Råd och tips vid ansökan om klinisk läkemedelsprövning

Transkript

1 Råd och tips vid ansökan om klinisk läkemedelsprövning Cecilia Ahlin, Med Dr, specialistläkare onkologi och gynekologisk onkologi Enheten för Kliniska Prövningar och Licenser Läkemedelsverket, Uppsala

2 Disposition Bakgrund Klinisk läkemedelsprövning Vetenskaplig bedömning ur en klinikers perspektiv

3 Bakgrund

4 Antal inkomna kliniska läkemedelsprövningar Antal inkomna ansökningar om klinisk läkemedelsprövning

5 ICH-GCP EPN Riktlinjer; Guidance EU Direktiv Läkemedelslagen Implementeras i varje enskilt lands lagstiftning inom EU Förordning Lag

6 Svensk läkemedelslagstiftning Läkemedelslagen (1992:859) Grunden för den svenska läkemedelslagstiftningen (tillsyn, kontroll och straffbestämmelser) Läkemedelsförordningen (2006:272) Regeringen har utvecklat principerna från läkemedelslagen Läkemedelsverkets författningssamling (LVFS) Läkemedelsverkets föreskrifter (LVFS 2011:19) om kliniska läkemedelsprövningar på människor

7 Ny EU-lagstiftning för kliniska läkemedelsprövningar Kommer att ersätta direktiv 2001/20/EG Innebär bland annat: en elektronisk ansökan för klinisk prövning i flera EU-länder via gemensam EU-portal ett nationellt tillstånd från läkemedelsmyndighet och etikprövningsnämnd stärkt säkerhet och integritet för försökspersoner ökad öppenheten kring resultat Den nya förordningen förväntas träda i kraft under 2017

8 Klinisk läkemedelsprövning

9 När behövs tillstånd för klinisk prövning från Läkemedelsverket? För varje prospektiv studie på människa av en kemisk eller biologisk substans i syfte att klarlägga dess egenskaper som ett potentiellt läkemedel Gäller även godkänt läkemedel när syftet är att ytterligare belysa effekt och/eller säkerhet det ges på annat sätt det ges på icke-godkänd indikation

10 När är det inte en klinisk läkemedelsprövning? Observationsstudie (icke-interventionsstudie): Förskrivning & uppföljning enligt klinisk praxis Behandlingen bestäms inte i förväg av ett protokoll Förskrivningen föranleds inte av ett beslut att ta med patienten i en studie Inga ytterligare diagnostiska eller övervakningsprocedurer tillämpas på patienterna

11 Utveckling av nytt läkemedel Lab.försök & djurtester Tester på människor Kemi, biokemi Preklinisk prövning Säkerhetsutvärdering, beräkningar, analyser, produktion av substans Ansökan om klinisk prövning Grundforskning Myndighetsvärdering. Etisk granskning Fas I Fas II Studier av läkemedlets kinetik och säkerhet på en liten grupp försökspersoner Patientstudier för bedömning av dosering, effektivitet patienter. Fas III Stora studier av effekt och säkerhet. Vs. andra läkemedel eller placebo. Fas IV Ansökan om godkännande Myndighetsbehandling Godkännande, marknadsföring. Fortsatta jämförande studier. 2-5 år 2-5 år 7 mån - 2 år

12 Vetenskaplig bedömning ur en klinikers perspektiv

13 Relevanta dokument Cover letter RSI (referenssäkerhetsinformation) IB (prövarhandbok) SmPC (produktresume )

14 Prövningsprotokollet Finns det en hypotes/rational som stärker behovet av aktuell studie? Är studiedesignen lämplig i relation till syftet med studien? Finns det risk för bias med vald studiedesign? Primära utfallsmått Sekundära utfallsmått Inklusionskriterier Exklusionskriterier Antikonception (ICH GCP 1.48; 5.4;6.3;6.4;6.9)

15 Risk-nytta bedömning Är nytta-risk värderingen adekvat beskriven av sponsor? Kända och potentiella risker skall beskrivas liksom eventuella riskminimeringsstrategier. En samlad nyttarisk värdering skall innefatta en bedömning av riskerna med prövningsläkemedlet samt eventuella risker som är associerade med jämförelseläkemedlet liksom de risker som följer av eventuella studieinterventioner och deltagande i studien. Är risken för försämring av patientens sjukdomstillstånd omhändertagen (ICH GCP 6.2.3)

16 Prövningsprotokollet Hur ser säkerhetsuppföljningen ut? Stopp kriterier? Behov av DMC? Design? Studiepopulation? Tid? (ICH GCP och EMA riktlinje Guideline on Data Monitoring Committees)

17 Prövningsprotokollet Kan inte vara tydligt nog! Motivera, motivera Extra uppmärksamhet på säkerhet Tänk igen inklusion/exklusionskriterierna Glöm inte risk/nyttabedömningen Korrekturläs TVEKA inte att ta hjälp.

18

19 Tack för uppmärksamheten!