PIDcare, NKR PIDcare. Beskriv kortfattat punkterna nedan. Sammanfattning

Transkript

1 PIDcare, NKR PIDcare Sammanfattning Beskriv kortfattat punkterna nedan Förklaringarna till rubrikerna återfinns under respektive huvudrubrik senare i ansökan. Skriv så att den lätt kan förstås också av en icke medicinskt skolad person. - Bakgrund en kort beskrivning av problemområdet och dess relevans - Registrets syfte - Viktigaste process- och resultatmåtten - Täckningsgrad - både av behandlande enheter och behandlade patienter - Analys/återkoppling - Exempel på förbättringar som registret har bidragit med eller som ett nytt register kan förväntas bidra med I Sverige beräknas 1/ personer i vuxen ålder lida av immunbrist och ökade infektionsproblem. Dessa individer har i huvudsak ett antal sjukdomar där behandling med immunglobulin är en av hörnpelarna. De är relativt vanliga tillstånd, men dessvärre förbises dessa patienter ofta under många år innan diagnosen ställs beroende på att patienterna söker jourläkare för sina akuta infektioner samt att symtomen är ibland diffusa. De upprepade infektionerna leder på sikt till vävnadsskador. Ställs diagnosen tidigt ser vi att patienterna har kvar normalt fungerande sinus och lungor. Brister i immunsystemet kan också såväl förvärvas som förvärras med åren. Denna patientgrupp är dyr där varje individ i genomsnitt kostar upp emot kr årligen att behandla. Ett fungerande nationellt kvalitetsregister för immunbrister har har saknats fram till dess PIDcare lanserades. PIDcare är viktigt för att: 1. Förbättra och standardisera vården för patienter genom att monitorera hur bra följsamheten är till de nationella riktlinjerna vid handläggningen av de ca 2500 patienterna vid de 52 behandlingscentra som för närvarande finns i Sverige 2. Ge information om hur väl behandlingen förebygger och förhindrar utveckling av vävnadsskador och lungfunktionsnedsättning. Dessa data behövs som underlag för framtida förbättringsarbete med revideringar av de riktlinjer som finns idag för att ta fram förbättrade behandlingsrekommendationer 3. Mäta om vi kan förkorta tiden till diagnos genom att skapa ökad uppmärksamhet kring de varningstecken som finns för PID 4. Förbättra livskvaliteten hos patienterna genom lägre infektionsfrekvens vid tidigare insatt behandling och adekvat uppföljning 5. Ge information om kostnader för denna patientgrupp kontra samhällsvinsterna så vi bättre kan motivera de kostnader som immunbristsjukdomarna för med sig 6. Bestämma prevalensen och incidensen för de olika sjukdomarna samt nationella demografiska data. I dagsläget har vi bara en uppskattning av hur vanliga de olika immunbristerna är Genom lokala förbättringsarbeten på enskilda kliniker samt genom framtida nationella forskningsprojekt där registerdata kan att användas räknar vi med att registret skall skapa förbättrad livskvalitet för patienterna. De viktigaste processmåtten är följsamhet till vårdprogrammet, förkortad tid till diagnos samt att dokumentera om behandlingsuppehåll lyckas. Viktigaste resultatmåtten är infektionsfrihet, IgG-dalvärde, och under behandling antalet frånvarodagar från skola och arbete samt behandlingskostnader. För närvarande är täckningsgraden inte hög med 11 deltagande kliniker och 257 patienter men innan årskiftet beräknar vi att kliniker börjat registrera patienter och att närmare 600 patienter registrerats. Återkoppling till respektive klinik skall ske kvartalsvis med data på kliniknivå samt nationell nivå för jämförelse. Nationella data kommer inom kort att publiceras för allmänheten på hemsidan

2 Motivera om registret anser sig ligga på annan certifieringsnivå än för registret tilldelad Vi anser att vi nu tillhör registernivå 3 då nedanstående punkter är uppfyllda idag: Färdig möjlighet för registrering/datainsamling då registret är igång och datainsamling pågår sen ett år tillbaka. Möjlighet till att ta ut statistik centralt finns inbyggt i registerkonstruktionen. Godkänd analys och återkoppling av registerdata har påbörjats på nationell nivå. Funktioner för utdata till deltagande enheter finns men pga ännu förhållandevis få registrerade patienter har inte detta ännu skett från central nivå till enskilda kliniker. Registret är utformat enligt de nationella riktlinjerna som finns för behandling och utredning för immunbrister. Ange viktigaste aktiviteterna/ förändringarna i registret från föregående år Ange i punktform de viktigaste aktiviteterna/förändringarna i registret sedan den förra ansökningsomgången. Ex. om registret har webbaserats, förbättringsprojekt initierats, styrgrupp breddats etc. Syftet med denna fråga är primärt att på ett enkelt sätt följa upp det som hänt sedan den förra ansökningsomgången. Inkludera de åtgärder som initierats till följd av förra årets utlåtande. (max 4000 tecken, inkl. blanksteg) 1) Patientorganisationen PIO deltar från och med 2013 i styrgruppen med en representant och en suppleant. 2) Förenkling av dataregistreringen ur patientdagböckerna. 3) Förbättrat graf-vyn i registret för att bli mer komplett och ge snabbare överblick av patientens sjukdomsbild. 4) Påbörjat kompletteringar i registret för att underlätta införandet av de mycket ovanliga primära immunbrister som fr.a drabbar barn. 5) Möjlighet till både vanligt och SITHS-kort inlogg ifrån v 39 i år. Det vanliga inloggsalternativet kommer att försvinna inom kommande år. 6) Påbörjat samarbete med nationella register för PID i både Danmark och Finland och även påbörjat kontakter med Norge med det svenska PIDcare som förebild. Ange de viktigaste planerade aktiviteterna/ förändringarna i registret för det kommande året Ange i punktform de viktigaste planerade aktiviteterna/förändringarna i registret. Ex. om registret ska webbaseras, förbättringsprojekt initieras, styrgrupp breddas etc. (max 4000 tecken, inkl. blanksteg) 1) Fortsatt samarbete med de nordiska länderna. 2) Satsningar på att göra förändringar som underlättar registreringar av nya de primära immunbrister som fr.a. drabbar barn och en ny läkemedelsmodul. 3) Vi avser också att förbättra täckningsgraden, särskilt för norra Sverige. 4) Initiera samarbete med ESID som har ett europeiskt register för PID med f.n. ca patienter. Under 2014 planerar vi att exportera utvald information till detta mera forskningsinriktade register. 5) Att överföra labdata elektroniskt har påbörjats i Stockholm och planeras på flera orter under kommande år. 6) Att försöka få en direktimport av uppgifter ifrån Apoteksservice angående förskriven antibiotika. 7) Att ta fram relevanta omvårdnadsvariabler, ex standardiserad patientinformation och uppföljning. 8) Att vidareutveckla patientinformationen, information om registret på olika språk och patientanpassade resultatdata som ska publiceras på PIDcares hemsida. Har registret fått extra anslag föregående år för särskilda satsningar? Beskriv aktiviteterna samt resultat Steg 1 - Kontaktuppgifter

3 Uppgifter om sökande register Informationen om registret har ändrats Registrets namn PIDcare Registrets kortnamn PIDcare Nummer 189 Startår 2011 Webbadress till registrets webbplats PIDcare.se Information riktad till patienter/allmänhet finns på webbplatsen Ja Epost till registret Registerhuvudman/centralt personuppgiftsansvarig myndighet Landstinget i Jönköpings län Namn på personuppgiftsombud som registret är anmält till Jan Albinsson Certifieringsnivå K Kategori Infektionssjukdomar Kontaktperson Janne Björkander Telefon till extra kontaktperson 036/ Epost till extra kontaktperson janne@bjorkander.net Kontaktuppgifter Förnamn Janne Efternamn Björkander Telefonnummer (inklusive riktnummer) 036/ E-post janne@bjorkander.net Sjukhus/Vårdcentral Länssjukhuset Ryhov Arbetsplats Medicinkliniken Jönköping Adress Länssjukhuset Ryhov Postnummer Stad Jönköping Steg 3 - Relevans Volym i Sverige Ange totalt antal berörda patienter/brukare/individer per år i Sverige (ange källhänvisning). Sker förändringar i volymen? I Sverige beräknas personer lida av olika primära immunbrister med ökade infektionsproblem (Riktlinjegruppen). Uppskattningsvis är ca 2500 diagnostiserade. De finns fördelade över hela landet med viss övervikt till storstäderna, en differens som troligen orsakas av bristande kunskap. Man finner dessa patienter framför allt på infektionskliniker samt barnkliniker men även många finns kopplade till lungmedicinska enheter samt öronnäs- och halskliniker. Det sker en liten ökning årligen i takt med att medvetenheten kring diagnosgruppen ökar. Kunskapen om denna sjukdomsgrupp blir också allt större och nyupptäckta syndrom beskrivs successivt. I dagsläget finns över 200 olika primära immunbristsjukdomar. Det finns även en stor grupp infektionskänsliga individer med sekundära immunbrister orsakade exempelvis av kronisk lymfatisk leukemi eller myelom. Dessa patienter behöver samma uppföljning för att optimera behandlingen och även dessa individer inkluderas i registret. Kostnad Beskriv om möjligt, kända kostnader för vården av patientgruppen, ex läkemedel, behandlingar och vårddagar, samt samhällskostnader (ange källhänvisning).

4 Dessa patientgrupper med kontinuerligt behov av behandling ffa med immunglobuliner är ofta kostsamma för de enheter som handlägger dem. Behandlingen kostar årligen ca kr/patient varav ca kr utgör kringkostnader och resten preparatkostnad när de väl är välsubstituerade med immunglobulin. Antalet vårddagar är mindre än en vecka i genomsnitt hos de som står på behandling. Sjukskrivningsdagar reduceras betydligt under behandling och utgör inte heller mer än en vecka per person varje år. De obehandlade kan ha en till två månaders sjukskrivning varav tre till fyra veckor utgörs av inneliggande vård. Det finns inte några välgjorda studier gällande svenska förhållanden avseende totalkostnaden per patient men internationella studier har visat att man kan sänka kostnaderna avsevärt genom att erbjuda patienterna effektiv behandling. Beskriv patientens hela vårdkedja och totala vårdbehov samt registrets del i uppföljningen av vården inom denna vårdkedja Denna patientgrupp har många infektionstillfällen och diagnostiseras sent då deras infektioner ofta handläggs på olika jourcentraler i primärvården och därmed bristande kontinuitet och uppföljning. Även inom slutenvården finns dessa patienter och fångas då oftast upp pga upprepade invasiva infektioner alternativt som utredningsärenden vid sekundära immunbrister till hematologiska diagnoser. De remitteras sedan vidare till den klinik i länet som handlägger PID. Där skall en adekvat utredning enligt riktlinjerna utföras för respektive diagnos. I lämpliga fall erbjuds de att starta behandling med immunglobulin. Detta gäller framförallt vuxna men även för flertalet barn och ungdomar. Vid de mer sällsynta primära immunbristerna under barndomen kommer ofta hematologisk stamcellstransplantation i fråga och både före samt en begränsad tid efter transplantation substitueras barnen med immunglobulin. Alla dessa patientgrupper följs sedan med regelbundna kontroller. Vid återbesöken kommer registret fungera som ett pedagogiskt instrument för att på ett tydligare sätt visa på behandlingseffekt. Registret kommer även vara ett stöd i de fall det inte förelegat någon effekt av insatt behandling för att lättare kunna avbryta en onödig och resurskrävande behandling. Registret kommer också att bidra med värdefulla uppgifter för att optimera framtida handläggning av dessa patientgrupper. Målet är att undvika onödig vävnadsskada hos patienterna genom tidigare upptäckt samt adekvat behandling och ge patienterna möjlighet till ett fullvärdigt liv. Ge argument för behovet av ett kvalitetsregister för att säkra och utveckla verksamheten inom det område registret avser Beskriv problemets allvarlighetsgrad, kunskapsläge vad gäller behandlingsmöjligheter och deras effekter på överlevnad och hälsorelaterad livskvalitet. Finns det evidensbaserade metoder? Finns nationella riktlinjer? Hur är utvecklingen; är nya metoder på väg in? Den vanligaste gruppen inom PID bland vuxna är de med sänkta immunglobulinnivåer. Enstaka barn debuterar tidigt i spädbarnsåldern som svår kombinerad immunbrist (SCID) eller senare i barndomen som kronisk granulomatös sjukdom (CGD) eller olika immunglobulinbrister. Brister i komplementsystemet kan också leda till svåra bakteriella infektioner. Vuxna patienter beskriver kroniskt trötthet, dålig livskvalitet och att de ständigt känner sig lätt infekterade. Registret samlar information om funktionsförmåga och livskvalitet liksom medicinska variabler för dessa patienter. Ställs diagnosen tidigt ser vi att patienterna med immunglobulinbrist har kvar normalt fungerande sinus och lungor samt får förbättrad livskvalitet. Hos barnen med SCID är det viktigt med tidig diagnos för att de över huvud taget ska överleva. Med hjälp av användbara varningstecken skall sjukvården uppmärksammas på hur patienterna kan upptäckas. Expertgruppen med representanter från de berörda specialiteterna inom SLIPI har utarbetat dessa varningstecken samt nationella riktlinjer för de patientgrupper som behandlas med immunglobuliner och för de övriga diagnoser som är av vikt att snabbt diagnostisera i barnaåren för att säkra överlevnaden. Riktlinjerna revideras vartannat år av samma grupp. Registret kommer att generera bakgrundsdata som kan möjliggöra succesiva förbättringar angående handläggning och utredning av patienterna. När det gäller den stora patientgruppen med sänkta immunglobulinnivåer finns för närvarande inte några nya behandlingsmetoder under utveckling och det kommer förmodligen inte heller inom överskådlig framtid. Däremot sker en utveckling av administrationssätt, doser och behandlingsintervall. För barn med SCID, CGD m.fl. sker en utveckling där hematologisk stamcellsstransplantation är hörnstenen i behandlingen idag. Registret kommer att underlätta uppföljningen av dessa patienter där nya modifieringar och optimering sker hela tiden.

5 Syfte Ange syftet med det nationella registret och hur registerdata kan bidra till verksamhetsutveckling inom området. En arbetsgrupp inom Sveriges läkares intresseförening för primär immunbrist (SLIPI) har tagit fram nationella riktlinjerna avseende utredning, behandling och uppföljningen av patienter med primär immunbrist. Riktlinjerna är väl spridda i landet men det är i dagsläget oklart hur väl de följs. Riktlinjerna är framtagna med de senaste forskningsrönen som rättesnöre och har hög evidensgrad. Om de efterföljs förväntas patienterna få minskade vävnadsskador framför allt i luftvägarna och därmed bättre överlevnad och livskvalitet. Med ett kvalitetsregister kan vi på ett bra sätt övervaka hur god kvalitet det är på vården nationellt. Vi kommer även få fram data om hur väl behandlingen förebygger samt förhindrar ytterligare utveckling av vävnadsskador hos patientgrupperna. Detta ger oss bra stöd för framtida revideringar av de riktlinjer som idag finns så att de utvecklas till att alltmer optimera de olika utredningsalternativen och behandlingsmöjligheterna. De olika immunbristsjukdomarna har ett brett spektrum av allvarlighetsgrader. Vissa sjukdomar leder snabbt till invaliditet eller död, andra kan kanske förväntas behålla en rimlig funktionsnivå i 20 eller 40 år medan andra huvudsakligen bara drabbas av akuta försämringar utan restsymptom. Då behandlingen är resurskrävande för såväl patient som samhälle finns stort behov av att få fram bra underlag för att motivera behandlingsinsatserna. Genom förbättrad och mer kontrollerad vård och ökat välbefinnande hos patienterna med minskad sjukfrånvaro som resultat kommer utgifterna för sjukvården också kunna reduceras liksom för samhället. Beskriv avgränsning till närliggande register I European Society for Immmunodeficiencies (ESID) regi finns ett europeiskt register som i första hand är ett forskningsregister med viss användbarhet som kvalitetsregister men detta är inte ett alternativ för den svenska sjukvården då det är svårt att använda i klinisk vardag. Minst tre kliniker har försökt att använda det men tvingats sluta pga. registrets användarovänlighet. Det har tidigare funnits ett immunbristregister som sköttes av Lennart Hammarström i Stockholm men det lades ner när ESID-registret blev webbaserat. Det finns också ett tidigare register för barn med immunbrister i Göteborg som sköttes av Sólveig Óskarsdóttir. Det är möjligt att man senare kan inkorporera dessa i PIDcare och på så sätt relativt tidigt kan få möjlighet till långtidsuppföljning av vissa parametrerar inklusive mortalitet. Angående användarvänlighet använder de flesta läkare som behandlar individer med immunbrister redan andra register från Health Solutions med samma registerplattform inom HIV samt hepatit redan idag. Detta gör att erfarenhet av hur registret är uppbyggt och hur det skall användas redan är känd på de flesta klinikerna. Uppskattningsvis kommer 80-85% av patienterna att följas från de kliniker som redan använder denna plattform. Steg 4 - Samverkan Hur sker samverkan med närliggande register? För närvarande sker inte en direkt samverkan med andra register i Sverige. Det närliggande register vi påbörjat samarbete med är den danska motsvarigheten. Inom kommande år planeras påbörjat samarbete med ESID-registret som är den europeiska motsvarigheten till PIDcare i Sverige. På samma registerplattform som PIDcare finns 14 andra register. Erfarenheter ifrån dessa och eventuella för oss användbara funktioner kommer oss till godo genom samarbetet med Health Solutions, som ansvarar för driften av sina register. Det finns även 4 ytterligare infektionsområden som använder samma plattform (InfcareHIV, InfcareHepatit B, InfcareHepatit C och inom kort Infcare för TBC) vilket gör att användarna ofta kan systemet bra sen tidigare vilket kommer underlätta användandet av PIDcare. Beskriv även annan relevant samverkan

6 Har registret haft kontakt med ett Registercentrum eller Regionalt Cancercentrum? Benämning RC VGR- Registercentrum i Västra Götaland RC-Syd- Registercentrum Syd (tidigare NKO) eller EyeNet UCR, Uppsala Clinical Research Center QRC Stockholm RC Norr RC Sydost Regionalt cancer centrum Värde Faktisk anslutning/samverkan Kommentar angående kontakt med Registercentrum eller RCC RC sydost (RCSO) har bidragit med kompetens för att utveckla registrets resultat och processmått samt underlätta analys av data som insamlas. Samverkan med näringslivet Registret har samverkan med näringslivet Svar: Beskriv pågående och planerade aktiviteter (ex rapportering av biverkningsdata till läkemedelsföretag, produktuppföljning, innovation och produktutveckling) Steg 5 - Kompetens och förankring inom vård och omsorg Styrgrupp Ange medlemmarnas namn, arbetsplats, ort och yrke samt eventuell akademisk titel, även medverkande företrädare för patienter/brukare eller närstående Förnamn Efternamn Akademisk titel Arbetsplats Yrke Janne Björkander Adjungerad professor Medicinkliken, Länssjukhuset Ryhov, Jönköping Läkare Anders Fasth Professor Drottning Silvias Barn- och ungdomsklinik, Sahlgrenska universitessjukhuset/östra, Göteborg Läkare Per Wågström Läkarexamen Infektionskliniken, Länssjukhuset Ryhov, Jönköping Läkare Susanne Hansen Sjuksköterskeexamen Immunbristenheten, Karolinska sjukhuset/huddinge, Stockholm Enhetschef Mats Nilsson Med dr Futurum, Länssjukhuset Ryhov, Jönköping Epidemiolog/statistiker Nicholas Brodszki Läkarexamen Barn- och ungdomskliniken, Skånes universitetssjukhus, Lund Stefan Nordeman Patientrepresentant PIO Flöjtvägen 5, Bjästa Läkare Förvaltare Märta Almegård Suppleant PIO Tunnlandsvägen 22, Bromma Logoped Sólveig Óskarsdóttir Docent Drottning Silvias Barn- och ungdomsklinik, Sahlgrenska universitessjukhuset/östra, Göteborg Läkare Åsa Nilsdotter Med dr Infektionskliniken, Hälsouniversitetet, Linköping Läkare Hur är gruppens kompetens att driva ett kvalitetsregister? Tydliggör specifikt styrgruppens, och eventuella andra centrala gruppers, kompetens och erfarenhet gällande:

7 Att driva ett Nationella Kvalitetsregister I styrgruppen ingår läkare och sjuksköterska med många års erfarenhet inom PID-vården, med såväl barnsjukvårdens som vuxenvårdens perspektiv. I gruppen ingår också en statistiker/epidemiolog. Flera av medlemmarna har tidigare arbetat med lokala register över PID-patienter. Vi är också ansluta till Registercentrum SydOst (RCSO) i Jönköping. När det gäller den driften och vidareutveckling av registret finns kompetent uppbackning av registrets producent Health Solutions. Förbättringsmetodik Styrgruppens medlemmar har många års erfarenhet av förbättringsarbete inom PID-vården såväl lokalt som inom organisationerna SLIPI och Sveriges immunbristsjuksköterskors intresseförening (SISSI) samt i samarbete med patientorganisationen Primär Immunbristorganisationen (PIO) med forskning, utvecklingsarbete, utarbetande av riktlinjer, kvalitetsuppföljning och LEAN-arbete. Stöd ges även från Qulturum, ett förbättringscentrum i Jönköpings läns landsting Biostatisk och epidemiologi Mats Nilsson är disputerad epidemiolog/statistiker med mer än 30 års yrkeserfarenhet. Han har också mångårig erfarenhet att bygga upp databaser och att analysera dessa. Relevanta kliniska ämnen 1. Följs riktlinjerna? 2. Vilken nivå av substitution eller annan behandling är kostnadseffektiv vid de olika diagnoserna med immunglobulinbrist? 3. Är spirometridata så värdefulla som de anses, eller - är livskvalitetsdata lika eller mer värdefulla för patientens välbefinnande? 4. Kan EQ-5D-data dokumentera patienternas behov av behandling? 5. Är CRP över eller undervärderat vid uppföljning? Kan ansvarig läkare värdera nivåstegringen av CRP hos patienter med PID vid infektion? Hur kompenserar man för den kompetens man inte har? I nuläget ser vi inga klara brister men uppstår det områden vi inte har kompetens inom kommer vi söka ytterligare medlem till styrgruppen som besitter den önskvärda kompetensen alternativt vid behov köpa in denna resurs. RCSO kan också stötta kompetensmässigt och vi ser också möjligheter till samarbete med Qulturum angående förbättringsarbeten och kunskap om implementering av desamma. Vi kommer under nästa år att bilda en referensgrupp bestående av sjuksköterskor som arbetar med primär immunbrist. Denna grupp kommer bl a att granska de förslag till omvårdnadsvariabler som tas fram. Förankring Beskriv registrets professionella och geografiska förankring, exempelvis via specialistföreningar och nationella nätverk. Finns planer på förändringar under kommande år? Bakom registret står SLIPI, SISSI och PIO. SLIPI har förankring inom alla specialiteter som handlägger patienter med immunbrist. Majoriteten är infektionsläkare och barnläkare men även lungspecialister samt öron- näsa- halsläkare och kliniska immunologer är medlemmar, totalt ca 100 medlemmar. SISSI organiserar flerparten av det 50-tal sköterskor som regelbundet behandlar dessa patienter. Patientföreningen (PIO) har i dagsläget ca 500 medlemmar spridda över landet. SLIPI och SISSI har regelbundna utbildningsmöten vartannat år då även nordiska kollegor och patientrepresenanter närvarar. Vi planerar att ta kontakt specialistföreningarna för infektion, barn- och ungdomsmedicin, öron-, näs-och hals, lungmedicin, klinisk immunologi, hematologi och sist men inte minst allmänläkarföreningen med önskemål om samarbete. Vi planerar också att ta direktkontakt med berörda verksamhetschefer. Från och med nästa styrgruppsmöte i november 2013 kommer också en representant från PIO att delta.

8 Finns patient/ brukarrepresentant eller motsvarande med i registrets styrgrupp? Finns annan samverkan med patient/brukare Beskrivning kommentar till ovanstående frågor Samarbetet med PIO har pågått regelbundet sedan mer än 10 år. Redan till SLIPIS första konstituerande möte 1999 inbjöds patient- och sköterskerepresentanter att delta och SLIPI har haft pågående dialog med dessa föreningar sedan dess. Patientföreningen har i många år haft läkarrepresentanter i styrelsen och i sitt vetenskapliga råd. PIO har också uttryckt önskemål om att få visa sitt intresse på hemsidan och delta med sitt stöd och logotyp i samband med den skriftliga informationen om registret. De kommer också att uppmana patienterna att delta i registret vid sina möten och i medlemstidningen PIO-bladet. De kommer att få resultat från registret redovisat på PIDcare.se. Det kommer att spridas bland medlemmarna i PIO-bladet och på så sätt stimulera till ökat deltagande. I registret har PIO deltagit i framtagandet av innehåll i infektiondagboken. De har också fått delta vid utformingen av de nationella riktlinjerna för behandling och utredning av immunbrister i Sverige version I-III. Steg 6 - Volym och täckningsgrad i registret Ange antal registreringar per kalenderår Vilka är inklusionskriterierna för registret? Individer med verifierad eller misstänkt primär eller sekundär immunbrist. Individer med HIV exkluderas då det finns separat register för den sjukdomen. Definiera täckningsgraden för registret - hur mäter ni; vad ingår i täljare respektive nämnare? Initialt kommer vi att använda ALPI-studiens tal för individer respektive kliniker som nämnare och våra aktuella siffror som täljare. För att komplettera eller bekräfta ALPI-studiens resultat planerar vi att jämföra immunglobulinförskrivningen länsvis med studiens resultat. Vilken är den aktuella täckningsgraden enligt denna definition? 32% Hur många enheter i landet genomför aktuell behandling? 52 st Hur många enheter deltar i registret? 11 st

9 Ange täckningsgraden vid uppföljningstillfällen, om sådana finns, exempelvis sexmånaders- eller ettårsuppföljning? 5% Deltagande enheter Om registret har låg täckningsgrad ange vilka enheter som deltar, om registret har hög täckningsgrad ange vilka som inte deltar. Immunbristenheten, KS/Huddinge Infektionskliniken, Linköping Infektionskliniken, Karlstad Infektionskliniken, SU/Östra, Göteborg Drottning Silvias barn- och ungdomsklinik, Sahlgrenska universitetssjukhuset, Göteborg Infektionskliniken, SUS/Lund Barn- och ungdomskliniken, SUS/Lund Infektionskliniken, SUS/Malmö Infektionskliniken, Jönköping Barn- och ungdomskliniken, Jönköping Allergisektionen, Falun Vid låg täckningsgrad, ange plan för ökad täckningsgrad Vi planerar att innan slutet av året besöka ytterligare 8 orter och starta upp registret på de behandlingsenheter som finns representerade där. Orterna ligger företrädesvis i södra och mellansverige. Under 2014 kommer vi att fokusera även på nordligare delar av Sverige. Hur har registerdatas validitet och reliabilitet undersökts och vad blev resultatet? Med valida data avser vi hur väl måtten beskriver det som avses att mätas. Med reliabla data avser vi hur reproducerbara och pålitliga data är. Hur har exempelvis registret hanterat problem med bortfall och felregistreringar. Hur har täckningsgraden undersökts? De uppgifter som kommer att samlas bör vara av god validitet. Det är i enlighet med senaste forskningen och beprövad erfarenhet. Reliabiliteten är också hög. Det som kan ifrågasättas eller försämra denna är hur väl patienterna rapporterar sina symtom, hur väl de söker vård vid infektioner samt hur väl de kommer föra sina infektionsdagböcker. Registreringar i infektionsdagboken blir svåra att jämföra interviduellt men har sin plats i att följa patienten över tid med olika behandlingsalternativ samt som bakgrund till registrering av sjukdomsperioder och infektionsfokus för diagnosbestämning. Felregistrering kommer bli minimal på sikt, då provsvar kommer att importeras direkt ifrån laboratoriet i många fall. När det gäller övrig information är risken likaså låg då varje läkare har få patienter som oftast är väl kända för denne då de är kroniker och varit knutna till kliniken i många fall under flera år. Behandlingen är i många fall livslång. Bortfall kan tänkas uppstå i första hand om behandlande läkare inte följer vårdprogrammet. Bortfall är förhoppningsvis försumbart på de kliniker som börjar använda registret. I registret kommer en påminnelsefunktion vara inlagd så att man kommer ihåg att boka in återbesöken. På detta sätt kommer sannolikt riktlinjerna lättare att kunna följas. För att förebygga bortfall vill vi att utveckla ett underlag som kan tas fram inför varje patientbesök där det på ett överskådligt sätt framgår vilka data som ännu ej registrerats för den enskilde patienten. Register i andra länder Registret används i andra länder / planer finns på användning i andra länder Svar:

10 Beskriv kortfattat dess omfattning och på vilket sätt. I samband med SLIPI-mötet 2011 och nu särskilt vid mötet 2013 diskuterades detta register med nordiska kollegor och det fanns intresse att starta i Norge och Finland, som liksom vi har liknande riktlinjegrupper. I Danmark har man redan tagit kontakt med Health Solutions och gjort ett register på samma plattform. ESID-registret har vi beskrivet ovan. I den forskningsbasen finns nu mer än registreringar. I USA och Asien planerar man att bygga ett register som skall vara kompatibelt med ESID medan man i Sydamerika redan har ett kompatibelt register inom sin organisation LASID. Kommentar till ovanstående frågor Steg 7 - Mått Bakgrundsdata Ange de viktigaste demografiska data som samlas i registret för att karaktärisera deltagande individer. Vilka data samlas i registret för att karaktärisera deltagande enheter? Antalet individer, kön och ålder per län jämfört med befolkningsantalet för respektive diagnos. Angående de rapporterande enheterna finns i dagsläget endast uppgift om specialitet och länstillhörighet. Processmått på kvalitet Ange de viktigaste processmåtten (max 10) och ge argument för val av just dessa. Har förändringar/utveckling skett av mått? 1. Följsamhet mot vårdprogram Med bra följsamhet kommer vi att uppnå säkrare bedömning av den vård vi erbjuder patienterna. När god följsamhet uppnås kan riktlinjerna utvärderas med ökad säkerhet och bedömas ifall de ger önskad klinisk förbättring hos patienterna. 2. Reducera tiden till diagnos Om vi får större medvetenhet kring diagnosen i sjukvården tror vi att de varningstecken som är framtagna i vårdprogrammet kan ge snabbare upptäckt och att man tidigare finner individerna med olika immunbrister. Tiden till diagnos har minskat över åren men är fortfarande oacceptabel. 3. Behandlingsuppehåll Utsättningsförsök av behandling med immunglobuliner hos patienter med IgG-subklassbrist. Med registret kan vi följa de med IgG-subklassbrister och se om de som ligger välsubstituerade får mindre vävnadsskador samt se hos vilka det går bra att sätta ut behandlingen. Frågan är också vilka patienterna med begränsade IgG-subklassbrister är som kan drabbas lika svårt som patienter med mer utbredda immunbrister. Behandlingsuppehållet är en åtgärd där patienterna följs noga under uppehållet. Var den ökade infektionsbenägenheten övergående pga patientens tillstånd eller omgivningsfaktorer? Denna uppgift ger ett bra mått på patientens behandlingsbehov men också på förväntade behandlingsinsatser och kostnader. 4. Odling inför antibiotikabehandling Det är viktigt att se hur många av de infektioner som patienterna drabbas av verkligen är av bakteriell karaktär då dessa är behandlingsbara. Det är också viktigt att inte ge antibiotikabehandling i onödan enligt STRAMA. Dessutom är det viktigt med kontroll av att dessa infektioner är utläkta och inte recidiverar inom 3-4 veckor eller kvarstår och därigenom kan leda till omfattande vävnadsskada.

11 5. Förbättring av infektionsdagboken Vi ber alla patienter att föra en dagbok över sina symtom. Denna är standardiserad med ett antal symtom. Objektiva data finns inte för vilka symtom som bäst beskriver patienternas hälsa och i fall olika utföranden behövs för den mycket heterogena grupp som utgör PID-patienterna. Genom att se om patienterna framför andra symtom kan vi optimera denna dagbok så att den blir ett ännu bättre redskap för att följa deras infektionsbörda. På samma sätt vill vi också utvärdera vikten av de olika symptom som finns idag. Resultatmått Ange de viktigaste resultatmåtten (max 10) och ge argument för val av just dessa. Har förändringar/utveckling skett av mått? 1. Infektionsfrihet Bästa måttet på om behandlingen har effekt. 2. IgG dalvärde Är ett indirekt mått relativt starkt kopplat till infektionsfrihet. Tycks kunna bli ett redskap för att styra hur intensiv behandling patienterna skall ha. 3. Lungfunktionsförsämring Lungfunktionsmätningar har visat sig vara ett av de viktigaste måtten för kontroll av sjukdomsförlopp och behandlingseffekter. Det är också ett objektivt mått och undersökningsmetoderna är väl standardiserade på olika mottagningar i Sverige. 4. Antal vårddagar/sjukhusbesök Ett mått för att beräkna kostnaderna för individen men också för vården och också som ett mått på hur patienten svarar på insatt behandling eller frånvaro av behandling. 5. Immunoglobulinnivåer vid diagnos Det är viktigt att belysa vilka nivåer av immunoglobulinsänkningar som är symtomgivande för att se om våra diagnoskriterier är rätt formulerade. 6. Storlek på behandlingsdoser Vid behandling av begränsade immunglobulinbrister, såsom specifika antikroppsbrister eller IgG-subklassbrister, är frågan om lämplig dosnivå oklar. Behövs lika stor substituering, i allmänhet 100mg/kg kroppsvikt, som vid en utbredd immunbrist som "common variable immune deficiency" (CVID)? Det är viktiga uppgifter för att kunna beräkna totalkostnaden för behandlingen. Går det lika bra med halva dosen? Det finns vissa data som visar att detta kan vara möjligt. Å andra sidan vilka patienter/sjukdomstillstånd kräver extra höga doser? 7. Föreligger några biverkningar och komplikationer med behandlingen? Finns dåligt med data kring detta då inte mycket rapporteras in till läkemedelsverket. Uppgifter som finns idag är mest en känsla hos behandlande specialister. 8. Hur många med IgG-subbklassbrist klarar behandlingsuppehåll? Få fram prospektiva uppgifter om hur stor del som klarar sig utan behandling för respektive IgG-subbklassbrist. Finns bara retrospektiva uppgifter och dessa är på ett heterogent material med bland annat olika stora behandlingsdoser. 9. Frånvaro från skola/arbete? En parameter på hur sjuka patienterna är och viktigt för att beräkna kostnaderna för individen och för samhället. 10. Livskvalitet och funktionsförmåga? Det är av stor vikt att följa dessa patienter för att se om behandlingen av immunbristen ger resultat som patienten upplever som värdefulla. Patientens upplevelse av sin sjukdomssituation kan inte ersättas med andra mått. Vi planerar att följa såväl SF-36 som EQ-5D. Vi har valt SF-36 pga att detta mått används tidigare för denna

12 patientgrupp och ger oss möjlighet att jämföra våra resultat med de vetenskapliga studier som redan är gjorda. Val av EQ-5D har gjorts pga att vi vill beräkna behandlingseffekter och kostnader för de olika diagnosgrupperna för att bättre kunna motivera de kostnader som uppkommer. Innehåller registret professionsbedömda mått på patientens funktionsförmåga? Spirometri?? Innehåller registret patientrapporterade mått inom något av följande områden? EQ-5D Ja idag SF36/RAND 36 Ja idag Annat generiskt instrument för hälsorelaterad livskvalitet Sjukdomsspecifikt instrument för hälsorelaterad livskvalitet Andra patientrapporterade utfall, exempelvis function, symptom Ja idag Patientdagbok Patienttillfredsställelse (nöjdhet med vården eller vårdens resultat) Patientupplevelser, patienterfarenheter( frågor om vad som hänt under vårdtiden, t ex om information har givits, om väntetider, om möjligheten för patienten att vara delaktig) Annat patientrapporterat mått Beskriv hur det mäts och i vilken utsträckning (inkl datainsamlingsmetod och svarsfrekvens)? Patienterna kommer att föra infektionsdagbok där patientbedömda symtom, sjukskrivningar och frånvaro från arbete/skola samt ordinerade behandlingar förs in för att lättare kunna sammanfatta hur det sett ut sedan senaste besöket i sjukvården. Hälsorelaterad livskvalitet mäts med SF-36 och funktion med EQ-5D liksom global assessment. Initialt planeras detta årligen men hos färdigutredda patienter under beslutad behandling kan kanske vart tredje år sedan bli en minsta gemensam nämnare liksom för lungfunktionsanalyser och röntgenkontroll. Vi planerar att komma igång med livskvalitetsenkäter inom kommande år. Steg 8 - Datafångst Beskriv rutiner/flöden för datafångst och registrering till registret Beskriv gärna om användaren får stöd med förifyllnad av uppgifter, från registret och/eller från journalen. Beskriv gärna om uppgifterna först registreras i registret och därefter i journalen och om det finns uppgifter i registret som vanligtvis inte finns i journal.

13 Data erhålls primärt i samband med patientbesöken. Information kommer att samlas genom anamnes, fysikalisk undersökning samt genom att patienten lämnar in sin infektionsdagbok i de fall det rör sig om ett återbesök. Därutöver kommer kemiska och immunologiska laboratorieanalyser, röntgen samt fysiologiska undersökningar att utföras. Initialt i utredningssyfte men senare även i uppföljningssyfte. Som ett komplement kommer även eventuell remiss till behandlande enhet samt den inremitterande klinikens journalanteckningar och undersökningar att bedömas och eventuellt registreras. Dessa data matas in av behandlande läkare, ansvarig sjuksköterska eller sekreterare på mottagningen. Programtillverkaren planerar också för framtida automatisk länkning direkt via synkroniserade datajournalsystem och laboratoriesystem. I Stockholm pågår landets första projekt kring att få värden direkt importerade ifrån laboratoriesystem. Det finns för närvarande inte någon direkt inmatning ifrån journalsystem. Uppskatta fördelning hur rapportering sker (i procent) Benämning Värde Webb 100% Filöverföring 0% Papper 0% Annat 0% Kommentar: Hur stor del (procent) av patienterna registreras Under vårdtillfället : 0% Inom en vecka : 50% Inom en månad : 100% I samband med vilken/vilka patientkontakter registreras data? Vid upprepade registreringar om samma individ; ange antal tillfällen och tidsintervall. Data matas in vid nybesök samt vid återbesök som sker rutinmässigt efter 6 eller 12 månader enligt vårdprogrammet. När patienterna får infektioner uppmanas de att söka behandlande klinik och vid dessa tillfällen kommer också data att samlas och matas in. I samband med telefonkontakter, mail eller brev avses inte att anmäla till registret annat än i undantagsfall. För den enskilda individen kan i lugna skeden således endast ett årligt besök registreras medan en annan med upprepade infektioner kan registreras lika många gånger som infektionerna föranlett samt vid de planerade besöket/besöken efter 6 eller 12 månader. Kommentar till ovanstående frågor Målet är att inmatningen sker inom en vecka efter besöket eller så fort laboratorieanalyserna är klara på de berörda klinikerna. Tyvärr hinner inte alla immunologiska prover analyseras och svaras inom en vecka varför vi får acceptera upp till 2 veckors fördröjning på inmatningen. Vissa datajournalsystem kommer i framtiden att kunna synkroniseras med export av data till registret samt många laboratorier kommer att kunna exportera data direkt till systemet. När detta fungerar som tänkt kommer data finnas inmatad så fort den finns tillgänglig. Pågår arbete med att anpassa registrets variabler till nationella standarder? Exempelvis ensning av termer register emellan och/eller enligt Nationellt fackspråk.

14 Registret utgår från de riktlinjer som SLIPIs arbetsgrupp tagit fram och som är granskade och accepterade av såväl patientorganisationen PIO som immunbristsjuksköterskornas organisation SISSI. Pågår likaså på socialstyrelsens initiativ en inventering av vilka variabler och termer som finns i registret. Steg 9 - Analys av registerdata Statistisk bearbetning och analys Beskriv hur registerdata analyseras på olika nivåer (aggregerat resp. lokalt, ålders- och könsspecifika data och tidsserier) och ange de viktigaste deskriptiva/analytiska utfallen. Ange exempel på utfall som är anmärkningsvärt positiva eller negativa. Förklara hur analysen utformas för att stödja lärande och förbättring i berörda verksamheter. Nya register: endast analysplan. Vi planerar att redovisa en sammanställning på PIDcare:s hemsida av utvalda aggregerade data som är ålders och könsspecifika för att stimulera patientsamverkan liksom patientföreningens medverkan. Analyser planeras kvartalsvis. Kvartalsvis har valts som ett mellanting mellan mycket täta analyser vilket blir arbetsamt och dyrt samtidigt som det är ofta nog för att vidmakthålla intresset genom regelbundna utskick och diskussioner. Den enskilda klinikens resultat skall endast kunna ses lokalt på kliniken. Under 1-3 år beroende på de enskilda klinikernas önskemål kommer inga jämförande data att produceras mellan enskilda klinikers följsamhet till riktlinjerna eller resultat från fördelning av immunbristsjukdomar, kön, ålder och liknande demografiska data. Detta planeras dock på sikt för att stimulera till ökat intresse samt god och likvärdig vård över hela riket hos de olika sjukvårdshuvudmännen. Initialt kommer endast aggregerade data från hela riket att publiceras. Ange hur varierande sjukdomsgrad, case-mix, confounders etc. hanteras Möjliga confounders av resultat av behandling med immunglobuliner kan tänkas vara om de samtidigt behandlas med astmamediciner, får andningsgymnastik av på området erfaren sjukgymnast eller får potenta och välriktade antibiotika utan att dessa fakta skulle vara kända av oss. Att dessa behandlingsinsatser skulle förbli okända av oss efter analys av journalanteckningar och genomgång an patientens dagbok känns mindre sannolikt varför de inte kommer utgöra några egentliga confounders. Det finns ju dessutom också möjlighet att samköra mot receptregistret för att finna annan eventuell läkemedelspåverkan. Steg 10 - Återföring och spridning av analysresultat Webbmodul för utdata Webbmodul för utdata som individuella kliniker kan använda för att se sina egna resultat när som helst finns Svar: Kan en enhet / klinik jämföra sina egna resultat i webbmodulen Med riksgenomsnittet Svar: Ja Med andra jämförbara enheter Svar: Mellan landsting och region Svar: Med bästa enheter Svar:

15 Kommentarer till ovanstående fråga Det kommer på sikt vara möjligt att jämföra sina data med både enskilda kliniker samt riksdata. Initialt kommer denna funktion dock bara gälla riksdata för att registret först ska komma igång och en viss patientvolym uppnås så att det kan blir jämförbara resultat mellan olika kliniker. Varje enskilt behandlingscentrum kan i realtid hämta ut data som berör det egna materialet för att kunna se om förbättringar finns att göra i den egna behandlingskohorten. Registret ger möjlighet till genom en enkel men bra resultatssökningsmodul att finna specifika grupper inom den egna kliniken som uppfyller önskade kriterier så att riktade insatser mot specifika grupper kan genomföras. Man kan enkelt få fram de individer som förefaller ha dåligt behandlingsresultat till exempel för att se om riktade åtgärder behövs kan förbättra deras behandlingsresultat. Resultatrapporter till deltagande kliniker Resultatrapporter till deltagande kliniker skickas frekvent, dvs minst kvartalsvis Svar: Könsuppdelad visning av data Data redovisas könsuppdelat i årsrapport eller motsvarande Svar: Om inte, när införs könsuppdelad redovisning? Redovisning av resultatdata för identifierbara enheter/kliniker Resultatdata redovisas för identifierbara enheter/kliniker öppet - även för allmänheten - i årsrapporteringen Svar: Om inte, när planeras öppen redovisning på enhets-/kliniknivå? Då det finns för få individer ännu i registret planeras detta till om 2-3 år. Finns resultat riktat till patienter tillgängligt på webben? Resultat från registret finns tillgängligt för, och anpassat till, patienter (och närstående) på registrets webbplats Svar: Finns registerdata presenterat/sammanställt som stöd i dialogen med patienten? Registerdata finns presenterat/sammanställt på ett sätt som gör att det kan användas som stöd i dialogen med patienten vid vårdmötet Svar: Data till öppna jämförelser i hälso- och sjukvården Registret har det senaste året bidragit med data till öppna jämförelser i hälso- och sjukvården Svar: Var och när sker de professionella diskussionerna kring resultaten?

16 Resultaten presenteras vid SLIPI:s arbetsgruppmöten. Den gruppen har blivit den nationella expertgrupp som skapat de nationella riktlinjerna och möts två till tre gånger årligen. Resultaten kommer dessutom naturligtvis huvudsakligen att diskuteras vid styrelsegruppen för PIDcare:s möten 4 ggr per år. Resultaten kommer också att följas vid SLIPI:s och SISSI:s immunbristmöte som sker vart annat år och där även ett fyrtiotal nordiska kollegor från länder utanför Sveriges gränser deltar. De år det inte är sammankomst i Sverige sker en europeisk konferens i ESID:s regi och vi vet att det också där finns stort intresse för kvalitetsregister i Europa varför vi planerar att så snart som möjligt presentera våra data också där. Förmodligen finns det ett stort intresse även i USA och vi planerar därför presentationer även där. De internationella presentationerna kommer att ske när täckningsgraden blivit tillräckligt stor för att beskriva det svenska materialet. Beroende på hur data visas finns även anledning att överväga särskilda presentationer till specialistföreningarna för infektion, barn- och ungdomsmedicin, öron-, näs-och hals, lungmedicin, klinisk immunologi, hematologi och allmänläkarföreningen nu när läkarsällskapets stämma förlorat många av sina besökare. Aggregerade data kommer dessutom regelbundet att redovisas kvartalsvis på PIDcare:s hemsida. I dagsläget ser vi ingen anledning att publicera mer data på internet än vad vi visar på PIDcare:s hemsida. I olika mer eller mindre slutna arbetsgrupper kommer initialt mer specifika fynd att diskuteras. Inom 3-5 år hoppas vi att registret är så väl utbyggt att huvuddelen av alla data kan exponeras för allmänheten. Man måste dock hela tiden vara medveten om att patienternas integritet respekteras och att ingen känner sig identifierad och utlämnad. Detta är särskilt viktigt för barnen med ofta mycket sällsynta immunbristsjukdomar. Om det bara föds ett barn vart tredje år med en särskild sjukdom krävs det speciella åtgärder för att han/hon inte skall känna sig utpekad. Beskriv eventuell övrig rapportering / återföring och analysresultat til registrerade enheter Detta register möjliggör för varje behandlingscentrum att själva inhämta rapporter över de egna patienterna när helst de önskar för lokala förbättringsprojekt. Resultatrapporter kommer att skickas ut till klinikerna kvartalsvis med information om de patienter de fört in i registret samt samlade aggregerade data från riket. På så vis kan klinikerna jämföra sig själva med data från riket. På sikt när täckningsgraden blivit tillräckligt stor kommer man även kunna göra jämförelser med enskilda kliniker. Kvartalsrapporter med samlade aggregerade data från hela riket kommer också publiceras på PIDcare:s hemsida för att patientorganisationen samt allmänheten skall kunna ta del av dessa. Steg 11 - Verksamhetsutveckling/Förbättringsresultat På vilket sätt har och kan registerdata användas för verksamhetsutveckling och lokalt förbättringsarbete? Ge en beskrivning, med konkreta exempel, över hur registerdata kan och har använts för kliniskt förbättringsarbete, lärande och verksamhetsutveckling. Vi tror att uppföljning av hur de uppsatta riktlinjerna följs kommer att påverka sjukdomsförloppet på sikt. Vi tror också att den allmänna följsamheten på sikt kan bli mycket god då uppskattningsvis mer än 75 % av de patienter som omfattas av registret sköts vid de centra som deltagit i utarbetandet av riktlinjerna. Det har varit en arbetsgrupp som mötts 2-3 ggr per år sedan Vi vet också att korrekt behandling minskar behandlingskostnaderna på sikt liksom patienternas lidande. Det är också visat att ökat intresse för uppföljning uppskattas av patienterna som känner ökad trygghet i sin situation och därigenom känner ökad livskvalitet. Varje enskilt behandlingscentrum kan i realtid hämta ut data som berör det egna materialet för att kunna se om förbättringar finns att göra i den egna behandlingskohorten. Registret ger möjlighet till genom en enkel men bra resultatssökningsmodul att finna specifika grupper inom den egna kliniken som uppfyller önskade kriterier så att riktade insatser mot specifika grupper kan genomföras. Man kan enkelt få fram de individer som förefaller ha dåligt behandlingsresultat till exempel för att se om riktade åtgärder behövs kan förbättra deras behandlingsresultat.

17 Vilka resultat har uppnåtts på lokal, regional och nationell nivå? Vad i vården har blivit bättre? Beskriv nytta och effekter av detta förbättringsarbete. Då registret just har startat har inte några konkreta resultat uppnåtts ännu. Finns det nationella riktlinjer eller andra måldokument på registrets område? Det finns nationella riktlinjer för utredning, diagnostik och behandling av immunbrister. Dessa revideras vart annat år och sista versionen är i utgiven augusti Dessa finns publicerade på SLIPI s hemsida enligt länk nedan. Har registret kvalitetsindikatorer kopplade till dessa riktlinjer? Vi tror att följsamhet är viktig för korrekt diagnostik och behandling. Vi i arbetsgruppen har genom åren sett så många avsteg från rutiner som lett till långvariga onödiga lidande. 1. Tid till diagnos måste reduceras. Varje dag/månad/år ger ökad och oftast irreversibel vävnadsskada. 2. Behandlingsuppehåll måste göras vid lindrigare eller mer specifika immunbrister eftersom internationellt behandlingskonsensus saknas. I olika serier klarar sig senare 20-80% utan immunglobuliner under en uppföljningsperiod på 2-3 år. 3. Odlingar vid infektion är avgörande både för behandling och prognos liksom att kontrollera att infektionen är utläkt. 4. Immunglobulinnivåer har visat sig vara ett gott surugatmått på behandlingseffekt i upprepade studier 5. Lungfunktions nivån är central för ett fortsatt bra liv utan ökande invalidiet. 6. Det har tidigare visats att CRP är en central indikator för pågående inflammation - infektion. Ett billigt verktyg för att kontrollera att inflammationen är läkt. Vilka är de identifierade viktigaste förbättringsområdena inom vården kommande år? Förbättrad följsamhet vad gäller utredning, behandling och uppföljning samt att generellt öka uppmärksamheten på primära immunbrister inom vården och minska tiden från symptomdebut till diagnos. Har registret satt vägledande målnivåer för förbättringsarbetet i vården under kommande år? Svar: Lista de viktigaste Användarundersökning hos deltagande verksamheter Gör registret någon användarunderökning hos deltagande verksamheter för att fånga upp verksamheternas syn på registrets funktionalitet? Svar: Beskriv hur ni gått till väga och vilket resultat som framkommit De personer som ingår i den nationella riklinjesgruppen tjänstgör på kliniker vilka handlägger ca 2/3 av alla PID-patiener i Sverige. När denna grupp har sina möten under året diskuteras PIDcare-registret och förbättringar och eventuella förändringar görs sen efter diskussion inom registrets styrgrupp. Då registret är fortfarande nytt sker kontinuerligt förbättringar och småjusteringar vid ett flertal tillfällen under året. När registret uppnått en högre täckningsgrad planerar vi att göra återkommande mätningar med hjälp av SKLs användarenkät.

18 Ange andelen av deltagande verksamheter där registerdata används systematiskt i verksamhetschefernas stöd till förbättringsarbetet. 0 Kommentar Då registret just har startat har inte förbättringsarbeten påbörjats ännu. Steg 12 - Vetenskaplig produktion och innovation med stöd av registerdata Hur många förfrågningar om forskningsprojekt relaterade till registret har registret beviljat/tillstyrkt under 2012 samt 2013? 0 st Till hur många beviljade/tillstyrkta forskningsprojekt har ni lämnat ut data till under 2012 samt 2013? 0 st Hur många vetenskapliga artiklar som baseras på data från registret, har publicerats i vetenskaplig tidskrift/abstracts presenterats på nationell eller internationell vetenskaplig konferens under 2012 samt 2013? 0 st Förteckna vetenskapliga studier publicerade under det under 2012 respektive 2013 Abstracts från vetenskapliga konferenser/motsvarande anges endast om motsvarande inte finns publicerat på annat sätt. Då registret just har startat har inte några vetenskapliga studier publicerats ännu. När täckningsgraden blivit tillräckligt stor finns planer på studier. Ange om registret har forsknings/utvecklingssamarbete med läkemedels- / diagnostik- / medicinteknik-företag Steg 13 - Finansieringsbehov Totalt sökt belopp Ange belopp som ni väljer att söka : :- Kostnader

19 I år finns det möjlighet för register att ansöka om flerårsanslag (dock ej registerkandidater). Fyll då i budgeterad kostnad både för år 2014 och Specificera följande planerade kostnader för finansieringsbehovet i registret inklusive eventuell funktion, arbetsinsats och lön. Förklaring till nedanstående delar: Med IT-relaterad drift avses: Kostnad som uppstår till följd av drift/utveckling/-underhåll av IT-system. Ex: Servermiljö, licenser, IT-utrustning etc. Med Administration/ koordination avses: Användarmöten, utbildning, resor, sekreterare etc. Registerledning Beskrivning av kostnad inklusive eventuell funktion, arbetsinsats och lön RC Janne Björkander, ordf, 5%, : :- Anders Fasth, v.ordf, 3 %, : :- Per Wågström, sekreterare, superadministratör, 10%, : :- Susanne Hansen, superadministratör, 10%, : :- Mats Nilsson, statistiker, epidemiolog, 5%, : :- Ja Stefan Nordeman, patientrepresentant, ledamot, 2%, : :- Märta Almegård, patientrepresentant, suppleant, 2%, : :- Sólveig Óskarsdottir, ledamót, 3%, : :- Åsa Nilsdotter, ledamot, 3%, : :- Nicholas Brodszki, ledamot, 3%, : :- Administration/koordination Beskrivning av kostnad inklusive eventuell funktion, arbetsinsats och lön RC Inmatningshjälp, Karolinska , Linköping 10000, Göteborg : :- Inmatningshjälp mindre kliniker uppskattat behov under 2år, ej längre : :- Statistik Beskrivning av kostnad inklusive eventuell funktion, arbetsinsats och lön RC Mats Nilsson : :- IT Beskrivning av kostnad inklusive eventuell funktion, arbetsinsats och lön RC 2014 är sista året innan PIDcareregistret är friköpt. 1,2 milj/3år : :- Vi planerar på sikt att mer självständigt kunna hantera Acessdatabasen 0: :- Publicering samt årsrapport Beskrivning av kostnad inklusive eventuell funktion, arbetsinsats och lön RC Under såväl 2014 som 2015 är rapporterna mest av intresse för inblandade och kan tryckas enkelt på Ryhovs tryckeri, : :- Möten Beskrivning av kostnad inklusive eventuell funktion, arbetsinsats och lön RC Planerar som tidigare kvartalsmöten : :- Resor Beskrivning av kostnad inklusive eventuell funktion, arbetsinsats och lön RC Beräknar väsentligen som 2012 med viss ökning för Per Wågström och Susanne Hansen för att starta fler centra : :- Registercentrum Beskrivning av kostnad inklusive eventuell funktion, arbetsinsats och lön RC HJälp att komma igång med mer patienrelaterade data 5 000: :- Ja Förvaltningskostnader

20 Förvaltningskostnader Beskrivning av kostnad inklusive eventuell funktion, arbetsinsats och lön RC Övrigt Beskrivning av kostnad inklusive eventuell funktion, arbetsinsats och lön RC Ospecificerat : :- Summering Beskrivning av kostnad inklusive eventuell funktion, arbetsinsats och lön 2014 Summa kostnader : :- Varav kostnader mot RC : :- Varav IT-relaterade kostnader : :- Redovisning av annan finansiering av registerverksamheten Finansiering som ej utgår från SKL/Beslutsgruppen oavsett om den är beviljad, sökt eller planerad Finansiär Sökt belopp i kr. Beviljat belopp i kr. Inväntar beslut 0:- 0:- Motivering kring finansieringen Ange i punktform de viktigaste planerade aktiviteterna/förändringarna i registret. Ex. om registret ska webbaseras, förbättringsprojekt initieras, styrgrupp breddas etc. 1 Utökat antal deltagande kliniker 2 Ökad aktivitet vid de enskilda klinikerna 3 Mer aktivt arbete med patientrelaterade frågeställningar särskilt nu när vi har patientrepresentanter i stygruppen 4 Intimt samarbete med RSCO som nu blivit aktivt 5 Ökat fokus på egen datahantering i Accessdatabasen Vid föregående anslagstilldelning önskades information om "friköp av register". I samband med köpet av registret från Health Solutions fanns möjligheten av att varje enhet som önskade använda registret betalade en entrékostnad på kr. Vi ansåg det motverka våra syften om varje enhet, särskilt de små, skulle behöva betala så mycket för att kunna delta. I ALPI-studien fanns initialt 54 enheter, och vi kan kanske totalt engagera ett 60-tal. kostnaden skulle då bli 60 x = 2,1 milj. Vi tyckte då att det var bättre att "friköpa" registret för 1,2 milj och låta alla enheter ha fri tillgång till registret och vi centralt i ledningen ordnar finansiering för utveckling och drift framgent. Under uppbyggnadsfasen planerar vi att större kliniker kan få visst begränsat ekonomiskt stöd även för inmatningen. Avsikten är dock att varje enhet skall stå för sina egna inmatningskostnader när registret är uppdaterat. Steg 14 - Ekonomisk redovisning av föregående år Kostnader föregående år Redovisa följande kostnader för registret inklusive eventuell funktion, arbetsinsats och lön under föregående år. Registerledning, administration/koordination, statistik, IT, publicering samt årsrapport, möten, resor, kompetenscentrum förvaltningskostnader samt övriga poster. Förklaring till ovanstående delar: Med IT-relaterad drift avses: Kostnad som uppstår till följd av drift/utveckling/-underhåll av IT-system. Ex: Servermiljö, licenser, IT-utrustning etc. Med Administration/ koordination avses: Användarmöten, utbildning, resor, sekreterare etc.