Innehåll. Förord 3. Inledning 4. 1 Myelom 5 Vad är myelom? 5

Transkript

1 Innehåll Förord 3 Inledning 4 1 Myelom 5 Vad är myelom? 5 2 Diagnos 6 Vilka är symtomen? 6 Hur ställs diagnosen? 6 Vilka drabbas? 8 Vilka är orsakerna? 8 3 Behandling 9 Behandling riktad mot myelomcellerna 10 Några vanligt använda behandlingsformer 12 Understödjande behandling 13 Vad kan man göra själv? 14 Forskning om myelom 15

2

3 Förord Cirka svenskar insjuknar varje år i Sverige i någon form av blod- eller blodcancersjukdom, ordet blodcancer används ofta som ett samlingsnamn för ett flertal olika cancersjukdomar i blod, benmärg eller körtlar. Vi representerar ett 15-tal diagnoser, sjukdomarnas symptom kan skilja sig åt, de kan behandlas på flera olika sätt och kan dessutom ha varierande prognos. I Sverige insjuknar också ett hundratal barn och ungdomar varje år med någon av dessa diagnoser. För den som drabbats av en svår sjukdom är behovet av information stort och den ska i huvudsak ges av behandlande läkare. Som ett komplement ger Blodcancerförbundet ut en serie skrifter med grundläggande fakta om de olika blodsjukdomarna. Texterna är skrivna av några av landets främsta specialister inom respektive sjukdom. Vi tackar alla som lagt ned tid och arbete på att ta fram uppdaterade skrifter. Skrifterna kommer också på sikt att finnas som nedladdningsbara filer på vår hemsida. Bli gärna medlem i Blodcancerförbundet. Tillsammans är vi starka! Varma hälsningar Blodcancerförbundet Sundbyberg i december 2009

4 Inledning Kära läsare, Denna skrift är tänkt att ge en basal information om sjukdomen myelom. Det ska poängteras att myelom är en sjukdom där symtom och förlopp kan skilja sig mycket mellan olika individer. Alla aspekter på myelom kan inte täckas i en skriftlig information, som därför inte heller kan ge svar på alla frågor. Det är alltid den behandlande läkarens information som är den väsentligaste. Informationen är framtagen november 2009 av nedanstående arbetsgrupp tillsatt av svenska diagnosgruppen för plasmacellssjukdomar Stig Lenhoff, Lund (sammankallande) Kristina Carlson, Uppsala Karin Forsberg, Umeå Astrid Gruber, Stockholm Martin Hjorth, Lidköping Ulf-Henrik Mellqvist, Borås/Göteborg 4 Information från Blodcancerförbundet

5 1 Myelom Vad är myelom? Myelom (kallas även myelomatos eller multipelt myelom) är en tumörsjukdom som uppstår i benmärgen. Sjukdomen beskrevs första gången 1850 men har antagligen funnits sedan förhistorisk tid. Benmärgens uppgift är att tillverka blodkroppar: röda blodkroppar, olika former av vita blodkroppar och trombocyter (blodplättar). En slags vita blodkroppar som produceras i benmärgen kallas för plasmaceller. Plasmacellerna är en del av kroppens immunsystem och har som uppgift att producera antikroppar (immunglobuliner), som är en del i vårt försvar mot infektioner. Myelom uppstår när en plasmacell canceromvandlas och därmed börjar dela sig okontrollerat. Myelom betyder översatt benmärgstumör, men något vedertaget svenskt namn finns inte. Myelomcellerna finns framför allt inne i benmärgen. Ibland kan emellertid myelomcellerna bilda knutor eller tumörer som är belägna utanför benmärgen. Sådana tumörer kallas för plasmocytom. Information från Blodcancerförbundet 5

6 2 Diagnos Vilka är symtomen? Ett vanligt symtom vid myelom är smärtor. Smärtorna sitter oftast i ryggen eller bröstkorgen, men kan också sitta i armar och ben. Smärtorna förvärras oftast vid rörelser och ansträngning. Smärtorna beror på att myelomcellerna bidrar till en ökad bennedbrytning. Skelettet blir därför urkalkat och skört. Detta symtom gör att myelom ibland felaktigt kallas för skelettcancer. Ett annat vanligt symtom är trötthet. Tröttheten kan bero på flera saker som blodbrist (lågt Hb), försämrad njurfunktion eller rubbning i kroppens salt- och vattenbalans. Sjukdomen i sig bidrar också till tröttheten. Andra mindre vanliga symtom kan vara förvirring, uttorkning, aptitlöshet och illamående. Plasmacellstumörer (plasmocytom) kan ibland sitta så illa att det blir tryck på ryggmärg eller nerver. Man kan då få symtom som nedsatt känsel eller förlamning. Myelom försämrar immunförsvaret vilket medför risk för upprepade infektioner, framför allt lunginflammation. Det är inte ovanligt att myelom upptäcks innan sjukdomen hunnit ge några symtom. Det som då leder till denna upptäckt är oftast en utredning utförd på grund av hög sänka eller lätt blodbrist. Hur ställs diagnosen? När myelom misstänks består utredningen i första hand av provtagning från blod, urin och benmärg samt skelettröntgen. Ett viktigt prov kallas elektrofores (elfores). Detta prov, som ska tas från blod och urin, visar sammansättningen av blodets och urinens proteiner 6 Information från Blodcancerförbundet

7 (äggviteämnen). Med detta prov påvisas förekomsten av en så kallad M- komponent i blod och/eller urin. M-komponenten utgörs av den antikropp (immunglobulin) som de sjuka plasmacellerna producerar. Andra blodprover (blodvärde, vita blodkroppar, trombocyter, saltbalans, njurfunktion, med mera) tas för att utreda vilka rubbningar i kroppens funktioner som sjukdomen orsakat. Benmärgsprov tas under lokalbedövning från bakre delen av bäckenet eller övre delen av bröstbenet. Antingen sugs flytande benmärg ut och/eller så tas en sammanhängande bit benmärg. Benmärgsprovet kan sedan undersökas på olika sätt. Vid myelom finner man en ökning av antalet plasmaceller, som oftast är onormala till utseendet. Röntgen av skelettet (åtminstone omfattande skallbenen, kotpelaren, bröstkorgen, bäckenet, överarmsbenen och lårbenen) görs för att undersöka om skelettet är skadat av sjukdomen. Undersökningen kan ske med vanlig röntgen eller datortomografi. De förändringar som kan ses är urkalkning, urgröpningar, hoptryckta ryggkotor och sprickor eller frakturer (benbrott). För diagnosen myelom krävs att det finns en ökning av sjuka plasmaceller och en påvisbar M-komponent i blodet eller urinen. Om det finns symtom eller rubbningar i kroppens funktioner som beror på sjukdomen så kallas detta för symtomatiskt myelom. Om sådana symtom eller rubbningar inte finns benämns tillståndet asymtomatiskt myelom. Det är inte ovanligt att framför allt äldre personer har en liten M-komponent i blodet men inga symtom på sjukdom och där alla andra prover är normala. Detta tillstånd kallas för MGUS (monoklonal gammopati av osäker signifikans) och är egentligen inte en sjukdom. Det kan dock finnas en risk för att MGUS så småningom utvecklas till myelom. Information från Blodcancerförbundet 7

8 Vilka drabbas? Cirka personer per år får diagnosen myelom i Sverige. Risken för att få myelom ökar påtagligt med åldern. Sjukdomen förekommer inte alls hos barn eller ungdomar, och är sällsynt hos personer under 40 år. De flesta är äldre än 65 år vid diagnos. Sjukdomen är något vanligare hos män. Vilka är orsakerna? Det finns inget enkelt svar på denna fråga. På cellnivå vet man att det inträffar förändringar i plasmacellens arvsmassa (DNA) vilket gör att cellen förändrar sina egenskaper och blir en tumörcell. Varför detta inträffar är oklart. Vi känner inte till några säkra faktorer i miljö eller levnadssätt som ökar risken för myelom. Sjukdomen är inte ärftlig men det tycks finnas en ärftlig benägenhet som ger en något ökad risk för myelom hos nära släktingar. 8 Information från Blodcancerförbundet

9 Behandling 3 Myelom är en cancersjukdom och därmed naturligtvis i grunden en allvarlig sjukdom. Det ska dock starkt poängteras att sjukdomen kan bete sig väldigt olika. Hos personer med asymtomatiskt myelom kan sjukdomen vara stillsam under lång tid. Vanligen ger man ingen behandling så länge man bedömer att det inte finns några symtom eller rubbningar i kroppens funktioner som kan kopplas till sjukdomen. De som har symtom och besvär av sjukdomen ska behandlas. Det finns flera olika sätt att behandla myelom. Vilken behandling som ges beror på ålder, förekomst av andra sjukdomar, och vilka symtom och besvär som myelomsjukdomen orsakar. Detta innebär att behandlingen inte är likadan för alla. Den enskilde personens behandling får således alltid bestämmas i samråd med läkaren. Läkare i Sverige som behandlar myelom har efter gemensamma diskussioner utarbetat s.k. nationella riktlinjer för behandling av myelom. Syftet med dessa riktlinjer är att den som fått sjukdomen skall kunna få optimal behandling var hon eller han än bor i landet. Myelom är med nuvarande kunskaper inte en botbar sjukdom, förutom möjligen hos ett fåtal. Målet för behandlingen är därför att få bästa möjliga kontroll av sjukdomen och en stabilisering, så kallad platåfas, med inga eller så lite sjukdomssymtom som möjligt under så lång tid som möjligt. Samtidigt måste man ta hänsyn till de risker för biverkningar som finns med de olika behandlingsalternativen. Man får hos varje person försöka finna den behandling där balansen mellan sjukdomskontroll och biverkningar blir så bra som möjligt. Hos de allra flesta leder behandlingen till god sjukdomskontroll och platåfas med frihet från symtom. Man kan då leva ett normalt liv och återgå till yrkeslivet och andra sysselsättningar. Hur länge platåfasen varar varierar allt ifrån månader till tiotalet år. Det finns inget säkert sätt att förutspå hur den enskilde personen svarar på behandlingen eller hur länge platåfasen Information från Blodcancerförbundet 9

10 varar. Om och när sjukdomen sedan ökar i aktivitet igen och ger nya symptom får man återuppta behandlingen. Med nuvarande behandlingsmöjligheter finns det goda utsikter att uppnå god sjukdomskontroll både en och flera gånger. Behandlingen består principiellt av två delar; behandling direkt riktad mot myelomcellerna och understödjande behandling. Behandling riktad mot myelomcellerna Det finns ett flertal läkemedel som kan användas för behandling av myelom. Gemensamt för dem är att de på olika sätt hämmar myelomceller. Ofta används en kombination av olika läkemedel och behandlingssteg. Som ovan nämnts ser inte behandlingen likadan ut för alla personer utan styrs av ett antal faktorer. Därför beskrivs nedan några läkemedel och behandlingssteg som kan vara aktuella. Beskrivningen är endast översiktlig och mer information får ges av de läkare och sjuksköterskor som genomför behandlingen. Melfalan (Alkeran ) och cyklofosfamid (Sendoxan ) är cytostatika (cellgift) och kan ges både som tabletter och som dropp. Cytostatika är en grupp av läkemedel som hämmar cellers delning. De har använts sedan 1950-talet och det finns stor erfarenhet av dessa medel vid myelom. Mest känsliga för cytostatika är de celler som delar sig mycket, vilket ju är fallet med tumörceller. Det finns också friska celler i kroppen med hög delningshastighet, t.ex. de blodbildande cellerna i benmärgen, slemhinnans celler och hårrötternas celler. Även dessa celler blir därför påverkade av cytostatika. Principiellt blir effekten på tumörcellerna kraftigare ju starkare cytostatikabehandling man ger, men samtidigt blir då också de oönskade effekterna på de friska cellerna kraftigare och därmed biverkningarna av behandlingen. 10 Information från Blodcancerförbundet

11 Kortisonpreparat av olika slag, besläktade med det kortison som bildas normalt i kroppen, har i höga doser en hämmande effekt på myelomcellerna. Talidomid och lenalidomid tillhör en grupp av nya läkemedel som tillkommit under 2000-talet och som kallas immunmodulatorer. Dessa medel hämmar myelomcellerna dels direkt dels indirekt genom påverkan på cellernas tillväxtmiljö i benmärgen. Talidomid är samma läkemedel som såldes under 1950-talet under namnet Neurosedyn och som förbjöds p.g.a. risken för fosterskador. Användandet av talidomid vid myelom är därför omgärdat av vissa restriktioner. Talidomid har helt andra biverkningar än cytostatika. Den kan ge trötthet, yrsel och förstoppning. Vid långvarig användning finns risk för neuropati vilket är en påverkan på långa nervtrådar som yttrar sig i nedsatt känsel och stickningar i fingrarna och fötterna. Talidomid ges som tabletter. Lenalidomid (Revlimid ) är närbesläktat med talidomid och ges också som tabletter. Det ger inte lika mycket trötthet och inte samma risk för neuropati som talidomid men kan ge andra biverkningar. Bland annat hämmas de friska cellerna i benmärgen så att värdena på bl.a. vita blodkroppar kan sjunka. Bortezomib (Velcade ) tillhör en annan ny grupp av läkemedel som kallas proteasomhämmare. Dessa medel hämmar myelomcellerna genom att påverka ämnesomsättningen i själva cellen. Bortezomib ges som injektion in i blodet och kombineras ofta med kortisontabletter. Det kan ge olika typer av biverkningar, bl.a. neuropati med känselstörningar, nedsatt muskelkraft och smärtor. Information från Blodcancerförbundet 11

12 Några vanligt använda behandlingsformer För den som är över cirka år är den vanligaste behandlingen melfalan (Alkeran ) och kortison som tabletter, eventuellt med ytterligare något läkemedel, vanligen Talidomid. Behandlingen kan genomföras i hemmet och/eller i samband med besök på mottagning. Behandlingen pågår till dess man uppnår maximal effekt på sjukdomen (= platåfas) vilket kan ta ½ - 1 år. Därefter gör man uppehåll med behandling så länge som platåfasen varar. Om sedan sjukdomen tar ny fart finns flera behandlingsalternativ att ta till. I vissa fall ger man samma behandling som i början, i andra fall prövar man med andra läkemedel. Oftast får man på nytt kontroll av sjukdomen med förnyad behandling. Man måste här prova sig fram till den behandling som fungerar bäst, och någon standardbehandling för senare skeden av sjukdomen finns inte. De nya läkemedlen talidomid, lenalidomid och bortezomib har olika föroch nackdelar. Inget av medlen kan sägas vara bättre än de andra. Oftast blir det aktuellt att använda något av dessa när de cytostatika man använt från början inte har tillräcklig effekt. Vilket läkemedel man väljer är beroende av flera faktorer, bl.a. blodvärdena, njurfunktionen och eventuella biverkningar av tidigare medicinering. För yngre personer är den inledande behandlingen mer intensiv. Vanligen består behandlingen här av tre eller fyra steg. I det första steget ges en måttligt kraftig behandling i pulser under 2-3 månader. I det andra steget ges en kraftigare cytostatikabehandling vid ett enda tillfälle, och i återhämtningen från denna insamlas blodbildande stamceller från det egna blodet, s.k. stamcellsskörd. I det tredje steget ges en mycket kraftig cytostatikabehandling, vanligen med hög dos melfalan, som efterföljs av att man får tillbaka sina egna blodbildande stamceller. Denna del av behandlingen kallas för högdos melfalan med autologt (= egen) stamcellstöd, eller enklare uttryckt autolog transplantation. Hela behand- 12 Information från Blodcancerförbundet

13 lingen tar upp emot ett halvår att genomföra och man behöver oftast vara inlagd på sjukhus under vissa perioder. Det förekommer att ytterligare behandling ges efter den autologa transplantationen. Behandling som innehåller autolog transplantation har visats ge bättre resultat än enbart tablettbehandling till dem som yngre, upp till cirka 65 år. I senare skeden av sjukdomen finns det liksom hos äldre inte någon vedertagen standardbehandling, utan man får prova sig fram mellan de olika behandlingsalternativ som finns. I utvalda fall hos yngre personer kan en annan typ av stamcellstransplantation övervägas. Det kallas för allogen stamcellstransplantation och innebär enkelt beskrivet att den egna blodbildningen byts ut mot en annan persons blodbildning efter förbehandling med cytostatika och eventuellt strålning. Allogen stamcellstransplantation är att betrakta som en experimentell behandling vid myelom, dels eftersom vi inte säkert vet hur effektiv denna behandling är, dels eftersom komplikationerna till behandlingen kan bli svåra. Understödjande behandling Vid myelom kan det också ingå olika former av understödjande behandling. Lokal strålbehandling ges ibland mot skelettområden som smärtar eller mot plasmocytom. Strålning har oftast en god smärtstillande effekt. Om det finns skelettförändringar ges förebyggande behandling med bisfosfonater. Detta är en grupp av läkemedel som verkar genom att minska den skelettnedbrytande effekten av myelom. En del av dessa medel finns i tabletter som skall tas dagligen, andra ges som dropp, oftast var 4:e vecka. Information från Blodcancerförbundet 13

14 Vid symtomgivande blodbrist ges behandling med blodtransfusioner eller med erytropoietin, som är ett hormon som stimulerar bildningen av röda blodkroppar och som ges som en injektion i underhuden. Immunförsvaret är nedsatt vid myelom och kan försämras ytterligare av vissa läkemedel, framför allt cytostatika och kortison. Därför ges ibland förebyggande behandling med antibiotika eller med medel mot svampinfektion och virus. Smärtor är ett stort bekymmer hos många med myelom. Smärtstillande mediciner behöver ofta ges. Ibland räcker det inte med vanliga smärtstillande tabletter utan man behöver ta någon form av morfin. Morfinpreparat har ofta biverkningar och det kan ta tid att pröva ut bästa möjliga smärtlindring. Vad kan man göra själv? Det är inte lätt att ge generella råd till den som fått diagnosen myelom. En enkel regel som gäller vid alla allvarliga sjukdomar är att försöka leva ett så aktivt liv som möjligt. Det är nästan alltid bäst att försöka fortsätta med sina vardagliga aktiviteter. Möjligheten att fortsätta arbeta avgörs framför allt av hur mycket besvär sjukdomen ger. Efter genomförd behandling och efter det att platåfas har uppnåtts kan de flesta leva sitt liv som vanligt, så länge sjukdomen fortsätter att vara stillsam. Försök äta en så näringsriktig och allsidig kost som möjligt. Kroppen tillförs då den energi och de vitaminer och mineraler, bl.a. kalk, som den behöver. Ibland är det bra att se till att vätskeintaget är tillräckligt. Fysisk aktivitet är bra eftersom belastning av skelettet motverkar urkalkning. Det är därför bra att vara uppe så mycket som möjligt även om man 14 Information från Blodcancerförbundet

15 har smärtor. En sjukgymnast kan ge goda råd om hur smärtor vid rörelser och belastning kan minskas. Många är rädda för att umgås med barn och barnbarn och drar sig undan umgänge för att minska risken att smittas av infektioner. Det är viktigt att veta att de infektioner man ser vid myelom nästan alltid beror på en aktivering av kroppens egna bakterier och virus till följd av nedsatt immunförsvar. Det är sällan en infektion orsakas av smitta utifrån, och umgänge med familj och vänner är viktigt för livskvaliteten. Risken för infektion är olika från individ till individ och varierar i olika skeden av behandlingen. Även här gäller att den behandlande läkaren får ge råd i varje enskilt fall. Forskning om myelom Det pågår mycket forskning om myelom runt om i världen och även här i landet. Forskningen handlar både om själva sjukdomen och om utprövning av nya läkemedel. Mycket av forskningen sker i form av s.k. kliniska prövningar, där man försöker utvärdera om behandling med nya cytostatikakombinationer eller nya läkemedel kan förbättra resultatet. Det förekommer därför att läkaren frågar patienten om deltagande i en klinisk prövning. Den intensiva forskningen innebär också att behandlingen vid myelom kan ändra sig med kort varsel och att en sådan här skrift därför snabbt kan bli inaktuell. Återigen vill vi därför poängtera att det är informationen från den ansvarige läkaren som är den viktigaste. Information från Blodcancerförbundet 15

16 Blodcancerförbundet Blodcancerförbundet bildades 1982 och har som uppgift att stödja dem som drabbats av blodcancer eller annan allvarlig blodsjukdom, deras närstående och personal inom hematologi. I skrivande stund har Blodcancerförbundet cirka medlemmar och vi finns i femton lokala föreningar. Vår målsättning är att alla blod- och blodcancersjuka ska erbjudas god vård och rehabilitering. Blodcancerförbundet har ett centralt kansli i Sundbyberg. I de lokala föreningar runt om i landet där kan medlemmar mötas och få stöd. Föreningarna fungerar även som länk till de lokala sjukhusen. Förbundet är en ideell organisation med statsbidrag. Vi är en av Cancerfondens huvudmän samt medlemmar i Handikappföreningarnas samarbetsorgan, HSO. Hæma Blodcancerförbundets medlemstidning, Hæma, utkommer med fyra nummer per år. Tidningen är specialiserad på blodcancersjukdomar. Hæmaredaktionen har hög kunskap om dessa sjukdomar och tillgång till den bästa expertisen inom olika intresseområden. Hæma belyser frågor om behandling, läkemedel och aktuella forskningsrön. Tidningen har förbundets medlemmars intressen i fokus.