Innovativa läkemedel och hälsoekonomi

Relevanta dokument
Advanced Therapy Medical Products (ATMP) värde, pris och betalning?

Hur värderar vi och betalar vi för bot? Affordability, den nya barriären

Att prissätta botande läkemedel och genterapier; hemofili, cystisk fibros, Hepatit C?

Framtidens betalningsmodeller är vi redo för differentierade läkemedelspriser?

Läkemedel för avancerad terapi

Hälsoekonomi som vetenskap, innovation och politik

Internationell referensprissättning, IRP

Avancerade terapier - Något om regelverk, typer av produkter samt aktuella nationella frågor.

A k t i e s p a r a r n a Lund 31/1-17 M I C H A E L O R E D S S O N VD

Hälsoekonomi. Föreläsning ST-kurs farmakologi

Hälsoekonomi

Vad kan man mäta? IHE forum. Lund 7 september 2017 Ulf-Henrik Mellqvist

Nya möjligheter, nya utmaningar läkemedel för bot och precision

Införande av nya innovativa läkemedel - så fungerar den värdebaserade prissättningen i Sverige. Martin Irding

Behandling med ATMP eller celler för transplantation vid Karolinska Universitetssjukhuset

Incitament och möjligheter att utveckla nya innovationer ett företagsperspektiv

Kancera AB 8 November 2011

Aktiespararna Jönköping 15 mars 2016 Michael Oredsson, VD

Hälso- och sjukvårdsnämnden

RAPPORT FRÅN KOMMISSIONEN TILL EUROPAPARLAMENTET OCH RÅDET

Arbetsdokument Nationella riktlinjer för lungcancervård

Arbetsdokument Nationella riktlinjer för lungcancervård

HÄLSOEKONOMI OCH ORDNAT INFÖRANDE

Verksamhetsstöd för cellterapi

Årsstämma 12 maj 2016 Michael Oredsson, VD

Svensk författningssamling

BESLUT. Datum


PledPharma i korthet. Svenskt specialistläkemedelsbolag. Intäkter genom licensavtal/försäljning PLED-derivat har använts som MRIkontrastmedel

Statistisk styrka Dimensioneringsberäkningar

Nationellt kvalitetsregister

BESLUT. Datum

Special läkemedels. På spaning mot nya läkemedel

Diffust storcelligt B-cellslymfom och aggressiva T-cellslymfom

Om Stamceller och Regenerativ Medicin - ett symposium för allmänheten

Verksamhetsstöd för cellterapi

BESLUT. Datum

Namn Form Styrka Förp. Varunr AIP (SEK) AUP (SEK) Metolazon Abcur Tablett 5 mg Blister, ,00 436,50. tabletter

Respiratorius-Bokslutskommuniké 1 januari-31 december 2011

KRONISK LYMFATISK LEUKEMI Skillnad mellan KLL och lymfom?

Bedöm den organiska omsättningstillväxten för de kommande fem åren baserat på:

Opdivo är den första och enda immunonkologiska behandling som godkänts i Europa för denna typ av cancer.

/2014 TILLVERKNING AV LÄKEMEDEL SOM AN- VÄNDS FÖR AVANCERAD TERAPI (ATMP) FÖR BEHANDLING AV EN ENSKILD PATIENT. Föreskrift dd.mm.

- med fokus på hälsoekonomiska utvärderingar

Prioritering på svenska Hur effektiva ska åtgärderna vara för att de ska prioriteras?

Hälsoekonomiska analyser stärker kvalitetsregister

The Health Impact Fund: En kostnadseffektiv, realistisk plan for att förbättra människors hälsa världen över

Bilaga IV. Vetenskapliga slutsatser och skäl till ändring av villkoren för godkännanden för försäljning

Namn Form Styrka Förp. Varunr AIP (SEK) AUP (SEK) Procoralan Filmdragerad tablett. 7,5 mg Blister, 112 st. 5 mg Blister, 112 st

Frågor och svar om NT-rådet

Benartärsjukdom en global pandemi? BIRGITTA SIGVANT

Medtech4Health. Teknikens roll i dagens och framtidens hälso-, sjukvård och omsorg. Ett strategisk forsknings- och innovationsprogram

Läkemedelsverket, tillsyn och tillstånd

Är PUL toxiskt för patienten och det unga medtech-företaget med en molndatabas

Medtech4health och Swelife sök medel för framtidens hälso- och vårdinnovationer

Boule Diagnostics AB Bolagspresentation 5 mars Ernst Westman, CEO

När godkända läkemedel saknas licensförskrivning, extempore och andra alternativ

Fakta om akut lymfatisk leukemi (ALL) sjukdom och behandling

BESLUT. Datum

CRISPR - revolutionerande genteknik. Magnus Lundgren Uppsala Universitet

just kostnader för sjukdom. Man jämför inte olika alternativ utan man tittar på sjukdomskostnaden och jag kommer snart att visa ett sådant exempel.

SYSTEMETS UTMANINGAR ETT HÄLSOEKONOMISKT PERSPEKTIV

Statens bidrag till landstingen för kostnader för läkemedelsförmånerna m.m. för år 2015

BESLUT. Datum

Regionstyrelsen 81-91

Verksamhetsstöd för cellterapi Särläkemedel

vårdcoacher inom SLL sammanfattande resultat

Verdibasert finansiering av legemidler - erfaringer fra Sverige. Den nasjonale helseøkonomikonferansen 2018 Douglas Lundin

Svåra närståendemöten i palliativ vård

Delårsrapport till Clinical Laserthermia Systems AB (publ)

Respiratorius AB. Kvartalsrapport, januari-mars, Ingen försäljning har förekommit under perioden (0)

Kvartalsrapport till PharmaLundensis AB (publ)

Tentamen Finansiering (2FE253) Tisdagen den 29 september 2015, kl. 14:00-18:00

Kronisk lymfatisk leukemi, KLL Regional lägesbeskrivning i VGR före införandet av standardiserat vårdförlopp

Namn Form Styrka Förp. Varunr AIP (SEK) AUP (SEK) NEVANAC Ögondroppar, suspension. 1 mg/ml Plastflaska, 5 ml

PledPharma AB Vi skapar värde inom stödjande behandlingar vid livshotande sjukdomar

Resultat efter finansiella poster uppgick till (-1 588) KSEK. Kassaflödet från den löpande verksamheten uppgick till (-1 807) KSEK

Det regulatoriska landskapet om fem år - hur förbereder vi oss?

EUROPEISKA KOMMISSIONEN GENERALDIREKTORATET FÖR NÄRINGSLIV

ZAVEDOS , Version 1.2 OFFENTLIG SAMMANFATTNING AV RISKHANTERINGSPLANEN

Implementering och uppföljning av nya läkemedel

Delårsrapport 1 januari 30 september Resultat efter finansiella poster uppgick till (-2 202) KSEK

BESLUT. Datum

Forskning baserad på kvalitetsregister, hälsodataregister, och andra registerdata kan man bygga en nordisk guldgruva?

AUP (SEK) NovoEight Pulver och vätska till injektionsvätska, lösning. Namn Form Styrka Förp. Varunr AIP (SEK)

Hur värderas medicinska produkter av samhället. Wing Cheng

Patientperspektivet Hur kan värdet av ett läkemedel beräknas?

En koll i pipeline för innovativa terapier sammanfattning. Sammanfattande bildmaterial för extern användning

HealthInvest Månadsbrev - Januari Access Fund Asia Fund MicroCap Fund Value Fund

Lägesrapport En unik sammanställning av läget för satsningar på medicinsk forskning i Sverige

Datum Dnr Region Skånes medverkan i utvecklingen av Mobilområdet

Sara Ekvall, doktorand Inst. för immunologi, genetik & patologi Uppsala universitet Handledare: Marie-Louise Bondeson & Göran Annerén

Datum Big 3 ett samverkansprojekt med Astra Zeneca Diarienummer

Prognos för utvecklingen av läkemedelskostnader i Region Skåne

Remissvar Tydligare ansvar och regler för läkemedel

Kvartalsrapport 3, 2012

Verksamhet vid en vävnadsinrättning tillstånd och tillsyn

BIOINVENT UTVECKLAR MORGONDAGENS CANCERLÄKEMEDEL. 21 SEPTEMBER Michael Oredsson vd

Resultat efter finansiella poster uppgick till (-2 546) KSEK. Kassaflödet från den löpande verksamheten uppgick till (-2 793) KSEK

Framtidens cancerstudier

Transkript:

Innovativa läkemedel och hälsoekonomi Ulf Persson Senior Advisor IHE, Institutet för hälso- och sjukvårdsekonomi IHE FORUM Jubileumsforum Lund 2019-09-05

Innovativa läkemedel - ATMP (Advanced Treatment Medicinal Products) Ett läkemedel för avancerad terapi (ATMP) är ett läkemedel som antingen är: -ett läkemedel för genterapi -en medicinsk somatisk cellterapi -en vävnadsteknisk produkt Directive 2001/83/EC as amended by the ATMP Regulation 1394/2007.

Terapiområden för ATMP (exempel) B-Cella ALL LPLD Ryggsmärta DLBCL ADA-SCID Osteoartrit NHL Retinasjukdom ALS BCL LHON Hjärtsvikt MM Hemofili RA Solida Tumörer Huntingtons Spinal injury Beta-Thal. Typ 1 diabetes Crohns sjukdom

13 ATMP godkända för europeiska marknaden mars 2019 Genterapier Cellterapier Vävnadstekniska Glybera * Provenge* MACI* Imlygic Zalmoxis Holoclar Strimvelis Alofisel Spherox Kymriah Chondrocelect* Yescarta Luxturna * 4 Produkter borttagna från marknaden av kommersiella skäl

ATMP i kliniska prövningar Antal prövningar Andel i fas 2 och 3 Genterapier 362 67 % Genmodifierande cellterapier 362 32 % Cellterapier 263 80 % Vävnadstekniska produkter 41 76 % Summa: 1 028 67% Källa: Alliance for Regenerative Medicine sector data

Cell och genterapier inför år 2030 350 000 patienter förväntas kunna behandlas med 30 till 60 produkter före 2030, motsvarar 50 000 per år (US endast) Motsvarar ett till två tusen årligen i Sverige. Ungefär hälften av dessa inom lymfom och leukemi Källa: Quinn et al. Value in Health 2019: 22(6):621-625.

Exempel på nya behandlingar som blir utmaningar för betalningssystemen -Yescarta vid B-cells lymfom -Kymriah vid akut lymfatisk leukemi (ALL) 373 000 US $ per behandling. 475 000 US $ per behandling. -Luxturna vid ärftlig retinaldyrofi, har ett pris på -Zolgensma vid spinal muskelatrofi 850 000 US $ för en engångsbehandling (425 000 US $ per öga). 2 100 000 US $ per behandling -Inom kort förväntas en "behandling till bot" engångsbehandling av hemofili, Pris??

ATMP Karakteristik Modifierar eller begränsar den underliggande sjukdomsmekanismen (potential till bot) Behandling under kort tid Osäkerhet om långtidseffekt vid lanseringen

Värdering av ATMP Även om det kan vara möjligt att värdera ATMP med de befintliga metoderna, behöver det inte följas att de befintliga metoderna är de mest lämpliga sättet att värdera", Marsden & Towse (2017).

Våra föreslagna modifieringar av metoder för värdering av ATMP 1. Historiska kohorter för att minska osäkerheten, t ex långsiktiga effekter på överlevnad (OS) kan skattas separat för botade och icke-botade patienter med mixture-cure modeller. 2. Inkludera en riskelimineringspremie, det vill säga ett speciellt värde för bot, genom att acceptera en högre ICER för behandling som eliminerar risken för återfall. 3. Användning av högre diskonteringsränta för osäkerhet om framtida fördelar och kostnader. Diskonteringsränta = (1) riskfri ränta (rena tidspreferenser) + (2) riskpremie för investeringar på den privata marknaden. Källa: IHE Rapport 2019:1

Långsiktiga effekter krävs för att bedöma värdet? Signifikant skillnad i medianen mellan ny behandling och standardbehandling - behandlingen fungerar. För att beräkna värdet krävs en skillnad i medelvärdet. Medelvärdet är ytan under överlevnadskurvan för behandlingsarmen respektive kontrollarmen. Andel överlevande 50% Standard behandling Ny behandling Platå? Tid 11

Val av diskonteringsränta: Nuvärde av en årlig inbesparing av 1 MSEK varje år under 50 år; R=2 %: 39.2 million SEK R=3 %: 25.7 R=8 %: 12.2 Nuvärde av 1 MSEK som utfaller år 50; R=2 %: R=3 %: R=8 %: 608 000 SEK 228 000 SEK 21 000 SEK

ATMP Betalningen - Betalningsmodell som kan hantera: A. Affordability B. Osäkerhet C. Patientportabilitet (patienter som flyttar mellan regioner / betalare) - Innovativa betalningsmodeller?

Innovativa betalningsmodeller 1. ATMP specifika fonder 2. Annuitetsbetalning 3. Riskdelnings betalning över tid 4. Sjukvårdslån 5. Health coins 6. Återförsäkrings risk pool

Våra förslag till metoder för betalning av ATMP Annuitetsbetalning med resultatbaserat hanterat avtal (mellan alla regioner och tillverkaren) för ATMP med relativt små målgrupper, t.ex. behandling av incidensen Flexibla statliga och / eller regionala budgetar för ATMP med relativt stora målpopulationer, t.ex. behandling av prevalensen. Använd lån (tillåtet med ekonomisk obalans) för ett år för att balansera betalningen över flera budgetcykler (exceptionella skäl (synnerliga skäl enligt RKR)) att betala för ett års behandling att bota.

Vad har hänt? Värderingen Värdering av långsiktiga effekter nya metoder har börjat accepteras av TLV Finansieringen Staten och regionerna gjorde ett budgettillskott till Hepatit-C läkemedlen på 1,5 miljarder SEK per år Läkemedelsutredningen Offentligas kostnader för nyare läkemedel har ökat med 300 900 Mkr per år. Utredningen föreslår ett punktvärde på 500 Mkr (sid 172). Exempelvis till cell- och genterapier.

Framtiden Kommer vi att ha flexibla budgetar? Vilka signaler skickar vi till de som investerar i utveckling av nya genoch cellterapier? Quinn et al. Value in Health 2019 uppskattade antalet Cell- och genbehandlingar till 50 000 per år i US. Om vi antar: 1 500 behandlingar per år i Sverige till ett pris av 2 Mkr per behandling blir 3 000 MSEK per år 3 M kr 4 500 4 M kr 6 000

Framtiden Värderingen vilka signaler skickar vi ut? Är vi öppna för utveckling av metoder för att minska osäkerheten om behandlingarnas effekter i framtiden? Vill vi betala för sådana gen- och cell terapier som förväntas vara kostnadsbesparande på kort sikt, 3-5 år ex ersätta Spinraza vid spinal muskelatrofi eller på lång sikt 10+ år ex FVIII vid hemofili? Vill vi betala för gen- och cell terapier som inte är kostnadsbesparande men som förväntas ge 5 extra fullvärdiga levnadsår per patient?

Avslutande kommentar Botande läkemedel har skapat ett hjärtats dilemma för hälsoadministratörer, försäkringsgivare, patienter och innovatörer som måste fundera ut hur man ska fastställa ett rättvist pris och hur vi har råd att betala för dem Fritt översatt från Steven D Pearson, ICER 2019 19