Bilaga 1 En flexibel prismodell bilaga från Tandvårds- och Läkemedelsförmånsverket (TLV) Ingår i rapporten Stegvist godkännande och införande av nya läkemedel 2014-12-12 Postadress/Postal address: P.O. Box 26, SE-751 03 Uppsala, SWEDEN Besöksadress/Visiting address: Dag Hammarskjölds väg 42, Uppsala Telefon/Phone: +46 (0)18 17 46 00 Fax: +46 (0)18 54 85 66 Internet: www.lakemedelsverket.se E-mail: registrator@mpa.se
En flexibel prismodell, bilaga från Tandvårds- och Läkemedelsförmånsverket (TLV) till Läkemedelsverkets rapport om stegvist godkännande 1. Utmaningar i prissättningen av nya läkemedel Den moderna läkemedelsutvecklingen sker på ett nytt sätt, marknaden för dessa läkemedel utvecklas snabbt och är mer föränderlig än tidigare varit fallet. I det system vi har idag finns många möjligheter men också många utmaningar. Stegvist godkännande är ett initiativ i syfte att möta utmaningarna inom ramen för forskning och utveckling samt godkännandeprocessen. För att få full utväxling av stegvist godkännande krävs även att prissättningen utvecklas. Många av de nya läkemedel som introduceras i Sverige är avsedda för en liten patientpopulation och har begränsad mängd data som gör det svårt att visa värdet av läkemedlet. Prisnivån på dessa läkemedel är inte sällan betydligt högre än vad som tidigare varit vanligt, vilket riskerar medföra att de inte används i den utsträckning som vore medicinskt motiverad. Vissa nya effektiva läkemedel används mindre än de borde, till exempel av budgetmässiga skäl, och andra används för mycket till fel pris. En annan utmaning är att de effektskillnader som finns i klinisk praxis jämfört med de kliniska studierna inte följs upp på ett sådant sätt att de får träffsäkra konsekvenser för pris och subvention under ett läkemedels livscykel. Detta riskerar medföra att läkemedel inte är kostnadseffektiva under hela dess livscykel. Det finns också problem med långa ledtider från de senare stadierna av forskningsprogrammen till det att läkemedlet kommer till nytta för rätt patient. Det är många parter som behöver vara inblandade i processerna kring forskning och utveckling, godkännande, prissättning och finansiering, introduktion och användning samt uppföljning. Processerna hos olika aktörer tenderar att utföras alltför sekventiellt i stället för mer parallellt. Exempel på detta synsätt har illustrerats i arbetet med ett nationellt ordnat införande, OTIS 1 Ett bättre samordnat genomförande av de aktiviteter och beslut som krävs för att ett läkemedel ska komma fram till rätt patient till rätt pris har många fördelar. Det kan korta ledtiderna, det kan potentiellt minska kostnaderna för utveckling av nya läkemedel, det kan leda till en mer jämlik introduktion av nya läkemedel både inom och mellan länder och det kan öka förutsättningarna för att genomföra en kvalitativ uppföljning av läkemedels effekter i klinisk praxis. 1 Ordnat införande i samverkan - slutrapport från den nationella läkemedelstrategin, delprojekt 6:1. Tillgänglig på: http://webbutik.skl.se/bilder/artiklar/pdf/7585-059-7.pdf?issuusl=ignore 2
2. TLV har i uppdrag att utveckla den värdebaserade prissättningen Regeringen har givit TLV i uppdrag att utveckla den värdebaserade prissättningen (se prop. 2013/14:1 s. 43, prop. 2013/14:93 s. 57 och TLV:s regleringsbrev för 2014). Syftet är att åstadkomma en mer dynamisk prissättning, stödja tidig och jämlik tillgång till effektiva läkemedel och en mer kostnadseffektiv användning under produkternas hela livscykel (prop.2013/14:93 s. 57). Bakgrunden är att den medicinska utvecklingen innebär allt bättre behandlingsmöjligheter för allt fler individer i allt högre åldrar. En av de stora utmaningarna på läkemedelsområdet är hur det offentliga ska ha råd att finansiera nya kostsamma läkemedel och säkerställa jämlik vård. Som exempel kan nämnas biologiska läkemedel, som är den grupp av läkemedel som har den största volymtillväxten för närvarande, men där priskonkurrensen är svag eller obefintlig när patentskyddet upphör. En ny prismodell ska, enligt regeringen, förena egenskaper som dels genom pris stimulerar tidig tillgång och användning av nya innovativa produkter, dels förmår skapa prisdynamik så att inte onödigt höga priser betalas (prop.2013/14:93 s. 52). För att åstadkomma detta behöver TLV tillämpa nya instrument och utveckla de befintliga. Viktiga delar i detta, menar regeringen, är ökad effektivitet i omprövningarna och ökad kvalitet i uppföljningen av läkemedel i klinisk vardag (prop.2013/14:93 s. 57). Det är också angeläget med ett fördjupat samarbete med landstingen, i syfte att involvera landstingen i TLV:s arbete och samordna pris- och volymkomponenterna inom ramen för TLV:s pris- och subventionsbeslut. Regeringens bedömning är att med en koppling till volymåtaganden borde priserna kunna sänkas så att läkemedlen blir kostnadseffektiva för fler patienter, vilket ökar kostnadseffektiviteten i användningen och därigenom bidra till mer hälsa för de resurser som läggs på läkemedel (prop.2013/14:93 s. 58). Det finns en naturlig koppling till ordnat införande för likvärdig tillgång till läkemedelsbehandling Regeringen uttalar i proposition 2013/14:93 vidare att det är centralt att den värdebaserade prismodellen finns i en kontext som gynnar tidigt och ordnat införande av nya värdeskapande läkemedel. Det finns, enligt regeringen, ett behov av att samordna sjukvårdens aktiviteter rörande nya innovativa och kostnadseffektiva läkemedel. Utvecklade metoder för uppföljning och fortsatt utveckling av kvalitetsregister samt delning av data över uppföljning i klinisk användning är områden där samarbeten mellan sjukvården och företagen kan skapa mervärden för båda. Introduktion av nya läkemedel bör alltid ske ordnat och användningen av nya läkemedel kopplas till systematiska uppföljningar (prop.2013/14:93, s. 78). En sammanhållen nationell introduktionsprocess för nya innovativa läkemedel är ett viktigt steg för att optimera tidig användning av nya, innovativa och kostnadseffektiva läkemedel och att undvika oönskade skillnader mellan olika landsting. Prismodellen och bedömningar av kostnadseffektiviteten är viktiga delar i en sådan process tillsammans med effektiv uppföljning av uppnådda resultat (prop. 2013/14:93 s. 78 f.). För att processen med ordnat införande ska kunna genomföras krävs utvecklade samarbetsformer mellan sjukvård, myndigheter och läkemedelsindustri, som bör präglas av förutsägbarhet, långsiktig och överskådlig introduktions- och uppföljningsprocess. En prismodell där ambitionen är att attrahera innovativa kostnadseffektiva läkemedel tidigt har en naturlig koppling till en nationell introduktionsprocess. Ökad kunskap och uppföljningar av tidiga resultat är viktig återkoppling för att avgöra i vilken utsträckning användningen av ett läkemedel är kostnadseffektiv. Uppföljningar av behandlingsresultat i klinisk användning är också en viktig kunskap för de forskande läkemedelsföretagen (prop. 2013/14:93 s. 79). 3
Ett tätare samarbete mellan TLV och landstingen möjliggör nya arbetssätt inom befintligt regelverk För att kunna bidra till att uppfylla regeringens mål om god och jämlik tillgång till effektiva läkemedel utan att betala onödigt höga priser är ett fördjupat samarbete mellan TLV och landstingen en avgörande framgångsfaktor. Genom att utveckla samarbetet med landstingen får TLV förutsättningar att komplettera den hälsoekonomiska värderingen med fördjupad klinisk expertis och tydligare klinisk förankring. Landstingssamarbete kan också ge förutsättningar för att ge relevant utrymme åt de kommersiella faktorer, såsom exempelvis konkurrens, som är vårdens realitet och som kommer att påverka den faktiska användningen av läkemedlet. TLV har under 2014 tillsammans med landstingen och SKL etablerat en plattform för samarbete och informationsutbyte med samtliga landsting. Avsikten är att pröva former för trepartsöverläggningar mellan TLV, landstingen och läkemedelsföretag. TLV kommer att göra separata redovisningar till regeringen såvitt avser utvecklingen av den värdebaserade prissättningen, vilket även inkluderar prisjämförelser med andra länder samt uppföljning av det besparingsbeting som regeringen angivit i budgetpropositionen för 2014 och som ska uppnås genom prissänkningar på vissa äldre läkemedel samt effektivare beslutsfattande av TLV. 3. Utvecklad prissättning kopplat till stegvist godkännande av läkemedel Den utvecklade värdebaserade prissättningen kan vara en god utgångspunkt vid stegvist godkännande Ett fördjupat samarbete mellan tre parter (landstingen, TLV och företagen) har potential att utvecklas också i en kontext av stegvist godkännande. Bättre samordning och fördjupat samarbete kan leda att tiden mellan ett stegvist produktgodkännande och det tillfälle då läkemedlet kommer hela vägen till patienten kan bli kortare, mer effektiv och knutet till en strukturerad uppföljning. Tillgången till läkemedel kan bli mer jämlik i olika delar av landet. Ett samarbete kan också bidra till en ökad öppenhet och transparens i arbetet med värdering och introduktion av nya läkemedel som blir föremål för stegvist godkännande. Samarbetet och trepartsöverläggningarna kan också komma att leda till att konkreta överenskommelser sluts mellan landstingen och läkemedelsföretaget. Dessa överenskommelser kan till exempel innehålla skrivningar som gör att företaget och landstingen delar på den ekonomiska risken om effekten skulle vara lägre än förväntat av ett läkemedel eller om läkemedlet skulle komma att förskrivas till fler patienter än beräknat. En överenskommelse har tecknats mellan landstingen och det företag som marknadsför ett av de nya hepatit C läkemedlen. Denna modell kan byggas ut och appliceras även på produkter som blir föremål för stegvist godkännande. Enligt det förslag till definition av stegvist godkännande som nu håller på att etableras slår Läkemedelsverket fast att det inte rör sig om några nya formella typer av godkännandebeslut. På samma sätt är det med den del av det stegvisa godkännande som behöver utgöras av en flexibel prissättning. TLV gör bedömningen att det finns ett betydande utrymme att i samverkan med landsting och företag komma längre kring frågor som handlar om tidig och jämlik tillgång samt god kostnadskontroll. När även de godkännande myndigheterna kommer in i denna samverkan finns förutsättningar att få tidigare information om kommande utveckling för befintliga läkemedel. TLV och landstigen får också bättre möjligheter att tidigt göra klart för läkemedelsföretag och godkännandemyndigheter vilka uppföljningsresultat som 4
kommer att behövas när nya patientgrupper kommer att kunna få tillgång till läkemedlet i fråga men kanske till andra kostnader och i andra volymer. I den kliniska verkligheten är allt färre läkemedel färdigutvecklade när de godkänns för försäljning första gången. Allt fler läkemedel utvecklas i cykler och kunskap byggs upp succesivt. Mot en sådan bakgrund behöver även TLV:s verktyg för att reglera läkemedlen anpassas. De läkemedel TLV hanterar kommer löpande att behöva följas upp och värderas och i de fall det uppstår ett nytt läge behöver TLV kunna sätta ett nytt pris. Ett nytt läge kan till exempel vara en ny indikation, ny kunskap om läkemedlets effekter, ny kunskap om läkemedlets kostnader, förändrad konkurrens, ökad försäljning osv. För vissa läkemedel är det sannolikt att det kommer att uppstå flera, eller rent av många nya lägen under dess livscykel och då bör detta göra det möjligt att fastställa nytt pris vid flera tillfällen. För andra läkemedel uppstår mycket få nya lägen. Figur 1: Dynamisk prissättning De faktorer som avgör hur mycket pengar ett företag kan tjäna på ett läkemedel är: Priset per enhet som säljs Antal enheter som säljs per tidsenhet Antal tidsenheter som hinner gå innan konkurrens uppstår (Hur många enheter som sjukvården väljer att köpa och vilket pris de är beredda att betala styrs i sin tur av läkemedlets effekt, säkerhet med mera.) En enhet kan vara vad som helst från en IU (internationell enhet av ett proteinläkemedel) till förbrukningen av läkemedelet X på kliniken Y. Att utveckla en flexibel prismodell knutet till stegvist godkännande handlar i grunden om att vara medveten om att det när som helst kan uppstå ett nytt läge för ett läkemedel och att vara beredd att värdera konsekvenserna och anpassa priset efter det. Flexibiliteten kommer rimligtvis ofta att vara knuten till någon av de tre faktorerna som anges ovan. Det bör till exempel vara relevant att kunna diskutera hur en enhet definieras. Vi är vana vid att betala för läkemedel per tablett, per förpackning, per internationell enhet (IU) osv men det finns alternativ. Vad kostar det att behandla en patient per år? Ska det spela någon roll för ersättningens storlek till läkemedelsföretaget om patientgruppen är stor eller liten? Kan man avtala om ett enhetspris per patient under förutsättning antalet behandlade patienter ligger mellan x och y stycken under ett år? Är det rimligt att teckna avtal som gäller för en hel klinik eller ett helt landsting. Inom en viss ram kan landstinget behandla hur många patienter som helst till samma kostnad? Detta är frågeställningar som redan i dag är intressanta att utforska, men som i en kontext av stegvist godkännande blir helt centrala. Andra saker som bör ingå i en flexibel prismodell knutet till stegvist godkännande är en diskussion om när betalning ska ske. Redan i dag är osäkerheten ofta stor kring såväl kostnader som effekter av en läkemedelsbehandling. Detta kommer inte att bli mindre vanligt eller påtagligt. 5
Idag gör TLV en bedömning av osäkerheten och om den bedöms vara tillräckligt liten så får läkemedlet förmån, ibland med begränsning och villkor. Anses osäkerheten vara för stor så blir det avslag på ansökan. Det skulle i många lägen vara mer konstruktivt och till nytta för både patienter, landsting och läkemedelsföretag om man kunde börja använda läkemedlet trots en stor osäkerhet om dess kostnadseffektivitet. I stället kan man diskutera exempelvis hur mycket av priset som ska betalas nu och hur mycket som ska betalas när vi vet hur effekten verkligen blev. Ett läkemedel med mycket stora osäkerheter kring effekt och kliniskt utfall vad gäller både patientens hälsa och vårdens kostnader bör kunna resultera i att endast en mindre del av det överenskomna läkemedelspriset betalas ut vid förskrivnings-eller inköpstillfället. Resterande del av priset bör kunna betalas då uppföljningsdata finns tillgänglig som visar att de antaganden som gjordes var riktiga. Den tredje delen som bör finnas i en flexibel prismodell knutet till stegvist godkännande är möjligheten att faktiskt sätta ett nytt listpris. Som ovan nämnts kan uppföljningsdata eller ändrade konkurrensförutsättningar vara saker som gör att det finns skäl att omvärdera ett läkemedels pris. Om systemet med stegvist godkännande ska fungera i praktiken måste det finnas en öppenhet att ändra ett överenskommet pris när det visats att det uppstått ett nytt läge. Det kommer att bli en utmaning för såväl läkemedelsföretag som myndigheter att bygga upp det förtroende som krävs och att visa att priserna, även listpriserna faktiskt kan ändras. Om denna villighet inte finns kommer det att vara svårt att acceptera priser på osäkra underlag, något som är en förutsättning för att vi ska kunna få till ett stegvis godkännande. 4. Förutsättningar för lösningar Stegvist godkännande är ett viktigt initiativ för att bidra till att lösa de utmaningar som har beskrivits av Läkemedelsverket och har potential att bidra till en mer effektiv hantering av läkemedel i alla faser av utvecklingen. Utmaningarna som ett stegvist godkännande syftar till att svara upp mot finns redan i dagsläget. TLV, Läkemedelsverket och sjukvårdshuvudmännen är redan aktiva med många aktiviteter som bidrar till detta inom dagens system, men för att fullt ut kunna leverera på de högt ställda förväntningar och stora patientbehov som finns så behöver initiativet om stegvist godkännande fortsätta, inklusive utvecklingen av en flexibel prismodell knutet till detta. Det är viktigt att det svenska engagemanget i dessa frågor inte stannar av i och med att detta regeringsuppdrag slutredovisas. De svenska myndigheterna är väl rustade för att hantera inledande faser och pilotförsök för stegvist godkännande, flexibla prismodeller och andra typer av överläggningar med tre eller flera parter i syfte att optimera läkemedels tillgänglighet, jämlika fördelning och rimliga prisnivå. Ett systematiskt och långsiktigt hållbart arbete med dessa frågor förutsätter att TLV ges ett tydligt uppdrag att fortsätta utvecklingen av en flexibel prismodell knutet till stegvist godkännande. För TLV:s del förutsätts vidare resurser och fortsatt uppbyggnad av specialiserad kompetens rörande prissättningsaspekter internationellt och resurser för att investera i fördjupade insatser tillsammans med Läkemedelsverket på en europeisk arena. Att samordningen är en nyckelfaktor uttrycks av att EMA avser döpa om sitt arbete med stegvist godkännande från adaptive licensing till adaptive pathways to patients. TLV utesluter inte att en flexibel prismodell knutet till stegvist godkännande kan kräva ny eller förtydligad lagstiftning. 6