Uppföljning av processerna för introduktion av nya läkemedel i Sverige Under de gångna åren har processerna för introduktionen av nya läkemedel genomgått en successiv förändring. De två organisationer som har störst inflytande på hur läkemedel introduceras TLV och SKL arbetar allt mer integrerat med gemensamma mål. Prioriteringsprocessen för läkemedel utvecklas snabbt och är komplex eftersom den består av flera sammanhängande beslut förmånsbeslut från TLV, eventuell trepartsöverenskommelse kopplad till förmånsbeslutet och NT rådets rekommendation. Målsättningen är "en jämlik och kostnadseffektiv läkemedelsanvändning för alla patienter i hela landet. Värdefulla läkemedel ska nå patienterna utan onödigt dröjsmål". Det finns därför behov av att utvärdera hur processerna för införande av nya läkemedel fungerar och om de bidrar till att beslut fattas snabbare, att läkemedel introduceras utan dröjsmål och att användningen blir jämlik. LIF har följt upp processerna och gjort en preliminär värdering av hur tidpunkt för subvention och/eller rekommendation från landstingen påverkar introduktionen. Tid från marknadsföringsgodkännande till nationell prioritering (storlek på punkter: försäljningsvolym vid prioriteringsbeslut). Medelvärdet för tid till subventionsbeslut ökade markant under 2015 och ett flertal av de läkemedel som inkluderades i förmånerna hade redan en mycket stor användning (> 30 mnkr AUP).
2 Den implementerade samverkansmodellen har bidragit till att NT rådet överlag tycks redovisa sin första rekommendation för ett läkemedel tidigare efter marknadsföringsgodkännandet än vad som skedde under projekttiden. Läkemedel som prioriterats Av de 159 centralt godkända läkemedel som introducerades i Sverige under perioden 2011 och 2015 hanterades majoritet inom ramen för någon eller båda av de två prioriteringsprocesserna (TLV och NT). Cirka sex procent av försäljning av nyintroducerade läkemedel (236 miljoner kronor, år 2015) hade inte genomgått någon nationell prioritering (se tabell nedan). HIV läkemedel, narkosmedel och p piller är exempel på läkemedel med stor försäljning som inte fick subventionsbeslut eller rekommendation från NT. Tio av de läkemedel som vid utgången av 2015 inte prioriterats var s.k. särläkemedel.
3 Samband mellan tidpunkt för prioritering och samordnad introduktion Att ett läkemedel introduceras samtidigt i olika delar av landet är ett tecken på en ordnad introduktionsprocess. I denna uppföljning har introduktion definierats som en ökande användning under ett halvt år. Analys av grad av samordning är baserad på hur lång tid det tar från att den första sjukvårdsregionen introducerar ett läkemedel till att introduktion skett i alla regioner. De läkemedel som ingår i analysen är de som introducerats i Sverige sedan år 2011 och som till utgången av 2015 introducerats i alla regioner. Särläkemedel samt läkemedel som subventioneras via andra processer (vaccin, smittskyddsläkemedel, p piller) ingår inte i analysen. Storlek på punkter i figurerna nedan motsvarar försäljningsvolym vid introduktion. Det framstår av grafen som att ett subventionsbeslut i nära anslutning till att en produkt börjar säljas på den svenska marknaden har ett samband med en samordnad introduktion i hela Sverige.
4 Endast ett fåtal mätpunkter är tillgängliga för att utvärdera konsekvenserna av tidiga NTrekommendationer på hur samordnad introduktionen blir. Fler produkter som prioriterats under 2015 behöver ha introducerats i hela landet för att det ska vara möjligt att dra slutsatser. Sambandet kan även påverkas av att NT rådet väljer vilka läkemedel som ska bedömas. Bakgrund till uppföljningen Idag introduceras läkemedel i Sverige ofta genom en process som innefattar ett subventionsbeslut från Tandvårds och Läkemedelsverket (TLV) och/eller en rekommendation från nya terapier (NTrådet) som baseras på ett hälsoekonomiskt kunskapsunderlag. NT rådet är en del av SKL:s samverkansmodell för läkemedel och beslutar om rekommendationer på liknande medicinska grund och utifrån samma etiska plattform som TLV:s beslut. Efter två års utveckling i form av ett projekt inom den nationella läkemedelsstrategin implementerades samverkansmodellen där NTrådet ingår i början av 2015. Prioriteringsprocessen för läkemedel utvecklas snabbt och är komplex eftersom den består av flera sammanhängande beslut förmånsbeslut från TLV, eventuell trepartsöverenskommelse kopplad till förmånsbeslutet och NT rådets rekommendation. Målsättningen är "en jämlik och kostnadseffektiv läkemedelsanvändning för alla patienter i hela landet. Värdefulla läkemedel ska nå patienterna utan onödigt dröjsmål". Det finns därför behov av att utvärdera hur processerna för införande av nya läkemedel fungerar och om det bidrar till att beslut fattas snabbare, läkemedel introduceras utan dröjsmål och användningen blir jämlik. LIF presenterade den första uppföljningen i januari 2015 och under året har metoden för uppföljning av det ordnade införandet av nya läkemedel utvecklats i dialog med företrädare för NT rådet.
5 Metodbeskrivning Utvärdering av tid från marknadsföringsgodkännande till beslut från TLV och rekommendation från NT Läkemedel som sålts i Sverige under perioden 2010 till 2015 och som hade en unik tillverkare eller ett unikt preparatnamn i en ATC (7 ställig) och form grupp identifierades (n = 1024). Av dessa valdes centralt godkända läkemedel sedan 2006 (n = 262). Tidpunkt för första (positiva) subventionsbeslut från TLV samt för första rekommendation från NT hämtades från TLV:s beslutsdatabas samt från NT:s webbsida på Janusinfo.se. Tid från marknadsföringsgodkännande till första beslut från TLV och/eller NT mättes för de produkter som hanterats för första gången i ena eller båda processerna under 2013 till 2015 (n = 107). Utvärdering av introduktion av nya läkemedel i Sverige Centralt godkända läkemedel sedan 2005 och som introducerades (påbörjad försäljning) i Sverige under åren 2011 till 2015 identifierades. Av dessa selekterades preparat med en unik tillverkare eller ett unikt preparatnamn i en ATC (substans) och form grupp (n = 159). Månadsvisa försäljningsdata (slutenvård, förskrivning samt slutenvård rekvisition) på landstingsnivå för dessa läkemedel kombinerades med uppgifter om första subventionsbeslut och/eller första NT rekommendation (se ovan) samt information om datum för marknadsföringsgodkännande, godkänd indikation och om läkemedlet används för sällsynta sjukdomar. Om läkemedlen användes vid högspecialiserad vård samt om de användes för sjukdomar med låg prevalens som inte kan förväntas vara normalfördelade i Sverige. Ett sätt att mäta när ett läkemedel introducerats i ett landsting eller en sjukvårdsregion är att detektera när läkemedlet säljs där för första gången. En såld förpackning behöver dock inte innebära att läkemedlet används till en visserligen liten men ändå växande grupp patienter. En annan definition har därför använts. Introduktion av ett läkemedel definieras här som att ett läkemedel har en tilltagande användning inom ett landsting/en sjukvårdsregion under sex månaders tid, mätt i tvåmånadersperioder. Utifrån denna definition av introduktion utvärderades tid från att ett preparat godkänts till att det introduceras på den svenska marknaden. Tid från att ett preparat introducerats i det första sjukvårdsregionen till att det introducerats i alla mättes också. Introduktionen av läkemedel utvärderades utifrån sjukvårdsregionernas användning av läkemedel. Denna uppdelning gjordes för att kunna värdera och jämföra introduktionen av läkemedel för högspecialiserad vård med vanliga förskrivningsläkemedel. Därutöver minskar uppdelningen i regioner de skillnader i befolkningsstorlek som finns mellan nuvarande Landsting. Försäljningsdata från Jönköpings läns landsting uteslöts helt ur analysen då data från det landstinget fram till december 2015 inte var komplett. Möjliga metodfel Utvärderingen av beslut från TLV och NT rådet baseras enbart på första positiva subventionsbeslut för produkten samt första rekommendation från NT rådet. Analysen tar då inte hänsyn till eventuella tidigare negativa subventionsbeslut från TLV eller eventuella ytterligare rekommendationer från NTrådet.
6 Definition av introduktionen av ett läkemedel i en regioner baseras på förändringar i försäljning över tid. Små fluktuationer i försäljningen för ett läkemedel kan leda till att det inte registreras som introducerat. Risken för fluktuationer ökar för läkemedel med begränsad användning. Detta problem hanteras dock delvis genom att analysen görs på regionnivå. I analysen av introduktionen av läkemedel räknas alla läkemedel som unika i det hänseendet att det förväntas vara motiverat att de ska introduceras i alla landsting/regioner. Vissa läkemedel kan dock, trots att de har en unik ATC kod, vara snarlika tidigare introducerade läkemedel. Det är i dessa fall förklarligt om inte produkten inte introduceras vid samma tidpunkt i alla regioner/lansting. I de försäljningsdata som inhämtas för läkemedlen ingår inte de läkemedel som används inom ramen för kliniska studier. Detta kan leda till att användningen av ett läkemedel framstår som mer begränsat än vad den faktiskt är. De samband som beräknas mellan samordnad introduktion och tid mellan första försäljning och rekommendation från NT rådet behöver inte nödvändigtvis indikera att tidiga prioriteringar leder till jämnare introduktion. Det kan också indikera att NT rådet prioriterar att snabbt avge rekommendationer (med avtal) för läkemedel där användningen kan bli stor och spridd kort tid från marknadsföringsgodkännandet. Detta eftersom NT rådet till skillnad från TLV i stor utsträckning kan styra över för vilka läkemedel och när rekommendationer ska avges. Detaljerade resultat Utvärdering av tid från marknadsföringsgodkännande till beslut från TLV och rekommendation från NT Under år 2013, 2014 och 2015 fattade TLV första positiva subventionsbeslut för 17, 31 respektive 34 stycken unika, centralt godkända läkemedel. Mediantiden från marknadsföringsgodkännande till subventionsbeslut var 264, 222 respektive 292 dagar. Under år 2013, 2014 och 2015 gjorde NLT/NT första rekommendationer för 9, 12 respektive 13 stycken centralt godkända läkemedel. Mediantiden från marknadsföringsgodkännande till rekommendation var 446, 423 respektive 101 dagar (se figur 1, nedan). Text till figur 1 och 2. Låddiagram för tid (dagar) från marknadsföringsgodkännade till första positiva subventionsbeslut (översta figuren) samt tid till första prioriteringsbeslut från NT (nedersta figuren). Solitt streck: mediantid, streckat streck: medeltid, cirklar: tid till rekommendation/subventions för enskilda läkemedel berörda av respektive process, storlek på cirkel: Försäljning (AUP) det år läkemedlet fick prioriteringsbeslut (maximal storlek >30 mnkr). Tid från första introduktion till introduktion i alla landsting/regioner Totalt 129 unika, centralt godkända läkemedel introducerades enligt definitionen under perioden 2011 till 2015. Av dessa har 75 hittills introducerats i alla regioner. Av dessa kunde 43 utvärderas för samband mellan samordnad introduktion och tid mellan introduktion och subvention. Övriga läkemedel hade inget subventionsbeslut, var särläkemedel, subventionerades baserat på andra mekanismer (p piller, smittskyddsläkemedel, vaccin) eller bedömdes användas mot relativt ovanliga tillstånd med ojämn spridning.
7 Endast 12 av de 75 läkemedlen kunde utvärderas för samband mellan jämnhet av introduktion och tid mellan introduktion och första NT rekommendation. Text till figur 3 och 4. Punktdiagram där för varje läkemedel tid från första försäljning i Sverige till positivt subventionsbeslut (övre figur) eller till första NT rekommendation (nedre figur) kopplas till tidsskillnaden mellan introduktion i första och alla landsting. Storlek på cirkel: Försäljning (AUP) under det första halvåret efter att läkemedlet börjat säljas i Sverige (maximal storlek >30 mnkr). Linjär regressionsanalys.