Särläkemedel Viktiga läkemedel för sällsynta sjukdomar 1
Förord LIF är branschorganisationen för forskande läkemedelsföretag verksamma i Sverige. LIF har drygt 75 medlemsföretag vilka står som tillverkare för ca 80 % av alla läkemedel som säljs i Sverige. LIF vill med denna skrift sprida information om den lilla grupp läkemedel som kallas orphan drugs eller särläkemedel. Det handlar om ett 50-tal läkemedel med försäljning i Sverige som på senare tid ofta hamnat i fokus i den allmänna debatten. Eftersom särläkemedel omfattas av en speciell lagstiftning inom EU anser LIF att det är viktigt att den svenska debatten sätts i relation till de stimulansåtgärder som finns för denna grupp av läkemedel på EU-nivå. För att kunna föra en välavvägd och balanserad diskussion kring hanteringen av särläkemedel i Sverige behöver vi en gemensam kunskapsbas baserad på det rådande regelverket och en korrekt beskrivning av användningen av dessa läkemedel. Det är vår förhoppning att denna skrift ska kunna utgöra en del i denna kunskapsbas. Referenser European Commission. Communication from the commission to the European parliament, the council, the European economic and social committee and the committee of the regions on rare diseases: Europe s challenges. European Commission (online), http://ec.europa.eu/ health/ph_threats/non_com/docs/rare_com_en.pdf (2008) The European Parliament and the Council of the European Union. Regulation (EC) No. 141/2000 of the European Parliament and of the Council of 16 december 1999 on orphan medicinal products. Official J. Eur. Communities L 18/1-L 18/5 (2000). J.A. DiMasi och H.G, Grabowski, The cost of biopharmaceutical R&D: Is biotech different? Managerial and decision economics 28 (2007): 469-479. www.eurordis.org Personerna på bilderna har inget med innehållet i broschyren att göra.
Sällsynta sjukdomar Antalet sällsynta sjukdomar uppskattas till mellan 5 000 och 8 000. Flertalet är genetiskt betingade och en majoritet är pediatriska. Enligt EU:s definition för särläkemedel anses sällsynta sjukdomar vara de som drabbar upp till 5 personer av 10 000 invånare. Antalet personer med sällsynta sjukdomar i Sverige uppskattas enligt denna definition vara cirka 500 000 personer. EU, liksom USA och andra länder, har särskilt uppmärksammat behovet av behandlingar för personer med sällsynta sjukdomar. Utvecklingskostnaden uppskattas vara i samma storleksordning för särläkemedel som för andra läkemedel. Slår man ut denna kostnad på det lägre antalet patienter med sällsynta sjukdomar blir utvecklingskostnaden högre per patient än om man slår ut den på ett stort antal patienter som t.ex. behandlas preventivt. Kostnaderna för utvecklingen överstiger då de förväntade försäljningsintäkterna under vanliga marknadsvillkor. Därför behövs särskilda stimulansåtgärder. EU, liksom USA och andra länder, har särskilt uppmärksammat behovet av behandlingar för personer med sällsynta sjukdomar. Särläkemedel för behandling av sällsynta sjukdomar Inom EU är det Europaparlamentets och Rådets förordning (EG) nr 141/2000 som styr regleringen av särläkemedel. För att ett läkemedel ska klassificeras som ett särläkemedel krävs att det ska vara avsett för behandling, diagnostik, eller prevention av sjukdomstillstånd som drabbar färre än 5/10 000 individer i EU eller att utvecklingskostnaderna förväntas överstiga de förväntade intäkterna och att sjukdomstillståndet är livshotande eller allvarligt och kroniskt funktionsnedsättande samt att det inte finns tillfredställande behandlingsmetoder godkända. Ett företag kan tidigt i läkemedelsutvecklingen ansöka om särläkemedelsstatus. Beslutet om särläkemedelsstatus fattas av EUkommissionen efter utlåtande av COMP (Committee for Orphan Medicinal Products). De läkemedel som får särläkemedelsstatus har rätt till vissa stimulansåtgärder, se nedan. När produkten är färdigutvecklad ansöker man om godkännande på samma sätt som för vanliga läkemedel. Enlig EMA:s (European Medicines Agency) hemsida i juni 2011 finns det 862 kombinationer av substans och indikation som har fått särläkemedelsstatus. Därutöver finns det 14 kombinationer av substans och indikation som 3
har fått avslag på sin ansökan om särläkemedelsstatus och 5 som dragit tillbaka sin ansökan. Av dessa har 60 särläkemedel godkänts för försäljning och 52 har haft försäljning i Sverige. De stimulansåtgärder som introducerats i EU omfattar; Under perioden 2006-2010 har antalet personer som årligen hämtat ut särläkemedel på apotek ökat från knappt 1 500 till drygt 4 000 personer. Ensamrätt inom EU i 10 år Kostnadsfri eller reducerad avgift för vetenskaplig rådgivning Kostnadsfri eller reducerad avgift för godkännande Kostnadsfri inspektion innan godkännande Centralt godkännande i EU Företräde till EU:s forskningsprogram inom de så kallade ramprogrammen Tillgång till stimulansåtgärder som vidtas av medlemsstaterna samt forskningsstöd till förmån för små och medelstora företag. Vilka sjukdomar behandlas med särläkemedel De särläkemedel som godkänts av EMA och finns till försäljning omfattar ett flertal terapiområden där de i särklass största är maligna och metabola sjukdomar. Övriga områden är kardiovaskulär sjukdom, neurologi och tillväxthämning. En tredjedel av sjukdomstillstånden saknade tidigare godkänd behandling. Användningen av särläkemedel i Sverige Under perioden 2006-2010 har antalet personer som årligen hämtat ut särläkemedel på apotek ökat från knappt 1 500 till drygt 4 000 personer. Där utöver tillkommer de personer som fått särläkemedel då de vårdats på sjukhus. Det finns inga uppgifter om hur många de är men i försäljningsvärde utgör slutenvården en fjärdedel av den totala särläkemedelsförsäljningen. Ungefär lika många kvinnor som män behandlas med särläkemedel och fler vuxna än barn får särläkemedel utskrivna på recept. 4
Kostnader för särläkemedel I debatten sätts ofta likhetstecken mellan nya, dyra läkemedel och särläkemedel. Det är dock viktigt att hålla i minnet att samhället funnit anledning att stimulera tillgången till särläkemedel via lagstiftning och stimulansåtgärder. Under 2010 uppgick apotekens totala läkemedelsförsäljning till 36 miljarder kronor. Särläkemedlen stod för drygt 2 procent (850 miljoner kronor) av de totala läkemedelskostnaderna. En fjärdedel av försäljningen (203 miljoner kronor) var till sjukhuskliniker. Förmånskostnaden för särläkemedel var 625 miljoner kronor under 2010. Ett särläkemedel, Glivec, stod för en fjärdedel av den totala kostnaden och 90 procent av särläkemedelskostnaden kan hänföras till 19 av det 50-tal särläkemedel som hade försäljning i Sverige 2010. I debatten sätts ofta likhetstecken mellan nya, dyra läkemedel och särläkemedel. Det är dock viktigt att hålla i minnet att samhället funnit anledning att stimulera tillgången till särläkemedel via lagstiftning och stimulansåtgärder. Kostnaden för att behandla en patient med särläkemedel varierar mellan de olika produkterna. Den genomsnittliga förmånskostnaden per person har under de senaste 5 åren minskat från ca 185 000 kronor år 2006 till 150 000 kronor 2010. Förklaringen till detta är att kostnader överförts till slutenvården. Utan denna överföring hade förmånskostnaden per patient varit i stort sätt oförändrad. Kostnaden för särläkemedel måste sättas i relation till övriga sjukvårdskostnader och andra kostnader för behandlingen av dessa sjukdomar samt samhällskostnaderna för sällsynta sjukdomar som saknar effektiv behandling. Tillgång till särläkemedel Variationen i tillgänglighet till särläkemedel är stor både inom och mellan olika EU-länder. I Sverige stipulerar Hälso- och sjukvårdslagen vård på lika villkor för alla medborgare. TLV (Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket) fattar beslut om ett läkemedel ska omfattas av läkemedelsförmånen, vilket ger patienten rätt till subvention. I nästa steg är det landstingen som ansvarar för sjukvården. Landstingen fattar ofta olika beslut både vad gäller rekommendationer för enskilda läkemedel och vad gäller decentraliseringar av läkemedelsbudgeten. Olika landsting har därför olika hantering och användning av särläkemedel. Under 2010 var den genomsnittliga kostnaden för särläkemedel per invånare 91 kronor med en spridning från 57 till 136 kronor per invånare. 5
Summering Variationen i tillgänglighet till särläkemedel är stor både inom och mellan olika EUländer. I Sverige stipulerar Hälso- och sjukvårdslagen vård på lika villkor för alla medborgare. Utvecklingen av och tillgång till särläkemedel för behandling av sällsynta sjukdomar är ett angeläget område. Det finns stora otillfredsställda medicinska behov bland de svårt sjuka patienter som har en sällsynt sjukdom som idag helt saknar effektiv behandling. Särläkemedel utvecklas med stöd av ett Europeiskt regelverk och de utgör en viktig del av en god sjukvård som måste omfatta tillgång till värdefull behandling för så många patientgrupper som möjligt. De särläkemedel som finns på marknaden uppfattas som dyra eftersom behandlingskostnaden per patient är hög, men i realiteten utgör särläkemedel en mycket liten del av de samlade läkemedels- och hälso- och sjukvårdskostnaderna. 6
7
Q&A Eftersom antalet patienter med en sällsynt sjukdom är begränsat kan de studier som genomförs inte alltid ge lika entydiga svar som studier på större patientpopulationer. Därför godkänns särläkemedel oftast med omfattande krav på fortsatt uppföljning och dokumentation av effekt och säkerhet. Är särläkemedel effektiva och säkra? Kraven på dokumentation av effekt och säkerhet är de samma för särläkemedel som för andra läkemedel. Eftersom antalet patienter med en sällsynt sjukdom är begränsat kan de studier som genomförs inte alltid ge lika entydiga svar som studier på större patientpopulationer. Därför godkänns särläkemedel oftast med omfattande krav på fortsatt uppföljning och dokumentation av effekt och säkerhet. Är det läkemedlet eller indikationen som har särläkemedelsstatus? Det är läkemedlet för en viss terapeutisk indikation som har särläkemedelsstatus. Vissa av de godkända särläkemedlen har bara en indikation medan andra har fler indikationer där varje indikation motsvarar en sällsynt sjukdom. En läkemedelssubstans kan vara godkänd både som ett vanligt läkemedel och ett särläkemedel beroende på indikation. Särläkemedelsstatusen består i dessa fall av att läkemedlets effekt och säkerhet vid behandling av en sällsynt sjukdom har dokumenterats, vilket är tidskrävande och kostsamt. Kan värdet av EU:s stimulansåtgärder uppskattas? De avgiftsreduktioner som EMA beviljar för läkemedel med särläkemedelsstatus är i storleksordningen 5 miljoner kronor. För många särläkemedel finns det ingen egentlig marknadsexklusivitet eftersom EMA valt att ge särläkemedelsstatus och godkänna fler särläkemedel för samma sällsynta sjukdom baserat på att man anser att det nya särläkemedlet tillför significant benefit. 8 Hur prissätts särläkemedel? I Sverige är det Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) som fattar beslut om priserna som föreslagits av läkemedelsföretagen medför att det är kostnadseffektivt att använda produkterna inom läkemedelsförmånen. TLV utvärderar särläkemedel utifrån samma värdebaserade principer som alla andra läkemedel. Särläkemedel som används i slutenvård prissätts, liksom alla andra läkemedel, genom landstingens offentliga upphandlingar.
Subventioneras särläkemedel inom läkemedelsförmånen? Majoriteten av de godkända särläkemedlen omfattas av den svenska läkemedelsförmånen. Under 2010 fattade TLV det ovanliga beslutet att särläkemedlet Kuvan inte skulle omfattas av läkemedelsförmånen. Man hänvisade till att landstingen kan välja att subventionera användningen av särläkemedel som förskrivs på recept utanför läkemedelsförmånen. Finansieras särläkemedel solidariskt av landstingen? I överenskommelsen om statens ersättning till landstingen för kostnaderna för läkemedelsförmånerna finns det en särskild hantering för läkemedel som används vid behandling av sjukdomar som är mycket ojämnt fördelade och där användningen medför en betydande kostad för ett enskilt landsting jämfört med andra landsting. De läkemedelsgrupper som för närvarande omfattas av denna hantering är läkemedel mot Gauchers sjukdom, läkemedel mot HIV-infektion och läkemedel vid blödarsjuka. Trots att både Gauchers sjukdom och blödarsjuka är sällsynta sjukdomar har de berörda läkemedlen inte särläkemedelsstatus eftersom de godkändes innan den nuvarande lagstiftningen trädde i kraft. Det finns med andra ord ingen solidarisk eller annan extra finansiering av särläkemedel, utan dessa produkter finansieras på samma sätt som alla övriga läkemedel. Även om kostnaden för att behandla en enskild patient med särläkemedel kan vara hög, kan den totala kostnaden för särläkemedel i Sverige (850 miljoner kronor) inte ses som ett problem på nationell nivå. Riskerar användning av särläkemedel att tränga undan annan läkemedelbehandling eller hälso- och sjukvård i Sverige? Även om kostnaden för att behandla en enskild patient med särläkemedel kan vara hög, kan den totala kostnaden för särläkemedel i Sverige (850 miljoner kronor) inte ses som ett problem på nationell nivå. Man kan jämföra med förmånskostnaden för receptfria läkemedel som var 523 miljoner kronor under 2010. Däremot kan hanteringen av kostnaden för att behandla en oförutsedd patient vara problematisk för en enskild klinik. Det förefaller därför olämpligt att lägga ut kostnadsansvaret för särläkemedel på en allt för decentraliserad nivå. 9
Fyra nya särläkemedel godkändes under 2010 för försäljning av EMA. Sedan särläkemedel började godkännas 2001 har det i medeltal godkänts 6 särläkemedel per år. Kommer antalet särläkemedel öka i framtiden? Fyra nya särläkemedel godkändes under 2010 för försäljning av EMA. Sedan särläkemedel började godkännas 2001 har det i medeltal godkänts 6 särläkemedel per år. Flest särläkemedel, 13 stycken, godkändes under 2007. Övriga år har antalet godkända särläkemedel varierat mellan 3 och 8 stycken per år. Det finns därmed inget som talar för att antalet godkända särläkemedel kommer att förändras dramatiskt i framtiden. Finns det generika för särläkemedel? Liksom andra läkemedel tappar särläkemedel patent och ensamrätten upphör efter 10 år i EU. Om särläkemedlet är en kemisk substans kan generiska kopior tillverkas. I de fall då särläkemedlet är en biologiskt framställd substans kan de komma att omfattas av EU:s regelverk för s.k. biosimilars. Uppskattningsvis är 70 procent av särläkemedlen kemiska. Eftersom de första särläkemedlen godkändes i början av 2000-talet förväntas de första patentutgångarna för särläkemedel ske under de närmast kommande åren. 10
11
LIF är branschorganisationen för forskande läkemedelsföretag verksamma i Sverige. LIF har drygt 75 medlemsföretag vilka står som tillverkare för ca 80 % av alla läkemedel som säljs i Sverige. LIF vill med denna skrift sprida information om den lilla grupp läkemedel som kallas orphan drugs eller särläkemedel. Det handlar om ett 50-tal läkemedel med försäljning i Sverige som på senare tid ofta hamnat i fokus i den allmänna debatten. Eftersom särläkemedel omfattas av en speciell lagstiftning inom EU anser LIF att det är viktigt att den svenska debatten sätts i relation till de stimulansåtgärder som finns för denna grupp av läkemedel på EU-nivå. För att kunna föra en välavvägd och balanserad diskussion kring hanteringen av särläkemedel i Sverige behöver vi en gemensam kunskapsbas baserad på det rådande regelverket och en korrekt beskrivning av användningen av dessa läkemedel. Det är vår förhoppning att denna skrift ska kunna utgöra en del i denna kunskapsbas. LIF 201106. Foto: istockphoto och Gunnar Menander sid 9, 10, 11. 12 Läkemedelsindustriföreningens Service AB/The Swedish Association of the Pharmaceutical Industry AB Box 17608, SE -118 92 Stockholm, Tel +46 8 462 37 00 Fax +46 8 462 02 92 E-mail info@lif.se www.lif.se www.fass.se