Regeringsuppdrag om barn och läkemedel i relation till Förordning (2007:1205) med instruktion för Läkemedelsverket

Transkript

1 Regeringsuppdrag om barn och läkemedel i relation till Förordning (2007:1205) med instruktion för Läkemedelsverket Rapport från Läkemedelsverket Dnr:

2 Citera gärna Läkemedelsverkets rapporter, men glöm inte att uppge källa: Rapportens namn, år och Läkemedelsverket. Läkemedelsverket, april, 2018 Diarienummer: Postadress: Box 26, Uppsala Besöksadress: Dag Hammarskjölds väg 42, Uppsala Telefon:

3 Sammanfattning Forskning och utveckling av läkemedel har inte tillgodosett barns behov av läkemedel. Det har lett till en brist på kunskap om de läkemedel barn behöver liksom en brist på läkemedel som är utvecklade och anpassade för barn. Vårdpersonal som behandlar barn med läkemedel, både inom somatik och psykiatri, har länge påtalat brist på just barnanpassade läkemedel, kunskapsbehov inom flera områden och potentiella säkerhetsproblem. Barns lika rätt till ändamålsenlig användning av säkra och effektiva väldokumenterade läkemedel som vuxna är därför en fortsatt angeläget och behovet av nationella insatser för ökad kunskap om barn och läkemedel är ännu stort. Barn är en eftersatt sårbar patientpopulation där behovet av en förbättrad användning av läkemedel fortsätter att vara angeläget ur flera perspektiv under en överskådlig framtid. Ett långsiktigt åtagande för ökad jämlikhet och positiv förändring avseende barns läkemedelsanvändning är nödvändigt. För att kunna uppfylla Agenda 2030 s mål är arbetet med Barn och läkemedel en viktig del. Trots lagstiftning från EU för fler läkemedel godkända för barn (Barnförordningen No 1901/2006) styrs utvecklingen av läkemedel fortfarande huvudsakligen utifrån vuxnas behov och utvecklingen till barn försenas, särskilt efter att läkemedel godkänts till vuxna. En stor andel av de läkemedel som används idag saknar därför indikation för användning till barn. Att flera av de läkemedel som faktiskt finns i rätt styrka eller form slutar att marknadsföras i Sverige eller blir restnoterade är viktiga faktorer som också påverkar tillgängligheten av läkemedel till barn. Konsekvensen blir att barn fortfarande ofta behandlas med läkemedel som inte är utprovade eller anpassade för barn. Läkemedelsverket har genom sitt arbete bidragit till ökad kunskap inom barn och läkemedel, både genom att samla kunskap, följa upp barns läkemedelsanvändning och sprida kunskap om läkemedels effekter och säkerhet. En framgångsfaktor för befintligt nationellt regeringsuppdrag som Läkemedelsverket haft sedan 2011 har varit att en aktör har tagit ett helhetsperspektiv om barn och läkemedel och att insatserna har utgått ifrån behov identifierade av barnhälso- och sjukvård eller av vårdnadshavare. Förordning (2007:1205) med instruktion för Läkemedelsverket saknar tydlig skrivning för att säkerställa fortsatt arbete för ökad kunskap om barn och läkemedel. Det är därför betydelsefullt att vikten av det arbetet förtydligas i Förordning (2007:1205). Läkemedelsverket föreslår därför att följande skrivning läggs till i Förordning (2007:1205) med instruktion för Läkemedelsverket: Läkemedelsverket ska öka kunskapen om barns läkemedel och verka för effektivare och säkrare läkemedelsanvändning till barn, såväl flickor som pojkar samt verka för ökad tillgänglighet av läkemedel till barn. 3

4 Innehållsförteckning Sammanfattning Uppdraget Tolkning av uppdraget Avgränsning Samråd Introduktion Genomförandet av uppdraget Aktiviteter som inkluderar barn och läkemedel på Läkemedelsverket Samverkansgrupper Arbete som inkluderar barn och läkemedel i den löpande verksamheten Regeringsuppdrag barn och läkemedel Kvarstående behov Läkemedelsverkets förordning och konsekvenser för barn och läkemedel Slutsatser och förslag Definitioner och förkortningar Referenser

5 1. Uppdraget Läkemedelsverket ska redogöra för vilka delar av myndighetens arbete med att öka kunskapen om barns läkemedel och verka för effektivare och säkrare läkemedelsanvändning till barn, såväl flickor som pojkar, som myndigheten bedömer ligger inom respektive utanför ramen för förordning (2007:1205) med instruktion för Läkemedelsverket så som den i dag är konstruerad (1). Uppdraget ska redovisas i en rapport till Regeringskansliet (Socialdepartementet) senast den 30 april Tolkning av uppdraget Läkemedelsverket tolkar att uppdraget innebär att ge en översiktlig beskrivning av Läkemedelsverkets aktiviteter inom barn och läkemedel, bedöma vad som anses ligga inom respektive utanför Förordningen (2007:1205) med instruktion för Läkemedelsverket, belysa kvarstående behov samt värdera konsekvenser och ge förslag på åtgärd om det årliga regeringsuppdraget barn och läkemedel tas bort Avgränsning Denna rapport omfattar inte bedömning av myndighetens arbete i relation till förordningen avseende: Oavsiktligt intag/förgiftning av läkemedel som inte var avsedd behandling av barnet Medicintekniska produkter som inte används för iordningställande eller administrering av läkemedel till barn Exponering av läkemedel av det ofödda barnet under fosterlivet Exporing för läkemedel av barn via bröstmjölk Kosmetiska produkter och tatueringsfärger till barn 2. Samråd Läkemedelsverket har kontinuerligt samrått med representanter för profession, andra folkhälsomyndigheter, berörda organisationer och vårdnadshavare för olika aktiviteterna inom det årliga regeringsuppdraget. I aktuellt uppdrag har Läkemedelsverket därför bedömt att det inte är nödvändigt med externt samråd. 3. Introduktion Barn utgör en femtedel av Sveriges befolkning och definieras som individer mellan 0-18 år. Barn behandlas, precis som vuxna, med läkemedel för att bota, lindra och förebygga olika sjukdomar på sjukhus eller i hemmet. Enligt FN:s barnkonvention har varje barn rätt till bra hälsa och rätt till sjukvård, vilket inkluderar läkemedel. Vanliga sjukdomstillstånd hos barn som behandlas med läkemedel på recept är infektioner, astma och allergi. Inom vissa områden ser man en ökad läkemedelsanvändning hos barn och ungdomar, vilket är angeläget att följa upp med tanke på att barn är växande individer. Ett viktigt område är läkemedel som används inom psykisk ohälsa. 5

6 Omkring barn är inlagda på sjukhus årligen. Hur många och vilka läkemedel barn behandlas med på sjukhus varierar stort. Läkemedel mot smärta, infektioner och tillstånd vid underburenhet hos barn är vanligt förekommande på sjukhus. Svårt sjuka barn som till exempel vårdas inom intensivvård eller för onkologiska sjukdomar är mindre vanligt, men de behandlas ofta med många och potenta läkemedel. Det förekommer idag i större utsträckning än tidigare avancerad läkemedelsbehandling i hemmet. Många läkemedel som barn behandlas med har inte utvecklats utifrån barns behov (t.ex. genom barnanpassad beredningsform eller styrka), vilket lett till en brist på läkemedel anpassade för barn. En viktig bidragande orsak är att man inte genomfört tillräckligt med kliniska studier på barn angående effekt och säkerhet som krävs för att de ska godkännas för användning hos barn. Konsekvensen blir att barn behandlas med läkemedel som inte är utprovade för barn. Ofta behöver tabletter delas i mindre delar eller lösningar spädas, ibland i flera steg, för att motsvara önskad dos till barn. När man behandlar barn med läkemedel finns det därför många utmaningar att ta hänsyn till såsom otillräckligt kunskap vid ordination och annan läkemedelshantering och möjlighet till uppföljning, se figur 1. Vårdpersonal som behandlar barn med läkemedel, både inom somatik och psykiatri, har länge påtalat brist på barnanpassade läkemedel, kunskapsbehov inom flera områden och potentiella säkerhetsproblem. Behovet av nationella insatser för ökad kunskap om barn och läkemedel är stort. Figur 1. Utmaningar inom läkemedelsprocessen vid behandling av barn. Användning av läkemedel utanför ramen för godkänd produktinformation brukar beskrivas som att behandlingen sker off-label. Det kan till exempel innebära att det saknas rekommenderad dosering för barn under en viss ålder eller vikt, att man behöver förändra beredningsformen för att kunna ge läkemedlet till barn eller att det helt saknas uppgifter om behandling av barn i godkänd produktinformation. Barn erhåller även läkemedel på licens samt apotekstillverkade (ex tempore) läkemedel i större utsträckning än vuxna för att man ska kunna ge barnen nödvändig läkemedelsbehandling när användning av godkända läkemedel 6

7 inte är möjligt. Användning av läkemedel off-label, förskrivningar på licens eller ex tempore förekommer hos omkring hälften av alla barn på sjukhus (2) och omkring 90 procent hos förtidigt födda eller nyfödda barn. Motsvarande siffra för läkemedelsanvändning inom öppenvård för barn är betydligt lägre (3) men omfattar ett större antal barn. Trots att många läkemedel inte är godkända för eller anpassade till barn kan det finnas såväl stor klinisk erfarenhet som visst vetenskapligt stöd för användningen. Denna behöver dock samlas nationellt för att vara stöd vid behandling av barn. När erfarenheten är begränsad men läkemedelsbehandlingen ändå är nödvändig bör användningen (om möjligt) ske inom kliniska studier eller följas upp på ett systematiskt sätt för att öka kunskapen. Fler bra kliniska och registerstudier behöver genomföras. Ändamålsenlig och säker läkemedelsanvändning är viktigt för målet inom Agenda 2030 (4) att säkerställa ett hälsosamt liv och främja välbefinnande för alla människor i alla åldrar. Inom EU finns sedan 2007 en Barnförordning (Regulation (EC) No 1901/2006) för att bidra till bättre läkemedel för barn (5). Målen med Barnförordningen är: att verka för att fler säkra och effektiva läkemedel blir tillgängliga speciellt för barn (0-<18 år) att säkerställa att läkemedel för barn utvecklas genom forskning av god kvalitet och etik och godkänns för användning till barn Att förbättra information och kunskap om barns läkemedel Dessa mål bör uppnås utan att barn utsätts för onödiga kliniska prövningar och utan att godkännandet av nya läkemedel för vuxna fördröjs. Barnförordningen sätter krav på att alla nya läkemedel som har en potentiell användning till barn måste ha en full utvecklingsplan för barn och den ska godkännas av den Europeiska läkemedelsmyndighetens (EMAs) barnkommitté (Paediatric Committée, PDCO). Den europeiska barnförordningen (Regulation (EC) No1901/2006) har varit framgångsrik på många sätt. Men i EU-kommissionens 10-årsrapport om effekten av barnförordingen konstateras att det fortfarande finns brister (6). Bland annat styrs utvecklingen av läkemedel fortfarande huvudsakligen utifrån vuxnas behov och utvecklingen till barn försenas, särskilt efter att läkemedel godkänts till vuxna. En stor andel av de läkemedel som används idag godkändes innan barnförordningen och det finns inga krav på att de utvecklas eller anpassas till barns behov. Barn och ungdomar exponeras i ökande utsträckning för information om läkemedel från många olika och mer eller mindre vederhäftiga källor till exempel via sina vänner, reklam och internet. Läkemedel finns också tillgängliga legalt och illegalt via internet. Det finns därför skäl att via utbildningsinsatser direkt riktat till barn och ungdomar stärka deras kunskap om läkemedel och hur de bör användas och öka deras förmåga att kritiskt granska information. 4. Genomförandet av uppdraget Följande har sammanfattats i en rapport: 7

8 o Översiktlig beskrivning av aktiviteter inom Läkemedelsverket som inkluderar barn och Läkemedel samt vad Läkemedelsverket bedömer omfattas i Förordning (2007:1205) med instruktion för Läkemedelsverket och inte. o Belysa kvarstående behov där Läkemedelsverket kan bidra med nytta o Konsekvensbeskrivning och förslag på åtgärd för om det årliga Regeringsuppdraget barn och läkemedel tas bort. Rapporten har utvärderats och kvalitetsäkrats genom internt samråd med projekt/referensgrupp och beställare Rapporten har förankrats med berörda direktörer inom Läkemedelsverket och beretts för beslut hos Läkemedelsverkets GD. Föredragning för Socialdepartementet har gjorts innan rapporten färdigställs och publiceras. 5. Aktiviteter som inkluderar barn och läkemedel på Läkemedelsverket Barn och läkemedel ingår i olika utsträckning i en majoritet av Läkemedelsverket aktiviteter, både nationella och internationella, se figur 2. Figur 2. Aktiviteter inom LV som inkluderar Barn och läkemedel* *Alla förkortningar finns beskrivna under avsnitt 7 defintioner och förkortningar. Vissa nationella aktiviteter genomförs av Läkemedelsverket enbart för nationella ändamål, till exempel regeringsuppdrag, licenser för läkemedel som ej är godkända i Sverige, och kommunikation genom nyhetsbrev medan andra genomförs av Läkemedelsverket för både 8

9 nationella och internationella ändamål, till exempel godkännande av läkemedel, kliniska prövningar och säkerhetsuppföljningar av läkemedel. Utbyte av kunskap och erfarenhet mellan det nationella och det internationella arbetet är till nytta för området barn och läkemedel Samverkansgrupper Läkemedelsverket driver externa och interna samverkansgrupper för att allmänt kunna få råd i viktiga frågor till exempel externa human vetenskapliga rådet respektive interna vaccingruppen. Läkemedelsverket deltar med representanter i flera relevanta samverkansgrupper nationellt och på EMA där några är barnspecifika och andra inkluderar barn såsom andra åldersgrupper. Viktiga samverkansgrupper på EMA-nivå med fokus på utveckling av läkemedel för barn är pediatriska kommittén (PDCO) och dess arbetsgrupper för beredningsformer (FWG) och modulering och simulering (MSWG). I syfte att ytterligare förbättra Läkemedelsverkets arbete inom området barn och läkemedel skapade Läkemedelsverket för två år sedan en verksövergripande samverkan i form av ett Sakområde för barn och läkemedel med representation från alla verksamhetsområden. Sakområdesgruppens mål är att utbyta kunskaper och erfarenheter, bidra till omvärldspaningen inom området barn och läkemedel, verka för ett ökat barnperspektiv och föreslå och bidra till insatser för effektivare och säkrare läkemedelsanvändning till barn Arbete som inkluderar barn och läkemedel i den löpande verksamheten Barn inkluderas, såsom andra åldersgrupper, inom en majoritet av Läkemedelsverkets löpande aktiviteter, se figur 2. Detta arbete beskrivs inte i detalj i denna rapport. Några av de mest centrala är att: hantera ansökningar om kliniska prövningar ge vetenskaplig rådgivning hantera olika procedurer och steg inom godkännande för läkemedel hantera säkerhetsuppföljning och biverkningsrapportering/signalspaning av läkemedel tillsyn av både apotek, läkemedelsförsörjning, läkemedelsproduktion och medicin teknik ge ut föreskrifter och vägledningar ge producentoberoende läkemedelsinformation till allmänhet och sjukvård Några aktiviteter är mer barnspecifika. Det mest tydliga exemplet är arbetet som görs inom ramen för Barnförordning, främst insatserna för nya läkemedel av PDCO delegaterna men även att värdera rapporter av barnstudier för olika läkemedel som genomförts före (art 45) respektive efter (art 46) att Barnförordningen trädde i kraft. Ett annat är att man vid framtagande av behandlingsrekommendationer för vuxna försöker inkludera ett barnperspektiv när det är adekvat. 9

10 5.3. Regeringsuppdrag barn och läkemedel Regeringsuppdraget att utvidga kunskapen om barns läkemedel och deras användning har tilldelats Läkemedelsverket årligen sedan Syftet är att genomföra insatser som kan bidra till största möjliga nytta inom området barn och läkemedel. Uppdraget har tolkats som ett långsiktigt åtagande med ett program av insatser för att förbättra barns läkemedelsanvändning (Figur 3). Figur 3. Program för insatser inom barn och läkemedel För att ge bästa resultat behövs samverkan med hälso- och sjukvårdspersonal som är delaktiga i barnens behandling och som vet var behoven är störst, samt med myndigheter och andra aktörer inom området. Läkemedelsverket har inom uppdraget bidragit till insatser för vårdpersonal, både läkare sjuksköterskor och farmaceuter, som är delaktiga i barns läkemedelsanvändning. Men även i den mån det varit relevant genomfört insatser mot vårdnadshavare och barn/ungdomar. Läkemedelsverket publicerar sammanfattande statusrapporter årligen (7). Nedan finns exempel på insatser som regeringsuppdraget hitintills har bidragit till inom barn och läkemedel. Identifiering av kunskapsbehov Läkemedelsverket har genomfört tvärprofessionella inventeringsmöten för att utifrån barnsjukvårdens prioriteringar identifiera var behovet av att samla kunskap är störst, se exempel i tabell 1. Tabell 1 Inventeringsmöten med barnsjukvård Tvärprofessionell grupp från Årtal Exempel på prioriterade områden Barn- och ungdomsmedicin (8) 2011 Antibiotikabehandling vid allvarliga neonatala infektioner Behandling av procedurrelaterad smärta hos barn Barn- och ungdomspsykiatri (9) 2012 Behandling av sömnproblem hos barn Barnanestesi och barnintensivvård (10) Neuroleptikabehandling till barn och ungdom 2013 Behandling och prevention av tromboembolisk sjukdom hos barn Intravenös vätskebehandling till barn Somatisk barnsjukvård (11) 2015 Läkemedelshantering till barn Behandling av långvarig smärta hos barn Vätskebehandling och parenteral nutrition 10

11 Barns läkemedelsanvändning Läkemedelsverket har bidragit till och genomfört en rad olika kartläggningar av barns läkemedelsanvändning för att öka kunskapen, se tabell 2. Tabell 2. Exempel på genomförda kartläggningar över barns läkemedelsanvändning Kartläggningar Paediatric drug use with focus on off-label prescriptions in Swedish outpatient care a nationwide study (3) Paediatric drug use with focus on off-label prescriptions at Swedish hospitals a nationwide study (2) Publicering Användning av psykiatriska läkemedel hos barn (9) 2012 Läkemedel till nyfödda och spädbarn på svenska sjukhus (12) 2013 Frågor till läkemedelsupplysningen om användning av läkemedel till barn (13) 2016 Användning av neuroleptika hos barn och ungdomar (14) 2016 Samla och sprida befintlig kunskap Inom de områden som prioriterats av barnsjukvården har Läkemedelsverket anordnat expertmöten för att sammanställa vetenskap och beprövad erfarenhet i form av kunskapsunderlag (tabell 3). Tabell 3. Exempel på kunskapsunderlag för barn och läkemedel Kunskapsunderlag Publicering Samverkande myndigheter Neonatal sepsis (15); lv.se/neonatal-sepsis 2013 Smittskyddsinstitutet, Socialstyrelsen Smärtsamma procedurer - behandling av barn i hälso- och sjukvård (16) : lv.se/procedursmarta-barn Sömnstörningar hos barn (17); lv.se/somnstorningarhosbarn 2014 Socialstyrelsen 2015 Socialstyrelsen RSV-infektioner (18); lv.se/rsv 2015 Folkhälsomyndigheten Neuroleptika vid vissa barnpsykiatriska tillstånd (19); lv.se/neuroleptikatillbarn Säkrare ordination och läkemedelshantering till barn (20); lv.se/lakemedelshantering-barn Läkemedelsbehandling av långvarig smärta hos barn och vuxna (21); lv.se/langvarig-smarta Vätskebehandling till barn juni Socialstyrelsen 2016 Socialstyrelsen 2016 TLV Information om barn och läkemedel sprids bland annat genom kontinuerliga nyhetsbrev med riktad information om barn och läkemedel till målgruppen vårdpersonal. Deltagande i både nationella och internationella möten och presentationer för vårdpersonal har bidragit till ökad kunskap inom barn och läkemedel. Ett pilotprojekt med att publicera kunskapsmaterial i ett 11

12 mer anpassat digitalt format pågår och under november 2017 anordnade Läkemedelsverket i samverkan med barnsjuksköterskeföreningen en utbildnings- och informationsdag. Samråd och nätverkande Nätverkande och utveckla samverkansformer med olika aktörer (såväl hälso- och sjukvård, patientrepresentanter som företag) är viktigt inom barn och läkemedel. Ett viktigt exempel är nätverk för att stödja klinisk läkemedelsforskning för barn behöver få en tydlig plats inom den satsning som görs på klinisk forskning i Sverige. Läkemedelsverket bidrog till exempel med att facilitera ett möte för att bilda det svenska nätverket för kliniska studier för barn, SwedPedMed (22) liksom ett möte för att främja SwedPedMeds internationella och nationella samverkan med andra parter (23) Kvarstående behov Läkemedelsverket har fått återkoppling, genom direktkontakt, e-post, telefon och enkätundersökningar efter presentationer att Regeringsuppdraget om barn och läkemedel har bidragit med klinisk användbar ökad kunskap och medvetenhet om barn och läkemedel. En majoritet av Sveriges landsting och läkemedelskommittéer, liksom till exempel eped och specialistföreningar länkar direkt till arbeten som tagits fram inom ramen för Regeringsuppdraget om barn och läkemedel. Vi ser ingen tendens till att man för äldre läkemedel, mer än i undantagsfall, ansöker om att få utöka sin indikation till att även omfatta barn. Att flera av de läkemedel som faktiskt finns i rätt styrka eller form slutar att marknadsföras i Sverige eller blir restnoterade är viktiga faktorer som påverkar tillgängligheten av läkemedel till barn (24). Konsekvensen blir att barn fortfarande behandlas med läkemedel som inte är utprovade eller anpassade för barn (2, 3, 6, 25). Inom vissa läkemedelsområden ökar förskrivningen vilket kan vara viktigt att följa för att försöka värdera vad som är ändamålsenligt eller inte. Till exempel användning av läkemedel för psykisk ohälsa. Nyttan och behovet av nationella insatser inom flera områden för ökad kunskap om barn och läkemedel anses därför fortfarande vara stort. Barn och läkemedel är även en viktig del för att uppfylla målet inom Agenda 2030 med att säkerställa ett hälsosamt liv och främja välbefinnande för alla människor i alla åldrar. Ett exempel är att fortsätta utveckla samverkansformer med berörda myndigheter och organisationer samt representanter för hälso- och sjukvård, specialistföreningar och patient/vårdnadshavare för att göra insatser som fyller ett behov Läkemedelsverkets förordning och konsekvenser för barn och läkemedel Såsom Förordningen (2007:1205) med instruktion för Läkemedelsverket ser ut idag omfattar den myndighetens uppdrag men tydligheten och detaljnivån på uppdragets olika delar varierar. Utöver de delar i instruktionen som omfattar det löpande arbetet i Läkemedelsverkets 12

13 verksamhet som inkluderar barn och läkemedel finns några skrivningar som skulle kunna tolka in befintligt regeringsuppdrag inom barn och läkemedel, se nedan: 11 inom ramen för den egna verksamheten och i samarbete med andra aktörer arbeta för att kvinnor och män, flickor och pojkar ska ha samma förutsättningar gällande läkemedel och en god hälsa 19 bedriva utrednings- och utvecklingsverksamhet för att förbättra läkemedelsanvändningen samt verka för samordning och samverkan mellan de aktörer som är verksamma på området, Skrivningarna i Förordningen (2007:1205) med instruktion för Läkemedelsverket som skulle kunna inkludera barn och läkemedel är breda och öppna för tolkningar. Såsom Läkemedelsverkets förordning är skriven bedömer Läkemedelsverket att det finns en risk för att barn och ungdomars behov av fortsatta tillräckliga insatser för effektivare och säkrare läkemedelsanvändning inte är tillräckligt tydligt uttryckt. Barn är en sårbar patientpopulation med specifika behov utifrån att tillräckligt med godkända läkemedel saknas, till skillnad från vuxna där många läkemedel är godkända. 6. Slutsatser och förslag Barn är en sårbar population med lika rätt till säker och effektiv användning av väldokumenterade läkemedel som vuxna. Barnperspektivet kräver särskild uppmärksamhet då det inom överskådlig framtid inte kommer finnas tillräckligt med godkända läkemedel till barn utan ytterligare arbete krävs för att öka tillgängligheten och förbättra läkemedelsanvändningen hos barn. Insatser för att stödja området barn och läkemedel behöver vara kontinuerliga och långsiktiga för ökad jämlikhet och positiv förändring avseende barns läkemedelsanvändning. För att kunna leva upp till Läkemedelsverkets uppdrag att främja folkhälsan behöver man säkerställa att barnperspektivet återfinns inom hela Läkemedelsverkets verksamhet. Läkemedelsverkets årliga Regeringsuppdrag inom barn och läkemedel är även ett viktigt bidrag för att uppfylla målet inom Agenda 2030 med att säkerställa ett hälsosamt liv och främja välbefinnande för alla människor i alla åldrar. Läkemedelsverket anser därför att om det årliga Regeringsuppdraget om barn och läkemedel upphör bör barns särskilda behov förtydligas i en generell punkt i Förordningen (2007:1205) med instruktion för Läkemedelsverket. En skrivning om att förbättra kunskapen om barn och läkemedel i förordningen ger även stöd för att internt kunna prioritera insatser inom denna sårbara patientpopulation. Förslag på tillägg i Förordningen (2007:1205) med instruktion för Läkemedelsverket: 13

14 Läkemedelsverket ska öka kunskapen om barns läkemedel och verka för effektivare och säkrare läkemedelsanvändning till barn, såväl flickor som pojkar samt verka för ökad tillgänglighet av läkemedel till barn. 7. Definitioner och förkortningar MAH Marketing authorisation holder MA PSUR PASS NLS PDCO FWG MSWG NcWG COMP PRAC CHMP Markering authorisation Recommendation on management and assessment of periodic safety update reports Post-authorisation safety studies Nationella läkemedelsstrategin Paediatric Committee Formulation working group- Modelling and simulation Working group Non clinical Working group Committee for orphan medicinal products Pharmacovigilance Risk Assessment Committee Committee for Medicinal Products for Human Use CMDh Co-ordination Group for Mutual Recognition & Decentralised Procedures - Human SAWP HMPC SmPC-AG QWP QRD Scientific Advice Working Party Committee on herbal medicinal products Summary of Product Characteristics Advisory Group Quality Working Party Working Group on Quality Review of Documents 14

15 8. Referenser 1. Regleringsbrev för budgetåret 2018 avseende Läkemedelsverket. Socialdepartementet; Kimland E, Nydert P, Odlind V, Bottiger Y, Lindemalm S. Paediatric drug use with focus on off-label prescriptions at Swedish hospitals - a nationwide study. Acta Paediatr. 2012;101(7): Olsson J, Kimland E, Pettersson S, Odlind V. Paediatric drug use with focus on offlabel prescriptions in Swedish outpatient care--a nationwide study. Acta Paediatr. 2011;100(9): Agenda 2030 för hållbar utveckling. Regeringskansliet; Paediatric Regulation, No 1901/2006 (2006). 6. State of Paediatric Medicines in the EU - 10 years of the EU Paediatric Regulation COM (2017) 626: Report from the Commissionto the European Parliament and the Council. European Comission; Läkemedelsverket. Barn och läkemedel- Statusrapporter. Available from: 8. Bättre läkemedelsanvändning till barn expertmöte för att identifiera prioriterade områden. Information från läkemedelsverket. 2012;23(1): Bättre läkemedelsanvändning till barn- Sammanfattning av expertmöte om läkemedel inom barn och ungdomspsykiatrin i syfte att identifiera kunskapsluckor. Information från läkemedelsverket. 2012;23(5): Möte med Svensk Förening för Barnanestesi och Barnintensivvård (SFBABI) om kunskapsluckor inom området. Information från läkemedelsverket. 2013;24(6): Barn och läkemedel vilka kunskapsluckor prioriteras inom somatisk barnsjukvård? Information från läkemedelsverket. 2015;26(4): Läkemedel till nyfödda och spädbarn på svenska sjukhus. Information från läkemedelsverket. 2013;24(6): Frågor till läkemedelsupplysningen. Information från läkemedelsverket. 2016;27(4): Kimland E, Danielsson, B.; Berlin, M. Användning av neuroleptika hos barn och ungdomar. Information från läkemedelsverket. 2016;27(4): Neonatal sepsis. Information från läkemedelsverket. 2013;24(3): Smärtsamma procedurer - behandling av barn i hälso- och sjukvård. Information från läkemedelsverket. 2014;25(3): Sömnstörningar hos barn. Information från läkemedelsverket. 2015;26(2): Handläggning av RSV-infektioner. Information från läkemedelsverket. 2015;26(5): Neuroleptika vid vissa barnpsykiatriska tillstånd hos barn och ungdomar behandlingsrekommendation. Information från läkemedelsverket. 2016;27(4): Säkrare ordination och läkemedelshantering till barn ett kunskapsdokument. Information från läkemedelsverket. 2017;28(2): Långvarig smärta hos barn och vuxna. Information från läkemedelsverket. 2017;3(28): SwedPedMed. Svenskt nätverk för klinisk forskning om barn och läkemedel. Available from: Möte med SwedPedMed för pediatrisk läkemedelsforskning. Information från läkemedelsverket. 2018;29(1): Barn drabbas när vanliga antibiotika försvinner. Dagens nyheter Kimland E. Off-label and unlicensed drug use in children. Paediatr Int Child Health

16 16

17 17