Värdet av populationsbaserad screening för cystisk fibros. Hälsoekonomisk analys Bilaga

Transkript

1 Värdet av populationsbaserad screening för cystisk fibros Hälsoekonomisk analys Bilaga

2 Denna publikation skyddas av upphovsrättslagen. Vid citat ska källan uppges. För att återge bilder, fotografier och illustrationer krävs upphovsmannens tillstånd. Publikationen finns som pdf på Socialstyrelsens webbplats. Publikationen kan också tas fram i alternativt format på begäran. Frågor om alternativa format skickas till alternativaformat@socialstyrelsen.se

3 Förord Socialstyrelsen har bedömt och gett en rekommendation om huruvida hälsooch sjukvården bör erbjuda ett nationellt screeningprogram för cystisk fibros för nyfödda i syfte att tidigarelägga diagnos hos drabbade barn. Rekommendationen riktar sig till beslutsfattare och verksamhetsledningar inom hälsooch sjukvården och har som syfte att nå en nationell samsyn om screening för cystisk fibros. Socialstyrelsens bedömning utgår från myndighetens modell för att bedöma, införa och följa upp nationella screeningprogram. Modellen innehåller 15 kriterier för att systematiskt bedöma screeningprogram, varav ett handlar om att det aktuella screeningprogrammets kostnadseffektivitet ska ha värderats och bedömts vara rimlig i relation till behovet. Detta dokument innehåller en hälsoekonomisk analys av att införa screening för cystisk fibros i den befintliga screeningen för medfödda sjukdomar av nyfödda barn. Analysen är framtagen av Gunnel Ragnarson Tennvall, hälsoekonom, och Christian Asseburg, statistiker, på Institutet för hälso- och sjukvårdsekonomi (IHE). Socialstyrelsens rekommendation om screening för cystisk fibros och myndighetens modell för att bedöma, införa och följa upp nationella screeningprogram finns publicerad på myndighetens webbplats,

4

5 Innehåll Förord... 3 Sammanfattning... 7 Introduktion och bakgrund... 8 Material och metod... 9 Övergripande metod... 9 Design av analysmodell...10 Ekonomiska och organisatoriska konsekvenser...17 Resultat Basresultat från modellering...18 Resultat från känslighetsanalys...20 Resultat ekonomiska och organisatoriska konsekvenser...22 Diskussion Referenser Bilaga 1. Antaganden och ingångsvärden i analysmodellen Bilaga 2. Resurser som ingår i beräkningen för respektive åtgärd... 30

6 6 VÄRDET AV NYFÖDDHETSSCREENING FÖR CYSTISK FIBROS

7 Sammanfattning Den hälsoekonomiska analysen har jämfört nuvarande behandlingsstrategi baserad på klinisk diagnos med införande av nyföddhetsscreening för cystisk fibros där testet inkluderas i nuvarande PKU-screening. Den hälsoekonomiska analysen tyder på att nyföddhetsscreening för cystisk fibros medför en sänkning i direkta hälso- och sjukvårdskostnader med cirka 6,5 miljoner kronor per år samt en marginell ökning i indirekta kostnader. Samtidigt kommer själva screeningprogrammet att medföra ökade kostnader på kort sikt med cirka 13,6 miljoner kronor per år. Sammantaget beräknas de direkta och indirekta kostnaderna öka med totalt 7,1 miljoner kronor per år för hela populationen. Enligt modellens basanalys medför det rekommenderade screeningprogrammet hälsovinster. Det beror främst på att en tidigare diagnos av sjukdomen och tidigare insatt behandling antas medföra lindrigare symtom och färre komplikationer. Ur både sjukvårdsperspektivet och samhällsperspektivet beräknas nyföddhetsscreening för cystisk fibros medföra en måttlig kostnadseffektkvot på cirka kronor per QALY på kort sikt. Kostnaderna för själva screeningen, särskilt resursåtgången för provtagande enheter, förväntas minska på längre sikt. Detta skulle resultera i en låg kostnadseffektkvot på cirka kronor per QALY. VÄRDET AV NYFÖDDHETSSCREENING FÖR CYSTISK FIBROS 7

8 Introduktion och bakgrund Cystisk fibros (CF) är en autosomalt recessivt ärftlig sjukdom som orsakas av mutationer i en gen på kromosom 7. Den genomsnittliga åldern vid klinisk diagnos enligt data från svenska CF-registret är 4,17 år medan medianåldern är cirka 9,5 månader. [1] CF medför allvarliga konsekvenser, funktionsnedsättning och för tidig död. Enligt det vetenskapliga underlaget föds årligen cirka 20 barn med CF och ungefär 650 personer lever med CF i Sverige idag. De hälsoproblem som CF-patienter drabbas av orsakas av slemproducerande körtlar som medför komplikationer främst i lungorna, magtarmkanalen och bukspottskörteln. Den dagliga behandlingen med slemlösande och bronkvidgande läkemedel samt andningsgymnastik är tidskrävande, ofta en till två timmar per dag. Patienterna behandlas även med olika näringstillskott för att möjliggöra normal viktutveckling och minska risken för andra komplikationer samt antibiotikabehandling för att undvika kronisk infektion i lungorna. Behandlingen av CF har under de senaste decennierna förbättrats, vilket har medfört en betydligt längre medellivslängd idag. Trots den förbättrade behandlingen är medellivslängden cirka 50 år vilket kan jämföras med 82 år i den svenska befolkningen. Syftet med screening av nyfödda är att diagnostisera cystisk fibros tidigare för att kunna sätta in behandling i ett tidigare skede än för de personer med cystisk fibros som idag upptäcks genom klinisk diagnos. En tidigare insatt behandling antas kunna minska risken för undernäring samt minska eller förebygga andra komplikationer även om det vetenskapliga underlaget för sådana positiva effekter är begränsat eller otillräckligt. Syfte Syftet med det hälsoekonomiska projektet är att analysera hälsoeffekter, kostnader och kostnadseffekt för att införa nyföddhetsscreening i det befintliga programmet för PKU-screening. 8 VÄRDET AV NYFÖDDHETSSCREENING FÖR CYSTISK FIBROS

9 Material och metod Övergripande metod Socialstyrelsen har tagit fram en modell för att bedöma, föra in och följa upp screeningprogram [2]. Modellen består av 15 bedömningskriterier som ska vara uppfyllda för att ett program ska rekommenderas. Kriterium 11 i modellen avser hälsoekonomi och ligger till grund för den här analysen. Utifrån kriteriet ska screeningprogrammets kostnadseffektivitet ha värderats och bedömts vara rimlig i relation till behovet. Mer information om modellen samt hur vi tar fram screeningrekommendationer finns på Socialstyrelsens webbplats, screeningprogram. Utifrån två alternativ, dels nuvarande diagnosförfarande med klinisk diagnos baserat på symtom och dels det rekommenderade screeningprogrammet där screening för cystisk fibros inkluderas i nuvarande PKU-screening av nyfödda, har en analys av kostnadseffektiviteten för cystisk fibrosscreening genomförts. Analysen har grundats på det vetenskapliga underlaget för utredningen. Den hälsoekonomiska analysen bygger vidare på en begränsad litteratursökning av relevanta kliniska och epidemiologiska vetenskapliga artiklar om cystisk fibrosscreening, artiklar som belyser hälsorelaterad livskvalitet samt publicerade hälsoekonomiska analyser av screening för cystisk fibros. Genomgången har avgränsats till arbeten som publicerats under det senaste decenniet samt andra arbeten som bedömts vara värdefulla. De hälsoekonomiska studiernas relevans har värderats, och resultat från svenska och nordiska studier har tillskrivits större relevans än exempelvis utomeuropeiska studier. Analysen bygger även på aggregerade registerdata från Socialstyrelsens statistikdatabas. För information om dödlighet som underliggande och bidragande dödsorsak hämtades information från dödsorsaksregistret för cystisk fibros (ICD-10 diagnoskod E84) för perioden Från Nationella kvalitetsregistret för cystisk fibros har även kompletterande uppgifter med mortalitetsdata för perioden erhållits. Information om sluten vård hämtades från patientregistret för åren (ICD-10 diagnoskod E84). Från registret graviditeter, förlossningar och nyfödda hämtades information om antalet födda En hälsoekonomisk beräkningsmodell har konstruerats i syfte att analysera populationsbaserad nyföddhetsscreening för tidig diagnos av cystisk fibros, med utgångspunkt i de mest relevanta studierna och registerdata. Projektledningsgruppen för uppdraget att ta fram nya rekommendationer för cystisk fibros har tillhandahållit sakkunskap om området, besvarat frågor och gett råd för de antaganden som gjorts i modellen då information saknats. Den hälsoekonomiska modellen tar hänsyn till screeningens kostnader. För både screeningalternativet och för klinisk diagnos inkluderas undersökningar och utredning av CF samt kostnader för behandling av sjukdomen. Dessutom ingår indirekta kostnader för produktionsbortfall för föräldrar till barn med VÄRDET AV NYFÖDDHETSSCREENING FÖR CYSTISK FIBROS 9

10 cystisk fibros och för vuxna personer med cystisk fibros för sjukskrivning och arbetsfrånvaro som kan associeras till sjukdomen. Den hälsoekonomiska analysen har utförts på två olika nivåer och presenteras enligt två perspektiv: Sjukvårdens perspektiv omfattar enbart direkta kostnader som kan kopplas till denna sektor. Samhällets perspektiv inkluderar även indirekta kostnader för produktionsbortfall alla kostnader och effekter oavsett vem de faller på (landsting, stat, kommun, patient och anhörig). Samhällsperspektivet förordas ofta i riktlinjer för hälsoekonomiska analyser. Analysen avser totala kostnader och hälsoeffekter för hela befolkningen under ett år för de två analyserade alternativen. Analysen inkluderar även beräkningar per patient med CF under ett livtidslångt perspektiv. Alla kostnader är angivna i 2015 års prisnivå. Framtida kostnader och hälsoeffekter är diskonterade enligt svensk praxis med tre procent och motsvarar TLV:s riktlinjer för hälsoekonomiska analyser [3]. I modellen anges effekten som kvalitetsjusterade levnadsår (QALY), där hänsyn tas till både överlevnad och livskvalitet. Det vetenskapliga underlaget bedöms otillräckligt för att kunna säga att ett införande av neonatalscreening kommer att påverka den förväntade livslängden. I modellanalysen har därför överlevnaden beräknats lika i de båda utvärderade alternativen. I de fall då information om resursutnyttjande och kostnader saknats har antaganden gjorts för att kunna genomföra modellanalyserna. I några fall har antagandena gjorts efter kommunikation med kliniska experter. Modellen tar hänsyn till både kostnader och hälsoeffekter. Kostnadseffektivitet brukar i hälsoekonomiska studier anges som en inkrementell kostnadseffektkvot (incremental cost-effectiveness ratio, ICER), där skillnaderna i kostnader mellan de alternativ som jämförs divideras med skillnaden i effekt mellan alternativen. Om ett alternativ både har lägre kostnad och en bättre hälsoeffekt är det dock inte meningsfullt eller möjligt att uttrycka resultatet i en kostnadseffektkvot. Alternativet kan då i stället benämnas som dominant eller kostnadsbesparande. Kostnadseffektkvot = Design av analysmodell kostnad A kostnad B QALY A QALY B Modellen har designats som en excelmodell där resursutnyttjande, kostnader och hälsoeffekter simuleras för de två diagnosalternativen. Modellen implementerades som en Markov kohortmodell med en cykellängd på 3 månader som beräknar kostnader och QALYs över livstid. Förutom död inkluderas fyra hälsotillstånd i modellen: odiagnostiserad CF, CF som diagnostiseras genom mekoniumileus (MI), genom andra kliniska symptom, eller genom screening. Komplikationer av CF modelleras inte explicit, men tas hänsyn till i årliga kostnader, som skiljer sig åt beroende på patientens ålder och diagnosmetod. Även livskvalitetsvikter tar hänsyn till ålder och diagnosmetod. 10 VÄRDET AV NYFÖDDHETSSCREENING FÖR CYSTISK FIBROS

11 Modellen möjliggör en analys på individnivå samt en analys för hela CFbefolkningen. På patientnivå jämförs diskonterade och odiskonterade kostnader och hälsoutfall under ett livstidsperspektiv för en genomsnittlig patient som identifieras genom klinisk diagnos (nuläget) med en genomsnittlig patient efter införande av nyföddhetsscreening. För hela befolkningen räknar modellen fram en hypotetisk CF-population, där incidens och överlevnad motsvarar nuläget och alla CF-patienter behandlas med dagens behandlingsalternativ livet ut. Det innebär att prevalensen i denna hypotetiska befolkning är större än i dagsläget eftersom prevalensen förväntas öka i samband med förbättringar av medicinska åtgärder. Modellen jämför kostnader och hälsoutfall under ett år i denna hypotetiska population om nyföddhetsscreeningen införs, mot kostnader och hälsoutfall under samma år om alla patienter diagnosticeras efter uppträdande av kliniska symptom som i nuläget. Både kostnader och hälsoeffekter beräknas och presenteras som odiskonterade värden. Strategier I modellen jämförs två strategier för diagnos av cystisk fibros: 1. Klinisk diagnos enligt nuvarande diagnossätt baserat på symtom 2. Nyföddhetsscreening i samband med PKU-screening Den första strategin motsvarar dagens situation där cystisk fibros upptäcks genom klinisk diagnos. Enligt det vetenskapliga underlaget diagnostiseras CF vid olika tidpunkter beroende på symtom. Barn med MI beräknas få sin diagnos senast vid cirka fyra veckors ålder. Screeninginbjudan och deltagande Enligt den hälsoekonomiska modellen erbjuds samtliga föräldrar till nyfödda barn att barnet ska testas för cystisk fibros i samband med nuvarande PKUscreening. Antalet nyfödda per år baseras på statistik från Statistikdatabasen Socialstyrelsen I analysmodellen beräknas antalet nyfödda till drygt barn per år. Den nuvarande deltagandegraden i PKU-screening är enligt det vetenskapliga underlaget 99 procent. I modellen antar vi att deltagandegraden kommer att vara detsamma om screening för CF införs. I bilaga 1 finns en sammanställning med detaljerad information om vilka antaganden som gjorts och de referenser och källor som används som ingångsvärden i den hälsoekonomiska modellen. Incidens, prevalens och dödlighet för cystisk fibros Screening beräknas leda till att en större andel personer med cystisk fibros upptäcks tidigare än vid klinisk diagnos. Däremot antas inte den totala incidensen skilja sig mellan de två analyserade alternativen. Nuvarande prevalens anges i det vetenskapliga underlaget till 650 personer i Sverige. I modellen antas dödligheten i cystisk fibros vara densamma i både screeningalternativet och för klinisk diagnos. Beräkningen av dödlighet i modellen baseras på uppgifter om överlevnad i kriterium 1 av vetenskapligt underlag och den allmänna svenska dödlighetsstatistiken och har justerats med två hasardkvoter för personer under respektive över 20 års ålder för att matcha dessa uppgifter. VÄRDET AV NYFÖDDHETSSCREENING FÖR CYSTISK FIBROS 11

12 Figur 1 visar hur åldersfördelningen ser ut för diagnos av CF-patienter för de två alternativ som analyseras i den hälsoekonomiska modellen. Figur 1: Beräknad andel diagnostiserade CF-fall i relation till ålder Andel CF-barn som diagnosticeras 100% 80% 60% 40% 20% 0% Ålder, år Klinisk diagnos Screening Figur 2 illustrerar den prognostiserade modellerade överlevnaden för CFpatienter baserad på överlevnadskurvor över tiden [4] i kriterium 1 i det vetenskapliga underlaget. För att följa observerad överlevnad i födelsekohorten har dödligheten i allmän svensk befolkning multiplicerats med en hasardkvot som skattades till 10,1 så att modellens överlevnad upp tills 20 års ålder sammanfaller med den i födelsekohorten För personer med CF över 20 års ålder skattades en hasardkvot på 20,6 jämfört med den allmänna svenska befolkningen, så att medellivslängden i en modellerad CF-patient hamnar på 50 år. Figur 2: Jämförelse mellan prognostiserad modellerad överlevnad (tjock svart linje) och observerad överlevnad i svenska CF-patienter i olika födelsekohorter enligt Lannefors och Lindgren[4] Modell 12 VÄRDET AV NYFÖDDHETSSCREENING FÖR CYSTISK FIBROS

13 Eftersom överlevnaden har ökat kraftigt de senaste decennierna genom förbättrad behandling, medan incidensen är stabil, ökar också prevalensen av CF. I dagsläget skattas incidensen till omkring 20 barn i Sverige per år, och prevalensen anges till omkring 650 patienter. Med 20 nyfödda barn med CF per år tillsammans med en medelöverlevnad på 50 år kommer prevalensen att öka till omkring 1000 CF-patienter i Sverige om år. Modellsimuleringen utgår ifrån en hypotetisk population baserad på denna ökade prevalens som motsvarar förväntad prevalens om alla CF-patienter får tillgång till dagens medicinska vårdnivå från födelse till död. Hälsoeffekter I hälsoekonomiska analyser mäts hälsoeffekterna vanligen i QALY (kvalitetsjusterade levnadsår) och beräknas utifrån förväntad livslängd multiplicerad med en livskvalitetsvikt som motsvarar olika typer av hälsotillstånd. Nyföddhetsscreening antas inte påverka överlevnaden jämfört med klinisk diagnos. En minskning av hälsoeffekter har därför inte inkluderats i modellen för personer med cystisk fibros som avlider i förtid jämfört med normalbefolkningen i Sverige. QALY-förluster har beräknats utifrån publicerade studier av livskvalitet.[5, 6] För barn användes en livskvalitetsvikt på 0,783 och för vuxna användes 0,667 i genomsnitt [6]. För att ta hänsyn till ålder justerades vuxnas livskvalitet i modellen med hjälp av livskvaliteten i svensk normalbefolkning i olika åldrar [7]. QALY-värdena diskonterades med 3 procent per år utifrån svenska riktlinjer när ett livslångt perspektiv modellerades [3]. För anhöriga till patient med cystisk fibros beräknades en livskvalitetsförlust på 0,094 per år enligt en nyligen publicerad europeisk studie.[5] I studien angav 44,6 % av respondenterna att en anhörigs livskvalitet påverkas. Beräkningen av livskvalitetsförlust för anhöriga baserades därför på denna andel patienter oavsett ålder. I enlighet med svenska riktlinjer har enbart studier där livskvalitet mätts med livskvalitetsinstrumentet EuroQol (EQ-5D) beaktats i analysen. De QALY-värden som används i modellen illustreras i tabell 1. Tabell 1. Värden för livskvalitetsförlust på grund av CF som används i analysmodellen Åtgärd QoL förluster anhörig QoL vikt patient Referenser eller antagande Inbjudan till screening 0 0 Antagande Barn med CF 0-18 år 0,042 0,783 Angelis et al, 2015 [5], Chevreul et al, 2015 [6] Vuxen med CF år 0,042 0,691 Chevreul et al, 2015 [6], Burström och Rehnberg 2006 [7] * Vuxen med CF år 0,042 0,700 Vuxen med CF år 0,042 0,700 Vuxen med CF år 0,042 0,683 Vuxen med CF år 0,042 0,675 Vuxen med CF år 0,042 0,659 Vuxen med CF år 0,042 0,659 VÄRDET AV NYFÖDDHETSSCREENING FÖR CYSTISK FIBROS 13

14 Åtgärd QoL förluster anhörig QoL vikt patient Vuxen med CF år 0,042 0,651 Vuxen med CF år 0,042 0,651 Vuxen med CF år 0,042 0,659 Vuxen med CF år 0,042 0,634 Vuxen med CF år 0,042 0,618 Vuxen med CF 80 år och äldre 0,042 0,578 Referenser eller antagande * Referenserna gäller för samtliga vuxna I Sverige finns inte något fastlagt tak för hur mycket hälsovinster får kosta eller vad ett QALY motsvarar i kronor. I trafiksektorn finns dock en värdering av hälsa som bygger på vad samhället är berett att betala för ett statistiskt liv. Denna värdering är indirekt accepterad av regering och riksdag eftersom den används som underlag och vägledning för beslut. År 2001 var värdet på ett statistiskt liv kronor [8]. Omräknat till ett värde per QALY i 2001 års prisnivå har det angetts till kronor [8], och uppräknat till 2015 års prisnivå motsvarar det kronor. I Socialstyrelsens riktlinjearbeten definieras olika nivåer för klassificering av kostnaden per QALY. Under kronor per QALY anges som låg kostnad, som måttlig, som hög och en kostnad över 1 miljon kronor per QALY räknas som mycket hög. Direkta kostnader I modellen beräknas direkta kostnader genom att multiplicera olika typer av resurser med en enhetskostnad för respektive resurs. De enhetskostnader som använts för att beräkna direkta kostnader är sammanställda i tabell 2. Flertalet prisuppgifter för åtgärder är hämtade från prislistor från regionsjukhusen vid tre av landets fyra CF-centra, Göteborg, Lund och Stockholm [9-11]. Läkemedelskostnaderna har beräknats baserat på information om behandling som erhållits från deltagare i projektledningsgruppen för uppdraget att bedöma det föreslagna screeningprogrammet för cystisk fibros samt från FASS [12]. Läkemedelskostnaderna har differentierats för barn i olika åldrar. Den utökade kostnaden på kort sikt för CF-screening har i basanalysen beräknats till 120 kronor per nyfött barn enligt sammanställningen av screeningprogrammets resursbehov i kriterium 14. Information om sluten vård för CF-patienter har hämtats från Socialstyrelsens patientregister. Slutenvårdskonsumtionen har antagits vara förknippad med behandling av komplikationer i första hand. För att inte överskatta behandlingskostnaderna har inte kostnader specifikt för respektive komplikation beräknats i modellen. Exempelvis antas kostnaderna för lungtransplantationer åtminstone delvis täckas genom inklusion av slutenvårdskostnader. Vår bedömning är att registerdata utgör ett säkrare beräkningsunderlag än uppskattningar från kliniska experter i de fall det har funnits möjlighet att välja. Barns ålder i modellen är 0 till 18 år. Reskostnader och kostnader för patienthotell i samband med årskontroller eller sjukhusvistelse har inte inkluderats för de patienter som bor långt från ett CF-centra. Detta innebär en viss underskattning av kostnaderna i modellen. 14 VÄRDET AV NYFÖDDHETSSCREENING FÖR CYSTISK FIBROS

15 I bilaga 2 finns en beskrivning av vilka resurser som ingår i beräkningen för respektive åtgärd. Tabell 2. Enhetskostnader för olika resurser som inkluderats i modellen (svenska kronor, 2015 års priser) Resursslag Kronor Referens eller källa Diagnos Nyföddhetsscreening IRT och DNA 120 Projektledningsgrupp Svettest 701 Region Skåne[9] Diagnosutredning Uppföljning och behandling Antagande baserat på årskontroll Kontrollbesök barn 11 per år CF centra [10, 11] Kontrollbesök vuxna 11 per år CF centra[10, 11] Årskontroll barn CF centra[10, 11] Årskontroll vuxna CF centra[10, 11] Pankreasenzym, vitaminer per år (barn) Projektledningsgrupp Pankreasenzym, vitaminer per år (vuxna) Projektledningsgrupp Inhalationsläkemedel övrigt per år (barn) Projektledningsgrupp Inhalationsläkemedel övrigt per år (vuxna) Projektledningsgrupp Inhalationsantibiotika per år (barn) Projektledningsgrupp Inhalationsantibiotika per år (vuxna) Projektledningsgrupp Peroral antibiotika per år (barn) Projektledningsgrupp,[12] Peroral antibiotika per år (vuxna) 136 Projektledningsgrupp,[12] Antibiotika mot svamp per år (barn) Projektledningsgrupp,[12] Antibiotika mot svamp per år (vuxna) Projektledningsgrupp,[12] Slutenvård barnmedicin per dygn Region Skåne[9] Slutenvård lungmedicin per dygn Region Skåne[9] Telefonkontakt barnmedicin 423 Region Skåne[9] Telefonkontakt lungmedicin 213 Region Skåne[9] Indirekta kostnader Indirekta kostnader i form av produktionsbortfall beräknades utifrån förlorad arbetstid för föräldrar till barn med cystisk fibros och för vuxna personer med cystisk fibros. För vuxna gjordes ett antagande om heltidsarbete till 30 års ålder och därefter deltidsarbete 50 procent. Beräkningarna gjordes för årskontroller, övriga kontrollbesök, sjukhusvistelse och för antibiotikabehandling samt värdet på den förlorade arbetstiden (tabell 3). Förlorad arbetstid baseras på uppgifter om antalet slutenvårdsdagar för personer i olika åldrar med diagnos cystisk fibros E84 i Socialstyrelsens statistikdatabas och på information från sakkunniga experter kopplade till uppdraget screening för cystisk fibros. Värdet på den förlorade arbetstiden har beräknats utifrån genomsnittsinkomsten för män och kvinnor 2014 uppräknat till 2015 års prisnivå, med tillägg för sociala avgifter på 42,1 procent [13-15]. I genomsnitt beräknas 251 arbetsdagar per år enligt Konjunkturinstitutet. Den beräknade kostnaden för en arbetsdag är kronor. För föräldrar till barn under ett år har ett antagande gjorts att inget extra produktionsbortfall uppstår på grund av sjukdomen CF. VÄRDET AV NYFÖDDHETSSCREENING FÖR CYSTISK FIBROS 15

16 Tabell 3. Förlorad arbetstid per år i samband med undersökningar och behandling för föräldrar till barn med cystisk fibros och för vuxna med cystisk fibros Produktionsbortfall per år Förlorad arbetstid föräldrar till barn 1 år och äldre Årskontroll 2,5 dagar 2,5 dagar Kontrollbesök 11 dagar 11 dagar Antibiotikabehandling per kur 10 dagar 10 dagar Inhalationsbehandlingar 10 % om barn yngre än 12 år Slutenvårdsdagar barn 1-4 dagar * - Slutenvårdsdagar vuxna dagar * Lägre sysselsättningsgrad pga CF - Förlorad arbetstid vuxna patienter - 50 % sysselsättning för patient äldre än 30 år *Antalet dagar som inkluderats i modellen har varierats beroende på patientens ålder enligt slutenvårdsdata från Socialstyrelsens statistikdatabas Känslighetsanalys För att testa resultatens stabilitet för de aktuella antagandena och val av värden som gjorts i modellen har känslighetsanalyser utförts enligt hälsoekonomisk praxis för ett antal centrala antaganden och kostnader. Eftersom det inte finns tillgängliga data varken om hur CF-patienters utveckling av symtom och komplikationer eller livskvalitet kan komma att påverkas om nyföddhetsscreening införs, har de värden som antagits i basanalysen varierats i ett antal känslighetsanalyser. Enligt kriterium 14 är det osäkert hur stora kostnadsökningar som CFscreening kommer att medföra på provtagande enheter. På lång sikt antas dock resursbehovet och kostnaden bli oförändrad jämfört med kostnaden för nuvarande PKU-screening, men tidsperspektivet för detta är oklart. Dessutom antas kostnaden vid PKU-laboratoriet sjunka med 10 kronor per prov år två efter införande av CF-screening. Sammantaget antas screeningkostnaden kunna sjunka till 60 kronor per nyfött barn på längre sikt. De värden som inkluderats i känslighetsanalysen anges i tabell 4. Tabell 4. Värden som används i basanalys respektive känslighetsanalys Parameter Värde basanalys Ändrade värden Minskade direkta kostnader med screening -10 % +/-0 %, -5 %, -15 % Minskade indirekta kostnader med screening -5 % +/-0 %, -10 % Förbättrad livskvalitet med screening +5 % +/-0 %, +10 %, +20 % Enhetskostnader (behandlingar, kontrollbesök, indirekta kostnader) oförändrat -15 %, +15 % Utökade kostnader för CF-screening , 60, 85, VÄRDET AV NYFÖDDHETSSCREENING FÖR CYSTISK FIBROS

17 Ekonomiska och organisatoriska konsekvenser Följande faktorer bedöms kunna medföra ekonomiska och organisatoriska konsekvenser om nyföddhetsscreening för cystisk fibros genomförs: Information om screeningen utöver den information som ges om nuvarande PKU-screening inom mödravården och på förlossningskliniker. Behov av personalresurs på PKU-laboratoriet för hantering av samtyckesblanketter från föräldrar. Ett ökat antal familjer som kommer att erbjudas genetisk vägledning. Framtida ökning av läkemedelskostnader när de nya läkemedlen förskrivs. Eventuell minskning av vårdresurser och antibiotikaläkemedel om de nya läkemedlen medför friskare patienter. Eventuellt mindre produktionsbortfall om de nya läkemedlen medför friskare patienter. Förändrad incidens och prevalens av CF. En beräkning av de ekonomiska och organisatoriska konsekvenserna på kort och lång sikt av ett införande av nyföddhetsscreening för cystisk fibros har baserats på kända faktorer vid analysens genomförande och i övrigt på antaganden. Bedömningen har utgått från en bild av hur verksamheten bedrivs generellt på nationell nivå idag och antaganden om vilka förändringar som kan förväntas. Bedömningen har gjorts efter samråd med deltagare i projektledningsgruppen för uppdraget att bedöma det föreslagna screeningprogrammet för cystisk fibros och den information om resursbehov som finns angiven i kriterium 14. VÄRDET AV NYFÖDDHETSSCREENING FÖR CYSTISK FIBROS 17

18 Resultat Basresultat från modellering Enligt modellens basanalys på kort sikt innebär CF-screening av nyfödda att drygt barn kommer att erbjudas screening varje år till en kostnad av ungefär 13,6 miljoner kronor, eller drygt kronor per CF-patient som kan diagnosticeras tidigare. I modellen beräknas att 15,9 patienter per år av de cirka 20 som diagnostiseras kan ha nytta av screening efter att barn med MI har exkluderats. Antalet händelser vid modellering av de två analyserade alternativen redovisas i tabell 5. Tabell 5. Resursutnyttjande/antal händelser för hela den hypotetiska patientpopulationen per år för nyföddhetsscreening respektive klinisk diagnos Nyföddhetsscreening Klinisk diagnos Differens Screeningtest nyfödda * Kontrollbesök Årskontroll Sluten vård (dagar) Produktionsbortfall kontroller(dagar) Produktionsbortfall behandling (dagar) *99% screenas enligt vetenskapligt underlag Hälsoeffekter och livskvalitetspåverkan för de analyserade alternativen Enligt de antaganden som analysen bygger på, leder strategin med nyföddhetsscreening till ökade hälsovinster genom förbättrad livskvalitet jämfört med strategin med klinisk diagnos. Hälsovinsterna uppnås genom antaganden om bättre välbefinnande genom tidig insättning av behandling vid diagnos av nyfödda för att minska symtomutveckling och komplikationer. I modellen görs ett konservativt antagande att ingen förändring i mortalitet uppnås genom screeningen baserat på att det inte finns vetenskapligt stöd för överlevnadsvinst i de studier som GRADE-värderats enligt det vetenskapliga underlaget. Sammanlagt innebär ett byte till nyföddhetsscreening en hälsovinst på 1,39 QALY per patient i ett livstidsperspektiv, vilket innebär cirka 27,9 QALY för en befolkning där 20 barn med CF föds årligen. Tabell 6 visar den totala inverkan på livskvalitet mätt som QALY, för de två analyserade strategierna. 18 VÄRDET AV NYFÖDDHETSSCREENING FÖR CYSTISK FIBROS

19 Tabell 6. Hälsoutfall per patient och för hela patientpopulationen för nyföddhetsscreening jämfört med klinisk diagnos Per patient, livstid Nyföddhetsscreening Klinisk diagnos Differens Levnadsår odiskonterade värden 49,48 49,48 0 QALY odiskonterade värden 34,78 33,38 1,39 Levnadsår diskonterade värden 24,87 24,87 0 QALY diskonterade värden 18,05 17,32 0,72 För hela patientpopulationen, ett år Levnadsår odiskonterade värden 1 010, ,5 0 QALY odiskonterade värden 710,0 681,8 28,2 Kostnader för de analyserade alternativen Enligt modellens basanalys leder nyföddhetsscreening på kort sikt till ökade direkta kostnader på cirka 13,6 miljoner kronor per år för själva screeningen av samtliga nyfödda barn i Sverige. Samtidigt innebär screeningstrategin en ökning av antal kontrollbesök (genom tidigarelagt diagnos), men minskade kostnader till följd av ett reducerat behov av behandlingar. Sammanlagt medför ett byte till nyföddhetsscreening en årlig kostnadsminskning av övriga direkta kostnader på cirka 6,5 miljoner kronor, vilket skulle medföra extra kostnader på 7,1 miljoner kronor utifrån sjukvårdsperspektivet. Resultatet från modellen visar även en marginell ökning av de indirekta kostnaderna för både föräldrar till barn och för vuxna CF-patienter eftersom vi antagit att screeningen tidigarelägger diagnos. Sammanlagt medför ett byte till screening därmed en ökning på drygt kronor i indirekta kostnader för hela populationen. Utifrån samhällsperspektivet skulle kostnaderna öka med cirka 7,1 miljoner kronor. Tabell 7 visar de årliga kostnaderna för de två analyserade alternativen för hela CF-populationen. Tabell 7. Kostnader per år för nyföddhetsscreening respektive för klinisk diagnos (miljoner kronor, 2015 års priser) Kostnader Nyföddhetsscreening Klinisk diagnos Differens Direkta kostnader Screening 13,6 0 13,6 Övriga direkta kostnader 377,0 383,5-6,5 Totalkostnad sjukvårdsperspektiv 390,6 383,5 7,1 Indirekta kostnader Totala indirekta kostnader 193,2 193,1 0,024 Totalkostnad samhällsperspektiv 583,7 576,6 7,1 Kostnadseffektivitet på kort sikt Enligt modellens basanalys medför det rekommenderade programmet med att införa nyföddhetsscreening inom nuvarande PKU-screening både hälsovinster och ökade kostnader. Ur ett sjukvårdsperspektiv innebär det en kostnadseffektkvot på kronor per QALY. VÄRDET AV NYFÖDDHETSSCREENING FÖR CYSTISK FIBROS 19

20 Ur ett samhällsperspektiv där även indirekta kostnader inkluderas medför det rekommenderade screeningprogrammet en kostnadseffektkvot på kronor per vunnet QALY. I båda perspektiven är kostnadseffektkvoten på cirka måttlig, vilket innebär att resultaten tyder på att ett införande av nyföddhetsscreening skulle vara kostnadseffektivt. Resultatet beror på att en tidigare diagnos väntas öka hälsoeffekten genom färre och lindrigare symtom med bättre livskvalitet, ökade screeningkostnader och något minskade behandlingskostnader samtidigt som produktionsbortfallet ökar något. Resultat från känslighetsanalys Det rekommenderade screeningprogrammet skulle på kort sikt enligt Socialstyrelsens definition innebära en måttlig kostnadseffektkvot (cirka kronor per vunnet QALY) enligt resultaten från basanalysen, vilket kan bedömas som kostnadseffektivt. Känslighetsanalyserna tyder på att resultaten främst påverkas av antaganden om kostnaden för själva screeningen och screeningens effekt på övriga direkta kostnader och hälsa (tabell 8). I samtliga känslighetsanalyser utom den där nyföddhetsscreening inte antas leda till förbättrad livskvalitet leder nyföddhetscreening till hälsovinster i jämförelse med klinisk diagnos av cystisk fibros. I två av känslighetsanalyserna är det rekommenderade screeningprogrammet dessutom billigare och därmed kostnadsbesparande. I ett flertal känslighetsanalyser var kostnadseffektkvoten låg (< kronor) eller måttlig ( kronor) enligt Socialstyrelsens definition (se tabell 8). De känslighetsanalyser som ger högst kostnadseffektkvot och därmed sämre kostnadseffektivitet är om ingen effekt på direkta kostnader kan uppnås med screening eller om endast en femprocentig minskning av direkta kostnader kan uppnås. I dessa fall ligger kostnadseffektkvoten mellan kronor och strax under en miljon kronor, vilket bedöms som höga kvoter. Om den utökade screeningkostnaden från år två kan sjunka med 10 kronor till 110 kronor per nyfödd är den beräknade kostnaden cirka per QALY. Om screeningkostnaden på längre sikt kan sjunka med ytterligare 50 kronor till 60 per test skulle kostnaden per QALY bli drygt kronor, vilket är en mycket låg kvot. På lång sikt kan kostnaden minska från drygt kronor till knappt kronor per barn som har nytta av screeningen genom tidigare diagnos om den utökade screeningkostnaden minskar från 120 kronor till 60 kronor per test. 20 VÄRDET AV NYFÖDDHETSSCREENING FÖR CYSTISK FIBROS

21 Tabell 8. Resultat från känslighetsanalys av nyföddhetsscreening jämfört med klinisk diagnos (ur samhällsperspektivet, miljoner kronor, 2015 års priser) Basanalys 583,7 576,6 7,1 710,0 681,8 28, Effekt på direkta kostnader +/-0 % 603,7 576,6 27,0 710,0 681,8 28, % 593,7 576,6 17,1 710,0 681,8 28, % 573,7 576,6-2,9 710,0 681,8 28,2 Dominant* Effekt på indirekta kostnader +/-0 % 587,1 576,6 10,5 710,0 681,8 28, % 580,3 576,6 3,7 710,0 681,8 28, Effekt på livskvalitet +/-0 % 583,7 576,6 7,1 681,8 681,8 0 Dominerad** +10 % 583,7 576,6 7,1 738,2 681,8 56, % 583,7 576,6 7,1 794,6 681,8 112, Kostnadseffektkvot ICER (kronor) Totalkostnad (miljoner kr) Screening Klinisk Differens diagnos Hälsoeffekt (QALY) Screening Klinisk Differens diagnos Enhetskostnader -15 % 498,2 490,2 8,1 710,0 681,8 28, % 669,3 663,1 6,1 710,0 681,8 28, Utökade kostnader för CF-screening 50 kr per patient 60 kr per patient 85 kr per patient 110 kr per patient 575,8 576,6-0,8 710,0 681,8 28,2 577,0 576,6 0,3 710,0 681,8 28,2 579,8 576,6 3,1 710,0 681,8 28,2 582,6 576,6 6,0 710,0 681,8 28,2 Dominant* *Lägre kostnad och förbättrad livskvalitet med screening, dvs kostnadsbesparande. **Högre kostnad och ingen skillnad i livskvalitet med införande av screening. Känslighetsanalyserna visar att resultatet är känsligt för antagande om nivån på minskning av resursanvändning och kostnader som en följd av tidigare diagnos vid nyföddhetsscreening. Resultatet är också känsligt för nivån på själva screeningkostnaden och för antagande om förbättring av livskvaliteten som ett resultat av färre och lindrigare symtom om behandling sätts in tidigare i samband med diagnos av nyfödda. VÄRDET AV NYFÖDDHETSSCREENING FÖR CYSTISK FIBROS 21

22 Resultat ekonomiska och organisatoriska konsekvenser Följande ekonomiska och organisatoriska konsekvenser av att införa nyföddhetsscreening har identifierats: Information om screeningen utöver den information som ges om nuvarande PKU-screening inom mödravården och på förlossningskliniker kommer att kräva något mera tid och därmed medföra vissa kostnader. Det är dock svårt att beräkna kostnaden för sådan utökad information. De organisatoriska konsekvenserna av att införa CF-screeningen bedöms däremot inte bli särskilt omfattande eftersom provtagningen kommer att göras inom befintlig organisationsstruktur. Däremot kommer utbildning av personal att krävas initialt på provtagande enheter. Den utökade kostnaden för provtagande enheter har beräknats till 50 kronor per prov. Denna kostnad ingår i den beräknade screeningkostnaden på 120 kronor i den hälsoekonomiska basanalysen. På längre sikt antas kostnaden för provtagande enheter bli relativt oförändrad jämfört med dagens situation. Behov av personalresurser: På PKU-laboratoriet kommer det att krävas extra personalresurser bland annat för ökad anpassning av datasystem och hantering av samtyckesblanketter, om skriftligt samtycke kommer att krävas för deltagande i screeningen. Årskostnaden det första året beräknas till kronor eller 16 kronor per prov enligt kriterium 14 i det vetenskapliga underlaget. Ett ökat antal familjer som kommer att erbjudas genetisk vägledning. På nationell nivå finns det resurser för att ge råd till de cirka 80 familjer där man genom screeningen kommer att upptäcka friska barn med anlag. Kostnaden för genetisk vägledning beräknas till kronor per fall [9], vilket innebär en ökad kostnad på knappt en miljon kronor per år eller cirka 8 kronor per nyfött screenat barn. Kostnaderna blir dock betydligt större om släktingar till barnet med anlag också ska erbjudas anlagsbärartest och eventuell genetisk rådgivning. Totalt har en utökad screeningkostnad på 120 kronor per nyfött barn beräknats på kort sikt i basanalysen enligt uppgifterna i kriterium 14. Framtida ökning av läkemedelskostnader när de nya läkemedlen förskrivs: Kostnad per patient och år kronor enligt läkemedelsföretagets beräkningar i TLVs begränsade utvärdering av ivakaftor (Kalydeco).[16] Tre patienter är enligt företaget aktuella för behandling med ivakaftor i Sverige idag, vilket skulle innebära en årlig kostnad på knappt 6,3 miljoner kronor. En eventuell utökad indikation till flera mutationer kan dock medföra ytterligare ökade kostnader. För kombinationsläkemedlet ivakaftor och lumakaftor (Orkambi) antas kostnaden sannolikt bli något högre enligt en rapport till Sveriges Kommuner och Landsting (SKL) som nyligen publicerades.[17] Kombinationsläkemedlet antas kunna komma att användas för en betydligt bredare population genom indikation för den vanligaste mutationen, men det är i nuläget oklart hur många patienter som kommer att behandlas. 22 VÄRDET AV NYFÖDDHETSSCREENING FÖR CYSTISK FIBROS

23 Om de nya läkemedlen medför friskare patienter medför detta sannolikt en minskning av vårdresurser och antibiotikaläkemedel. På grund av avsaknad av uppgifter kan en kostnadsminskning inte beräknas. Om de nya läkemedlen medför friskare patienter bör även produktionsbortfallet minska. Omfattningen är dock omöjlig att uppskatta i nuläget. Förändrad incidens och prevalens av CF. Om exempelvis incidensen av barn med CF minskar med ett barn om året kommer den beräknade direkta årliga kostnaden att minska med omkring kronor det första året för ett nyfött barn. Kostnadsminskningen kommer därefter under kommande år bli större eftersom behandlingskostnaderna ökar med åldern. Det är i nuläget oklart hur en förändrad incidens kan påverka kostnadseffektiviteten. VÄRDET AV NYFÖDDHETSSCREENING FÖR CYSTISK FIBROS 23

24 Diskussion Enligt basanalysen skulle det på kort sikt medföra en måttlig kostnadseffektkvot både ur sjukvårdsperspektivet och ur samhällsperspektivet att införa nyföddhetsscreening. Alla hälsoekonomiska analyser är behäftade med ett visst mått av osäkerhet, särskilt de som rör införande av nya strategier där många faktorer ännu är okända. Det gäller framför allt den kliniska effekten av en ny strategi, men även den nya strategins påverkan på framtida resursutnyttjande och kostnader. Den främsta begränsningen i den här presenterade analysen är att det råder osäkerhet om flera av de parametrar som beräkningarna bygger på. Den viktigaste aspekten där det vetenskapliga underlaget är otillräckligt är om screeningen kommer att påverka den förväntade livslängden. I analysen har vi därför som ett konservativt antagande valt att utgå ifrån att livslängden inte kommer att påverkas av screening. Eftersom den hälsoekonomiska analysen tyder på att ett införande av nyföddhetsscreening skulle vara kostnadseffektivt bör en eventuell överlevnadsvinst resultera i ett ännu mera fördelaktigt resultat genom en utökad QALY-differens jämfört med dagens situation. En viktig faktor som i hög grad påverkar kostnadseffektkvoten är den beräknade kostnaden för själva screeningen och i hur stor omfattning kostnaden per test kan minska på längre sikt. En annan viktig faktor är antagande om i vilken utsträckning en tidigare diagnos och därmed tidigare insatt behandling hos nyfödda kommer att minska symtom och komplikationer och därmed förbättra hälsorelaterad livskvalitet och medföra minskade kostnader. I studier från Storbritannien fann man att nyföddhetsscreening medförde färre långtidsbehandlingar än vid sen klinisk diagnos.[18, 19] Forskargruppen identifierade även fördelar när det gäller nutrition och tillväxt samt mindre sjuklighet i screeninggruppen jämfört med patienter som ingick i gruppen klinisk diagnos.[20] När samma forskargrupp även genomförde en kostnadsanalys baserad på data från det brittiska CF-registret var de årliga kostnaderna för långtidsbehandlingar och intravenös antibiotikabehandling lägre för patienter som screenats jämfört med dem som diagnostiserats kliniskt.[21] Analysen säger dock inget om kostnadseffektiviteten för screeningalternativet. Vi har inte funnit någon hälsoekonomisk studie som är direkt jämförbar med vår analys, men en kanadensisk studie och en studie från Nederländerna har rapporterat att nyföddhetsscreening är en kostnadseffektiv strategi.[22, 23] Slutsatserna gäller dock inte samma screeningmetod som vi har analyserat, dvs IRT och DNA varför studierna inte är direkt jämförbara. Informationen i en norsk rapport om utredning för att införa utvidgad nyföddhetsscreening har inte kunnat användas i den svenska hälsoekonomiska modellen. En anledning är att den norska rapporten diskuterar fler screeningalternativ än enbart CF varför deras slutsatser inte kan appliceras i den svenska analysmodellen. Den norska rapporten innehåller inte heller någon 24 VÄRDET AV NYFÖDDHETSSCREENING FÖR CYSTISK FIBROS

25 hälsoekonomisk analys utan endast en ekonomisk sammanställning av investeringskostnader för att införa utvidgad nyföddhetsscreening.[24] De enhetskostnader som har använts i vår modell är huvudsakligen hämtade från tre av de fyra landsting/regioner som har CF-centra. Priserna kan variera mycket mellan olika landsting och regioner och de behöver inte heller nödvändigtvis spegla den faktiska resursanvändningen, det vill säga den egentliga kostnaden, men vår bedömning är att de enhetskostnader som används i modellen trots allt är relevanta. Känslighetsanalyserna tyder på att resultaten är relativt stabila vid analyser som varierar antaganden om möjliga kostnadsminskningar om screening införs samt variation av livskvalitetsförbättringar. Framöver kommer mer statistik och data från pågående kliniska och epidemiologiska studier om nyföddhetsscreening för cystisk fibros förhoppningsvis att vara tillgängliga. Det ger goda möjligheter att uppdatera den nuvarande modellen med mer tillförlitliga uppgifter. I den hälsoekonomiska analysen finns en viss risk att några kostnader är underskattade. Det gäller exempelvis kostnader för lungtransplantation där enbart registrerade slutenvårdsdagar har tagits med i analysen. Även för andra komplikationer finns en liknande risk för underskattning av kostnaderna. När det gäller slutsatserna från analyserna bör dock inte den här underskattningen av kostnader ha någon betydelse för bedömningen eftersom det inte är rimligt att anta att ett införande av screening med tidigt insatt behandling kommer att öka symtom och komplikationer. På grund av brist på data har inte heller en eventuell senareläggning av lungtransplantationer tagits med i analysmodellen. Om behovet av framtida lungtransplantationer kan ske senare bör även detta ha en positiv inverkan på screeningalternativets kostnadseffektivitet. I den hälsoekonomiska analysen har inte några kostnader inkluderats i strategin med klinisk diagnos för de patienter som ännu inte har fått en CFdiagnos. Om personerna ändå har symtom som föranleder behandling under perioden före diagnos medför det att kostnaden för alternativet klinisk diagnos har underskattats. Det innebär samtidigt att den beräknade kostnadseffektiviteten för nyföddhetsscreening egentligen är något bättre än vad analyserna visar. Vidare är det viktigt att följa upp hur införandet av screening för cystisk fibros kommer att påverka deltagandet i PKU-screeningen, kostnaden för själva screeningen, utveckling av komplikationer till cystisk fibros, påverkan på livskvalitet och överlevnad med mera, samt att analysera detta i framtida hälsoekonomiska studier. VÄRDET AV NYFÖDDHETSSCREENING FÖR CYSTISK FIBROS 25

26 26 VÄRDET AV NYFÖDDHETSSCREENING FÖR CYSTISK FIBROS

27 Referenser 1. Lindblad A. Cystisk fibros Socialstyrelsen. Modell för bedömning av screeningprogram TLV Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket. Läkemedelsförmånsnämndens allmänna råd om ekonomiska utvärderingar. Stockholm: TLV (LFNAR 2003:2) Lannefors L, Lindgren A. Demographic transition of the Swedish cystic fibrosis community--results of modern care. Respir Med. 2002;96(9): Angelis A, Kanavos P, Lopez-Bastida J, Linertova R, Nicod E, Serrano-Aguilar P. Social and economic costs and health-related quality of life in non-institutionalised patients with cystic fibrosis in the United Kingdom. BMC Health Serv Res. 2015;15: Chevreul K, Berg Brigham K, Michel M, Rault G. Costs and healthrelated quality of life of patients with cystic fibrosis and their carers in France. J Cyst Fibros. [Research Support, Non-U.S. Gov't] May;14(3): Burström K, Rehnberg C. Hälsorelaterad livskvalitet i Stockholms län Rapport 2006:1: Enheten för Socialmedicin och Hälsoekonomi, Centrum för folkhälsa Persson U, Hjelmgren J. Hälso- och sjukvården behöver kunskap om hur befolkningen värderar hälsan [Health services need knowledge of how the public values health]. Lakartidningen. 2003;100(43): Södra Regionvårdsnämnden. Regionala priser och ersättningar för Södra Sjukvårdsregionen Available from: Västra sjukvårdsregionen Samverkansnämnden. Utomlänspriser För vårdtjänster enligt samverkansavtal om hälso- och sjukvård inom Västra sjukvårdsregionen som gäller från Karolinska universitetssjukhuset. Prislista för utomlänsvård samt för utlandspatienter inom EU FASS. Stockholm: LIF; Ekonomifakta. Sociala avgifter (Assessed at SCB Statistiska centralbyrån. Genomsnittlig månadslön, kr efter yrkesgrupp (SSYK), kön och år (Assessed at AM AM0112/TidsserieYrke/table/tableViewLayout1/?rxid= c2f-46e1-af53-cc559506ee09) SCB Statistiska centralbyrån. Labour cost index for employees in the sector of human health and social work activities. Assessed at TLV. Kalydeco (ivakaftor) Hälsoekonomiskt kunskapsunderlag. Begränsad utvärdering Hansson L. Sveriges Kommuner och Landsting. Ivacaftor och lumacaftor (Orkambi) vid cystisk fibros VÄRDET AV NYFÖDDHETSSCREENING FÖR CYSTISK FIBROS 27

28 18. Sims EJ, Clark A, McCormick J, Mehta G, Connett G, Mehta A. Cystic fibrosis diagnosed after 2 months of age leads to worse outcomes and requires more therapy. Pediatrics. 2007;119(1): Sims EJ, McCormick J, Mehta G, Mehta A. Newborn screening for cystic fibrosis is associated with reduced treatment intensity. J Pediatr. 2005;147: Sims EJ, McCormick J, Mehta G, Mehta A. Neonatal screening for cystic fibrosis is beneficial even in the context of modern treatment. J Pediatr. 2005;147(3 Suppl):S Sims EJ, Mugford M, Clark A, Aitken D, McCormick J, Mehta G, et al. Economic implications of newborn screening for cystic fibrosis: a cost of illness retrospective cohort study. Lancet. 2007;369: Nshimyumukiza L, Bois A, Daigneault P, Lands L, Laberge AM, Fournier D, et al. Cost effectiveness of newborn screening for cystic fibrosis: a simulation study. J Cyst Fibros. 2014;13(3): van der Ploeg CP, van den Akker-van Marle ME, Vernooij-van Langen AM, Elvers LH, Gille JJ, Verkerk PH, et al. Costeffectiveness of newborn screening for cystic fibrosis determined with real-life data. J Cyst Fibros. 2015;14(2): Norska Helsedirektoratet. Anbefalilnger vedrørende utvidet nyfødtscreening og screening av gravide for alloimmun trambocytopeni hos fostret/nyfødte. Rapport fra arbeitsgruppe nedsatt av Helsedirektoratet maj VÄRDET AV NYFÖDDHETSSCREENING FÖR CYSTISK FIBROS