PledPharma AB Vi skapar värde inom stödjande behandlingar vid livshotande sjukdomar

Transkript

1 PledPharma AB Vi skapar värde inom stödjande behandlingar vid livshotande sjukdomar Stockholm Corporate Finance Life Science dag, Jacques Näsström, VD, Apotekare, Fil Dr, MBA

2 PledPharma i korthet 2 Specialistläkemedelsbolag PledOx mot biverkningar vid cellgifts behandling Projekt för andra sjukdomar under utveckling PLED substans i kliniskt använt läkemedel skyddar celler mot superoxid radikaler Intäkter efter utlicensiering av projekt Listat på NASDAQ OMX First North (STO:PLED)

3 Svåra biverkningar gör det svårt att genomföra cancerbehandling 3 Tjocktarmscancer är den 4:e vanligaste cancern Allvarliga biverkningar* vid cellgiftskombinationen FOLFOX** gör det svårt att genomföra behandlingen Källor: *Sanofi-Aventis; Leonard et al, BMC Cancer. 2005; 5: 116; American Cancer Society **FOLinat, 5-Fluorouracil (5-FU), och OXaliplatin

4 Behandling mot cellgiftsorsakade biverkningar otillfredsställande 4 Enbart symptomlindring av känselnervstörning Risk bestående symptom Läkemedel vid förlust vita blodkroppar Dyra, begränsad användning och biverkningsrisk (smärta etc.) Minskad eller uppskjuten cellgiftsdos alternativt avbruten behandling vid kraftiga biverkningar Kan leda till suboptimalt behandlingsresultat Stort medicinskt behov förebyggande behandling biverkningar vid cellgiftsbehandling

5 PledOx kan minska cellgiftsbiverkningar 5 Förebyggande behandling mot förlust vita blodkroppar Förebyggande av känselnervstörning etc. - 2 Möjlighet fullfölja behandling Bättre livskvalitet

6 Stor existerande global marknad 6 Cellgiftet oxaliplatin Bas i FOLFOX tjocktarmscancerbehandling 3,3 miljoner doser 2010* Stödjande cancerbehandling Stödjande cancerbehandling 72 miljarder kronor Källa: Datamonitor *Källa: IMS

7 PledOx mål 7 Utlicensiera efter fas IIb resultat PledOx förebyggande vid varje FOLFOX behandling Andra cancrar, cellgifter och även strålning Stor potential marknadsandelar/marknadspenetration Bättre och bredare effekt Ny verkningsmekanism

8 Framsteg i PledOx projektet 8

9 Nyckel aktiviteter Genomfört fyra prekliniska säkerhetsstudier GMP tillverkning av API (AMRI) Utvecklat och tillverkat produkt för klinisk prövning (Recipharm) Kontrakterat Pharma Consulting Group i Uppsala som kliniskt CRO för PledOx studien PLIANT Utsett professor Bengt Glimelius, UAS, som kordinerande huvudprövare Erhållit myndighets godkännande för PLIANT av svenska LV samt etiska kommitéer Rekryterat åtminstone 28 kliniska prövningscentra i EU och USA, som skall rekrytera de 126 patienterna in den randomiserade delen under 2013 Screenat patienter vid UAS, KS för den öppna dos-öknings fasen Publicerat tre vetenskapliga nyckel publikationer om PLED substanser i Translational Oncology Lämnat in PCT ansökan för substanspatent för PledOx (calmangafodipir) FPI

10 Nyckel aktiviteter 2013 till dags datum 10 Första patienten behandlad i PLIANT studien IND godkännande för PLIANT av FDA Rekryterat Linköping och San Antonio som ytterligare centra i Sverige och USA för den öppna dos-öknings fasen Patent ansökan Compounds for the use in the treatment of cancer godkänd i USA Genomfört prövar möten i EU och USA Drug Safety Monitoring Board (DSMB) har gett klartecken till fortsatt dosering av PledOx Erhållit 24 månaders hållbarhet på vår kliniska prövningsprodukt

11 News flow Inkludera resterande 8-11 patienter i den öppna dos-öknings fasen Rapportera resultat från den öppna dos-öknings fasen Rekrytera126 patienter Kontinuerligt rapportera feedback från DSMB och framsteg med PLIANT studien Rapportera resultat från PP-099/MANAMI studien Utse rådgivare för kommersialiseringen av PledOx Utvärdera ytterligare PLED möjligheter Starta utlicensieringsdiskussioner av PledOx

12 Effekt av PLED substans visad i fas IIa 12 Under 3 FOLFOX cykler Statistisk signifikant skillnad * National Cancer Institute USA kompletta lista över gemensamma kritera för allvarliga incidenser version 3

13 PledOx fas IIb studien PLIANT 13 Förebyggande effekt av PledOx på FOLFOX biverkningar Patienter med spridd tjocktarmscancer Jämfört mot placebo Effektmått: förändring i antal vita blodkroppar (neutrofiler) Andra mått är bla.: Smärta och obehag (känselnervstörning) Infektion pga. förlust av vita blodkroppar (febril neutropeni) 126 patienter totalt i dosökningsdel Professor Bengt Glimelius, Uppsala, huvudansvarig för prövarna Studien planeras att genomföras på flera kliniker i Europa och USA

14 Centra i fas IIb studien PLIANT 14 Gröna = dos-eskalerings delen

15 Riskvärdering PledOx 15 Risk Teknisk- och utvecklings- risk Marknads risk Riskvärdering - Bygger på kliniskt använt läkemedel - Princip visad - Industriell tillverkningsprocess finns - Patientrekryteringen kan dra ut på tiden - Studieresultaten kan utfalla negativt - Stort medicinskt behov - Otillräckliga alternativ Kommersiell risk - Stort behov nya produkter Big Pharma - Stor kommersiell potential

16 PLED substans vid akut hjärtinfarkt 16-2

17 Pågående liten klinisk akut hjärtinfarkt studie patienter 17 patienter har hittills inkluderats Studie resultat beräknas finnas tillgängligt under 2013

18 Kostnader störst i fas IIb, intäkter därefter 18

19 Genomsnittlig kontantersättning närmare 400 MSEK för fas II projekt 19

20 Royalty kan bli större än kontantersättningarna Upfrontbetalningar* 370 avtal 10 MUSD 2. Milstolpebetalningar** MUSD 3. Royalty betalningar*** Storleksordningen 8-15% i fas II Nivån beroende på kontantersättningar Kan bli flera gånger större än upfront- och milstolpebetalningarna Σ avtalsvärde 110-1,300 MUSD** Källor: *MedTRACK **Redeye ** Medius

21 Exempel på totalvärde utlicensieringsavtal 21

22 Exempel på totalvärde utlicensieringsavtal 22

23 Summering 23 Projekt bygger på kliniskt använt läkemedel Kända och lindriga biverkningar Verkningsmekanismen visad Stor kommersiell potential Första patient behandlad i PledOx studien Stark och stärkt patentsituation Kassa 58,8 MSEK (dec 2012) Utlicensieringsdiskussioner kommer att starta under 2013

24 För ytterligare information och kontakt var vänlig se: 24 Kontaktinformation Jacques Näsström VD Johan Stuart Finansdirektör