Ordnat införande och strukturerad uppföljning av nya läkemedel

Transkript

1 Ordnat införande och strukturerad uppföljning av nya läkemedel Nationella läkemedelsstrategin, delprojekt 6.2 Rapport från Läkemedelsverket Postadress/Postal address: P.O. Box 26, SE Uppsala, SWEDEN Besöksadress/Visiting address: Dag Hammarskjölds väg 42, Uppsala Telefon/Phone: +46 (0) Fax: +46 (0) Internet:

2 Innehållsförteckning 1. Förord Sammanfattning Bakgrund Uppdraget och dess genomförande Uppdraget Projektets organisation, arbetssätt och deltagare Tolkning av uppdraget Avgränsningar Samråd Val av pilotprojekt Särskilda uppdrag Pilotprojekt och andra modeller för ordnat införande och strukturerad uppföljning Inledning Ordnat införande av nya orala antikoagulantia i Auriculas regi Ordnat införande av nya orala antikoagulantia i Stockholms läns landsting Ordnat införande av nya orala antikoagulantia i Västra Götalandsregionen Ordnat införande av nya direktverkande antivirala läkemedel som behandling av hepatit C ett 4- länssamarbete Ordnat införande och strukturerad uppföljning av eculizumab vid paroxysmal nokturn hemoglobinuri Ordnat införande och strukturerad uppföljning av Votubia ett förmånsbegränsat särläkemedel Kvalitetsregister en modell för ordnat införande och strukturerad uppföljning av läkemedel Det nationella vaccinationsprogrammet om införande och uppföljning Internationell utblick exempel från andra europeiska länder Bakgrund Europeiska exempel ett urval från rapporten Rapportens förslag för Sverige Diskussion och prioritering av förslagen i rapporten Möjlighet till uppföljning av följsamhet Begreppet följsamhet Källor för datafångst Uppföljning av följsamhet Befintlig uppföljning av följsamhet Utvecklingsmöjligheter Kliniska beslutstöd Ordnat införande och strukturerad uppföljning av nya läkemedel Läkemedelsverket november (75)

3 8. Samhällsekonomisk analys av pilotprojekten Bakgrund Resultat Diskussion Sammanfattning från Läkemedelsverket Metodologiska aspekter på insamling och analys av uppföljningsdata Ordnat införande Strukturerad uppföljning Vilka frågor kan ställas och besvaras? Hur kan man göra? Vad styr läkemedelsbehandling och uppföljning i praktiken? Datainsamling och kvalitet Bearbetning och analys Rapportering och avnämare Värdering av rapporter och åtgärder Nivå och omfattning av strukturerad uppföljning Datakällor Generella slutsatser och rekommendationer Projektets målbild Generella slutsatser Rekommendationer och förslag Avslutande kommentar Referenser Definitioner och förkortningar Definitioner Förkortningar Projektets styr-, metod- och projektgrupp Projektets styrgrupp Projektets metodgrupp Läkemedelsverkets projektgrupp Bilagor Ordnat införande och strukturerad uppföljning av nya läkemedel Läkemedelsverket november (75)

4 1. Förord Detta uppdrag initierades som en aktivitet i handlingsplanen för den nationella läkemedelsstrategin (NLS, 2011) som tagits fram i samverkan mellan regeringen, Sveriges Kommuner och Landsting och en rad aktörer på läkemedelsområdet. Syftet med strategin är att få en nationell kraftsamling kring prioriterade förbättringar inom läkemedelsområdet. Läkemedelsstrategin har identifierat sju insatsområden. Detta uppdrag (delprojekt 6.2) ingår i insatsområdet att Upprätta en process för ordnat och effektivt införande samt utöka uppföljning av läkemedels användning och effekter. Delprojektet 6.2 har senare även inkluderats som en uppgift i Läkemedelsverkets regleringsbrev 2012, med komplettering i april Eftersom uppdragsbeskrivningen har lyft fram användandet av pilotprojekt som ett sätt att visa på goda exempel, utgör en huvuddel av rapporten redovisningar av ett antal utvalda pilotprojekt och modeller (Kapitel 5). Dessa beskrivs i detalj i Bilaga I. Fokus för denna rapport är uppföljning av nya läkemedel. I tillägg till projektgruppens arbete har några specifika frågeställningar belysts genom särskilda externa uppdrag. De externa författarna är ansvariga för sina rapporter som i sin helhet återfinns i Bilaga II IV. Dessa rapporter har även sammanfattats och kommenterats i huvudrapporten (Kapitel 6 8) och utgör också underlag för de rekommendationer och förslag som tas upp i kapitel 10. Kapitel 9 redovisar grundläggande metodologiska aspekter på uppföljning och kan läsas av den som saknar erfarenhet av området. Kapitel 2 Sammanfattning och kapitel 10 Generella slutsatser och rekommendationer bör tillsammans ge läsaren en huvudsaklig bild av projektets resultat. För en fullständig belysning av området introduktion och uppföljning av nya läkemedel i klinisk vardag behöver man även beakta den kommande rapporten från delprojektet 6.1 som fokuserar på ordnat införande. Läkemedelsverket är ansvarigt för innehållet i huvudrapporten. Projektets externa styrgrupp har varit ansvarigt för inriktning, val av pilotprojekt och övergripande beslut. Projektets styr- och metodgrupp, liksom medarbetare inom Läkemedelsverket, har bidragit med värdefulla synpunkter. Ett särskilt tack riktas till de som intervjuats om pilotprojekten och som bidragit med stort engagemang och kunskaper. Ordnat införande och strukturerad uppföljning av nya läkemedel Läkemedelsverket november (75)

5 2. Sammanfattning Det finns flera orsaker till ett ökat behov av ordnat införande och strukturerad uppföljning av nya läkemedel och andra behandlingsinsatser. De nya behandlingarnas större komplexitet, med mer individualiserad behandling och ibland okända risker kräver nya former för uppföljning. Strukturerad uppföljning behövs också för att säkra bättre kostnadskontroll, transparens vid prioriteringar och jämlikhet i behandlingen. Evidensbaserad utmönstring av befintliga terapier måste grundas på systematiskt insamlade uppföljningsdata. För att identifiera viktiga faktorer som kan utgöra grunden för ordnat införande och strukturerad uppföljning studerades sex i sjukvården initierade projekt. Utgående från dessa pilotprojekt, fördjupade analyser i särskilda delrapporter och andra omvärldsobservationer ges ett antal förslag för att förbättra möjligheterna för strukturerad uppföljning av nya läkemedel. Rapportens viktigaste slutsatser och förslag är följande: Tydligare fördelning av ansvar Genom uppdelning av ansvar på beställare och utförare och en rationell fördelning mellan tillgängliga kompetenser, skapas bra förutsättningar för en strukturerad uppföljning av nya läkemedel. Uppdelningen bör grundas på såväl formellt ansvar som relevant kompetens. Utförare kan vara landsting/regioner, myndigheter, akademiska centra, regionala cancer- och kvalitetsregistercentra med flera. Ett råd tillsätts med uppgift att föreslå fördelning av ansvar för nationella uppföljningar. I rådet bör de aktörer ingå som har nationellt ansvar för läkemedelsuppföljning. Tidig identifiering av uppföljningens frågeställning De frågeställningar som ska styra uppföljningen måste identifieras och prioriteras tidigt, dvs. senast vid tidpunkten för beslut om införande. Produktspecifika frågor preciseras och relateras till potentiella säkerhetsproblem, subventionsbegränsningar etc. I många fall kommer befintliga strukturer för uppföljning att kunna användas men ibland kommer nya modeller att behövas. I dessa situationer krävs längre framförhållning, särskilt om uppföljningen ska göras i internationell samverkan. Klinisk förankring och professionella incitament Förankring i berörda verksamheter och professioner görs tidigt och med en trovärdig och kliniskt relevant motivering för den beslutade introduktionen/uppföljningen. Positiva professionella drivkrafter identifieras och förstärks, exempelvis möjligheterna till forskning förbättras och att uppföljningsdata har ett tydligt kliniskt mervärde. Snabb och meningsfull återkoppling som ger trovärdig evidens för det kliniska arbetet och dess prioriteringar är viktig. Åtgärder vidtas för att öka kunskapen om och förståelsen för regulatoriska uppföljningskrav och hur dessa kan hanteras i klinisk praxis. Detta kan kräva en mera proaktiv ansats bland annat från myndigheter. Ordnat införande och strukturerad uppföljning av nya läkemedel Läkemedelsverket november (75)

6 Resurser och tekniska lösningar är viktiga men identifiering av de medverkandes incitament att engagera sig och förstärkning av dessa förefaller vara en av de centrala framgångsfaktorerna. Patientperspektivet Framtidens patienter kommer att vara alltmer informerade och mer delaktiga i behandlingsbeslut men kommer också kunna fungera som en viktig rapportör av uppföljningsinformation. En mera individualiserad läkemedelsbehandling grundad på bioinformatiska data ( personalized medicine ) ökar betydelsen av patientmedverkan. Patientaspekter behöver i större utsträckning vägas in redan vid planering av ordnat införande och strukturerad uppföljning av nya läkemedel. EU-aspekter behöver beaktas Godkännande av nya läkemedel, särskilt de som kan bli aktuella för ordnat införande, styrs i hög grad av EU-gemensamma regelverk och procedurer. Även delar av uppföljningen, särskilt företagens ansvar, regleras via EU-beslut. Därför måste regulatoriska aspekter beaktas i större utsträckning vid planering och genomförande av nationell uppföljning. Myndigheterna har här en viktig roll, bland annat att förmedla kunskap om detta. Forsknings- och innovationsaspekter ska vägas in Genom att beakta forsknings- och innovationsaspekter kan incitamentet för aktivt deltagande från berörda professioner ökas, kvaliteten på uppföljningsdata höjas och läkemedelsutveckling attraheras. Genom att erbjuda företagen möjligheter att följa upp nya läkemedel i klinisk praxis ökar deras vilja att förlägga studier i tidig fas till Sverige. Inte minst om konceptet adaptive licensing (stegvis godkännande) introduceras kan en väl fungerande uppföljningsmiljö utgöra en internationell konkurrensfördel, liksom om möjligheten att följa upp nya biologiska läkemedel, så kallade biosimilarer, kan erbjudas i Sverige. Datatillgång och IT-stöd Mycket av de data som behövs för uppföljning finns i befintliga datakällor. Tillgängligheten behöver dock förbättras och hinder, såväl vad gäller juridiska aspekter som logistik, behöver avlägsnas för att möta alla avnämares behov. Särskilda insatser krävs när det gäller rekvisitionsläkemedel eftersom möjligheter till nationellt samlad uppföljning av dessa för närvarande saknas. Detta gäller även för uppföljning av läkemedelsbehandling i primärvården. Möjligheterna att överföra data mellan journalsystem och kvalitetsregister behöver förbättras och journaler struktureras för att möjliggöra direkt extraktion av data för uppföljningsändamål. Ordnat införande och strukturerad uppföljning av nya läkemedel Läkemedelsverket november (75)

7 Denna rapport ger klara indikationer inom vilka områden som åtgärder är mest angelägna. Det är tydlighet i fördelning av ansvar och rationell användning av kompetens som framstår som viktigast. Med detta klargjort kan de protokoll och processer som behövs, implementeras utan dröjsmål. Även om insamling och användning av uppföljningsdata behöver förbättras är det uppenbart att värdefulla och i internationellt perspektiv delvis unika register och datakällor redan finns men att de kan utnyttjas bättre. Flera huvudmän har väl fungerande modeller för ordnat införande medan de flesta behöver utveckla formerna för uppföljning ytterligare. Alla bör dock inte göra allt frågeställningar som kräver nationella data för att besvaras ska göras med tydlig nationell samordning. Inom vissa terapiområden med väl fungerande kvalitetsregister har man genom att utnyttja dessa och koppla dem till hög medicinsk och vetenskaplig kompetens skapat synergier. Detta har möjliggjort ordnat införande och strukturerad uppföljning samtidigt som det gett internationellt vetenskapligt och regulatoriskt genomslag. Endast ett begränsat antal läkemedel kan initialt förväntas bli föremål för nationellt ordnat införande och uppföljning. Det är dock angeläget att uppföljning av redan tillgängliga läkemedel och behandlingsinsatser inte försummas. God överblick och möjligheter att jämföra olika behandlingar, gamla som nya, är en förutsättning för att kunna erbjuda medborgarna en värdebaserad, effektiv, säker och jämlik vård. Detta är inte slutet. Det är inte ens början på slutet. Men kanske är det slutet på början Winston Churchill Ordnat införande och strukturerad uppföljning av nya läkemedel Läkemedelsverket november (75)

8 3. Bakgrund Ett flertal utvecklingstendenser såväl nationellt som internationellt, visar på ett ökat behov av ordnat införande och strukturerad uppföljning av nya läkemedel och andra behandlingsinsatser. Ökade kostnader för nya terapier är en uppenbar drivkraft. De nya behandlingarnas större komplexitet, med mer individualiserad behandling och ibland okända risker då nya verkningsmekanismer tillämpas, kräver också nya former för uppföljning. Strukturerad uppföljning behövs vidare för att säkra transparens vid prioriteringar och jämlikhet i behandlingen mellan olika patientgrupper såväl som mellan olika regioner. Detta är särskilt relevant för sällsynta sjukdomar och särläkemedel där en flernationell ansats ofta krävs för att möjliggöra utvärdering. Uppföljningsdata behövs även för evidensbaserad utmönstring av befintliga terapier. Figur 1. En schematisk bild över ett läkemedels livscykel från utveckling till introduktion och uppföljning. Förklaringar: PASS = Post-authorisation safety studies, PAES = Post-authorisation efficacy studies Även om införande och uppföljning har kommit att få en allt större betydelse under ett läkemedels livscykel är det nödvändigt att den kunskap som genereras under utvecklingen före godkännandet (Figur 1) beaktas under hela den tid läkemedlet finns på marknaden. Så kallad adaptive licensing är en term som introducerats för att beskriva en mer flexibel ansats för godkännande och subvention av nya läkemedel. Användningen av en sådan procedur kommer att kräva mycket tydliga och effektiva system för introduktion och uppföljning. Ordnat införande och strukturerad uppföljning av nya läkemedel Läkemedelsverket november (75)

9 Behov av ordnat införande och uppföljning har beskrivits såväl i internationell vetenskaplig litteratur (1) som i nationellt utarbetade dokument, exempelvis i den så kallade P16-gruppens rapport från 2009 (2). I USA har betydande resurser avsatts för att utveckla uppföljning av behandling i klinisk praktik, så kallad Comparative Effectiveness Research. Inom EU har nya regelverk introducerats bland annat för att bidra till ökad patientsäkerhet, vilket kräver ökad tillgång till uppföljningsdata. En EU gemensam, så kallad Joint Action, initierad av Kommissionen pågår för att förbättra möjligheterna till registerbaserad uppföljning inom Europa (3). Nationella Health Technology Assessment (HTA)-myndigheter ställer högre krav på uppföljning av kostnadseffektivitet, och i det europeiska HTA-nätverket (EUnetHTA) ses en ökad samverkan mellan medlemsländerna för en effektivare utvärdering av nya behandlingar. Nya former för läkemedelsprövning, som möjliggör uppföljning av läkemedel i klinisk praxis men som också kan bryta den snabba ökningen av kostnader för läkemedelsstudier, efterlyses av många aktörer. Tillgången till stora datamängder i form av databaser med information om läkemedel och deras effekt, säkerhet och kostnad ger en möjlighet till förbättrad uppföljning men kan också utgöra ett problem så länge inte krav på datakvalitet, IT-stöd och juridiska/etiska aspekter är väl tillgodosedda. En del av de studier som företagen ålagts för att svara mot regulatoriska krav har trots att data finns varit svåra att utföra eftersom tillgängligheten är begränsad (4). Oklarhet vad gäller vem landsting, myndigheter eller företag som ansvarar för olika uppföljningsåtgärder inklusive analys och återföring har hittills bromsat utvecklingen av rationella arbetsmodeller. I Sverige har flera olika initiativ tagits för att förbättra möjligheterna till uppföljning av nya läkemedel. Ett exempel är sedan år 2010 ändrad lagstiftning som ger landstingen tillgång till krypterade individdata från Apotekens Service AB. Ett vaccinationsregister (ett hälsodataregister hos Smittskyddsinstitutet) har nyligen inrättats som kan användas för uppföljning av vaccinationer inom det nationella vaccinationsprogrammet. Inom Cancerstrategin, som har som övergipande syfte att förbättra behandling av cancersjukdomar, har ett särskilt läkemedelsprojekt kommit med förslag på nya former för introduktion och uppföljning av nya cancerläkemedel med utnyttjande av Regionala cancercentra. Arbetet med Öppna jämförelser och Socialstyrelsens uppföljning av indikatorer i Nationella riktlinjer, förbättrar möjligheterna till uppföljning av läkemedel. Flera lokala och regionala initiativ har tagits för ett ordnat införande medan strukturerad uppföljning implementerats i mindre utsträckning. Den satsning som nu görs på nationella kvalitetsregister kan förbättra möjligheterna till ordnat införande och strukturerad uppföljning. Exempelvis skulle randomiserad introduktion av en ny terapi inom kvalitetsregister vara ett sätt att utnyttja dessa. En tidigare inventering har emellertid visat på stora brister vad gäller omfattning och kvalitet i data om läkemedel i olika kvalitetsregister (5). Som framgår av kapitel 6 och Bilaga II i denna rapport Internationell utblick exempel från andra europeiska länder har flera EU-länder gjort försök med olika former av managed introduction. En modell i Skottland (Scottish Medicines Consortium) har varit särskilt framgångsrik. Utvecklingen av innehåll och struktur vad gäller uppföljning har dock där liksom i andra länder varit långsammare än åtgärder relaterade till introduktion. Mot denna nationella och internationella bakgrund är det angeläget att sammanställa kunskap från olika modeller som kan omvandlas till rekommendationer för praktiskt genomförande av ordnat införande och strukturerad uppföljning. Nationella läkemedelsstrategin adresserar frågorna kring introduktion och uppföljning i ett flertal ansatser, mest tydligt i delprojekten 6.1 och 6.2. Ordnat införande och strukturerad uppföljning av nya läkemedel Läkemedelsverket november (75)

10 Dessa båda delprojekt har dock relevans även för flera andra av den nationella läkemedelsstrategins mål medicinska resultat och patientsäkerhet i världsklass; jämlik vård; kostnadseffektiv användning; och attraktivitet för produkter och tjänster vilka alla kan nå bättre måluppfyllelse med hjälp av väl fungerande system för ordnat införande och strukturerad uppföljning. Ordnat införande och strukturerad uppföljning av nya läkemedel Läkemedelsverket november (75)

11 4. Uppdraget och dess genomförande 4.1. Uppdraget Uppdraget för nationella läkemedelsstrategins delprojekt 6.2 framgår i sin ursprungliga formulering i Figur 2. Läkemedelsverkets ansvar för projektet har senare förtydligats i och med att det inkluderats i verkets regleringsbrev för år 2012 och senare i form av ett tillägg till 2013 års regleringsbrev (april 2013). Figur 2. NLS-projekt 6.1 och 6.2 har flera berörningspunkter. Uppdragen beskrivs i rutorna nedan och deras respektive fokusområde illustreras av cirklarna Utveckla nationell modell för framtagande av införandeprotokoll samt inför samordnad utvärdering av läkemedel i den kliniska verkligheten. (Huvudansvarig: Läkemedelsverket) Genomförande av pilotprojekt där införandeprotokoll för utvalda läkemedel konstrueras som gör det möjligt att systematiskt undersöka vilka effekter och biverkningar det nya läkemedlet åstadkommer i klinisk vardag samt i vilken grad godkända indikationer, beslut från Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket om begränsad subvention och läkemedelskommittéernas rekommendationer följs. Med erfarenhet från pilotprojekten utvecklas mer generella slutsatser och rekommendationer för utformning av införandeprotokoll och samordnad uppföljning av nyintroducerade läkemedel. Beslutade ändringar i Läkemedelsverkets regleringsbrev : Läkemedelsverket ska även identifiera och utvärdera projekt där olika modeller för uppföljning tillämpas inom följande områden: läkemedel med förmånsbegränsning, särläkemedel, minst ett läkemedel som kan följas via kvalitetsregister. Slutrapportera den 15 november Upprätta en process mellan myndigheter, landsting och industri rörande ordnat införande av nya läkemedel. (Huvudansvarig: SKL) Upprättande av en process mellan myndigheter, landsting och industri rörande ordnat införande inklusive horizon scanning och prognostisering, informationen kring beslut om godkännande, subvention och nationella riktlinjer, kommunikation och dialog med medicinska experter och berörda förskrivare. Detta med utgångspunkt i tidigare erfarenheter av ordnat införande i landstingen. Ordnat införande och strukturerad uppföljning av nya läkemedel Läkemedelsverket november (75)

12 4.2. Projektets organisation, arbetssätt och deltagare En projektgrupp tillskapades på Läkemedelsverket under hösten Projektet organiserades för att få en god förankring bland avnämarna av resultaten av ordnat införande och strukturerad uppföljning, men också utifrån vilka pilotprojekt som identifierades som praktiskt möjliga att följa (se Figur 3). Figur 3. Skiss över hur arbetet med delprojekt 6.2 bedrivits. Styrgruppen, som speglar sammansättningen av nationella läkemedelsstrategins högnivågrupp, har varit ansvarig för inriktning av arbetet, prioriteringar och övergripande beslut. Läkemedelsverkets projektgrupp har utfört det löpande arbetet, framför allt vad gäller interaktionen med de utvalda pilotprojekten, ansvarat för rapporter till Centrum för bättre läkemedelsanvändnings (CBL) kansli med flera, och utarbetandet av slutrapporten. Sedan uppdraget även inkluderats i Läkemedelverkets regleringsbrev har myndighetens ansvar tydliggjorts. Målsättningen har dock varit att ha konsensus i styrgruppen kring alla viktiga beslut och slutsatser. En metodgrupp med särskild kompetens inom läkemedelsepidemiologi, läkemedelsuppföljning, läkemedelsstatistik med mera har fungerat som stöd i metodologiska frågor. För en förteckning över representanter i styr-, metod- och projektgrupp, se kapitel 13. För att besvara frågeställningar, specifika för de olika terapiområden som studerats, har kliniska experter inom Läkemedelsverket konsulterats. Enskilda medlemmar i styrgruppen och metodgruppen har bidragit särskilt i vissa delar av slutrapporten. Den kunskap som förmedlats av representanter för de olika pilotprojekten vid intervjuer, i skriftliga underlag med mera har varit avgörande för ett framgångsrikt genomförande av projektet. Ordnat införande och strukturerad uppföljning av nya läkemedel Läkemedelsverket november (75)

13 4.3. Tolkning av uppdraget Utformningen av uppdraget gällande delprojekt 6.2 har sin grund i de diskussioner som fördes i projektgruppen som utarbetade nationella läkemedelsstrategin, och speglar de olika önskemål som de medverkande aktörerna ville ha tillgodosedda. Den så kallade P16-gruppen hade tidigare gjort en tämligen heltäckande behovsinventering (2) så det var framför allt konkreta åtgärdsförslag som efterlystes. Det goda exemplet föreslogs som ett sätt att beskriva olika användbara modeller, och det resulterade i förslaget att arbeta med pilotprojekt. Eftersom arbetsinnehållet blev omfattande gjordes en fördelning på två projekt, 6.1 och 6.2 (se Figur 2), det senare med fokus på att inhämta erfarenheter från pågående projekt om läkemedelsuppföljning i vården. Delprojektets styrgrupp har tolkat uppdraget för delprojekt 6.2 som att ansvaret för själva genomförandet av pilotprojekten skulle ligga i sjukvården och att delprojektet utvärderar dessa som underlag för generella slutsatser och rekommendationer för utformning av införandeprotokoll och samordnad uppföljning av nyintroducerade läkemedel Avgränsningar Begreppet införandeprotokoll kan tolkas på olika sätt. Med protokoll avses oftast en mycket detaljerad beskrivning, exempelvis av en klinisk läkemedelsprövning som ska genomföras. Delprojekt 6.2 har sett införandeprotokoll som ett vidare begrepp som omfattar tidig värdering, inklusive hälsoekonomi, pris- och förmånsfrågor samt rekommendationer. I diskussion med delprojekt 6.1 har överenskommits att delprojektet 6.2 fokuserar på strukturerad uppföljning medan 6.1 tar huvudansvar för de delar som gäller ordnat införande inklusive horizon scanning. Introduktion och uppföljning av nya cancerläkemedel bedömdes som viktigt, men i samråd med delprojekt 6.1 beslöts att inte välja ett pilotprojekt inom cancerområdet eftersom det redan belysts inom cancerstrategins läkemedelsprojekt. Introduktion och uppföljning av medicintekniska produkter har inte heller berörts i denna rapport. Regelverket för medicintekniska produkter skiljer sig avsevärt från det för läkemedel, men när det gäller uppföljning bör utformningen i stor utsträckning kunna vara densamma. Juridiska aspekter på uppföljning har inte utretts inom ramen för detta delprojekt Samråd Tidigt (hösten 2011) inhämtades synpunkter framför allt på tänkbara pilotprojekt från aktörer som bedömdes ha en god överblick över vilka terapi-/läkemedelsområden som borde vara av allmänt intresse att studera. Bland aktörerna kan nämnas Nya läkemedelsterapier (NLT)-gruppen, Läkemedelskommittéernas ordförandekollegium (LOK), Sveriges kommuner och landsting (SKL) och dess kontaktmannagrupp samt företrädare för Nationella cancerstrategins läkemedelsprojekt. Samråd har skett med Socialdepartementet med avseende på tolkningen av uppdraget under projektets genomförande. Samverkan mellan delprojekten 6.1 och 6.2 har skett löpande för att undvika dubbelarbete. Ordnat införande och strukturerad uppföljning av nya läkemedel Läkemedelsverket november (75)

14 För att få återkoppling på de val och prioriteringar som gjorts har projektet bland annat diskuterats med Läkemedelsverkets läkemedelsnämnd, Nationell Samverkansgrupp för Kunskapsstyrning (NSK), Svensk Läkemedelsepidemiologisk Förening (SLEF) liksom vid Läkarsällskapets Riksstämma Läkemedelsverkets projektgrupp har deltagit i seminarium och andra aktiviteter med Stockholms läns landsting vid deras arbete med att ta fram en Metodbok för läkemedelsuppföljning i landstinget Val av pilotprojekt Valet av pilotprojekt förankrades så brett som möjligt genom samråd som beskrivits ovan. Diskussionen kring pilotprojekt utgick från ett antal urvalskriterier: Terapiområde med nyligen registrerade läkemedel eller med nya indikationer på väg att introduceras Viktig frågeställning angående effekt/säkerhet som kräver nationell/flerlandstingsansats för att besvaras Väsentlig ekonomisk/hälsoekonomisk betydelse Misstänkt ojämlik förskrivning (över-, under-, geografiskt, kön) Risk för off-label förskrivning Arbetsmodell som stimulerar samarbete och metodutveckling Potentiellt attraktivt för läkemedelsutveckling och innovation Kan potentiellt förbättra vårdens arbetssätt/organisation inom visst sjukdomsområde Kriterierna är ursprungligen avsedda för att identifiera läkemedel lämpliga för ordnat införande, men bedömdes också kunna styra valet av pilotprojekt. Förutom att uppfylla några av urvalskriterierna skulle pilotprojekten vara tillräckligt långt framme i sitt genomförande för att kunna utvärderas. Det senare innebar att vissa terapiområden som ansågs angelägna, exempelvis diabetes, ändå inte kunde prioriteras av styrgruppen. Särläkemedel valdes som ett prioriterat område med avseende på tilläggsuppdraget i Läkemedelsverkets regleringsbrev (april 2013) Särskilda uppdrag Projektet har initierat tre uppdrag utförda av externa sakkunniga för att särskilt genomlysa i) internationella erfarenheter, ii) uppföljning av följsamhet till förmånsbegränsningar och behandlingsrekommendationer, samt iii) en samhällsekonomiskt inriktad utvärdering av utvalda pilotprojekt (se Bilaga II IV). Det senare uppdraget har kompletterats med en särskild redovisning angående säkerhetsuppföljning med hjälp av kvalitetsregister (se bilaga 3 i Bilaga IV). Ordnat införande och strukturerad uppföljning av nya läkemedel Läkemedelsverket november (75)

15 5. Pilotprojekt och andra modeller för ordnat införande och strukturerad uppföljning 5.1. Inledning Utvalda pilotprojekt och modeller Med utgångspunkt från tidigare redovisade urvalskriterier prioriterade styrgruppen att följande projekt/modeller för ordnat införande och strukturerad uppföljning studerades: Nya antikoagulantia inom o de landsting som är anslutna till kvalitetsregistret Auricula o Stockholms läns landsting o Västra Götalandsregionen Nya antivirala läkemedel vid hepatit C inom 4-länsgruppen Särläkemedlet Soliris vid paroxysmal nocturn hemoglobinuri (PNH) Det förmånsbegränsade särläkemedlet Votubia vid tuberös skleros (TSC) Kvalitetsregister läkemedelsuppföljning inom Svensk Reumatologisk Förenings kvalitetsregister (SRQ/ARTIS) Introduktionsprocess för nya vacciner i det nationella vaccinationsprogrammet Målsättningen var att pilotprojekten skulle spegla olika perspektiv av ordnat införande och strukturerad uppföljning, till exempel olika sjukdomar med varierande prevalens och tillgång till möjlig behandling med läkemedel. Andra viktiga aspekter var projektens olika metodik, mognadsgrad, arbetssätt och potential att belysa eventuella framgångs- och problemfaktorer. Några av pilotprojekten är mer omfattande till sin karaktär. Till den gruppen hör projekten om ordnat införande av nya orala antikoagulantia och av nya antivirala läkemedel vid hepatit C. Dessutom studerades två mindre projekt som berör införande av särläkemedel vid sällsynta och allvarliga sjukdomar (PNH och TSC). De sistnämnda projekten har sin utgångspunkt i uppföljningskrav från EMA och TLV, vid godkännande av marknadsföringstillstånd respektive av läkemedelssubvention. Erfarenheter från ett väletablerat kvalitetsregisters arbete med införande av nya läkemedel studerades som ett eget projekt. Ett avsnitt om introduktion av vacciner i det nationella vaccinationsprogrammet har inkluderats då det är en viktig läkemedelsgrupp men som också har en i detalj utarbetad nationell process för introduktion, som saknar motsvarighet inom andra terapiområden. En sammanställning av de inkluderade pilotprojekten presenteras i Tabell I. Ordnat införande och strukturerad uppföljning av nya läkemedel Läkemedelsverket november (75)

16 Tabell I. Sammanfattande beskrivning av studerade pilotprojekt med statistik över försäljning och antalet behandlade med för projekten aktuella läkemedel. Införande av Huvudman (antal invånare) Läkemedel Start Försäljning DDD a per 1000 invånare 2013 kvartal 2 Antal individer som hämtat ut recept b 2012 Kvartal Kvartal 2 Uppföljning juni 2013 (nivå) NOAK SLL (2,1 miljoner) Pradaxa dec Basal Xarelto okt NOAK VGR (1,6 miljoner) Pradaxa feb Basal Xarelto dec NOAK Auricula (3,9 miljoner e ) Pradaxa Xarelto dec okt 49 (Median) f Min/Max (15 204) 41 (Median) f Min/Max (5 416) Basal (x 5 c ) Avancerad (RS) Nya antivirala läkemedel hepatit C 4-läns samarbete (5,4 miljoner) Incivo ,5 (Median) g - d - d - Victrelis ,2 (Median) g - d - d - Eculizumab vid PNH PNH-gruppen (9,6 miljoner) Soliris ,2 - d - d - Everolimus vid TSC Novartis (9,6 miljoner) Votubia - DDD saknas NOAK = Nya orala antikoagulantia, PNH = Paroxysmal nocturn hemoglobinuri, TSC = Tuberös skleros, RS = Region Skåne a Totalförsäljning oavsett dos i enheten definierad dygnsdos (DDD) per tusen invånare (Källa: Consice, Apotekens Service AB) b Uthämtade recept av Pradaxa (110 och 150 mg) och Xarelto (15 och 20 mg) (Källa: Läkemedelsregistret) c Förskrivningsdata framtagna i fem län, enligt uppgifter som delgetts Läkemedelsverket d Klinikläkemedel, uppgift saknas om antal behandlade e Antal invånare i aktuella län oberoende av grad av användning av Auricula f Se figur 5 och 6 g Se figur 9 Ordnat införande och strukturerad uppföljning av nya läkemedel Läkemedelsverket november (75)

17 I detta kapitel ges en sammanfattande beskrivning av de studerade pilotprojekten. Beskrivningarna omfattar tiden från respektive projekts inledning och avslutas vanligen med projektets status i juni 2013 samt framtida planer. Merparten av pilotprojekten och modellerna som studerats beskrivs mer utförligt i Bilaga I, där även referenser anges Tre pilotprojekt inom området nya antikoagulantia Behandling med antikoagulantia (AK) har under många år bedrivits med regelbundna, relativt täta kontroller på särskilda mottagningar. Såväl för patienter som behandlare har det erbjudit en ovanligt tydlig strukturerad form av vård och uppföljning. De nya läkemedel som nu introduceras innebär en stor potentiell påverkan på vårdens organisation, förutom de nya medicinska frågeställningar som behöver hanteras. Sammantaget innebär det starka skäl till ordnat införande och strukturerad uppföljning för att ta hand om såväl medicinska som ekonomiska och strukturella konsekvenser av deras användning. De indikationer som är godkända för de aktuella AK-läkemedlen och som är föremål för ett ordnat införande, är profylax mot stroke vid förmaksflimmer (FF) samt behandling och förebyggande behandling av djup ventrombos (DVT) och lungemboli. Annan tidigare användning såsom korttidsprofylax mot venös trombos i anslutning till ortopedisk kirurgi, innefattas inte i det ordnade införandet. Innan de nya AK-läkemedlen var tillgängliga behandlades de aktuella sjukdomarna med warfarin och/eller med lågmolekylärt heparin. Prevalensen AK-behandlade beskrivs i en svensk studie. Där påvisas att 42 % av alla patienter hämtat ut ett recept på warfarin i anslutning till den första vårdkontakten på grund av förmaksflimmer. I åldersgruppen år var andelen som högst (~59 %). Det anses allmänt inom professionen att fler patienter med förmaksflimmer bör behandlas med AK-läkemedel. De nya läkemedel som är aktuella för ordnat införande är dabigatran (Pradaxa) och rivaroxaban (Xarelto). De blev i praktiken tillgängliga från december 2011 respektive oktober Dabigatran är endast aktuellt på indikationen förmaksflimmer i motsats till rivaroxaban som även är godkänt vid DVT och lungemboli. De båda preparaten har en relativt likvärdig effekt och biverkningsprofil, liknande warfarin. I Figur 4 visas tidslinjen för olika moment i godkännandeprocessen för de aktuella läkemedlen. Vid sidan av dessa substanser finns även ett annat nytt antikoagulantia apixaban (Eliquis) tillgängligt i Sverige, men det har inte varit aktuellt för ordnat införande under den studerade perioden, eftersom TLV först i juni 2013 beslutade att Eliquis ska ingå i läkemedelsförmånen. Gemensamt för dabigatran och rivaroxaban är att de till stor del utsöndras via njurarna om än i olika grad, och att njurfunktionen ska kontrolleras regelbundet vid behandling. Preparatens egenskaper medför att utebliven dos kan få större konsekvenser och följsamhet till behandlingen bedöms som viktig. Det finns ingen känd antidot till något av de nya läkemedlen men tillförsel av koagulationsfaktorer kan ha viss neutraliserande effekt. Kostnaden för de nya läkemedlen har beräknats till cirka 20 kronor per dag för dabigatran respektive rivaroxaban, vilket ska jämföras med cirka 2 kronor per dag för warfarin. De nya läkemedlen förväntas leda till färre återbesök än vid behandling med warfarin, en förenkling för patienten men med en möjlig risk för försämrad följsamhet. Ordnat införande och strukturerad uppföljning av nya läkemedel Läkemedelsverket november (75)

18 Gemensamt är att alla AK-läkemedel ökar risken för allvarliga blödningar, men vissa skillnader i typ och frekvens av blödning har noterats vid behandling med de nya läkemedlen i jämförelse med warfarin. Ett antal bedömare, däribland Läkemedelsverket, anser att det utifrån svenska förhållanden, inte går att dra några säkra slutsatser om skillnader i effekt och säkerhet mellan de nya läkemedlen eftersom relevanta jämförande studier saknas. I samband med de nya AK-läkemedlens kliniska introduktion i Sverige aktualiserades ett flertal frågeställningar, till exempel hantering i akuta sammanhang eller vid operation. Dessa har beretts av Svenska Sällskapet för Trombos och Hemostas (SSTH) som har utarbetat kliniska råd med en bred förankring inom professionen. Figur 4. Tidslinje för godkännandeprocesser för aktuella nya AK-läkemedel i förhållande till ordnat införande. Förkortningar: FF= Förmaksflimmer, DVT= Djup ventrombos, TLV= Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket 5.2. Ordnat införande av nya orala antikoagulantia i Auriculas regi Auricula Auricula är ett kvalitetsregister och doseringsstöd som sedan 2006 används vid läkemedelsbehandling med perorala antikoagulantia (AK). Auricula bildades med utgångspunkten att underlätta behandling med warfarin och att möjliggöra en nationell uppföljning. Idag används Auricula inom totalt 14 landsting och mer än AK-behandlade patienter har inkluderats Ordnat införande av nya AK-läkemedel i Auricula Projektet Ordnat införande och strukturerad uppföljning i Auriculas regi utgår från Auriculas normala verksamhet i tio av de landsting som ingår i Auricula. Någon specifik projektorganisation för ordnat införande har inte tillsatts. De huvudmän som är aktuella är Region Skåne, Region Halland, Landstingen i Västmanland, Örebro, Uppsala, Gävleborg, Dalarna, Jämtlands län, Västernorrland och Västerbottens län. Befolkningsunderlaget utgör cirka 3,9 miljoner individer. Region Skåne är störst och är drivande i projektet och inom Auricula. Ordnat införande och strukturerad uppföljning av nya läkemedel Läkemedelsverket november (75)

19 Det har inom Auricula inte utarbetats några gemensamma riktlinjer för införande eller uppföljning av de nya AK-läkemedlen, utan deras introduktion och användning varierar utifrån lokala riktlinjer och tidigare inarbetade lokala rutiner. Riktlinjer för de nya läkemedlen har framtagits i de aktuella landstingen som i vissa fall är gemensamma. De berör vanligen behandling med dabigatran vid förmaksflimmer och påtalar när och hur användning ska ske. I de flesta riktlinjer anges att warfarin är förstahandsmedlet och i övriga anges att såväl warfarin som dabigatran kan användas. Alla riktlinjer anger omständigheter när det är lämpligt att välja dabigatran, mestadels kopplat till problem med warfarin. Exempel är alltför varierande värden på International Normalized Ratio (INR) eller interaktionsrisk med andra läkemedel. Tre landsting har även utarbetat liktydiga riktlinjer för rivaroxaban vid förmaksflimmer, utan någon prioritering av något av de nya läkemedlen. Gemensamt för alla riktlinjer är att behandlade patienter ska följas på ett strukturerat sätt i Auricula. Uppföljning av njurfunktionen ska ske enligt riktlinjer, med undantag för ett län som anger att njurfunktionen ska följas upp enligt klinikrutiner. Doseringsstödet har också anpassats till de nya behandlingarna, med introduktion av två nya moduler Uppföljning Uppföljningen av behandlingen med de nya AK-läkemedlen utgår från data som genererats i Auriculas databas, och sker enligt tidigare framtagna lokala och centrala rutiner i Auricula. Uppföljningen av effekt och säkerhet baseras på doseringsverktygets rapportfunktion, som fungerar fullt ut för warfarin men har försenats för behandlingen med dabigatran och rivaroxaban. När rapportfunktionen är i drift (under hösten 2013) kan övergripande uppföljning av de nya AKläkemedlens införande göras på enhets-, regional och nationell nivå, inom hela Auricula under styrgruppens ledning. Inom Auricula har inga övergripande frågeställningar formulerats men traditionella mått som trombos, allvarlig blödning och död beskrivs vara aktuella Utfall i juni 2013 Det ordnade införandet har skett inom befintliga resurser inom de aktuella länen. Inför införandet av de nya läkemedlen har ett antal utbildnings- och informationsaktiviteter av varierande omfattning genomförts. Införandet inom Auricula har skett med skiftande grad av organisation, allt från Region Skånes mycket strukturerade och forskningsinriktade arbetssätt till den uppföljning som sker i det vardagliga arbetet i andra landsting. Mest resurskrävande i arbetet med ordnat införandet har varit implementeringen i sjukvården och utvecklingen av doseringsstödet, enligt företrädare för Auricula. På grund av tekniska begränsningar har det inte gått att göra en övergripande sammanställning av uppgifter om effekt och säkerhet vid behandling med de nya AK-läkemedlen. Någon sammanställning av antal behandlade är inte tillgänglig (juni 2013). Basal uppföljning av förskrivningsdata från fem län har presenterats för Läkemedelsverket. En begränsad, avancerad analys har gjorts i Region Skåne (161 patienter). Uppgift om antal personer inom Auricula som har hämtat ut de nya läkemedlen på apotek i doser anpassade för aktuella indikationer, har erhållits från Socialstyrelsens Läkemedelsregister. Under det andra kvartalet 2013 hämtade personer ut recept på dabigatran (110 och 150 mg) och personer recept på rivaroxaban (15 och 20 mg). Motsvarande siffror för fjärde kvartalet 2012 var respektive 277 personer. Försäljningsstatistik i definierade dygnsdoser (DDD) per invånare för dabigatran och rivaroxaban inom aktuella landsting presenteras i Figur 5 och 6. Ordnat införande och strukturerad uppföljning av nya läkemedel Läkemedelsverket november (75)

20 Figur 5. Tidslinjer för ordnat införande och försäljning av dabigatran inom de län/landsting som är anslutna till Auricula. Total försäljning (alla doser) i DDD per 1000 invånare och kvartal. (Källa: Concise, Apotekens Service AB) Förkortningar: DDD = Definierad dygnsdos, FF = Förmaksflimmer, DVT = Djup ventrombos, TLV = Tandvårds- och Läkemedelsförmånsverket Ordnat införande och strukturerad uppföljning av nya läkemedel Läkemedelsverket november (75)

21 Figur 6. Tidslinjer för ordnat införande och försäljning av rivaroxaban inom de län/landsting som är anslutna till Auricula. Total försäljning (alla doser) i DDD per 1000 invånare och kvartal. (Källa: Concise, Apotekens Service AB) Förkortningar: DDD = Definierad dygnsdos, FF = Förmaksflimmer, DVT = Djup ventrombos, TLV = Tandvårds- och Läkemedelsförmånsverket Framtid Det ordnade införandet av de nya AK-läkemedlen kommer att fortgå inom Auriculas normala verksamhet och utvidgas från juni 2013 till att även inkludera läkemedel som innehåller apixaban Läkemedelsverkets sammanfattande bedömning Styrkor med projektet Auricula har en väl etablerad och fungerande infrastruktur och organisation med förutsättningar att vara en bra bas för införande- och uppföljningsprojekt. De publika årsrapporter som studerats bekräftar den bilden. Det aktiva arbete med uppföljning av förskrivning och säkerhet som bedrivs inom Region Skåne ter sig som ett föredöme som kan stimulera andra till ett liknande arbetssätt. Auricula har en potential att i realtid fånga data från ett stort antal behandlade patienter för bedömning av effekt och säkerhet vid behandling med de nya läkemedlen. Svagheter med projektet Om målet är att uppföljning ska kunna göras omgående efter introduktion av nya läkemedel måste planering av tekniska lösningar vara i tidsmässig fas och adekvat resurssatta. Trots ett inarbetat elektroniskt doseringsverktyg uppkommer en försening av rapportfunktionen för de nya läkemedlen, vilket anges ha ekonomiska orsaker. Ordnat införande och strukturerad uppföljning av nya läkemedel Läkemedelsverket november (75)

22 Utvecklingsmöjligheter Auriculas potential med avseende på mängd inkluderade patienter och möjlig uppföljning synes inte utnyttjas fullt ut. Avancerad uppföljning av effekt och säkerhet kräver en forskningsansats samt samordning, lämpligtvis under styrgruppens ledning Ordnat införande av nya orala antikoagulantia i Stockholms läns landsting Ordnat införande-processer inom Stockholms läns landsting (SLL) har en mer än tio år lång historia, vilket skapat en bred kompetens på området. Projektet om ordnat införande av nya antikoagulantia (AK) är ett delprojekt i ett större överordnat projekt (Innovis) och bygger på SLL:s modell för ordnat införande. I modellen ingår framtidsspaning efter nya läkemedel (horizon scanning), beräkning av budgetpåverkan, utarbetande av riktlinjer och kommunikationsplan samt en organisation för uppföljning och återkoppling. Inom SLL sker huvuddelen av all AK-behandling inom primärvården men sjukhusbunden vård förekommer. Vården dokumenteras huvudsakligen i journalsystemet TakeCare. Primärvården har delvis andra journalsystem (~40 %) och externa ordinationsverktyg för AK-läkemedel används på vissa sjukhus. I TakeCare ska en speciell AK-journal användas när förskrivning är aktuell. Projektet om ordnat införande av nya AK-läkemedel inleddes under 2011 på initiativ av bland annat SLL:s läkemedelskommitté. Inom SLL anger riktlinjer att warfarin är förstahandsmedel vid de aktuella indikationerna och att de nya preparaten (dabigatran och rivaroxaban) kan användas under vissa förutsättningar. Exempel är alltför varierande värden på INR eller när interaktionsrisk med andra läkemedel föreligger. Vid användning av de nya läkemedlen ska behandlande läkare genomföra riskskattning och fortlöpande följa njurfunktionen Uppföljning Journalsystemet TakeCare och SLL:s interna administrativa databaser utgör grunden för uppföljning av de nya AK-läkemedlen och bygger på att data kan extraheras automatiskt. Efter sammanlänkning av dessa och andra, externa register kan analys av bland annat förskrivningsmönster, effekt och säkerhet göras. Metoden som är avancerad och erbjuder bland annat anonymiserade datauttag, är delvis under utveckling. Metoden har varit underlag för flera vetenskapliga publikationer. I riktlinjer har inga specificerade frågeställningar för uppföljning formulerats, men traditionella mått som trombos och allvarlig blödning är aktuella. Ansvarig för uppföljning är antikoagulantiagruppen, en expertorganisation inom SLL. Uppföljningen sker månadsvis Utfall i juni 2013 Projektet har pågått under drygt två år med en stabil organisation som har haft adekvata resurser samt en god förankring i professionen. Ett aktivt, utåtriktat informations- och utbildningsarbete om de nya terapierna och SLL:s riktlinjer har genomförts, riktat till läkare, vårdpersonal och patienter. Ett etablerat webbaserat förskrivarstöd ( har utnyttjats för fortlöpande information. Det har hittills inte gjorts någon övergripande analys av effekt och säkerhet vid behandling med de nya läkemedlen inom SLL. En retrospektiv tvärsnittsstudie med förskrivningsmönster av dabigatran och warfarin till patienter med förmaksflimmer är publicerad, baserad på data från augusti 2011 till och med september Under perioden utfärdades recept på dabigatran till individer varav 40,5 % var kvinnor. Cirka 100 nya patienter per månad startade behandling med dabigatran. Ordnat införande och strukturerad uppföljning av nya läkemedel Läkemedelsverket november (75)

23 Förskrivningen har utvecklats enligt plan och uppfattas ha varit avvaktande till äldre patienter med riskfaktorer. Förskrivningen av warfarin bedöms inte ha påverkats. Någon analys av förskrivning av rivaroxaban har inte gjorts men beskrivs pågå. Projektet har medfört en ökad medvetenhet inom professionen om vikten av behandling med AK-läkemedel vid förmaksflimmer. Försäljningsstatistik inom SLL för dabigatran och rivaroxaban i relation till dessa läkemedels introduktion i Sverige, presenteras i Figur 7. Uppgift om antal personer inom SLL som hämtat ut de nya läkemedlen på apotek i doser anpassade för aktuella indikationer, har erhållits från Socialstyrelsens Läkemedelsregister. Under det andra kvartalet 2013 hämtade personer ut recept på dabigatran (110 och 150 mg) och 983 personer recept på rivaroxaban (15 och 20 mg). Motsvarande siffror för fjärde kvartalet 2012 var respektive 223 personer. Figur 7. Tidslinjer för ordnat införande och försäljning av dabigatran och rivaroxaban inom Stockholms läns landsting. Total försäljning (alla doser) i DDD per 1000 invånare och kvartal. (Källa: Concise, Apotekens Service AB) Förkortningar: DDD = Definierad dygnsdos, FF = Förmaksflimmer, DVT = Djup ventrombos, TLV = Tandvårds- och Läkemedelsförmånsverket, RL = Riklinjer Framtid Projektet avslutas i december 2013 och övergår troligen därefter i förvaltning Läkemedelsverkets sammanfattande bedömning Styrkor med projektet Projektet är väl förankrat med en stark organisation med adekvata resurser och mandat. En bred kompetens och mångårig erfarenhet av ordnat införande och strukturerad uppföljning finns att tillgå i projektet. Ordnat införande och strukturerad uppföljning av nya läkemedel Läkemedelsverket november (75)

24 Uppföljningen kräver ingen extra dokumentation av vårdgivare utan bygger på den vårddokumentation som sker oberoende av projektet. Projektet har medfört en utveckling av befintliga strukturer för ordnat införande och strukturerad uppföljning inom SLL. Metoden för uppföljning bygger på direktextraktion från journalsystem och har förutsättningar att appliceras på andra sjukdomsområden. Svagheter med projektet Uppföljningen baseras på hög användning av journalsystemet TakeCare och är delvis beroende av täckningsgraden för journalmallen vid AK-behandling. Den avancerade metoden för uppföljning erbjuder stora möjligheter men bedöms kräva stora resurser för utveckling och sammanställning, som hittills skett i forskningssammanhang. Utvecklingsmöjligheter Införandet av de nya läkemedlen har varit begränsat i SLL. För att få tillgång till tillräckligt underlag för bedömning av effekt och säkerhet krävs någon form av ökat samarbete. Ett alternativ skull kunna vara att utveckla redan inarbetade kanaler inom 4-länsgruppen, vilket har potentialen att radikalt öka mängden av bedömbar information Ordnat införande av nya orala antikoagulantia i Västra Götalandsregionen Ordnat införande i Västra Götalandsregionen Inom Västra Götalandsregionen (VGR) tillämpas en organisation för ordnat införande av nya läkemedel och metoder som kan tilldelas en regiongemensam finansiering. Läkemedel som är aktuella kan nomineras för ordnat införande, bland annat av läkemedelskommitté eller vårdprogramoch terapigrupper. Efter accepterad nominering vidtar en omfattande berednings- och beslutsprocess i regi av program- och prioriteringsrådet (PPR). Det slutgiltiga beslutet om ordnat införande fattas av Hälso- och sjukvårdutskottet Ordnat införande av nya orala antikoagulantia i VGR I VGR nominerades dabigatran för ordnat införande i december 2010 på indikationen prevention av stroke vid förmaksflimmer. Beslutsprocessen hade inletts i juni 2010 och påverkades av samtidiga nationella granskningar av dabigatran. I februari 2012 fastställdes att dabigatran ska införas i VGR på ett ordnat och strukturerat sätt, med en introduktionsfinansiering på 14,8 miljoner kronor för Införandet regleras i regionala riktlinjer och vårdprogram som utarbetats under beslutsprocessen. I riktlinjerna anges att warfarin är förstahandsmedlet för prevention av stroke vid förmaksflimmer. Dabigatran kan användas till de patienter som har eller förväntas få problem vid behandling med warfarin, till exempel vid överkänslighet, svårkontrollerad behandling eller interaktionsrisk. Ansvarig för behandlingen är enligt riktlinjerna den ordinerande läkaren, som även ska remittera patienten till en AK-mottagning för uppföljning och om man så önskar kontroll av njurfunktionen. AK-mottagningarna inom VGR är normalt ansvariga för behandling med warfarin. För dokumentation av ordinationer och utfall används ett vårddataregister Journalia som är väsentligen fristående från ordinarie vårdjournal. Samma register ska även användas för dokumentation av behandlingen med dabigatran och utgör också underlag för den strukturerade uppföljningen. Ordnat införande och strukturerad uppföljning av nya läkemedel Läkemedelsverket november (75)