Cafémöte om Parkinsons sjukdom

Cafémöte om Parkinsons sjukdom A5 lära sig mer om kliniska prövningar och nya avancerade terapier 15 november 2013

Introduk@on och mål för mötet Presenta@oner om: Ø Utveckling av nya läkemedel Ø PerspekAv på Parkinsons sjukdom Ø FramAda utveckling Dagens program Din chans a5 tycka @ll Ø Diskutera farhågor kring ag gå med i en klinisk prövning och vad som skulle göra dig mer bekväm ag delta

Mötets syde Diskutera hur läkemedel utvecklas och den kliniska prövningsprocessen Mer informa@on om klinisk prövning och nya kirurgiska ingrepp vid Parkinsons sjukdom Utbilda och informera om vad som är på gång för Parkinsons sjukdom Få råd och insikt i hur man fa5ar dessa svåra beslut om a5 delta i kliniska prövningar

Under dagen kommer vi ag ställa några frågor All gruppen och visa resultaten här på skärmen Du har en mentometer framför dig Läs igenom frågan på skärmen och tryck på den knapp på mentometern som motsvarar det svar du vill välja När alla har röstat visas resultatet på skärmen, dega kan ta en stund Låt oss prova med några uppvärmningsfrågor Mötesteknik

60 Uppvärmningsfråga Vilket är det bästa sä5et a5 komma @ll Lund? 1. Flygplan 2. Tåg 3. Bil

Resultat Vilket är det bästa sä5et a5 komma @ll Lund? 1. Flygplan 2. Tåg 13% 23% 3. Bil 63%

0 Uppvärmningsfråga Vilken är den populäraste turista5rak@onen i Lund? 1. MedelAdsmuseum 2. Lunds domkyrka 3. Botaniska trädgården

Vilken är den populäraste turista5rak@onen i Lund? Resultat 1. MedelAdsmuseum 2. Lunds domkyrka 3. Botaniska trädgården 0% 0% 0%

Innan du börjar

0 Över @ll dig Hur skulle du bedöma dina kunskaper om klinisk prövning? 1. Mycket kunnig 2. Viss kunskap 3. Ingen kunskap alls

Resultat Hur skulle du bedöma dina kunskaper om klinisk prövning? 1. Mycket kunnig 2. Viss kunskap 3. Ingen kunskap alls 0% 0% 0%

0 Över @ll dig Baserat på din nuvarande kunskap, anser du a5 klinisk prövning är vik@gt? 1. Ja 2. Nej 3. Ingen åsikt

Baserat på din nuvarande kunskap, anser du a5 klinisk prövning är vik@gt? Resultat 1. Ja 2. Nej 3. Ingen åsikt 0% 0% 0%

0 Över @ll dig Har din läkare eller annan vårdpersonal någonsin diskuterat klinisk prövning med dig? 1. Ja 2. Nej

Resultat Har din läkare eller annan vårdpersonal någonsin diskuterat klinisk prövning med dig? 1. Ja 2. Nej 0% 0%

0 Över @ll dig Har du frågat din läkare eller annan vårdpersonal om behandlingsalterna@v, inklusive kliniska prövningar? 1. Ja 2. Nej

Har du frågat din läkare eller annan vårdpersonal om behandlingsalterna@v, inklusive kliniska prövningar? Resultat 1. Ja 2. Nej 0% 0%

Utveckling av nya läkemedel från lab- bänk @ll bädd Per Svenningsson

Från upptäckt @ll lansering EG nyg läkemedels resa genom utvecklingen Pre- kliniska försök Upptäckt Klinisk prövning Statlig granskning 10.000 molekyler 10-20 molekyler 1-5 Poten@ella läkemedel 1 GODKÄNT LÄKEMEDEL 5-8 ÅR 6-10 ÅR 2 ÅR

Varför genomföra kliniska prövningar Vad säger de om eg nyg läkemedel? KLINISK PRÖVNING BÄSTA DOS EFFEKTIVITET SÄKERHET & BIVERKNINGAR

Kliniska prövningars stadier Nya läkemedel kommersiellt Allgängliga Fas 2 Fas 3 Fas 1

Process för godkännande av FDA. KonsumenWaktablad UCM284393 Vad händer i varje fas av en klinisk prövning? Fas 1 Fas 2 Fas 3 20-80 Det typiska antal friska försökspersoner som används i fas 1. Denna fas betonar säkerheten. Målet är ag avgöra vilka som är läkemedlets vanligaste biverkningar och hur läkemedlet metaboliseras och utsöndras. 100- tal Det typiska antalet personer som används i fas 2. Denna fas betonar effekavitet. Målet är ag få preliminära uppgi]er om huruvida läkemedlet fungerar för personer som har en viss sjukdom eller eg visst Allstånd. 1000- tal Det typiska antalet paaenter i fas 3. Dessa studier samlar mer informaaon om säkerhet och effekavitet, studerar olika populaaoner och olika doseringar och använder läkemedlet i kombinaaon med andra läkemedel.

Protein-, gen- eller cellterapi kan följa en Fas 1 Fas 1 Fas 2 Fas 3 annan väg... 5-20 Kan o]a vara paaenter med en sjukdom redan i fas 1; denna fas betonar säkerhet men effekaviteten kan o]a kontrolleras. Målet är ag avgöra vilka som är vanligaste biverkningar, vilken dos som är tolererbar och hur behandlingen metaboliseras och utsöndras. 50-150 Denna fas betonar effekavitet. Målet är ag få preliminära uppgi]er om huruvida läkemedlet fungerar för personer som har en viss sjukdom eller eg visst symptom.? Antalet bedöms fall All fall, Allgången på paaenter och e]erfrågan på säkerhetsinformaaon. Dessa studier samlar mer informaaon om säkerhet och effekavitet, studerar olika populaaoner och olika doseringar och använder behandlingen i kombinaaon med andra läkemedel.

Förstå jargongen KONTROLLERAD PRÖVNING PLACEBO DSMB FRÅN KLINISK PRÖVNING INKLUSIONSKRITERIER RANDOMISERING DUBBELBLIND PRÖVNING EXKLUSIONSKRITERIER Medfinansieras av Europeiska unionens sjunde ramprogram www.clinicaltrials.gov

Kliniska prövningar - Utmaningarna Kostnad Ø Nästan 10.4 miljard Svenska kronor har investerats i utvecklingen av eg nyg läkemedel när det når fas 3- prövningen Tid Ø Vanligtvis tar det 12-15 år ag utveckla eg nyg läkemedel från upptäckt All lansering Andel lyckade Ø För varje 5-10 potenaella läkemedel som börjar den kliniska utvecklingsprocessen kommer bara 1 bli godkänt av myndigheterna och bli en licensierad produkt Ø Flest misslyckas i fas 2 - cirka 82 % Ø Andelen som misslyckas i fas 3 är cirka 50% Ø Av dessa 50 % misslyckas 66 % på grund av bristande effekavitet och 21 % misslyckas på grund av säkerhetsskäl

EDer kliniska prövningar - Till marknaden och bortanför Registrering Fas IV- prövning Resultaten från kliniska prövningar lämnas All Allsynsmyndigheter Tillsynsmyndigheter genomföra en grundlig utvärdering för ag se ag läkemedlet uppfyller krav på kvalitet, säkerhet och effekavitet Läkemedlet blir godkänt för licensiering, kan bli Allgängligt på marknaden och sägs vara registrerat, licensierat för användning eller godkänt Särskild typ av klinisk studie som genomförs först e]er ag eg läkemedel har blivit licensierat Alla läkemedel behöver inte genomgå fas IV- prövning Långsik@g uppföljning Långsik@g uppföljning Läkemedelsföretagen har eg åtagande ag göra långsikag uppföljning av nya läkemedel när de blivit Allgängliga Ju längre nya läkemedel används för ag behandla paaenter, desto bägre blir förståelsen av dess effekavitet och säkerhetsprofil

Great Ormond Street Hospital. Medicines InformaAon. 2013 Tillsynsperspek@v - Olika typer av läkemedel Finns många olika typer av läkemedel Ø Klassiska småmolekylära läkemedel som intas oralt All innovaava protein-, gen- eller cellbehandlingar med specialiserade administreringssystem Olika läkemedel kommer också i en mängd olika former Ø Flytande, tableg eller kapslar, utvärtes medicin, stolpiller, droppar, inhalatorer, injekaoner, implantat, eller plåster, infusion slösningar etc Ur e5 @llsynsperspek@v Ø Den typ av läkemedel och det säg det administreras på är, utöver den sjukdom som det avser behandla, vikaga faktorer när man planerar, genomför och följer upp kliniska prövningar

FDA Data Standards Manual. Route of administraaon C- DRG- 00301, version 004 Tillsynsperspek@v - Administreringsvägar Moderna mediciner administreras på många olika säg TradiAonella läkemedel anses vara tableger som tas oralt I verkligheten finns det nu över 50 möjliga säg ag få in läkemedel i kroppen Riktade behandlingar tenderar ag ha en specifik och specialiserad administreringsväg

Cook A et al. Pharmacotherapy 2009; 29(7): 832-45 Pardridge 1997; J Cerebral Blood Flow & Metab 17: 713-731 Kliniska prövningar Leverera läkemedel @ll hjärnan Moderna metoder för utveckling av CNS- läkemedel fokuserar på ag leverera eg nyg läkemedel direkt dit där det behövs i hjärnan De flesta konvenaonella orala och proteinbaserade läkemedel kan inte tränga igenom blod- hjärnbarriären och nå räg område Det finns flera vägar för ag leverera droger direkt in i hjärnan eller CNS, exempelvis: Ø Intracerebral Ø Intratekal Ø Intracerebroventrikulär hgp://kineacsfoundaaon.org/drug- delivery/ for image

Ueormning av klinisk prövning Placebokontroll Placebo - overksam behandling som ser likadan ut som den rik@ga medicinen i en klinisk prövning, pa@enterna kan delas in i två grupper: Ø En som får den nya medicinen Ø En som får placebo Placebo effekt är e5 kradfullt fenomen där en persons symtom förbä5ras, men beror inte på någon verklig behandling Ø Exempel kan en paaent må bägre e]er ag bara ha tagit eg sockerpiller som denne förväntar sig ag det ska fungera Utmaningen med a5 ha en placebokontroll är a5 vissa pa@enter kommer a5 få den verkningslösa substansen och inte den nya medicinen som testas

Vikten av placebo Placebokontroll är en vik@g del av en väl ueormad klinisk prövning A5 ge några pa@enter placebo (kallas placebogruppen) gör det möjligt a5 peka ut medicinens verkliga effekter Ø Separat från eventuella förbägringar på grund av placeboeffekten A5 testa nya läkemedel mot placebo är också e5 vik@g rä5sligt krav Vikten av placebo innebär a5 placebokontroll behövs även vid studier med invasiva behandlingar Ø DeGa innebär vissa prakaska och easka utmaningar

E@ska principer för användning av placebo i kirurgiska prövningar Användning av placebo är en stor utmaning vid med kliniska prövningar för kroniska sjukdomar som Parkinsons sjukdom Ø Särskilt prövningar som innebär eg kirurgiskt ingrepp Användning av placebo är vik@gt för a5 läkare ska kunna avgöra en behandlings effek@vitet jämfört med a5 inte ge behandling Högst prioriterat är all@d a5 se @ll a5 en deltagares hälsa inte är i fara under en klinisk prövning

Wolf B et al. Iowa Orthop J 2006; 107-11 Tenery R et al. Ann Surg 2002; 235(2): 303-307 E@ska principer för användning av placebo i kirurgiska prövningar Kirurgiska placebokontrollerade prövningar har strikta kriterier för a5 säkerställa a5 de all@d är e@skt rik@ga Ø Används endast när ingen annan lämplig uwormning av prövningen kommer ag ge den informaaon som behövs för ag bedöma effekten av en ny medicin Ø ÅWöljs allad av en process för informerat samtycke och noggrann förklaring av risker Allsammans med en beskrivning av skillnaderna mellan prövningens delar

Delta i kontrollerad prövning med kirurgisk placebo risker och fördelar Risker Fördelar Bidrar All framsteg inom behandling av den sjukdom som påverkar dig personligen Försenar eller avstår från en behandling som hjälper Du får vanlig medicinsk behandling utan kostnad UtsaG för fysiska risker som anestesi, blödning, infekaon och ygerligare smärta Får experimentell behandling utan kostnad, om den skulle visa sig vara effekav

Över @ll dig

52 Över @ll dig Skulle du kunna tänka dig a5 delta i en klinisk icke- kirurgisk prövning? 1. Ja 2. Nej 3. Vet ej

Resultat Skulle du kunna tänka dig a5 delta i en klinisk icke- kirurgisk prövning? 1. Ja 79% 2. Nej 3. Vet ej 12% 10%

54 Över @ll dig Skulle du kunna tänka dig a5 delta i en klinisk prövning som innebär kirurgi? 1. Ja 2. Nej 3. Vet ej

Resultat Skulle du kunna tänka dig a5 delta i en klinisk prövning som innebär kirurgi? 1. Ja 30% 2. Nej 3. Vet ej 31% 39%

Frågor&Svar

Kafferast 15 minuter

Delta i klinisk prövning: Pa@entens perspek@v Jeane5e Johansson

Forskningsstudier jag deltagit i: Enkätundersökningar Intervju i hemmet (om min närmiljö) Intervju i grupp (på avd för etnologi) Kliniska tester på sjukhus i Lund och London

TransEuro är den/de kliniska studier jag deltar i Hur vet jag om jag vill delta i en klinisk studie? Jag fick: möjlighet träffa personal i projektet informa@on både skridligt och muntligt möjlighet ställa frågor

Vad innebär det rent prak@skt? Besök i Lund 1 gång i halvåret Svara på frågor om mig och min Parkinson Klinisk undersökning bedömning av stelhet Fysiska tester ueöra olika moment, ueöra rörelser på @d Kogni@va tester minne, problemlösning, orientering De fysiska testen görs först med utsa5 medicin sedan ca e5 dygn, sedan upprepas testen eder medicinintag Jag brukar komma kvällen innan besöket och bo över på Pa@enthotellet

En ny fortsä5nings- studie på TransEuro innebar under- sökningar i London Deltagare från England, Tyskland och Sverige

Fortsä5ningsstudien TransEUro ska leda fram @ll: Stamcellsimplantat i hjärnan = nya egna dopaminceller och möjligheten a5 själv kunna förse koppen i större utsträckning med dopamin igen. Varför London? För så likvärdiga resultat som möjligt. Alla undersöks i samma apparater.

London innebar tuffa dagar, men det gick med bra förberedelser och bra stöd

Han kan man få veta vilka forskningsstudier som finns? Undiversitetssjukhusens olika forskningsavdelningar/ins@tut Forskningsfonder Din läkare eller annan sjukvårdspersonal Pa@eneöreningar

Varför ska vi delta? Du får möjlighet a5 lära mer om din sjukdom och skapa vik@ga kontakter Utan forskning och frivilliga hade vi inte varit där vi är i dag. Du bidrar @ll fram@dens möjligheter. Inte bara kliniskt utan också med dina unika erfarenheter Du kan få chansen a5 prova det senaste

Alla kan visa intresse för a5 delta i kliniska studier!

Frågor&Svar

Fram@da behandlingar för Parkinsons sjukdom Håkan Widner

Varför behöver vi nya behandlingar? Dopamin är e5 vik@gt signalämne i hjärnan som förmedlar impulser i de delar av hjärnan som samordnar rörelser Parkinsons sjukdom uppträder på grund av minskad produk@on av dopamin och förlust av nervceller. Symtomen uppträder när dopaminnivån blir för låg Ø Förlust dopaminprodukaon leder All störd funkaon negaava kompensaaoner Ø Symtomen på Parkinsons uppstår när ~50 % av cellerna har förlorats Dopaminbanor SubstanAa nigra Talamus Hjärna Motorbark Lillhjärna Globus pallidus Striatum

Varför behöver vi nya behandlingar? Forskning pågår för närvarande för a5 få fram nya behandlingar av Parkinsons sjukdom som: Ø Uppnå effekava behandling under mycket lång Ad Ø Förhindra nedbrytning av kvarvarande nervceller påverka sjukdomsprocessen och progressen

Nuvarande behandlingar har begränsningar Levodopa och dopaminagonister är mycket effek@va vid behandling av symtomen MEN nuvarande behandlingar har stora begränsningar Ø Ingen bot mot Parkinsons sjukdom Ø Kan inte bromsa eller stoppa sjukdomens utveckling Vid långvarig användning blir befintliga läkemedel mindre effek@va Ø Symtomen på Parkinsons sjukdom förvärras ju längre som Allståndet utvecklas Ø Biverkningar uppstår lägare

Möjliga kommande behandlingar Proteinterapi Genterapi Cellterapi

Tillväxeaktorer Ø Proteiner kan skydda mot utvecklingen av Parkinsons sjukdom Ø Eventuellt möjligt ag vända sjukdomen genom ag samulera återväxt av skadade nervceller Proteinterapi Blod- hjärnbarriären är e5 hinder för protein @llförsel Medicinen måste in i hjärnan för ag vara effekav Ø Blod- hjärnbarriären är del av blodkärlen I hjärnan och Reglerar vad som kommer in i och ut ur hjärnan. Ø Proteiner som tas oralt bryts ned I tarmen. Ø Proteiner som injiceras i exv i huden når inte hjärnan Proteiner kan nå hjärnan på olika sä5 Ø Vanligtvis genom direkt infusion, t.ex. med en pump och en kateter

Proteinterapi Om GDNF GDNF (Glial cell line- derived neurotrophic factor) är e5 protein som finns naturligt i kroppen Ø En del av en familj av trofiska faktorer som fungerar som överlevnadsfaktorer för dopaminproducerande nervceller Ø GDNF och besläktade proteiner kan få nervändar ag växa Ø GDNF ökar dopaminerga cellers överlevnad och minskar Parkinsonsrelaterade symtom i djurmodeller för Parkinsons GDNF har testats i flera kliniska prövningar Ø GDNF levereras där det behövs i hjärnan Ø Till vätskefyllda utrymmen i hjärnan för ag nå de dopaminerga cellerna och nervtrådarna Ø Direkt i områden i hjärnan som är rika på nervändar som släpper ut dopamin

Proteinterapi Klinisk erfarenhet av GDNF GDNF Ø I allmänhet väl tolererad som behandling, men utveckling av anakroppar mot GDNF i en studie Ø Inledande liten prövning med eg fåtal paaenter var posiav Ø I större placebokontrollerade prövningar har GDNF inte någ de resultat som var definierade som "posiava" i studien Ø Genterapistudien pågår och andra studier med förbägrad leverans är eventuellt på gång Placeboeffekt Ø I placebokontrollerade studier rapporterade även placebobehandlade paaenter en förbägring!

Proteinterapi Om PDGF- BB PDGF- BB (trombocytrelaterad @llväxeaktor BB) är e5 protein som finns naturligt i kroppen Ø En del av en familj av AllväxWaktorer som samulerar kroppens celler ag uwöra olika vikaga funkaoner Ø SAmulerar bland annat cellförökning, - Allväxt och - differenaering PDGF- BB används i andra godkända behandlingar (hudsårläkning och benrepara@on) PDGF- BB har ueormats speciellt för administrering direkt in i hjärnan med hjälp av en pump och kateter Ø Ger läkemedlet direkt Allgång All områden i hjärnan där det gör verkan

Proteinterapi Hur fungerar PDGF- BB? PDGF- BB är ueormad för a5 fungera på de hjärnceller som kallas nervstam- celler och progenitorceller Ø Byggstenar för nya hjärnceller PDGF- BB s@mulerar hjärnans stamceller och progenitorceller a5 förökas Ø Dessa celler är belägna nära de dopaminnervtrådar som är inblandade i ag starta och kontrollera muskelrörelser Ø De nya cellerna kan utvecklas All olika celltyper i hjärnan som återställer funkaonen

PDGF- BB visar möjligheter vid Parkinsons I prekliniska tester på djur hjälpte PDGF- BB @ll a5: Ø Återställa motoriken Ø FörbäGra dopaminsystemets funkaon och struktur PDGF- BB:s effect I djurförsöken var långvarig Ø Bestod i upp All tre månader e]er två veckors behandling Underlag för en klinisk studie fas I

I placebokontrollerade fas 1/2 kliniska studier med pa@enter med Parkinsons sjukdom PDGF- BB hade en bra säkerhetsprofil och var väl tolererad Inga skillnader avseende symtom (placebopaaenter förbägrades också)

Visade en förbägring av dopaminsystemrelaterad biomarkör (DAT) vid hjärnavbildning

Översikt över genterapi Ny metod för behandling av sjukdoms@llstånd med gener i stället för med läkemedel Ø Fungerande kopia av genen sägs in i paaentens kropp Ø Instruerar celler ag producera proteiner för behandling sjukdomen eller dess symtom Genterapi lovar go5 mot Parkinsons Ø Målet är ag placera gener direkt i påverkade nervceller Ø PotenAal ag förändra säget som nervcellerna fungerar på Ø Kan bromsa eller stoppa sjukdomsutvecklingen Ø SAmulerar celler ag producera mer dopamin eller hindrar dem från ag dö Gener måste föras @ll målvävnaden eller - cellen i hjärnan Ø Bäraren som används för ag bära genen kallas en vektor Ø Vanligtvis används virus, som först måste ändras för ag inte leda All en infekaon

Genterapi vid Parkinsons sjukdom TillväxWaktorer Främjar Allväxt och överlevnad Kan skydda nervceller från ygerligare skador AG säga in gener för AllväxWaktorer i hjärnan testas i kliniska prövningar mot Parkinsons Proteiner som ökar dopaminprodukaonen Genterapi kan användas för ag få cellerna i hjärnan ag producera sig eget dopamin Återställa nervcellsakavitet Tre huvudtyper av genterapi undersöks: Vid Parkinsons blir nervceller i basala ganglierna i hjärnan överakava. DeGa område kontrollerar rörelser ÖverakAviteten kan minskas genom en hjärnkemikalie som kallas GABA Genterapi kan infoga en gen som instruerar celler i de basala ganglierna ag göra GABA

Framsteg med genterapi Genterapi är ännu inte @llgängligt som e5 behandlingsalterna@v vid Parkinsons Ø ForWarande i Adigt stadium av klinisk forskning Prövningar med nya genterapier pågår för närvarande på människor Ø Inledande resultat visar det kan vara möjligt ag: Ø Förhindra nervcellsdöd Ø Bromsa, stoppa eller vända Parkinsonssymptom Säkerhetsfrågor för genterapi kvarstår a5 besvara

Lokal effekt TillväxWaktorer Gen bärare: inkapslade genmodifierade celler som bildar GDNF adenoassocierat virus som bildar Nurturin, Cere120

Erfarenhet från cell- och djurförsök Ø En medlem i GDNF- proteinfamiljen Ø Liknande, men inte idenask funkaon som GDNF- protein Ø Visat posiava effekter i många djurmodeller Klinisk erfarenhet Ø Virusbaserad genterapi All en eller flera områden i hjärnan Ø I allmänhet väl tolererad som behandling Ø PosiAva resultat rapporterade e]er långsikag uppföljning (15-18 månader) Ø Placebokontrollerad studie Ø negaav Ø PaAenter följs forwarande för ag Ø kontrollera långsikaga effekter Genterapi Om Neurturin

Cellterapi vid Parkinsons sjukdom Två olika metoder för cellterapi mot Parkinsons: Hjärnimplantat av embryonala celler Dopaminproducerande neurceller transplanteras in i hjärnan på en person med Parkinsons sjukdom Cellerna integreras i befintliga nervkretsar och bildar anslutningar med andra celler Stamcellsterapi Sy]et är ag ersäga de förlorade hjärncellerna med friska dopaminproducerande nervceller Skapas från stamceller som odlas i laboratoriet

Hjärnimplantat med embryonala nervceller Omogna dopaminproducerande nervceller tas från embryon och implanteras in i hjärnan på Parkinsonspa@enter Transplanterade nervceller har visat sig överleva i upp @ll 20 år Ø Liten andel överlevande transplanterade celler kan uppvisa tecken på samma cellförändringar som vid Parkinsonsmsjukdom, med Lewykroppar Skapar betydande förbä5ringar av symtom I flera studier Ø Varierande resultat; ca 1/3 klart för bägrade; 2/3 mindre eller inga effekter Biologiskt vikagt kan helt ersäga all medicinsk behandling 10 år Ø TransEuro observaaons studie och transplantaaonsstudie pågår Svårt a5 få källmaterial Ø EAska frågor

ObservaAons kohort Gra]grupp Kontrollgrupp Grafted vs Kontroll grupp Observations kohort

Möjligheter för behandling med hjälp av embryonala stamceller ToApotent In vivo befruktat ägg 8- celligt embryo Odlade odifferenaerade stamceller Blastocysta Nervceller Hjärtmuskel Blodceller Bild hgp://www.csa.com/discoveryguides/stemcell/overview.php

Vad är stamceller? Vik@ga celler som finns i många delar av kroppen Ø Kan delas för ag göra kopior av sig själva Ø Kan utvecklas All olika typer av celler Källor @ll stamceller för forskning om Parkinsons Ø Embryon Ø Kända som mänskliga embryonala stamceller Ø Mycket lovande för behandling av Parkinsons Ø Kan programmeras ag bli olika celltyper, exempelvis dopaminerga celler Ø Inducerade pluripotenta stamceller (ips- celler). Belönades med Nobelpriset år 2012 Ø NyG genombrog inom stamcellsforskningen: vuxna celler omprogrammerades ag bli nästan embryonala Ø ips- celler har framgångsrikt använts för ag skapa nervceller Ø Lindrat symptomen I djurmodeller för Parkinsonsliknande Allstånd vid transplantaaon All hjärnan Ø Vuxna stamceller Ø För närvarande inte möjligt ag göra vuxna stamceller All nervceller som är lämpliga för behandling av Parkinsons

Stamcellsterapi mot Parkinsons är forearande på experimentstadiet och under utveckling Ø Forskning pågår sedan över eg decennium Ø ForWarande inte redo ag påbörja kliniska prövningar Ø Problem med ag förstå och ag kontrollera Allväxten hos olika typer av stamceller Ø Om det lyckas kan det bli en av de första behandlingar som erbjuder eg möjligt botemedel Stamcellsforskning

Möjliga problem med a5 använda stamceller Mänskliga embryonala stamceller Ø Samlas in från embryon som blivit över vid provrörsbefruktning Ø EAska frågor Ø Risk för okontrollerad Allväxt i kroppen Pluripotenta stamceller (ips) Ø Kan förvandlas All en annan typ av cell Ø Skapad genom "omprogrammering" av hudceller från en vuxen människa Ø Cellens DNA måste förändras permanent för ag skapa en ips- cell Ø Celler kan bli instabila med Aden och förändras igen All andra typer av celler Ø Användning av virus för ag importera nya gener riskerar ag göra cellerna All cancerceller

Y5erligare alterna@v för cellterapi ins Inducerade nervceller

FRÅGOR & SVAR

Över @ll dig

50 Över @ll dig Har din åsikt om kliniska prövningar ändrats sedan denna workshops början? 1. Ja 2. Nej 3. Oförändrad

Resultat Har din åsikt om kliniska prövningar ändrats sedan denna workshops början? 1. Ja 44% 2. Nej 20% 3. Oförändrad 36%

50 Över @ll dig Baserat på din nuvarande kunskap, anser du a5 klinisk prövning är vik@gt? 1. Ja 2. Nej 3. Ingen åsikt

Baserat på din nuvarande kunskap, anser du a5 klinisk prövning är vik@gt? Resultat 1. Ja 100% 2. Nej 3. Ingen åsikt 0% 0%

51 Över @ll dig Hur skulle du nu bedöma dina kunskaper om klinisk prövning? 1. Mycket kunnig 2. Viss kunskap 3. Känner mig inte mer kunnig

Resultat Hur skulle du nu bedöma dina kunskaper om klinisk prövning? 1. Mycket kunnig 20% 2. Viss kunskap 73% 3. Känner mig inte mer kunnig 8%

50 Över @ll dig Skulle du kunna tänka dig a5 delta i en klinisk kirurgisk prövning? 1. Ja 2. Nej 3. Vet ej

Resultat Skulle du kunna tänka dig a5 delta i en klinisk kirurgisk prövning? 1. Ja 2. Nej 38% 36% 3. Vet ej 26%

50 Över @ll dig Om du vore intresserad, skulle du veta hur du deltar i en klinisk prövning? 1. Ja 2. Nej

Om du vore intresserad, skulle du veta hur du deltar i en klinisk prövning? Resultat 1. Ja 74% 2. Nej 26%

47 Över @ll dig Har du ökat din kunskap kring s.k. avancerade terapier; protein-, gen- och cell- terapi? 1. Ja 2. Nej 3. Vet ej

Resultat Har du ökat din kunskap kring s.k. avancerade terapier; protein-, gen- och cell- terapi? 1. Ja 87% 2. Nej 3. Vet ej 4% 9%

49 Över @ll dig Har du ökat din kunskap om skillnaderna mellan protein-, gen- och cell- terapi? 1. Ja 2. Nej 3. Vet ej

Resultat Har du ökat din kunskap om skillnaderna mellan protein-, gen- och cell- terapi? 1. Ja 80% 2. Nej 3. Vet ej 10% 10%

48 Över @ll dig Har du ökat din kunskap om möjligheterna och riskerna med s.k. avancerade terapier? 1. Ja 2. Nej 3. Vet ej

Resultat Har du ökat din kunskap om möjligheterna och riskerna med s.k. avancerade terapier? 1. Ja 85% 2. Nej 3. Vet ej 8% 6%

44 Över @ll dig Har di5 intresse för a5 delta i en klinisk studie med någon s.k. avancerad terapi ökat? 1. Ja 2. Nej 3. Vet ej

Resultat Har di5 intresse för a5 delta i en klinisk studie med någon s.k. avancerad terapi ökat? 1. Ja 55% 2. Nej 30% 3. Vet ej 16%

Mötet avslutas och lunch