Sobi Vi hjälper patienter med sällsynta sjukdomar

Transkript

1 Sobi 2011 Vi hjälper patienter med sällsynta sjukdomar

2 Sobi 2011 Snabbguide till Sobi... Omslagets insida VD-kommentar i sammandrag... 5 Marknaden... 6 Affärsmodell... 8 Kärnprodukter Partnerprodukter ReFacto-tillverkning Utvecklingsprogram Sammanfattning Sobis produktportfölj Hållbarhet Årsredovisning 2011 Förvaltningsberättelse... 1 Riskhantering Sobi-aktien Bolagsstyrningsrapport Koncernens räkningar Moderbolagets räkningar Noter Revisionsberättelse... 69

3 Snabbguide till Sobi 2011 Utvecklingsprogram Kärnprodukter Partnerprodukter ReFactotillverkning Kärnprodukter Partnerprodukter ReFacto-tillverkning Utvecklingsprogram Intäkter: 812 Mkr Bruttomarginal: 60% Intäkter: 524 Mkr Bruttomarginal: < 50% Intäkter: 575 Mkr Bruttomarginal: > 60% Terapiområde Produkter Terapiområde Produkter Terapiområde Produkter Terapiområde Program Inflammationssjukdomar Genetiska & Metabola sjukdomar Kineret, Ruconest Orfadin, Ammonaps, Ammonul Hemofili Onkologi Hematologi Övriga ReFacto AF co-promotion Kepivance, Yondelis, Aloxi Willfact > 40 produkter Hemofili ReFacto AF/XYNTHA inklusive royalty Hemofili rfviiifc och rfixfc Neonatalområdet Kiobrina Neonatalområdet Ny formulering av bumetanid Mer på sid 10 Mer på sid 14 Mer på sid 16 Mer på sid 18

4 Totalt finns cirka kända sällsynta sjuk domar. De drabbar ett litet antal patienter och är ofta livshotande eller orsakar kronisk funktionsnedsättning. Men det finns bara omkring 400 godkända behandlingar. Sobi är inriktat på att skapa ett bättre liv för patienter med sällsynta sjukdomar och deras familjer. Affärsidé Sobi tillhandahåller och utvecklar specialistläkemedel för patienter med sällsynta sjukdomar. Intäkterna genereras från produktförsäljning, tillverkning av läkemedels substans och royalties. Sobis kompetens inom protein biokemi och tillverkning av proteinläkemedel är av världsklass. Tre produktområden Sobi har en diversifierad produktportfölj med god tillväxt inom de tre produktområdena: Kärnprodukter, Partnerprodukter och ReFacto. Forskningsportföljen omfattar tre program i klinisk fas III med betydande potential. Samarbete med olika partners är en viktig del av verksamheten både när det gäller den befintliga produktportföljen och utvecklingsprogrammen. Operativa mål Öka den operativa effektiviteten och uppnå positivt kassaflöde och lönsamhet. Öka intäkterna genom fokus på nyckelprodukterna. Effektivt kommersialisera utvecklingsprogrammen i sen klinisk fas på global basis. Utsikter för 2012 De totala intäkterna för helåret 2012 förväntas bli cirka 100 Mkr lägre än 2011 till följd av avyttringen av copromotionrättigheterna för ReFacto. Bruttomarginalen förväntas ligga på samma nivå som 2011, det vill säga 54%, efter justering för både nedskrivningen av balansräkningsposterna och avyttringen av co-promotion under De fullständiga utsikterna för 2012 finns i förvaltningsberättelsen på sid 5. Sobiaktien Sobiaktien (STO:SOBI) är noterad på Nasdaq OMX Stockholm. Totala intäkter Intäkter per produktområde Intäkter per region Medarbetare per funktion Mkr 1907 Bruttomarginal Mkr 56,4% * 64,0% EBITA före jämförelsestörande poster * Mkr Mkr Kärnprodukter, 43 % Partnerprodukter, 27 % ReFacto-tillverkning, 30 % Kärnprodukter, 43 % Partnerprodukter, 27 % ReFacto-tillverkning, 30 % Europa exkl Norden, 40 % USA, 25 % Norden, 32 % Europa exkl Norden, 40 % Övriga världen, 3 % USA, 25 % Norden, 32 % Övriga världen, 3 % R&D, 32% Market & Sales, 28% Manufacturing, 28% FoU, 32% Admin & Other, 12% Marknad och försäljning, 28% Tillverkning, 28% Admin och övriga, 12% *Justerat för nedskrivning av balansräkningsposter.

5 Sobi är ett ledande integrerat bioteknologiskt läkemedelsbolag inriktat på att tillhandahålla innovativa behandlingar och service som förbättrar livet för patienter med sällsynta sjukdomar och deras familjer.

6 VD-kommentar Fokus på ökad effektivitet och lönsamhet 2 SOBI Årsredovisning 2011

7 obi är ett innovativt bioteknologiskt läkemedelsföretag inriktat på att ge patienter med sällsynta sjukdomar ett bättre liv. Vi har en diversifierad och växande produktportfölj som kompletteras av tre biologiska program i klinisk prövning fas III. Detta utgör tillsammans en stark plattform för att bygga vår framtid. Sobi bildades genom kombinationen av Biovitrums långa erfarenhet inom utveckling och tillverkning av proteinläkemedel med Swedish Orphans expertis inom kommersialisering av specialistläkemedel för sällsynta sjukdomar. Vårt fokus är välbefinnande och hälsa för de patienter och familjer vi inriktar oss på att hjälpa. Vi strävar efter att skapa en integrerad helhet av medicinska och kommersiella tjänster och hjälpa patienterna genom hela kedjan från diagnos till behandling, uppföljning och långsiktigt omhändertagande. Vår verksamhet växer när patienterna diagnostiseras tidigt, får rätt behandling i rätt dos och blir väl omhändertagna över tiden. Vårt mål är att stå för innovation inom området sällsynta sjukdomar och uppnå bestående hälsovinster för patienterna och deras familjer genom ett ansvarsfullt agerande. Starkt engagemang inom tre affärsområden Vi är 500 personer i mer än 40 länder som arbetar med att föra ut våra produkter till behövande patienter. Vi är organiserade i tre produktområden. Våra Kärnprodukter omfattar Orfadin, Ammonaps, och Ammonul inom Genetiska och Metabola sjukdomar, samt Kineret och Ruconest inom Inflammationssjukdomar. Vi har ett integrerat arbetssätt för dessa produkter på de flesta marknader där vår patientcentrerade affärsmodell är helt anpassad för de små patientgrupper och specialistkliniker där dessa behandlas. Verksamheten inom Partnerprodukter bygger på samma modell, engagemang och kompetenser. Vi arbetar här med 31 partnerföretag och marknadsför mer än 40 produkter i främst Norden, Baltikum och Central- och Östeuropa. Slutligen är vi cirka 140 personer som arbetar vid våra två GMP 1) certifierade anläggningar i Sverige med att tillverka läkemedels substansen för Refacto AF och Multiferon. Utmaningar och framsteg 2011 Vi är medvetna om att 2011 på många sätt blev en besvikelse för våra aktieägare. Vi fokuserar på att skapa förutsättningar för en uthållig lönsamhet för Sobi. Genom ökad fokus på tillväxt för den kommersiella portföljen, rationalisering av produktprogrammet och kontinuerlig förbättring av effektiviteten i verksamheten ska vi uppnå positivt kassaflöde och lönsamhet kännetecknades av en konsolidering av verksamheten då vi även gjorde betydande framsteg mot våra mål. Året blev i många avseende en utmaning. Lönsamheten påverkades negativt av valutaeffekter och bruttomarginalen försämrades. Valutarensat ökade dock intäkterna med 9% jämfört med föregående år. Vi uppnådde en betydande tillväxt för vår nyligen etablerade verksamhet i Ryssland. En viktig händelse var också etableringen av ett dotterbolag i USA. Rörelsens kostnader minskade med 6% från Mkr till 945 Mkr, eller från 53% till 49% av omsättningen. Balansräkningen stärktes genom både en nyemission på Vi inriktar oss på att skapa förutsättningar för en uthållig lönsamhet. Året kännetecknades av en konsolidering och stabilisering av verksamheten då vi även gjorde betydande framsteg mot våra mål. 1) Uppfyller GMP-standard (Good Manufacturing Practice). SOBI Årsredovisning 2011 VD-kommentar 3

8 cirka 600 Mkr och ett förbättrat kassaflöde från den löpande verksamheten. Nettoskulden minskade från Mkr vid årets slut 2010 till 481 Mkr vid årets slut Samtidigt har vi investerat för att stärka vår kommersiella organisation. Vi uppnådde ett positivt kassaflöde från verksamheten under fjärde kvartalet. Fas III-studierna fortgår planenligt Under 2011 uppnådde vi flera milstolpar inom våra utvecklingsprogram i sen klinisk fas. Kiobrina är ett rekombinant tillverkat gallsalt-aktiverat lipas (rhbssl), ett enzym som normalt utsöndras i modersmjölken och som är nödvändigt för normal tillväxt hos ett nyfött barn. Kiobrina är en enzymersättningsterapi som ges oralt för att förbättra tillväxten hos för tidigt födda barn som får pastöriserad modersmjölk eller modersmjölksersättning. Under 2011 godkändes den pediatriska planen för Kiobrina av den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA. I juli rekryterades den första patienten till fas III studien. Vid årets slut hade vi aktiverat över 80% av de centra som förväntas ingå och har gjort fortsatta framsteg i studien sedan dess. Vi tror att Kiobrina kan bli en viktig behandling för för tidigt födda barn genom att den ökar tillväxten, förkortar vistelsen inom den neonatala intensivvården och minskar förekomsten av komplikationer. Kiobrina kan också möjligen bidra positivt till en bättre utveckling för för tidigt födda barn i deras tidiga utvecklingsfas. Neonatalområdet är en ny marknad för Sobi och Kiobrina kan potentiellt bli en betydande innovation inom detta viktiga område. Vi utvecklar också två långverkande rekombinanta koagu lationsfaktorer för behandling av hemofili A och B tillsammans med vår partner Biogen Idec. Båda dessa är i sen fas III klinisk prövning avseende vuxna patienter med huvuddelen av rekryteringen genomförd i slutet av Biogen Idec räknar med att publicera data från båda studierna under andra halvåret Sobi har option på att kommersialisera dessa i Europa, Mellanöstern, Ryssland, och Nordafrika marknader som idag uppgår till cirka 3,4 miljarder US-dollar i försäljning av koagulationsfaktorer. Åtgärder för framtiden Vi vidtog under året ett antal åtgärder för att stärka verksamheten och produktportföljen för framtiden. Bland annat inrättades två nya positioner inom ledningsgruppen, en som Chief Operating Officer och en som Vice President, Government Affairs & Policy. I början av 2012 förlängde vi tillverkningsavtalet med Pfizer för ReFacto AF/XYNTHA till 2020 och sålde rättigheterna till co-promotion för den nordiska marknaden till Pfizer mot en ersättning på 47,5 miljoner US-dollar. Vi tecknade även ett avtal med Gentium om partnerskap för distribution av Defibrotide, en potentiellt livräddande behandling vid komplikationer i samband med benmärgstransplantationer. Dessutom ingick vi ett samarbetsavtal med Only for Children Pharmaceuticals avseende utvecklingen av en ny formulering av bumetanid för behandling av epileptiska kramper hos nyfödda barn. Förväntningar på 2012 Det kommande året blir en viktig period i Sobis utveckling. Vi inriktar oss på att uppnå en fortsatt förbättring av lönsamheten och positivt kassaflöde från verksamheten. Vi fortsätter att genomföra effektiviseringar och att ingå ytterligare partneravtal i linje med den nya operationella strukturen. Vi kommer att få svar på den pediatriska planen avseende en ny flytande formulering för Orfadin och för användningen av Kineret för CAPS (kryopyrinassocierade periodiska syndrom). Vi förväntar oss att de första patienterna ska inkluderas i de pediatriska studierna för hemofili-programmen och kommer även att få fas III-data avseende vuxenstudierna under andra halvåret. Slutligen räknar vi med att slutföra rekryteringen till fas III studien med Kiobrina i slutet av året. Tack för ditt intresse för vårt arbete. Geoffrey McDonough VD och koncernchef 4 VD-kommentar SOBI Årsredovisning 2011

9 2011 i sammandrag Totala intäkterna var oförändrade och uppgick till 1 910,8 Mkr (1 906,7), men ökade med 9% justerat för valutaeffekter och avvecklade produkter. Bruttomarginalen 1) minskade till 56,4% (64,0), främst på grund av en lägre marginal för tillverkningen av ReFacto och valutaeffekter. Rörelsens kostnader 2) minskade med 6% tack vare den pågående effektiviseringen av verksamheten. Den finansiella ställningen stärktes genom en nyemission på cirka 600 Mkr. Ny organisation som omfattar tre produktområden. Etablering av dotterbolag i USA som kommer att vara operationellt i början av Fas III-programmen fortgick planenligt. Intäkter och resultat Mkr Rörelsens kostnader 800 Mkr Rörelsens intäkter EBITA före jämförelsestörande poster 1) Bruttoresultat 1) Kassaflöde från den löpande verksamheten 1) Justerat för nedskrivningen av poster i balansräkningen under Q Nyckeltal Mkr 2011 rapporterat 2011 justerat för nedskrivningar 2010 Totala intäkter 1 910, , ,7 Bruttovinst 974, , ,0 Bruttomarginal 51,0% 56,4% 64,0% Rörelseresultatet (EBITA) 3) 127,3 281,8 378,7 Rörelseresultat (EBIT) 3) 238,2 53,2 77,5 Periodens resultat 17,9 309,3 104,4 Vinst per aktie 4), kr 0,07 1,28 0,47 Kassaflöde från den löpande verksamheten 102,9 215,1 Eget kapital per aktie, kr 18,7 20,4 Soliditet 74,1% 61,4% 1) Justerat för nedskrivningen av balansräkningsposter. 2) Exklusive avskrivning på immateriella anläggningstillgångar, jämförelsestörande poster, övriga rörelseintäkter och rörelsekostnader, samt justerat för nedskrivningar av balansräkningsposter. 3) Före jämförelsestörande poster. 4) Siffran för 2010 har justerats med hänsyn till nyemissionen under Försäljning och administration 1) Forskning och utveckling 1) 1) Exklusive av- och nedskrivning på immateriella anläggningstillgångar samt justerat för nedskrivning av balansräkningsposter. Nettoskuld Nettoskuld Mkr % Nettoskuld, Mkr Skuldsättningsgrad, % SOBI Årsredovisning i sammandrag 5

10 Marknaden för specialistläkemedel Sobi är verksamt på marknaden för specialistläkemedel och särläkemedel. De viktigaste terapiområdena är inflammationssjukdomar samt genetiska och metabola sjukdomar. Marknaden för särläkemedel skiljer sig från läkemedelsmarknaden för mer utbredda sjukdomar. Särläkemedel har en hög grad av differentiering och säljs i små volymer jämfört med läkemedel för allmänt bruk och generiska preparat. Specialistläkemedel är läkemedel som används för att behandla sjukdomar som diagnostiserats av en specialist, ofta knuten till ett sjukhus, och där patientens behandling kontrolleras av specialisten. Patienten kan antingen behandlas i öppen vård eller på sjukhus. Särläkemedel (så kallade orphan drugs) är en del av marknaden för specialistläkemedel. Det är läkemedel som används för att diagnostisera, förebygga eller behandla sällsynta sjukdomar som är kroniska, funktionsnedsättande och ofta livshotande. Uppskattad storlek av marknaden för särläkemedel Den globala marknaden för särläkemedel uppskattas till 84,9 miljarder US-dollar, varav USA står för ungefär hälften¹ ). Europa är den näst största marknaden. Den globala marknaden förväntas växa med i genomsnitt 5,7% per år och uppgå till 112,1 miljarder US-dollar år 2014¹ ). Marknadens särdrag Sällsynta sjukdomar påverkar ett litet antal patienter som ofta är geografiskt spridda men som kan nås genom nätverk av specialistläkare. Eftersom sjukdomarna ofta är livshotande krävs snabb distribuering av ofta små volymer av läkemedel. Till skillnad från många vanliga sjukdomar finns det sällan mer än ett särläkemedel för behandling av en sällsynt sjukdom. Marknaden är relativt fragmenterad. De tio största särläkemedelsföretagen svarar tillsammans för cirka en tredjedel av marknaden. Viktiga konkurrensfördelar är en stark lokal närvaro, en kunnig marknadsorganisation och goda relationer med statliga och regulatoriska myndigheter och med viktiga intressenter som specialistläkare och patientorganisationer. Rubrik Global försäljning av läkemedel Mdr dollar Marknaden för särläkemedel i Europa Mdr dollar Uppskattning Rubrik Antalet godkända särläkemedel EU USA 1) Global markets for Orphan drugs Phm038c 2010, Bcc Research. 6 Marknaden SOBI Årsredovisning 2011

11 Stödjande lagstiftning och riktlinjer Lagstiftning och riktlinjer avseende särläkemedel har förändrats under senare år för att stödja behovet av att få fram nya behandlingar för sällsynta och ofta allvarliga sjukdomar infördes en ny lagstiftning i USA för att främja utveckling och marknadsföring av särläkemedel. Denna lagstiftning lade grunden för en marknad för särläkemedel och följdes av liknande lagstiftning i Japan 1993, Australien 1998 och inom EU år Ett antal andra marknader, såsom Ryssland, Indien och Kina har inlett diskussioner om särläkemedelslagstiftning. Detta har resulterat i nya behandlingar och en snabb ökning av antalet godkända särläkemedel. Kliniska prövningar för särläkemedel kan vara krävande att genomföra eftersom det finns få patienter som ofta är geografiskt spridda. Utvecklingen av särläkemedel kännetecknas ofta av ett nära samarbete mellan viktiga intressenter som specialistläkare, patientorganisationer och läkemedelsföretag. Prissättning Ökade kostnader för hälso- och sjukvård i många länder har lett till att regeringar och betalande myndigheter gör prioriteringar, vilket innebär prispress. Priserna på särläkemedel bestäms genom förhandlingar mellan myndigheterna och innehavarna av marknadsföringstillståndet och baseras ofta på hälsoekonomiska analyser. Priserna är i relativt begränsad utsträckning utsatta för konkurrens, eftersom särläkemedel ofta har exklusiva marknadsrättigheter. Eftersom priserna på särläkemedel är betydligt högre per patient än för traditionella läkemedel krävs inte lika många patienter och försäljning för att ett läkemedel ska bli lönsamt, vilket är intentionen med lagstiftningen. Särläkemedelstatus Särläkemedelstatus innebär att ett företag som utvecklat ett särläkemedel och kommer först ut på marknaden får tio års ensamrätt inom EU och sju år i USA, med möjlighet till förlängning under vissa förutsättningar. Licensförskrivning Under den period ett läkemedel genomgår kliniska prövningar kan enskilda patienter få tillgång till produkten. Detta kallas licensförskrivning och har successivt ökat. Det innebär att patienter med allvarliga eller livshotande sjukdomar, där det saknas godkända behandlingar, får tillgång till läkemedlet. Detta trots att det ännu inte genomgått en formell regulatorisk process för godkännande men kan vara godkänt någon annanstans i världen. Definition av sällsynta sjukdomar Inom EU definieras en sjukdom som sällsynt om den drabbar färre än 1 av personer (eller 0,05% av befolkningen). I USA definieras en sjukdom som sällsynt om den drabbar färre än personer. Totalt finns cirka kända sällsynta sjukdomar men endast omkring 400 godkända behandlingar. Exempel på allvarliga eller livshotande sällsynta sjukdomar är hemofili, malignt melanom, essentiell trombocytemi mjukdelssarkom, äggstockscancer och sällsynta metabola störningar, såsom heriditär tyrosinemi typ 1 och defekt ureacykel. SOBI Årsredovisning 2011 Marknaden 7

12 Ett integrerat företag Sobi är ett integrerat bioteknologiskt läkemedelsföretag med en historia inom både sällsynta sjukdomar och biologiska läkemedel. Produktportföljen omfattar fem Kärnprodukter och cirka 40 Partnerprodukter samt tre biologiska projekt i sen klinisk prövning. Verksamheten omfattar hela värdekedjan från preklinisk utveckling, processutveckling och tillverkning av proteinläkemedel till samtliga funktioner som krävs för marknadsaccess och kommersialisering. Sobis intäkter kommer från produktförsäljning, tillverkning av läkemedelssubstans och royalties. Huvuddelen av intäkterna kommer från produktförsäljningen, som omfattar både egna produkter och sådana som säljs genom licens- och distributionsavtal. Mer än 70% av produktintäkter kommer från Europa och cirka 25% från Nordamerika. Samarbete med olika partners är en viktig del i företagets värdeskapande. Specialistläkare viktigaste kunderna Sobis kunder är vårdpersonal som specialistläkare, inköpare av läkemedel och apotekspersonal. I en vidare bemärkelse omfattar kundkretsen också regulatoriska myndigheter, politiker, administratörer av ersättningssystem och patientorganisationer. På grund av de särdrag som kännetecknar särläkemedel krävs ett nära samarbete med alla dessa intressenter för att lyckas på marknaden. Egna produkter och Partnerprodukter Produktportföljen omfattar dels Kärnprodukterna som består av fem produkter inom terapiområdena inflammationssjukdomar samt genetiska- och metabola sjukdomar, dels cirka 40 Partnerprodukter inom främst områdena hematologi, onkologi och akutmedicin. Sobi har dessutom tre biologiska projekt i klinisk prövning fas III. Fokuserad FoU Sobis kompetens inom forskning och utveckling omfattar främst sen preklinisk och klinisk utveckling av proteinläkemedel samt processutveckling och tillverkning inom detta område. Kostnaderna för forskning och utveckling har minskat med 36% sedan Detta har skett genom en successiv inriktning av resurserna på så kallad life cycle management avseende befintliga produkter och på fas III programmet för Kiobrina. Kunskap om regulatoriska frågor Läkemedelsindustrin omfattas av ett stort antal förordningar och riktlinjer. De regulatoriska myndigheterna har till uppgift att skydda allmänhetens hälsa genom att godkänna säkra och effektiva läkemedel av god kvalitet. En viktig del av läkemedelsutvecklingen är att föra en kontinuerlig dialog med myndigheterna för att förankra den regulatoriska strategin för hur läkemedlet ska nå marknaden. Sobi har intern kompetens att hantera alla typer av regulatoriska frågor, som till exempel ansökan om särläkemedelsstatus, om klinisk prövning, begäran om vetenskaplig rådgivning, utvecklingsplaner för läkemedel avsedda för barn samt ansökningar om marknadsföringstillstånd. FoU-kostnader per kategori FoU-kostnader per kategori Mkr Produktsupport Klinisk utveckling LCM Preklinisk utveckling Långverkande koaguleringsfaktorer Discovery FoU-kostnaderna har minskats från 671 Mkr 2008 till 428 Mkr Affärsmodell SOBI Årsredovisning 2011

13 Sobi är ett integrerat bioteknologiskt läkemedelsföretag Kommersiell närvaro FoU Preklinisk CMC Klinisk Regulatorisk kompetens Marknadstillträde inkl. pris och subventioner Tillverkning Distribution Marknadsföring och försäljning Pharmacovigilance Nordamerika Europa Mellanöstern, Australien och Nya Zeeland Dotterbolag Distributionspartner Huvudkontor i Sverige Egen organisation i ett 20-tal länder Distributionspartners Partners Sobis verksamheten omfattar hela värdekedjan från preklinisk utveckling, processutveckling och tillverkning av proteinläkemedel till samtliga funktioner som krävs för marknadsaccess och kommersialisering. CMC: processutveckling, analys och kontroll. Pharmacovigilance: Övervakning av läkemedelssäkerhet. Produktintäkter per region, 2011 % Europa, exkl Norden, 40% USA, 25% Norden, 32% Övriga världen, 3% Sobi har en stark kommersiell närvaro i Europa. Under 2011 etablerades ett helägt dotterbolag i USA. Tillverkning i världsklass Sobi har arbetat med processutveckling och tillverkning av rekombinanta proteinläkemedel sedan tekniken utvecklades för mer än 30 år sedan, då företaget var en del av KabiVitrum. Sobi utför avancerad processutveckling för alla stadier i tillverkningen av rekombinanta proteiner. Resurserna innefattar design, utveckling och genomförande av proteinframställning, optimering av tillverkningsprocesser, tillverkning av cellbanker, bakteriell fermentation och cellodling, rening, preformulering och uppskalning av processen. Sobi har två produktionsanläggningar, en i Stockholm och en i Umeå. Dessutom används kontraktstillverkare för vissa produkter. Vid anläggningen i Stockholm tillverkas det globala behovet av läkemedelssubstansen för ReFacto AF/Xyntha, ett läkemedel för behandling av hemofili A som marknadsförs av Pfizer. En uppgradering av anläggningen i Stockholm genomfördes under 2010, som bland annat innebar byte av odlingssystem, vilket medfört ökad kapacitet och förbättrad leveranssäkerhet. Anläggningen i Umeå tillverkar läkemedelssubstansen för Multiferon. Stark marknads- och försäljningsorganisation Baserat på förvärvet 2010 av Swedish Orphan, en pionjär inom distribution av särläkemedel, har Sobi byggt upp en erfaren organisation för marknadsföring och försäljning, som hanterar samtliga områden som krävs för marknadstillträde. Organisationen täcker ett 20-tal länder i Europa och innefattar också ett nyligen etablerat dotter bolag i USA. Sobi är också representerat via partners i Mellanöstern, Israel, Australien och Nya Zeeland. Värdefulla partnerskap Sobi har en lång historia av samarbeten med partners i alla faser av en produkts livscykel. Att etablera samarbeten är en viktig del i företagets värdeskapande. Företaget har idag cirka 40 partners, de flesta inom licens- och distributionsavtal för produkter. Sobi har också värdefulla samarbeten avseende utvecklingsprogrammen i sen klinisk fas samt med kontraktstillverkare för produktion av läkemedelssubstanser. SOBI Årsredovisning 2011 Affärsmodell 9

14 Kärnprodukter ett strategiskt tillväxtområde Sobi koncenterar sina kommersiella ansträngningar till området Kärnprodukter. Detta omfattar produkter för vilka Sobi har globala eller regionala rättig heter alla inom områden med stora otillfredsställda medicinska behov. I Kärnprodukterna ingår Kineret och Ruconest inom området Inflammationssjukdomar samt Orfadin, Ammonaps och Ammonul inom Genetiska och Metabola sjukdomar. Kineret och Orfadin är Sobis två största produkter mätt i intäkter. Under 2011 svarade dessa för cirka 40% av företagets totala intäkter. Kineret svarade för cirka 50% och Orfadin för cirka 40% av intäkterna för produktområdet Kärnprodukter. Intäkterna för Kärnprodukter under 2011 var i stort sett oförändrade i svenska kronor och uppgick till 812,3 Mkr (820,9). Justerat för valutaeffekter ökade intäkterna med 6%, tack vare en god volymutveckling i Europa. Ökad fokus på tillväxt Införandet av den nya organisationen med tre produktområden innebär ökad fokus på att driva försäljningen för Kärnprodukterna. Det finns möjligheter att växa både på befintliga marknader och på ett antal andra geografiska marknader, som till exempel USA, Ryssland, Central- och Östeuropa samt Mellanöstern. Ökade aktiviteter inom så kallad life cycle management kommer också att skapa tillväxt för både Kineret och Orfadin. Orfadin Orfadin används för behandling av hereditär tyrosinemi typ 1 (HT-1), en sällsynt genetisk störning som kan orsaka leversvikt, nedsatt njurfunktion och neurologiska problem. Orfadin har räddat livet på hundratals barn världen över. Läkemedlet introducerades på marknaden av Swedish Orphan efter att ha utvecklats av två svenska forskare i början av 1990-talet. Innan Orfadin upptäcktes var dessa patienter svårt handikappade och 70 90% av dem avled under de första tio levnadsåren. Kärnprodukter Mkr * Kineret 422,0 422,3 440,8 Orfadin 315,7 321,8 310,0 Övriga produkter 74,6 76,8 78,7 Totalt 812,3 820,9 829,5 Bruttomarginal 60% Intäkter per produkt 2011 % Kineret, 52 % Orfadin, 39 % Övriga produkter, 9 % Orfadin Indikation: Hereditär tyrosinemi typ 1. Vid hereditär tyrosinemi kan inte kroppen helt bryta ner aminosyran tyrosin. Giftiga ämnen bildas och ansamlas i kroppen, vilket kan orsaka leversvikt, nedsatt njurfunktion och neurologiska problem. Vid den vanligaste formen av sjukdomen uppkommer symtom inom de sex första månaderna i barnets liv. Produktbeskrivning: Orfadin (nitisinon) blockerar nedbrytningen av tyrosin och hindrar därigenom att de skadliga ämnena bildas. Tyrosin finns dock kvar i kroppen och patienterna måste därför hålla en speciell diet förutom behandlingen med Orfadin. Dieten innehåller låga halter av tyrosin och fenylalanin. Geografisk marknad: Global. * Proforma 10 Kärnprodukter SOBI Årsredovisning 2011

15 Räddningen för patienter med tyrosinemi Orfadin (nitisinon) har räddat livet på hundratals barn världen över. En av dem är Usmail. Hans mamma minns: När vi fick beskedet kunde jag inte sluta gråta. Min enda tanke var: Varför just vi? Varför nu? Men tack vare bra behandling klarar han sig bra. Han växer och är full av energi. Medicinen skyddar hans lever, men vi måste se till att han håller en strikt diet med lågt proteininnehåll så vi inte behöver göra en levertransplantation. Rubrik Intäkter för Orfadin Mkr Kvartal Rullande 4 kvartal Rullande 4 kvartal, valutarensat Försäljningen av Orfadin under 2011 minskade med 2% rapporterat, men ökade med 5% justerat för valutaeffekter. 0 Marknadspotential Cirka ett nyfött barn per i världen drabbas av tyrosinemi typ 1, men det finns geografiska variationer. Flera länder har börjat inkludera sjukdomen i sina screening-program för nyfödda. Försäljningen av Orfadin visade under 2011 en betydande tillväxt i USA till följd av screening av nyfödda barn i 46 delstater. Under året uppnåddes den första försäljningen av produkten i Ryssland. Den positiva utvecklingen på denna marknad väntas fortsätta genom att ny lagstiftning kommer att träda i kraft under 2012, som innebär att alla HT-1 patienter beviljas ersättning för behandling med Orfadin. Det finns också tillväxtmöjligheter på andra marknader som ännu inte har tillgång till Orfadin i Östeuropa, Sydamerika och Mellanöstern. Flytande formulering Sobi utvecklar för närvarande en flytande formulering av Orfadin, som kommer att göra det lättare att ge medicinen till barn. En ansökan avseende en pediatrisk plan lämnades in till den europeiska läkemedelsmyndigheten i mitten av året. Om denna accepteras förväntas den flytande formuleringen även innebära att Orfadins status som särläkemedel inom EU kan komma att förlängas till och med SOBI Årsredovisning 2011 Kärnprodukter 11

16 Kineret Kineret är ett rekombinant proteinläkemedel som godkänts för behandling av reumatoid artrit (RA). Läkemedlet förvärvades från Amgen Kineret blockerar aktiviteten hos IL-1 (interleukin-1) receptorn, en central faktor bakom inflammation. Patienter med RA har förhöjda halter av IL-1 i blodet. För vissa patienter kan IL-1 vara huvudorsaken till inflammationen och den destruktiva processen för RA. Läkemedlet är lämpligt för patienter där anti-tnf 1) terapi är kontraindicerad eller där det finns en ökad risk för infektioner under behandlingen. Kineret förskrivs också i ökad utsträckning på licens till enskilda patienter som en viktig behandling för flera olika sällsynta inflammationssjukdomar, både inom det pediatriska området och för vuxna. Kineret Indikation: Reumatoid artrit (RA). RA är en kronisk inflammationssjukdom som orsakas av brister i immunsystemet och som leder till kronisk, funktionsnedsättande smärta och stela leder. Sjukdomen drabbar omkring 1% av befolkningen i EU och USA. Produktbeskrivning: Kineret (anakinra) är ett rekombinant proteinläkemedel för behandling av reumatoid artrit (RA) för att minska smärta och svullnad i lederna. Används tillsammans med metotrexat. Geografisk marknad: Global. Sobi har en global licens avseende tillverkning och försäljning av produkten. Marknadspotential RA drabbar omkring 1% av befolkningen inom EU och i USA. Epidemiologiska prognoser indikerar att antalet patienter med reumatoid artrit på de sju största marknaderna 2) kommer att öka till 5,2 miljoner år 2019, från cirka 4,7 miljoner I dag diagnostiseras cirka 60% av patienterna och cirka 30% av dessa, det vill säga cirka personer, behandlas med biologiska läkemedel och skulle potentiellt kunna behandlas med Kineret. Life cycle management Möjligheten att utvidga registreringen av Kineret till ytterligare indikationer baserat på tillgängliga data undersöks för närvarande. Under 2010 fick Kineret särläkemedelsstatus från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för behandling av kryopyrinassocierade periodiska syndrom (CAPS). Sobi avser att under 2012 ansöka om godkännande för CAPS inom EU och för systemisk multiinflammatorisk sjukdom med neonatal debut, (NOMID) i USA. NOMID är den allvarligaste formen av CAPS. Överföring av produktion Överföringen av tillverkningen av Kineret från Amgen i USA till en kontraktstillverkare i Europa inleddes Överföringen kommer att medföra lägre produktionskostnader, men har blivit försenad på grund av tekniska problem. Processvalideringen beräknas vara slutförd under andra kvartalet Överföringen beräknas medföra kostnader under 2012 på cirka 60 Mkr, främst under första halvåret. 1) Tumörnekros faktorterapi. Cimzia, Enbrel, Humira, Remicade, Simponi. 2) Källa: Datamonitor; Frankrike, Tyskland, Italien, Spanien, Japan, USA och Storbritannien. Intäkter för Kineret Intäkter för Kineret Mkr Kvartal Rullande 4 kvartal Rullande 4 kvartal, valutarensat Försäljningen av Kineret var oförändrad under 2011 rapporterat, men ökade med 8% justerat för valutaeffekter Kärnprodukter SOBI Årsredovisning 2011

17 En hjälte är född Utvecklingen av läkemedel mot sällsynta sjukdomar innebär ett hängivet arbete av många inblandade. I centrum finns det alltid en familj som frågar vad som är fel, som begär att någon ska hitta en behandling och en patient som är villig att offra sitt välbefinnande för att hjälpa till att öka förståelsen för en sjukdom. Seth föddes med en sällsynt sjukdom. Han slutade tidigt att växa, lärde sig gå sent och endast med svårighet. Han hade intensiva perioder med feber, kräkningar och smärta. Vid fyra års ålder kunde experter på NOMID från National Institute of Health slutligen ställa en diagnos och låta honom delta i en studie för att prova ett nytt läkemedel. Tack vare den nya medicinen kunde Seth börja gå och även springa. Men nya utmaningar väntade. Inom ramen för studien var det nödvändigt att avbryta medicineringen för att se om symtomen skulle återvända. Under fyra dagar grät och bad Seth om att få tillbaka sin medicin, medan föräldrarna och sjukhuspersonalen försökte övertyga honom och sig själva om att lidandet var värt något eftersom många sjuka barn skulle gynnas om det gick att fastställa att läkemedlet var effektivt. Seth klarade det. Han tog sig igenom det svåra återfallet till medicineringen kunde återupptas. Han var slutligen frisk nog att besöka släktingar utomlands. Idag utmärker sig Seth i skolan och har utsträckt sitt resande längre än alla förväntningar. Som talangfull och passionerad sångare medverkar han i operor och har även turnerat i Europa med sin kör. Seth 6,5 månader Seth 4 år SOBI Årsredovisning 2011 Kärnprodukter 13

18 Partnerprodukter marknadsledare i Norden Partnerprodukter omfattar cirka 40 specialistläkemedel. Viktiga terapiområden är hematologi, onkologi och akutmedicin. Intäkterna kommer främst från de nordiska länderna där Sobi är marknadsledande, men har successivt ökat i Baltikum och Central- och Östeuropa. Verksamheten inom Partnerprodukter är specialiserad på att kostnadseffektivt hantera ett stort antal produkter med mindre omsättning. Inom Partnerprodukter erbjuder Sobi små och medelstora läkemedels- och bioteknikföretag en integrerad plattform för kommersialisering av sina produkter. Sobis främsta konkurrensfördelar är en marknads- och försäljningsorganisation, som täcker alla områden inklusive medical affairs och marknadsaccess, samt en infrastruktur som byggts upp under mer än 25 år på dessa marknader. Framgångsrika samarbeten Sobi har lång erfarenhet av att marknadsföra nisch- och specialistprodukter baserat på samarbeten med olika partners. Företaget har idag mer än 30 partners. Samarbetena sträcker sig över många år och omfattar ofta strategier för regulatoriskt godkännande, prissättning och subventioner, samt förberedelse inför lansering av kompletterande eller efterföljande produkter. Att kunna erbjuda flera produkter för specifika segment har blivit en konkurrensfördel som gör det lättare att få tillträde till specialistläkare, sjuksköterskor och andra kunder. Stark underliggande tillväxt 2011 Intäkterna minskade 2011 till 523,6 Mkr (564,5), huvudsakligen till följd av att kontraktet med Shire upphörde avseende Xagrid, Fosrenol och Equasym. Justerat för avvecklade produkter och valutaeffekter ökade intäkterna med 11% tack vare en god volymutveckling för de flesta produkterna. Partnerprodukter Mkr * ReFacto co-promotionintäkter 105,0 100,3 100,9 Cirka 40 produkter 418,6 464,2 530,3 Totalt 523,6 564,5 631,2 Bruttomarginal < 50% * Proforma Försäljning per produkt % ReFacto co-promotion, 20% Kepivance, 15% Yondelis, 9% Ferriprox, 7% Betapred, 5% Övriga, 44% Produkter per terapiområde Hematologi Onkologi Akutmedicin Övriga ReFacto co-promotion 1) Willfact Erwinase Ferriprox Defibrotide Kepivance Yondelis Aloxi Multiferon Removab ViperaTAb Cyanokit Fomepizole Cirka 30 produkter t ex: Mezavant Buronil Produkterna nämns i ordning efter storleken på intäkterna ) Co-promotionrättigheterna för ReFacto och BeneFIX för den nordiska marknaden återlämnades till Pfizer per den 15 februari Partnerprodukter SOBI Årsredovisning 2011

19 Nytt partnerskap med Gentium Ett nytt 10-årigt distributionsavtal för Defibrotide i Norden och Baltikum tecknades i januari 2012 med det italienska företaget Gentium S.p.A. Defibrotide används för behandling av veno-ocklusiv leversjukdom (VOD) 1). Prioriteringar framåt Genom införandet av den nya organisationen med Partnerprodukter som ett separat produktområde skapas förutsättningar att bättre utnyttja Sobis marknadsledande ställning och skapa tillväxt. 1) VOD är en allvarlig och potentiellt dödlig komplikation vid hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT). Sobis främsta konkurrensfördelar är en väl utbyggd marknads- och försäljningsorganisation, som täcker alla områden inklusive medical affairs och marknadsaccess, och som har en stor kunskap om de lokala marknaderna. Sobi erbjuder en unik distributionsplattform, som gör att vi når ut till alla patienter som behöver vår produkt i Norden, Baltikum och Östeuropa. Företaget har stor kunskap om de lokala marknaderna och kompetens inom alla olika områden som krävs för att lansera och sälja ett specialistläkemedel. Luis Mora, VD PharmaMar S.A. SOBI Årsredovisning 2011 Partnerprodukter 15

20 ReFacto en stabil plattform Sobi har sedan lång tid tillbaka ett samarbete med Pfizer avseende tillverkning av läkemedelssubstansen för ReFacto AF/XYNTHA, ett läkemedel som säljs av Pfizer för behandling av hemofili A. Sobi är global tillverkare av substansen som produceras vid anläggningen i Stockholm. Företaget får också royalty på Pfizers globala försäljning av produkten. ReFacto-tillverkning Samarbetet med Pfizer bygger på Sobis långa erfarenhet och kunskap inom utveckling och tillverkning av rekombinanta proteinläkemedel. Rekombinant faktor VIII protein utvecklades i början av 1980-talet då företaget var en del av KabiVitrum, ett svenskt läkemedelsföretag. Sobi har varit med och vidareutvecklat produkten. Även produktionsprocessen har förbättrats och kapaciteten i anläggningen har utökats för att möjliggöra Pfizers expansion på både etablerade och nya marknader. Stabilt bidrag till intäkterna ReFacto har kontinuerligt bidragit till Sobis intäkter genom åren. I Norden där Sobi haft marknadsföringsrättigheterna uppskattas produktens marknadsandel till cirka 30% jämfört med 10% på andra internationella marknader. Pfizers totala globala försäljning av ReFacto AF/ XYNTHA uppgick 2011 till mer än 500 miljoner USdollar. Intäkter per kategori 2011 % Sobi har arbetat med tillverkning av rekombinanta proteinläkemedel sedan tekniken utvecklades för mer än 30 år sedan, då företaget var en del av Kabi Vitrum. ReFacto ReFacto AF/XYNTHA är ett rekombinant proteinläkemedel för behandling av hemofili A. Med injektioner av faktor VIII och lämplig vård kan de flesta som har sjukdomen leva ett normalt liv. ReFacto AF är produktens varumärke i Europa och XYNTHA är det registrerade varumärket i USA, Kanada, Australien och vissa andra marknader. BeneFIX är ett rekombinant proteinläkemedel för behandling av hemofili B. Mkr * Tillverkningsintäkter 451,7 388,0 376,5 Royaltyintäkter 123,3 109,7 165,7 Totalt 575,0 497,7 542,2 Bruttomarginal > 60% Tillverkningsintäkter, 79% Royaltyintäkter, 21% Hemofili Hemofili är en genetisk ärftlig sjukdom som innebär att blodets förmåga att koagulera är nedsatt på grund av en brist på ett visst protein i blodet. De två vanligaste formerna är hemofili A, som innebär brist på koaguleringsfaktor VIII, och hemofili B med brist på koaguleringsfaktor IX. Okontrollerade inre blödningar kan orsaka smärta och svullnader och ge bestående skador på framför allt lederna och kan vara livshotande. * Proforma 16 ReFacto-tillverkning SOBI Årsredovisning 2011

21 2011 ett exceptionellt år Under 2011 ökade intäkterna från ReFacto-tillverkningen och royalty med 16% till 575 Mkr jämfört med 498 Mkr föregående år. Den starka tillväxten berodde till viss del på leveranser av valideringsbatcher motsvarande totalt 42 Mkr till följd av en ökning av kapaciteten i produktionsanläggningen. Leveransavtalet förlängt till 2020 I februari 2012 kom Sobi och Pfizer överens om att förlänga leveransavtalet från 2015 till 2020, med möjlighet till ytterligare förlängning. Samtidigt beslutades att Sobi skulle återlämna rättigheterna till co-promotion för ReFacto och BeneFIX i Norden från och med den 15 februari 2012 mot en ersättning på 47,5 miljoner US-dollar. Rättig heterna gällde till och med Avtalet slöts mot bakgrund av de pågående fas III programmen avseende långverkande rekombinanta koagulationsfaktorerna rfviiifc och rfixfc, som Sobi utvecklar tillsammans med det amerikanska företaget Biogen Idec. Kommersialiseringen av dessa beräknas starta inom de närmaste åren. Sobi stöder utbildning och aktiviteter inom hemofili-området Mot bakgrund av den expertis och långa erfarenhet som Sobi har inom hemofili har företaget omfattande kontakter med intressenterna inom området och en betydande kunskap om patienternas behov. Sobi stöder utbildning och andra insatser för att öka medvetenheten om sjukdomen och bidrar även till att stimulera den vetenskapliga dialogen genom att ordna symposier och workshops. Sobi har ett omfattande nätverk inom hemofili-området och stöder utbildning och andra aktiviteter för att öka kännedomen om sjukdomen. SOBI Årsredovisning 2011 ReFacto-tillverkning 17

22 Utvecklingsprogram med stor potential Sobis forskningsportfölj utgörs av rekombinanta proteinprojekt inom specialistindikationer för den globala marknaden. Företagets kompetens inom forskning och utveckling är inriktad på sen preklinisk och klinisk utveckling samt tillverkning och processutveckling avseende proteinläkemedel. Utvecklingsprogram Forskningsportföljen omfattar tre program i sen klinisk prövning, varav två inom hemofili (rfviiifc och rfixfc) och ett inom neonatologi (Kiobrina). Programmen inom hemofili drivs av Sobis amerikanska partner Biogen Idec. Sobi har också prekliniska projekt inom områdena autoimmuna/inflammationssjukdomar och genetiska metabola störningar. Dessutom drivs projekt inom så kallad life cycle management för att till exempel förbättra formuleringen av en befintlig kommersiell produkt eller utvidga indikationen för en produkt. Viktiga milstolpar 2011 Flera viktiga milstolpar uppnåddes under året för projekten i sen klinisk fas: Resultaten från fas I/IIa kliniska prövningen för rfviiifc presenterades och visade en ungefärlig förlängning på 1,7 gånger i halveringstid jämfört med Advate 1). De pediatriska planerna för både rfviiifc och rfixfc godkändes av Europeiska läkemedelsmyndigheten EMA. De pediatriska studierna förväntas inkludera de första patienterna under första halvåret Den pediatriska planen för Kiobrina godkändes av EMA. Den första patienten inkluderades i fas III-studien med Kiobrina (rhbssl). Nytt licensavtal inom neonatologi I januari 2012 tecknade Sobi ett globalt licensavtal med det franska bolaget Only for Children Pharmaceuticals (O4CP) avseende en ny formulering av bumetanid för behandling av rubbningar i vätske- och saltbalansen och epileptiska kramper hos nyfödda barn. Det nya läkemedlet är för närvarande i klinisk prövning fas II inom ramen för det EU-finansierade NEMO-projektet. O4CP kommer att ansvara för utveckling och tillverkning av läkemedlet samt för att erhålla marknadsgodkännanden. Sobi kommer att ansvara för kommersialiseringen av produkten på global basis. Om programmet godkänns kommer det att bli ett komplement till Kiobrina inom neonatalområdet. Utveckling av läkemedel Processen att ta fram nya läkemedel tar många år och består av följande faser: Grundforskning Preklinisk utveckling Klinisk utveckling fas I, fas II och fas III Registrering och godkännande av tillsynsmyndigheter, till exempel den Europeiska läkemedelsmyndigheten EMA och amerikanska Food and Drug Administration (FDA). Även fas IV-studier kan genomföras, till exempel för att förbättra användningen av läkemedlet eller identifiera eventuella sällsynta biverkningar som inte upptäckts i tidigare faser. Terapiområde Hemofili Neonatologi program rfviiifc och rfixfc Fas III-data väntas H Kiobrina Fas III-data väntas 2013 Ny formulering av bumetanid Fas II-data väntas ) Advate (rekombinant antihemofilifaktor, plasma/albuminfri metod, rfviii ), en kommersiellt tillgänglig faktor VIII-produkt. 18 Utvecklingsprogram SOBI Årsredovisning 2011

23 Utvecklingsprogram Indikation Produkt/Projekt Partner Fas I Fas II Fas III Reg.fas Hemofili A rfviiifc Biogen Idec Hemofili B rfixfc Biogen Idec Förhindra tillväxthämning hos för tidigt födda barn Kiobrina Rubbningar i vätske- och saltbalansen och Ny formulering av Only For Children Pharmaceuticals (O4CP) epileptiska kramper hos nyfödda barn bumetanid Aktivitet Produkt/Program Förväntad tidpunkt rfviiifc (Hemofili A): fas III-data Andra halvåret 2012 rfixfc (Hemofili B): fas III-data Andra halvåret 2012 Kiobrina (Förhindra tillväxthämning hos för tidigt födda barn): fas III-data 2013 Life cycle management Indikation CAPS 1) Hereditär tyrosinemi typ 1 Produkt/Projekt Kineret Orfadin, flytande formulering Kalendarium 2012 Händelse H H Svar från EMA angående pediatriska planerna för: Orfadin i flytande formulering Kineret för indikationen CAPS 1) Ansökan om godkännande för indikationen NOMID 2) i USA Ansökan om godkännande för indikationen CAPS 1) inom EU Data för rfviiifc och rfixfc programmen (Biogen Idec) Rekryteringen av patienter slutförd till fas III-programmet med Kiobrina 1) Kryopyrinassocierade periodiska syndrom. 2) Systemisk multiinflammatorisk sjukdom med neonatal debut. SOBI Årsredovisning 2011 Utvecklingsprogram 19

24 Kiobrina ett unikt projekt inom neonatologi Kiobrina är ett rekombinant tillverkat gallsalt-aktiverat lipas (rhbssl) som utvecklats av Sobi som en enzymersättningsterapi för att förbättra tillväxten hos för tidigt födda barn som får pastöriserad modersmjölk eller modersmjölksersättning. Projektet är för närvarande i klinisk prövning fas III. Data från studien förväntas under Sobi äger de globala rättigheterna till Kiobrina och kommersialiseringen förväntas kunna börja under Data från två fas II-studier har visat att Kiobrina medfört en signifikant förbättring av tillväxten efter bara en veckas behandling. Dessutom uppnåddes ett förbättrat upptag av fettsyrorna omega-3 (DHA) och omega-6 (ARA). BSSL är en naturlig komponent i modersmjölk Tillväxten hos för tidigt födda barn som får pastöriserad modersmjölk eller modersmjölksersättning är ofta otillräcklig, trots ansträngningar att optimera näringstillförseln. En av de viktigaste faktorerna för tillväxt är behovet att förbättra upptaget av energi och fettsyror, bland annat långa fleromättade fettsyror, som är nödvändiga för hjärnans 1) utveckling. För tidigt födda barn som uppnår ökad tillväxt under sitt första levnadsår förbättrar sina förutsättningar för ett friskare liv. BSSL är ett naturligt enzym som barnet normalt får genom modersmjölken. BSSL är nödvändigt för att barnet ska kunna tillgodogöra sig fettsyror och för dess förmåga att växa. Brist på BSSL är korrelerat med långsammare tillväxt. 1) Innis S. Fatty acids and early human development. Early Human development (2007) 83, Många för tidigt födda barn får en svår start i livet Antal patienter med försämrad neurologisk utveckling, % antal patienter med Cerebral pares (CP), % Antal patienter i målgruppen 1) Totalt av % Tillväxthastighet 48% 40% 29% % Tillväxthastighet 13% 13% 7% totalt av överbryggande studie patienter ema godkännande patienter 0 12 g*kg -1 *d g*kg -1 *d g*kg -1 *d g*kg -1 *d g*kg -1 *d g*kg -1 *d g*kg -1 *d g*kg -1 *d -1 eu mena 2) australien lat.am 3) Ryssland korea I en studie på 495 prematura barn har en korrelation påvisats mellan tillväxthastighet under sjukhusvistelse och en total långsiktig tillväxt och neurologisk utveckling. Tillväxthastigheten i fas II-programmet för Kiobrina var i genomsnitt 16.9 g*kg-1*d-1. Baserat på marknadsföringstillstånd inom EU kommer Sobi att kunna nå omkring patienter. Diskussioner pågår med FDA om ett kliniskt program i USA. Källa: Ehrenkranz RA, Dusick AM, Vohr BR, et al. Growth in the neonatal intensive care unit influences neurodevelopmental and growth outcomes of extremely low birth weight infants. Pediatrics. 2006;117(4): ) Antalet barn födda före graviditetsvecka 32 som får pastöriserad modersmjölk eller modersmjölksersättning. 2) MENA: Saudiarabien, Iran, Israel, Egypten 3) Lat.am: Brasilien, Mexiko, Argentina, Venezuela 20 Utvecklingsprogram SOBI Årsredovisning 2011

25 För tidigt födda barn Sobi utvecklar Kiobrina, ett rekombinant tillverkat gallsaltaktiverat lipas (rhbssl), för att förbättra tillväxten hos för tidigt födda barn som får pastöriserad modersmjölk eller modersmjölksersättning. Att säkerställa en normal tillväxt hos för tidigt födda barn kan minska risken för komplikationer och tiden inom intensivvården samt förbättra den neurologiska utvecklingen. Programmet befinner sig för närvarande i sen klinisk prövning fas III. SOBI Årsredovisning 2011 Utvecklingsprogram 21