Nationella biobanken för navelsträngsblod

Transkript

1 Nationella biobanken för navelsträngsblod Anders Fasth Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus och Avd för pediatrik, Sahlgrenska akademin vid Göteborgs universitet En svensk nationell biobank för navelsträngsblod vid Sahlgrenska universitetssjukhuset I slutet av december beslutade regeringen att inrätta en svensk biobank för navelsträngsblod Regeringen beslutade att biobanken skulle placeras vid Sahlgrenska universitetssjukhuset 15 millioner gavs i startbidrag för de första tre åren 2 Varför en nationell altruistisk biobank för navelsträngsblod? För några år sedan började kommersiella biobanker rikta sig till blivande föräldrar (och mor/farföräldrar) Unikt tillfälle att skaffa sig en livförsäkring för sitt barn MEN, med dagens kunskap är chansen för att det egna navelsträngsblodet kommer att användas i bästa fall 1:

2 Statens medicin-etiska råds ställningstagande Problemställningen är föräldrars önskan att förvara stamceller för familjens bruk vilken måste vägas mot principen om altruistiska donationer och ickekommersialisering av mänsklig vävnad principerna om rättvisa och solidaritet risker för långsiktiga oönskade samhälleliga konsekvenser. 4 Statens medicin-etiska råds uttalande Uttalat sig för inrättande av en svensk altruistisk biobank Kommersiella biobanker kan riskera förändra vår syn på vävnader/organ Och därmed vår vilja att donera altruistiskt Att samla navelsträngsblod för eget bruk inte medicinskt motiverat men vill inte förbjuda 5 Hematopoietisk stamcellstransplantation (SCT) Blodstamceller från Benmärg via aspiration från höftbenet Perifert blod efter G-CSF stimulering och cytapheres Navelsträngsblod uppsamlat efter barnets avnavling 6 2

3 Vem behöver transplanteras med blodstamceller? Barn och vuxna med leukemi Barn och vuxna där benmärgen slutat fungera (aplastisk anemi) Barn med vissa medfödda ärftliga sjukdomar Svåra immunbristsjukdomar Sjukdomar som förstör de röda blodkropparna (thalassemi och sickle cell anemia) Vissa metabola sjukdomar 7 Olika mekanismer för bot Reparation Exempel: Svåra immunbrister = defekta lymfocyter Thalassemia = defekta röda blodkroppar Aplastisk anemi = defekta stamceller Immunologisk (& högdos förbehandling) Exempel: Leukemier/tumörer, autoimmuna sjukdomar 8 SCT - problem Graft-versus-Host (transplantat-mot-värd reaktion) = patienten stöts bort HvG (värd-mot-transplantat) = transplantatet stöds bort Infektioner Återfall i grundsjukdomen Sena komplikationer pga förbehandling med cytostatika 9 3

4 HLA HLA-F HLA-A I >220 aller 6p21.3 HLA-E HLA-C >110 HLA-B >460 III HLA-DRB1 >360 Kromosom 6 HLA-DQA1 22 DQB1 48 II Ger ungefär 150 billioner olika HLAkombinationer 10 HLA viktigaste riskfaktorn för GvH Variabiliteten i HLA är enorm fler tänkbara varianter än människor på jorden Stamceller från benmärg resp. blod kräver HLA-kompabilitet mellan givare och mottagare pga kontaminerande T-celler Depletion av T-celler ökad risk rejektion Navelsträngsblod behöver inte HLA-likhet mellan patient och givare Kan acceptera 4/6 HLA-ag överensstämmelse 11 För 25% av patienterna hittar vi inte någon givare % har ett syskon med samma vävnadstyp För ca 25% hittar man inte någon givare i något av de register av 10 millioner frivilliga tänkbara givare För våra invandrargrupper utanför Europa är det betydligt svårare att hitta en givare med rätt vävnadstyp Navelsträngsblod ger möjlighet att hitta en givare för praktiskt taget alla patienter 12 4

5 De största registren NMDP 4.5 millioner Tyskland 2.9 millioner Anthony Nolan Italien Canada Taiwan Tobias Totalt >11 millioner i 79 register 13 Fördelar med navelsträngsblod (1) Närmast oändlig tillgång Ingen risk för mor eller barn Etnisk balans kan uppnås Mindre risk för avstötningsreaktioner Lägre risk för virussmitta Plastiska stamceller 14 Fördelar med navelsträngsblod (2) Fryst navelsträngsblod finns tillgängligt på direkten ingen väntan under månader som med frivillig givare Det infrysta cellerna kan sändas jorden runt Man vet vad man har. Frivilliga givare blir för gamla, flyttar, blir sjuka, ändrar sig etc Sannolikt håller stamcellerna längre. 15 5

6 Nackdelar med transplantation med navelsträngsblod Begränsat antal stamceller patients vikt har betydelse Behöver minst 2.5 x10 5 CD34+ celler/kg Liten mängd. Längre tid innan nya märgen fungerar En chans - donatorn kan inte ge en andra gång Tänkbar risk att överföra ovanlig monogen blodsjukdom Logistiken. Dyrt och litet krångligt att förvara Begränsad erfarenhet för många patientgrupper, men erfarenheten växer snabbt 16 Varför mindre risk för GvH? Andra egenskaper hos stamcellerna i navelsträngsblodet? Andra stamceller i navelsträngsblodet som påverkar risken, t.ex. mesenkymala stamceller? Fostrets immunsystem? Den lilla celldosen = också liten dos T-celler? 17 Historisk bakgrund Första transplantationen med navelsträngsblod 1988 Mer än 7000 transplantationer med navelsträngsblod genomförda i världen I Sverige ett 30-tal Banker av navelsträngsblod på många håll i världen Elektroniskt förbundna = svar på sekunden om en givare finns 18 6

7 Var finns navelsträngsblodsbanker? 54 icke-kommersiella banker i västvärlden, Japan, Taiwan, Australien, Argentina Ungefär enheter infrysta 134 kommersiella banker Nära enheter insamlade Ny modell: hybridbanker Stemcyte icke kommersiell Stemcyte Family kommersiell Virgin Health Bank 20% av en enhet sparas autologt/familjen och 80% av enheten icke-kommersiell Spanien. Privata banker måste göra HLA-resultatet tillgängligt. Om ingen enhet i altruistiska bankerna tvingas de privata att lämna ut. 19 Projekterat antal enheter Sverige 0.59 per invånare efter 3 år Om 5 år? Om 10 år? Frankrike idag 0.91 enheter om 10 år 10 per invånare USA 10 per om 10 år Japan 10 per idag Korea 10 per idag Singapore 14 per om 5 år 20 Drygt 20% av transplantationer med obesläktad givare till yngre patienter sker nu med navelsträngsblod I Japan 50% Duke university, S.C, USA alla transplantationer för metabola sjukdomar med navelsträngsblod = 70/år Curtiba, Brasilien alla obesläktade givare = navelsträngsblod. Ca 30/år 21 7

8 Hur går det till att samla navelsträngsblod? Ingen risk för barnet Avnavling på vanligt sätt Den lilla skvätt som är kvar 100 till 120 ml sparas och fryses Innehåller stora mängder blodstamceller 22 Målsättning Frysa in enheter med hög kvalitet = många celler och stor volym 50% av infrysta enheter från etniska minoriteter Ackreditering vid FACT Medlem av NetCord o BMDW 3000 infrysta enheter om 5 år 23 Framtiden för användande av navelsträngsblod Utveckla de metoder som finns att föröka antalet stamceller = patients vikt inte längre begränsande Utnyttja möjligheterna för stamcellerna att utvecklas till nervceller, leverceller, hjärtceller etc. Redan idag finns rapport om att tumändstor lever framställts från navelsträngsblod. 24 8