Kan MS botas? Svenska och internationella erfarenheter av blodstamcellstransplantation som behandling fo r multipel skleros



Relevanta dokument
Blodstamcellstransplantation vid MS har vi funnit ett sätt att bota sjukdomen?

MIST Multiple Sclerosis International Stem Cell Transplant Trial

Vilket sjukdomsmodulerande läkemedel ska jag välja för att optimera risk/nytta för min patient?

Multipel Skleros. Joachim Burman, Överläkare Neurologkliniken Akademiska sjukhuset

TILL DIG SOM FÅR TYSABRI BEHANDLING MED TYSABRI VID SKOVVIS FÖRLÖPANDE MS

MOG- associerad sjukdom. Joachim Burman, Överläkare Neurologkliniken Akademiska sjukhuset

Diagnos och förlopp av MS. Anders Svenningsson Neurologiska Kliniken Norrlands Universitetssjukhus

Nationella riktlinjer för MS Quality Hotel Ekoxen, Linköping 1 oktober 2014

kan autolog blodstamcellstransplantation vid multipel skleros

TILL DIG SOM FÅR BEHANDLING MED TYSABRI VID SKOVVIS FÖRLÖPANDE MS (NATALIZUMAB)

Fall l. NEURO- 7 fall- 30 p- 2 tim. 3 delar - 3 delfrågor. Man46år. 5 poäng. Kod: Klinisk medicin V

Vårdprogram MS. Godkänt den: Ansvarig: Joachim Burman Gäller för: Klinisk neurofysiologi, neurokirurgi och neurologi.

Hur använder vi Rituximab (Mabthera )? Ulf Tedgård Barn- och Ungdomscentrum UMAS, Malmö

Multipel Skleros (MS)

TILL DIG som får behandling med Tysabri (natalizumab) vid skovvis förlöpande MS

Uppföljning av Tysabri

Klinik Hjärnatrofi. MR Lesion load. MR-aktivitet

Multipel Skleros Klinik och Farmakoterapi

Förstå din Tecfidera -behandling. Information till dig som blivit ordinerad behandling med Tecfidera.

Ovanlig sjukdom, prevalens 2-3 patienter Incidens, ett nytt fall vart 8:e år.

EN BROSCHYR OM. en sjukdom med många ansikten

Multipel Skleros Multipel skleros

TILL DIG som får behandling med Tysabri (natalizumab) vid skovvis förlöpande MS

Anne-Marie Landtblom Hälsouniversitetet Östergötland

ADMINISTRERING OCH PRAKTISKA RÅD

MS eller multipel skleros är den allmännast förekommande. Läkemedelsbehandlingen av MS BLIR MÅNGSIDIGARE

BESLUT. Datum Namn Form Styrka Förp. Varunr AIP (SEK) AUP (SEK) Tecfidera Enterokapsel, hård 240 mg Blister, , ,00

en broschyr om en sjukdom med många ansikten

Blodstamcellstransplantation (SCT)

MS-specifik behandling

Uppföljning av användning Lemtrada vid skovvis förlöpande Multipel Skleros (slutrapport april 2015)

The role of X-ray imaging and musculoskeletal ultrasound in the diagnosis and management of rheumatoid arthritis

BEHANDLING vid Alzheimers sjukdom, teori och praktik

Advanced Therapy Medical Products (ATMP) värde, pris och betalning?

Beslut - Initiativa rende

Ocrevus (okrelizumab) Koncentrat till infusionsvätska

Ja, du kan ändra kursen för utvecklingen av MS

VIKTIG SÄKERHETSINFORMATION FÖR PATIENTER SOM BEHANDLAS MED RIXATHON (RITUXIMAB)

HUR FUNGERAR TYSABRI (NATALIZUMAB)?

BESLUT. Datum Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV avslår ansökan om att Fampyra, depottablett ska få ingå i läkemedelsförmånerna.

MRT vid MS. Magnetkameraundersökningen ger dig koll på din MS

Svenska erfarenheter av fertilitetsbevarande åtgärder samt indikationer

Riskhanteringsplan för kladribin (MAVENCLAD), version 1.0 Godkänt av Fimea PATIENTGUIDE

EFFEKT I TID En patientbroschyr om MS och TYSABRI. Diagnos Centrala nervsystemet Behandling Mål med behandling Effekt Hos MS-sköterskan

Läkemedelsindustrins informationsgranskningsman (IGM)

Hässleholms sjukhusorganisation

Diffust storcelligt B-cellslymfom och aggressiva T-cellslymfom

Bilaga I. Vetenskapliga slutsatser

Multipel skleros. Specialist i Neurologi

Utvärdering av IVIG behandling vid post-polio syndrom. Kristian Borg

Att leva med Ataxier

Förväntat godkännande I början av hösten 2017.

EMA bekräftar rekommendationer för att minska risken för hjärninfektionen PML med Tysabri

HÖGSTA FÖRVALTNINGSDOMSTOLENS DOM

Multipel Skleros Klinik och Farmakoterapi

BESLUT. Datum

ALLT OM SMÄRTA. Solutions with you in mind

Tyreoideasjukdom efter onkologisk behandling hos barn. Maria Elfving VO Barnmedicin Skånes universitetssjukhus BES-kurs 28 mars 2019

Ruxolitinib (Jakavi) för behandling av symtom vid myelofibros

Varför satsa på klinisk forskning?

BESLUT Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV avslår ansökan om Aubagio, filmdragerad tablett, ska få ingå i läkemedelsförmånerna.

MS-specifik behandling

MabThera (rituximab) patientinformation

Analys av fria lätta kedjor i cerebrospinalvätska vid MS-diagnostik

Landstinget Gävleborg. Sven Jackmann, Neurologi

MINNESFÖRLUST - BRISTANDE KONCENTRATION

En kort sammanställning av orsaker, symtom och förlopp, behandling och prognos.

Behandlingsguide för patienter

Läs noga igenom denna bipacksedel innan du börjar ta detta läkemedel. Den innehåller information som är viktig för dig.

Information till dig som blivit ordinerad

Läs noga igenom denna bipacksedel innan du börjar ta detta läkemedel. Den innehåller information som är viktig för dig.

Prognos. Naturalförlopp

KRONISK LYMFATISK LEUKEMI Skillnad mellan KLL och lymfom?

6 februari Soffia Gudbjörnsdottir Registerhållare NDR

Kranskärlsröntgen efter hjärtstopp. Sten Rubertsson, Professor Department of Anaesthesiology and Intensive Care, Uppsala University Hospital, Sweden

Patientguide. Viktig information till dig som påbörjar behandling med LEMTRADA

Patientdiskussion: Neurologisk sjukdom

Imurel och Inflammatorisk tarmsjukdom. Curt Tysk Medicin kliniken USÖ

Prognos. Prognos. Naturalförlopp. Metodbok MS

Multisjuklighet: Konsekvenser för individer och samhället

Palliativ strålbehandling. Björn Zackrisson

Svarsmall för CT/MR normal hjärna, MS, hjärntumör (inkl. mätning av tumörstorlek) och demens

OM BÄLTROS. och hur du minskar risken att drabbas

Onkologi -introduktion. Outline: Hur uppstår cancer? Cancercellen. Cancergåtan

Kvalitetsriktlinjer för behandling av patienter med reumatoid artrit

Information avseende behandling av MS med rituximab (Mabthera)

Palliativ vård vid hjärtsvikt. Camilla Öberg, distriktsläkare och kardiolog

MITOXANTRON. Patientkort. Viktig obligatorisk information om riskminimering Meda AB (A Mylan Company)

MS en översikt. Sjukdomsförlopp och symptom

Kosttillskott fo r att minska riskfaktorer

TUFFA VILLKOR FÖR MS-SJUKA I ARBETS- OCH VARDAGSLIV 1212 RÖSTER OM RÖRLIGHET RAPPORT RÖSTER OM MS OCH RÖRLIGHETSPROBLEM 1 (17)

Organisation av MS-vården

Indikation för allogen stamcellstransplantation vid lymfom

Det rör sig i musklerna - kan det vara ALS?

Lemtrada (alemtuzumab)

Reumatiska sjukdomar hos barn och unga Vad ska vi tänka på i skolan?

Förstå din Avonex - behandling

Klinik och Farmakoterapi Apotekareprogrammet

Information avseende behandling av multipel skleros med Fingolimod (Gilenya )

Kvalitetssäkring av MS-vården i Sverige

Transkript:

Kan MS botas? Svenska och internationella erfarenheter av blodstamcellstransplantation som behandling fo r multipel skleros Joachim Burman, Överläkare Neurologkliniken Akademiska sjukhuset

Vad menas med helbrede? reducering av sjukdomen till ett icke-hot? upphörande av all inflammatorisk aktivitet? stabilisering? normalisering?

Vår första patient kvinna 31 år, tidigare frisk September 2003 övergående ansiktsförlamning December svaghet ett ben, uttalad trötthet, övergående Januari 2004 ostadighet. Januari bilateral synnervsinflammation. MRT utfördes och visade MSbild Februari ostadig, bensvaghet Februari uttalad parapares, blåspares Steroider, synen och i övrigt något bättre, kunde gå Mars höger hemipares, total parapares - steroider 0 effekt Slutet mars tetrapares; EDSS 9,0 Intensiv plasmaferes, armarna bättre Till Uppsala 2004-04-13, EDSS 8,0 MRT visar >20 kontrastladdningar

Dystoni Falun 071022 EDSS Expanded Disability Status Scale 0 normal 1-3.5 mild funktionsnedsättning milda symptom 4-5.5 måttlig funktionsnedsättning inskränkt gångförmåga 6-9.5 svår funktionsnedsättning patienten behöver gånghjälpmedel 10 död på grund av MS

Fortsatt förlopp Beslut om stamcellstransplantation 20/4 Tillkomst av sluddrigt tal Smärtor, blås-tarm-problem, feber Blodstamcellstransplantation i slutet av maj Börjar röra på tårna 21/5 Två veckor senare, drar upp benen i liggande, släpande häl Snabb förbättring fortsätter

Förlopp efter HSCT Fortgående stadig förbättring Ettårskontroll frisk ovanför midjan lätt överaktiv blåsa normal gång; kan inte springa eller hoppa. i halvtidsarbete

Förlopp efter HSCT Tioårskontroll inga skov inga tecken till sjukdom vid MR-undersökning EDSS 1 arbetar heltid trebarnsmor

Vad menas med helbrede? reducering av sjukdomen till ett icke-hot? upphörande av all inflammatorisk aktivitet stabilisering? normalisering?

Blodstamcellstransplantation patienter med leukemi och samtidig autoimmun sjukdom som behandlades med HSCT uppvisade remission i sin autoimmuna sjukdom den första transplantationen för MS utfördes av Fassas i juni 1995 mer än 600 patienter har behandlats för MS runt om i världen lågintensiv: cyklofosfamid medelintensiv: BEAM högintensiv: BEAM + TBI

Varför fungerar det?

Målet är att uppnå kortvarig immunoablation och långvarig remission

Hur går det till?

Blodstamcellstransplantation

HSCT för MS Svenska erfarenheter fyrtioåtta patienter kunde identifieras den första patienten behandlades i maj 2004 och den sist inkluderade patienten behandlades i april 2013 de flesta hade behandlats i Uppsala (n=19) eller Stockholm (n=14); övriga patienter var jämnt fördelade på de olika universitetssjukhusen

HSCT för MS Svenska erfarenheter n 48 Male/female 22/26 Age 31 (±9.0) RRMS 40 Disease duration 75 (±62) Annualized relapse rate 4.1 (±3.8) BEAM 41 Cyclophosphamide 7

HSCT för MS Svenska erfarenheter Relapse free survival (%) 100 80 60 40 20 87 % 0 0 20 40 60 80 100 120 Time after HSCT (months) MRI event free survival (%) 100 80 60 40 20 85 % 0 0 20 40 60 80 100 120 Time after HSCT (months) Progression free survival (%) 100 80 60 40 20 0 0 20 40 60 80 100 120 Time after HSCT (months) Disease free survival (%) 77 % 68 % 100 80 60 40 20 0 0 20 40 60 80 100 120 Time after HSCT (months)

HSCT för MS Svenska erfarenheter Disease free survival (%) 100 80 60 40 20 Gd+ Gd- 0 0 20 40 60 80 100 120 Time after HSCT (months) * 79 % vs 46 %

HSCT för MS Svenska erfarenheter

HSCT för MS Svenska erfarenheter det fanns inga dödsfall ingen patient behövde intensivvård åtta patienter (17 %) fick bältros under de första tre åren fyra patienter utvecklade tyreoideasjukdom (8.3 %)

HSCT för MS Svenska erfarenheter pre-hsct post-hsct ARR 4,1 ARR 0,03 >450 Gd+ 5 Gd+/162 patientår median EDSS 6 median EDSS 4

Perspektiv Effekt sjukdomsfrihet betainterferon (24 months) alemtuzumab (24 months) HSCT (60 months) 14 % 32 % 68 %

Perspektiv Effekt Natalizumab SENTINEL Alemtuzumab Care MS-2 HSCT Swedish experience Follow-up time (months) 24 24 47 AAR baseline 1.44 1.7 4.1 AAR 0.34 0.26 0.03 Freedom from relapses 54 % 65 % 87 % Freedom from disease no data 32 % 68 % Mortality 0 % PML 0.2 % per annum (post-marketing data) 0.59 % (pooled data) 0 % (pooled data 0.76 %) - -

Perspektiv Säkerhet patienter som behandlades med ett medelintensivt protokoll (BEAM) hade en behandlingsrelaterad mortalitet på 0.9 % under perioden 2001-2006 (EBMT) den behandlingsrelaterade mortaliteten med ett lågintenisvt protokoll är okänd, men sannolikt < 0.5 % den svenska mortaliteten är 0%

Perspektiv Kostnader ett års behandling med natalizumab (Tysabri) kostar i Sverige drygt 200 000 kr en transplantation kostar ca 600 000 kr d v s en transplantation motsvarar tre års behandling med natalizumab

Varför får inte alla behandling med HSCT?

HSCT för MS Burt et al, Blood 2003 102:2373-8 21 patienter: 8 PPMS, 14 SPMS, 1 RRMS begränsad men fortsatt försämring EDSS > 6,0 var förenat med sämre resultat RRMS-patienten förbättrades med 2,5 EDSSsteg Slutsats: this procedure is not effective for patients with progressive disease and high EDSS-score

Långtidsuppföljning Krasulova et al, Mult Scler 2010 16:685-93

HSCT för MS Svenska erfarenheter

HSCT fungerar dåligt för progressiv MS

Varför får inte alla med RRMS behandling med HSCT?

Frågan är inte vem, utan när?

Nuvarande indikation a) patienter med mycket hög inflammatorisk aktivitet där man kan befara att konventionell terapi inte kommer att ha tillräcklig effekt eller a) patienter som har sjukdomsaktivitet av betydelse trots behandling med andra linjens läkemedel eller där sådan behandling är olämplig

Sammanfattning HSCT är en engångsbehandling som syftar till att skapa ett nytt (friskt) immunförsvar HSCT kan genomföras relativt säkert HSCT är kostnadseffektivt HSCT fungerar dåligt för progressiv MS HSCT är en potentiellt botande behandling för RRMS