Behandling av alfa 1 - antitrypsinbrist. Eeva Piitulainen Docent/överläkare Lung- och allergiklinikerna vid universitetssjukhusen i Lund och Malmö

Transkript

1 Behandling av alfa 1 - antitrypsinbrist Eeva Piitulainen Docent/överläkare Lung- och allergiklinikerna vid universitetssjukhusen i Lund och Malmö

2 Behandling av AAT-brist Den viktigaste behandlingen av AATbrist är att aldrig (börja) röka! De flesta icke rökare blir aldrig sjuka Passiv rökning kan ha viss betydelse

3 Lungfunktion (FEV 1 ) 100 FEV 1 (%) Aldrig rökt AAT Ålder (år)

4 Lungfunktion (FEV 1 ) FEV 1 (%) Aldrig rökt Rökare med KOL Rökare med AAT-brist Ålder (år)

5 Lungfunktion efter rökstopp 100 FEV 1 (%) KOL kan inte botas!!! Aldrig rökt Efter rökstopp Rökare Ålder (år)

6 Lungfunktion efter rökstopp FEV 1 (%) KOL kan inte botas!!! Aldrig rökt Efter rökstopp Rökare Ålder (år)

7 Behandling av AAT-brist Samma läkemedel som för vanlig KOL Fysisk träning och nutrition viktig del av behandlingen Syrgas vid svår lungsjukdom

8 De sämsta delarna av lungvävnad opereras bort Den friska vävnaden får mer plats Endast hos noggrant utvalda patienter Emfysemkirurgi

9 Kraftig förstoring Ventilen Ventilen installeras via ett bronkoskop, och efter placering på rätt ställe utvidgar den sig så att den sitter fast. I toppen finns en enkelriktad»klaff«så att luft enbart kan gå ut, inte in.

10 Lungtransplantation Vid svår lungsjukdom med svår andningssvikt

11 Levertransplantation Den nya levern utsöndrar donatorns (normala) AAT normal AAT-halt Endast vid svår leversjukdom

12 Tillförsel av AAT (substitution) Tillverkat från blodgivarblod Ges regelbundet som dropp med syfte att hindra fortsatt emfysemutveckling Används i bl.a. i USA och flera europeiska länder Registrerat läkemedel i Sverige sedan men ingår inte i läkemedelsförmånen och är inte allmänt använt ännu

13 Vid regelbunden behandling höjs AAT-halten i blodet men är behandlingen aktiv i lungorna med skydd mot fortsatt emfysemutveckling? Wewers et al NEJM 1987

14 Har behandlingen effekt? Analys av resultat från olika AATregister och enkätstudier har visat effekt på lungfunktion, antalet försämringsperioder och även överlevnad Resultaten kan vara påverkade av patienturvalet

15 Dagens krav på nya läkemedel Läkemedlets effekt måste visas i en studie som är Placebo-kontrollerad jämförelse med inaktivt läkemedel (placebo) Cirka 30% av patienterna som behandlas med inaktivt läkemedel upplever effekt ( placeboeffekt ) Dubbelblind varken patienten eller läkaren vet läkemedlet är aktivt eller placebo patienten lottas till en av behandlingarna

16 EXACTLE - studie EXAcerbations and CT scans as Lung Endpoints Eur Respir J. 2009

17 Studiens design Prolastin 60 mg/kg i.v. en gång i veckan Placebo (Albumin 2%) i.v. en gång i veckan Start 1 år 2 år 2,5 år Totalt 77 patienter från tre sjukhus: Köpenhamn (Danmark) Birmingham (Storbritannien) Malmö (Sverige)

18 Slutsatser av EXACTLE-studien EXACTLE-studien var en förberedande studie. Den lyckades visa att emfysemutveckling kan mätas med datortomografi i i en liten patientgrupp som följs upp under två år. Det är möjligt att Prolastin kan förändra denna utveckling. Ingen effekt på lungfunktion eller livskvalitet

19 A-vitamin-studie : Retinoid, närbesläktat med A-vitamin Behandlingen var i tablettform Dubbelblind placebokontrollerad studie Syfte: att återskapa lungvävnad vid emfysem hos PiZZ-individer Studien lyckades inte visa att läkemedlet hade effekt på emfysem Studiens resultat används för att analysera emfysemutveckling generellt

20 RAPID-studie Behandling med AAT tillverkat från blodgivarblod (Zemaira ) under 2 år Dubbelblind, placebokontrollerad studie Behandling ges som dropp en gång i veckan Effektmått: Datortomografi Lungfunktion Livskvalitet Studien pågår 17 patienter hittills deltar i Sverige (behandling i Malmö och Karlskrona)

21 Kommande studie: Inhalation av AAT Syfte: att studera om inhalation av AAT minskar antalet försämringsperioder hos patienter med svår AAT-brist (PiZZ) Dubbelblind, placebokontrollerad studie Inhalation av AAT eller placebo hemma två gånger per dag under ett år Läkarbesök i Malmö cirka 10 gånger

22 Vem kan vara med? Patienter med svår AAT-brist (PiZZ) som har KOL Minst två försämringsperioder som har krävt behandling med antibiotika eller kortison under det senaste året Emfysem på datortomografi Studien startar under 2010

23 Om du vill vara med i studien Kontakta AAT-registret: Brev: AAT-registret Ingång 35 UMAS Malmö Telefon: E-post: air@med.lu.se Vi kommer att ringa upp patienter och fråga om deltagande

24 Tack för uppmärksamheten! Tack vare patienterna i AAT-registret kan vi delta i behandlingsstudier som förhoppningsvis leder till nya effektiva behandlingar av bristen.