Innovation. Att utöka antalet forskningsprogram, framförallt

Transkript

1 Innovation Att utöka antalet forskningsprogram, framförallt i klinisk fas, är prioriterat för Sobi la vi grunden för vårt mest framskridna program i tidig fas, SOBI003, som kommer att gå in i klinisk fas under Både bredd och fokus Vår forskning & utvecklingskapacitet (FoU) täcker hela kedjan från upptäcktsfas och klinisk utveckling, till studier i klinisk vardag efter godkännandet. För närvarande driver vi prekliniska forskningsprogram, kliniska utvecklingsprogram, samt studier i klinisk vardag; program från fas 1 till fas 4. Att utöka antalet forskningsprogram, framförallt i klinisk fas, är prioriterat för Sobi. Vi har bevisat vår förmåga att framgångsrikt förvärva innovation via licensiering från externa parter. Våra två hemofiliprodukter Elocta och Alprolix, likväl som Orfadin, Kineret och andra partnerprodukter, kommer samtliga ursprungligen från andra företag och har under Sobis överinseende utvecklats till framgångsrika produktlinjer. En ytterligare styrka är vår långa erfarenhet från att arbeta med biologiska läkemedel baserade på rekombinanta proteiner. Vi fokuserar våra satsningar på utvalda behandlingsområden, där vi kan göra skillnad och där vi har potential att bli ledande, såsom inom hemofili och specialistläkemedel inklusive inflammation samt genetiska och metabola sjukdomar. Detta fokus förbättrar vår förmåga att förstå, bedöma och använda vetenskapen om de tilltänkta läkemedlen på bästa sätt. Större förståelse för patientbehoven underlättar identifiering och bedömning av otillfredsställda medicinska behov. Mervärden för patienter På Sobi har vi ett omfattande tillvägagångssätt för att ta hand våra produkter efter marknadsgodkännande och på så sätt skapa mervärde för patienterna. Efter godkännande och lansering av behandling, fortsätter vi 30

2 med vidare forskning och utveckling. Detta kan till innebära att nya indikationer, nya formuleringar och data från klinisk vardag adderas till godkända behandlingar. Som ett exempel godkändes Kineret först som behandling av reumatoid artrit. Sobi fortsatte att studera och utveckla Kineret, som också är godkänt för CAPS, en grupp sällsynta, ärftliga autoinflammatoriska sjuk domar, och NOMID, den allvarligaste formen av CAPS. Behandling med Kineret har medfört transformerande förbättringar av livs kvaliteten för människor med NOMID och CAPS. Två nya studier undersöker nu Kinerets potential för patienter med Stills sjukdom i USA och i akut gikt. Vi undersöker också de potentiella effekter med Elocta för immuntolerans induktion hos människor med hemofili A som har utvecklat hämmande antikroppar. Vår innovationsportfölj per den 31 december 2017 Kontinuerlig utveckling av våra mediciner görs både internt och i partnerskap med andra läkemedelsföretag samt patientorganisationer och patientledda konsortier. SOBI003 SOBI003 är vårt mest framskridna program i tidig fas. Utvecklingen av SOBI003 syftar till att finna behandling mot MPS IIIA eller Sanfilippos sjukdom typ A, som är en ärftlig, progressiv, livshotande och sällsynt sjukdom som drabbar barn i unga åldrar. Kroppen saknar förmågan att bryta ner långa kedjor av sockermolekyler vilket leder till att heparansulfat lagras i lysosomerna. Denna påverkar det centrala nervsystemet och orsakar tilltagande cellförstörelse. MPS IIIA är en sällsynt sjukdom, runt personer tros leva med sjukdomen i EU och USA. Sjukdomen upptäcks ofta vid två till fyra års ålder och den förväntade livslängden är sällan längre än till tjugotrettio årsåldern. Det finns idag ingen godkänd behandling för MPS IIIA. Efter EU-kommissionens tidigare beviljande av särläkemedelsstatus, erhölls detsamma från den amerikanska läkemedelsmyndigheten, FDA, under SOBI003 förbereds för att för första gången testas på patienter i en klinisk fas 1/2 studie som kommer att inledas under SOBI003 har utvecklats helt av Sobi. Teknologin som möjliggör den potentiella sjukdomsmodifierande effekten är en egen patenterad glykanmodifiering. All produktutveckling och tillverkning av läkemedel för prekliniska och kliniska studier har skett i Sobis regi. Utvecklandet av den kliniska studien har gjorts i samarbete med patientföreträdare och vården. DETTA ÄR SOBI AFFÄRSOMRÅDEN INNOVATION HÅLLBARHET Terapiområde/indikation Produkt/projekt Preklinisk Fas 1 Fas 2 Fas 3 Fas 4 Hemofili A Elocta/ASPIRE * Hemofili A Elocta/PUP 1* Hemofili A XTEN/BIVV001 2 Hemofili A Elocta/A-SURE Hemofili A Elocta/reITIrate Hemofili A Elocta/verITI8 Hemofili A och B Elocta/Alprolix/PREVENT Hemofili B Alprolix/B-YOND * Hemofili B Alprolix/PUP 1* Hemofili B XTEN/BIVV002 2 Akut gikt Kineret/anaGO 3 Stills sjukdom Kineret/anaSTILLs Alkaptonuria Orfadin/SONIA2 MPSIIIA SOBI003 4 HISTORIA & FINANSIELL ÖVERSIKT RAPPORTERING BOLAGSSTYRNING C5-drivna sjukdomar SOBI005 IL-1-drivna sjukdomar SOBI006 * Utökad prövning för en redan godkänd indikation 1. PUP = Previously untreated patients = tidigare obehandlade patienter 2. Bioverativs utvecklingsprogram. Sobi har valt att lägga till program i samarbetsavtalet men har ännu inte utnyttjat sin optionsrätt. 3. Första patienten doserad 30 december Kommer att gå in i klinisk fas under 2018 HÅLLBARHETS STYRNING 31

3 Sobis innovationsmodell Tvärfunktionella team använder sig av flera discipliner för att kartlägga och utvärdera nya forsknings- och utvecklingsprojekt. Då används de tre stegen i Sobis innovationsmodell: patientbehov, vetenskaplig kunskap och Sobis förmågor och uppskattad marknadspotential. Detta säkerställer att nya projekt är i linje med strategin och bygger på Sobis styrkor, med bibehållen fokus på projekt med fördelaktiga riskprofiler. Patientbehov Vår innovationsmodell kretsar kring patientens behandlingsresa och utgår från de otillfredsställda behov som patienter med sällsynta sjukdomar har. Vi definierar dessa otillfredsställda behov genom att samarbeta med patienter, deras familjer, vårdgivare och medicinska intressenter. Det är förutsättningen för att i grunden kunna förbättra livet för människor som lever med sällsynta sjukdomar. Patientbehov Utveckling i linje med vår kompetens Vår FoU-modell skapar ett gränssnitt mellan nya upptäckter och integrerade forsknings- och utvecklingsprogram. Köp och licensiering av projekt och produkter omfattas också av denna process. De vetenskapliga och teknologiska aspekterna av ett föreslaget forsknings- eller utvecklingsprogram måste vara i linje med vår kapacitet och kompetens. Förmågor och vetenskap Patient Marknadspotential Varaktig tillgång till läkemedel Genom att identifiera relevanta intressenter i varje fas av patientens behandlingsresa kan vi säkerställa optimala resultat under utvecklingens gång. Vi arbetar också med att underlätta processen i varje steg mot marknaden, vilket leder till en smidigare och i idealfallet snabbare utveckling och tillgång till behandling för patienter. 32

4 Milan Zdravkovic Head of Research & Development och Chief Medical Officer Vad är din bakgrund? Jag är läkare med över 18 års erfarenhet från läkemedelsbranschen och av att ta nya molekyler till marknaden till förmån för patienter. Milan började på Sobi i slutet av 2016, och kom närmast från en roll som Corporate Vice President på Novo Nordisk där han arbetat inom flera områden, bland annat inom diabetes, tillväxthormonbrist, fetma och immunologi. Vad lockade dig till Sobi? När jag intervjuades för jobbet kände jag att kulturen stämde. Jag uppskattar samhörigheten, hur man arbetar tillsammans och att alla verkligen ser patientbehoven. För det andra tyckte jag att utvecklingsportföljen var intressant, med möjligheter att driva de prekliniska tillgångarna framåt och att utöka vår produktlivscykelhantering. Sist men inte minst har bolaget den finansiella styrka som krävs för att kunna bedriva FoU. Dessa var de viktigaste faktorerna. Vad är det som gör ett bra innovationsklimat och hur uppnår man det? Idéer måste belönas och parallellt måste beslutsfattandet vara stringent. Det är viktigt att ha rätt balans här. När man utvärderar portföljen måste man sätta upp rätt mål och kriterier för att få svar på de viktigaste frågorna först de som ger stöd för beslut om vilka molekyler som ska flyttas fram eller åka ut. Vilka är de viktigaste framgångsfaktorerna för en FoU- organisation? Att visa att vi skapar värde för såväl organisationen som för patienterna. Det kräver rätt individer, vilket vi har: människor som är hungriga att uppnå något; som vill driva, och gillar att samarbeta och utmana normerna. Sedan kryddar du detta med bra beslutsfattande och öppenhet kring hur beslut fattas. Vilka områden vill du förbättra inom Sobi? Jag har gått in för att skapa öppenhet kring våra projekt och hur de prioriteras i hela organisationen. Vi har definierat mål och infört mer ansvar för alla. Vi vill också ha roligt och uppskatta människor för deras prestationer. Vilka områden vill du fokusera på framöver? Vi måste fokusera på det som vi är riktigt bra på, det som är bolagets DNA: nämligen stora molekyler och att sätta patientens behov i centrum. Organisationen är bra på att samarbeta med andra företag. De flesta av våra produkter och projekt är licensierade eller framtagna i samarbete med andra. Det är absolut en av våra styrkor. Vi måste se till att vi driver utvecklingsportföljen framåt. Det kommer att vara en mycket viktig framgångsfaktor för vår organisation. Hur skulle du beskriva din ledarstil? Jag är mycket öppen och tydlig. Som ledare tror jag verkligen på att basera mina beslut på en sund värdegrund och göra hela teamet delaktigt. Jag delegerar och kombinerar det med att låta människor ta ansvar för att driva utvecklingen framåt. DETTA ÄR SOBI AFFÄRSOMRÅDEN INNOVATION HÅLLBARHET HISTORIA & FINANSIELL ÖVERSIKT RAPPORTERING BOLAGSSTYRNING HÅLLBARHETS STYRNING 33

5 Innovativa teknologier Sobi har utvecklat två patenterade teknologier som förlänger verkningstiden av biologiska läkemedel. Båda teknologierna kan kombineras med en mängd olika biologiska substanser för att bilda nya läkemedel med attraktiva egenskaper som möter stora medicinska behov. Dessa tekniker har namngetts Elvera och Modifa. Elvera Elvera är en innovativ rekombinant mimetisk polymerteknologi, som utnyttjar egenskaperna hos en naturlig human proteindomän för att skydda aktiva biologiska molekyler och utöka halveringstiden i kroppen och exponeringen mot målvävnaden. Elvera kan användas för att finjustera de farmakokinetiska egenskaperna hos alla typer av terapeutiska proteiner. Dessutom genererar tekniken förbättrad stabilitet och minskad ospecifik nedbrytning av biologiska produkter såsom terapeutiska enzymer. Eftersom det protein som skapas är fullt mänskligt, förväntas det inte enbart tolereras väl, det är också fullständigt biologiskt nedbrytbart, till skillnad från den vanligt förekommande kemiska konjugationen med PEG för att öka halveringstiden. Det är en allsidig teknologi som genom sin justerbara natur kan uppnå längre eller kortare omlopps tid i kroppen och kan ockå förbättra läkemedlets löslighet. Elvera kan användas för alla biologiska läkemedel inom Sobis behandlingsområden, såsom för att skapa rekombinanta fusioner för möjlig behandling av hemofili, genetiska ämnesomsättningssjukdomar och inflammatoriska tillstånd. Sobi har ansökt om patent för Elvera både avseende dess sammansättning och metod. Modifa Modifa bidrar till att förändra glycans, en slags sockermolekyl som förekommer i peptider och proteiner och som gör att peptiden eller proteinet snabbt lämnar kroppen genom levern. Genom förändringen stannar proteinmolekylerna i omlopp under en längre tid, varigenom distributionen kan förändras och göra det möjligt att tränga igenom blod-hjärnbarriären, eller till vävnader som är svåra att nå, såsom brosk och ben. Sobi använder teknologin i utvecklingen av SOBI003, där Modifa tillämpas på enzymet sulfamidas i ett försök att behandla den sällsynta och allvarliga ärftliga sjukdomen Sanfilippos sjukdom typ A, som orsakas av mutationer som leder till brist på detta enzym. Se sid 31 för mer information. Teknologins förmåga att hjälpa proteiner tränga igenom blod-hjärnbarriären kan visa sig vara ett genombrott i utvecklingen av behandlingar för många allvarliga sjukdomar. Tekniken bygger på kemi som är flexibel och anpassningsbar. Sobi har ansökt om patent på Modifa både avseende sammansättning och metod. Elvera är en innovativ rekombinant mimetisk polymerteknologi som hjälper till att skydda aktiva biologiska molekyler och utöka halveringstiden i kroppen och exponeringen mot målvävnaden. Genom att modifiera glycan, en slags sockermolekyl, kan Modifa hjälpa proteinmolekylerna att stanna kvar längre i kroppen. Genom att distributionen kan förändras blir det möjligt att tränga igenom blod-hjärnbarriären, eller till vävnader som är svåra att nå, såsom brosk och ben. 34

6 När patienter som tidigare inte fått tillgång till behandling får möjligheten att leva längre, förändras det medicinska behovet och man ställs inför nya utmaningar. DETTA ÄR SOBI AFFÄRSOMRÅDEN INNOVATION HÅLLBARHET HISTORIA & FINANSIELL ÖVERSIKT RAPPORTERING BOLAGSSTYRNING HÅLLBARHETS STYRNING 35