Utfallsdata inom hemofili. Erik Berntorp Lunds universitet Klinisk koagulationsforskning, Malmö

Relevanta dokument
Information Faktor VIII

Vad är värdet/faran med att operera tidigt? Sofia Strömberg Kärlkirurg Sahlgrenska Universitetssjukhuset

The role of X-ray imaging and musculoskeletal ultrasound in the diagnosis and management of rheumatoid arthritis

VSTB, register, rapportering, resultat, epidemiologi

ECONOMIC EVALUATION IN DENTISTRY A SYSTEMATIC REVIEW

HAGOS. Frågeformulär om höft- och/eller ljumskproblem

Vilka ska vi inte operera?

Konsultsjuksköterska inom barncancervård. Ulrika Larsson Barncancercentrum Drottning Silvias barn och ungdomssjukhus Göteborg

Könsfördelningen inom kataraktkirurgin. Mats Lundström

Utvärdering av IVIG behandling vid post-polio syndrom. Kristian Borg

REHAB BACKGROUND TO REMEMBER AND CONSIDER

Cancersmärta ett folkhälsoproblem?

Följer vi SoS riktlinjer inom kranskärlssjukvården? Professor, överläkare Kardiologiska kliniken Universitetssjukhuset Linköping

Reflections from the perspective of Head of Research Skåne University Hospital. Professor Ingemar Petersson. Stab forskning och utbildning SUS

Hur mår personer som överlevt hjärtstopp?

Is it possible to protect prosthetic reconstructions in patients with a prefabricated intraoral appliance?

Economics - questions, methods, data and the aim for results KATARINA STEEN CARLSSON, INST KLINISKA VETENSKAPER, MALMÖ

Läkemedelsverkets Farmakovigilansdag 19 maj 2015

INTERNATIONAL SPINAL CORD INJURY DATA SETS - QUALITY OF LIFE BASIC DATA SET Swedish version

Measuring child participation in immunization registries: two national surveys, 2001

AMOS study (Adolescent Morbidity Obesity Surgery)

KOL med primärvårdsperspektiv ERS Björn Ställberg Gagnef vårdcentral

Evidensgrader för slutsatser

Akutmedicin som medicinsk specialitet i Sverige, uddannelsesaspekter

FaR-nätverk VC. 9 oktober

Bone Scan Index (BSI) med skelettscintigrafi. Mariana Reza, MD, PhD Klinisk fysiologi och nuklearmedicin, SUS Malmö och LU Lund

Validering av kvalitetsregisterdata vad duger data till?

Adding active and blended learning to an introductory mechanics course

BESLUT. Datum

Kunskapslyftet. Berndt Ericsson. Esbo Utbildning, arbetsliv och välfärd Ministry of Education and Research. Sweden

SWEDIABKIDS, hjälp i förbättringsarbete Resultat 2010

Aborter i Sverige 2008 januari juni

TAKE A CLOSER LOOK AT COPAXONE (glatiramer acetate)

Från epidemiologi till klinik SpAScania

Kursplan. NA1032 Makroekonomi, introduktion. 7,5 högskolepoäng, Grundnivå 1. Introductory Macroeconomics

Diagnostiska metoder. Några reflektioner. Christina Lindh Odontologiska fakulteten Malmö högskola

Kardiovaskulär primärpreven2on i kri2sk belysning vad håller vi på med egentligen?

Susanne Albrecht, RC Syd Karlskrona ÖGONDAGAR 2017 Stockholm Waterfront

Benamputationer i Sverige = Lika för alla? Anton Johannesson Ortopedingenjör, Med Dr.

CTO-PCI. Evidens, indikation, teknik. Regionmöte Kalmar, Georgios Panayi, Kardiologiska Kliniken, US Linköping

Högt blodtryck. Åderlåtning i Landeryd/Hylte

Stiftelsen Allmänna Barnhuset KARLSTADS UNIVERSITET

ERC Syd (Epidemiologi och Registercentrum Syd)

Läkemedelsverkets Farmakovigilansdag

Att skapa incitament för nätverkssjukvård

Coacha till fysisk aktivitet vid RA

Peak Car. Anne Bastian, Maria Börjesson och Jonas Eliasson. Associate Professor Transport Systems Analysis, KTH. Director Centre for Transport Studies

THE SALUT PROGRAMME A CHILD HEALTH INTERVENTION PROGRAMME IN SWEDEN. ISSOP 2014 Nordic School of Public Health. Gothenburg SWEDEN UMEÅ UNIVERSITY

Presentation of the Inwido Group

Resultat av den utökade första planeringsövningen inför RRC september 2005

Person 33. Basic Information. Studies. Enskilda enkäter för Utbytesrapport/Exchange Report

OLIN-studiernas barn-kohorter. Umeå september 2018

Depression. En-måmads förekomst 10% Mer vanligt än demens efter 65

Vägen till ökad fysisk aktivitet hos vuxna med medfött hjärtfel vilka faktorer har betydelse?

Hört och lärt på NES2012 Session: Visual ergonomics

Nordic Casemix Centre (NCC) (Nordiskt center för patientgruppering r.f)

Risk- och friskfaktorer för långvarig smärta hos äldre. Caroline Larsson Leg. Sjukgymnast, MSc Gerontologi

Falls and dizziness in frail older people

SAMNORDISKA REGISTER- MÖJLIGHETER OCH UTMANINGAR

Kursplan. NA3009 Ekonomi och ledarskap. 7,5 högskolepoäng, Avancerad nivå 1. Economics of Leadership

ADHD & SUD; Vad vet vi idag?

Linnéstöd. Pär Omling. GD Vetenskapsrådet

Bild 1. Bild 2. Bild 3. behandling

Health café. Self help groups. Learning café. Focus on support to people with chronic diseases and their families

Kundfokus Kunden och kundens behov är centrala i alla våra projekt

Ärftlig och förvärvad hemofili. Anna Olsson Spec läkare hematologi Koagulationscentrum Sahlgrenska Universitetssjukhuset

Caroline Löfvenmark, leg ssk, doktorand Karolinska Institutet, Institutionen för kliniska vetenskaper, Danderyds sjukhus

Kunskapsintensiva företagstjänster en förutsättning för en konkurrenskraftig industri. HLG on Business Services 2014

Patientinformation Hemofili

Företagsekonomi, allmän kurs. Business Administration, General Course. Business Administration until further notice

RhD immunisering efter transfusion erfarenheter från Uppsala. Barbro Persson Akademiska sjukhuset, Uppsala

P-pillerlarmen. Venös tromboembolisk sjukdom (VTE) Kombinerad metod och trombos. Vad är det senaste som gäller?

The annual evaluation of the Individual Study Plan for PhD students at the Department of Biochemistry and Biophysics

Course syllabus 1(7) School of Management and Economics. FEN305 Reg.No. EHVc 2005:6 Date of decision Course Code. Företag och Marknad I

Kursplan. MT1051 3D CAD Grundläggande. 7,5 högskolepoäng, Grundnivå 1. 3D-CAD Basic Course

Familjär Hyperkolesterolemi

Affärsmodellernas förändring inom handeln

Autism Spectrum Disorder

School of Management and Economics Reg. No. EHV 2008/220/514 COURSE SYLLABUS. Fundamentals of Business Administration: Management Accounting

Försöket med trängselskatt i siffror

Enbrel ger en bestående förbättring av livskvaliteten för patienter med psoriasis

Regional Carbon Budgets

THE STATUS OF "MEDICAL AGE ESTIMATIONS" IN SWEDEN. Håkan Mörnstad AGFAD, Berlin March 18, 2016

KRISTOFFER PETERSSON, MEDICINSK STRÅLNINGSFYSIK, LUND

SWESIAQ Swedish Chapter of International Society of Indoor Air Quality and Climate

XIVSvenska. Ropen skalla Ticagrelor till alla! Thomas Mooe, Östersund. Kardiovaskulära Vårmötet

regionvastmanland.se Smärtrehab Västmanland

ADHD-symptom och mogenhet: redovisning av en tioårig uppföljningsstudie

Diabetesjukdomens många ansiktensteg mot individualiserad behandling

Skill-mix innovation in the Netherlands. dr. Marieke Kroezen Erasmus University Medical Centre, the Netherlands

Why is it so costly? A hospital projects quick comparison of construction costs between Sweden, Denmark and Germany

Prioritering på svenska Hur effektiva ska åtgärderna vara för att de ska prioriteras?

Fysisk aktivitet ISM:s forskningen kring livsstil och hälsa i ett 10 års perspektiv

Kan MS botas? Svenska och internationella erfarenheter av blodstamcellstransplantation som behandling fo r multipel skleros

Kurskod: TAIU06 MATEMATISK STATISTIK Provkod: TENA 17 August 2015, 8:00-12:00. English Version

Att använda data och digitala kanaler för att fatta smarta beslut och nå nya kunder.

Svenske erfaringer med kvalitetsudvikling vha. patientrapporterede oplysninger

Asylum seekers -health evaluation and vaccination. Bernice Aronsson MD The Public Health Agency Sweden

Svåra eksem hos barn. Natalia Ballardini, Barnläkare Sachsska Barnsjukhuset, Södersjukhuset AB

Pharmacovigilance lagstiftning - PSUR

Transkript:

Utfallsdata inom hemofili Erik Berntorp Lunds universitet Klinisk koagulationsforskning, Malmö

Vad är hemofili? Recessiv, X-kromosomalt nedärvd åkomma som i princip endast drabbar män Brist/avsaknad av koagulationsfaktor VIII (hemofili A 80%) eller IX (hemofili B 20%) Incidens ca 1/5000 födda pojkar. I Sverige finns ca 1000 fall varav 350 med svår form Stort antal mutationer Svårighetsgrad anges som % faktornivå i blodet jmf med normalbefolkningen Svår <1 %; moderat 1-5 %; mild >5-<40 %

Hemofili Igår Idag Imorgon Pictures from Dept of Coag Disorders, Malmö with permission, and from Kulturen Lund

Osooli & Berntorp JIM 2016

Average Joint Physical-Examination Score Det tar ett antal år innan skillnad mellan behandlingsmetoder visar sig 18 16 14 12 10 8 6 4 2 Prophylaxis Episodic Therapy 0 Manco-Johnson et al. NEJM 2007;357:535-44 N=25 N=25 N=29 N=33 N=27 N=29 N=26 N=27 N=22 N=25 N=22 N=11 1 2 3 4 5 6 Age (Yr)

Journal of Internal Medicine 1992; 232: 25-32 Twenty-Five Years Experience of Prophylactic Treatment in Severe Haemophilia A and B Inga Marie Nilsson 1923-1999 I.M. NILSSON, E. BERNTORP, T. LÖFQVIST * & H. PETTERSSON From the Department of Coagulation Disorders and the * Department of Orthopaedics, University of Lund, Malmö General Hospital, Malmö, and the Department of Radiology, University Hospital, Lund, Sweden

Assessment A Prerequisite for Developing Prophylaxis

The Pettersson X-Ray Score was Endorsed by WFH in 1982 Clin Orthop Relat Res. 1980 Jun;(149):153-9. A Radiologic Classification of Hemophilic Arthropathy. Holger Pettersson 1942-2010 Pettersson H, Ahlberg A, Nilsson IM. 8

Hemophilia Joint Health Score World Federation of Hemophilia Haemophilia. 2006 Sep; 12(5):518-25. Semin Hematol. 1993 Jul;30(3 Suppl 2):3-6. Hemophilia Joint Health Score Reliability Study. Prophylaxis: Musculoskeletal Evaluation. Gilbert MS. Department of Orthopedics, Mount Sinai School of Medicine, New York, NY. Berlin. Heidelberg: Springer-Verlag. 1985:56-65. Hilliard P, Funk S, Zourikian N, Bergstrom BM, Bradley CS, McLimont M, Manco-Johnson M, Petrini P, van den Berg M, Feldman BM. Department of Rehabilitation Service, the Division of Rheumatology, The Hospital for Sick Children, University of Toronto, Canada. Pamela.hilliard@sickkids.ca Diagnostic Imaging in Hemophilia; Musculoskeletal and Other Hemorrhagic Complications. Petterson H, Gilbert M. 9

Assessment of prophylaxis in hemophilia: Important for optimized cost effectiveness ABR Physical score HJHS Imaging score Pettersson score MRI score Ultrasound Functional score Quality of life Health-economy Pharmacokinetics Survival studies Population PK/Bayesian analysis Computerized dose simulations Years/decades of follow-up needed Berntorp E. Haemophilia 2013;19:163 5.

Idag viktigaste utfallsdata ABR (årligt antal blödningar) Ledstatus (HJHS) Ultraljudbedömning under snabb utveckling Faktorkonsumtion QoL Hälsoekonomiskt utfall

Registries Web-based registries now available With time more and more countries will join these Patients will become better known and available for Education Diagnostic procedures treatment

Osooli & Berntorp JIM 2016

Några exempel på vad som uppnåtts med register och utfallsdata inom hemofili

Total number of surgical procedures On Demand n=61 Prophylaxis n=95 Arthrodeses Prostheses 63 7 Synovectomies 25 2 Miscellaneous minor surgeries including tooth extractions 33 23 Port implantations/extractions 16 Total number of procedures 1989-1999 Number of procedures divided by group size 121 1.98 48 0.51 Steen Carlsson et al Haemophilia 2003

Individualized prophylaxis: potential for cost savings while maintaining efficacy Direct comparison between two prophylaxis regimens (Dutch intermediate-dose and Swedish high-dose ) in patients with severe hemophilia born 1970 1994 Dutch intermediate dose : Small increase in annual bleed rate (median 1.3 vs 0; p <0.01) Small increase in bleeds over 5 years (median 10 vs 2.5; p <0.01) Slightly more limitations in daily activities (median HJHS 9.0 vs 7.0 points / 144; p=0.01) Swedish high dose: Median costs per patient over 5 years were 73% higher Group level: Incremental benefits of high-dose prophylaxis appear to be limited Fischer K et al. Blood 2013 (doi:10.1182/blood-2012-12-470898). Patient level: Prophylaxis should be tailored individually

Percent Alive Percent Alive Before Replacement Treatment Early Period of Replacement Treatment 100 Current Survival for Severe Haemophilia Malmö /UK 100 80 80 60 60 40 40 20 20 0 0 0 10 20 30 40 50 60 70 80 Age 0 10 20 30 40 50 60 70 80 Age Severe no factor Severe 1961-80 Men 1951-55 UK 1977-99 excl HIV Malmö Malmö excl HIV Men 2009 Osooli et al Haemophilia 2017 Darby et al 2007

Kaplan Meier Joint Survival Estimate Kaplan Meier Joint Survival Estimate 1.00 First Joint Undergo Surgery Born 1980+ 0.75 0.50 0.25 p=0.017 Born 1970-79 Born <1970 0.00 1.00 0 10 20 30 40 50 60 70 Age Second Joint Undergo Surgery Born 1980+; born 1970-79 0.75 0.50 p=0.214 Born <1970 0.25 0.00 0 10 20 30 Age 40 50 60 70 Osooli et al Haemophilia 2017

Proportion With a Joint Score of Zero When to Start: The Swedish Experience 1.0 0.8 0.6 0-2 yrs P=.001 0.4 0.2 6-9 yrs 3-5 yrs 0.0 0 5 10 15 20 Age at First Joint Score Conclusion: Prophylaxis should be started in the first years of life, before age 3. Astermark et al. Br J Haematol.1999;105:1109-1113.

Register måste utvecklas ytterligare Myndighetskrav Krav från behandlare Krav från patienter Krav från industri

Sammanfattning Hemofili är en sällsynt sjukdom Nationellt och globalt samarbete Centralsiering Många års uppföljning nödvändigt för att se behandlingseffekter/skillnader Långtidsuppföljning av nyckelparametrar på stora material helt nödvändig Sådan har tidigare bara funnits vid få centra (Malmö, Utrecht bla) Svenskt nationellt register nu börjat etableras (äntligen!) Ett måste för att se vad den kostsamma svenska hemofilivården ger patienterna och samhället Man måste veta för att kunna se ("Man sieht nur, was man weiß Goethe)

The Ultimate Prophylaxis