Allogen stamcellstransplantation som rikssjukvård

Allogen stamcellstransplantation som rikssjukvård Underlag till Rikssjukvårdsnämndens möte den 6 oktober 2010

Citera gärna Socialstyrelsens rapporter, men glöm inte att uppge källan. Bilder, fotografier och illustrationer är skyddade av upphovsrätten. Det innebär att du måste ha upphovsmannens tillstånd för att använda dem. Artikelnr 2010-10-28 Publicerad www.socialstyrelsen.se. juli 2012 2

Förord Enligt hälso- och sjukvårdslagen (1982:763) beslutar Socialstyrelsen om vilken hälso- och sjukvård som ska utgöra rikssjukvård. Sjukvårdshuvudmän som önskar bedriva rikssjukvård ska ansöka om tillstånd för detta hos Socialstyrelsen. Denna utredning är ett underlag till Rikssjukvårdsnämnden för beslut om huruvida allogen stamcellstransplantation ska definieras som rikssjukvård. Innebörden av ett sådant beslut är att verksamheten därefter förutsätter tillstånd att bedriva rikssjukvård och därmed inte får bedrivas fritt. Utredningen innehåller en precisering av de åtgärder som Socialstyrelsen föreslår ska ingå i allogen stamcellstransplantation som rikssjukvård. Utredningen behandlar inte vid vilken eller vilka kliniker dessa verksamheter får bedrivas. Om Rikssjukvårdsnämnden beslutar att definiera allogen stamcellstransplantation som rikssjukvård, kommer landstingen att få söka tillstånd för att bedriva verksamheten. Utredningens rapport har författats av Martin Jansson, Socialstyrelsen. Marie Lawrence Enhetschef Enheten för utvärdering 3

4

Innehåll Förord Sammanfattning Inledning Bakgrund Syfte och avgränsning Metod och arbetsprocess Utredningens genomförande Medicinsk arbetsgrupp Medicinsk expert Patientföreningar och specialistföreningar Regional tjänstemannagrupp Kontaktpersoner vid universitetssjukhusen Identifiering av den högspecialiserade vården Övergripande medicinsk beskrivning Bakgrund Vad är allogen stamcellstransplantation? Indikationer Genomförande Kort sammanfattning Givare Utredning Stamcellsskörd Förbehandling ( konditionering ) Transplantation Komplikationer Eftervård Prognos Organisation Framtid Produktionsvolymer och remitteringsmönster Konsekvenser för forskningens förutsättningar Internationell utblick Danmark Allogen stamcellstransplantation i Danmark Finland Allogen stamcellstransplantation i Finland Norge Allogen stamcellstransplantation i Norge 3 8 9 9 9 9 10 10 11 12 12 12 13 15 15 15 15 16 16 17 18 18 18 19 19 19 19 20 22 23 25 26 26 26 26 26 27 27 5

Storbritannien Allogen stamcellstransplantation i Storbritannien Bör allogen stamcellstransplantation definieras som rikssjukvård? Patientsäkerhet Sambandet volym kvalitet Forskning Utbildning Framtidsscenario Dyr utrustning och teknik Akuta tillstånd Svårflyttade patienter Menlig inverkan på angränsande vård Sammanvägd bedömning Förslag till beslut Referenser Bilageförteckning Bilaga 1. Medlemmar i den medicinska arbetsgruppen 27 28 29 30 30 31 31 31 31 32 32 32 32 34 35 36 37 6

7

Sammanfattning Med rikssjukvård avses hälso- och sjukvård som bedrivs av ett landsting och som samordnas med landet som upptagningsområde. Rikssjukvården ska samordnas till enheter där en hög vårdkvalitet och en ekonomiskt effektiv verksamhet kan säkerställas. Syftet med att inrätta viss medicinsk vård som rikssjukvård är att ge en hög vårdkvalitet och säkerställa en effektiv resursanvändning. För detta syfte har Rikssjukvårdsnämnden (RSN) etablerats. RSN beslutar om huruvida viss verksamhet ska definieras som rikssjukvård. För verksamhet som inrättats som rikssjukvård påbörjas en ansökansprocess. Efter genomfört ansökningsförfarande får en eller två enheter tillstånd att bedriva den aktuella vården. Denna rapport syftar till att ge Rikssjukvårdsnämnden underlag för sitt ställningstagande i frågan om allogen stamcellstransplantation ska definieras som rikssjukvård eller inte. Rikssjukvårdsnämnden har fastställt kriterier för att definiera och inrätta högspecialiserad vård inom ett bestämt medicinskt område som rikssjukvård. Socialstyrelsen gör bedömningen att verksamhetsområdet allogen stamcellstransplantation inte uppfyller dessa kriterier. Socialstyrelsen rekommenderar därför Rikssjukvårdsnämnden att inte definiera allogen stamcellstransplantation som rikssjukvård. 8

Inledning Bakgrund Socialstyrelsen beslutar sedan år 2007 vilken hälso- och sjukvård som ska utgöra rikssjukvård. Syftet med rikssjukvården är att skapa förutsättningar för en god utveckling och en effektiv resursanvändning i den högspecialiserade vården. Hälso- och sjukvårdslagens (1982:763) 9a och b reglerar rikssjukvården. Med rikssjukvård avses hälso- och sjukvård som bedrivs av ett landsting och som samordnas med landet som upptagningsområde. Rikssjukvården ska samordnas till enheter där en hög vårdkvalitet och en ekonomiskt effektiv verksamhet kan säkerställas. För att få bedriva rikssjukvård krävs det tillstånd från Socialstyrelsen. Tillståndet är tidsbegränsat och förenat med villkor. Socialstyrelsens beslut i ärenden om rikssjukvård kan inte överklagas. Allogen stamcellstransplantation är en av de verksamheter som landstingen föreslagit att Socialstyrelsen ska utreda för att eventuellt definieras som rikssjukvård. Syfte och avgränsning Syftet med denna utredning är att ge Rikssjukvårdsnämnden ett underlag för beslut om huruvida allogen stamcellstransplantation ska definieras som rikssjukvård eller inte. Utredningen behandlar inte vilka sjukhus som bör få tillstånd att bedriva verksamheten vid ett eventuellt beslut att definiera allogen stamcellstransplantation. Socialstyrelsen kommer att påbörja en ansöknings- och tillståndsprocess efter ett sådant eventuellt beslut av Rikssjukvårdsnämnden. Metod och arbetsprocess Generellt utreder Socialstyrelsen verksamheter som är aktuella att klassas som rikssjukvård genom följande steg: a) Identifiering av den högspecialiserade vården. Socialstyrelsen gör identifieringen i samråd med en medicinsk referensgrupp, samt genom att analysera statistik över verksamheten. Syftet är att undersöka vilka delar av det aktuella området som eventuellt hör till den högspecialiserade vården. Identifieringen av den högspecialiserade vården är en förutsättning för vidare utredning, eftersom det endast är sådan som kan bli aktuell som rikssjukvård. 9

b) Övergripande beskrivning av det aktuella området. Beskrivning görs med hjälp av en expert på sjukdomen eller tillståndet i fråga och dess behandling. Beskrivningen ska ge en allmän överblick över området, samt beskriva olika behandlingsmetoder och de sjukdomar eller tillstånd som behandlingarna avser. c) Produktionsvolymer och remitteringsmönster. En översikt över antalet ingrepp på svenska sjukhus under de senaste fem åren presenteras. Dessutom redogörs översiktligt för hur regionsjukhusen remitterar patienterna för de behandlingar som ingår i området. d) Forskningens förutsättningar. Vetenskapsrådet gör en analys av hur en centralisering skulle påverka förutsättningarna för forskningen inom området. e) Internationell utblick. Socialstyrelsen gör en överblick över hur den aktuella verksamheten bedrivs utomlands, med avseende på centralisering. I första hand undersöks förhållandena i Danmark, Finland, Norge och Storbritannien. Vid behov kan översikten också innefatta andra länder. f) Sammanvägd bedömning. För att definiera ett helt verksamhetsområde, eller delar av det, som rikssjukvård krävs att den sammanvägda bedömningen pekar mot att detta skulle innebära en högre vårdkvalitet, ett bättre resursutnyttjande eller både och. Bedömningen bygger på en analys av huruvida en klassificering av den aktuella vården som rikssjukvård leder till en högre vårdkvalitet och ett bättre resursutnyttjande. g) Förslag till beslut. Socialstyrelsen ger ett förslag till Rikssjukvårdsnämnden om huruvida det aktuella området, eller delar av det, bör definieras som rikssjukvård. Förslaget specificeras i de fall det är möjligt med åtgärdskoder och, vid behov, diagnoskoder. Olika utredningar om rikssjukvård har olika förutsättningar, vilket innebär att upplägg och innehåll kan variera. Utredningen om allogen stamcellstransplantation är dock gjord helt i enlighet med ovanstående modell. Utredningens genomförande Medicinsk arbetsgrupp Till varje utredning om rikssjukvård utses en medicinsk arbetsgrupp. Den medicinska arbetsgruppen består av en till två representanter från respektive regionsjukhus, som förutsätts vara väl insatta i verksamhetsområdet. Sjukhusen utser själva sina representanter. 10

Arbetsgruppens uppgift är initialt att hjälpa till med att identifiera den högspecialiserade vården inom det aktuella verksamhetsområdet. Vidare ska arbetsgruppen vara behjälplig i att utse en medicinsk expert och att identifiera relevanta patient- och specialistläkarföreningar. Gruppen ska också lämna sina synpunkter på det förslag om rikssjukvård som läggs fram inför Rikssjukvårdsnämnden. Det hålls två till tre möten per utredning med den medicinska arbetsgruppen och däremellan kan synpunkter och förslag hämtas in skriftligt. I arbetsgruppen för allogen stamcellstransplantation har det hållits fem arbetsgruppsmöten (se bilaga 1 för en förteckning över gruppmedlemmarna). Den 9 juni 2009 hölls ett första möte, där fokus låg på att gå igenom vad rikssjukvård innebär och att identifiera den högspecialiserade vården inom området allogen stamcellstransplantation. En klar majoritet av arbetsgruppen var mycket kritiska till tanken på att koncentrera verksamhetsområdet allogen stamcellstransplantation. Det andra mötet med arbetsgruppen anordnades den 16 september 2009. Vid detta möte fortsatte diskussionen kring för- och nackdelar med en koncentration av verksamhetsområdet. Det tredje mötet som ägde rum 18 november 2009 fokuserade på att beskriva vårdkedjan för allogen stamcellstransplantation. Diskussionen ledde fram till en förenklad beskrivning där vårdkedjan delas in i tre faser fas1 indikation/utredning, fas 2 transplantation och fas 3 eftervård. Arbetsgruppen var enig kring att det endast är fas 2 som kan bli föremål för koncentration. Fjärde gången arbetsgruppen sammanträdde, 3 februari 2010, fördes en omfattande diskussion kring hur vårdkedjan skulle påverkas av en koncentration. Särskilt diskuterades patientens väg genom vårdkedjan. Det femte och avslutande mötet med arbetsgruppen hölls den 27 april 2010. Inför detta möte hade medlemmarna i arbetsgruppen skriftligen fått beskriva konsekvenserna av en koncentration avseende en rad olika aspekter som antas vara relevanta. En sammanfattning av dessa skrivelser ges i avsnittet Bör allogen stamcellstransplantation definieras som rikssjukvård? nedan. Sammantaget fanns en kritisk uppfattning i den medicinska arbetsgruppen mot en koncentration av verksamhetsområdet allogen stamcellstransplantation. Endast företrädare för ett av sjukhusen var för koncentration. Medicinsk expert Som en del i utredningen görs en övergripande beskrivning av det aktuella området (steg b). Beskrivningen ska vara opartisk och inte ta ställning till huruvida verksamhetsområdet föreslås definieras som rikssjukvård, eller vilka enheter som eventuellt ska få tillstånd att bedriva denna. För detta ändamål anlitas i regel en medicinsk expert inom området. Personen ska inte vara bunden till något av de sjukhus som kan komma ifråga om att bedriva rikssjukvård inom det aktuella verksamhetsområdet. Den medicinska arbetsgruppen för allogen stamcellstransplantation var enig om att Mats Linderholm vid Stockholms sjukhem skulle vara lämplig för detta uppdrag. Socialstyrelsen har därefter kontaktat och ingått avtal med 11

Mats Linderholm om att författa en övergripande verksamhetsbeskrivning för verksamhetsområdet allogen stamcellstransplantation (ff. 16-22). Patientföreningar och specialistföreningar Utredningen om allogen stamcellstransplantation har anordnat två möten med olika patientföreningar 20 januari 2010 samt 6 maj 2010. Vid dessa möten deltog representanter för PIO primär immunbrist organisationen, Blodcancerförbundet och Barncancerfonden. Även Cancerfonden var inbjuden till mötena. Vid dessa gavs en övergripande beskrivning av rikssjukvårdsuppdraget varpå en diskussion om vad en koncentrering av verksamheten till två enheter skulle innebär ur ett patientperspektiv. Blodcancerförbundet och Barncancerfonden är kritiska till att allogen stamcellstransplantation koncentreras till två enheter. PIO däremot är positivt inställd till en koncentration av behandling av svåra immunbristsjukdomar med allogen stamcellstransplantation. Den verksamheten är dock redan idag i huvudsak koncentrerad till Karolinska universitetssjukhuset och Sahlgrenska universitetssjukhuset. 28 april 2010 inbjöds de medicinska specialiteterna för att ge synpunkter på en eventuell koncentration av verksamhetsområdet. Vid mötet närvarade representanter för specialiteterna inom hematologi, immunologi, infektion, onkologi, pediatrik, och transfusionsmedicin. Även Svensk transplantationsförening var inbjuden till mötet. Samtliga närvarande specialiteter motsatte sig en koncentration av allogen stamcellstransplantation. Regional tjänstemannagrupp Socialstyrelsen konsulterar regelbundet en grupp bestående av tjänstemän från de olika sjukvårdsregionerna. Föreliggande utredning har presenterats för denna grupp vid två tillfällen. Vid mötet den 11 januari 2010 föredrogs utredningen som informationsärende och vid mötet den 30 augusti 2010 presenterades och diskuterades ett preliminärt förslag till Rikssjukvårdsnämnden. Kontaktpersoner vid universitetssjukhusen På varje universitetssjukhus finns en kontaktperson för rikssjukvårdsfrågor utsedd av respektive sjukhusledning på Socialstyrelsens förfrågan. Då dessa kontaktpersoner befinner sig inom ledningen för de olika universitetssjukhusen förväntas de ha en övergripande kännedom och kunskap om universitetssjukhusets organisation och struktur. Syftet med kontaktpersonernas arbete i samband med en definitionsutredning om rikssjukvård består i dels av att ansvara för att en eller två representanter utses av sjukhuset för att delta i den medicinska arbetsgruppen. Dessutom ska kontaktpersonerna utifrån sina erfarenheter och kunskaper, om hälso- och sjukvård i allmänhet och det universitetssjukhus de företräder i synnerhet, bidra med ett ställningstagande i frågan huruvida de områden som utreds bör definieras som rikssjukvård eller inte. 12

Identifiering av den högspecialiserade vården Ett första steg i alla utredningar om rikssjukvård är att identifiera den högspecialiserade vården inom det aktuella området. Detta gör Socialstyrelsen primärt genom att samråda med den medicinska referensgruppen. Förslaget att utreda området allogen stamcellstransplantation kommer från Stockholms läns landsting. Detta förslag innehöll ett brett spektrum av diagnoser och tillstånd som behandlas med allogen stamcellstransplantation. Allogen stamcellstransplantation är en behandlingsmetod för cancersjukdomar men även för andra tillstånd och sjukdomar som t.ex. svåra kombinerade immunbrister. När det gäller frågan om huruvida allogen stamcellstransplantation bör inrättas som rikssjukvård, fördes diskussionen i arbetsgruppen utifrån utgångspunkten att denna behandling är synonym med behandling av elakartade blod- och cancersjukdomar. Anledningen till detta är att närmare 90 % av alla patienter som behandlas med allogen stamcellstransplantation har någon form av elakartad blod- eller cancersjukdom. I den stund indikation för allogen stamcellstransplantation finns aktiveras en lång vårdkedja som beskrivs närmare nedan på sidorna 16-22. Två utmärkande förhållanden kännetecknar hela denna vårdkedja den är multidisciplinär och den förutsätter från start till slut högt specialiserad vård. Under utredningen har företrädare för ett av sjukhusen bifogat en lista över relevanta komponenter i vårdkedjan för allogen stamcellstransplantation. Denna lista har diskuterats i arbetsgruppen som enigt har ställt sig bakom den. Listan slår fast en rad kompetenser och utrustning som är nödvändig vid framgångsrik behandling med allogen stamcellstransplantation. Vid det primära omhändertagandet som innefattar diagnostik, utredning och bedömning återfinns kritiska kompetenser inom hematologi, onkologi och pediatrik. Dessutom behöver transplantationsutredning göras vilket förutsätter ett transplantationsimmunologiskt laboratorium där vävnadstypning och immunologisk utredning etc. kan göras. När sedan själva behandlingen startar är det nödvändigt med en avdelning med goda isoleringsmöjligheter. I denna fas av vårdkedjan återfinns framträdande kompetenser inom hematologi, immunologi, infektion, pediatrik och transplantation. Därutöver kräver en välfungerande vårdkedja möjlighet till strålning, intensivvård, laboratorieverksamhet och tillgång till en rad olika medicinska kompetenser som exempelvis transfusionsmedicin, urologi, kardiologi, neurologi och genetik. Till detta ska tilläggas att vårdtiden för patienter som behandlats med allogen stamcellstransplantation ofta är mycket lång då svåra komplikationer kan uppstå lång tid efter att själva transplantationen ägt rum. Som nämnts ovan kan vårdkedjan för allogen stamcellstransplantation något förenklat delas in i tre faser indikation/utredning, transplantation och eftervård. 13

Samtliga dessa tre faser kräver högspecialiserad kompetens samt avancerad utrustning och teknik vilket gör att hela området allogen stamcellstransplantation måste betraktas som högspecialiserat. 14

Övergripande medicinsk beskrivning Bakgrund År 1990 belönades E Donnall Thomas med Nobelpriset i medicin för sitt outtröttliga pionjärarbete med att föra allogen stamcellstransplantation ("benmärgstransplantation") från idé till en idag etablerad behandling. De första framgångsrika behandlingarna genomfördes för ca 40 år sen. Inledningsvis var det huvudsakligen barn och unga vuxna som kunde behandlas. Idag kan patienter upp till pensionsåldern behandlas. Många olika tidigare obotliga sjukdomstillstånd kan botas med denna behandling, t.ex. olika blodcancer-, immunbrist- och ämnesomsättningssjukdomar. Vad är allogen stamcellstransplantation? Allogen stamcellstransplantation (SCT), eller mer precist allogen hematopoetisk SCT, innebär överföring av blodbildande stamceller från en individ (donator/givare) till en patient (recipient/mottagare). En blodbildande stamcell har förmågan att hos mottagaren bygga upp och vidmakthålla en ny benmärg som sen kan bilda samtliga typer av blodceller. Behandlingen kräver en immunhämmande förbehandling av mottagaren. Vid elakartade sjukdomar är en avgörande skillnad mellan allogen SCT och konventionell cellgifts- och strålbehandling att patienten tillförs ett nytt immunsystem som kan bidra till att eliminera kvarvarande tumörceller och på så sätt minska risken för återfall. Indikationer Den vanligaste indikationen för allogen SCT är elakartade blodsjukdomar (akut och kronisk leukemi och olika typer lymfkörtelcancer). Behandlingen är också viktig vid allvarliga sjukdomar som inte är cancersjukdomar, t.ex. medfödd svår kronisk blodbrist, svår immunbrist och ämnesomsättningsrubbningar som framgångsrikt kan behandlas. Fördelningen mellan dessa indikationer framgår av figur 1 (ref 1). 15

Figur 1: Indikation för allogen transplantation, Europa 2007 1% 11% 16% leukemier lymfcellscancer annan cancer ej elakartad sjukdom 72% När det gäller barn är indikationerna för transplantation mer varierade och andelen icke cancersjukdom är större. Här ryms ett stort antal ovanliga ärftliga sjukdomstillstånd som ofta ger sjukdomsspecifika problem t.ex. organskador orsakade av rubbningar i ämnesomsättningen eller av ett tidigare behov av multipla blodtransfusioner. Mer individuella hänsyn behöver tas till följd av skillnader i t.ex. ålder och kroppsstorlek och de sjukdomsspecifika komplikationerna. Omvårdnaden av barn kräver särskild kompetens liksom uppföljningen efter transplantation som kräver erfarenhet när det gäller t.ex. behandlingsorsakad påverkan av tillväxt och pubertet och andra hormonsystem. Genomförande Kort sammanfattning Efter beslut om att det finns indikation för transplantation krävs en omfattande utredning och logistisk planering. Vid den vanligaste indikationen, akut leukemi, är det väsentligt att planeringen för transplantation startar vid diagnos och kontinuerligt samordnas med cellgiftsbehandlingen. En passande och frisk stamcellsgivare måste identifieras. Insamling av stamceller ska samordnas med den förbehandling som patienten behöver för att kunna ta emot främmande stamceller. Själva transplantationen är jämförelsevis enkel, stamcellerna tillförs patienten ungefär som en blodtransfusion. Med modern, mer skonsam förbehandling kan de akuta biverkningarna begränsas. Efter transplantationen krävs däremot en långvarig och inledningsvis tät uppföljning och ett team av erfaren vårdpersonal är av stor vikt. Komplicerade infektioner och immunreaktioner orsakade av de nya immuncellerna kan bli livshotande och kräver snabba och korrekta åtgärder. Tecken på återfall av grundsjukdomen kan, om de upptäcks i tid, framgångsrikt behandlas genom att stödja det nya immunsystemet. Om transplantationen går bra kan immunhämmande behandlingen avvecklas inom 3-6 mån. 16

Givare Första steget i en transplantation är identifiering av en tänkbar stamcellsgivare. En noggrann undersökning av vävnadstyp (ärftligt bestämda individspecifika markörer på cellernas yta) av givare och mottagare krävs och största möjliga likhet eftersträvas. Ökande grad av skillnader ökar risken för oönskade immunreaktioner (GvHD, se mer under komplikationer nedan) efter transplantationen. Enäggstvillingar är i princip vävnadsidentiska och risken för dessa reaktioner är således lägst vid transplantation mellan tvillingar. Majoriteten av patienter saknar dock tvilling och för dessa söks stamcellsgivare i första hand bland syskonen. Chansen är ca 25 % att en passande syskongivare kan hittas. Finns ingen besläktad donator kan en sökning göras i internationella dataregister med frivilliga givare (fn ca 12 miljoner registrerade givare). Bland dessa obesläktade givare finns chans att hitta en stamcellsgivare till 50 65 % av de som saknar givare bland syskon. Fördelningen mellan olika typer av benmärgsgivare framgår av Figur 2 (ref 1). Figur 2: Stamcellsgivare, Europa 2007 5% 1% Vävnadsidentisk släkting Icke vävnadsidentisk släkting 47% 47% Tvilling Obesläktad Under senare år har en ny stamcellskälla fått ökande betydelse. Efter en förlossning kan omogna stamceller tillvaratas från den avklippta navelsträngens blod ( cord blood ). Dessa celler kan med föräldrarnas medgivande sparas i en cellbank i avvaktan på en behövande mottagare. Eftersom insamlingen inte kan samordnas med transplantationen sparas stamcellerna frysta. Fördelen med navelsträngsblod är att en lägre vävnadspassning krävs då dessa stamceller är mer immunologiskt omogna och har lättare att anpassa sig hos en ny värd. Nackdelen är en större risk för avstötning och längre tid till etablering av ny märgfunktion och därmed ökad infektionsrisk. Stora internationella cellbanker med navelsträngsblod har skapats. I Sverige finns en nationell bank i Göteborg. Störst betydelse har denna stamcellskälla vid allogen SCT av barn eftersom antalet stamceller per enhet är relativt litet. Användningen ökar för vuxna patienter då flera enheter kan slås samman. 17

År 2008 användes i Europa stamceller från navelsträngsblod vid 6 % av allogen SCT. Utredning När en tänkbar stamcellsgivare identifierats görs noggranna medicinska genomgångar av givare och mottagare för att se att inga hinder för transplantation finns. Att minimera risker för givaren är givetvis av central betydelse. Det får inte finnas medicinska hinder för en säker stamcellsskörd. Sjukdomar som kan överföras med stamcellerna, i första hand infektioner, behöver också kontrolleras. Mottagaren behöver också ha tillräckligt god organfunktion för att genomförandet av transplantationen inte ska innebära oacceptabla risker. Stamcellsskörd Tidigare insamlades stamcellerna genom att suga ut blodblandad benmärg direkt från bäckenbenens benmärg. Ingreppet benämns benmärgsskörd och görs i operationsrum under någon form av narkos. Idag har man till största delen gått ifrån denna metod och använder i stället benmärgsstimulerande läkemedel som frisätter stamcellerna till blodet. Dessa tas därefter tillvara genom en typ av blodgivning där de cellkomponenter som innehåller stamceller centrifugeras och avskiljs, resten av blodet återförs till givaren. Ingreppet kallas perifer stamcellsskörd och innebär mindre obehag och risker för givaren. Vid transplantation med syskongivare görs vanligen skörd och transplantation samma dag vid det transplanterande sjukhuset. Vid transplantation med obesläktad givare skördas givaren vanligen på givarens hemort i samband med förbehandlingen av mottagaren. En kurir hämtar stamcellerna, som snarast möjligt transporteras hem för kvalitetskontroll och infusion till mottagaren. Tillvägagångssättet vid tillvaratagande av stamceller från navelsträngsblod beskrevs kort ovan under givare. Förbehandling ( konditionering ) Inför transplantationen är det viktigt att slå ut mottagarens immunsystem. Tidigare ansåg man det också vara av vikt att skapa utrymme i märgen genom att fullständigt slå ut benmärgen. Detta gjordes genom att ge mycket höga doser cellgifter och/eller strålbehandling. Besvärliga biverkningar (bl.a. slemhinneskador och tarmproblem) var vanliga hos patienterna. Senare studier har visat att det viktigaste är att slå ut mottagarens immunförsvar så att inte de nya stamcellerna stöts bort. Denna kunskap har lett till att man nu i ökande grad ger en mildare förbehandling ( reducerad konditionering ), mer inriktad på immunhämning och med lägre doser cellgift. Genom att den cellskadande effekten är mindre och återhämtningen är snabbare minskar antalet infektioner och behovet av intravenös näring och transfusioner av blod och blodplättar i den tidiga fasen efter transplantation. Antalet dagar vid sjukhus kan minskas och ibland undvikas. 18

Transplantation Transplantationen är en jämförelsevis odramatisk del av behandlingen. Stamcellerna ges till mottagaren som en infusion i ett större blodkärl, dvs. behandlingen innebär ingen operation. Benmärgen har rätt miljö för stamcellerna så de kan där ansamlas och förmera sig. En ny benmärg byggs upp och stamcellerna kan mogna ut till samtliga blodceller, men nu med ursprung från stamcellsgivaren. Komplikationer Den förberedande behandlingen med cytostatika och strålning kan ge akuta biverkningar i form av illamående, kräkningar, slemhinneskador och allvarliga infektioner. Med mildare förbehandling minskar dessa risker. Förutom återfall av grundsjukdomen, är efter den akuta fasen de största riskerna sena infektioner och immunreaktioner orsakade av att det nya immunsystemet reagerar mot sin nya omgivning, vanligen hud, tarm och/eller lever (Graft-versus-host disease, GvHD). Vid transplantation mellan syskon med samma vävnadstyp är risken för svår (ibland dödlig) GvHD mellan 5 och 10 procent. Tillståndet kan läka ut men ibland kan en kronisk sjukdom utvecklas. Sena infektioner till följd av det nedsatta immunförsvaret kan orsakas av normalt harmlösa smittämnen och orsakar viss dödlighet. Avstötning av de nya stamcellerna är ovanligt till skillnad från avstötning vid t.ex. njurtransplantation. Risken ökar dock med ökande skillnader i vävnadstyp mellan givare och mottagare. Eftervård Beroende på avstånd mellan transplantationsenhet och hemmet är 4 veckors inneliggande vård vanlig i samband med allogen SCT. Avsevärt längre vårdtider kan krävas vid komplicerade förlopp. Olika komplikationer är vanliga, speciellt i det tidiga efterförloppet Dessa kräver snabba åtgärder. En tät kontroll och provtagning krävs därför under första året, och speciellt de första månaderna. I de fall dessa kontroller sker vid andra enheter än transplantationscentra måste det finnas mycket god kommunikation och tillgänglighet för frågor. Både läkare och annan vårdpersonal bör ha erfarenhet från en transplantationsenhet för att känna till enhetens transplantationsrutiner och de specifika problem som kan uppkomma efter allogen SCT. Prognos Prognosen efter transplantation beror till stor del på grundsjukdomen och på hur väl givarens och mottagarens vävnadstyper passar. Allt bättre instrument för riskbedömning utvecklas nu för de enskilda sjukdomarna vilket underlättar i avvägning mellan nytta och risk i den enskilda patientsituationen. Dödligheten av infektionskomplikationer har kraftigt minskat genom ökad kunskap och förbättrade läkemedel. Förbättrad vävnadstypning och nya immunhämmande läkemedel har minskat riskerna för GvHD, även vid transplantation med obesläktade givare. Tillsammans innebär detta att behandlingsrelaterad sjuklighet och dödlighet har avsevärt reducerats. 19

Fem år efter behandlingen är majoriteten (>90 %) av de överlevande patienterna åter i arbete eller skola (ref 2). Det finns dock en ökad risk för sena komplikationer som föranleder fortsatt systematisk uppföljning. Det finns tyvärr en brist på randomiserade behandlingsstudier och kunskapen om transplantationens plats bygger till stor del på erfarenhet och jämförelser med historiska kontroller. Vid behandling av en dödlig sjukdom där en ny behandling visar sig kunna bota är bevisen tydliga. Vid en blodcancer, kronisk myeloisk leukemi, var bevisen för förlängd överlevnad av allogen transplantation klara liksom att man vid eventuellt återfall av sjukdomen hade möjlighet att med en enkel förstärkning av det nya immunförsvaret kunde eliminera kvarvarande sjukdom. Modern målstyrd behandling har dock revolutionerat vården och därmed har indikationen för transplantation kraftigt försvagats vid denna sjukdom. För flertalet andra sjukdomar saknas tyvärr dessa alternativ och då kvarstår allogen transplantation som en livräddande möjlighet. Organisation Antalet transplantationer per invånare i Sverige ligger i nivå med flertalet västeuropeiska länder. Antal center för allogen SCT per invånare framgår av figur 3. En analys av faktorer som påverkar antalet allogena SCT per invånare i Europa visar att ekonomiska faktorer är viktiga (t.ex. BNP/capita) men också antalet och avståndet till landets transplantationsenheter (ref 3). Figur 3: Antal centra för allogen transplantation per miljon invånare, västeuropa 2007 (3) 1,5 antal centra för allogen SCT per miljon invånare 1 0,5 0 Danmark Holland Storbritanien Frankrike Finland Norge Sverige Tyskland Spanien Italien Belgien Behandlingen är komplicerad och kräver erfarenhet hos det team som ska utföra utredning, transplantation och uppföljning. Få behandlingar per år minskar erfarenheten i teamet och ökar riskerna för patienten. Enligt 20

EBMT:s riktlinjer krävs att varje transplantationscenter för allogen transplantation utför minst tio allogena SCT per år. I Sverige utförs allogen SCT vid universitetssjukhusen i Umeå, Uppsala, Stockholm (Karolinska Sjukhuset, Huddinge), Göteborg, Linköping, Lund. Barn (<16-18 år) transplanteras vid Uppsala, Stockholm, Göteborg och Lund. Ca 150 allogena SCT av vuxna (Figur 4a) och 50 av barn utförs årligen (Figur 4b), (källa: Universitetssjukhusen). Figur 4a: Vuxna, antal/andel allogena SCT per transplantationscentrum 0% 20% 40% 60% 80% 100% 2006 52 14 21 27 8 15 2007 47 33 25 25 20 16 2008 53 24 22 24 14 12 Huddinge Göteborg Uppsala Lund Linköping Umeå Figur 4b: Barn, antal/andel allogena SCT per transplantationscentrum 0% 20% 40% 60% 80% 100% 2006 26 13 14 9 0 2007 22 13 5 6 0 2008 16 11 6 6 0 Huddinge Göteborg Uppsala Lund Linköping Umeå 21

Vävnadstypning görs vid samtliga sjukhus (vanligen vid blodcentral eller immunlaboratorium). Sökning efter obesläktade donatorer görs i samarbete med UAS eller KSH. Samtliga transplantationsenheter är ackrediterade av den europeiska transplantationsorganisationen, EBMT (The European Group for Blood & Marrow Transplantation). Alla enheter rapporterar samtliga transplantationer till EBMT:s kvalitetsregister. I Norden finns också ett kvalitetsregister för uppföljning av stamcellsgivare. En ny, mer detaljerad, internationell ackreditering, JACIE (Joint Accreditation Committee-ISCT & EBMT), har införts. Denna reglerar dels stamcellshanteringen, dels stamcellstransplantationen. Samtliga enheter arbetar med denna ackreditering och några är inom kort klara för inspektion. Inom Norden sker ett samarbete med forsknings- och utvecklingsfokus inom Nordiska Blod och Benmärgstransplantationsgruppen (NBMT). En nationell transplantationsgrupp är under uppbyggnad på initiativ av Svensk Förening för Hematologi. Framtid Allogen stamcellstransplantation har kommit för att stanna. Behandlingen ger goda möjligheter till bot av annars dödliga sjukdomar. Metoden är dock resurskrävande och kräver hög kompetens under hela behandlingsförloppet. Behandlingen är också associerad med betydande risker, både i form av sjuklighet och av dödlighet. Indikationen för behandling, måste därför vara stark. Vi har idag sannolikt kommit till en situation av ett stabilt antal behandlingar. Navelsträngsblod som stamcellskälla kan ytterligare öka antalet behandlingsbara patienter med indikation, men som saknar andra givare. Studier pågår av behandling av andra cancertumörer än blodcancer. Blir dessa försök framgångsrika finns stora patientgrupper som skulle vara aktuella för behandling. Studier pågår också där man försöker separera risken för de negativa immunreaktioner riktade mot mottagarens friska vävnader från de positiva immunreaktionerna som vänder sig mot grundsjukdomen. Kan man bemästra denna problematik skulle avsevärt fler patienter vara aktuella för allogen transplantation. 22

Produktionsvolymer och remitteringsmönster I Sverige utförs i dagsläget allogen stamcellstransplantation på vuxna patienter vid sex universitetssjukhus (US) Akademiska sjukhuset (UAS), Karolinska US (KS), Skånes US i Lund (SUS), Sahlgrenska US (SU), US i Linköping (US) och Norrlands US (NUS). Mellan år 2005 och 2009 genomfördes i snitt ca 200 behandlingar med allogen stamcellstransplantation i riket. Dessa stamcellstransplantationer fördelar sig ojämnt mellan de utförande sjukhusen som framgår av tabell 1 nedan. I särklass störst är Karolinska US som under perioden utför mer än dubbelt så många transplantationer som Sahlgrenska US och Akademiska sjukhuset tillsammans. Bakom Karolinska US återfinns ett skikt med tre utförare som under perioden har nästan identiska patientvolymer Sahlgrenska US (35 SCT/år), Akademiska sjukhuset (33 SCT/år) och Skånes US i Lund (32 SCT/år). Därutöver genomför Norrlands US och US i Linköping 17 respektive 15 SCT under perioden 2005-2009. Omfattningen på sjukhusens verksamheter varierar således kraftigt. Samtidigt klarar samtliga sex sjukhus med god marginal The European Group for Blood and Marrow Transplantations krav på 10 utförda transplantationer per år för att bli ett ackrediterat transplantationscenter. Tabell 1: Totalt antal utförda stamcellstransplantationer per sjukhus och år i Sverige 2005-2009. Källa: Karolinska Universitetssjukhuset Sjukhus UAS KS SUS Lund SU US NUS Riket År Totalt per år Totalt per år Totalt per år Totalt per år Totalt per år Totalt per år Totalt per år 2005 35 62 27 30 17 20 191 2006 35 78 36 27 8 15 199 2007 30 69 31 46 20 16 212 2008 28 69 30 35 14 12 188 2009 37 76 38 37 16 21 225 Antal SCT/år 2005-2009 33 71 32 35 15 17 203 Total 165 354 162 175 75 84 1015 När det gäller allogen stamcellstransplantation som utförs på barn skiljer sig patientvolymen kraftigt från vuxensidan. I dagsläget utförs allogen stamcellstransplantation på barn vid fyra sjukhus Akademiska sjukhuset, Karolinska US, Skånes US i Lund samt Sahlgrenska US. Som framgår av tabell 2 nedan fördelar sig omfattningen av de olika sjukhusens verksamhet ojämnt också när det gäller barn. Även på barnsidan intar Karolinska US en kraftigt dominerande ställning avseende patientvolymen. I genomsnitt behandlas i 23

riket ca 50 barn per år med allogen stamcellstransplantation under perioden 2005-29. Av dessa behandlas i genomsnitt årligen drygt 20 vid Karolinska US medan fördelningen mellan de övriga sjukhusen är relativt jämn. Tabell 2: Antal utförda stamcellstransplantationer per sjukhus och år på patienter < 18 år 2005-2009. Källa: Karolinska Universitetssjukhuset Sjukhus UAS KS SUS Lund SU Riket År Totalt per år Totalt per år Totalt per år Totalt per år Totalt per år 2005 4 19 10 11 44 2006 14 26 9 13 62 2007 5 22 6 13 46 2008 6 16 6 11 39 2009 3 24 14 13 54 Antal SCT/år 2005-2009 6 21 9 12 49 Total 32 107 45 61 245 I diskussionen med arbetsgruppen för allogen stamcellstransplantation framträder inget tydligt remitteringsmönster mellan sjukhusen när det gäller vuxna patienter. Arbetsgruppen framhåller dock att kommunikation kring svåra fall ofta sker men ska ses mot bakgrund av det väl fungerande samarbete som finns etablerat mellan de sjukhus som utför allogen stamcellstransplantation. Avseende barn som behandlas med allogen stamcellstransplantation sker i dagsläget en systematisk remittering av patienter från landsting i norra och sydöstra sjukvårdsregionerna till i huvudsak Karolinska US och Sahlgrenska US. 24

Konsekvenser för forskningens förutsättningar I samband med utredningen om huruvida viss verksamhet ska definieras som rikssjukvård får Vetenskapsrådet i uppdrag att se över hur forskningens förutsättningar skulle påverkas om den kliniska verksamheten inom området centraliserades. Vetenskapsrådet gör i detta syfte en sammanställning av forskningen inom det område som utreds. Vetenskapsrådet har skickat en förfrågan till universitetssjukhusen, i vilken forskare inom verksamhetsområdet allogen stamcellstransplantation har ombetts att redogöra för följande: sin forskningsportfölj sin publikationslista för de senaste fem åren vilka vetenskapliga tidskrifter som anses vara viktiga inom hjärt- och lungtransplantationer och om möjligt lista de tio mest betydelsefulla hur forskningen finansieras (både externa och interna forskningsmedel). Samtliga sex sjukhus som idag utför allogen stamcellstransplantation har besvarat Vetenskapsrådets förfrågan enligt ovan. I sin sammanställning beskriver Vetenskapsrådet forskningens omfattning och aktivitet. Man gör detta genom en beskrivning av pågående och planerade forskningsprojekt vid de olika sjukhusen, samt via en så kallad bibliometrisk analys. Däremot drar inte Vetenskapsrådet några slutsatser avseende vilka konsekvenser en koncentration av verksamheten skulle få för forskningens förutsättningar. Vetenskapsrådet konstaterar dock att det är centralt för utveckling inom allogen stamcellstransplantation och framtida ställning nationellt och internationellt att både forskning av ren grundforskningskaraktär och forskning direkt anknuten till den kliniska verksamheten bedrivs och är av hög kvalitet. 25

Internationell utblick Danmark Huvudansvaret för hälso- och sjukvården i Danmark (5,5 miljoner invånare år 2008) åligger de fem regionerna. Här tillhandahålls all sjukhusvård och primärvård, samt läkemedel och viss psykiatri. Denna vård finansieras till största delen av bidrag från staten, men också till viss del av kommunerna. Den danska staten fastslår de övergripande målen för hälso- och sjukvården genom lagstiftning och svarar utöver detta bland annat också för tillsynsverksamhet och upprättande av vårdriktlinjer. Genom s.k. specialplanlægning kan staten också, genom Sundhedsstyrelsen, besluta att viss högspecialiserad vård, där behandlingen är komplex, sjukdomen sällsynt och resursförbrukning hög, ska definieras som en høyt specialiseret funktion. Detta innebär att vården får tillhandahållas på maximalt tre sjukhus i landet. För att få bedriva verksamhetsområden som fått denna status krävs tillstånd från Sundhedsstyrelsen. Både regionerna och privata sjukhus har rätt att ansöka. Allogen stamcellstransplantation i Danmark I Danmark har under många år Rigshospitalet i Köpenhamn varit ensam utförare av allogen stamcellstransplantation. I dagsläget pågår uppbyggnad av denna verksamhet även vid Århus Universitetshospital. Finland I Finland (5,3 miljoner invånare år 2008) ansvarar de 348 kommunerna för hälso- och sjukvården. Primärvården tillhandahålls av den enskilda kommunen, eller av kommunförbund, medan sjukhusvården ordnas av de 20 sjukvårdsdistrikten. Samtliga kommuner måste tillhöra något av dessa. Hälsooch sjukvården finansieras huvudsakligen genom kommunalskatt, men också till viss del genom statsbidrag. Nationell lagstiftning anger principerna och ramarna för den finska hälso- och sjukvården och kompletteras med rekommendationer. Regeringen kan också besluta att vissa högspecialiserade verksamhetsområden, som är sällsynta och kräver högklassigt medicinskt kunnande eller högklassiga instrument ska centraliseras på riksnivå. Vård som är centraliserad på nationell nivå får utföras av maximalt fyra sjukhus. Regeringen avgör vilket eller vilka sjukhus som får tillstånd att bedriva dessa verksamhetsområden. Allogen stamcellstransplantation i Finland I Finland är verksamheten kring allogen stamcellstransplantation förlagd till Åbo Universitetscentralsjukhus och Helsingfors Universitetssjukhus. 26

Norge I Norge (4,8 miljoner invånare år 2008) ansvarar de 448 kommunerna för primärvården, medan staten har det fulla ansvaret för sjukhusvården. Förutom ett övergripande lagstiftande ansvar, har den norska staten också ett ansvar för finansieringen och driften av sjukhusvården. Organisatoriskt svarar dock fyra sjukhuskoncerner, regionale helseforetak, för driften av den offentliga sjukhusvården. Varje koncern svarar för ett visst avgränsat geografiskt område och äger inom detta sjukhus eller grupper av sjukhus. Koncernerna styrs av styrelser som utses av staten och som i regel har en tämligen långtgående frihet i detta. Staten har också möjlighet att för viss vård, där patientvolymerna är små, där behandlingen kräver särskild kompetens eller där särskilt dyrbar utrustning krävs, inrätta verksamhetsområdet som en landsfunksjon. Att ett verksamhetsområde blir inrättat som landsfunksjon innebär att det endast får bedrivas på ett sjukhus i landet. För att få bedriva ett verksamhetsområde som fått denna status ansöker sjukhusen, genom sina respektive koncerner, till regeringen, som fattar beslut om tillstånd. Allogen stamcellstransplantation i Norge I Norge utförs allogen stamcellstransplantation vid Rikshospitalet i Oslo samt vid Haukeland universitsetssykehus i Bergen. I Oslo genomförs transplantationer av både vuxna och barn och med såväl besläktade som obesläktade givare, medan i Bergen endast transplantationer med besläktade givare genomförs. Storbritannien Då Nordirland, Skottland och Wales har egna sjukvårdssystem, är det nedanstående begränsat till att beskriva den engelska delen av Storbritannien. I England (51,1 miljoner invånare år 2007) ansvarar regeringen för styrningen och finansieringen av hälso- och sjukvårdssystemet, National Health Service (NHS), medan parlamentet beslutar om generella policyfrågor. Sjukvården tillhandahålls lokalt av en slags beställarorganisationer, så kallade trusts. Det finns flera olika typer av trusts, med ansvar för att tillhandahålla olika hälso- och sjukvårdstjänster inom avgränsade geografiska områden. Graden av självständighet i styrningen av vården varierar. För den vård som anses vara extremt högspecialiserad sker styrningen dock uteslutande från central nivå. Ett verksamhetsområde där antalet patienter är litet, där verksamheten kan utföras av ett litet antal center för hela befolkningen och där verksamheten inte lämpar sig för planering på lokal eller regional nivå kan inrättas som en National Commissioning Group (NCG) Service. Att ett verksamhetsområde får denna status innebär att tillstånd krävs för att tillhandahålla den aktuella vården. Maximalt sju tillstånd tilldelas av regeringen, som beslutar i dessa frågor. 27

Allogen stamcellstransplantation i Storbritannien Allogen stamcellstransplantation är i England inte definierat som NCG Service. Allogen stamcellstransplantation med både besläktad och obesläktade givare utförs, enligt uppgift från NHS, vid ett 20-tal sjukhus. 28

Bör allogen stamcellstransplantation definieras som rikssjukvård? Socialstyrelsens sammanvägda bedömning är att verksamhetsområdet allogen stamcellstransplantation inte bör definieras som rikssjukvård. I den plattform som Rikssjukvårdsnämnden har beslutat om, finns kriterier angivna för vilken högspecialiserad sjukvård som kan definieras som rikssjukvård. Kriterierna är: Sjukdomen eller tillståndet är ovanligt. Diagnos och behandling är komplicerad och/eller kräver speciell kompetens. Diagnos och behandling medför hög resursförbrukning. Att sjukdomen eller tillståndet är ovanligt medger i sig inte att ett verksamhetsområde definieras som rikssjukvård. Därför måste just det kriteriet förekomma i kombination med något av det övriga två vilka, var för sig, anses vara så uttömmande och omfattande att de möjliggör en klassning av ett verksamhetsområde som rikssjukvård. För att rekommendationen till Rikssjukvårdsnämnden ska bli att det verksamhetsområde som utreds bör definieras som rikssjukvård krävs givetvis också att en sammanvägd bedömning görs. I denna sammanvägda bedömning vägs allt som framkommit i utredningsarbetet in och ligger till grund för slutsatsen hur vårdkvaliteten och resursutnyttjandet påverkas vid koncentration av utredd verksamhet. Ärendet allogen stamcellstransplantation har varit en relativt svår utredning i det att det tidigt stod klart att det finns argument såväl för som mot en koncentration av befintlig verksamhet. Med ambitionen att på ett så tydligt sätt som möjligt visa på skiljelinjerna i argumenten kring att eventuellt definiera allogen stamcellstransplantation som rikssjukvård, har Socialstyrelsen låtit medlemmarna i den medicinska arbetsgruppen beskriva konsekvenserna av en koncentration avseende följande aspekter: Patientsäkerhet Sambandet volym kvalitet Forskning Utbildning Framtidsscenario Dyr utrustning och teknik 29

Akuta tillstånd Svårflyttade patienter Menlig inverkan på angränsande vård Nedan kommer en kortare sammanfattning av sjukhusens svar för var och en av dessa aspekter att göras. Dessa sammanfattningar kommer att inrymma argument både för och emot en koncentration av verksamhetsområdet allogen stamcellstransplantation, och ligga till grund för en sammanvägdbedömning rörande frågan om verksamhetsområdet bör definieras som rikssjukvård. Patientsäkerhet I de svar som pekar i riktning mot att en koncentration skulle leda till försämrad patientsäkerhet listas en rad argument. Här kommer att kortfattat redogöras för fyra av de mer framträdande: Den stora utmaningen vid allogen stamcellstransplantation är att ge rätt behandling, till rätt patient vid rätt tidpunkt. Ett flertal medlemmar i arbetsgruppen skriver i sina svar att förutsättningarna att möta denna utmaning skulle försämras genom förlängda väntetider om en kösituation skulle uppstå vilket skulle kunna bli en konsekvens av en koncentration. Eftervårdens kvalitet under det första året efter transplantation är avgörande för slutresultatet. Vid en koncentration skulle patienten vårdas vid hemsjukhus före och efter transplantation. Vid dessa sjukhus finns sämre kompetens att identifiera och hantera komplikationer som uppstår efter genomfört ingrepp vilket skulle kunna försämra patientsäkerheten. En koncentration skulle medföra att dagens regionala struktur skulle brytas upp vilket skulle leda till oklarheter kring vem som har ansvar för de överväganden och åtgärder som måste tas i den inledande fasen i vårdkedjan. Dessutom skulle långtidsuppföljningen bli lidande om dagens regionala struktur läggs ner. En koncentration av allogen stamcellstransplantation skulle innebära att fler aktörer blev involverade i vårdkedjan då patienten ska vårdas vid både hemsjukhus och rikssjukvårdsenhet. En risk med detta är att de olika aktörerna har olika journaldatasystem. En annan problematik är att oklarheter kan uppstå kring hur avvikelserapportering ska ske och hur avvikelseutredningar ska samordnas mellan olika landsting. Det sjukhus som är positivt inställt till koncentration av allogen stamcellstransplantation pekar i sitt svar på att en koncentration skulle garantera samtliga patienter tillgång till den bästa och mest avancerade vården inom verksamhetsområdet. Sambandet volym kvalitet Den majoritet som ser negativt på en koncentration av verksamhetsområdet pekar i sina svar på att det inte finns några tydliga kvalitetsskillnader mellan 30

de som idag utför allogens stamcellstransplantation samt att samtliga sex center möter internationella krav för hur många transplantationer man bör göra årligen. Ett sjukhus refererar i sitt svar till tre studier som gjorts och som sägs visa att större patientvolym och längre erfarenhet ger bättre resultat. Man menar vidare att med större patientvolym kan man genomföra bättre forskningsstudier och därigenom öka kvaliteten. Forskning När det gäller forskning är arbetsgruppens svar mindre polariserade. Här ser flertalet sjukhus att forskningsmöjligheterna skulle förbättras vid en koncentration även om vissa medlemmar i arbetsgruppen menar att dessa kan kompenseras för genom exempelvis ökat samarbete. Ett sjukhus pekar på att en koncentration skulle öka intresset hos grundforskare med ökad kunskap och innovationer som följd. Ett annat sjukhus medger att om antalet patienter ökar, ökar också de ekonomiska resurserna vilket ger möjligheter att anställa läkare, forskningssjuksköterskor, etc. Utbildning Avseende utbildning framhåller ett sjukhus att en koncentration, med ökad patientvolym som följd, skulle medföra att ST-läkare skulle ges bättre möjlighet att under sin utbildning studera ovanliga och svårbehandlade fall. Vidare skulle en koncentration medföra att mer och bättre utbildningsresurser kunde ges. Andra medlemmar i arbetsgruppen anför i sina svar att rekryteringen av ST-läkare till hematologiska kliniker skulle försvåras och att det är tveksamt om riksjukvårdsenheterna skulle klara av att ge en meningsfull utbildning för externa ST-läkare. Framtidsscenario När det gäller den majoritet av arbetsgruppen som är mot en koncentration framhålls i svaren att tendensen är att indikationerna på allogen stamcellstransplantation blir fler, patienterna blir äldre och att andelen öppenvård ökar. Sammantaget innebär detta att vi behöver lämna verksamhetsområdet allogen stamcellstransplantation som det är för att möta framtidens krav. Det sjukhus som är positiv till en koncentration av verksamhetsområdet menar tvärtemot att en koncentration skulle medge fler specialister som skulle ge en snabbare utveckling inom området. Detta skulle bidra till att följa med i det internationella samarbetet och därmed kunna attrahera kunniga utländska forskare. Dyr utrustning och teknik I svaren från de sjukhus som är mot en koncentration är man skeptisk till att ekonomiska resurser skulle frigöras som ett resultat av en koncentration. Anledningen till detta är att samtliga enheter som utför allogen stamcellstransplantation även utför autolog stamcellstransplantation och att samma utrustning används vid båda behandlingsformerna. Det sjukhus som är posi- 31