European Primary Immunodeficiencies Consensus Conference Consensus Statement

Transkript

1 European Primary Immunodeficiencies Consensus Conference Consensus Statement European Commission

2 Sammanfattning Den juni 2006 anordnade Europakommisionen i samarbete med IPOPI (International Patient Organisation for Primary Immunodeficiencies), ESID (European Society for Immunodeficiencies), INGID (International Nurses Group for Immunodeficiencies) och EFIS (European Federation for Immunological Societies) en tvådagars konsensuskonferens om primär immunbrist. Konferensen hölls på Paul-Ehrlich-Institutet i Langen, Tyskland. Mer än 100 experter från olika områden samlades för att identifiera och utveckla folkhälsostrategier för primär immunbrist. Deltog gjorde experter inom klinisk immunologi, vård av primär immunbrist och folkhälsofrågor samt hälsoministrar, ansvariga representanter för hälsofrågor på såväl nationell nivå som från EU, representanter från akademiska centra, folkhälsolaboratorier, läkemedelsindustrin, yrkesorganisationer och patientorganisationer. Primär immunbrist (PID) är inte en sjukdom utan ett samlingsnamn för över 100 olika diagnoser, många av dessa är orsakade av en defekt i en enda gen. Defekten leder till ökad mottaglighet för upprepade och ihållande infektioner. Om PID inte diagnostiseras eller om fel diagnos ställs leder det till att immunsystemet förblir nedsatt med kroniska sjukdomar och följden blir funktionsnedsättningar, reducerad arbetsförmåga, minskad livskvalité för patienter och deras familjer, organskador eller för tidig död. Slutsatsen som den på konferensen samlade expertisen från olika specialistområden kom fram till var att: PID är i stor utsträckning underdiagnostiserade sjukdomar och medvetenheten och kunskapen om PID bland allmänhet, vårdpersonal, hälso- och sjukvårdspolitiker och tjänstemän är bristfällig. Det finns effektiva behandlingsmetoder, och behandling som sätts in på ett tidigt stadium räddar liv, förhindrar sjukdom och förbättrar livskvalitén. Det finns även belägg för att en tidig behandling är kostnadseffektiv. Det finns märkbara skillnader när det gäller vård inom och mellan EU:s medlemsländer. Den samlade expertisen tog fram en konsensusdeklaration som innehåller dessa slutsatser. Dessutom enades konferensen om ett antal rekommendationer som fokuserar på tre nyckelområden där regeringarna i EU:s medlemsländer behöver prioritera åtgärder; 1

3 Kännedom och utbildning Riktlinjer för en säker diagnostisering av PID Epidemiologiska studier för att undersöka förekomst och frekvens av PID och dess inverkan på folkhälsan och kostnader. Utökning av internationella patientregister för att fastställa kliniska fynd, sjukdomsförlopp och ärftlighetsmönster för PID. Hälsokampanjer med avsikt att öka kännedomen om PID bland allmänheten. Utbildningsprogram framtagna för allmänhet, vårdpersonal, hälso- och sjukvårdspolitiker och tjänstemän. Screening och diagnostisering Praktiska verktyg för att effektivt kunna diagnostisera PID ska vara tillgängliga i alla länder Värdering av hjälpmedel för att diagnosticera PID och forskning om det är möjligt att med screening program förhindra utveckling av skada Behandling och vård EU-riktlinjer framtagna för att möjliggöra likvärdig tillgång till behandling och trygga en optimal standard och kvalité på patientens vård i den bäst lämpade behandlingsmiljön. Kontakt mellan länder för att möjliggöra utbyte av erfarenheter och utbildning experter emellan. EU-nätverk av behandlingscentra för att fastställa sjukdomsföljder. Säker immunglobulinbehandling tillgänglig för alla patienter som behöver antikroppssubstitution. Följande rapport omfattar konsensusdeklarationen i sin helhet och sammanfattningar av presentationerna som hölls vid EU:s PIDkonsensuskonferens. Fullständiga kopior av presentationerna och ytterligare information finns på konferensens hemsida: 2

4 European Primary Immunodeficiencies Konsensus deklaration I samarbete med Europakommisionen anordnade IPOPI (International Patient Organisation for Primary Immunodeficiencies), ESID (European Society for Immunodeficiencies), INGID (International Nurses Group for Immunodeficiencies) och EFIS (European Federation for Immunological Societies) en tvådagars EU-konsensuskonferens om primär immunbrist (PID) den juni 2006 på Paul-Ehrlich-Institutet i Langen, Tyskland. Deltagarna vid konferensen var representanter för nätverk av läkare, patienter, sjuksköterskor, läkemedelsindustri och hälso- och sjukvårdspolitiker från hela EU. Expertisen som samlades vid konferensen enades om denna konsensusdeklaration gällande PID, med fokus på: Vidden av den negativa inverkan som PID för närvarande har på hälsovårdssystem och odiagnostiserade patienter. Skillnaderna när det gäller vård och behandling som existerar för personer med PID i EU. Exempel på omedelbara åtgärder och initiativ som kan utföras av regeringarna i EU:s medlemsländer inom tre nyckelområden för att minska inverkan av PID: 1. Kännedom och utbildning 2. Screening och diagnostisering 3. Behandling och vård 3

5 1. Kännedom & utbildning Konsensusdeklarationen I. Allmänhet Kännedomen om PID är bristfällig hos allmänheten, Det råder en missuppfattning om vilken påverkan PID har på enskilda patienters skolgång, arbete och sociala liv, Det råder bristande förståelse för de enorma skillnaderna som finns mellan PID och HIV/AIDS. II. Vårdpersonal På grund av att kliniks immunologi inte är en del av utbildningsprogrammen för vårdpersonal, är kännedomen om PID bristfällig hos: o Personal inom primärsjukvården (hus-/distriktsläkare, sjuksköterskor, barnmorskor), d.v.s. brist på kännedom om symptom, o Personal inom sekundär vård (läkare vid region- och universitetssjukhus), d.v.s brist på kunskap om tillgängliga och effektiva behandlingar, o Personal från angränsande vårdområden (sjukgymnaster, dietister, apotekare, psykologer, tandläkare). III. Hälso- och sjukvårdspolitiker och tjänstemän Hälso- och sjukvårdspolitiker, både på nationell nivå och EU-nivå, har bristfällig kännedom om den negativa inverkan en kronisk underdiagnostisering av PID har på sjukvårdsresurser, Det saknas förståelse för till vilken grad sjukdomar skulle kunna förebyggas om PID diagnostiserades på ett adekvat sätt. Rekommenderade åtgärder: I. Allmänhet För att öka kännedomen om PID behövs folkhälsokampanjer och utbildningsprogram. Detta möjliggörs av utveckling, genomförande och utvärdering av: Uppdaterat, översatt (för personer med andra modersmål) och anpassat (för speciella grupper) material som används för att känna igen potentiella patienter, 4

6 Material att dela ut, anpassat för grundskolans läroplan, bestående av böcker, flygblad, brev till föräldrar och information till skolsköterskor, Material anpassat för folkhälsokampanjer världen över. Detta kan omfatta särskilda informationsdagar för att öka kännedomen om primär immunbrist såväl som standardannonser i TV, tryck och Internet som kan användas (med översättningar) i alla EUs medlemsländer, Inkluderande av en PID-historia i nationella såpoperor på TV. II. Vårdpersonal För att öka kännedomen om PID behövs bättre utbildning, vilket möjliggörs genom: Tillhandahållande av normer för grundläggande och tillämpad immunologisk utbildning i kärninnehållet för medicinska utbildningar och sköterskeutbildningar, med särskild betoning på PID, Att i undervisningen av sjuksköterskor föra in protokoll för att upptäcka vaccinationmisslyckanden/biverkningar och ett onormalt högt antal infektioner, Integrering av grundläggande och tillämpad immunologisk utbildning, speciellt vid sidan av immunisering, i utbildningsprogram för allmän barninternmedicin, reumatologi, respiratorisk medicin och infektionssjukdomar, Distribution av information som används för att utbilda alla grupper på tillgängliga hemsidor, Att göra det möjligt att få tillgodoräkna sig undervisningspoäng för material som delas med andra grupper. Utbyte av information om PID, inklusive riktlinjer och utbildning, vid möten med yrkesrepresentanter från angränsande medicinska specialistområden, Inkludering av PID som ett tema i den fortlöpande utbildningen för angränsande medicinska specialister så som sjukgymnaster, sjuksköterskor och barnmorskor. III. Hälso- och sjukvårdspolitiker och tjänstemän såväl på EU- som på nationell nivå. På EU-nivå: institutioner, parlament, medlemsländer och EMEA (Europeiska läkemedelsmyndigheten). På nationell nivå: myndigheter, lagstiftare, nationella rådgivande utskott och försäkringsbolag. På global nivå: WHO, läkemedelsföretag och tillverkare av vacciner. Att öka kännedomen PID genom: Studier på sjukdomars och behandlingars inverkan, förbundet med epidemiologi, folkhälsopåverkan och studier på kostnadseffektivitet med avsikt att påvisa besparingar och livskvalitésförbättringar, Starka patientorganisationer i alla EU-länder, med namngivna kända förespråkare för patienterna, Lättillgänglig information för hälsoansvariga/försäkringsbolag, Regelbundna publikationer från nationella register. 5

7 2. Screening & diagnos Konsensusdeklaration PID är i stor utsträckning underdiagnostiserat. En tidig diagnostisering av PID kommer att: Rädda liv, Förbättra hälsa, livskvalité och livslängd hos diagnostiserade patienter genom rätt behandling, Möjliggöra genetisk rådgivning och prenatal diagnos inom familjen. Verktyg för diagnostisering av PID är: Diagnostiska riktlinjer för att känna igen symtomatiska patienter, Lämpliga immunologiska och genetiska laboratorietester, Screeningtester för sjukdomar som är lämpande för metoden. Rekommenderade åtgärder: I. Samla information För att på ett tillförlitligt sätt kunna diagnostisera PID behövs kliniska riktlinjer. Dessa kan skapas genom utveckling, genomförande och utvärdering av: Riktlinjer för en vetenskaplig diagnostisering, Standardiserade diagnostiseringskriterier för PID. Det behövs en analys av vilken inverkan PID har på samhället. Denna kan möjliggöras genom epidemiologiska studier för att bedöma: Förekomst och frekvens av PID hos befolkningen, Vilken inverkan PID har på folkhälsan, Vilken inverkan PID har på kostnaden för folkhälsan. Internationella PID-register gör det möjligt att utveckla framtida metoder för diagnostisering genom att fastställa: Mönster för dessa sjukdomars kliniska fynd, Olika primära immunbristers naturalförlopp (sjukdomsförlopp, dödlighet, komplikationer), Förhållanden mellan sjukdomsmönster och genetiska bakgrunder. II. Lämpliga diagnostiseringsverktyg Det behövs praktiska verktyg i alla länder för att på ett effektivt sätt kunna diagnostisera PID. Detta möjliggörs genom att följande är tillgängligt: Enkla diagnostiseringstester på lokal nivå, 6

8 Immunologiska tester på specialiserade diagnostiseringscentra på nationell nivå, Väl genomarbetade tester genom framstående nätverk runt om i Europa. Det behövs en passande utvärdering av diagnostiseringsverktyg, vilken möjliggörs genom: Utveckling av åldersmatchade referensvärden för alla immunologiska diagnostiseringstester, Regelbunden kvalitetskontroll av immunologiska laboratorier. Det behövs forskning på genomförbarheten av screeningprogram för PID för att kunna förebygga komplikationer, vilken omfattar: Utveckling av lämpliga tester, Bedömning av kostnader och fördelar, Utvärdering av etiska aspekter, Utveckling av riktlinjer för omhändertagande av diagnostiserade patienter. 3. Behandlingsmetoder & vård Konsensusdeklaration Det finns effektiva behandlingsmetoder för PID. Tidig behandling räddar liv, förhindrar sjukdom och förbättrar livskvalitén. Experter har redogjort för att en tidig behandling av PID är kostnadseffektiv. Säkerheten på immunglobulinbehandlingar är en prioriterad fråga. Det finns märkbara skillnader när det gäller vård inom och mellan EU:s medlemsländer: Det saknas specialistvård i många länder, Det råder stora variationer när det gäller tillgänglighet och finansiering av existerande behandlingar, Tillgängligheten av egenvårdsbehandling hemma varierar inom EU. Det görs inte tillräckligt många försök med nya behandlingsstrategier. Variationer i metoder för övervakning av biverkningar efter registrering gör det svårt med jämförande analyser Rekommenderade åtgärder: I. Riktlinjer 7

9 Utveckla och genomföra europeiska riktlinjer för att garantera lika tillgång till behandling inom EU för personer med PID och säkerställa att patientens vård är av optimal standard och kvalité i bäst lämpade behandlingsmiljön. II. Utbyte inom utbildning & expertis Initiativ till kontakt mellan länder för att möjliggöra utbyte av erfarenheter och utbildning experter emellan borde utvecklas med syfte att: Organisera specialistutbildningar inom EU för sjuksköterskor/barnmorskor, Finansiera resor för specialistläkare och -sjuksköterskor för att besöka andra immunologicentra, Utbilda sjukvårdspersonal från angränsande områden, Stödja den pågående utvecklingen av ESID-registret. III. Nätverk av centra EU-nätverk av diagnostiserings- och behandlingscentra borde upprättas med avsikt att utveckla metoder för att fastställa sjukdomsföljder genom: Att skapa normer för kliniska prövningar och övervakning av biverkningar efter registrering Att använda ESIDs professionella registreringshjälpmedel online. IV. Behandling Adekvat finansiering borde göras tillgänglig för att sörja för: Optimala behandlingsnivåer i alla EUs medlemsländer, Säkra immunglobulinbehandlingar, Tillräcklig tillgång på behandling, speciellt immunglobuliner, för PID-patienter där behandlingen är livsnödvändig. 8

10 This report was produced by a contractor for Health & Consumer Protection Directorate General and represents the views of the contractor or author. These views have not been adopted or in any way approved by the Commission and do not necessarily represent the view of the Commission or the Directorate General for Health and Consumer Protection. The European Commission does not guarantee the accuracy of the data included in this study, nor does it accept responsibility for any use made thereof.