En koll i pipeline för innovativa terapier sammanfattning. Sammanfattande bildmaterial för extern användning

Transkript

1 En koll i pipeline för innovativa terapier sammanfattning Författare: EFPIA* Datum: * Version: SLUTLIG Sammanfattande bildmaterial för extern användning

2 Över nya läkemedel är under utveckling. Dessa spännande nya medicinska innovationer kommer att spela en viktig roll i kampen mot de svårigheter som patienter och sjukvårdssystem står inför Källa: Health Advances analysis; Adis R&D Insight Database. Mars 2015, sammanställd av PhRMA 2

3 Syftet med detta projekt är att förbereda EFPIA inför diskussioner med intressenter i ämnet innovationer Övergripande mål för projektet Att förbereda EFPIA-medlemmar inför diskussioner med externa intressenter om värdet av innovationer och om sjukvårdssystemens principer för tillgång och överkomlig prissättning Delmål Genomgång av pipeline Konsekvensanalys Ge nyttig information om innovationer som är under utveckling inom läkemedelsindustrin, och betona branschens roll när det gäller att åtgärda svårigheterna som sjukvården i Europa står inför (t.ex. den åldrande befolkningen) Analysera nivån på innovationerna och demonstrera hur dessa kan påverka ej uppfyllda behov och behandlingsresultat för patienterna Koppla fördelarna med tillgång till innovationer till intressenternas farhågor kring hur sjukvården utvecklats och de växande budgetproblemen Analysera vilken inverkan innovationer som förväntas lanseras under de kommande 5 10 åren kommer att få på hälso- och sjukvårdssystemen Beskriva hur TA inverkar på antalet patienter och förväntat behandlingsresultat vad gäller ouppfyllda behov (inte i absoluta tal) 3

4 En trestegsprocess 1. Genomgång av pipeline och prioritering av sex områden för kommande innovationer Gå igenom läkemedel som finns i pipeline och identifierade innovationer Prioritera sjukdomsområden efter innovationsbehov och möjliga fördelar med innovationen Välja ut innovationer som förväntas åtgärda stora ouppfyllda behov, ändra behandlingsparadigm och/eller ha stor inverkan på systemen 2. Bedömning av innovationens fördelar Bedöma fördelarna inom varje innovationsområde för: Patienter/familj Hälso- och sjukvårdssystemet Samhället Genom: Kvalitativ sekundär- och målriktad primärforskning (intressentdiskussioner) Semikvantitativ konsekvensbedömning (grundad på nuvarande behandlingsparadigm på olika sjukdomsområden) 3. Hur hälso- och sjukvårdssystemen kan arbeta för att förverkliga fördelarna med innovationer Identifiera områden där branschen kan samarbeta med andra intressenter så att fördelarna kan förverkligas Anpassa myndigheternas processer för godkännande Värdera och belöna innovationer Ta fram nya finansieringsmodeller Bygga upp nya, integrerade behandlingsvägar och ny infrastruktur inom vården Utveckla system för dataregistrering från verkliga livet samt uppdatera datapolicyn 4

5 för att berätta om innovationer Nya innovationer har förbättrat människors hälsa, men för vissa sjukdomar finns det fortfarande stora ouppfyllda behov i Europa Bakterieinfektioner Blodcancer Onkologi Solida tumörer Hjärta-kärl/ metabolism Diabetes Hematologi Hemofili CNS Alzheimers Infektionssjukdomar Under de följande 5 10 åren ser vi sex viktiga innovationer som kommer att uppfylla dessa behov och medföra fördelar för patienterna och samhället Cellterapi Genterapi CAR-Tceller Kombinationsbehandling Antiamyloidbehandling Antibakteriella monoklonala antikroppar De europeiska hälso- och sjukvårdssystemen måste förbereda sig och reformeras för att snabbt och effektivt ge tillgång till dessa innovationer Värdera och belöna innovationer Anpassa gällande regelverk Nya finansierings modeller Integrerad vård Verklighetsbaserade data 5

6 Under de kommande fem åren förväntas många lovande läkemedel bli tillgängliga CAR-T-behandling är en behandling med T-celler som genmodifierats så att de kan känna igen och bryta ner tumörceller Kombinationsbehandling ökar livskvaliteten och livslängden genom att kombinera målriktade cancerbehandlingar så att dessa blir effektivare Genterapi underlättar utbyte av defekta eller saknade gener i cellerna genom användning av DNA för att behandla genetiska sjukdomar Cellterapi levande celler tillförs patienten för att byta ut eller reparera skadad vävnad, med syfte att förbättra funktionen hos organ eller vävnader Antibakteriell behandling neutraliserar starkt patogena bakteriella ytproteiner eller utsöndrade toxiner och aktiverar immunsystemet så att det direkt dödar bakterierna Behandling mot Alzheimers syftar till att bryta ner eller hämma bildandet av proteinplack vilket bidrar till att sjukdomsdebut och progression kan skjutas upp 6

7 Behandling med CAR-T-celler hjälper kroppen bekämpa blodcancer och skulle kunna ersätta kemoterapi Forskningsgenombrott Forskarna använder kroppens eget immunsystem för att bygga upp immunceller riktade mot specifika typer av blodcancer patienter hälso- och sjukvården CAR-T-celler kan rädda liv på personer som har blodcancer, och ökar livslängden med nästan 70 år. De kan också ge patienterna en högre livskvalitet CAR-T-celler kan vara en engångslösning, som ersätter kostnaderna för kemoterapibehandling och minskar utgifterna för målriktad behandling Varje år upptäcks cirka nya fall av blodcancer i Europa samhället CAR-T-celler har visat lovande tecken på att kunna bota sjukdomar och ge ett längre, friskare och mer produktivt liv. Patienter som får behandling kan arbeta, betala skatt och bidra till landets BNP CAR-T-celler kan minska utgifterna för målriktad terapi med % 7

8 Genterapiforskningen skulle kunna bota kroniska och livshotande sjukdomar, t.ex. hemofili Forskningsgenombrott Genterapi åtgärdar den direkta orsaken till en genetisk sjukdom genom att genetiskt material förs in i cellerna för att motverka de onormala generna patienter hälso- och sjukvården Genterapi har potential att lindra och till och med bota sällsynta sjukdomar där patientens livskvalitet och prognos är dålig, t.ex. hemofili B Genterapi skulle kunna minska akuta sjukhusinläggningar genom att färre patienter skulle få allvarliga blödningar. Det skulle också kunna minska belastningen på kliniker som ger infusionsbehandling och minska läkemedelskostnaderna Omkring personer i Europa har hemofili B samhället Genterapi kan innebära en livsomvälvande förändring för patienter med hemofili och deras familjer, minska sjukfrånvaron och öka den ekonomiska produktiviteten Minskade kostnader för behandling som idag är cirka 6 miljoner euro under en patients livstid 8

9 Cellterapi kan ersätta ett helt livs behandling med insulin för patienter med typ 1-diabetes Forskningsgenombrott Levande celler injiceras i patienten för att behandla orsaken till sjukdomen. Det kan t.ex. handla om att behandla vanliga sjukdomar som typ 1-diabetes patienter Detta bidrar till att återställa normal funktion hos bukspottkörteln, minska patientens sjukdomsbörda och risken för svåra följdsjukdomar hälso- och sjukvården samhället Cellterapi bidrar till att kontrollera blodsockret utan konstant insulinbehandling och till att skjuta upp allvarliga kroniska sjukdomstillstånd Den ekonomiska produktiviteten skulle kunna öka tack vare minskad sjukfrånvaro och förtidspension. Kostnaderna för sociala insatser skulle också kunna minska om patienterna inte längre behöver socialt stöd Cirka 4 miljoner personer i Europa har typ 1-diabetes 9

10 Behandling mot Alzheimers bidrar till att skjuta upp sjukdomsdebut och -försämring Forskningsgenombrott patienter Dagens behandlingar mot Alzheimers behandlar endast sjukdomens symtom, men nya behandlingar skulle kunna skjuta upp sjukdomsdebut och sjukdomsprogression Genom att skjuta upp sjukdomsdebut eller progression av Alzheimers kan patienterna leva ett självständigt liv längre och få mer tid tillsammans med sina nära och kära Över 10,5 miljoner patienter i Europa har någon form av demens varav % är Alzheimers hälso- och sjukvården Nya behandlingar skulle kunna skjuta upp behovet av avancerad vård vid svår Alzheimers sjukdom, som beräknas kosta sjukvården ~20 miljarder Euro i hela EU samhället Genom att skjuta upp sjukdomsdebuten kan man göra betydande besparingar inom socialomsorgen för Alzheimerspatienter, en kostnad som i dagsläget beräknas till 17 miljarder euro Kostnaden för socialt stöd till Alzheimerspatienter i Europa beräknas till 17 miljarder euro 10

11 Kombinationsbehandling ökar behandlingseffekten och hjälper personer med lungcancer leva ett längre och friskare liv Forskningsgenombrott patienter hälso- och sjukvården Vid kombinationsbehandling används flera läkemedel med skilda verkningssätt för att öka chansen att hålla patientens cancer under kontroll Kombinationsbehandling skulle kunna förlänga patienternas liv, öka deras livskvalitet och till och med bota patienter för vilka diagnosen idag skulle vara en dödsdom Förbättrad och mer långvarig respons skulle innebära att färre patienter behövde palliativ vård eller sjukhusinläggning, och att väntetiderna för en plats på sjukhuset skulle bli kortare personer får diagnosen ickesmåcellig lungcancer (NSCLC) varje år i EU samhället En längre överlevnadstid skulle minska bördan för familj och vänner och göra att fler patienter kunde återgå i arbete Omkring dödsfall i NSCLC skulle kunna undvikas med bättre behandling 11

12 Antibakteriella monoklonala antikroppar (mab) ger oss nya metoder att bekämpa antibiotikaresistens och bakterieinfektioner Forskningsgenombrott patienter hälso- och sjukvården samhället Genom att inrikta sig mot gemensamma signalvägar och aktivera kroppens eget immunsystem kan mab på ett effektivare sätt motverka antibiotikaresistens Monoklonala antikroppar kan förlänga och rädda liv på patienter som smittats med läkemedelsresistenta bakterier, och dessutom öka livskvaliteten genom att minska biverkningarna av höga antibiotikadoser Monoklonala antikroppar kan minska antalet dagar på sjukhus och kostnaderna för komplikationer efter operation Antibakteriella mab skulle inte bara rädda liv och därmed öka den ekonomiska produktiviteten utan också minska trycket på att ta fram ännu fler antibiotika 300 miljoner människor över hela världen förväntas dö i förtid under de kommande 35 åren på grund av antibiotikaresistens 12

13 Framtiden hur kan hälso- och sjukvården förbereda sig? För att kunna ge patienterna snabb, effektiv, rättvis och hållbar tillgång till nya läkemedel till skäliga priser kan hälso- och sjukvården förbereda sig på fem områden: Anpassa gällande regelverk Utveckla nya sätt att värdera och belöna innovationer Skapa nya finansieringsmodeller Utveckla nya metoder för sina tjänster, som motsvarar de nya behandlingsmodellerna Möjliggöra registrering av data från verkliga livet för att täppa igen evidensluckor 13

14 Reviderade regelverk kommer att ligga till grund för prövningarnas design och möjliggöra tillfälliga godkännanden trots oklar klinisk nytta Anpassa gällande regelverk Tidig och fortlöpande rådgivning om kliniska prövningars design och om tillverkningsprocesser skulle ge mer kunskaper om nya terapier och vara vägledande för evidensutvecklingen inför marknadsföring och HTA-godkännande Adaptiv licensiering skulle ge tillfällig tillgång till ett läkemedel även om dess kliniska värde inte är fastställt, och indikationen skulle kunna uppdateras när nytta väl påvisats i studier (RWE, Real World Evidence) FALLSTUDIE: Cellterapi Cellterapi är ett snabbt utvecklande område med många skiftande tillverknings- och behandlingsmetoder. Konventionella icke-kliniska farmakologiska och toxikologiska studier kan vara olämpliga Tidigt samarbete skulle göra det möjligt för både tillverkare och intressenter att skaffa sig erfarenhet av nya metoder och bestämma vilka effektmått som ska ligga till grund för kommande beslut FALLSTUDIE: Antibakteriella monoklonala antikroppar Antibiotikaresistensen växer, men tillräckligt med nya antibiotika tillverkas inte för att tackla problemet Produktionen måste stimuleras genom justering av tröskelvärdena så att svårigheterna med att utföra studier på stora patientpopulationer tas med i beräkningen 14

15 HTA och prisjusteringar kan lösa svårigheterna med att värdera och betala för nyttan på lång sikt, med tanke på osäkerhetsfaktorerna vid lanseringen Värdera och belöna innovationer Förbättrad dialog mellan branschen, HTA-organ och lagstiftare, i en gemensam, vetenskaplig, rådgivande process, skulle säkerställa att korrekta data produceras vid varje nyckelbeslut i ett läkemedels livscykel. Fortsatta flexibla HTA-processer och flexibla priser och subventioneringar skulle möjliggöra preliminär användning av läkemedel även om det finns oklarheter vid lanseringen, t.ex. genom användning av prediktiv modellering: Bedömningarna kan uppdateras efter lanseringen och/eller ändras över tid baserat på data från verkliga livet Innovativa prissättningsmodeller skulle göra att priserna med tiden blir bättre anpassade beroende på vilken nytta som demonstrerats i data från verkliga livet Prissättning efter indikation skulle kunna leda till ett pris som bättre motsvarar det värde en behandling har i klinisk praxis i specifika patientgrupper Ökad användning av prissättning efter resultat skulle vara positivt för innovationer genom att subventionsgraden kopplas till det kliniska/farmakoekonomiska resultatet FALLSTUDIE: Kombinationsbehandlingar inom onkologi Kombinationsbehandlingar kommer att lanseras med begränsad mängd data, med hänsyn tagen till små befolkningsgrupper för kombinationsbehandling och omedelbara behov Patienterna får sannolikt stor nytta av kombinationsbehandlingarna, men det verkliga värdet förblir okänt tills data från verkliga livet så småningom framkommer Prisbilden kommer troligen att reflektera den stora nyttan med produkterna, varför innovativa prissättningsoch/eller betalningsmodeller måste införas 15

16 Nya finansieringsmodeller kan bidra till att eliminera begränsningarna med årsbudgetar och silobudgetering för att bekosta innovationer med förtidsinvesteringar Anpassade finansieringsmodeller Genom helhetsbudgetering kan man i större utsträckning ta hänsyn till de sociala och hälsomässiga fördelarna och utan dröjsmål ge tillräckliga resurser för att tillgången ska bli rättvis, trots stora investeringar Annuitetsbaserade avtal möjliggör subventionering under hela den tid läkemedlet har terapeutisk nytta och garanterar att hälso- och sjukvården endast betalar för den nytta som erhålles Finansinstitut kan erbjuda försäkring som täcker osäkra resultat för tillverkare och betalare, liksom förskottssubventionering för tillverkare FALLSTUDIE: Genterapi Genterapi finansieras i många EU-länder via silobudgetering. I vissa länder kan patienterna till exempel byta försäkringsgivare varje år varför finansiering av genterapi kan vara till nackdel för försäkringsgivarna, trots den nytta som kan finnas vid olika tidpunkter och för olika företag Förskottssubventionering av genterapi är ofta inte genomförbart eftersom det vid lanseringen finns begränsad evidens för en varaktig klinisk eller ekonomisk nytta, vilket leder till osäkerheter kring värderingen Glybera har endast betalats för och används kommersiellt en gång i EU 16

17 Ny infrastruktur krävs för optimal spridning av innovationer som har okonventionella behandlingsvägar Bygga upp nya, integrerade behandlingsvägar inom vården Det är inte alla sidor av en innovation som passar in i det traditionella sättet att ge en behandling, varför ny och uppgraderad infrastruktur och nya behandlingsvägar är nödvändiga Exempel: Integrerade vård- och tillverkningsenheter kan utgöras av särskilda kunskapscentra där man både tillverkar och behandlar med cell- och genterapi för att minska omloppstiden och få tillförlitliga data över behandlingsresultatet Centra för tidig diagnostik med diagnoslaboratorier behövs för att fullt ut realisera värdet av vissa behandlingar, t.e. sjukdomsmodifierande behandlingar vid Alzheimers eller diagnoshjälpmedel för cancer, innan patienter och sjukvårdssystem belastas av konsekvenserna av långvarig sjukdom FALLSTUDIE: CAR-T-celler Den första generationen CAR-T-celler är allogena dvs. celler tas från patientens blod, skickas till laboratoriet där de genomgår vissa procedurer, och återförs sedan till patienten Det krävs stora infrastrukturförändringar för att omloppstiden ska bli densamma som i klinisk praxis, annars kanske patienter med aggressiv cancer inte får behandling tillräckligt tidigt för att kunna dra nytta av de förväntade fördelarna och den långsiktiga verkan Produktion av CAR-T-celler måste ske på eller nära behandlingsplatsen för att värdet av behandlingen säkert ska kunna realiseras 17

18 Det krävs robusta datasystem för att skapa evidens från verkliga livet för tillfällig användning och adaptiva behandlingsvägar Utveckla system för dataregistrering från verkliga livet samt uppdatera datapolicyn Proaktivt införande av ehälsa/mhälsa skulle ge hälso- och sjukvårdsorganisationerna tillgång till de stabila dataregistreringssystem som behövs för att generera data om behandlingsresultat Fortsatt översyn och standardisering av nationella/internationella policyer för dataregistrering och användning med full hänsyn till lagstiftningen om dataskydd, för att fler data från verkliga livet ska erhållas och delas för analys Samarbete mellan intressenterna i hälso- och sjukvårdssystemet och tillverkarna är viktigt för att relevanta system för datainsamling från verkliga livet ska kunna utvecklas FALLSTUDIE: Sjukdomsmodifierande behandling mot Alzheimers Tidig upptäckt av Alzheimers förväntas vara en avgörande faktor för en lyckad sjukdomsmodifierande behandling Tillgång till en riklig mängd data skulle kunna göra det möjligt att genom prediktiv analys hitta viktiga riskvariabler. Genom plattormen för mhälsa skulle dessa data kunna övervakas i realtid, baserat på användarens digitala vanor, medan sjukdomen progredierar 18

19 Överblick och planering inför framtiden Alla länder måste ha en god framförhållning för att underlätta planeringen av hälso- och sjukvården och bereda väg för nya innovationer Branschen står redo att hjälpa myndigheterna skaffa sig denna överblick och se vad som är på väg i pipeline Denna överblick ska inte vara en enskild företeelse utan ska ligga till grund för politiska beslut, hälso- och sjukvårdsledning och budgetplanering Med tanke på de många olika frågor detta omfattar bör alla intressenter delta i diskussionerna 19

20 Genom att ta tag i alla dessa faktorer kommer alla intressenter att förstå de stora fördelarna med innovationer, nu och i framtiden Flera olika intressenter skulle ha nytta av att tillgången till innovationer ökar, nu och i framtiden: Bättre livskvalitet, bättre behandlingsresultat och fler behandlingsalternativ Skapa ny vägar för bättre tillgång till innovativa behandlingar, samt ramar för hur man fastställer proaktiva behandlingsprogram Politiker Patienter & familjer Läkemedelsföretag INNOVATIONS- FÖRDELAR Vårdgivare Effektivare resursanvändning Stimulansåtgärder för investeringar i högrisk-innovationer för sjukdomar med stora ouppfyllda behov Erbjuda effektivare behandlingsalternativ för att ge patienterna den behandling som bäst svarar mot den enskildes behov Läkare Samhället Betalare Kostnader kan undvikas genom färre framtida ingrepp/långtidsbehandling och bättre sjukdomshantering Produktiva medborgare, lägre sociala kostnader 20