssjukhuset Arbetsplats Koagulationsmottagningen, Hematologiskt Centrum Adress D102 Karolinska Universitetssjukhuset Postnummer Stad Stockholm Steg 3 - Relevans Volym i Sverige Ange totalt antal berörda patienter/brukare/individer per år i Sverige (ange källhänvisning). Sker förändringar i volymen? Det finns ca 1000 patienter (varav 350 med svår form) i Sverige som har diagnosticerats med hemofili A eller B.I första hand ska registret omfatta dessa men i framtiden skaäven andra grupper med kongenitala blödningsrubbningar registreras. 30% av de med svår hemofili utvecklar en allvarlig komplikation till behandlingen sk inhibitorer, antalet är möjligen i ökande. Ca 70 patienter har dessutom VWD i svår form. Till detta kommer ca 100 patienter med sk "rare bleeding disorders" omfattande andra ärftliga koagulationsfaktorbrister. Antalet innefattar även svårare trombocytfunktionsrubbningar såsom Glanzmanns trombasteni och Bernard-Souliers syndrom. Det tillkommer ungefär 10 patienter med blödarsjuka per år pga den befolkningsökningen i Sverige. Enstaka till Sverige kommande invandrare har också blödarsjuka. Treatment of Hemophilia A and B and von Willebrand Disease. A systematic Review. SBU Gul rapport. No 208A Kostnad Beskriv om möjligt, kända kostnader för vården av patientgruppen, ex läkemedel, behandlingar och vårddagar, samt samhällskostnader (ange källhänvisning). Kostnaden för behandling består nästan uteslutande av kostnaden för läkemedel som uppgår till ett belopp om ca 750 miljoner kronor per år i Sverige. Enbart kostnaden för behandling av hemofili A utgör 550 miljoner kronor årligen. En vuxen patient med svår hemofili A kostar ca 1,8 miljoner SEK per år, vid förekomst av inhibiitor ibland betydligt högre kostnad. Kostnaden vid hemofili B är något lägre pga att doseringen är glesare. Behandlingen måste följas noga för att den inte ska bli mer kostsam än nödvändigt och för detta ändamål är ett nationellt kvalitetsregister helt avgörande. Beskriv patientens hela vårdkedja och totala vårdbehov samt registrets del i uppföljningen av vården inom denna vårdkedja Patienterna diagnosticeras vanligen via något av de tre hemofilicentra som finns i Sverige dit vården är centraliserad (Karolinska Universitetssjukhuset, Stockholm, Skånes Universitetssjukhus Malmö och Sahlgrenska universitetssjukhuset, Göteborg). Vid dessa centra finns pediatrisk expertis och vuxenhematologer/koagulationsspecialister, hemofilisjuksköterska och sjukgymnast. Vården är organiserad enligt den internationellt vedertagna modellen "comprehensive care" med patienten i centrum. Vården bedrivs i ett nära samarbete med ortoped, gynekolog, tandläkare, specialist i infektionssjukdomar m m.patienterna kontrolleras årligen, oftare om barn och mera sällan vid mild hemofili. Centrum erbjuder dygnet runt jour för patienter med hemofili liksom för andra komplicerade koagulationsfrågor från professionen. Prenatal diagnostik och bärardiagnostik sker med molekylärgenetiska metoder och genetisk rådgivning ges. Den huvudsakliga delen av vården sker i öppenvård, men patienterna vårdas i slutenvård vid allvarligare blödningar

4 och i samband med operationer. Större operationer såsom ledoperationer är centraliserade till universitetssjukhus med koagulationscentrum. Alla patienter med hemofili, efterhand övriga kongenitala blödningsrubbningar, kommer att omfattas av registret. Behandlingsdata och ev blödningar registreras kontinuerligt. Vid kontrollbesöken läggs dessutom in sk ledscore, livskvalitetsbedömning enligt formulär mm. Ge argument för behovet av ett kvalitetsregister för att säkra och utveckla verksamheten inom det område registret avser Beskriv problemets allvarlighetsgrad, kunskapsläge vad gäller behandlingsmöjligheter och deras effekter på överlevnad och hälsorelaterad livskvalitet. Finns det evidensbaserade metoder? Finns nationella riktlinjer? Hur är utvecklingen; är nya metoder på väg in? Patientgruppen är begränsad. Behandlingen av dessa patienter är mycket kostsam och både en nyligen publicerad rapport från SBU och en rapport från TLV (se ovan) har kommit fram till slutsatsen att ett nationellt kvalitetsregister är av högsta prioritet. Sjukdomarna är allvarliga och leder obehandlade eller vid otillräckligt behandling till en för tidig död, medianöverlevnaden var för 60 år sedan endast ca 25 år för att idag nästan vara i paritet med bakgrundsbefolkningens. Jämfört med andra sjukdomsgrupper har evidensen för de studier som genomförts inom området varit låg eftersom sjukdomen är sällsynt och kräver mångårig uppföljning. Långtidsuppföljning har gjorts gentemot Norge som först nyligen infört profylaxbehandling som rutin, långtidseffekterna av svensk behandling är betydligt bättre. För att hemofilibehandlingen fortlöpande ska kunna utvärderas medicinskt och ekonomiskt krävs register där nyckelparametrar/kvalitetsindikatorer följs under många år. Detta är viktigt för att kunna göra jämförande studier med länder som har annan behandlingsstrategi och mycket viktigt för att värdera denna ytterst kostsamma behandling inom vårt land. Nationella riktlinjer finns utvecklade av professionen från 2003 och dessa håller på att revideras samt utvidgas till en Nordisk guideline med den svenska som förebild. Vikten av register betonas även i denna. En rad ny faktor VIII och IX koncentrat är nu på väg in på marknaden. Dessa har annan farmakokinetik än nuvarande produkter utmärkande sig i längre biologisk halveringstid. Patienterna kommer att kunna dosera med längre intervall vilket kan öka compliance och förbättra vården. Emellertid måste en sådan produktövergång följas mycket noga och under lång tid så att inte oönskade bivernkingar och flera blödningar uppträder. Även när det gäller inhibitorbehandling, såväl akuta blödningar som immuntolerans, kommer en rad nya produkter och principer som måste följas med ett register. Syfte Ange syftet med det nationella registret och hur registerdata kan bidra till verksamhetsutveckling inom området. Syftet med registret är att följa kort och långsiktiga effekter av behandling med faktorkoncentrat (främst profylax vid svår hemofili), behandling vid kirurgi och behandling av patienter med inhibitorer. Alla patienter registreras. En rad nyckelparametrar förs in: typ av hemofili, gendefekt, antikroppsutveckling (inhibitorer), kirurgiska ingrepp. Typ av behandling (koncentrat, desmopressin, by-pass terapi, immuntolerans). Patienterna rapporterar in blödningar och behandling inklusive batchnummer. Detta göres via en app och behandlingsdata (blödningar, koncentrat) skickas fortlöpande till det webbaserade registret. Vid kontrollbesöken undersöks patienten och olika prov tas. Ledstatus undersöks enligt ett internationellt system, Haemophilia Health Joint Score (HJHS), som ger ett ledscore. Ev sker undersökning radiologiskt (röntgen, MR, ultraljud). Livskvalitet. Registret används sedan för årlig uppföljning av hela det svenska materialet enligt följande: -Hur många patienter har vi -Hur behandlas patienterna: doser, dosintervall -Blödningsfrekvens -Ledscore -Hur många operationer görs och hur sker behandlingen -Hur många patienter med antikroppar (inhibitorer) har vi. Hur behandlas de. Ses riskfaktorer för antikroppsutveckling. -Typ och resultat av immuntoleransinduktion -Livskvalitet

5 -Sociodemografiska data Med denna uppföljning får vi en tydlig beskrivning av hemofilipopulationen i Sverige och trenderna år från år. Vi kan också jämföra med andra länder. Hälsoekonomiska utvärderingar och värdering av långtidsresultaten avseende ledförändringar och livskvalitet kan göras. Långtidsuppföljning av effekter och biverkningar av olika typer av faktor VIII och IX koncentrat. Detta är inte minst viktigt när koncentrat framställda med helt nya principer införes om något eller några år. Beskriv avgränsning till närliggande register Dessa patientgrupper omfattas inte av några andra närliggande register. Steg 4 - Samverkan Hur sker samverkan med närliggande register? Inga sådana samarbeten finns ännu då registret är på väg att starta upp. Samkörning med andra nationella databaser kan komma att ske för att utvärdera komorbiditeter vid blödarsjuka. Exempel på sådana register är dödsorsaksregistret, cancerregistret samt registren för öppen-och slutenvård. Beskriv även annan relevant samverkan Samverkan kommer att ske med Förbundet Blödarsjuka i Sverige (FBIS) så att olika patientaspekter på registret kan tillvaratas och så att registret blir ordentligt förankrat ute bland patienterna. Har registret haft kontakt med ett Registercentrum eller Regionalt Cancercentrum? Benämning RC VGR- Registercentrum i Västra Götaland RC-Syd- Registercentrum Syd (tidigare NKO) eller EyeNet UCR, Uppsala Clinical Research Center QRC Stockholm RC Norr RC Sydost Regionalt cancer centrum Värde Faktisk anslutning/samverkan Kommentar angående kontakt med Registercentrum eller RCC Kontakt är etablerad med kvalitetsregistercentrum i Stockholm(QRC). I nuläget sker en utveckling av ett befintligt forskningsregister som utvecklats inom Region Skåne. Region Skåne (Innovator AB) har skrivit avtal med Munkeby Systems att utveckla registret och webbbasera det. Mycket av denna utveckling är färdigt och det registret implementeras nu i den sk Kappa-studien som är en stor internationell studie utgående från Lunds Universitet. Det nationella registret kommer att kopplas till ett registercentrum och är oavhängigt från Kappastudien även om mjukvaran blir mycket lik.qrc Stockholm bistår med tjänster för exempelis juridisk rådgivning, utformning av variabler och utfallsmått, hemsida, kravspecifikation och IT-stöd. Samverkan med näringslivet Registret har samverkan med näringslivet Svar:

6 Beskriv pågående och planerade aktiviteter (ex rapportering av biverkningsdata till läkemedelsföretag, produktuppföljning, innovation och produktutveckling) Steg 5 - Kompetens och förankring inom vård och omsorg Styrgrupp Ange medlemmarnas namn, arbetsplats, ort och yrke samt eventuell akademisk titel, även medverkande företrädare för patienter/brukare eller närstående Förnamn Efternamn Akademisk titel Arbetsplats Yrke Margareta Holmström Med dr, överläkare Erik Berntorp Professor, överläkare Jan Astermark Docent, överläkare Koagulationsmottagningen Hematologiskt Centrum, Karolinska Universitetssjukhuset Hematologi-och koagulationskliniken, Skånes Universitetssjukhus Malmö Hematologi-och koagulationskliniken, Skånes Universitetssjukhus Malmö Pia Petrini Övelräkare Barnkoagulationsmottagningen, Astrid Lindgrens barnsjukhus, Karolinska Universitetssjukhuset Fariba Baghaei Med dr, överläkare Koagulationscentrum, Sektionen för hematologi och koagulation, Sahlgrenska Universitetssjukhuset Michael Damgaard Leg.Läk Koagulationscentrum, Sektionen för hematologi och koagulation, Sahlgrenska Universitetssjukhuset Karin Lindvall Med dr, leg sjuksköterska Hematologi-och koagulationskliniken, Skånes Universitetssjukhus Malmö Elsa Olsson leg ssk Koagulationsmottagningen Hematologiskt Centrum, Karolinska Universitetssjukhuset Elisabeth Brodin Doktorand, sjukgymnast Koagulationscentrum, Sektionen för hematologi och koagulation, Sahlgrenska Universitetssjukhuset Läkare Läkare Läkare Läkare Läkare Läkare Sjuksköterska Sjuksköterska Sjukgymnast Hur är gruppens kompetens att driva ett kvalitetsregister? Tydliggör specifikt styrgruppens, och eventuella andra centrala gruppers, kompetens och erfarenhet gällande: Att driva ett Nationella Kvalitetsregister Styrgruppen består av representanter från alla tre hemofilicentra i Sverige och omfattar både vuxen och pediatrisk expertis. Vi har tvärprofessionell kompetens som väl representerar de yrkesgrupper som behandlar och vårdar patienter med hemofili. Styrgruppen har under 2013 utökats med en sjukgymanst och två sjuksköterskor. Flera av gruppens medlemmar har stor erfarenhet av registerarbete. Förbättringsmetodik Styrgruppen kommer att sammanställa årliga rapporter och förslag till förbättring av hemofilivården i Sverige Genom att uppmärksamma och upptäcka ev. kvalitetsbrister i vård och behandling av blödarsjuka Biostatisk och epidemiologi För biostatistik och epidemiologi kommer gruppen att under 2013 knyta till sig lämplig kompetens vilken finns tillgängligt via de tre universitet som styrgruppen är knutna till ( Karolinska Institutet, Göteborgs universitet och Lunds Universitet). De som ingår i styrgruppen har till följd av forskning och utveckling och hög akademisk meritering tillgång till sådan expertis. Vi har etablerat kontakt med QRC Stockholm(Gunilla Jacobsson-Ekman). Relevanta kliniska ämnen Hematologi, internmedicin, pediatrik, omvårdnad, sjukgymnastik, epidemiologi Hur kompenserar man för den kompetens man inte har?

7 Vi får under uppbyggnadsfasen av registret knyta till oss nödvändig kompetens vad gäller IT-frågor och statistik. IT-kompetens kan vi få dels via sjukhusens IT-avdelning och dels QRC Stockholm som är det kvalitetsregistercentrum vi samarbetar med. Statistisk kompetens finns vid alla tre universitet. Förankring Beskriv registrets professionella och geografiska förankring, exempelvis via specialistföreningar och nationella nätverk. Finns planer på förändringar under kommande år? Geografiskt är registret väl förankrat eftersom alla tre hemofilicentra i landet finns representerade och de sköter samtliga patienter med dessa diagnoser. Ett befintligt nationell vårdprogram styr behandlingen till dessa tre hemofilicentra. De viktiga företrädarna för de tre centra och professionen och styrgruppen finns representerade i styrgruppen. Flera av företrädarna är medlemmar i Svensk Förening för hematologi(sfh) och det finns även en stark förankring till SSTH (Svenska Sällskapet för trombos och hemostas) Finns patient/ brukarrepresentant eller motsvarande med i registrets styrgrupp? Finns annan samverkan med patient/brukare Ja Beskrivning kommentar till ovanstående frågor Förbundet Blödarsjuka i Sverige är en stark patienförening med vilka de tre hemofilicentra har ett starkt och nära samarbete. Vi sammmaträder årligen vid sk brukarrådsmöten och vid olika sammankomster som anordnas av FBIS finns ofta föreläsare från ett eller flera hemofilicentra närvarande. Patientföreningen har en tidning, Gensvar, som ges ut regelbundet och där nyheter inom hemfilivården publiceras. Detta blir ett naturligt organ för att informera om ett kvalitetsregister. Patientföreningen har också en hemsida, som en möjlig plats för information om registret. Under året har en artikel publicerats i patientföreningens tidskrift gensvar med information om det pågående arbetet med kvalitetsregistret. Patienterna är en viktig referensgrupp vid utformning av kvalitetsregistrets tjänster, särskilt patientrapporteringsdelen. Vi planerar s k fokusgrupp med patienter med hemofili i syfte att utveckla relevanta metoder för hur patienter ska rapportera till registret (PROM). Steg 6 - Volym och täckningsgrad i registret Ange antal registreringar per kalenderår Vilka är inklusionskriterierna för registret? I första hand kommer vi att inkludera patienter med hemofili A, B och Von Willebrandss sjukdom men registret kommer att expandera till att även omfatta patienter med andra ovanligare blödningssjukdomar. Definiera täckningsgraden för registret - hur mäter ni; vad ingår i täljare respektive nämnare? Antal patienter med hemofili A;B, von Willebrands sjudom och andra blödningssjukdormar jfr med statistik från öppenvårdsregistret.

8 Vilken är den aktuella täckningsgraden enligt denna definition? 0% Hur många enheter i landet genomför aktuell behandling? 3 st Hur många enheter deltar i registret? 3 st Ange täckningsgraden vid uppföljningstillfällen, om sådana finns, exempelvis sexmånaders- eller ettårsuppföljning? 0% Deltagande enheter Om registret har låg täckningsgrad ange vilka enheter som deltar, om registret har hög täckningsgrad ange vilka som inte deltar. Vi erhölll medel som register kandidat för 2013 och planerar att starta inmatning av data Q ) Koagulationsmottagningen och Barnkoagulationsmottagningen Karolinska Universitetssjukhuset samt Astrid Lindgrens barnsjukhus 2) Koagulationscentrum Sahlgrenska Universitetssjukhuset, Göteborg 3) Koagulationskliniken, Skånes Universitetssjukhus, Malmö Vid låg täckningsgrad, ange plan för ökad täckningsgrad Registret är i uppbyggnadsfas Hur har registerdatas validitet och reliabilitet undersökts och vad blev resultatet? Med valida data avser vi hur väl måtten beskriver det som avses att mätas. Med reliabla data avser vi hur reproducerbara och pålitliga data är. Hur har exempelvis registret hanterat problem med bortfall och felregistreringar. Hur har täckningsgraden undersökts? Registret är i uppbyggnadsfas Register i andra länder Registret används i andra länder / planer finns på användning i andra länder Svar: Ja Beskriv kortfattat dess omfattning och på vilket sätt. Det finns planeras och har förts en diskussion för etablering av ett nordiskt register inom föreningen Nordic Haemophilia Council

9 Kommentar till ovanstående frågor Steg 7 - Mått Bakgrundsdata Ange de viktigaste demografiska data som samlas i registret för att karaktärisera deltagande individer. Vilka data samlas i registret för att karaktärisera deltagande enheter? Demografiska data för att karaktärisera deltagande individer kommer att bestå av ålder, kön, yrke, civilstånd, utbildning, diagnos, tid för diagnos, typ och svårighetsgrad av blödarsjuka, förekomst av bakomliggande mutation vid hemofili och eventuellt vid vissa subtyper av von Willebrands sjukdom (typ 2), tid för behandlingsstart med faktorkoncentrat, ålder för första blödning, genomgångna kirurgiska ingrepp, typ av behandling (profylax eller on-demand), ev. förekomst av inhibitorer, inhibitor titer vid diagnos och högsta titern (peak titre), immuntoleransbehandling. Övriga sjukdomar, mediciner och tid för diagnos. Data som samlas i registret för att karaktärisera deltagande enheter består av namn på hemofilicenter. Processmått på kvalitet Ange de viktigaste processmåtten (max 10) och ge argument för val av just dessa. Har förändringar/utveckling skett av mått? 1. Antal ortopediska operationer relativt totalt antal operationer för patienter i registret 2. Antal behandlingar för immuntolerans 3. Antal kontroller med röntgen, MRI, ultraljud, ortopedisk bedömning, sjukgymnastbedömning 4. Antal recovery analyser för utvärdering av aktuell behandling 5. Antal behandlingsrapporter, samt andel kompletta behandlingsrapporter 6. Antal insatta portar för venous access; AV-fistlar resp CVAD 7. Antal utförda analyser för hepatit och HIV; hepatit A, hepatit B, hepatit C, HIV 8. Antal remisser för bedömning av infektionsläkare eller hepatolog vid positivt test för hepatit eller HIV Resultatmått Ange de viktigaste resultatmåtten (max 10) och ge argument för val av just dessa. Har förändringar/utveckling skett av mått? 1. Patientgruppens sammansättning kön,ålder, typ av hemofili, svårighetsgrad, nya mutationer 2. Medicinsk behandling doser, dosintervall, ålder vid start av profylax, ålder vid start av hembehandling, sjukdomsgrad vid start av hembehandling, avstånd boendeort -behandlande center vid hembehandling, ålder hos patient vid behov av AV-fistel eller subcutan venport(svp), komplikationer hos patienter med subcutan venpost eller AV-fistel (trombos eller infektion), duration av SVP, årlig konsumtion av faktorkoncentrat - hälsoekonomiskt resultatmått 3. Komplikationer vid medicinsk behandling, t.ex. ev smittosjukdomar, inhibitorutveckling, biverkningar -säkerhetsmått För inhibitorutveckling följer särskilt a. förekomst av antikroppar (inhibitorer) hos patienter med hemofili- antal över tid relativt centra relativt förskrivet faktorkoncentrat b. behandling av patienter som uppvisar antikroppar-använd metod för s k immuntoleransbehandling, antikroppsnivå

10 relativt viss immuntoleransbehandling, konsumtion av faktorkoncentrat vid immuntoleransbehandling, andel behandlingar fördelat på behandlingsutfall c. riskfaktorer för antikroppsutveckling; genetik, intensiv behandling under kort tid, stora blödningar med inflammation innan profylax, ålder typ av koncentrat d)resultat av immuntoleransinduktion- utfall vid uppföljning 4. Kirurgisk behandling (operationer) Operationer; antal operationer redovisat på subtyp där ortopediska ingrepp redovisas separat. Förbrukning av faktorkoncentrat vid kirurgi. 5. Komplikationer vid kirurgisk behandling 6. Sjukdomssymptom; blödningar samt ledfunktion (ledscore) a) antal blödningar per def tidsperiod, antal behandlingar faktorkoncentrat för blödning vid trauma, antal livshotande blödningar relativt ledblödningar b) Ledscore (Hemohilia joint health score) används för att mäta/uppskatta funktionen i knäleder, armbågar och fotleder vilka är de leder som vanligen drabbas av upprepade blödningar hos hemofilipatienter vid icke-optimal behandling. Således ett mått på behandlingseffekt. Framtagen initialt för patienter mellan 4-18 år. Lämpligt instrument för att följa ledfunktion och därmed behandlingseffekt över tid (långtidseffekt av såväl profylax som on-demand behandling). HJHS kan även användas som effektmått vid ortopediska interventioner och rehabiliteringsåtgärder med aktiv sjukgymnastisk träning. redovisning av patienter på åldersbasis, fördelning av patienter med höga-medel och låga poäng vilket är det sätt som ledskada redovisas hos dessa patienter. 7. Patientupplevd hälsa; HAL (patientens egen funktionsbedömning), hälsorelaterad livskvalitet Hemophilia Activity List (HAL) är ett instrument som är sjukdomsspecifikt och som värderar patientens egen uppfattning av begränsning och handikapp. HAL finns nu i en svensk version som är validitetstestad. Ett komplement till ledscore för att mäta behandlingseffekt. För hälsorelaterad livskvalitet används SF-36 och EQ-5D. SF-36 hälsoenkät är ett instrument för att mäta självrapporterad fysisk och psykisk hälsa. Hälsoenkäten kan användas generellt och har stor spridning och därmed kan användas vid jämförelser av hemofilipopulationens självrapporterade livskvalitet med övriga patientgrupper och åldersmatchade referensgrupper. EQ-5D är ett annat instrument för att beskriva och mäta hälsa och hälsorelaterad livskvalitet. 8. Sociodemografiska data a. barn: barnomsorg, sjukfrånvaro b. vuxna:utbildningsnivå, sysselsättningsgrad(arbete,studier), sjukfrånvaro, rökning och alkoholkonsumtion 9. Överlevnad, inkl. komorbiditet tex. hypertoni, hepatocellulär cancer, njursjukdomar, ev. blodsmitta med hepatit, HIV 10. Patienttillfredsställelse Innehåller registret professionsbedömda mått på patientens funktionsförmåga? Planeras Hemophilia Joint Health Score används vid årskontroller och genomförs av hemofilisjukgymnaster. Hemophilia Activity List (HAL) (självskattningsformulär) används var 3:e år. Innehåller registret patientrapporterade mått inom något av följande områden? EQ-5D

11 Planeras SF36/RAND 36 Planeras SF36 Annat generiskt instrument för hälsorelaterad livskvalitet Sjukdomsspecifikt instrument för hälsorelaterad livskvalitet Planeras Hemophilia activity list Andra patientrapporterade utfall, exempelvis function, symptom Ja idag Behandlingsrapporter vilka innehåller antal behandlingar samt antal blödningar Patienttillfredsställelse (nöjdhet med vården eller vårdens resultat) Planeras Enkätundersökningar vid årskontroller Patientupplevelser, patienterfarenheter( frågor om vad som hänt under vårdtiden, t ex om information har givits, om väntetider, om möjligheten för patienten att vara delaktig) Planeras Patienttillfredsställelse Annat patientrapporterat mått Beskriv hur det mäts och i vilken utsträckning (inkl datainsamlingsmetod och svarsfrekvens)? Livsvkvalitet (SF 36, EQ-5D) i samband med årliga kontroller på hemofilicenter Hemophilia Activity List (HAL) i samband med årliga kontroller på hemfilicenter (var 3:e år) Antal blödningar dokumenteras av patienter i behandlingsrapporter Frånvaro från skolan, arbete relaterad till hemofilisjukdomen - anamnesupptag vid årliga kontroller Steg 8 - Datafångst Beskriv rutiner/flöden för datafångst och registrering till registret Beskriv gärna om användaren får stöd med förifyllnad av uppgifter, från registret och/eller från journalen. Beskriv gärna om uppgifterna först registreras i registret och därefter i journalen och om det finns uppgifter i registret som vanligtvis inte finns i journal. Alla uppgifter registreras i journal och i registret. Uppgifterna registreras i journalen i samband med vårdkontakter (planerade och akuta besök/övriga patientkontakter, kontakter med övriga vårdinstanser). Relevanta uppgifter kommer sedan att registreras i kvalitetsregistret inom avsedd tidsram. Uppgfiter från behandlingsrapporter som erhålls från patienter (patientdagbok) kommer att registreras i registret och sedan lagras i journalen (scanning)- elektroniska behandlingsrapporter för direkt rapportering till registret är under diskussion och planeringsfas. Vi planerar att utveckla möjlighet för att kunna överför journaldata direkt till registret och vice versa

12 Uppskatta fördelning hur rapportering sker (i procent) Benämning Värde Webb 100% Filöverföring 0% Papper 0% Annat 0% Kommentar: Hur stor del (procent) av patienterna registreras Under vårdtillfället : 0% Inom en vecka : 0% Inom en månad : 0% I samband med vilken/vilka patientkontakter registreras data? Vid upprepade registreringar om samma individ; ange antal tillfällen och tidsintervall. Planerade återbesök på hemofilicentra som sker varje halvår, årligen eller var tredje år beroende på sjukdomens svårighetsgrad och patientens ålder (tätare besök för pediatriska patienter). Akuta besök på hemofilicentra i samband med traumatiska eller spontana blödningar. Tidsintervall kan vara varierande. Kontakt (telefon, brev) med annan vårdenhet/sjukhus i samband med ingrepp, blödningar. Tidsintervall kan vara varierande. Kommentar till ovanstående frågor Pågår arbete med att anpassa registrets variabler till nationella standarder? Exempelvis ensning av termer register emellan och/eller enligt Nationellt fackspråk. Sådan anpassning planeras men arbetet pågår inte för närvarande. Steg 9 - Analys av registerdata Statistisk bearbetning och analys Beskriv hur registerdata analyseras på olika nivåer (aggregerat resp. lokalt, ålders- och könsspecifika data och tidsserier) och ange de viktigaste deskriptiva/analytiska utfallen. Ange exempel på utfall som är anmärkningsvärt positiva eller negativa. Förklara hur analysen utformas för att stödja lärande och förbättring i berörda verksamheter. Nya register: endast analysplan. Analysplan: Registerdata analyseras aggregerat för landet men möjlighet ska finnas att varje centrum (Stockholm, Göteborg, Malmö) får uppgifter om sin egen verksamhet. Deskriptiv analys av demografiska karakteristika, behandling, preparatåtgång, antal blödningar, ledscore, livskvalitet. Detta görs årligen så att olika trender kan fångas upp. Registerdata kommer även att användas till hälsoekonomiska analyser och modellanalyser enligt Markov.

13 Ange hur varierande sjukdomsgrad, case-mix, confounders etc. hanteras Analysplan: blödarsjuka finns i tre olika svårighetsgrader nämligen mild, moderat och svår form. Dessa analyseras var för sig. Det är framförallt svår form som är aktuell för behandling med faktorkoncentrat och som utgör den stora utmaningen för sjukvården. Det är också dessa som främst får komplikation i form av inhibitorutveckling. Steg 10 - Återföring och spridning av analysresultat Webbmodul för utdata Webbmodul för utdata som individuella kliniker kan använda för att se sina egna resultat när som helst finns Svar: Ja Kan en enhet / klinik jämföra sina egna resultat i webbmodulen Med riksgenomsnittet Svar: Ja Med andra jämförbara enheter Svar: Ja Mellan landsting och region Svar: Med bästa enheter Svar: Ja Kommentarer till ovanstående fråga Resultatrapporter till deltagande kliniker Resultatrapporter till deltagande kliniker skickas frekvent, dvs minst kvartalsvis Svar: Könsuppdelad visning av data Data redovisas könsuppdelat i årsrapport eller motsvarande Svar: Ja Om inte, när införs könsuppdelad redovisning? Redovisning av resultatdata för identifierbara enheter/kliniker Resultatdata redovisas för identifierbara enheter/kliniker öppet - även för allmänheten - i årsrapporteringen Svar: Ja Om inte, när planeras öppen redovisning på enhets-/kliniknivå? Finns resultat riktat till patienter tillgängligt på webben? Resultat från registret finns tillgängligt för, och anpassat till, patienter (och närstående) på registrets webbplats Svar: Ja

14 Finns registerdata presenterat/sammanställt som stöd i dialogen med patienten? Registerdata finns presenterat/sammanställt på ett sätt som gör att det kan användas som stöd i dialogen med patienten vid vårdmötet Svar: Data till öppna jämförelser i hälso- och sjukvården Registret har det senaste året bidragit med data till öppna jämförelser i hälso- och sjukvården Svar: Var och när sker de professionella diskussionerna kring resultaten? Resultaten disktueras i flera olika sammanhang främst vid registrets styrgruppsmöten men också vid årliga nationella hemofilibehandlarmöten. Hemofilivården utmärkes av ett tätt samarbete med patientföreningen Förbundet Blödarsjuka i Sverige (FBIS) som inte minst via den sk Aroseniusfonden har kontakt med professionen. Resultaten diskuteras också i internationellt forum så att de sätts in i ett vidare sammanhang. Beskriv eventuell övrig rapportering / återföring och analysresultat til registrerade enheter Varje center har tillgång till de egna rapporterade data. Central bearbetning av data och analysresultat återrapporteras skriftligen till registrerande enhet. Steg 11 - Verksamhetsutveckling/Förbättringsresultat På vilket sätt har och kan registerdata användas för verksamhetsutveckling och lokalt förbättringsarbete? Ge en beskrivning, med konkreta exempel, över hur registerdata kan och har använts för kliniskt förbättringsarbete, lärande och verksamhetsutveckling. Registret är under uppbyggnad. Resultatmått och processmått kommer att användas för verksamhetsutveckling och ständigt förbättringsarbete. Förhoppningen är att med hjälp av data från registret kunna identifiera brister eller problem inom vården och därmed starta förbättringsarbete. Exempel: Patienttillfredsställelse och patienters delaktighet i vården. Effektivisering av vården (ledtider). Optimering av patienters behandlingsrapporter är ett annat exempel på förbättringsarbete som ska genomföras av en särskild arbetsgrupp. Vilka resultat har uppnåtts på lokal, regional och nationell nivå? Vad i vården har blivit bättre? Beskriv nytta och effekter av detta förbättringsarbete. Registret är under uppbyggnad. Finns det nationella riktlinjer eller andra måldokument på registrets område? Svenska (nationella) riktlinjer för vård och behandling av blödarsjuka Nordiska riktlinjer för vård och behandling av patienter med von Willebrands sjukdom Nordiska riktlinjer för behandling av hemofilipatienter är under bearbetning och beräknas vara klara i början av 2014

15 Har registret kvalitetsindikatorer kopplade till dessa riktlinjer? Ja Vilka är de identifierade viktigaste förbättringsområdena inom vården kommande år? Registret är under uppbyggnad. Har registret satt vägledande målnivåer för förbättringsarbetet i vården under kommande år? Svar: Lista de viktigaste Användarundersökning hos deltagande verksamheter Gör registret någon användarunderökning hos deltagande verksamheter för att fånga upp verksamheternas syn på registrets funktionalitet? Svar: Beskriv hur ni gått till väga och vilket resultat som framkommit Ange andelen av deltagande verksamheter där registerdata används systematiskt i verksamhetschefernas stöd till förbättringsarbetet. 0 Kommentar Registret är under uppbyggnad Steg 12 - Vetenskaplig produktion och innovation med stöd av registerdata Hur många förfrågningar om forskningsprojekt relaterade till registret har registret beviljat/tillstyrkt under 2012 samt 2013? 0 st Till hur många beviljade/tillstyrkta forskningsprojekt har ni lämnat ut data till under 2012 samt 2013? 0 st Hur många vetenskapliga artiklar som baseras på data från registret, har publicerats i vetenskaplig tidskrift/abstracts presenterats på nationell eller internationell vetenskaplig konferens under 2012 samt 2013? 0 st Förteckna vetenskapliga studier publicerade under det under 2012 respektive 2013

16 Abstracts från vetenskapliga konferenser/motsvarande anges endast om motsvarande inte finns publicerat på annat sätt. Ange om registret har forsknings/utvecklingssamarbete med läkemedels- / diagnostik- / medicinteknik-företag Steg 13 - Finansieringsbehov Totalt sökt belopp Ange belopp som ni väljer att söka Kostnader I år finns det möjlighet för register att ansöka om flerårsanslag (dock ej registerkandidater). Fyll då i budgeterad kostnad både för år 2014 och Specificera följande planerade kostnader för finansieringsbehovet i registret inklusive eventuell funktion, arbetsinsats och lön. Förklaring till nedanstående delar: Med IT-relaterad drift avses: Kostnad som uppstår till följd av drift/utveckling/-underhåll av IT-system. Ex: Servermiljö, licenser, IT-utrustning etc. Med Administration/ koordination avses: Användarmöten, utbildning, resor, sekreterare etc. Registerledning Beskrivning av kostnad inklusive eventuell funktion, arbetsinsats och lön RC Kostnad för deltagarna i registret för möten, utfört arbete Ja Administration/koordination Beskrivning av kostnad inklusive eventuell funktion, arbetsinsats och lön RC Innefattar tid för sjuksköterska att inmata data på resp centra, möten utbildning respektive arbetstid för arbetsgrupper och arbete med variabler Statistik Beskrivning av kostnad inklusive eventuell funktion, arbetsinsats och lön RC Innefattar tid för statistikkunnig att bearbeta inkomna data IT Beskrivning av kostnad inklusive eventuell funktion, arbetsinsats och lön RC Servermiljö, IT utrustning Publicering samt årsrapport Beskrivning av kostnad inklusive eventuell funktion, arbetsinsats och lön RC Sammanställniing av årsrapport Möten

17 Beskrivning av kostnad inklusive eventuell funktion, arbetsinsats och lön RC Styrgruppsmöten, användarmöten, möten med QRC Resor Beskrivning av kostnad inklusive eventuell funktion, arbetsinsats och lön RC Resor för styrgrupp i samband med användarmöten Registercentrum Beskrivning av kostnad inklusive eventuell funktion, arbetsinsats och lön RC Kostnad för uppstartshjälp från registercentrum 300 0:- Ja Förvaltningskostnader Beskrivning av kostnad inklusive eventuell funktion, arbetsinsats och lön RC Drift och förvaltning Ja Övrigt Beskrivning av kostnad inklusive eventuell funktion, arbetsinsats och lön RC Summering Beskrivning av kostnad inklusive eventuell funktion, arbetsinsats och lön 2014 Summa kostnader Varav kostnader mot RC Varav IT-relaterade kostnader Redovisning av annan finansiering av registerverksamheten Finansiering som ej utgår från SKL/Beslutsgruppen oavsett om den är beviljad, sökt eller planerad Finansiär Sökt belopp i kr. Beviljat belopp i kr. Inväntar beslut 0:- 0:- Motivering kring finansieringen Ange i punktform de viktigaste planerade aktiviteterna/förändringarna i registret. Ex. om registret ska webbaseras, förbättringsprojekt initieras, styrgrupp breddas etc. Styrguppen ska fortsätta sitt arbete.hemsida ska utformas Registret ska webbaseras Möten för uppstart och vidare arbete tillsammans med registercentrum (QRC Stockholm) Data ska inmatas från respektive centra avseende patienter som ska ingå Förbättringsprojekt för optimering av behandlingsrapporter har intierats underhösten 2013 och behöver fortgå q1 och Q Steg 14 - Ekonomisk redovisning av föregående år Kostnader föregående år

18 Redovisa följande kostnader för registret inklusive eventuell funktion, arbetsinsats och lön under föregående år. Registerledning, administration/koordination, statistik, IT, publicering samt årsrapport, möten, resor, kompetenscentrum förvaltningskostnader samt övriga poster. Förklaring till ovanstående delar: Med IT-relaterad drift avses: Kostnad som uppstår till följd av drift/utveckling/-underhåll av IT-system. Ex: Servermiljö, licenser, IT-utrustning etc. Med Administration/ koordination avses: Användarmöten, utbildning, resor, sekreterare etc. Registerledning Administration/koordination Statistik IT Publicering samt årsrapport Möten Resor Registercentrum Förvaltningskostnader Övrigt Summa kostnader 0:- Varav kostnader mot RC 0:- Varav IT-relaterade kostnader 0:- Sammanfattade kostnader för patientrapporterade mått Räkna samman och beskriv registrets samtliga kostnader för att samla in och analysera patientrapporterade mått. Kvarvarande medel Om registret hade kvarvarande medel vid årets slut, beskriv varför (uteblivna eller uppskjutna aktiviteter, rekryteringsproblem) och planerade åtgärder.

19 Kommentarer till ekonomisk redovisning av föregående år Ange i punktform de viktigaste aktiviteterna/förändringarna i registret från föregående år. Ex. om registret har webbaserats, förbättringsprojekt initierats, styrgrupp breddats etc. Syftet med denna fråga är primärt att på ett enkelt sätt följa upp det som hänt sedan den förra ansökningsomgången. Inkludera de åtgärder som initierats till följd av förra årets utlåtande. Steg 15 - Register som fått anslag 2012 Register som fått anslag för år 2012 skall bifoga årsrapport -- Register som fått anslag för år 2012 skall bifoga verksamhetsberättelse. -- Kommentarer rörande årsrapporteringen Avser kommentarer rörande årsrapporteringen och verksamhetsberättelse. Ex. Vi har valt att göra tertialrapporter istället för årsrapporter, den finns endast elektroniskt osv