Svenska CF-register, NKR14-215

Svenska CF-register, NKR14-215 Svenska CF-register Sammanfattning Beskriv kortfattat punkterna nedan Förklaringarna till rubrikerna återfinns under respektive huvudrubrik senare i ansökan. Skriv så att den lätt kan förstås också av en icke medicinskt skolad person. - Bakgrund en kort beskrivning av problemområdet och dess relevans - Registrets syfte - Viktigaste process- och resultatmåtten - Täckningsgrad - både av behandlande enheter och behandlade patienter - Analys/återkoppling - Exempel på förbättringar som registret har bidragit med eller som ett nytt register kan förväntas bidra med Bakgrund: Cystisk fibros (CF) är den vanligaste recessivt ärftliga sjukdomen med dödlig utgång. Den karakteriseras av ett onormalt salt svett och ett generellt segt sekret med symtom från framför allt lungor och mag-tarmkanal. Någon bot för sjukdomen finns inte. En intensifierad multifaktoriell symptomatisk behandling och centraliserad vård har dock successivt ökat medianöverlevnaden för svenska CF patienter till över 40 år. CF registrets syfte har alltsedan dess start 1992 varit att longitudinellt följa alla CF patienter i Sverige för att kunna optimera vården och därmed öka överlevnaden (uppföljning, kvalitetsutveckling och forskning). Viktigaste process och effektmått: Processmått: tid till diagnos, ålder vid diagnos, diagnos satt på korrekt sätt, hur många patienter som genomgår årskontroll per år av totala antalet, hur många patienter om står på olika behandlingar i förhållande till konsensusdokument (ss antibiotikabehandling per os, intravenöst, samt via inhalation), hur många som träffar dietist, sjukgymnast och kurator enligt konsensusdokument Effektmått: tillväxt, lungfunktion, kronisk Pseudomonas aeruginosa infektion i nedre luftvägar, imaging (lungor, lever), utbildning, arbete, familjebildning, lungtransplantation, levertransplantation, komplikationer, överlevnad. Täckningsgrad: Samtliga kända CF patienter i landet är knutna till ett av landets 4 CF Centrer. Centrerna ansvarar för att data införs i registret vilket ger en närmare 100 % täckning när registret nu webbaserats. Analys/återkoppling: Statistikmodul finns inbyggd i systemet med behörighet för respektive center att se sina egna patienter. Nationell, regional statistik, inklusive tidsserier för förbättringsarbete. Analys av data kontinuerligt med rapportmodul på registrens hemsidor. Forskningsanalyser kan utföras efter etisk ansökan. Återkoppling med analys (bench marking) vid möten i Arbetsgruppen för CF regi samt separata registerdagar. Exempel på förbättringar som registret kan bidra med: 1. Snabb återföring till vårdgivare, vårdtagare, lär och beslutstöd 2. Ökad patientmedverkan, patientperspektiv och patientnöjdhet 3. Terapiregister för säkrare, mera rationell läkemedelsanvändning 4. Besluts- och uppföljningsunderlag för verksamhetsansvariga 5. Regelbundna sammanställningar för lokal, regional, nationell kompetenshöjning 6. Presentation för brukare, beslutsfattare, myndigheter och industri 7. Öppna jämförelser ledande till bättre och effektivare vård 8. Kvalitetssystem process och resultatmått ur brukar- och verksamhetsperspektiv 9. Biverkningsdata, hälsoekonomiska data som leder till en mer rationell och kostnadseffektiv vård 10. Besvara vetenskapliga frågeställningar och ny typ av forskning. Motivera om registret anser sig ligga på annan certifieringsnivå än för registret tilldelad Vi är nu på certifieringsnivå K. Enligt definition bör vi, som vi ser det, vara på nivå 3. Vi kommer att satsa på att så snart som möjligt uppnå certifieringsgrad 1 när registret nu äntligen är webbaserat och

söker därför medel för att registehållare samt vår europeiska coordinator (Isabelle de Monestrol) med styrgruppens stöd ska kunna utveckla registret på sätt som nedan beskrives under de närmaste 2 åren. Motivering till certifierings nivå 3: 1. Färdig möjlighet till registrering/data insamling 2. Kan ta ut statistik centralt 3. Godkänd analys och återkoppling (Deltagande enheterr (dvs Sveriges 4 CF centrer) har reglbundet tagit ut och annalyserat data för öppna jämförelser centrerna emellan) 4. Utformat register enligt nationella standards* 5. Påbörjat arbete för utdata till deltagande enheter i form av rapporter. Redan nu kan deltagande enheter ta ut egna (dvs centerdata) men för nationellt uttagande av data krävs tillstånd av styrgrupp samt en ansvarig person för framtagandet. Ange viktigaste aktiviteterna/ förändringarna i registret från föregående år Ange i punktform de viktigaste aktiviteterna/förändringarna i registret sedan den förra ansökningsomgången. Ex. om registret har webbaserats, förbättringsprojekt initierats, styrgrupp breddats etc. Syftet med denna fråga är primärt att på ett enkelt sätt följa upp det som hänt sedan den förra ansökningsomgången. Inkludera de åtgärder som initierats till följd av förra årets utlåtande. (max 4000 tecken, inkl. blanksteg) Sedan erhållet anslag (för 8 månader sedan) har följande hänt: 1. CF registret är nu helt webbaserat. 2. Samtliga data för 2011 och 2012 är inmatade eller kommer att vara inmatade innan oktobers utgång. 3. CF centrerna har även matat in 2013 års data fortlöpande. 4. XML fil för överföring av data till europeiskt CF register har utformats. 5. Styrgruppens kompetens har breddats. Den innehåller nu (förutom läkare och patientrepresentant) även sjuksköterska, sjukgymnast, dietist, kurator/ psykolog och statistiker. Detta har skett till följd av förra årets utlåtande. 6. Processmåtten har utökats i enlighet med förra årets utlåtande. 7. Att utveckla mått på hälsorelaterad livskvalitet och patient tillfredsställelse kommer att göras under de närmaste 1-2 åren. Plan för utökad patientmedverkan finns. 8. Arbete med rapportblad har påbörjats. Detta liksom patienmedverkan och behov av återkoppling till verksamhetschef kommer att påverka - och - förbättra designen. Punkt 7 och 8 är i enlighet med förra årets utlåtande. Ange de viktigaste planerade aktiviteterna/ förändringarna i registret för det kommande året Ange i punktform de viktigaste planerade aktiviteterna/förändringarna i registret. Ex. om registret ska webbaseras, förbättringsprojekt initieras, styrgrupp breddas etc. (max 4000 tecken, inkl. blanksteg) 1. Uveckla och utforma rapporter (enskilda, centerspecifika, nationella m fl). Detta arbete har påbörjats men mycket återstår. En stor del av detta kommer att ske i patientsamverkan. Vissa rapporter kommer att göras publika. 2. Uveckla återkoppling till verksamhetsutveckling. Detta kommer att ske i samråd med verksamhetschefer. Genom att registret innehåller data över komplikationer kan det också vara en del i patientsäkerhetsarbetet. 3. Införa mått på hälsorelaterad livskvalitet (CFQ3). Frågeformuläret (CFQR) är sjukdomsspecifikt. Det används kliniskt och i forskningssammanhang och är validerat. 4. Integrera Genia-app (direkt patientrapportering till CF registret) 5. Initiera registerbaserad forskning. Ett flertal projekt finns i pipe line. 6. Utöka patientmedverkan. För att denna ska bli så bra som möjligt kommer utbildning av stygruppen att ges i patientsamverkan. 7. Förbättra plattformens "säkerhet" så tillvida att CF registretsanvändare endast har tillgång till CF registret och inget

annat samt att patientöverföring från ett center till ett annat sker enligt följande: a. Patientens basdata samt senaste årskontroll görs åtkomliga för mottagande center. b. Mottagande center kan efter det att patienten samtyckt få läsa kvarvarande data. c. Avsändande center har kvar data på patienten t.o.m senaste årskontrollen. (Detta är oerhört viktigt med tanke på forskning, uppföljning). d. Avsändande center kan inte ta del av uppgifter på mottagande center (läsmöjlighet kan öppnas upp för forskning efter tillåtelse från patient. 8. Göra data tillgängliga på Arbetsgruppen för CF hemsida med länk till dessa från RfCFs (patientorganisation) hemsida. 9. Arbeta för att tillväxkurva (inklusive z-score) ska finnas på plattformen tillgänglig för alla att använda. Har registret fått extra anslag föregående år för särskilda satsningar? Beskriv aktiviteterna samt resultat Steg 1 - Kontaktuppgifter Uppgifter om sökande register Informationen om registret har ändrats Registrets namn Svenska CF-register Registrets kortnamn CF Nummer 215 Startår 2012 Webbadress till registrets webbplats Information riktad till patienter/allmänhet finns på webbplatsen Epost till registret Lena.hjelte@karolinska.se Registerhuvudman/centralt personuppgiftsansvarig myndighet Landstinget i Östergötland Namn på personuppgiftsombud som registret är anmält till Lena Jensen Certifieringsnivå K Kategori Övrigt Kontaktperson Isabelle de Monestrol Telefon till extra kontaktperson 073-6251847 Epost till extra kontaktperson Isabelle.demonestrol@ki.se Kontaktuppgifter Förnamn Anders Efternamn Lindblad Telefonnummer (inklusive riktnummer) 070-676 00 85 E-post anders.lindblad@vgregion.se Sjukhus/Vårdcentral Göteborg CF-center Arbetsplats Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus Adress Postnummer 416 85 Stad Göteborg

Steg 3 - Relevans Volym i Sverige Ange totalt antal berörda patienter/brukare/individer per år i Sverige (ange källhänvisning). Sker förändringar i volymen? I Sverige finns för närvarande ca 670 patienter med CF. Incidensen är 1/5600 vilket innebär att det föds 15-20 barn med CF per år. Eftersom mortaliteten drastisk sjunkit sedan 60-talet (median överlevnad då 6-8 år) och nu är ca 0.9% med en förväntad medianöverlevnad på närmare 40-50 år kommer en fortsatt ökning av antalet patienter med CF successivt att ske. Antalet patienter med CF över 18 år är större än antalet barn som nu är förhållandevis konstant. Kostnad Beskriv om möjligt, kända kostnader för vården av patientgruppen, ex läkemedel, behandlingar och vårddagar, samt samhällskostnader (ange källhänvisning). CF patienter har ett stort behov av specialistsjukvård. Behandlingen är multifaktoriell och ges av tvärprofessionella team baserad på nationellt vårdprogram samt europeiska och amerikanska konsensusdokument. De ses månatligen, för årskontroller samt vid försämringar. Intravenös antibiotikabehandling sker i hemmet, lungtransplantation och levertransplantation vid landets transplantationscentrer. Den intravenösa antibiotikabehandlingen i hemmet har tidigare kraftigt reducerat antalet vårddagar som nu ökar pga allt fler vuxna patienter med dålig lungfunktion, väntelista för lungtransplantation samt senkomplikationer ss kronisk rejektion. Baserat på egna data och KPP beräknas en CF patient i snitt kosta ca 200 per år - då är transplantationskostnader, hjälpmedel, in vitro fertilisering eller planerad nyföddhetsscreening för CF ej inräknat. Nytt "kurativt" läkemedel för specifik mutation (G551D) är godkänt i Sverige (1.8 miljoner kr per patient och år), andra är under utprovning. Beskriv patientens hela vårdkedja och totala vårdbehov samt registrets del i uppföljningen av vården inom denna vårdkedja Patienter med CF upptäcks i Sverige pga symptom som ger misstanke om sjudomen (barn och vuxna). Sjukdomen kan också diagnosticeras antenatalt. Flertalet länder har infört en nyföddhetsscreening för CF. I Sverige beräknas detta ske 2014. Misstanke om CF kan således uppkomma såväl inom barnhälso-,skolhälso-och primärvård (och remitteras då till Barnklinik), alternativt att patienten har primärkontakt med Barnklinik (eller vuxenklinik) pga sjukdomssymtom. Vid respektive klinik sker viss utredning för att i första hand utesluta andra sjukdomar men också för att stärka misstanken på CF. Patienterna remitteras sedan till ett av landets 4 CF centrer för fastställandet av diagnosen CF, som enligt vårdplaner och internationella riktlinjer endast får ställas av ett CF center. I och med att diagnosen fastställts ingår patienterna i det vårdprogram som finns för CF (baserat på internationella riktlinjer). Initialt innebär detta en omfattande medicinsk genomgång av patienten, start av behandling, upprepad information/undervisning till/av föräldrar av olika yrkeskategorier samt obligatorisk psykolog kontakt. Så snart situationen är stabil övergår kontakterna till månadsbesök (kontroll av lungfunktion, tillväxt, infektionsstatus, bakteriologiska odlingar samt ställningstagande till ändrad/utökad behandling) vilka fortsätter livet ut. Kontakt med sjukgymnast, dietist, kurator eller psykolog ingår vid behov. Årligen görs en omfattande medicinsk och psykosocial genomgång som ligger till grund för behandlingsrekommendationer för det kommande året (årskontroll). Upplärning av patient och eller anhörig för intravenös antibiotikabehandling i hemmet görs enlig specifikt program. Transplanterade patienter sköts i samråd med respektive transplantationscenter. För de patienter som pga geografiskt avstånd ej kan kontrolleras månatligen på ett CF center har centret sk shared care med hemkliniken. Registret möjliggör uppföljning av alla stegen i vårdkedjan.

Ge argument för behovet av ett kvalitetsregister för att säkra och utveckla verksamheten inom det område registret avser Beskriv problemets allvarlighetsgrad, kunskapsläge vad gäller behandlingsmöjligheter och deras effekter på överlevnad och hälsorelaterad livskvalitet. Finns det evidensbaserade metoder? Finns nationella riktlinjer? Hur är utvecklingen; är nya metoder på väg in? Patienter med CF uppvisade i Sverige en medianöverlevnad på 6-8 år på 1960-talet. Sedan dess har överlevnaden successivt ökat med en förväntad medianöverlevnad på närmare 50 år beroende på en centraliserad vård och en intensifierad symptomatisk behandling baserat på ett multifaktoriellt angreppssätt. I behandlingen ingår inhalationer av bronkvidgande, slemlösande mediciner, inhalation av antibiotika, andningsgymnastik 2 ggr dagligen, iv antibiotika, pankreasenzymer, fettlösliga vitaminer, PEG och noninvasiv ventilation. Eftersom ingen kunskap fanns (kunde finnas) rörande vilka ev senkomplikationer till behandling eller grundsjukdomen som skulle kunna uppkomma startades ett CF register 1992 för att följa CF patienter longitudinellt. Detta register har funnits lokalt på landets 4 CF centrer men tekniskt inte fungerat tillfredställande på två. Trots detta har årligen data från de olika CF centrerna kunnat jämföras under Arbetsgruppen för Cystisk Fibros regi. Nu webbaseras registret vilket kommer att ge en större potential för jämförelser och utvärdering (och "register forskning") Eftersom CF populationen är liten har det under årens lopp varit svårt att arbeta utifrån "evidence based medicine". Behandlingen har skett/sker utifrån nationella riktlinjer baserade på internationella konsensus dokument (som Sverige deltagit i) och egen forskning. Nya läkemedel, potentiellt kurativa är nu på väg för vissa mutationer. Dessa är mycket dyra (1.8 milj kr/pat/år) och kommer att behöva utvärderas kliniskt och hälsoekonomiskt. För att kunna förbättra resultaten för patienterna krävs således en fortsatt systematisk uppföljning och utvärdering samt kontinuerlig feed-back och möjlighet att jämföra och lära från andra (för en liten patientgrupp som CF är även internationella jämförelser viktiga). Utan en sådan uppföljning ökar risken för ojämlik vård och att man inte når "bästa möjliga" behandling för alla CF patienter och därmed inte heller en fortsatt ökad överlevnad. Syfte Ange syftet med det nationella registret och hur registerdata kan bidra till verksamhetsutveckling inom området. Det nationella CF registret syfte är att skapa sammanställningar av multidimensionella hälsodata, processmått såväl som resultatmått, genom att longitudinellt följa dessa patienter (från diagnos till död) för att ge återkoppling och kunskapsunderlag till vårdgivare, verksamhetsansvariga och forskare för att utveckla och säkra vårdens kvalitet. Ytterst är syftet att skapa förutsättningar för förbättrad behandling och därmed ökad överlevnad, förbättrad hälsa och livskvalitet för patienterna samt ökad patienttillfredsställelse. För varje CF center ger registret möjlighet att jämföra sig med andra centrer i Sverige med avseende processmått och resultatmått. Dessutom kan varje center sammanställa sina egna resultat för att göra en egen "audit" av olika delar av sin verksamhet. Från registret kommer kodade data på lungfunktion, längd, vikt, behandling tas varje år och exporteras till ett europeisk register som kontrolleras av European Cystic Fibrosis Society där de flesta europeiska länder ingår. Data behöver på detta vis enbart registreras en gång. Öka möjligheten till interaktivitet med patienter och deras familjer i vården (tex. genom patientrapporterade variabler) och i uppföljningen/utvecklingen av denna. Genom att ha enhetliga uppföljningssystem för flera sjukdomsgrupper ökar möjligheterna att förstå och analysera sjukdomsbördor och hur dessa kan minskas. Genom att systemet är enhetlig för många sjukdomsgrupper skapas också förutsättningar för att underlätta dataregistreringen och att uppnå valida data. Det enhetliga systemet underlättar också samverkan med "vuxenvårdens" register. Förbättringar som registret kan bidra med 1. Snabb återföring till vårdgivare, vårdtagare, lär och beslutstöd 2. Ökad patientmedverkan, patientperspektiv och patientnöjdhet 3. Terapiregister för säkrare, mer rationell läkemedelsanvändning 4. Besluts- och uppföljningsunderlag för verksamhetsansvariga 5. Regelbundna sammanställningar för jämförelser mellan centrer, länder, ålder, kön, fenotyp mm 6. Lokal, regional, nationell kompetenshöjning

7. Presentation för brukare, beslutsfattare, myndigheter o industri 8. Öppna jämförelser ledande till bättre o effektivare vård 9. Kvalitetssystem 10.Process och resultatmått ur brukar- o verksamhetsperspektiv 11.Biverkningsdata kan snabbt fångas upp liksom nya symtombilder 12.Hälsoekonomiska data som leder till en mer rationell och kostnadseffektiv vård 13.Ett för gruppen gemensamt hälsomått gör jämförelser möjliga mellan olika grupper 14. Besvara vetenskapliga frågeställningar och ny typ av forskning Eftersom CF populationen är liten är det angeläget att utvärdera alla aspekter av sjukdomen och dess behandling såväl medicinskt som psykosocialt för att kunna optimera behandlingen. En systematisk uppföljning är då nödvändig vilket kan ske med hjälp av ett register. Genom att CF centrerna har tvärprofessionella team och ett tvärprofessionellt omhändertagande av patienterna även sker på hemorten med stöd av respektive center kan alla aspekter av sjukdomen och dess konsekvenser psykosocialt belysas. Beskriv avgränsning till närliggande register Målet är att skapa en gemensam barnregisterplattform för olika barn och habiliteringsregister där generiska data kan samlas in i gemensamma moduler i plattformen( ex tillväxt,proms,omvårdnadsvariabler, labdata m.fl) medan mera sjukdomsspecifika data för de olika ingående registren registreras genom att patientens diagnos styr vilket register som aktualiseras via en gemensam registerportal. De kvalitetsregister som nu är utvecklade och i skarp drift på den gemensamma barnplattformen är Svenska Barnreumaregistret, Svenska Barnnjurregistret, Habiliterings kvalitetsregister HabQ, Cystisk fibrosregistret (barn och vuxna) samt Registret för medfödda metabola sjukdomar RMMS. Uppbyggnad pågår också för Barnhälsovårdsregistret BHVQ. Således inalles 6 olika register för barn och habilitering. Därutöver har flera andra registergrupper visat intresse för att ansluta sig såsom Skolhälsovården, Register för sällsynta diagnoser och Register för neuropsykiatri. Ett uveitregister ( reumatisk ögonsjukdom) har även etablerats i samarbete med Svenska barnreumaregistret. Via den gemensamma plattformen skall också kommunikation av data kunna ske med redan befintliga pediatriska register och journalsystem,(första journalsystem där detta nu är i funktion är Take Care, Stockholms läns landsting). Koppling till vuxenregister för respektive patientgrupp underlättas genom den gemensamma plattformen. Att registerplattformen kan innehålla data från vuxna har varit ett obligat krav för CF registret eftersom detta register följer CF patienter från diagnos till "livets slut". På samma IT-plattform finns nu Svenska reumatologiregistret( SRQ), Neurologi(MS)registret, Narcolepsiregistret samt ett Dermatologiregister. Barn och vuxenregisters samverkan med CeHis och den tillämpade nationella informationsstrukturen kommer på sikt att underlätta direktöverföringen av data från journal till kvalitetsregister där den s.k. Nationella Tjänsteplattformen kan nyttjas. Steg 4 - Samverkan Hur sker samverkan med närliggande register? Samverkan sker med andra register genom att registerplattformen (Compos - Carmona AB) för "Nationellt kvalitetsregister för barn och ungdomar med kroniska sjukdomar" NKR 13-133 utgör gemensam IT-plattform för Svenska Barnreuma-, Svenska Barnnjur-, HabQ (habilitering), Cystisk Fibros-, RMMS (metabola sjd), BHVQ registren (barnhälsovård). Således i nuläget 6 olika register på samma plattform som där kan dela generiska data och gemensam funktionalitet (generiska moduler för ex. tillväxt, omvårdnadsindikatorer, PROM/PREM) vilket höjer såväl kvalitet som kostnadseffektivitet. På samma plattform finns även Svenska reumatologiregistret och MS registret (Neurologiregistren) vilket underlättar för gemensam uppbyggnad/analys av data och överföring vid övergång till dessa vuxenregister. Vårt register för barn med kroniska sjukdomar har också initierat och genomfört ett arbete med översyn av befintliga livskvalitet instrument för att finna gemensamma instrument för de olika ingående registren (Hälsohögskolan i Jönköping, Christina Petterson). Beslut har därefter tagits och utvecklingsarbete inletts för att skapa moduler för Disabkids och Kidscreen på den gemensamma registerplattformen. Efterhand planeras även detta ske för EQ-5D-Y (barnversion av EQ-5-D). Samverkan angående förbättringsarbete sker med Futurum, Jönköping Academy, prof. Boel Andersson-Gäre (ex.barndiabetesregistret). Per Lewander har varit adjungerad till styrgruppen under utvecklingsarbetet av Narcolepsiregistret som skapats för barn och vuxna under året och ingår i styrgruppen för

utveckling av ett register för Neurodevelopmental disorders bland barn och ungdomar. En samarbetsgrupp för kvalitetsregister inom Pediatrik och Habilitering är etablerad med stöd av Barnläkarföreningen, Barnsjuksköterskeföreningen och Sveriges Habiliteringschefers förening, sammankallande Per Lewander (registerhållare för Nationellt kvalitettsregister för barn med kroniska sjukdomar NKR 13-133 ). I denna samarbetsgrupp ingår samtliga ovannämnda registergrupper samt Swedcon, Boris, CPUP, MMCUP, Barncancer-, Barndiabetes- och Tillväxthormonregistren. Syftet med samarbetet mellan dessa register är att dra lärdom av varandras erfarenheter och kunskaper som kvalitetsregister och möjliggöra länkning via en registerportal (se nedan) för dem till de gemensamma generiska modulerna som utvecklas. Målet är således att skapa en gemensam registerportal med generiska moduler (generiska datavariabler som behövs oberoende av diagnos) för register på den gemensamma Barnregisterplattformen (COMPOS) såsom moduler för tillväxt, omvårdnadsindikatorer, livskvalitetinstrument, patienttillfredställelse medan mera sjukdomsspecifika data för de olika ingående registren registreras genom att patientens diagnos styr vilket register som aktualiseras för inrapportering. Detta möjliggör jämförelser mellan diagnosgrupper i olika barnregister och innebär stora samordningsvinster vad gäller utveckling och drift av registren och denna registerlösning har en potentiell användning för andra patientgrupper inom Pediatrik och Habilitering till små tilläggskostnader jämfört med utveckling av nya register plattformar. Utvecklingsarbetet följer därmed förslagen i den Nationella Översynen av kvalitetsregister (Måns Rosen). Visionen är en samlad ingång för barnregister med generiska data där diagnos styr vilket register som sedan aktualiseras för sjukdoms-specifika uppgifter, allt integrerat med befintliga journalsystem. Barnreuma- och RA-registret har samma plattform. Barnreuma- och barnnjur-registret har gemensam plattform där data kan delas för ex SLE patienter. HabQ och CF har både barn- och vuxenpatienter. Barnnjurregistret har etablerat kontakt för samarbete med Svenska Njurregistret för vuxna för samordning/överföring. Beskriv även annan relevant samverkan Alla CF centrer i Sverige, Danmark och Norge har ett samarbete i en grupp som kallas Scandinavian CF Study Consortium där data tas fram och jämförs med övriga nordiska länder avseende behandling, lungfunktion etc. Samarbetet i Scandinavian CF Study Consortium har lett till flera forskningsprojekt/vetenskapliga artiklar. Under tvår år har vi haft en samverkan med Cystic Fibrosis Foundation (amerikanska patientföreningen) där vi matade in data i deras databas PortCF och jämförde Sverige gentemot USA med avseende på olika behandlingar, lungfunktion, nutrition etc. Glädjande nog uppvisade Sverige vid jämförelse Sverige - USA goda resultat. Sedan 2008-2009 har vi sänt data till Europeiska CF registret. Med det nya webbaserade systemet har vi nu kunnat skapa en xml-fil som plockar ut relevanta data direkt ur vårt register och exporterar till det europeiska. Detta kommer att underlätta sammanställningar/jämförelser/forskning på Europa nivå då det tidigare skett "manuellt". Har registret haft kontakt med ett Registercentrum eller Regionalt Cancercentrum? Benämning RC VGR- Registercentrum i Västra Götaland RC-Syd- Registercentrum Syd (tidigare NKO) eller EyeNet UCR, Uppsala Clinical Research Center QRC Stockholm RC Norr RC Sydost Regionalt cancer centrum Värde Planerad anslutning/samverkan Kommentar angående kontakt med Registercentrum eller RCC Vi har endast haft sporadisk kontakt under de gångna 8 månaderna med QRC. Ett samarbete kommer dock att utvecklas med QRC (framför allt med deras statistiker och epidemiolog).

Samverkan med näringslivet Registret har samverkan med näringslivet Svar: Beskriv pågående och planerade aktiviteter (ex rapportering av biverkningsdata till läkemedelsföretag, produktuppföljning, innovation och produktutveckling) Steg 5 - Kompetens och förankring inom vård och omsorg Styrgrupp Ange medlemmarnas namn, arbetsplats, ort och yrke samt eventuell akademisk titel, även medverkande företrädare för patienter/brukare eller närstående Förnamn Efternamn Akademisk titel Arbetsplats Yrke Anders Lindblad Medicine doktor Göteborg CF-center, Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus Lena Hjelte Professor Stockholm CF-center, Karolinska universitetssjukhuset Isabelle de Monestrol Medicine doktor Stockholm CF-center, Karolinska universitetssjukhuset Marita Gilljam Medicine doktor Göteborg CF-center, Sahlgrenska universitetssjukhuset Barnläkare Barnläkare Barnläkare Lungläkare Lennart Hansson Medicine doktor Lund CF-center, Lunds universitetssjukhus Lungläkare Annika Hollsing Medicine doktor Uppsala CF-center, Akademiska sjukhuset Barnläkare Mary Kämpe Medicine doktor Uppsala CF-center, Akademiska sjukhuset Lungläkare vakant Lund CF-center, Lunds universitetssjukhus Barnläkare Ulrica Sterky Riksföreningen för cystisk fibros (RfCF) CF-förälder Kristina Nilsson Medicine Magister Stockholm CF-center, Karolinska universitetssjukhuset Vivi-Anne Adermark Forskningssjuksköterska Stockholm CF-center, Karolinska universitetssjukhuset Ulrika Dennersten Master of science in physiology Lena vakant Backström Eriksson Master of science in psychology Lund CF-center, Lunds universitetssjukhus Stockholm CF-center, Karolinska universitetssjukhuset CF-dietist Specialist sjuksköterska CF-sjukgymnast CF-psykolog statistiker el. epidemiolog Hur är gruppens kompetens att driva ett kvalitetsregister? Tydliggör specifikt styrgruppens, och eventuella andra centrala gruppers, kompetens och erfarenhet gällande: Att driva ett Nationella Kvalitetsregister Anders Lindblad och Lena Hjelte har erfarenhet av att arbeta m det tidigare lokalt baserade, nationella CF-dataregistret. A Lindblad var tidigare nationell representant i den europeiska registergruppen, är nu ersatt av Isabelle de Monestrol. Jämförelser m det amerikanska patientregistret har gjorts. Alla läkare i styrgruppen är disputerade och har forsknings- och statistikvana. Representant från patientförening och tvärprofessionell kompetens finns, den senare med forsknings/utv intresse. Förbättringsmetodik Behöver utvecklas på ett formellt sätt. Detta kan ske i samarbete med Futurum, Jönköping Academy eller QRC. Utbildning av styrgrupp i nationella kvalitetsregister, patientmedverkan, GCP mm kommer att ske. Biostatisk och epidemiologi

Samarbete finns genom plattformen med Kvalitetsregistercentrum Stockholm (QRC) samt Registercentrum Sydost (RCSO) och kommer att utökas under kommande år då målsättningen är att under 2013 invälja en statistiker och eller epidemiolog i styrgruppen. Relevanta kliniska ämnen Registret kommer att innehålla information om både barn och vuxna med CF. Det finns företrädare för både lungmedicin och pediatrik, inklusive gastroenterologi då sjukdomen drabbar båda organsystemen. Den tvärprofessionella kompetensen finns genom att representanter från följande yrkesgrupper är invalda som medlemmar i styrgruppen: sjuksköterska, sjukgymnastik, dietist och kurator eller psykolog (representant för det psykosocial teamet). Hur kompenserar man för den kompetens man inte har? Ang kompetens inom förbättringsarbete, biostatistik, och epidemiologi var god se ovan. Vi kommer att: 1) utbilda styrgruppen så att alla har baskunskap om nationella kvalitetsregister, patientmedverkan samt GCP. 2) tillfråga statistiker utöver den som finns i styrgruppen om denne/denna inte är insatt i för frågan relevant statistik 3) vid behov ta hjälp av registercenters epidemiolog (QRC) 4) vid behov adjungera expertis 5) vi kommer eventuellt att utöka patientrepresentationen i styr gruppen till 2 (föräldra- respektive vuxenrepresentant) Förankring Beskriv registrets professionella och geografiska förankring, exempelvis via specialistföreningar och nationella nätverk. Finns planer på förändringar under kommande år? Registret är utarbetat av Arbetsgruppen för Cystisk Fibros (ACF). Arbetsgruppen för cystisk fibros (ACF) är en associerad förening i Svenska Läkarsällskapet som ska verka för optimal vård, sprida kunskap om samt befrämja forskning inom området för cystisk fibros. Grundtanken är att skapa ett gemensamt forum för de olika medicinska specialiteter som sköter eller träffar patienter med cystisk fibros. ACF är även remissinstans för Riksförbundet Cystisk Fibros (RfCF) samt Svenska Läkarsällskapet avseende frågor som berör cystisk fibros. RfCF (patientföreningen) har i alla år stöttat CF-registret och förordat öppna jämförelser (inom och utom Sverige) I ACF är landets 4 CF centrer är reprensenterade. I arbetsgruppen sitter också regional representant. ACF har vidare representanter såväl från barnsjukvården som vuxenvården. ACF har stöd av Barnläkarföreningen och Lungmedicinsk förening. Inga planer för förändring föreligger för de närmaste åren. Finns patient/ brukarrepresentant eller motsvarande med i registrets styrgrupp? Ja Finns annan samverkan med patient/brukare Ja Beskrivning kommentar till ovanstående frågor Ett etablerat samarbete finns mellan professionen och RfCF (riksförbundet cystisk fibros) sedan 1960-talet. Det tidiga samarbetet ledde bland annat till att resurser skapades för etablerandet av en centraliserad vård med tvärprofessionella team. RfCF har tillsammans med professionen fortsatt att arbeta för en förbättrad och likvärdig

CF-vård i Sverige. I detta arbete har RfCF stöttat det nationella CF-registret (startat 1992 med hjälp av stöd från Socialstyrelsen) och förordat öppna jämförelser. Resultaten som kommer tas fram vid de olika centrerna kommer att vara öppna. Ett patientinitiativ har vuxit fram knutet till Stockholm CF-center. I oktober 2012 lanserat en prototyp-app, Genia. Appen möjliggör att man i den personliga sfären samlar utfallsmått såsom lungsymptom och egenregistrerade spirometrier. Nästa version av Genia kommer att utvecklas under hösten 2013. Det finns då möjligheter att utveckla appens koppling till vården inkl kvalitetsregister som stöd för förbättringar. Steg 6 - Volym och täckningsgrad i registret Ange antal registreringar per kalenderår 2008 2009 2010 2011 2012 2013 65 65 65 95 95 95 Vilka är inklusionskriterierna för registret? I CF registret ingår alla kända CF patienter i Sverige. Inklusions kriterium: cystisk fibros. I enstaka fall kan en säker diagnos ej ställas initialt varför patienten måste följas över tid för senare ny bedömning. Dessa (få) patienter registreras. Data som tas ut gäller enbart säkra CF-patienter om inte specifik frågeställning föreligger rörande övriga. Definiera täckningsgraden för registret - hur mäter ni; vad ingår i täljare respektive nämnare? I registret är alla kända CF patienter registrerade. Varje år matas resultatet av deras så kallade årskontroll in. Täljare: pat som gjort årskontroll; nämnare totala antalet patienter. Storleken på bortfall (ej gjord årskontroll) beräknas till ca 5%. För vissa frågor kommer vi att använda andra resultat under året för att få så full täckning som möjligt men då ange varifrån resultatet kommer. Vilken är den aktuella täckningsgraden enligt denna definition? 95% Hur många enheter i landet genomför aktuell behandling? 4 st Hur många enheter deltar i registret? 4 st Ange täckningsgraden vid uppföljningstillfällen, om sådana finns, exempelvis sexmånaders- eller ettårsuppföljning? 95% Deltagande enheter Om registret har låg täckningsgrad ange vilka enheter som deltar, om registret har hög täckningsgrad ange vilka som inte deltar.

Ej aktuellt se ovan. Alla centrer deltar. Vid låg täckningsgrad, ange plan för ökad täckningsgrad Ej aktuellt se ovan. Alla centrer deltar. Observera att inmatning av 2011 och 2012 års data först kommer att vara helt inmatade vid årsskiftet 2013/14. Hur har registerdatas validitet och reliabilitet undersökts och vad blev resultatet? Med valida data avser vi hur väl måtten beskriver det som avses att mätas. Med reliabla data avser vi hur reproducerbara och pålitliga data är. Hur har exempelvis registret hanterat problem med bortfall och felregistreringar. Hur har täckningsgraden undersökts? Inför mappning av data från det gamla CF registret till det nuvarande webbaserade har outliers kontrollerats. Bortfall kan ses med hjälp av antal patienter som registrerats jämfört med antal patinenter som följs på varje center. I det webbaserade registret finns hårda gränser som inte kan överskridas då de inte är förenliga med värden som kan förekomma. För att minska graden av bortfall i olika parametrar har " minsta möjliga data som ska fyllas i" definierats som den mängd parametrar som ska skickas till det europeiska registret. När vi sett att detta fungerar bra och korrekt kan styrgruppen utöka parametrarna. Tidigare - med icke webbaserad databas - har två av fyra centrer haft svårt att få den lokala data basen att fungera. Med hjälp av att varje tillgänglig dator på mottagningen nu kan användas ökar möjligheten att få tillförlitliga data. Då antalet patienter på varje center är känt är det lätt att för varje parameter kontrollera bortfall. Vi kommer att göra olika körningar under hösten (data-set 2011 och 2012) samt senare för 2013 års data-set för att validera data med speciellt fokus på ev bortfall. Detta är viktigt då vi upptäckt att mappningen inte fungerat optimalt. Register i andra länder Registret används i andra länder / planer finns på användning i andra länder Svar: Beskriv kortfattat dess omfattning och på vilket sätt. Kommentar till ovanstående frågor Vi hade tidigare lokala databaser i form av Access som var lika över landet. Hos två av centrerna finns longitudinella data från 1992-1993. Dessa har mappats över till den webbaserade. De två andra centrerna för över data retroaktivt från 2010 och framåt varför data ska finnas att arbeta med f o m 2010. Samarbete med europiskt register finnes (som täcker ca 26000 patienter i Europa). Data kommer att skickas direkt från det svenska registret via en xml fil varje år så att data enbart behöver registreras en gång. Anledningen till att vi ej kan komma upp i 100% är att enstaka patienter av olika anledningar inte hinner göra sin årskontroll varje kalenderår och att ett fåtal patienter med lindrig CF ibland enbart kommer vartannat år för kontroll på sitt center. Steg 7 - Mått Bakgrundsdata Ange de viktigaste demografiska data som samlas i registret för att karaktärisera deltagande individer. Vilka data samlas i registret för att karaktärisera deltagande enheter?

Ålder, ålder vid diagnos, genotyp, svettest, pankreasfunktion, leverpåverkan, längd, vikt, BMI, lungfunktion, progress av röntgenförändringar, kronisk infektion i lungorna, typ av bakterier under året, typ av behandlingar, antal dagar med iv antibiotika, biokemiska variabler för inflammation såsom SR, CRP, elfores, järnstatus, vitaminstatus, fettsyrastatus, etc. Information om andningsgymnastik, inhalation samt fysisk träning (typ och frekvens) samt huruvida patienten får behandling av sjukgymnast på CF Center. Information om civilstånd, sysselsättning, yrke, arbetstid, antal barn, bostad, ekonomiskt stöd, handikapsersättning, vårdbidrag, person/sjuk- eller - aktivitetsersättning. Information om näringsintag (energi, vitaminer, fettsyror) och nutritionsstöd. Ovanstående rapporteras in av alla deltagande enheter (Sveriges 4 CF centrer) och används för centerjämförelser. Processmått på kvalitet Ange de viktigaste processmåtten (max 10) och ge argument för val av just dessa. Har förändringar/utveckling skett av mått? 1 Ålder vid diagnos. Sen diagnos innebär oftast stress och ett stort lidande hos individen/familjen. Dessutom leder en sen diignos till en ökad sjuklighet vilket är prognostiskt ogynnsamt. 2.Tid till diagnos. I snar framtid planeras nyföddhetscreening och då kommer ålder vid diagnos sjunka drastiskt. Det kommer dock att vara viktigt att säkerställa att fastställda tidsramar för tid till diagnos hålls. Databasen kommer att ge ett underlag för att se hur många patienter som missas av nyföddhetsscreeningen. Vidare kommer databasen att vara ett underlag för uppföljning av den screenade patientcohorten samt för uppföljning av behandling av denna. Detta är inte minst viktigt eftersom vi i en någorlunda snar framtid kan komma att kunna erbjuda mer "kurativ" behandling. 3. Diagnos satt på korrekt sätt, dvs patienten har en faställd CF diagnos enligt internationella konsensus dokument. (De Boeck K et al Cystic fibrosis: terminology and diagnostic algorithms. Thorax 2006;61:627-635. 4.Antal patienter som genomgår årskontroll per år av totala antalet patienter.* 5. Antal patienter som lungröntgats, gjort lungfunktionstest, undersökts avseende fettlösliga vitaminer (retinol, alfatokoferol, 25OH-vitamin-D), IgG, leverprover (ASAT, ALAT, gamma-gt), serologier för Staph aureus och Pseudomonas aeruginosa samt vars luftvägsodlingar (bakterier, Mykobakterier) per år. Detta för att säkerställa en god och jämlik uppföljning av CF patienterna.* 6. Antal patienter som under de senaste 3 åren har gjort en HRCT lungor samt ultraljud lever. Detta för att säkerställa en god och jämlik uppföljning av CF patienterna 7 Antal patienter som står på olika behandlingar i förhållande till European standard of Care (håller på att skrivas om). Detta är viktigt för en god och jämlik vård inte minst med tanke på nya potentiellt "kurativa" preparat som är under klinisk prövning. 8 Antal patienter som träffat dietist, sjukgymnast repektive kurator. Enligt nuvarande European Standard of Care ska varje CF patient träffa dessa yrekeskategorier minst en gång per år. Detta är viktigt med tanke på att resursfördelningen i landet varierar.* 9 Antal CF-patienter som har ett överföringssamtal från barn till vuxensjukvården vid 18 års ålder för en förbättrad överföring.. 10. För framtiden vill vi utveckla registret så att vi får ett processmått för hur ett förstagångsfynd av bakterien Pseudomonas aeruginosa behandlas. Ovanstående processmått (förutom det sista) finns i vårt register. Vi kommer under det närmaste året / två åren utarbeta ett bra sätt att jämföra våra centrer med varandra men även att jämföra Sverige med andra länder. Vidare kommer vi framöver att utveckla fler processmått för att öka vår "standard of Care" och för att våra processmått ska ligga i fas med nya behandligsmetoder. *Kerem E et al. Standards of care for patients with cystic fibrosis: a European consensus. Journal of Cystic Fibrosis 4(2005); 7-26. Resultatmått

Ange de viktigaste resultatmåtten (max 10) och ge argument för val av just dessa. Har förändringar/utveckling skett av mått? 1.FEV1.0- standardmått på hur bra lungfunktionen är. Denna följs för att snabt kunna upptäcka en ev försämring. FEV1.0 är en av de få endpoints som används vid studier på CF med avseende lungpåverkan 2. Längd, vikt, BMI - anger hur väl centret kan behandla patienten så att barnpatienten har en normal tillväxt (underbehandlade barn växer sämre och blir korta i förhållande till frisk kontrollgrupp) och att vuxna har ett normalt BMI (tenderar att sjunka ju sämre lungfunktion) 3. Andel patienter med kronisk infektion med Pseudomona aeruginosa - anger hur bra centret är på tidig detektion och eradikering av Pseudomonas aeruginosa 4. Andelen patienter med insulinbehandlad diabetes mellitus - anger hur bra centret är på att screena för CF relaterad DM samt diagnostisera. 5. Andelen patienter med svår leversjukdom - anger hur bra centret är på att screena för leversjukdom 6. Andelen patienter med osteoporos- anger hur bra centret är på att screena för osteoporos samt behandla 7. Antal avlidna, transplanterade per år, vid vilken ålder - anger hur bra vården är på att minimera destruktionen av lungvävnad 8. Komplikationer: Blodiga upphostningar, pneumothorax, allergisk aspergillos, malignitet, inkontinens 9. Patienter i arbetsför ålder som är i arbete eller studier samt har sjukpension. 10. Patienttillfredsställelse: Diskussion förs om PRO verktyg specifikt för CF (CFQ-R) ska användas eller ej. Diskussionen förs internationellt och vi avvaktar denna diskussion. Innehåller registret professionsbedömda mått på patientens funktionsförmåga? Ja idag Ej som ADL men i form av lungfunktion, arbetsförmåga mätt med ett maximalt arbetsprov årligen uttryckt i Watt per kg. Arbete och studier registreras. Syrgasbehov registreras. Innehåller registret patientrapporterade mått inom något av följande områden? EQ-5D SF36/RAND 36 Annat generiskt instrument för hälsorelaterad livskvalitet Planeras Planera för att följa upp att Barnkonventionen och Konventionen för barn med funktionshinder följs. Sjukdomsspecifikt instrument för hälsorelaterad livskvalitet Planeras CFQR, ett validerat iquality of life instrument för CF, planeras att läggas in i CFregistret och användas vid vissa nyckelåldrar. Instrumentet har använts i olika studier och är översatt till ett flertal språk. Andra patientrapporterade utfall, exempelvis function, symptom Ja idag Genia-appen, vg se nedan. Patienttillfredsställelse (nöjdhet med vården eller vårdens resultat) Planeras Genom patientsamverkan ta fram relevanta indikatorer. Patientupplevelser, patienterfarenheter( frågor om vad som hänt under vårdtiden, t ex om information har givits, om väntetider, om möjligheten för patienten att vara delaktig)

Planeras Genom patientsamverkan ta fram relevanta indikatorer. Annat patientrapporterat mått Planeras Innovation - Genia-app, vg se nedan. Beskriv hur det mäts och i vilken utsträckning (inkl datainsamlingsmetod och svarsfrekvens)? Vi planerar en innovation som är en koppling mellan kvalitetsregistret och patientutvecklade informations- och kommunikationsverktyg i vardagen (Patient Reported Outcome Measures, PROM). I samarbete med C3Nproject.org vid Cincinnati Childrens Medical Center i USA och personalexperiments.org vid MIT har ett patientinitiativ vuxit fram knutet till Stockholm Cystisk Fibros (CF) Center. Utvecklingen har skett stegvis sedan 2010. Man har som ett helt privat initiativ i oktober 2012 lanserat en prototyp-app, Genia, som hjälper barn och familjer som lever med CF att observera saker i vardagen som sedan har relevans som underlag vid månadskontrollerna på CF-centret. Appen möjliggör att man i den personliga sfären samlar utfallsmått såsom lungsymptom och egenregistrerade spirometrier (lungfunktionsundersökningar). Under 2013 gjordes en film (http://www.youtube.com/watch?v=c1_pt0zw47o) för att presentera filosofin bakom Genia, tillsammans med VINNOVA projektet Mina Vårdflöden. I juni 2013 bidrog Genia till att man fick EU-kommissionens pris för bästa innovation i offentlig sektor inom kategorin invånarprojekt (http://ki.se/ki/jsp/polopoly.jsp?d=130&a=165159&l=sv&newsdep=130). Nästa version av Genia kommer att utvecklas under hösten 2013 och det finns då möjligheter att utveckla en koppling till vården. Det som patienterna och deras familjer observerar i vardagen i form av olika lungsymptom och egenregistrerade spirometrier kan kopplas direkt med kvalitetsregistret och bli ett kliniskt utvecklingsstöd i förbättringsarbetet. Steg 8 - Datafångst Beskriv rutiner/flöden för datafångst och registrering till registret Beskriv gärna om användaren får stöd med förifyllnad av uppgifter, från registret och/eller från journalen. Beskriv gärna om uppgifterna först registreras i registret och därefter i journalen och om det finns uppgifter i registret som vanligtvis inte finns i journal. Det finns inget automatiskt sätt att föra över data från journal eller laboratorier. Ändrade behandlingar och komplikationer förs in av läkare. Resultat från olika undersökningar förs in av sekreterare eller sjuksköterska. Sjukgymnast, dietist respektive kurator för in de uppgifter som är aktuella för sin personalkategori. Alla uppgifter som finns i registret ska finnas någonstans i journalen. Data förs enbart in i samband med årskontrollen. Möjligheter finns att utöka till månadskontroller. Detta diskuteras men först ska inmatning av alla övriga data fungera. Dessa ska sammanställas för adekvat uppföljning och benchmarking för att ge ett incitament för utökning av användandet av registrets potential. Uppskatta fördelning hur rapportering sker (i procent) Benämning Värde Webb 0% Filöverföring 0% Papper 0% Annat 0% Kommentar: Rapporterna kommer att bestå av patientspecifika rapporter som ges till patienten själv samt till ev inremitterande läkare, centerspecifika samt nationella rapporter. En del centrer kommer att använda patientrapporten, andra inte. De centerspecifika rapporterna används för centrets egen kontroll medan de nationella kommer att visa varje centers resultat parallellt samt jämföras mot hela Sveriges data. De exporterade data som går till Europeiska registret

kommer tillbaka som en pdf fil där varje land finns med och jmf mot medel i Europa. DVS både filer och på papper. När resultaten diskuterats kommer vissa av dessa (framtagna i patientsamverkan) visas på RfCF - patientföreningens (länk) och Arbetsgruppen för Cystisk Fibros hemsida. Hur stor del (procent) av patienterna registreras Under vårdtillfället : 0% Inom en vecka : 0% Inom en månad : 0% I samband med vilken/vilka patientkontakter registreras data? Vid upprepade registreringar om samma individ; ange antal tillfällen och tidsintervall. Data registreras vid patienternas årskontroller vid respektive CF Center. Befintliga data sträcker sig som längst för enskild patient tillbaka till 1974, dvs hittills som mest 37 registreringar på enskild patient. Om/när vi utökar registeranvändningen till att även omfatta månatliga kontroller kommer dessa att registreras vid besöket - alternativt inom en vecka. Kommentar till ovanstående frågor Under de senaste 9 månaderna har centrerna prioriterat inmatning av de data som inte kunnat matas in under den tid då arbetet med att göra CF registret webbaserat pågick. Eftersom det rört sig om 2-3 års eftersläpning är det svårt att säga hur snabbt CF centrerna kommer att klara inmatninignen när de väl är ikapp. Alla fyra CF centrer räknar att vara ikapp med 2013 år inmatningar (förutom de tidigare) kring årsskiftet 2013/14.. Fyra veckors delay efter en årskontroll är ett rimligt antagande eftersom vissa provsvar tar 2-3 veckor att få svar på. Tid för inmatning av en årskontroll (alla yrkeskategorier): 2 timmar per patient. Pågår arbete med att anpassa registrets variabler till nationella standarder? Exempelvis ensning av termer register emellan och/eller enligt Nationellt fackspråk. Sker via plattformen. Vi använder de definitioner som europeiska registret använder så att vi kan jämföra internationellt. Steg 9 - Analys av registerdata Statistisk bearbetning och analys Beskriv hur registerdata analyseras på olika nivåer (aggregerat resp. lokalt, ålders- och könsspecifika data och tidsserier) och ange de viktigaste deskriptiva/analytiska utfallen. Ange exempel på utfall som är anmärkningsvärt positiva eller negativa. Förklara hur analysen utformas för att stödja lärande och förbättring i berörda verksamheter. Nya register: endast analysplan. I rapporterna kommer vi att följa åldersindelningar som används internationellt, oftast 0-5, 6-11, 12-17, samt uppdelning av olika kategorier av vuxna. Kön i deskriptiva data samt när det spelar roll. Behandlingar i olika åldersintervall för att titta på skillnader mellan centrer som kan diskuteras vid möten. Outcome i form av BMI och lungfunktion är ofta svåra att utvärdera statistiskt med så få patienter som finns i Sverige och beroende på många variabler som är svåra att kompensera för. Vi planerar därför att jämföra oss med andra länder primärt då det finns större material men ändå diskutera möjliga orsaker till deskriptiva skillnader mellan centrer. Samma sak gäller mortalitet och lungtransplantationer. Avseende behandlingsstrategier är det lättare att jämföra mellan centrer och i relation till konsensusdokument. Genom att titta på kolonisationsgrad kan vi se om olika centrer har samma del Pseudomonaspositiva i olika åldrar,

komplikationer etc. Genom att jämföra medianålder i populationen, komplikationer år från år kan vi få en uppfattning om vården förbättrats. Genom att jämföra årligen hur antalet individer med olika infektioner ökar/minskar kan vi snabbare få fram data som styrker att nya patogener är på väg och måste utvärderas. Det största möjligheten till lärande är att använda registret som vi gjort med lokala data, dvs varje center kan själv göra audits på egen verksamhet genom att ta fram data från egna verksamheten på egna frågeställningar. Ex hur många har järnbrist, i vilka åldrar, hur många har anemi.? Öker det från år till år? Antalet sådana frågeställningar som kan förbättra vården är oändligt. Flera centrer kan samarbeta i detta förutom genom färdiga rapporter. Ange hur varierande sjukdomsgrad, case-mix, confounders etc. hanteras Alla data måste åldersrelateras då mycket är beroende på ålder. Bukspottkörtelfunktion och genotyp spelar viss roll för hur sjukdomen utvecklar sig och måste tas med. Nyinflyttade patienter från andra länder där sämre vård erbjuds påverkar resultatet och måste tas med i analysen. Med avseende lungfunktion spelar både nutrition, kolonisation, komplikationer som diabetes en stor roll. Eftersom 670 patienter i åldern 0-70 år vårdas på 4 olika centrer är det många analyser där vi måste slå ihop patienterna och analysera gentemot andra länder. Steg 10 - Återföring och spridning av analysresultat Webbmodul för utdata Webbmodul för utdata som individuella kliniker kan använda för att se sina egna resultat när som helst finns Svar: Ja Kan en enhet / klinik jämföra sina egna resultat i webbmodulen Med riksgenomsnittet Svar: Med andra jämförbara enheter Svar: Mellan landsting och region Svar: Med bästa enheter Svar: Kommentarer till ovanstående fråga Vi jobbar för ett varje enhet/cf-center ska kunna jämföra sina egna resultat med övriga enheter/cf-center och riksgenomsnittet i en webbmodul. Detta är ännu inte klart. Resultatrapporter till deltagande kliniker Resultatrapporter till deltagande kliniker skickas frekvent, dvs minst kvartalsvis Svar: Könsuppdelad visning av data Data redovisas könsuppdelat i årsrapport eller motsvarande Svar: Om inte, när införs könsuppdelad redovisning?

Vissa data kommer att redovisas mot kön ex lungfunktion, nutritionsdata, kolonisation etc.. Om ingen skillnad ses kommer materialet att slås ihop då materialet redan nu är litet för att delas upp i olika grupper. I det större europeiska registret tittar man ofta på effekt av kön. Det föreligger en känd könsskillnad såtillvida att överlevnaden är sämre för kvinnor. Detta "gender gap" håller på att försvinna, enligt egna och Skandinaviska studier sannolikt pga av en allt intensivare behandling av kvinnor jämfört med män. Redovisning av resultatdata för identifierbara enheter/kliniker Resultatdata redovisas för identifierbara enheter/kliniker öppet - även för allmänheten - i årsrapporteringen Svar: Ja Om inte, när planeras öppen redovisning på enhets-/kliniknivå? Finns resultat riktat till patienter tillgängligt på webben? Resultat från registret finns tillgängligt för, och anpassat till, patienter (och närstående) på registrets webbplats Svar: Finns registerdata presenterat/sammanställt som stöd i dialogen med patienten? Registerdata finns presenterat/sammanställt på ett sätt som gör att det kan användas som stöd i dialogen med patienten vid vårdmötet Svar: Data till öppna jämförelser i hälso- och sjukvården Registret har det senaste året bidragit med data till öppna jämförelser i hälso- och sjukvården Svar: Ja Var och när sker de professionella diskussionerna kring resultaten? Vid årliga nationella möten med alla olika centerläkare samt vid möten med Arbetgruppen för Cystisk Fibros. Vid internationella möten då audits kan redovisas och diskuteras med andra intresserade. Beskriv eventuell övrig rapportering / återföring och analysresultat til registrerade enheter Se ovan. Det finns principiellt två sätt. Dels via årliga rapporter som diskuteras på centermöten och rapporter från europeiska registret. Dessa rapporter tas fram centralt efter vad man i förhand tycker är viktigt. Styrgruppen kan dessutom skapa nya rapporter när man ser ett behov för det. Dels via egna audits på egna frågeställningar. Registret gör det möjligt för varje center att snabbt se t.ex andelen patienter som är kroniskt infekterade, har fettsyrabrist, brist på vitamin A och vitamin E i serum osv. På det viset kan varje center kvalitetssäkra sin egen vård. Steg 11 - Verksamhetsutveckling/Förbättringsresultat På vilket sätt har och kan registerdata användas för verksamhetsutveckling och lokalt förbättringsarbete?

Ge en beskrivning, med konkreta exempel, över hur registerdata kan och har använts för kliniskt förbättringsarbete, lärande och verksamhetsutveckling. Det gamla registret som nu är inmappat i den nya webbaserade registret har använts till olika projekt. Ex titta på patienter med essentiell fettsyrabrist relaterat till lungfunktion och allmän nutrition, hur patienter ligger till avseende jårnbrist, vitamin A och E status, andel koloniserade med olika bakterier, årliga jämförelser mellan centrer med avseende på behandling med steroider, rhdnase, inhalationsantibiotika etc. För uppföljning av BMI och z-score av längd och vikt under 10 års tid som en kvalitetsuppföljning. Antal patienter med olika komplikationer. CF-centrerna arbetar tvärprofessionellt där teamarbetet utgör kärnan till framgång. Utvärdering görs och kommer att göras av helheten samt enskilda delar. Detta innebär att olika yrkeskategorier behöver registrera och kunna ta ut data för analys. Detta utgör grunden för jämlik vård. Vikten av benchmarking, jämförelser mellan centra, upptäcka om för lite resurser finns på ett center, om resurserna är snedfördelade på ett center. Samordna rutiner, behandlingsriktlinjer, PM, avstämning mot internationella riktlinjer. Compliance. Både centerbasis och individbasis. Hjälpmedel för att följa kvaliteten, se en trend, både på center- och individbasis. Vilka resultat har uppnåtts på lokal, regional och nationell nivå? Vad i vården har blivit bättre? Beskriv nytta och effekter av detta förbättringsarbete. Svår fråga då förbättringsarbetet är så integrerat i alla situationer där vi jämför oss med andra. De senaste 10 åren har vi gjort olika jämförelser nationellt, nordiskt, europeiskt samt med USA patientregister. Allt detta har föranlett olika diskussioner och ändringar av behandling alternativt behållande av behandling. Dessa jämförelser har visat att Sverige tillsammans med Danmark ligger mycket högt när det gäller lungfunktion, nutrition och överlevnad trots relativt sparsam användning av dyra läkemedel och mängd använd antibiotika. Finns det nationella riktlinjer eller andra måldokument på registrets område?. Riktlinjerna för vad vi vill uppnå bestäms av Arbetsgruppen för CFpå basis av europeiska och nordamerikanska konsensus dokument. Har registret kvalitetsindikatorer kopplade till dessa riktlinjer? De är framtagna för att kunna användas internationellt samt inom Sverige för att kunna kvalitetssäkra vad vi gör. Vilka är de identifierade viktigaste förbättringsområdena inom vården kommande år? Diskutera om vi ska koppla Patientrelaterade Outcomes (PRO) som CFQ-R till registret Få 100% uppslutning av data vad patienterna använder för andningsgymnastikteknik och hur ofta information om detta finns/inte finns. Arbeta med patientmedverkan inklusive öppna jämförelser Förbättra informationen för att hitta nya bakterier och svampinfektioner som kan dyka upp Diskutera om mindre sjukhus med shared care ska kunna gå in och fylla i uppgifter om behandlingar Utarbeta protokoll för följande av resultat av särläkemedel Har registret satt vägledande målnivåer för förbättringsarbetet i vården under kommande år? Svar: Lista de viktigaste

Användarundersökning hos deltagande verksamheter Gör registret någon användarunderökning hos deltagande verksamheter för att fånga upp verksamheternas syn på registrets funktionalitet? Svar: Beskriv hur ni gått till väga och vilket resultat som framkommit Ange andelen av deltagande verksamheter där registerdata används systematiskt i verksamhetschefernas stöd till förbättringsarbetet. 50 Kommentar CF centrerna ser som sin viktigaste uppgift att erbjuda ett optimalt medicinskt och psykosocialt omhändertagande samt bedriva forsknings- och utvecklingsarbete. Detta har gjorts och görs kostnadseffektivt. Tack vare en systematisk uppföljning av CF patienter har det varit förhållandevis lätt att få fram eftersökta parametrar. Steg 12 - Vetenskaplig produktion och innovation med stöd av registerdata Hur många förfrågningar om forskningsprojekt relaterade till registret har registret beviljat/tillstyrkt under 2012 samt 2013? 18 st Till hur många beviljade/tillstyrkta forskningsprojekt har ni lämnat ut data till under 2012 samt 2013? 15 st Hur många vetenskapliga artiklar som baseras på data från registret, har publicerats i vetenskaplig tidskrift/abstracts presenterats på nationell eller internationell vetenskaplig konferens under 2012 samt 2013? 5 st Förteckna vetenskapliga studier publicerade under det under 2012 respektive 2013 Abstracts från vetenskapliga konferenser/motsvarande anges endast om motsvarande inte finns publicerat på annat sätt. Ca 2-4 abstracts per år från Stockholms och Göteborgs CF-center på olika kongresser. Artiklar baserade på registerdata från Stockholms CF-center: de Monestrol I, Klint Å, Sparén P, Hjelte L. Age at diagnosis and disease progression of cystic fibrosis in an area without newborns screening. Paediatr Perinat Epidemiol, 2011 May;25(3) : 298-305. de Monestrol I, Sjöberg B, Bergsten Brucefors A, Hjelte L. Parental experiences of a clinical cystic fibrosis diagnosis and impact on siblings and relatives. Submitted. Geborek A, Lagerstrand L, Hjelte L. Follow up of lung function tests in infancy and early school children with cystic

fibrosis. Submitted. Geborek A, Berg E, Lagerstrand L, Samuelsson A, Wikstad I, Hjelte. Carbon dioxide retention after peak exercise testing - an early predictor of pulmonary deterioration in Cystic Fibrosis? A study of clinical tools in assessing the progression of pulmonary disease in CF patients. Submitted. Samarbete sker med det Europeiska CF-registret (ECFS Patient Registry). Vissa data från det svenska CF-registret mappas över till det Europeiska CF-registret. Artiklar som baseras på utdrag från det Europeiska CF-registret där svenska data finns med: 1. Boëlle PY, Viviani L, Busson PF, Olesen HV, Ravilly S, Stern M, Assael BM, Barreto C, Drevinek P, Thomas M, Krivec U, Mei-Zahav M, Vibert JF, Clement A, Mehta A, Corvol H; French CF Modifier Gene Study Investigators; European CF Registry Working Group. Reference percentiles for FEV(1) and BMI in European children and adults with cystic fibrosis. Orphanet Journal of Rare Diseases 2012 (1): 64. 2. Kerem E, Viviani L, Zolin A, Macneill S, Hatziagorou E, Ellemunter H, Drevinek P, Gulmans V, Krivec U, Olesen H; on behalf of the ECFS Patient Registry Steering Group. Factors associated with FEV1 decline in cystic fibrosis: analysis of the data of the ECFS Patient Registry. The European Respiratory Journal 20163 [Epub ahead of print]. 3. Dutch VanDevanter. Epidemiology of Cystic Fibrosis Lung Disease progression in adolescents in ECFS Book on Healthcare Issues and challenges in Adolescents in CF, December 2012. 4. Vandevanter DR, Pasta DJ. Evidence of diminished FEV1 and FVC in 6-year-olds followed in the European cystic fibrosis patient registry, 2007-2009. Journal of Cystic Fibrosis 2013 [Epub ahead of print]. 5. Boyle MP, De Boeck K. A new era in the treatment of cystic fibrosis: correction of the underlying CFTR defect. The Lancet Respiratory Medicine 2013(1): 158-163. Ange om registret har forsknings/utvecklingssamarbete med läkemedels- / diagnostik- / medicinteknik-företag Steg 13 - Finansieringsbehov Totalt sökt belopp Ange belopp som ni väljer att söka. 2014 2015 3 501 850:- 2 543 Kostnader I år finns det möjlighet för register att ansöka om flerårsanslag (dock ej registerkandidater). Fyll då i budgeterad kostnad både för år 2014 och 2015. Specificera följande planerade kostnader för finansieringsbehovet i registret inklusive eventuell funktion, arbetsinsats och lön. Förklaring till nedanstående delar: Med IT-relaterad drift avses: Kostnad som uppstår till följd av drift/utveckling/-underhåll av IT-system. Ex: Servermiljö, licenser, IT-utrustning etc. Med Administration/ koordination avses: Användarmöten, utbildning, resor, sekreterare etc. Registerledning