Specialty Care Fler patienter än någonsin blir hjälpta av våra behandlingar. Försäljningen för Specialty Care översteg 3 miljarder kronor för första gången 2018, med en stabil utveckling över hela portföljen. Två större förvärv under 2018 har gett Specialty Care tydligt fokus på immunologi som skapar ett starkt andra ben i Sobiportföljen. Specialty Care är inriktat på sällsynta sjukdomar och nischindikationer samt på behandlingar som syftar till att betydligt förändra livet för patienter. De två betydande förvärven under 2018 den globala licensen för emapalumab och rättigheterna för Synagis (palivizumab) i USA har förskjutit vikten i Specialty Careportföljen betydligt. Den starka immunologiverksamhet dessa bildar bestående av emapalumab, Synagis och Kineret (anakinra) kommer att stå för merparten av försäljningen inom Specialty Care. Vi ser immunologi som ett lovande utvecklingsområde där vi kommer att satsa ytterligare. Synagis är ett läkemedel godkänt för prevention av allvarliga nedre luftvägsinfektioner (NLI) orsakade av respiratoriska syncytialvirus hos barn med hög sjukdomsrisk. Som viktig behandling för utsatta barn, är Synagis i linje med vår kompetens inom pediatrik och vi är övertygade om att vi kan få ut mer från produkten. Synagis kommer att generera huvudparten av den totala Specialty Careförsäljningen. Emapalumab, som godkändes som Gamifant i USA i november, för behandling av primär HLH, passar också perfekt in med vår expertis, strategi och infrastruktur. Som den första godkända behandlingen för denna indikation, visar den på vår förmåga att ta fram innovativa lösningar för stora otillfredsställda medicinska behov, och som terapeutiskt koncept visar den potential att expandera till andra indikationer. I linje med vår strategi kommer den också att generera tillväxt i Nordamerika. Förvärven innebär omfattande förändring för bolaget på flera sätt och överensstämmer helt med vår strategi: Ny immunologiverksamhet Genom att skapa ett starkt andra ben i Sobiportföljen, Immunologi, möjliggör förvärven en diversifiering av inkomstbasen för att balansera den starka tillväxten inom hemofili. Utvidgar den kommersiella plattformen i USA Båda förvärven stärker och förser vår kommersiella plattform i Nordamerika med kritisk volym för hållbar tillväxt i USA. Detta har central betydelse för att ses som en attraktiv partner i framtida globala affärssammanhang. Synagisförvärvet omfattar överföring av AstraZenecaanställda från en högt kvalificerad försäljnings- & marknadsavdelning. Synagis förväntas därmed nästan trefaldiga både intäkterna från och storleken på vår amerikanska organisation. Vi har också utökat vår nordamerikanska organisation för att möta den förväntade efterfrågan på emapalumab. Stärker den finansiella ställningen Synagis kommer att ge betydande regelbundna intäkter och vår specialistkompetens på området kommer kunna bidra till att utvinna mer värde från produkten. Under det kommande året förväntar vi oss att intäkterna från Synagis och emapalumab kommer att bidra till geografisk expansion, på medellång sikt möjliggöra strategiska förvärv och göra det möjligt att fortsätta investera i vår egen forskning och utveckling. Utöver den primära inriktningen på immunologi innehåller portföljen även produkter inom genetik och metabolism. Distributionsnätet för Specialty Care täcker EMENAR och används för både egna rättighetsskyddade produkter och partnerprodukter, medan vi i Nordamerika för närvarande endast säljer Sobis egna produkter. Försäljningen 2018 uppgick till 3 127 MSEK. De största produkterna inom Specialty Care är Kineret och Orfadin, som står för 42 respektive 3 127MSEK Totala intäkter, Specialty Care Andel av totala intäkter, per affärsområde 34% Specialty Care SOBI ÅRS- OCH HÅLLBARHETSREDOVISNING 2018 25
29 procent av försäljningen. Portföljen består för närvarande av 39 produkter. Från 2019 blir Synagis den enskilt största produkten inom Specialty Care. Vi har kontor i 19 länder som ansvarar för produkter i över 70 länder. Högre levnadsstandarder och förbättrade hälso- och sjukvårdssystem gör det möjligt för fler personer med medicinska behov att få behandling. Vi fortsätter att anpassa och utveckla vår organisation för att möta denna ökade efterfrågan, särskilt i mer tätbefolkade länder. Under 2018 gav Specialty Care-verksam heten prov på vår förmåga att hantera produkter i olika stadier av livscykeln i olika regioner och i skiftande konkurrens- och finansieringssituationer. Förutom tvåsiffrig tillväxt för Kineret så lyckades vi också bibehålla vår marknadsposition för Orfadin trots växande konkurrens. Nyligen lanserade Ravicti förbättrade livskvaliteten för allt fler personer med ureacykelrubbningar (UCD). Vi fortsätter att söka efter ytterligare produkter som kan stärka vår förmåga att tillgodose patienters föränderliga behov. Samtidigt strävar vi efter att förvärva mer omfattande produkträttigheter för att bättre utnyttja vår kapacitet. Bättre sätt för att möta patienters behov Vi arbetar aktivt för att utveckla ännu bättre sätt för att möta patienters behov. Detta omfattar bland annat medicinskt behovsdriven produktutveckling och innovation. Bindning blockerar signalerna Anakinra är en rekombinant interleukin (IL)-1 receptorantagonist. Den binder till ytan på lymfocyten och hämmar signalen från IL-1. IL-1 är inblandad i många svåra inflammatoriska sjukdomar. Nya medicinska behov kan uppstå när människor med sällsynta sjukdomar, tack vare de behandlingar vi erbjuder, når tonåren och vuxenlivet för första gången. Vi stödjer också patienter, närstående och andra intressenter inom sällsynta sjukdomar på olika sätt, bland annat genom ambassadörsprogram, ekonomiskt stöd i väntan på läkemedelssubventioner och genom pedagogiska verktyg för vårdgivare, patienter och deras omgivning. Sammantaget understryker verksamhetens fortsatta tillväxt, utvecklingen av våra produkter och de framgångsrika förvärven 2018, vår kompetens inom området sällsynta sjukdomar och nischläkemedel. Vi hoppas kunna erbjuda dessa möjligheter till framtida partnerföretag för att kunna ge deras behandlingslösningar rättvisa och framgångsrikt föra ut dem till patienter i Nordamerika och EMENAR. Bygger kapacitet i Nordamerika Verksamheten i Nordamerika har expanderat kraftigt under 2018. Från 55 anställda i början av 2018 ökade vi upp till 270 medarbetare i USA och Kanada under inledningen av 2019. Över 130 personer följer med till Sobi från AstraZeneca genom Synagisförvärvet. Intäkterna från Nordamerika väntas motsvara omkring en tredjedel av de globala totala intäkterna, en ökning från cirka 14 procent. Den utökade personalstyrkan förstärker kraftigt våra medicinska, kommersiella och marknadstillgänglighetsfunktioner och kommer att arbeta med de nya produkterna Synagis och Gamifant, såväl som med befintlig portfölj. Att utöka närvaron i USA och Kanada är en viktig del av vår strategi: den nordamerikanska marknaden representerar cirka 50 procent av världsmarknaden för sällsynta sjukdomar. Med starkare närvaro öppnar vi för ännu fler och större tillväxtmöjligheter. Som en effekt av expansionen har vi noterat fortsatt tvåsiffrig tillväxt för Kineret, för närvarande godkänd i USA för reumatoid artrit och neonatal debut multisystem inflammatorisk sjukdom (NOMID). Till följd av utökad personalstyrka når vi ut till 1 000 nya läkare, som nu börjat att förskriva Kineret och utgör redan en tvåsiffrig andel av förskrivningarna. Det har lett till att 180 nya patienter nu behandlas med Kineret. Den utökade kapaciteten bidrar också till att bibehålla försäljningstakten för Orfadin som börjar möta generisk konkurrens. 26 SOBI ÅRS- OCH HÅLLBARHETSREDOVISNING 2018
Korta fakta om Sobis immunologiportfölj: EMAPALUMAB OCH HLH Vi förvärvade de globala rättigheterna till emapalumab från Novimmune SA i augusti 2018. I november godkändes läkemedlet av amerikanska läkemedelsmyndigheten, FDA, och lanserades under namnet Gamifant i USA i december som världens första godkända läkemedelsbehandling för primär hemofagocyterande lymfohistiocytos (HLH), ett sällsynt och livshotande syndrom med okontrollerad hyperinflammation av immunsystemet. Ansökan om marknadsgodkännande i EU lämnades in i mitten av 2018. Den primära (ärftliga) formen av sjukdomen förekommer främst hos spädbarn och barn, medan den sekundära formen av sjukdomen har samband med infektion, autoimmuna sjukdomar eller malignitet. Hemofagocyterande lymfohistiocytos är ett kliniskt syndrom med hyperinflammation som drivs av överproduktion av gammainterferon (IFN ) och kännetecknas av feber, svullnad av levern och mjälten, allvarligt låga värden av röda och vita blodkroppar, blödningsrubbningar, infektioner, neurologiska symtom, organdysfunktion och organsvikt. Primär HLH uppstår vanligtvis hos pediatriska patienter och är livshotande om den lämnas obehandlad. Dödligheten är 40 procent med bästa nuvarande tillgängliga vård. Patientpopulationen för primär eller sekundär HLH i USA, EU och Japan uppskattas till sammanlagt 5 000 personer. För fullständig förskrivningsinformation för USA, se gamifant.com. SYNAGIS OCH RSV Synagis är det enda godkända läkemedlet för prevention av allvarliga nedre luftvägsinfektioner (NLI) orsakade av respiratoriskt syncytialvirus (RSV) hos barn med hög sjukdomsrisk. I november meddelade vi att vi förvärvat rättigheterna till Synagis i USA från AstraZeneca, samt rätten till 50 procent av framtida avkastning från uppföljningskandidaten MEDI8897 i USA. Slutförandet av förvärvet offentliggjordes den 24 januari 2019. MEDI8897 är en monoklonal antikropp (mab) som undersöks för förebyggande av NLI orsakade av RSV i en bredare patientgrupp. Synagis är en attraktiv produkt för Sobi eftersom den riktar sig mot ett litet antal pediatriska patienter inom terapiområdet immunologi. Det är den enda behandlingen som förebygger infektioner orsakade av RSV i denna unga och utsatta patientgrupp med stora medicinska behov. RSV är ett virus som kan orsaka allvarlig lungsjukdom hos spädbarn som antingen är tidigt födda eller födda under RSV-säsongen. För fullständig förskrivningsinformationen för USA, se synagis.com. KINERET Kineret är ett bra exempel på hur vi arbetar kontinuerligt för att hitta nya sätt att hjälpa människor med sällsynta sjukdomar. Kineret lanserades ursprungligen 2002 och fortsätter att visa potential för behandling av olika sjukdomar som involverar interleukin-1 (IL-1), en central förmedlare av inflammation. Växande intresse för och ökad förståelse av IL-1-området stödjer den fortsatta tillväxten av Kineret, som återigen nådde tvåsiffriga tillväxttal under 2018. År 2013, när Kineret godkändes för CAPS (Kryopyrinassocierade periodiska syndrom) i Europa, gjorde vi en grundläggande översyn av strategin för Kineret. Vi etablerade en organisation som fokuserar på patienter och vårdgivare för att identifiera och tillgodose deras behov. I takt med att specialister får större kunskap om hur Kineret medfört förbättringar i patienters liv, delar de med sig av sina insikter med oss och i patientnätverk. Läkare och patienter ser Sobi som en bra partner: vi tar deras insikter på allvar och försöker möta deras behov. Sedan undersöker vi tillsammans hur vi kan utveckla behandlingar för andra indikationer till förmån för patienter. År 2018 godkändes Kineret av den Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) för användning i EU:s samtliga 28 medlemsländer för behandling av Stills sjukdom, inklusive vuxendebuterande Stills sjukdom (AOSD) och systemisk juvenil idiopatisk artrit (SJIA), den allvarligaste formen av artrit hos barn. Stills sjukdom drabbar cirka 25 000 1 barn och vuxna i EU. Behandlingsanvändning bland Stillspatienter förväntas öka under det kommande året. En fas 3-studie (anastills) för användning av Kineret vid behandling av Stills sjukdom (SJIA och AOSD) pågår i USA. I augusti publicerade vi de primära effektresultaten från anago fas 2-studien med anakinra (Kineret) som möjlig behandling för akut gikt. Kineret är ett biologiskt läkemedel som reducerar aktiviteten hos interleukin-1 (IL-1), en central förmedlare av inflammation vid autoinflammatoriska och autoimmuna sjukdomar. Kineret blockerar den biologiska aktiviteten hos IL-1 och IL-1 genom att binda till interleukin-1 typ 1-receptorn (IL-R1), som uttrycks i en mängd olika vävnader och organ, och därigenom blockerar signalerna från interleukin-1 (IL-1). Den blockerade signalöverföringen bidrar till att hantera överskottsnivåer av IL-1 i kroppen och därmed inflammation och andra symtom. Kineret är snabbverkande, har en välkarakteriserad säkerhetsprofil och kort halveringstid. Kineret är godkänt för behandling av reumatoid artrit (RA) hos vuxna, systemisk multiinflammatorisk sjukdom med neonatal debut (NOMID) hos barn och vuxna (i USA och Kanada) och kryopyrinassocierade perio diska syndrom (CAPS) hos vuxna patienter och barn från åtta månaders ålder (i EU). Det är även godkänt i Australien för behandling av RA, CAPS samt för behandling av systemisk juvenil idiopatisk artrit (SJIA) hos patienter från två års ålder som inte svarat tillfredsställande på icke-biologiska sjukdomsmodifierande antireumatiska läkemedel, samt i Israel för RA och CAPS. För fullständig europeisk förskrivningsinformation, se EMA:s hemsida. För fullständig förskrivningsinformation i USA, se kineretrx.com Totala försäljningsintäkter: 1 320 MSEK Försäljningstillväxt: 16% 1. Interna data. SOBI ÅRS- OCH HÅLLBARHETSREDOVISNING 2018 27
Korta fakta om Sobis Specialty Care-portfölj: ORFADIN Sättet vi har arbetat med Orfadin är ett bra exempel på vår patientcentrerade modell. När Orfadin lanserades 2002, var det få patienter med ärftlig tyrosinemi typ 1 (HT-1) som skulle få fira sin andra födelsedag. Idag, tack vare förbättrad screening av nyfödda, effektiv behandling och anpassad kost, har vi fått följa den första generationens HT-1 patienter som uppnått en ålder där de börjar bilda egna familjer. Genom åren har vi haft nära samarbeten med människor som lever med HT-1 och sett personer med HT-1 ställas inför olika utmaningar under olika skeden av livet. Under 2015 och 2016 godkändes nya beredningsformer, oral suspension för spädbarn samt en 20 mg-kapsel för äldre patienter, som lanserades till patienter i Europa och USA. Ökad screening av nyfödda i flera länder leder till att fler patienter diagnostiseras tidigare. Oral suspension, det vill säga flytande form gör behandlingen enklare att administrera till spädbarn. I andra änden av skalan kan äldre patienter minska antalet gånger de måste ta sin behandling varje dag tack vare den större 20 mg-kapseln. Båda beredningsformerna är exklusiva för Sobi. Generisk konkurrens träder nu in på vissa marknader, men de generiska beredningsformerna har inte börjat användas i den utsträckning som förväntades. Under 2018 lyckades vi bibehålla vår marknadsandel för Orfadin och vi är fortsatt starkt engagerade i människor som lever med HT-1 och att tillhandahålla livslång behandling med Orfadin och tillhörande patientstöd. Totala försäljningsintäkter: 899 MSEK Försäljningstillväxt: 4% UCD PORTFOLIO Ravicti (glycerolfenylbutyrat) gjordes tillgängligt över hela Europa under 2018 som behandling vid alla sex indikationerna för ureacykelrubbningar (UCD). Dessa sex, alla namngivna enligt det saknade enzymet, är: Karbamoylfosfatsyntetas I (carbamoyl phosphate synthetase, CPS1); N-acetylglutmatsyntas (N-acetylglutmate synthase, NAGS); Ornitinkarbamoyltransferas (ornithine carbamoyltransferase, OTC); Argininosuccinatsyntetas (ASS); arginino succinatlyas (ASL); och Arginas I (ARG). Vår andra UCDbehandling, Ammonaps, är godkänd för tre indikationer: CPS1, OTC och ASL. Människor med en UCD har svårt att göra sig av med ammoniak som bildas naturligt som en biprodukt vid omsättning av protein från blodomloppet. Ammoniak är giftigt, och om det når hjärnan kan det orsaka oåterkalleliga hjärnskador, koma och även död. Trots att lanseringen av Ravicti i Europa blev något försenad finns det tecken på att användningen accelererat under andra halvan av 2018. Återkoppling från läkare visar att patienterna uppskattar det faktum att Ravicti är lukt- och smakneutralt, samt krävs i mindre volymer än andra UCDbehandlingar. En studie har också visat färre behandlingsrelaterade symtom med Ravicti än med behandling med natriumfenylbutyrat, såsom kroppslukt, buksmärta, illamående, brännande känsla i munnen, kräkningar och halsbränna. Alla dessa faktorer förväntas bidra till bättre följsamhet och efterlevnad, särskilt bland barn med UCD, vilket inte bara leder till bättre behandlingsresultat men även kraftigt förbättrad livskvalitet. För fullständig europeisk förskrivningsinformation, se ema.europa.eu.»varje person med en sällsynt sjukdom har rätt att välja hur de vill leva sitt liv. De förtjänar att känna sig trygga i sina val.«cecilia, Drug Safety Manager 28 SOBI ÅRS- OCH HÅLLBARHETSREDOVISNING 2018
Kreativa sätt att hjälpa Vår nära kontakt med patienter och vårdgivare gör det möjligt att identifiera andra icke-medicinska åtgärder för att möta otillfredsställda behov. Det kan handla om utbildningsprogram, kännedom om sjukdomen och överbryggande finansieringsinitiativ.