Nominering för HTA, ordnat införande eller avveckling

Transkript

1 Skånes universitetssjukvård Styrgruppen för FoOI Enheten för HTA Nominering för HTA, ordnat införande eller avveckling Projektnamn, beskrivning och frågeställning Ibrutinib för behandling av Kronisk lymfatisk leukemi (KLL). Avser införandet av ibrutinib (Imbruvica ) till patienter med KLL som tidigare fått behandling eller som har en kromosomavvikelse -17pdeletion eller en genmutation TP53-mutation. Preparatet har genomgått TLV processen och ingår i högkostnadsskyddet. Ibrutinib är en Bruton tyrosinkinas (BTK) hämmare. Genom hämning av BTK påverkas signalvägar för tillväxt och överlevnad i leukemicellen. KLL är den vanligaste leukemin i västvärlden. Det är en kronisk sjukdom med varierande förlopp från indolent (långsamtväxande) till aggressiv sjukdombild. Årligen insjuknar i Sverige cirka 500 personer i sjukdomen. Medianåldern är 72 år. Symptom av sjukdomen är lymfknuteförstoring, blodbrist, blödning, allmänsymptom och infektioner. En hög andel är symptomfria vid diagnos men efterhand beräknas två tredjedelar av patienterna bli behandlingskrävande. Ingen botande behandling finns och återkommande behandlingsbehov ingår i sjukdomsförloppet. Förekomst av genetiska förändringar såsom 17pdeletion/TP53-mutation innebär en dålig prognos. Förändringarna ses hos < 10% i initialskedet av sjukdomen men i senare stadier och vid fludarabinrefraktär sjukdom förekommer förändringarna i %. Effektiv behandling har hittills saknats för dessa patienter. Namnge ärendet/projektet (klinisk fråga, diagnostisk metod, behandling, teknologi, preventiv åtgärd, eller annat). Beskrivning sammanfattas på max ¼ A4 sida. Verksamhet och ort, förvaltning VO Hematologi och Kärl, Skånes Universitetssjukhus Verksamhet, förvaltning Vem nominerar? Koncernledning Förvaltningschef Områdeschef Verksamhetschef Annan Typ av projekt? Ny teknologi Behandling Prevention eller screening Läkemedel Diagnostik Omvårdnad Övrigt Av särskild betydelse för verksamhetens forskning och/eller spetssjukvård Kryssa lämpliga rutor. Postadress: Malmö Besöksadress: Jan Waldenströms gata 35, Skånes universitetssjukhus, Malmö Telefon (växel): Internet:

2 Vad leder projektet till? Avveckling av en etablerad metod Införande av en ny metod Ny eller utvidgad indikation Annat, beskriv! Kryssa lämpliga rutor. Nuvarande status? Införd i rutinsjukvård Ännu inte införd Införd men inte i rutinsjukvård Annan status t.ex. forskning eller utveckling beskriv! Hur föreslår ni tillämpning? Användning inom ramen för rutinsjukvård Användning inom ramen för ett utvecklings- eller implementeringsprojekt Användning inom ramen för ett forskningsprojekt Bör inte användas utan avvecklas Kryssa lämpliga rutor och kommentera er syn på vilken användningen som bör tillämpas baserat på bästa tillgängliga kunskap (t.ex. vårdprogram, guidelines och evidensläge). Medicinsk nytta? Medicinskt genombrott eller paradigmskifte Stor patientnytta på individ nivå Patientnytta för stor grupp patienter Beskriv patientnyttan och vilka effektmått som påverkas. Hög responsfrekvens, förlängd progressionsfri överlevnad, överlevnad samt låg frekvens av grad 3-4 biverkningar. Effekt hos patienter med resistent sjukdom där idag effektiv behandling saknas. Beskriv förväntad patientnytta och vilka kliniska effektmått som påverkas. Preliminär evidensstyrka Starkt vetenskapligt underlag ( ) Måttligt starkt vetenskapligt underlag ( ) Begränsat vetenskapligt underlag Otillräckligt vetenskapligt underlag ( ) ( ) Evidensläget är oklart och behöver utredas Beskriv er nuvarande uppfattning av evidensläget för aktuella effektmått. För info om gradering av evidens se SBUs metodbok: ( ) Förtydliga projektet/ frågeställningen genom att beskriva enligt PICO P: 1. Patienter med KLL som tidigare fått minst en behandling för sin sjukdom och åter är behandlingskrävande 2. Patienter med KLL där 17pdeletion eller TP53 mutation påvisats I: Nytt läkemedel - Ibrutinib 2(5)

3 C: 1. Patienter med tidigare behandling: Bendamustin+rituximab, ofatumumab (ej godkänt av TLV för subvention på denna indikation), idelalisib + rituximab 2. Patienter med 17pdeletion/TP53 mutation: alemtuzumab (licensläkemedel), idelalisib + rituximab O: Överlevnad, progressionsfri överlevnad, svarsfrekvens, biverkningar P (population/problem). Vilka patienter: diagnos, ålder, svårighetsgrad..? t.ex. diabetiker med retinopati. Specificera patientgrupp och indikation/ -er så noga som möjligt. I (intervention). Vilken åtgärd: nytt läkemedel, ny metod, ny instrumentering..? C (comparison/jämförelse). Vad jämföra med: standardbehandling, annan specificerad behandling, metodik, diagnostik..? O (outcome). Viktiga utfallsmått, effektmått. Rangordna effektmåtten efter relevans t.ex mortalitet, livskvalitet, biverkningar, sjukdagar, behandlingstid, snabbare flöde, lägre kostnader..? *För mer info om PICO se SBUs metodbok: ( Fokuserad frågeställning Införandet av läkemedlet ibrutinib till patienter med behandlingskrävande KLL som tidigare fått behandling eller har påvisad 17pdeletion/TP53mutation. Beskriv i en kondenserad mening den frågeställning som projektet önskar få svar på. Vilka verksamheter är berörda? VO Hematologi och Kärl Verksamheter som berörs, ort Påverkas verksamhetens personal- eller lokalresurser? Nej Ja Delvis minskat behov av sjuksköterskeinsatser och lokalutrymme på Hematologens dagvård. Ibrutinib ges peroralt till skillnad från nuvarande behandling med intravenös cytostatika och intrabvenös/subcutan antikroppsbehandling. Beskriv om och hur organisation och resursfördelning förändras i egen eller andras verksamheter. Ekonomi Investering Förändrad årlig driftskostnad < 1 Mkr 1 5 Mkr 5 Mkr Ny kostnad för läkemedel som per patient årligen beräknas till SEK patienter beräknas årligen starta behandling. Behandling pågår till sjukdomsprogress vilket leder till en kumulativ effekt av kostnader. Kryssa och beskriv hur och vilka kostnader som påverkas i egen eller andras verksamheter. Finns etiska risker som påverkar.. principen om att göra gott? Nej Ja principen om att inte skada? Nej Ja principen om rättvisa? Nej Ja patientens människovärde eller autonomi? Nej Ja patientens fysiska, personliga eller moraliska integritet? Nej Ja undanträngningseffekter för andra patienter eller grupper? Nej Ja resurstillgång och kräver nya prioriteringar? Nej Ja Etiska överväganden Ny behandling till en patientgrupp där tidigare effektiv behandling saknats. Behandlingen är enkel att administrera, uppvisar goda resultat och har få allvarliga biverkningar. Tilltalande att använda till patienter med hög annan sjuklighet. Kommenterar punkterna om JA och beskriv övriga etiska överväganden som har gjorts. 3(5)

4 Finns det rekommendationer från myndigheter eller sakkunniga organisationer? Kronisk lymfatisk leukemi - Nationella riktlinjer för utredning och behandling utgivna av Svenska KLL gruppen. Behandlingsrekommendationer uppdaterade Enligt beslut från TLV ingår läkemedlet i läkemedelsförmånen vid ovan nämnda indikationer. Beskriv om det finns t.ex. SBU-rapport, nationella riktlinjer, rapport från specialistförening? Ange titel och referens. Nyckelord ibrutinib, chronic lymphocytic leukemia, treatment Ange några engelska nyckelord som kan användas för litteratursökning. Referenser 1: Byrd JC, Brown JR et al; Ibrutinib versus ofatumumab in previously treated chronic lymphoid leukemia. N Engl J Med Jul 17;371(3): doi: /NEJMoa Epub 2014 May 31. 2: Farooqui MZ, Valdez J et al; Ibrutinib for previously untreated and relapsed or refractory chronic lymphocytic leukaemia with TP53 aberrations: a phase 2, single-arm trial. Lancet Oncol Feb;16(2): doi: /S (14) Epub 2014 Dec 31. 3: Ange 1-5 referenser som ni bedömer bäst stödjer tillämpningsförslaget. Arbetsgrupp för HTA Verksamheten har tidigare erfarenhet av HTA-projekt. Nej Ja Förslag på deltagare Gunnar Juliusson, professor, överläkare VO Hematologi och Kärl, Gunnar.Juliusson@med.lu.se, Elena Holm, överläkare VO Hematologi och Kärl, Elena.Holm@skane.se 2-4 personer från berörda verksamheter plus en projektledare behövs till arbetsgrupp för systematisk litteraturöversikt, mini-hta-, eller HTA-projekt. Minst en disputerad och gärna en ST- läkare. Ge namnförslag, verksamhet, E-post och mobilnummer Projektledare Karin Karlsson, överläkare VO Hematologi och Kärl, Karin.Ag.Karlsson@skane.se, Verksamhetschef (-er) Jan Astermark, docent, överläkare, verksamhetschef VO Hematologi och Kärl Jan,Astermark@med.lu.se, Undertecknande VC stödjer projektets nominering och frigör föreslagna medarbetare för deltagande i arbetsgrupp h arbetstid per deltagare under en 2-3 månaders period Ort och datum Lund Datum för inskickande 4(5)

5 Nomineringsbeslut Vetenskaplig dokumentation Bedömbar litteratur saknas eller enstaka studier utan kontrollgrupp Bedömbar litteratur finns. Granskningsbehovet uppskattas till 20 arbeten Mycket omfattande litteratur finns. Granskningsbehovet uppskattas till > 20 arbeten Föreslagen projektgrupp 4 personer 2 disputerade 2 läkare 1 ST läkare 1 akademisk lärare 2 av kriterierna ovan godkänd projektgrupp inget av kriterierna ovan ej godkänd projektgrupp Resurs för genomförande Medgivande timmar per deltagare Medgivande från verksamhetschef Nomineringsbeslut Nominerat projekt accepteras för HTA/OI process Nomineringen avslås Nominerat projekt hänvisas till annan instans Motivering vid avslag Beredningsprocess Enkel beredning Underlaget bedöms som adekvat för utlåtande/beslutsförslag från styrgruppen Utökad beredning Underlaget behöver kompletteras före utlåtande/beslutsförslag från styrgruppen Beredning med externt resursstöd Underlaget behöver kompletteras med bidrag från extern kompetens före utlåtande/beslutsförslag från styrgruppen Datum. Namn.. Titel 5(5)