Geoffrey McDonough Stockholm, 4 maj Stark plattform för nya, transformerande behandlingar

Transkript

1 Geoffrey McDonough Stockholm, 4 maj 2017 Stark plattform för nya, transformerande behandlingar

2 Framåtblickande uttalanden Presentationen innehåller framåtriktad information avseende ekonomisk ställning, resultat och verksamhet för Swedish Orphan Biovitrum. Framåtriktade kommentarer och prognoser innehåller på grund av sin natur ett visst mått av risk och osäkerhet eftersom de avser händelser och är beroende av förutsättningar som ligger i framtiden. Det finns ett antal faktorer som skulle kunna orsaka att det faktiska utfallet och utvecklingen avsevärt skiljer sig från vad som antas och uttrycks, underförstått eller uttryckligen, i dessa framåtblickande uttalanden. Dessa faktorer innefattar bland annat risk att patent, marknadsexklusivitet eller varumärken går förlorade eller löper ut; risk för valutakursfluktuationer; risk att forsknings- och utvecklingsarbetet inte leder till nya produkter som når kommersiell framgång; risk för negativ inverkan från konkurrens, priskontroller och prissänkningar; skatterisker; risk för betydande produktansvarskrav; effekten av att tredje part misslyckas med att tillhandahålla material eller tjänster; risk för förseningar vid lansering av en ny produkt; svårigheter att erhålla och behålla marknadsgodkännande för produkter; risk för att inte lyckas iaktta myndigheters löpande tillsyn; risk att nya produkter inte fungerar som förväntat; risk för miljöskulder. 2

3 Dedikerade åt sällsynta sjukdomar Våra nyckelterapiområden är Inflammationssjukdomar, Genetiska sjukdomar och Hemofili. Vi levererar produkter till specialistläkare och deras patienter genom vår integrerade och fokuserade samarbetsmodell för försäljning och marknadsföring, medicin och patient fokus. Med kompetens i världsklass inom proteinbiokemi, med tillverkning och tillhandahållande av biologiska läkemedel som bas, utvecklar vi nästa generation av biologiska produkter. 3

4 Vår vision Vi inspireras av tanken att bana väg för en värld där patienter med sällsynta sjukdomar diagnostiseras vid födseln, får effektiv och varaktig behandling och kan leva ett fullt och friskt liv. 4

5 Sobis sätt att arbeta vad vi lärt oss av två decennier av hållbar utveckling 29% 93% 2 ÅRS ÖVERLEVNAD MED DIAGNOS < 2 ÅR 1000 MÄNNISKOR MED TYROSENEMI VÄXER UPP RUNT OM I VÄRLDEN VÅR DRÖM ÄR ATT DE EN DAGS SKA BLI FAR- & MOR- FÖRÄLDRAR 2 ÅRS ÖVERLEVNAD MED DIAGNOS < 2 ÅR Föds el Barndo m Medelålder n 5

6 Våra anställda vår viktigaste tillgång Vår kultur är vår strategi hur vi efterlever våra värderingar bygger värde för aktieägare Agerande baserat på återkoppling från anställda Förespråkar företagsetik genom att kräva att företagets principer efterlevs En företagskultur som förespråkar diskussioner kring etik Arbetstagarrättigheter Mångfald och utveckling 6

7 Bygger en hållbar framtid 7

8 Aktiens utveckling maj MAJ ,90 8

9 Höjdpunkter räkenskapsåret 2016 Totala intäkter: MSEK (3 228) 61% tillväxt Produktintäkter: MSEK (2 568) 77% tillväxt ReFacto-intäkter: 656 MSEK (660) Bruttomarginal: 70% (62%) EBITA: MSEK (433) Kassaflöde från den löpande verksamheten: 343 MSEK (507) Totala intäkter Produktintäkter ReFacto-intäkter 0 14Q1 14Q2 14Q3 14Q4 15Q1 15Q2 15Q3 15Q4 16Q1 16Q2 16Q3 16Q4 9

10 Höjdpunkter räkenskapsåret 2016 [exkl engångsintäkter om 708 MSEK] Totala intäkter: MSEK (3 228) 39% tillväxt Produktintäkter: MSEK (2 568) 50% tillväxt (49% vid konstanta växelkurser) ReFacto-intäkter: 656 MSEK (660) Bruttomarginal: 66% (62%) EBITA: 835 MSEK (433) Kassaflöde från den löpande verksamheten: 343 MSEK (507) Totala intäkter Produktintäkter ReFacto-intäkter 15Q1 15Q2 15Q3 15Q4 16Q1 16Q2 16Q3 16Q4 10

11 Intäkter per affärsområde M SEK -3%* MSEK +22%* MSEK >100%* 820 MSEK 6%* *Tillväxt vid konstanta växelkurser 656 MSEK, -1%* 11

12 ReFacto tillverkning Totala intäkter 2016 var 656 MSEK (660) 250 Revenues (SEK M): ReFacto Intäkter (MSEK): ReFacto Nytt tillverkningsavtal med Pfizer Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q Manufacturing Royalty 4Q-rolling 12

13 Minskad relativ energi- och vattenkonsumtion Pågående projekt för att kontinuerligt förbättra energieffektivitet för vår tillverkningsanläggning Regelbunden översyn av rörelsekostnader för byggnader 13

14 Kineret Totala intäkter MSEK (805) Ökning med 24% Intäkter (MSEK): Kineret Revenues (SEK M): Kineret Distributionsmodell och patientstödsprogram driver tillväxten i USA Kliniska program fortlöper enligt plan Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q Quarterly 4Q-rolling 14

15 Orfadin Totala intäkter 770 MSEK (796) 250 Intäkter (MSEK): Orfadin Revenues (SEK M): Orfadin 1,000 Minskning med 3% Nordamerika Resultatet i USA stöttas av lanseringarna av 20 mg kapsel och oral suspension Orfadin godkänd i Kanada Intäkter i Kanada påverkades negativt av generikagodkännanden Intäkter i EMENAR påverkades negativt av generikagodkännanden i Turkiet Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q Quarterly 4Q-rolling 15

16 Partner Products Totala intäkter 820 MSEK (771) 250 Intäkter (MSEK): Partner Products Revenues (SEK M): Partner Products Ökning om 6% Intäktsökning stöds av nya partnerskap med PharmaSwiss och av Xiapex Sobi för diskussioner om en eventuell försäljning av Partner Products Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q Quarterly 4Q-rolling 16

17 Partner Products en affärsmodell baserad på en hållbar tillgång Den Europeiska marknaden består av nära 40 länder. En kostnadseffektiv plattform för att tillhandahålla produkter för ett begränsat antal patienter är viktigt och har en direkt påverkan på tillgänglighet av nisch-läkemedel till Europeiska patienter 17

18 Haemophilia 18

19 Haemophilia Totala intäkter MSEK (96) 327 MSEK (2) i försäljning 803 MSEK (95) i royaltyintäkter 708 MSEK i engångsintäkter 14 MSEK i milstopeintäkt and Sales Revenues (SEK M): Royalty och försäljning (MSEK): Haemophilia Haemophilia Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q Royalty Sales * Excluding one-time royalty credits and milestone revenues 19

20 Samarbetet mellan Sobi och Bioverativ 20

21 Haemophilia Bioverativs intäkter Eloctate - Biogen försäljning (miljoner USD) Alprolix - Biogen försäljning (miljoner USD) Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q US ROW US ROW 21

22 Att omdefiniera skyddet inom hemofili Att vara aktiv Årlig blödningfrekvens Behandlings -börda Att vara aktiv Årlig blödningfrekvens Behandlings -börda 22

23 Levererar en högre nivå av faktor i studier och den vardagen A-LONG (individualiserad profylaktisk behandling) 1 Median ABR 1,6 Kids A-LONG 2 Median ABR 1,96 ASPIRE pågående förlängningsstudie bekräftar långsiktig effekt och säkerhet median övergripande behandlingsvaraktighet 4,1 år ( 12 år) 3, 2,9 år (<12 år) 4 Inga antikroppar i PTP-studier 1-5 * B-LONG (individualiserad profylaktisk behandling varje vecka) 1. Median ABR 3,0 & 1,4 Kids B-LONG 7 Median ABR 2,0 B-YOND pågående förlängningsstudie bekräftar långsiktig effekt och säkerhet median övergripande behandlingsvaraktighet 4,1 år ( 12 år), 2,3 år (<12 år) 9 Inga antikroppar i PTP-studier 6-10 * ÖVER 4800 PATIENTER BEHANDLADE 5 MOTSVARANDE ÖVER 2000 PATIENTER BEHANDLADE 10 MOTSVARANDE CIRKA 3000 PATIENTÅR 5 CIRKA1600 PATIENTÅR 10 ABR: Annualised Bleeding Rate årlig blödningsfrekvens 1. Mahlangu et al. Blood 2014; 2. Young et al. J Thromb Haemost 2015; 3. Pasi et al. EAHAD 2017 Poster P100; 4. Nolan et al. EAHAD 2017 Poster P023; 5. rfviiifc PSUR (up to Dec 2016); 6. Powell et al. NEJM 2013; 7. Fischer et al. Lancet Haematol 2017; 8. Mahlangu et al. EAHAD 2017 Poster P094; 9. Fischer et al. EAHAD 2017 Poster P108; 10. rfixfc PSUR (up to Sep 2016). * Antikroppar har observerats i klinisk praktik 23

24 Högsta prioritet: Tillgång till läkemedel + mänskliga rättigheter Hållbarhetsfaktorer är viktiga för Sobi 24

25 Intressentdialog för att säkra hållbar tillgång Årligt pris är jämförbart med pris för befintliga rekombinanta faktorprodukter; ofta är det lägre baserat på besparingar vad gäller konsumtion Tiden för att erhålla subvention på de första åtta marknaderna hade ett snitt på 4,5 månader 25

26 Elocta & Alprolix status för subvention Kv NO SE FI NO SE FI P T IE UK NL BE FR ES DK DE PO AT SK CH IT SL HU RO BG GR IE PT ES UK NL BE FR DK DE AT SL CH ITC Z SK RO BG Algeria Saudi Arabia Kuwait UAE Algeria Saudi Arabia UAE Reimbursement granted treatment available Pricing & reimbursement decision-making in process 26

27 Vårt ansvar gentemot personer runt om i världen som lever med hemofili Stöttar ledarskapsprogram, ungdomsgemenskap, och workshops avseende nya teknologier i samarbete med European Haemophilia Consortium (EHC) Ska erhålla förutsägbar, hållbar tillgång till personer som lever med hemofili inom hälsosystemen i utvecklingsländer Regelbundna donationer genom WFH Akut hjälp genom Direct Relief En miljard internationella enheter (IU) under tio år* *Donationsprogrammet startade juli

28 Når ut till patienter i 40 länder Donationsstatistik juli 2015 till december 2016 Humanitär hjälp når patienter runt om i världen 188 miljoner IU* IU av koaguleringsfaktor donerade Akuta blödningar 893 har räddat liv Personer behandlade i 40 länder 695 operationer 70 har räddat liv Andelen barn som fått behandling i dessa länder har nästan fördubblats (Från 14%-28%) *IU internationella enheter 28

29 Hållbar och säker leveranskedja Vi distribuerar till 60 länder runt om i världen Serialiseringsprojekt för att säkerställa att produkter inte är förfalskade Sobi har implementerat duediligence-processer för att minska risken för korruption och mutor 29

30 Utvecklingsportfölj 30

31 Våra utvecklingsprojekt Behandlingsområde/Indikation Produkt/ Projekt Preklinik Fas 1 Fas2 Fas 3 Haemophilia A Elocta/A-SPIRE* Haemophilia A Elocta/PUP 1* Haemophilia B Alprolix/B-YOND* Haemophilia B Alprolix/PUP 1* Acute gout Kineret/anaGO Still s disease Kineret/anaSTILLS Alkaptonuria Orfadin/SONIA2 MPSIIIA SOBI003 Anti-C5 SOBI005 Anti-IL-1 SOBI006 *Förlängsningsstudie för en redan godkänd indikation 1 PUP = Tidigare obehandlade patienter 31

32 Fc fusion och immunreglering Initiala prekliniska data ger vetenskaplig rational för att undersöka rfviiifc vid ITI 1 Fc-kopplade antigen har satts i samband med reglering av immunresponser och Fckopplade proteiner kan främja tolerans I möss resulterade rfviiifc i signifikant lägre antikroppssvar mot rfviii, jämfört med andra kommersiellt tillgänliga rfviii produkter Terapeutiska nivåer av rfviiifc tycks inducera tolerans mot rfviii och reglerar upp viktiga toleransrelaterade proteiner och cytokiner i möss med hemofili A Arbetsmodell för föreslagen mekanism för hur rfviiifc inducerar tolerans mot rfviii Anpassad från Krishnamoorthy et al. Cell Immunol Krishnamoorthy et al. Cell Immunol 2016 Fotnot: Immuntoleransinduktion är förnärvande inte en godkänd indikation för Elocta 32

33 Sobi och Bioverativ kommer att undersöka Elocta/ELOCTATE för immuntoleransinduktion (ITI) under 2017 First ITI attempt -studien Målsättning: Att undersöka effekten av rfviiifc för ITI hos patienter med svår hemofili A med neutraliserande antikroppar mot FVIII som genomgår ITI för första gången Rescue ITI -studien Målsättning: Att undersöka effekten av rfviiifc för ITI hos patienter med svår hemofili A med neutraliserande antikroppar mot FVIII där tidigare ITI misslyckats. Båda studierna förväntas starta under mitten av 2017 Fotnot: Immuntoleransinduktion är förnärvande inte en godkänd indikation för Elocta 33

34 Bioverativ kommer att avancera BIVV001 under H Undersöks för att förlänga profylaktisk behandling för hemofili A till en gång i veckan eller mindre frekvent dosering Planerar att avancera till klinik under H BIVV001 är Bioverativs utvecklingsprogram Sobi har rättigheten att välja att delta i programmet i samband med ansökan om marknadsföringstillstånd till den europeiska läkemedelsmyndigheten 34

35 Bioverativ kommer att avancera BIVV002 Undersöks för att möjliggöra subkutan administrering Arbetar mot att ta programmet till klinik BIV002 är Bioverativs utvecklingsprogram Sobi har rättigheten att välja att delta i programmet i samband med ansökan om marknadsföringstillstånd till den europeiska läkemedelsmyndigheten 35

36 Relative levels (% vs. Placebo) SOBI003 för MPS IIIA - Systemisk ERT med CNS penetration MPS IIIA är en systemisk lysosomal sjukdom heparansulfatackumulation och har en påtaglig påverkan på neurologiska funktioner och är dödlig Placebo Untreated 75 SOBI003 är ett rekombinant humant sulfamidasenzym som modifierats för att underlätta upptaget i hjärnan Healthy mice SOBI003 erhöll särläkemedelsstatus av EUkommisionen i oktober Möss med MPS IIIA behandlade med SOBI003 Ökande dos av SOBI003 Dosberoende reduktion av tetrasackaridlagring i hjärnan hos möss med MPS IIIA efter behandling med SOBI003 36

37 Bygger vår framtid Stort fokus på vår verksamhet och förmågor inom sällsynta sjukdomar 1. Diversifierade, växande och lönsamma basverksamheter i Europa och Nordamerika, fokuserade på sällsynta sjukdomar 2. Lansera de första tillgängliga långverkande hemofilifaktorer i Sobis territorium vilket bidrar till förbättrat kassaflöde för att fortsätta utveckla verksamheten 3. Organisk affärstillväxt tillsammans med nya partnerprodukter och en innovationsportfölj med tidiga utvecklingsprogram för biologiska läkemedel avsedda för sällsynta sjukdomar 37

38 Utsikter 2017 * Intäkter Intäkterna för helåret 2017 förväntas ligga i intervallet till MSEK. Bruttomarginal Bruttomarginalen förväntas ligga i intervallet 66 till 68 procent. EBITA Sobi förväntar sig att EBITA för helåret kommer att ligga i intervallet till MSEK. *Utsikterna publicerades för första gången den 16 februari 2017 och baseras på växelkurser det datumet 38

39