Innehåll Förord 3 Inledning 4 1 Kronisk lymfatisk leukemi och hårig cell-leukemi 5 Olika typer av blodkroppar Flera sjukdomar Kromosomskador 2 Symptom 9 Oklara orsaker Diagnos 3 Behandling 13 Behandling av KLL Andra behandlingar Understödjande behandling Transplantation Behandling av hårig cell-leukemi Framtidsutsikter?
Förord Cirka 2 500 svenskar insjuknar varje år i Sverige i någon form av blod- eller blodcancersjukdom, ordet blodcancer används ofta som ett samlingsnamn för ett flertal olika cancersjukdomar i blod, benmärg eller körtlar. Vi representerar ett 15-tal diagnoser, sjukdomarnas symptom kan skilja sig åt, de kan behandlas på flera olika sätt och kan dessutom ha varierande prognos. I Sverige insjuknar också ett hundratal barn och ungdomar varje år med någon av dessa diagnoser. För den som drabbats av en svår sjukdom är behovet av information stort och den ska i huvudsak ges av behandlande läkare. Som ett komplement ger Blodcancerförbundet ut en serie skrifter med grundläggande fakta om de olika blodsjukdomarna. Texterna är skrivna av några av landets främsta specialister inom respektive sjukdom. Vi tackar alla som lagt ned tid och arbete på att ta fram uppdaterade skrifter. Skrifterna kommer också på sikt att finnas som nedladdningsbara filer på vår hemsida. Bli gärna medlem i Blodcancerförbundet. Tillsammans är vi starka! Varma hälsningar Blodcancerförbundet Sundbyberg i maj 2011
Inledning För människor som får beskedet att de har drabbats av en sjukdom är det mycket värdefullt med skriftlig information som komplettering till den muntliga som man får från sin vårdgivare. Detta är kanske särskilt viktigt vid leukemi, där ordet ger dystra associationer, men ofta avser sjukdomar som är väl behandlingsbara och möjliga att leva gott med under lång tid. Ökad kunskap om sjukdomen ger mindre oro och bättre motivation att klara olika problem som kan uppstå, och kan göra det lite lättare att diskutera med sin doktor om hur situationen bäst ska hanteras. Blodcancerförbundet har nu förnyat sin tidigare skriftserie, som vi i sjukvården haft stor användning av i kontakten med patienter och deras anhöriga. Då kunskapen om dessa sjukdomar ökar snabbt, och nya behandlingsmöjligheter tillkommer, ser vi på denna satsning med stor tillfredställelse. Gunnar Juliusson professor i hematologi Skånes Universitetssjukhus, Lund 4 Information från Blodcancerförbundet
KLL och HCL 1 Kronisk lymfatisk leukemi och hårig cell-leukemi Ordet leukemi kommer från grekiskan och betyder vitt blod. Benämningen användes först av den tyske professorn i patologi Rudolf Virchow i mitten av 1800-talet. Om blod från en person med obehandlad kronisk lymfatisk leukemi (KLL), eller annan leukemi med mycket stort antal vita blodkroppar i blodet, får stå en stund i ett glasrör och blodlevring förhindras uppträder ett tjockt vitt band av vita blodkroppar i mitten mellan de röda blodkropparna som sjunker ner och blodplasman som flyter upp. I normalt blod kan inte de vita blodkropparna urskiljas på detta sätt. Olika typer av blodkroppar De röda blodkropparna (erytrocyter) är de vanligaste blodkropparna. Dessa innehåller hemoglobin, som ger den röda färgen, och transporterar syre till och koldioxid från alla kroppens vävnader. Blodplättar (trombocyter) är små cellfragment som utgör första hjälpen vid blödningar. Vid skador i blodkärl ansamlas blodplättar till en plugg, varefter skadan kan läkas med hjälp av blodlevringssystemet. Vita blodkroppar är en del av immunsystemet och består av många olika slags celler som bekämpar infektioner och inflammationer. Granulocyter och monocyter förstör och äter upp bakterier och andra invaderande mikroorganismer. Lymfocyter finns av olika typer, B-celler som producerar gammaglobulin, dvs. antikroppar riktade mot främmande ämnen, T-celler som styr och samordnar immunsystemet, samt naturliga så kallade mördarceller som dödar Från stamceller i benmärgen bildas Röda blodkroppar, erytrocyter Vita blodkroppar, leukocyter Blodplättar, trombocyter Information från Blodcancerförbundet 5
skadade celler. B-cellernas arvsmassa är programmerad för att kunna skapa tiotals miljoner olika slags antikroppar. Cellerna har beredskap för att snabbt kunna möta alla tänkbara framtida angripare. En B-cell kan lära sig att känna igen sitt mål på ett bättre sätt genom att ändra sin arvsmassa så att passningen blir bättre. Detta görs i lymfknutorna genom s.k. mutationer i den del av B-cellens arvsmassa som styr bildningen av antikroppar. Alla dessa immunceller samverkar för att upprätthålla immunsystemet. Immunceller verkar främst i lymfknutor, som finns på många ställen i kroppen, bland annat utefter stora kroppspulsådern, på halsens sidor, i armhålor och ljumskar, i tarmväggen, och i andra organ som mjälten. Flera sjukdomar Leukemi översätts ofta med termen blodcancer. Det är viktigt att veta att det finns många olika former av leukemi, och att symtom, behandling och framtidsutsikter skiljer sig avsevärt. Med kroniska former av leukemi avses sådana där leukemicellerna mognar ut och liknar sina normala motsvarigheter i blodet. Andra former kallas akuta, och vid dessa sjukdomar ses en ökning av omogna blodceller i benmärgen och ofta även i blodet där omogna former normalt inte finns. Med lymfatisk avses att leukemicellerna är en form av lymfocyter, som normalt är en del i immunsystemet. Leukemicellerna vid KLL och HCL är en sorts B-celler. KLLcellerna ser i stort sett ut som normala lymfocyter, medan HCL-cellerna i mikroskop uppvisar hårlika utskott från cellytan. Det finns även ovanliga lymfatiska blodsjukdomar som utgår från T-celler och mördarceller. Leukemiceller och andra tumörceller har skador i arvsmassan (DNA) som leder till störningar. Normala celler har en mycket känslig reglering som styr hur snabbt de behöver dela sig och tillväxa vid ökat behov, och ett program för att förinta sig när cellen inte längre behövs. Många tumörceller har en aktivering av tillväxten vilket leder till en ökning av omogna 6 Information från Blodcancerförbundet
Vita blodkroppar finns av tre huvudtyper: Granulocyter Lymfocyter av olika slag Monocyter celler med nedsatt funktion. Vid akut leukemi kan man ofta påvisa någon av många särskilda rubbningar i arvsmassan, ofta i form av att delar av två olika gener (program för tillverkning av äggviteämnen) kopplats ihop på ett onormalt sätt. Resultatet blir en okontrollerad blodbildning, där omogna former ökar på bekostnad av de utmognade cellerna. Kromosomskador Vid KLL kan man ibland se att leukemicellerna tappat delar av arvsmassan, exempelvis från den långa armen av kromosomerna 13 eller 11, eller att det finns en extra kromosom 12. En ovanlig men viktig förändring är förlust av den korta armen på kromosom 17, så kallad 17p-deletion, då detta medför brist på ett ämne som kontrollererar skadade celler, kallat p53. Denna förändring medför att de vanligaste läkemedlen blir mindre effektiva, varför annan behandling kan behövas. Vid hårig cell-leukemi (HCL) har inga typiska kromosomförändringar påvisats. Dessa kromosomförändringar finns bara i leukemicellerna, medan kroppens övriga celler är normala, sjukdomarna är således inte ärftliga. Sambandet mellan förändringarna i arvsmassan och uppkomsten av dessa sjukdomar är ännu okänt, vid en del andra leukemiformer finns mer kunskap.vid KLL är det huvudsakliga problemet att cellerna har förlängd livslängd. Normala celler åldras och dör när de inte längre behövs, medan KLLceller med gemensamt ursprung kan ansamlas även om tillväxten är långsam, och dominerar så småningom blodet. KLL kan uppstå i B-celler som an- Fyra huvudtyper av leukemi: Akut myeloisk Kronisk myeloisk Akut lymfatisk Kronisk lymfatisk Information från Blodcancerförbundet 7
tingen har genomgått sin anpassning av antikropparnas arvsmassa, eller i celler tidigare i utvecklingen som inte har förändrat dessa gener. Patienter med KLL av den förstnämnda typen, med s.k. muterade immunglobulingener har bättre prognos och klarar sig ofta utan behandling, medan omuterad KLL oftare behöver behandling tidigt. Ett litet antal KLL-lika celler har nyligen påvisats hos friska människor, något vanligare i högre åldrar. Det är möjligt att sjukdomen kan uppstå i dessa celler i samband med att cellen ådrar sig en eller flera förändringar i arvsmassan, som påverkar cellens dödsprogram. Det finns således en smygande övergång mellan normala tillstånd med viss ökning av B-lymfocyter av särskilt slag och KLL-sjukdomen. Leukemiceller har förändringar i arvsmassan: Vid KLL kan delar av kromosomerna 11, 13 eller 17 ha förlorats. Det kan även finnas en extra kromosom 12. KLL kan indelas i de med muterad eller omuterad arvsmassa för sina antikroppar. Dessa fynd kan ge information om den förväntade prognosen, och styra behandlingsvalet. Viss ärftlighet 8 Information från Blodcancerförbundet
Symtom 2 Till en början ger ansamlingen av KLL-cellerna bara obetydliga problem, då KLL-cellerna inte stör blodbildningen. Många personer får därför sin sjukdom påvisad genom ett blodprov som tagits vid en hälsokontroll eller för utredning av andra åkommor. Ibland kan patienten själv känna en förstorad lymfknuta någonstans, eller en utfyllnad uppe till vänster i buken som utgörs av en förstorad mjälte. Ibland upptäcks detta vid kroppsundersökning hos läkare. Mer sällan söker patienten för trötthet, avmagring, svettningar, blödningar, eller andra allmänna symtom. Ibland upptäcks sjukdomen i samband med en infektion. Det normala immunsystemet kan efterhand hämmas av mängden av leukemiceller, genom att dessa försvårar för de normala immuncellerna att etablera kontakt med varann och därigenom reglera immunsystemets aktivitet. Detta leder till att patienter med KLL oftare kan få infektioner. Vanligen rör det sig om luftvägsinfektioner, orsakade av vanliga bakterier, men risken för lunginflammation och blodförgiftning kan hos vissa vara ökad. För patienter med hårig cellleukemi tillkommer en brist på monocyter och andra störningar i infektionsförsvaret, vilket kan medföra risk att insjukna i infektioner orsakade av organismer som andra människor sällan blir sjuka av. I mer uttalade fall kan blodbildningen hämmas så att man får blodbrist (lågt hemoglobin) eller lågt antal blodplättar, vilket ökar risken för blödningar. Vid KLL är det inte helt ovanligt att rubbningen i immunsystemet leder till att antikroppar som förstör röda blodkroppar bildas. Detta kallas hemolys, och kan leda till snabb sänkning av blodvärdet, vilket kan utgöra en allvarlig komplikation som kräver snabb utredning och behandling med kortison. Hårig cell-leukemi ger oftare symtom i form av blodbrist och långdragna infektioner, men sällan av förstorade lymfknutor. Mjälten är ofta förstorad. Symtomen kan uppträda mycket långsamt. Det är vanligt att patienten fått hudutslag, som tolkats som allergiska, i samband med antibiotikabehandling av infektioner. Efter framgångsrik behandling av hårig cell-leukemin försvinner ofta läkemedelsöverkänsligheten. Information från Blodcancerförbundet 9
Symtom vid KLL: Förstorade lymknutor Förstorad mjälte Trötthet Avmagring, svettningar, blödningar Infektioner Oklara orsaker KLL är den vanligaste leukemiformen bland vita och svarta, men ovanlig bland asiater. Ungefär 300 svenskar per år får diagnosen KLL. Medelåldern är kring 70 år, och bara en tiondel får sin diagnos före 50 års ålder. Hårig cell-leukemi är betydligt ovanligare, cirka 25 svenskar per år får denna diagnos. En större andel av hårig cell-leukemipatienterna är yngre, och medelåldern drygt 60 år. Fler män än kvinnor drabbas av KLL, och mindre än en fjärdedel av patienterna med hårig cell-leukemi är kvinnor. Symtom vid hårig cell-leukemi: Blodbrist, trötthet Förstorad mjälte Infektioner 10 Information från Blodcancerförbundet
I Sverige får omkring 300 personer per år diagnosen KLL. Medelålder är cirka 70 år. omkring 25 personer per år diagnosen hårig cell-leukemi. Medelåldern ligger kring Inga säkra orsaker drygt 60 år. till sjukdomen har påvisats. Det förekommer familjer med mer än en drabbad, vilket har lett till studier av ärftliga, genetiska, faktorer. Hittills har dock ingen ärftlig mekanism som orsakar KLL eller hårig cell-leukemi kunnat påvisas. Det finns inga hållpunkter för att leukemi är smittsam. Diagnos Ett vanligt blodprov ger ofta starka misstankar om att något är avvikande. Vid KLL är ofta antalet vita blodkroppar mycket kraftigt förhöjt, och ökningen beror på ökat antal lymfocyter. Lymfocyttalet kan uppgå till flera hundra miljarder per liter blod (normalt lymfocytantal är mindre än fyra miljarder per liter). Övriga blodvärden kan vara normala eller sänkta. Mikroskopi av blod utstruket på glas visar att lymfocyterna har väsentligen normalt utseende. Det är av stort värde att analysera lymfocyterna närmare. KLL-cellen är en B-lymfocyt, och uttrycker B-cellsmarkören CD20. KLL-cellen uppvisar dock även markören CD5, som annars finns på T-celler. Det är av värde att titta på en panel av markörer för att säkert avgöra om det är en vanlig KLL, eller någon annan liknande sjukdom som också kan ge en ökning av B-lymfocyter i blodet, men som bör behandlas annorlunda, exempelvis vissa lymfom. Benmärgsundersökning visar hur och i vilken utsträckning KLL-cellen finns i benmärgen. Ibland fås diagnosen genom mikroskopi av ett vävnadsprov från en förstorad lymfknuta. Dessutom bör man utreda sjukdomens utbredning och aktivitet. Röntgen kan påvisa om inre lymfknutor och mjälte är förstorade. Prover från blod Information från Blodcancerförbundet 11
och urin är av värde, liksom att fastställa om det finns antikroppar mot röda blodkroppar. En enkel kroppsundersökning och ett enkelt blodprov visar sjukdomens stadium, vilket är bas för beslut om behandling. De vanligaste stadieindelningarna är framtagna av hematologerna Kanti Rai från New York och Jacques-Louis Binet från Paris. Ytterligare information för prognosbedömning kan man få genom kromosomanalys och förekomst av mutationer i de gener som styr produktionen av antikroppar. Hårig cell-leukemi ger sällan kraftig ökning av vita blodkroppar. Vanligen ses en sänkning av flera sorters blodkroppar, framför allt neutrofila granulocyter, monocyter, trombocyter och röda blodkroppar. Mikroskopi av blod och benmärg kan påvisa lymfceller med håriga utskott. Undersökningen av markörerna på B-lymfocyternas cellyta är viktig för diagnos. Diagnosmetoder Prov från blod och benmärg Kroppsundersökning Röntgen av bröstkorg och buk Eventuellt vävnadsprov från förstorad lymfknuta 12 Information från Blodcancerförbundet
Behandling 3 Behandling av KLL Symtomfri sjukdom skall inte behandlas. Vid symtom hos person med KLL är det viktigt att avgöra om besvären är direkt orsakade av KLL-sjukdomen, eller om de är tecken på komplikationer eller annan sjukdom, exempelvis infektion. Man kan därför ofta behöva avvakta innan behandling sätts in för att värdera förloppet. Sjukdomskänsla, viktnedgång och lågt hemoglobin kan vara uttryck för infektion, där man efter utläkning kan återgå till full aktivitet utan särskild åtgärd mot KLL, trots att sjukdomen är kvar. Enbart förstorade lymfknutor är inte ett skäl till behandling, om de inte besvärar mycket och snabbt tillväxer. Vid blodbrist på grund av hemolys (se sid 9) bör man först behandla med kortison, och först senare avgöra om annan leukemibehandling är nödvändig. I vissa lägen kan dock symtomen redan från början vara uttalade och typiska för KLL, och ha utvecklats i samband med försämrade blodvärden, varvid omedelbar behandling kan vara motiverad. Det finns många olika läkemedel som kan användas vid KLL. Det äldsta är ett cytostatikum, klorambucil, som tages i tablettform, antingen i måttlig dos några dagar per månad, eller dagligen i lågdos under många månader. Om medlet ges på detta sätt är biverkningarna små, och ungefär hälften av patienterna får lindring av symtom, minskning av KLL-celler, och förbättrade blodvärden. Med denna behandling är det dock ovanligt att benmärgen normaliseras, men sjukdomen kan förbli symtomfri under kortare eller längre tid även efter avslutad behandling. En släkting till klorambucil är cyklofosfamid. Sedan 1990-talet har de så kallade purin-analogerna använts mycket. De är kemiskt varianter på byggstenarna i arvsmassan och orsakar celldöd hos KLL-cellerna genom att påverka deras ämnesomsättning. Fludarabin är det vanligaste medlet i denna grupp. Det kan ges i intravenös injektion eller som tabletter, vanligen i fem dagar var fjärde vecka i upp till sex månader. Ett besläktat läkemedel är kladribin. Purin-analoger Information från Blodcancerförbundet 13
ger sällan illamående och håravfall, men påverkar immunsystemet så att risken för infektioner ökar. Den tredje gruppen av läkemedel som används vid KLL är antikroppar som riktar sig mot särskilda markörer på KLL-cellerna, och därvid utlöser celldöd. Rituximab är en antikropp mot CD20, som finns på B-lymfocyter. Rituximab i sig själv har en begränsad effekt mot KLL, men förstärker effekten av andra medel. Förstahandsbehandling idag till yngre patienter med tydliga symptom är en kombination av fludarabin och cyklofosfamid, i tabletter eller som injektion i tre dagar. Ofta ges tillägg av rituximab som långtidsinfusion under en dag. Denna behandling upprepas månatligen under 4-6 månader, och medför god chans till normaliserad blod- och benmärgsbild under många år utan ytterligare behandling. För äldre och skörare patienter med måttliga symptom kan klorambucil prövas. För patienter som inte svarar på ovanstående behandling, eller patienter med 17p-deletion blir ofta behandling med antikroppen alemtuzumab aktuell. Alemtuzumab riktar sig mot både B- och T-celler, och medför därför större risk för immunsystemet, varför medel som förebygger olika infektioner kan behövas. Alemtuzumab ges tre gånger i veckan i intravenös infusion eller subkutan injektion (under huden) under tre månader eller längre. Alemtuzumab kan också användas i kombination med andra medel. Ytterligare läkemedel finns att tillgå, som bendamustin, som har egenskaper som både purinanalogerna och klorambucil. Bendamustin kan även kombineras med rituximab. Kortison, ofta i form av prednisolon, används ofta tillsammans medandra läkemedel i behandlingen. Det är den viktigaste åtgärden vid immunkomplikationer som hemolys, men har begränsad nytta för övrigt. Långvarig daglig kortisonbehandling, särskilt i höga doser, bör bara ges om det är 14 Information från Blodcancerförbundet
absolut nödvändigt, då det medför risk för speciella biverkningar, som diabetes, benskörhet och magbesvär. Andra behandlingar Bland övriga behandlingsmetoder kan nämnas strålbehandling, som på en till två veckors behandlingstid kan normalisera förstorade symtomgivande lymfknutor utan att cytostatikabehandling behöver sättas in. Om behandlingsområdet är begränsat ger strålning lindriga bieffekter. Vid kraftigt förstorad mjälte (organ som tillhör immunsystemet och ligger baktill under vänster revbensbåge), kan besvärande blodbrist uppstå. Ett numera sällan använt alternativ till cytostatika kan vara kirurgiskt borttagande av mjälten, som oftast leder till förbättrade blodvärden. På senare tid har intresset för KLL-cellernas samspel med andra cellslag i benmärg och lymfvävnad ökat. Det är möjligt att detta samspel kan bidra till att skydda KLL-cellerna. Behandlingsstudier har därför startat där medel som påverkar stödjecellerna i benmärgen ges efter att ovanstående behandlingar avslutats, i syfte att förhindra att sjukdomen åter tillväxer, men ingen sådan behandling är ännu etablerad i rutinsjukvården. Behandling vid KLL: Cytostatiska läkemedel, till exempel klorambucil, cyklofosfamid, purinanaloger (fludarabin och kladribin), bendamustin. Antikroppar mot lymfocyter (rituximab, alemtuzumab, ofatumumab) Kortison Strålbehandling av förstorade lymfknutor Stamcellstransplantation Understödjande behandling vid KLL: Mot infektioner Mot blodbrist Mot urinsyra i samband med cytostatika Information från Blodcancerförbundet 15
Understödjande behandling Förutom den del av behandlingen som riktar sig mot själva sjukdomen kan understödjande behandling behövas. Allopurinol förebygger läckage av urinsyra från KLL-cellerna i blodet, vilket kan leda till gikt, särskilt i samband med att cytostatikabehandling inleds, då ofta många celler dör under kort tid. För att skydda njurar och saltbalans är det viktigt att dricka mycket under behandlingsperioderna. KLL-sjukdomen innebär en ökad risk för infektioner, och denna risk kan bli särskilt stor vid behandling med cytostatika, kortison och antikroppar. Vid obehandlad KLL är det främst luftvägarna som Stamcellstransplantation Autolog = stamceller från patienten själv skördas i förväg och ges efter en kraftig cytostatikabehandling. Allogen = stamceller från en donator ges efter behandling som dödar KLL-celler och hämmar immunförsvar. Effekten uppnås delvis av förbehandlingen, men även av att ett nytt immunsystem kontrollerar KLL-cellerna. drabbas av vanliga bakterieinfektioner. I anslutning till och efter behandling kan dock immunsystemet vara mer påverkat, så att risken för ovanliga och svårare infektioner ökar. Vid infektionssymtom är det viktigt att kontakta sin läkare, och i vissa sammanhang är det motiverat med förebyggande medicinering. Blodförgiftning med hög feber och påverkat allmäntillstånd kan förekomma, och då är det viktigt att omedelbart uppsöka sjukhus. 16 Information från Blodcancerförbundet
Blodtransfusion kan behövas om blodbrist snabbt uppstår, varvid koncentrat av röda blodkroppar ges. Långdragen blodbrist som inte beror på hemolys och inte snabbt bättras av cytostatikabehandling kan föranleda behandlingsförsök med erytropoetin, ett hormon som ges i subkutana injektioner. Vid svår brist på blodplättar kan även koncentrat av dessa behöva tillföras som transfusion för att minska risk för en akut blödning. Livslängden på dessa blodplättar är bara några dagar, varför transfusion främst ges vid tillfällig svår brist efter intensiv cytostatikabehandling. Transplantation Stamcellstransplantation (tidigare ofta benämnt benmärgstransplantation) har under senare år fått en ökad användning vid KLL. Detta gäller främst s.k. allogen stamcellstransplantation, där stamceller från vävnadslik donator, syskon eller från ett donatorsregister, används. Den nya blodbildningen skapar därvid även ett nytt immunsystem, som bättre kan kontrollera KLL-sjukdomen än det gamla. Allogen stamcellstransplantation är den enda behandling som innebär goda möjligheter till långsiktig bot, men medför också betydande risk för komplikationer, främst genom påverkan på immunsystemet. I Europeiska rekommendationer kan allogen stamcellstransplantation övervägas till yngre patienter som snabbt fått återfall efter bra kombinationsbehandling, eller som har symptomgivande KLL-sjukdom med 17p-deletion. En i Sverige numera mindre vanlig behandling är autolog stamcellstransplantation. Normala blodstamceller från patienten själv får då insamlas och sparas i frysbox i ett läge när sjukdomen är under god kontroll. Därefter kan vid lämpligt tillfälle cytostatika ges i mycket höga doser följt av de sparade stamcellerna, varvid blodbildningen återupprättas på två-tre veckor. Denna intensifierade behandling kan medföra god sjukdomskontroll under lång tid, men chansen till permanent bot är fortfarande liten. Information från Blodcancerförbundet 17
Behandling av hårig cell-leukemi Symptomfri hårig cell-leukemi behöver inte behandlas, men vid fallande blodvärden, tillväxande mjälte, eller allmänna symptom bör behandling övervägas. Förstahandsbehandling vid hårig cell-leukemi är kladribin, ett cytostatikum som är nära släkting till fludarabin. Kladribin ges som dagliga subkutana injektioner under tre till fem dagar vid ett tillfälle. Illamående och håravfall är mycket sällsynt, däremot får en tredjedel av patienterna feber veckan efter behandling. Blodvärden faller ofta direkt efter behandlingen, och vid feber är det viktigt att kontakta sin läkare, då infektioner kan vara orsaken. Blodplättarna brukar öka i antal efter två veckor, och de normala vita blodkropparna efter en månad, medan hemoglobinet kan behöva flera månader för att normaliseras. Nästan alla patienter får normala blodvärden efter bara en behandling, men hos cirka en femtedel kan man alltjämt påvisa håriga leukemi-celler i benmärgen. De flesta blir besvärsfria för mycket lång tid, men ungefär en fjärdedel kan behöva en ny behandlingsomgång efter fem tio år, som då medför lika goda utsikter till behandlingseffekt. Ett ämne med liknande effekt är pentostatin, som dock är svårare att tillgå och inte har några tydliga fördelar framför kladribin. Annan behandling än kladribin kan behövas i vissa fall, exempelvis om tidigare kladribinbehandling givit otillräcklig eller kortvarig effekt. Kladribin bör inte heller ges vid pågående svår infektion, då detta medel försämrar immunförsvaret under månaderna närmast efter behandlingen. Alternativ behandling är rituximab, infusion en gång i veckan under fyra veckor. Interferon var på 1980-talet standardbehandling vid hårig cell-leukemi, och ges i injektioner veckovis under flera år, men vissa patienter kan uppleva biverkningar som trötthet och/eller påverkan på humöret, vilket dock kan förebyggas. Det finns således alltjämt situationer där interferon kan rekommenderas. Ytterligare ett alternativ är att operera bort mjälten, som ofta är förstorad, då detta minskar mängden håriga leukemi-celler, och förbättrar blodvärden genom minskad nedbrytning av blodkroppar. Det finns flera sjukdomsgrupper som kan likna KLL. Flera av dessa är viktiga att särskilja från KLL, då bästa behandling och framtidsutsikter är helt olika, till exempel akut lymfatisk leukemi, hårig cell-leukemi och mantelcellslymfom. I andra fall är skillnaden i behandling mindre, exempelvis för vissa andra lymfomsjukdomar, men det kan ändå vara angeläget att veta vilken sjukdom som föreligger för att man skall kunna styra behandlingen i olika skeden på bästa sätt. Framtidsutsikter KLL är en sjukdom som hos många upptäcks utan att symtom föreligger och utan att behandling är nödvändig. Hos en del kan sjukdomen kvarstå i ett symtomfritt skede utan behandling. Den första utredningen kan ge 18 Information från Blodcancerförbundet
möjlighet att bedöma chansen för detta, men för de allra flesta patienter med KLL bör sjukdomens utveckling kontrolleras regelbundet under lång tid. För många kommer sjukdomen förr eller senare att föranleda behandling, och KLL förkortar den förväntade återstående livslängden, även om många lever till hög ålder och avlider av andra orsaker än KLL. De flesta kan leva gott med sin sjukdom, med eller utan behandling, under lång tid. Under senare år har mycket ny kunskap om sjukdomens mekanismer och egenskaper kommit fram, och många nya behandlingsmetoder och kombinationer av behandlingar utvärderas för närvarande i Europa och USA. Det finns en förhoppning att medicinska behandlingar inom en överskådlig framtid i vissa fall kan komma nära en möjlighet att bota sjukdomen. För dagen bör sjukdomen betraktas som behandlingsbar men inte botbar. Pågående forskning har goda möjligheter att förbättra situationen på ett sätt som även dagens patienter kan få glädje av. Många nya läkemedel är under utprövning, och svenska patienter kan ibland erbjudas möjlighet att deltaga i kliniska prövningar med nya läkemedel. Beträffande hårig cell-leukemi är behandlingen så effektiv, och sjukdomens utveckling ofta så långsam, att de allra flesta kan leva ett helt normalt liv även med tecken på kvarvarande sjukdom. Information från Blodcancerförbundet 19
Blodcancerförbundet Blodcancerförbundet bildades 1982 och har som uppgift att stödja dem som drabbats av blodcancer eller annan allvarlig blodsjukdom, deras närstående och personal inom hematologi. I skrivande stund har Blodcancerförbundet cirka 3 500 medlemmar och vi finns i femton lokala föreningar. Vår målsättning är att alla blod- och blodcancersjuka ska erbjudas god vård och rehabilitering. Blodcancerförbundet har ett centralt kansli i Sundbyberg. I de lokala föreningar runt om i landet där kan medlemmar mötas och få stöd. Föreningarna fungerar även som länk till de lokala sjukhusen. Förbundet är en ideell organisation med statsbidrag. Vi är medlemmar i Handikappföreningarnas samarbetsorgan, HSO. Hæma Blodcancerförbundets medlemstidning, Hæma, utkommer med fyra nummer per år. Tidningen är specialiserad på blodcancersjukdomar. Hæmaredaktionen har hög kunskap om dessa sjukdomar och tillgång till den bästa expertisen inom olika intresseområden. Hæma belyser frågor om behandling, läkemedel och aktuella forskningsrön. Tidningen har förbundets medlemmars intressen i fokus.