Utvärdering av ordnat införande av läkemedel

PM 2016:4 Utvärdering av ordnat införande av läkemedel en förstudie

Vårdanalys PM-serie Myndigheten för vård- och omsorgsanalys produkter redovisas i olika serier. Vårdanalys analyser, slutsatser och rekommendationer publiceras i rapporter i myndighetens rapportserie. Promemorior, metodresonemang och liknande material som utgör underlag eller stöd för myndighetens rapporter samlas i myndighetens PM-serie. De underlag som ingår i PM-serien anses vara av relevans för kunskapsbildningen på respektive ämnesområde. De kan exempelvis vara intressanta för en vidare läsarkrets men inte rymmas inom ramen för planerade eller utgivna rapporter. De kan vara mer tekniskt orienterade texter eller bidra med en fördjupning i ett ämne. Syftet med varje promemoria framgår av respektive förord. I de fall myndigheten har anlitat externa författare står författarna själva för innehållet. Promemorior i PM-serien går att ladda ner från www.vardanalys.se. Där kan även Vårdanalys övriga publikationer laddas ner. Citera gärna ur Vårdanalys publikationer, men ange alltid källa. Myndigheten för vård- och omsorgsanalys Tryck: TMG Sthlm, Stockholm 2016 ISBN: 978-91-87213-59-5 www.vardanalys.se

Utvärdering av ordnat införande av nya läkemedel En förstudie

Citera gärna ur Vårdanalys publikationer, men ange alltid källa. Myndigheten för vård- och omsorgsanalys ISBN: ISBN anges här www.vardanalys.se

Sammanfattning ORDNAT INFÖRANDE SYFTAR TILL ATT UPPNÅ EN JÄMLIK, ÄNDAMÅLS- ENLIG OCH EFFEKTIV LÄKEMEDELSANVÄNDNING Möjligheterna att bota och lindra sjukdomar förbättras kontinuerligt, bland annat genom att nya läkemedel utvecklas. Genom ett allt tidigare godkännande av läkemedel kan patienter dra nytta av nya behandlingsalternativ i allt snabbare takt. Samtidigt innebär en tidigare introduktion att det kan finnas osäkerheter kring nya läkemedels effekter och säkerhet. Flera av de nya läkemedlen är dessutom betydligt dyrare än de äldre alternativen. Trots att nya läkemedel kan vara kostnadseffektiva (att deras effekt står i rimlig proportion till kostnaderna) kan de ha en stor påverkan på landstingens och statens läkemedelsbudgetar. Givet samhällets begränsade resurser är det nödvändigt att styra mot kostnadseffektiva läkemedel och att prioritera de patientgrupper som har störst behov. En annan utmaning är att tillgången till nya läkemedel har visat sig variera mellan både landsting och patientgrupper. En persons sannolikhet att få en effektiv och tidig behandling vid sjukdom kan bero på olika faktorer, till exempel kön, ålder, födelseplats och socioekonomi. För att svara upp mot dessa utmaningar har olika initiativ tagits, bland annat ordnat införande av nya läkemedel. I den här förstudien definierar vi ordnat införande som en nationellt samordnad och strukturerad process för horizon scanning (trendspaning), urval, hälsoekonomisk utvärdering, beslut och rekommendationer samt uppföljning av nya läkemedel. Syftet är att uppnå en jämlik, kostnadseffektiv och ändamålsenlig läkemedelsanvändning. Ordnat införande involverar ett stort antal aktörer, däribland samtliga landsting, Sveriges Kommuner och Landsting (SKL), ett flertal myndigheter, läkemedelsföretag och patientorganisationer. I figuren nedan redovisar vi en översiktlig processbild över ordnat införande. Vi har delat upp processen utifrån receptbelagda läkemedel med förmån (förmånsläkemedel) och rekvisitionsläkemedel. Processerna är under kontinuerlig utveckling och kan därmed i flera delar betraktas som en försöksverksamhet. En mer detaljerad beskrivning av processen finns i kapitel 3. REKVISITIONSLÄKEMEDEL (Exemplet avser nivå 1 vid ett landstingsgemensamt införande) RABATTAVTAL (Företag/Landsting) HORIZON SCANNING (Fyrlänsgruppen) Förstudie (TLV) KUNSKAPS- UNDERLAG (TLV) FÖRHANDLING/ UPPHANDLING (Landsting/företag NT-REK (NT-rådet) INFÖRANDE/ ANVÄNDNING (Landsting) UPPFÖLJNING (Landsting/ företag/tlv) REKOMMENDATION* (EMA) BESLUT OM INFÖRANDENIVÅ (NT-rådet) INFÖRANDE/UPP- FÖLJNINGSPROT. (Livscykel.) GODKÄNNANDE* (Europeiska kommissionen) SUBVENTIONS- ANSÖKAN (Företag) HE- UTVÄRDERING (TLV) BESLUT (TLV:s nämnd) NT (ej obligatorisk) (NT-rådet) INFÖRANDE/ UPPFÖLJNING ANVÄNDNING (Landsting/ (Landsting) företag/tlv) UPPFÖLJNING Avtal om (Landsting/ återbäring (Landsting/ftg) företag/tlv) TREPARTSÖVERLÄGGNINGAR SIDOÖVERENSKOMMELSER (Företag/landstingTLV) RECEPTLAGDA LÄKEMEDEL MED FÖRMÅN (Exemplet avser nivå 1 vid ett landstingsgemensamt införande med så kallade trepartsöverläggningar) *En rekommendation från EMA och godkännandet av EU-kommissionen och kan ske vid olika tidpunkter i processen. De streckade linjerna illustrerar att NT-rådet kan rekommendera ett läkemedelsföretag att skicka in en subventionsansökan till TLV för bedömning inom läkemedelsförmånen. Omförhandlingar kan också ske för såväl förmåns- som rekvisitionsläkemedel efter en NT-rekommendation. Det kan innebära att nya avtal eller sidoöverenskommelser sluts. 3

VÅRDANALYS UTVÄRDERAR ORDNAT INFÖRANDE PÅ UPPDRAG AV REGERINGEN Vårdanalys har regeringens uppdrag att utvärdera nyttan med ordnat införande (S2016/01693/FS). Utvärderingen omfattar hela arbetsprocessen från horizon scanning till dess att läkemedlen når patienterna och eventuell uppföljning genomförs. Därmed omfattar utvärderingen både de nationella processerna (nationellt ordnat införande) och landstingens egna processer för införande av nya läkemedel. I den här promemorian redovisar vi en förstudie som innehåller en kartläggning av de aktuella processerna för ordnat införande samt en inventering av styrkor och utmaningar med processerna utifrån olika aktörers perspektiv. Vi beskriver också kortfattat inriktningen för den fortsatta utvärderingen. Inom ramen för förstudien har vi genomfört ett femtiotal intervjuer med företrädare för patientorganisationer, landsting, läkemedelsföretag, berörda myndigheter, professionsföreträdare samt SKL och andra intresseorganisationer. Studien baseras också på en genomgång av styr- och processdokument från berörda aktörer samt på statistik om läkemedelsanvändning. Uppdraget ska slutredovisas senast den 1 juli 2017. DE INTERVJUADE AKTÖRERNA ÄR ÖVERLAG POSITIVA TILL ORDNAT IN- FÖRANDE MEN DET FINNS ETT TYDLIGT UTVECKLINGSBEHOV Vårdanalys kan konstatera att de intervjuade aktörerna överlag har en positiv grundinställning till ordnat införande. Samtliga aktörer ser att processerna kan ge förutsättningar för en mer jämlik tillgång till läkemedel i landet, liksom en tidigare introduktion av läkemedel och en mer kostnadseffektiv användning. Landstingen, SKL och TLV lyfter även fram att ordnat införande leder till lägre läkemedelskostnader. I vår kartläggning framkommer dock även utmaningar och ett tydligt behov av en utveckling, exempelvis kring frågor som rör transparens, förutsägbarhet, rättsäkerhet, uppföljning, landstingens processer, samordning, patientinvolvering och information. NÅGRA TIDIGA OBSERVATIONER KRING ORDNAT INFÖRANDE Framväxten av ordnat införande har skett stegvis genom att projekt och initiativ har adderats till befintliga strukturer. Det finns i dag en bred uppsättning av mål som genom olika aktiviteter kopplar till ordnat införande, exempelvis inom landstingens samverkansmodell och Tandvårds- och läkemedelsförmånsverkets (TLV) verksamhet. Flera mål rör en jämlik och kostnadseffektiv läkemedelsanvändning. Andra centrala mål är ändamålsenlig användning av läkemedel och en dynamisk prissättning. Målen är i stor utsträckning formulerade som breda visioner snarare än konkreta och uppföljningsbara mål. Den komplexa målbilden i kombination med komplexa processer, som dessutom är under kontinuerlig utveckling, innebär att transparensen och förutsägbarheten riskerar att bli begränsad. Det kan leda till att resurssvaga aktörer, till exempel mindre patientorganisationer, har begränsade möjligheter att vara delaktiga och få insyn i processerna kring ordnat införande. Inom ramen för ordnat införande finns många olika intressen och därmed potentiella målkonflikter. Exempelvis finns det en potentiell målkonflikt mellan individnytta och samhällsekonomisk nytta. Ur den enskilda patientens perspektiv kan det vara angeläget att få 4

en snabb tillgång till individuellt anpassade, effektiva och säkra läkemedel, oavsett vad de kostar. Ur ett samhällekonomiskt perspektiv är det i större utsträckning motiverat att skapa så mycket hälsa som möjligt för hela befolkningen utifrån den befintliga budgeten, vilket innebär att prioriteringar utifrån störst behov är nödvändiga. Den här typen av avvägningar görs i samband med de hälsoekonomiska bedömningarna och NT-rådets rekommendationer. En ytterligare målkonflikt rör tidsaspekten av läkemedelsinförandet. Den allt tidigare introduktionen av nya läkemedel kan innebära fördelar ur ett patientperspektiv, men också en rad utmaningar. En tidigare introduktion kan innebära att kunskapen om läkemedlets effekter är begränsad, vilket leder till osäkerheter och risker för såväl patienter som stat, landsting och företag. Vårdanalys kommer i den fortsatta utvärderingen att belysa hur olika målkonflikter hanteras inom ramen för ordnat införande för att på så sätt synliggöra vilka mål och värden som får genomslag i praktiken. En annan utmaning i processerna utgörs av den flytande gränsen mellan förmåns- och rekvisitionsläkemedel. Förändringar i vårdens organisation och struktur har bidragit till att läkemedel som tidigare har definierats som förmåns- eller rekvisitionsläkemedel numera används inom såväl öppen- som slutenvården. Det innebär att ett och samma läkemedel kan bli aktuellt för ordnat införande både som ett förmåns- och ett rekvisitionsläkemedel, exempelvis beroende på om företagen ansöker om att ingå i läkemedelsförmånen eller hur läkemedlet prioriteras inom ramen för ordnat införande. Det finns också avgörande skillnader i processerna för ordnat införande av rekvisitions- eller förmånsläkemedel, till exempel när det gäller lagstiftning, finansiering samt beslut och rekommendationer. Vi avser att i det fortsatta arbetet närmare belysa hur dessa skillnader påverkar införandet och användningen av nya läkemedel. EN BRED FORTSATT UTVÄRDERING MED SÄRSKILT FOKUS PÅ JÄMLIK ANVÄNDNING OCH ÄNDAMÅLSENLIGA PROCESSER OCH UPPFÖLJNING Vi drar slutsatsen att det finns ett behov av en fortsatt bred genomlysning av såväl processerna i som effekterna av ordnat införande. Fyra övergripande frågor kommer att vara vägledande i den fortsatta utvärderingen: Vilka är effekterna av ordnat införande av nya läkemedel? Hur ändamålsenliga är de nationella processerna för ordnat införande av nya läkemedel? Hur ändamålsenliga är landstingens egna processer för införande av nya läkemedel? I vilken utsträckning finns förutsättningar för en ändamålsenlig uppföljning av nya läkemedel? I samband med slutredovisningen av uppdraget kommer vi att redovisa en sammantagen bedömning av nyttan med ordnat införande. Vi kommer också att lämna förslag på hur verksamheten kan utvecklas för att säkerställa en jämlik och kostnadseffektiv användning av nya läkemedel samt ändamålsenliga processer. 5

Vilka är effekterna av ordnat införande? Ur patienternas synvinkel är det angeläget att utvärdera effekterna av ordnat införande. Vi kommer därför särskilt att fokusera på i vilken utsträckning processerna leder till en snabbare och mer jämlik och ändamålsenlig tillgång till nya läkemedel. Det finns även andra effekter som är viktiga att belysa, exempelvis om ordnat införande leder till en mer kostnadseffektiv användning av nya läkemedel samt hur priser och kostnader påverkas. Andra angelägna frågor rör statens och landstingens möjligheter att finansiera nya läkemedel och vilka effekter ordnat införande kan ha på innovation och utveckling av nya läkemedel. I bilaga 4 redovisas en kortfattad beskrivning av den förstudie kring uppföljningen av användningen av nya läkemedel som Vårdanalys har genomfört under våren 2016. Hur ändamålsenliga är de nationella processerna för ordnat införande av nya läkemedel? Ordnat införande syftar till att få flera aktörer att gemensamt hantera en växande utmaning för svensk hälso- och sjukvård. Det nationella arbetet syftar även till att göra ändamålsenliga avvägningar mellan olika mål och intressen. Vår kartläggning visar att det varit ett pragmatiskt arbete som utvecklats på ett förtjänstfullt sätt. Även om de flesta aktörerna har en positiv grundinställning har flera utmaningar framkommit kring de nationella processerna för ordnat införande. Flera aktörer har framfört synpunkter kring bristande transparens, förutsägbarhet och rättssäkerhet. Exempelvis finns uppfattningar om att de trepartsöverläggningar som genomförs mellan TLV, landstingen och läkemedelsföretagen brister i rättsäkerhet och att NT-rådets kriterier vid urval och rekommendationer inte är tillräckligt transparenta och tydliga. En annan brist anses vara att NT-rådets rekommendationer inte är överklagningsbara, eftersom rekommendationerna får stora konsekvenser för såväl patienter som företag. Det finns också ett behov av att genomlysa hur samordningen och ansvarsfördelningen mellan olika aktörer fungerar och kan utvecklas, till exempel samordningen av uppföljning och kunskapsstyrning. Patientorganisationerna ser även ett behov av fler informationskanaler och ökade möjligheter till delaktighet. Hur ändamålsenliga är landstingens egna processer för införande av nya läkemedel? Landstingens processer, organisation, kompetens och finansiering av nya läkemedel är avgörande för att ordnat införande ska fungera fullt ut och för att målen kring en jämlik och kostnadseffektiv användning av nya läkemedel ska kunna uppnås. En central fråga i den fortsatta utvärderingen kommer därför att vara i vilken utsträckning landstingens interna processer fungerar och hur väl de stödjer målen med ordnat införande. Vi avser även att belysa i vilken utsträckning de nationella processerna och landstingens egna processer hänger ihop. 6

I vilken utsträckning finns förutsättningar för en ändamålsenlig uppföljning av nya läkemedel? Flertalet av de intervjuade aktörerna pekar på behovet av en utökad uppföljning, exempelvis av läkemedels effekter, säkerhet och kostnadseffektivitet. En fungerande uppföljning är dessutom centralt för att kunna dra slutsatser om hur olika åtgärder på nationell och lokal nivå bidrar till måluppfyllelse. En fortsatt inriktning blir därför att belysa förutsättningarna för uppföljning av nya läkemedel. I vilken mån svarar nuvarande organisation och arbetsformer mot de behov av uppföljning som finns? 7

Innehåll 1 Inledning... 9 1.1 1.2 1.3 1.4 Varför ett ordnat införande av nya läkemedel?... 9 Vårdanalys har regeringens uppdrag att utvärdera ordnat införande... 10 Kostnader, prissättning och finansiering av läkemedel... 11 Metod och analytiskt ramverk... 12 2 Utveckling samt målen med ordnat införande... 15 2.1 2.2 2.3 2.4 Ordnat Införande har utvecklats genom flera initiativ från staten, SKL och landstingen... 15 Vårdanalys utvärdering av klinikläkemedelsuppdraget visade att det ett värde med hälsoekonomiska utvärderingar men att det behövdes vidareutveckling... 18 Den landstingsgemensamma samverkansmodellen utgör en del av ordnat införande... 19 Den reviderade nationella läkemedelsstrategin... 19 3 Beskrivning av processerna för ordnat införande... 20 3.1 3.2 3.3 3.4 3.5 3.6 Godkännande av nya läkemedel... 21 Horizon scanning och urval... 21 Processen för läkemedel som distribueras via rekvisition... 23 Processen för läkemedel som omfattas av läkemedelsförmånen... 25 TLV vidareutvecklar den värdebaserade prissättningen... 25 Cimzia-fallet (återbäringsavtal mellan läkemedelsföretag och enskilda landsting)... 27 4 Styrkor och utmaningar med ordnat införande... 29 4.1 4.2 4.3 4.4 4.5 4.6 Aktörerna är överlag positiva till ordnat införande men det finns ett tydligt utvecklingsbehov... 29 Patientorganisationernas perspektiv... 29 Landstingens perspektiv... 31 Myndigheternas perspektiv... 36 Företagens Perspektiv... 40 Apoteksföreningens perspektiv... 43 5 Tidiga observationer och förslag till fortsatt utvärdering... 44 5.1 Komplex process med många mål... 44 5.2 En bred fortsatt utvärdering med särskilt fokus på jämlik användning, och ändamålsenliga processer... 49 Bilagor... 51 Bilaga 1: Centrala funktioner i landstingens samverkansmodell... 51 Bilaga 2: Intervjuade aktörer... 52 Bilaga 3. Läkemedel som har hanterats av NT rådet, januari 2015 till juni 2016, efter nivåindelning 1 till 3.... 54 Bilaga 4. Förstudie kring Vårdanalys uppföljning av användningen av nya läkemedel... 56 Referenser... 58 8

1 Inledning 1.1 VARFÖR ETT ORDNAT INFÖRANDE AV NYA LÄKEMEDEL? De senaste årens utveckling av nya läkemedel har resulterat i framsteg inom flera terapiområden. Exempelvis kan patienter med kronisk hepatit C i dag behandlas med läkemedel som hämmar virusets tillväxt och botar infektionen. Läkemedelsbehandling av olika cancerformer är inne i en dynamisk utvecklingsfas och helt nya behandlingsalternativ introduceras. Genom ett allt tidigare godkännande av nya läkemedel kan patienterna dra nytta av en snabbare tillgång till nya behandlingsalternativ men samtidigt kan det finnas osäkerheter kring läkemedlens effekter och risker. Flera av de nya läkemedlen är betydligt dyrare än de äldre alternativen. Även om de bedöms vara kostnadseffektiva (att deras effekt står i rimlig proportion till kostnaderna) kan de ha en stor påverkan på landstingens och statens läkemedelsbudgetar. Införandet av nya läkemedel ställer krav på landstingen, till exempel på organisation, planering, budgetering, utbildning och utvärdering. Förutsättningarna för införande och användning av nya läkemedel ser också olika ut i landstingen. Flera utvärderingar visar att tillgången till nya läkemedel varierar mellan både landsting och patientgrupper. En persons sannolikhet att få tillgång till en effektiv och tidig behandling vid sjukdom kan bero på olika faktorer, till exempel kön, ålder, födelseplats och socioekonomisk tillhörighet. För att svara upp mot de utmaningar som beskrivs ovan togs under 2011, bland annat inom ramen för Nationell läkemedelsstrategi (NLS), initiativ till att vidareutveckla samarbetet kring ett nationellt införande av nya läkemedel. Samarbetet har resulterat i processer och strukturer som ska bidra till ett mer samordnat införande av läkemedel. Det samordnade införandet omnämns ordnat införande. Syftet är att uppnå en jämlik, kostnadseffektiv och ändamålsenlig användning av nya läkemedel. Vi beskriver här ordnat införande som en nationellt samordnad och strukturerad process för horizon scanning (trendspaning), urval, hälsoekonomisk utvärdering, beslut/rekommendationer och uppföljning av nya läkemedel. Ordnat införande involverar ett stort antal aktörer, däribland samtliga landsting, Sveriges Kommuner och landsting (SKL), ett flertal myndigheter, läkemedelsföretag och patientorganisationer. Ordnat införande inkluderar en gemensam samverkansmodell där alla landsting och regioner frivilligt har anslutit sig och där man arbetar gemensamt med prissättning, introduktion och uppföljning av läkemedel. Samverkansmodellen koordineras av Sveriges Kommuner och landsting (SKL). Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket TLV är också en central aktör. Myndigheten ansvarar för att ta fram hälsoekonomiska underlag, fattar beslut om vilka läkemedel som ska ingå i läkemedelsförmånen och har tagit initiativ till så kallade trepartsöverläggningar mellan landsting och företag om särskilda villkor kring läkemedel inom förmånen. Sedan januari 2015 har ett fyrtiotal läkemedel valts ut för ett nationellt ordnat införande enligt den nya processen, bland annat läkemedel mot hepatit C, prostatacancer och reumatiska sjukdomar. 9

1.2 VÅRDANALYS HAR REGERINGENS UPPDRAG ATT UTVÄRDERA ORDNAT INFÖRANDE Vårdanalys fick i mars 2016 i uppdrag av regeringen att följa och utvärdera nyttan med ordnat införande och om det leder till att invånarna får en jämlik tillgång till nya kostnadseffektiva läkemedel oavsett bosättningsort, ålder, kön och socioekonomiska faktorer (S2016/01693/FS). Utvärderingen ska utgå från ett patient- och medborgarperspektiv och avse såväl processerna för förmånsläkemedel som klinikläkemedel (även kallade rekvisitionsläkemedel eller slutenvårdsläkemedel). Vårdanalys ska analysera processerna utifrån bland annat transparens, förutsägbarhet och effektiv resursanvändning. Av analysen ska framgå vilka aktörer som ansvarar för de olika momenten i processerna. I uppdraget ingår även att lämna förslag på förbättringar i arbetet med nationellt införande av nya läkemedel. Vårdanalys ska göra utvärderingen i två faser. Under den inledande fasen (fas 1) ska Vårdanalys i dialog med de berörda aktörerna inventera och kartlägga vilka problem, utmaningar och fördelar som finns i processerna kring ordnat införande. Inventeringen ska omfatta hela arbetsprocessen från horizon scanning (trendspaning kring nya läkemedel) till dess att läkemedlen når patienterna. Vårdanalys ska också beskriva förutsättningarna för att göra en internationell utblick kring dessa frågor. Inriktningen på den fortsatta utvärderingen (fas 2) ska preciseras med utgångspunkt i den genomförda kartläggningen. Probleminventeringen ska redovisas för regeringen senast den 1 juli 2016. Den här förstudien som avser probleminventeringen utgör Vårdanalys rapportering till regeringen av uppdragets första del, fas 1. Den sammantagna bedömningen av nyttan med ordnat införande av nya läkemedel fas 2 ska redovisas för regeringen senast den 1 juli 2017. Uppdraget i sin helhet ska genomföras i dialog med SKL, TLV, landsting och regioner samt i samråd med patientorganisationer, Läkemedelsverket, Socialstyrelsen, Sveriges Apoteksförening, De forskande läkemedelsföretagen (LIF), Sveriges läkarförbund, och andra berörda myndigheter och organisationer. 1.2.1 Fokus på förmånsläkemedel och rekvisitionsläkemedel För att förstå processerna för ordnat införande är det viktigt med en förståelse för hur olika läkemedel kategoriseras. Läkemedlets kategorisering utgör nämligen en viktig grund för hur det hanteras i ordnat införande. I den här förstudien har vi valt att utgå från hur läkemedlet finansieras och används, och mer specifikt om det är ett rekvisitionsläkemedel eller ett receptbelagt läkemedel med förmån (hädanefter kallat förmånsläkemedel). För dessa läkemedel har vi utgått från följande definitioner: Rekvisitionsläkemedel (även kallade klinikläkemedel eller slutenvårdsläkemedel) tillhandahålls av ett sjukhusapotek och administreras av hälso- och sjukvården, oftast av en klinik men även av exempelvis hemsjukvården. Förmånsläkemedel förskrivs till en patient och hämtas på ett öppenvårdsapotek. Det administreras sedan i hemmet av patienten själv eller med hjälp av anhöriga eller stödpersonal. Det finns både likheter och skillnader i införandet mellan förmåns- och rekvisitionsläkemedel. Exempel på likheter är prioriteringen av läkemedlen, metoderna för den hälsoeko- 10

nomiska utvärderingen, processerna för införandet i landstingen samt uppföljningen. De avgörande skillnaderna är exempelvis formerna för beslut, rekommendationer och prisförhandlingar. Även finansieringen och lagstiftningen skiljer sig åt. Dessa skillnader motiverar att vi beskriver ordnat införande av läkemedel som delvis separata processer, beroende på om det kategoriseras som ett förmåns- respektive rekvisitionsläkemedel. 1.3 KOSTNADER, PRISSÄTTNING OCH FINANSIERING AV LÄKEMEDEL De svenska läkemedelskostnaderna uppgick under 2015 till cirka 40 miljarder kronor, exklusive moms. Kostnaderna avser receptbelagda läkemedel med förmån, rekvisitionsläkemedel, läkemedel på recept utanför förmånen och samt receptfria läkemedel. Den största utgiftsposten var receptbelagda läkemedel med förmån som svarade för cirka 60 procent av totalkostnaden. Rekvisitionsläkemedel stod för cirka 20 procent av totalkostnaden (TLV 2016b). 1.3.1 Förmånsläkemedel finansieras huvudsakligen av staten medan rekvisitionsläkemedel huvudsakligen finansieras av landstingen För förmånsläkemedel betalar patienten en patientavgift och dessa läkemedel ingår ofta i högkostnadsskyddet. Högkostnadsskyddet innebär att patienten betalar maximalt 2 200 kr per år för sina förmånsläkemedel. Öppenvårdsapoteken som expedierar förmånsläkemedel fakturerar landstingen som har ett kostnadsansvar för dessa läkemedel. Landstingen kompenseras sedan i efterhand av staten genom ett specialdestinerat statsbidrag som förhandlas fram årligen genom en överenskommelse mellan staten och SKL. Ersättningen omfattar förutom bidrag till kostnader för förmånsläkemedel även ersättning för avgiftsfria läkemedel till barn och ersättning för vissa läkemedel som förskrivits enligt smittskyddslagen. För år 2015 var statsbidraget för läkemedelsförmånen cirka 19 miljarder kronor, och för 2016 cirka 23,9 miljarder kronor (SKL 2015b) (Regeringen 2016). Storleken på statsbidraget till varje landsting eller region bestäms utifrån en behovsmodell baserad bland annat på Socialstyrelsens prognoser för kostnader för läkemedelsförmånen, samt befolkningsstruktur och socioekonomi (SOU 2012:75). Enligt överenskommelsen med SKL tillämpas en vinst- och förlustdelningsmodell. Om landstingens totala kostnader för läkemedelsförmånen överstiger det överenskomna beloppet för statsbidraget med mer än 3 procent förbinder sig staten att finansiera 50 procent av avvikelsen över 3 procent. På motsvarande sätt ska en återbetalning ske till staten i de fall de faktiska kostnaderna skulle bli mer än 3 procent lägre än överenskommet belopp (SKL 2015b), SOU 2012:75). Under 2015 initierade regeringen en översyn av ersättningsmodellen för statsbidraget med målet att skapa en mer långsiktig och förutsägbar ersättningsmodell. Läkemedelskostnader för rekvisitionsläkemedel inom slutenvård och sjukhusbaserad öppenvård omfattas inte av det specialdestinerade statsbidraget. Landstingen upphandlar rekvisitionsläkemedel och de finansieras via landstingsskatten samt ett generellt statsbidrag. Patienten betalar den patientavgift som gäller för slutenvårdsbehandling (SOU 2012:75). 1.3.2 Prissättning och bedömning av läkemedel Priserna för läkemedel som rekvireras till sjukvården förhandlas av landstingen genom upphandlingar reglerade i lag (2007:1091) om offentlig upphandling (LOU). Prisförhandlingar mellan läkemedelsföretag och landsting kan vara en del av prissättningsprocessen. Flera landsting kan även gå samman vid upphandlingar av rekvisitionsläkemedel (SOU 11

2012:75). Som grund för bedömningen av ett rekvisitionsläkemedel kan en hälsoekonomisk analys genomföras av TLV inom ramen för ordnat införande och TLV:s klinikläkemedelsuppdrag (se vidare kapitel 3). I enlighet med lag (2002:160) om läkemedelsförmåner (förmånslagen) fattar TLV:s nämnd beslut om att ett läkemedel ska ingå i läkemedelsförmånerna och fastställer inköpspris samt ett försäljningspris. Utgångspunkten för TLV:s bedömning av läkemedel inom förmånen är en värdebaserad prissättning. Värdebaserad prissättning innebär att ett läkemedel ska prissättas så att priset är rimligt utifrån det värde det tillför patienter, hälsooch sjukvård och samhället i stort. Nämndens beslut utgår från 15 förmånslagen där det bland annat framgår att ett förmånbelagt läkemedel ska omfattas av läkemedelsförmånerna under förutsättning att kostnaderna för användning av läkemedlet framstår som rimliga från medicinska, humanitära och samhällsekonomiska synpunkter. Utgångspunkt för besluten är den etiska plattformens principer, det vill säga människovärdesprincipen, behovs- och solidaritetsprincipen, och kostnadseffektivitetsprincipen (TLV 2016), se vidare kapitel 4. 1.4 METOD OCH ANALYTISKT RAMVERK Vi inleder det här avsnittet med att belysa utvärderingens analytiska ramverk. Därefter beskriver vi tillvägagångssättet vid inventeringen av styrkor och utmaningar, samt vår utgångspunkt i ett patient- och medborgarperspektiv. 1.4.1 Ett programteoretiskt ramverk utgör grunden för utvärderingen Som grund för utvärderingen har vi utgått från ett programteoretiskt ramverk. Syftet med programteorin är att på ett systematiskt sätt beskriva olika aktörers roller, förutsättningar, genomförande och uppnådda resultat för att på så sätt ge en ökad förståelse för sambandet mellan insatser, mål och effekter (Andersson 2009, Ekonomistyrningsverket 2016). I figur 1, nedan redovisar vi en översikt över det programteoretiska ramverket. Figur 1. Vårdanalys programteoretiska ramverk för utvärderingen. FAS 1 FAS 2 HUR SÅG UTGÅNGSLÄGET UT INNAN ORDNAT INFÖRANDE? HUR HAR PROCESSERNA UTVECKLATS? BESKRIVNING, ANALYS OCH UTVÄRDERING AV PROCESSERNA FÖR ORDNAT INFÖRANDE STÖDJER PROCESSERNA MÅLEN MED ORDNAT INFÖRANDE? Skillnader i landstingens processer för införande Skillnader i användning mellan landsting och mellan patienter Nationella processer för ordnat införande Landsstingens processer för införande Jämlikhet Kostnadseffektivitet Andamålsenlighet Tillgång till läkemedel i rätt tid Vårdanalys rekommendationer för att utveckla ordnat införande 12

Fas 1: Beskrivning, inventering och förslag på fördjupningsområden Den här förstudien utgör den första delen av utvärderingen, fas 1, där vi utifrån det analytiska ramverket kommer att fokusera på följande frågor: Vilket var utgångsläget innan ordnat införande etablerades och hur har ordnat införande utvecklats? Hur är arbetet med införandet av nya läkemedel organiserat? Vilka är målen för ordnat införande? Vilka styrkor och utmaningar ser olika aktörer kring ordnat införande? Nästa fas i utvärderingen (fas 2) tar sin utgångspunkt i de centrala områden som identifieras i denna studie. Fas 2: Analys och rekommendationer I fas 2 av utvärderingen fördjupar vi analysen av sambandet mellan mål, insatser och effekter för att belysa i vilken utsträckning de aktuella processerna stödjer att målen med satsningen uppnås. Fas 2 kommer preliminärt att innehålla: en fördjupad analys av processerna för ordnat införande en uppföljning av effekterna av ordnat införande fördjupade analyser av sambandet mellan processena, mål och effekter identifiering av faktorer som främjar respektive hindrar att målen nås en sammanvägd bedömning av nyttan med ordnat införande Vårdanalys rekommendationer och förbättringsförslag. 1.4.2 Inventeringen baseras på intervjuer och processdokument Den här förstudien baseras främst på intervjuer. Vi har intervjuat ett femtiotal företrädare för patientorganisationer, landsting, TLV, andra myndigheter, professionsföreträdare, läkemedelsföretag, SKL och andra intresseorganisationer (se bilaga 2). Intervjuerna utgör inte ett representativt urval av de involverade aktörerna, utan ska ge en övergripande bild av ordnat införande ur olika perspektiv. Intervjuer med fler aktörer kommer att genomföras i fas 2. Intervjuerna genomfördes semistrukturerat med stöd av en särskilt utarbetad intervjuguide. Syftet var att identifiera styrkor och svagheter med de nuvarande processerna för ordnat införande samt att skapa en förståelse för processerna och aktörernas roller i dem. Vi har tematiserat intervjumaterialet och på så sätt identifierat de fördelar, utmaningar och problem som återkommande har lyfts i intervjuerna. De intervjuade aktörerna har getts möjlighet att faktagranska innehållet i vår redovisning. Studien baseras också på styr- och processdokument från berörda aktörer samt statistik från främst Socialstyrelsen och TLV. 1.4.3 Patient- och medborgarperspektiven är centrala i utvärderingen Vårdanalys har enligt sin instruktion till uppgift att ur ett patient-, brukar- och medborgarperspektiv följa upp och analysera verksamheter och förhållanden inom hälso- och sjukvård, tandvård och omsorg (Förordning om ändring i förordningen (2010:1385) med instruktion för Myndigheten för vårdanalys). Dessa perspektiv är primära för Vårdanalys i utvärderingen av ordnat införande. Som vi lyfter i fram i sammanfattningen menar vi att det kan finnas ett motsatsförhållande mellan patient- och medborgarperspektiven när det 13

gäller tillgång till nya läkemedel. Ur den enskilda patientens perspektiv kan det vara angeläget att få snabb tillgång till individuellt anpassade, effektiva och säkra läkemedel, oavsett vad de kostar. Ur ett samhällekonomiskt perspektiv är det i större utsträckning prioriterat att skapa så mycket hälsa som möjligt för hela befolkningen, utifrån befintliga resurser. Medborgarperspektivet innebär också att vi kommer att studera ordnat införande utifrån aspekter såsom rättsäkerhet, transparens och resurseffektivitet. 14

2 Utveckling samt målen med ordnat införande Vi inleder det här kapitlet med en kortfattad beskrivning av läget innan initiativen till ordnat införande togs. Därefter berör vi de uppdrag och projekt som har bidragit till framväxten av ordnat införande: Nationell läkemedelsstrategi (NLS) och tre av projekten inom ramen för NLS: Ordnat införande i samverkan (OtIS) Effektivisering av läkemedelsupphandling i samverkan (ELIS) Klinikläkemedelsuppdraget inom TLV Samverkansmodellen som i dag utgör grunden för landstingens gemensamma involvering i ordnat införande Vi berör även målen för de uppdrag och projekt kring ordnat införande som behandlas i det här kapitlet. 2.1 ORDNAT INFÖRANDE HAR UTVECKLATS GENOM FLERA INITIATIV FRÅN STATEN, SKL OCH LANDSTINGEN Regeringen tog under 2010 initiativ till en nationell läkemedelsstrategi vars syfte var att möta utmaningarna inom läkemedelsområdet. Regeringen pekade på behovet av nationell samordning och därför involverades berörda statliga myndigheter, SKL, ett antal landsting, läkemedelsindustrin, läkarprofessionen och apoteksbranschen i framtagandet av NLS. I förstudien till strategin konstaterades att läkemedel som används på rätt sätt kan rädda liv och förbättra patienternas livskvalitet samt att tillgången till läkemedel kan ha en helt avgörande betydelse för ett sjukdomsförlopp. Samtidigt konstaterades att läkemedel skulle kunna skapa ännu större hälsovinster i samhället, och att de skador och kostnader som en felaktig läkemedelsanvändning leder till skulle kunna undvikas i större utsträckning. Om läkemedel används på fel sätt kan det orsaka onödigt lidande för patienterna och leda till stora samhällskostnader. Den ojämlika läkemedelsanvändningen lyftes fram som ett angeläget förbättringsområde. En viss variation i användningen av läkemedel ansågs vara oundviklig, men de skillnader som fanns mellan landstingen och mellan olika grupper och individer ansågs inte vara försvarbara. Skillnader inom landstingen noterades för exempelvis kön, ålder och socioekonomiska faktorer. Ett flertal studier har beskrivit detta. Exempelvis visar en analys av uttag av läkemedel på apotek från år 2010 på skillnader i läkemedelsanvändning mellan könen. Vissa av skillnaderna kunde delvis förklaras av skillnader i sjukdomsförekomst mellan könen medan annan variation snarare bedömdes avspegla en ojämlik läkemedelsanvändning (Loikas 2013). I rapporter från Socialstyrelsen utvärderades hur födelseregion (Sverige, Europa, utomeuropeisk) eller utbildningsnivå påverkade sannolikheten för rekommenderad läkemedelsbehandling (se till exempel Socialstyrelsen 2009). För flera läkemedelstyper var utbildningsnivå och födelseregion associerade med skillnader i förskrivning och användning av läkemedel. Socioekonomiskt svaga grupper fick i större utsträckning olämplig lä- 15

kemedelsbehandling, hämtade i mindre utsträckning ut nya läkemedel och använde mer sällan nya läkemedel som fanns på marknaden. Högutbildade hade en högre grad av läkemedelsanvändning utan att den konstaterade sjukdomsförekomsten var högre (Socialstyrelsen 2009, Regeringen 2011, Weitoft 2008). 2.1.1 Målen med den nationella läkemedelstrategin (NLS) från 2011 För NLS formulerades ett antal övergripande mål. Utmaningarna och behoven inom läkemedelsområdet var (och är fortfarande) omfattande, vilket återspeglas i strategins övergripande och visionära målområden: 1. medicinska resultat och patientsäkerhet i världsklass 2. jämlik vård 3. kostnadseffektiv läkemedelsanvändning 4. attraktivitet för innovation av produkter och tjänster 5. minimal miljöpåverkan. De målområden som vi tydligast kan koppla till aktiviteterna kring ordnat införande är jämlik vård och kostnadseffektiv läkemedelsanvändning. I NLS definieras jämlikhet som att den vård som erbjuds i möjligaste mån ska utformas med utgångspunkt i den enskilda patientens behov. Vården ska även hålla en bra kvalitet för alla och tillgängligheten ska vara god för både kvinnor och män, utrikes och inrikes födda oavsett ålder, bostadsort, utbildning, ekonomiska förutsättningar, sjukdom eller funktionsnedsättning. Med kostnadseffektiv läkemedelsanvändning var målet att skapa så mycket hälsa som möjligt hos befolkningen med de resurser som avsätts för läkemedel (Regeringen 2011). För att åstadkomma en utveckling inom målområdena formulerades sju insatsområden, där tre specifika insatser kan kopplas till ordnat införande: klinikläkemedelsuppdraget samt OtIS- och ELIS-projekten. 2.1.2 Klinikläkemedelsuppdraget inom TLV syftar till att genomföra hälsoekonomiska bedömningar Inom ramarna för NLS (punkt 5.4) fick TLV i uppdrag att bedriva en försöksverksamhet för hälsoekonomiska bedömningar av läkemedel som används i slutenvården (även kallade klinik- eller rekvisitionsläkemedel). De hälsoekonomiska underlagen som TLV tog fram skulle ligga till grund för landstingens rekommendationer, liksom till grund för landstingens upphandlingar av nya läkemedel. Genomförandet av de nationella utvärderingarna skulle leda till: bättre underlag för kliniska beslut och upphandling av läkemedel större transparens kring läkemedels kostnadseffektivitet och priser bättre utnyttjande av existerande resurser för kunskapsvärdering genom att bedömningarna görs av en nationell myndighet och inte av alla huvudmännen en likvärdig och kunskapsstyrd läkemedelsanvändning i hela landet långsiktiga kulturförändringar kring synen på hälsoekonomisk information och öppna jämförelser av terapival (TLV 2009). 16

Klinikläkemedelsuppdraget har genomförts i samverkan med samordnande funktioner inom SKL, framförallt NLT-gruppen (Nya läkemedelsterapier). NLT-gruppen bestod av landstingsrepresentanter och var en föregångare till dagens NT-råd. Gruppen ansvarade för att välja ut de klinikläkemedel som TLV skulle utvärdera och lämnade rekommendationer till landstigen om användningen av nya läkemedel. Klinikläkemedelsuppdraget har förlängts i flera omgångar, och inom ramen för de nuvarande processerna för ordnat införande tar TLV fram hälsoekonomiska kunskapsunderlag som utgör grunden för NT-rådets rekommendationer kring rekvisitionsläkemedel (Regeringen 2015, TLV 2015b). 2.1.3 OtIS-projektet syftade till att utreda och pröva förutsättningarna för ett ordnat införande Parallellt och sammanlänkat med klinikläkemedelsuppdraget pågick den landstingsledda utredningen och försöksverksamheten Ordnat införande i samverkan (OtIS), (delprojekt 6.1 i NLS). Det övergripande målet med OtIS var att ta fram förslag på åtgärder för att bygga en gemensam process för ett ordnat införande av nya läkemedel, genom att knyta ihop landstingsgemensamma funktioner med myndigheter och läkemedelsindustri. Genom samverkansstrukturerna skulle målområdena jämlikhet, kostnadseffektivitet och ändamålsenlighet uppnås. Den nationella modellen för ordnat införande skulle bidra till en mer jämlik läkemedelsbehandling för patienterna genom att mer välgrundade, snabba och samordnade beslut skulle kunna fattas. I SKL:s avrapportering av uppdraget omnämns jämlikhet framför allt i termer av geografisk jämlikhet, det vill säga jämlikhet mellan landstingen. SKL konstaterade också att det under projektets gång hade blivit uppenbart att enbart jämlik vård inte kan vara det enda, om än övergripande målet, för ett ordnat införande och framhöll: Läkemedelsanvändningen måste också vara kostnadseffektiv och därmed ändamålsenlig. Med ändamålsenlig menades alltså att läkemedlet skulle vara kostnadseffektivt, eller med andra ord att ett läkemedels nytta/riskbalans är tydligt positiv enligt gängse värdering. OtIS-projektet avsåg alltså att skapa samverkansstrukturer för en ökad geografisk jämlikhet och kostnadseffektivitet. (SKL 2014). Likaså lyftes tidsaspekten fram som ett angeläget mål: Även om ordnat införande av nya läkemedel inte är ekvivalent med snabbt eller tidigt införande så är en tidsmässigt optimerad process av betydelse. 2.1.4 ELIS-projektet syftade till att utveckla förhandlingen och upphand lingen av nya läkemedel Syftet med ELIS-projektet (delprojekt 5.3 i NLS) var att utvärdera landstingens upphandlingar av rekvisitionsläkemedel samt att lämna förslag på hur upphandlingen kunde effektiviseras. Slutsatser var att det fanns en potential i en ökad samverkan mellan landstingen i upphandlingen av läkemedel, vilket skulle kunna resultera i en betydande minskning av regionernas och landstingens läkemedelskostnader. Utredningen lyfte även fram behovet av en tydlig organisation, ansvarsfördelning och roller för upphandlingen (SKL 2014). Utifrån lärdomarna från ELIS-projektet har den nuvarande förhandlingsfunktionen, som utgör en central del av ordnat införande, utvecklats (se vidare kapitel 3 och bilaga 1). 17

2.2 VÅRDANALYS UTVÄRDERING AV KLINIKLÄKEMEDELSUPPDRAGET VISADE ATT DET ETT VÄRDE MED HÄLSOEKONOMISKA UTVÄRDE- RINGAR MEN ATT DET BEHÖVDES VIDAREUTVECKLING Vårdanalys genomförde under 2013 och 2014 utvärderingar av effekterna och nyttan av klinikläkemedelsuppdraget (2013:5, 2014:4). Utvärderingen omfattade även processerna för nationella rekommendationer av läkemedel, som då sköttes av NLT-gruppen. Vårdanalys kunde konstatera att processerna kring hälsoekonomiska utvärderingar av klinikläkemedel var värdefulla och önskvärda, men i behov av vidareutveckling. Ett övergripande utvecklingsbehov fanns kring arbetsprocessernas rättssäkerhet, transparens och insyn. Exempelvis ansågs NLT-gruppens roll vara otydlig och dess organisation och finansiering uppfattades inte vara anpassad för uppdraget. Deras redovisning av kriterier och motiv för urval av läkemedel ansågs otydliga, och brister identifierades även i tydligheten kring de rekommendationer som gavs. Vårdanalys såg också ett behov av ökad samordning av de olika initiativen inom klinikläkemedelsuppdraget. De rättssäkerhetsbrister som konstaterades grundades bland annat på att SKL som intresseorganisation inte omfattas av de regelverk en myndighet gör, som bland annat möjliggör överklagan av beslut (Vårdanalys 2014). Enligt Vårdanalys bedömning var handläggningstiderna också för långa, vilket riskerade onödig väntan för patienter på att få tillgång till läkemedel. Vårdanalys bedömde även att det fanns utvecklingspotential när det gällde patientinvolveringen och informationen till patienter. I rapporten lyftes även förslag fram som syftade till att utveckla verksamheten, se tabell 1, nedan (Vårdanalys 2014). Tabell 1. Vårdanalys rekommendationer kring utvecklingen av hälsoekonomiska bedömningar av klinikläkemedel. Prioritering och initiering Genomför hälsoekonomisk utvärdering av alla nya klinikläkemedel men vissa bör prioriteras för en särskilt snabb process utifrån tydliga urvalskriterier Hälsoekonomisk utvärdering Utveckla de hälsoekonomiska utvärderingarna Utveckla och förtydliga kunskapsunderlagen och koppla informationen till införande och uppföljning Utveckla arbetet med kliniska experter Skapa möjligheter för olika parter att komma till tals och olika ståndpunkter att uttryckas Bidra till offentlighet kring uppgifter i möjligaste mån Förkorta handläggningstiderna Rekommendationer (föregås av prisdiskussion i vissa fall) Utred vilken aktör som ska avge rekommendationen tre alternativ: Enskilda landsting Landstingen utarbetar gemensamma rekommendationer men utvecklar nya mer ändamålsenliga strukturer och processer En statlig myndighet utarbetar rekommendationer Inför tydliga och uttalade grunder till rekommendationen och förkorta handläggningstiden Utveckla möjligheterna för landstingen att förhandla gemensamt Beslut om användning Kommunicera motiven till besluten tydligt Användning Introducera införandeprotokoll som är framtagna av den medicinska professionen. Dessa bör kopplas samman med den hälsoekonomiska utvärderingen Inför en strukturerad och nationell uppföljning av klinikläkemedels användning och effekt. Uppföljningen bör utgå från och återknyta till den hälsoekonomiska utvärderingen 18

2.3 DEN LANDSTINGSGEMENSAMMA SAMVERKANSMODELLEN UTGÖR EN DEL AV ORDNAT INFÖRANDE Utifrån OtIS och ELIS-projekten har landstingens nuvarande samverkansmodell utvecklats. Samverkansmodellen trädde i kraft den 1 januari 2015 och utgör kärnan i landstingens gemensamma initiativ kring ordnat införande. Modellen bygger på samverkan i fyra olika funktioner: NT-rådet (rekommendationer), Förhandlingsfunktionen (förhandlingar om villkor vid användning, inklusive pris), Livscykelfunktionen (trendspaning kring nya läkemedel) och Marknadsfunktionen (marknadsanalys), se bilaga 2. Samverkansmodellen utgår från förslagen i OtIS- och ELIS-projekten och syftar till att åstadkomma en kostnadseffektiv och ändamålsenlig användning av nya läkemedel, för alla patienter, i hela landet. Geografiska aspekter av jämlikhet framhålls: Vården ska vara jämlik över hela landet. Oavsett bostadsort, ska patienten kunna vara trygg i att rätt läkemedelsbehandling kommer att ges. Dessutom betonas tidsaspekten: Värdefulla läkemedel ska nå patienterna utan onödigt dröjsmål. Samverkansmodellen antas, liksom föregångaren OtIS, kunna bidra till att sjukvårdshuvudmännen kan fatta välgrundade och snabba beslut om användning av nya och mer kostsamma läkemedel. SKL ser också att det samordnade införandet av nya läkemedel kan öka landstingens förutsättningar för bättre och enklare planeringsoch budgetarbete. Genom samverkan kan också förutsättningar skapas för landstingen att uppträda kollektivt som köpare och kravställare, vilket man menar kan leda till lägre läkemedelspriser och en mer kostnadseffektiv läkemedelsanvändning (SKL 2016a, SKL 2016c). 2.4 DEN REVIDERADE NATIONELLA LÄKEMEDELSSTRATEGIN År 2016 reviderade regeringen den nationella läkemedelsstrategin och en ny handlingsplan togs fram. Strategin omfattar numera tre långsiktiga mål som formulerats utifrån begreppet God vård: 1. effektiv och säker läkemedelsanvändning 2. tillgängliga läkemedel och jämlik användning 3. samhällsekonomiskt och miljömässigt hållbar läkemedelsanvändning. Till målområdena har olika insatser och aktiviteter kopplats. Exempelvis sorterar Vårdanalys uppdrag att utvärdera ordnat införande av nya läkemedel i första hand under målet tillgängliga läkemedel och jämlik användning. Målområdets syfte är att bidra till en läkemedelsanvändning som är jämlik, det vill säga att tillgången till läkemedelsbehandling inte påverkas av faktorer som socioekonomi, könstillhörighet eller geografi utan utgår från patientens medicinska behov. Även här förekommer alltså jämlikhet i relativt bred bemärkelse. Tillgängliga läkemedel konkretiseras som tillgång till läkemedel i rätt tid. Under det tredje målområdet sorteras insatser som rör kostnadseffektivitet, det vill säga samhällsekonomiska aspekter av läkemedelsanvändning. Aktiviteterna inom det målområdet förväntas bidra till en läkemedelsanvändning som är kostnadseffektiv, vilket definieras som ett rimligt förhållande mellan resultat och kostnad (Läkemedelsverket 2016). 19

3 Beskrivning av processerna för ordnat införande I avsnittet nedan redovisar vi en fördjupad beskrivning av processerna för ordnat införande. Vårt fokus i beskrivningen är de nationella processerna för horizon scanning (trendspaning kring nya läkemedel), urval, hälsoekonomisk utvärdering, beslut/rekommendationer och uppföljning av nya läkemedel. Ordnat införande involverar patientorganisationer, läkemedelsföretag, landsting, SKL och myndigheter. Vi beskriver här de olika stegen, vilket ansvar de involverade aktörerna har och vilka initiativ som har tagits i nutid för att utveckla processerna. Beskrivningen bygger på intervjuer samt på processdokument från främst TLV och SKL. Processerna kring ordnat införande utvecklas kontinuerligt. Den beskrivning som redovisas i den här rapporten avser läget våren 2016. Vi reserverar oss därför för att beskrivningen kan komma att ändras i ett senare skede av utvärderingen. I figur 2, nedan redovisas en översiktlig bild över processerna för ordnat införande, uppdelad på förmåns- och rekvisitionsläkemedel. Figur 2. Processerna för ordnat införande uppdelade på förmånsläkemedel och rekvisitionsläkemedel. REKVISITIONSLÄKEMEDEL (Exemplet avser nivå 1 vid ett landstingsgemensamt införande) RABATTAVTAL (Företag/Landsting) HORIZON SCANNING (Fyrlänsgruppen) Förstudie (TLV) KUNSKAPS- UNDERLAG (TLV) FÖRHANDLING/ UPPHANDLING (Landsting/företag NT-REK (NT-rådet) INFÖRANDE/ ANVÄNDNING (Landsting) UPPFÖLJNING (Landsting/ företag/tlv) REKOMMENDATION* (EMA) BESLUT OM INFÖRANDENIVÅ (NT-rådet) INFÖRANDE/UPP- FÖLJNINGSPROT. (Livscykel.) GODKÄNNANDE* (Europeiska kommissionen) SUBVENTIONS- ANSÖKAN (Företag) HE- UTVÄRDERING (TLV) BESLUT (TLV:s nämnd) NT (ej obligatorisk) (NT-rådet) INFÖRANDE/ UPPFÖLJNING ANVÄNDNING (Landsting/ (Landsting) företag/tlv) UPPFÖLJNING Avtal om (Landsting/ återbäring (Landsting/ftg) företag/tlv) TREPARTSÖVERLÄGGNINGAR SIDOÖVERENSKOMMELSER (Företag/landstingTLV) *En rekommendation från EMA och godkännandet av EU-kommissionen och kan ske vid olika tidpunkter i processen. RECEPTLAGDA LÄKEMEDEL MED FÖRMÅN (Exemplet avser nivå 1 vid ett landstingsgemensamt införande med så kallade trepartsöverläggningar) De streckade linjerna illustrerar att NT-rådet kan rekommendera ett läkemedelsföretag att skicka in en subventionsansökan till TLV för bedömning inom läkemedelsförmånen. Omförhandlingar kan också ske för såväl förmåns- som rekvisitionsläkemedel efter en NT-rekommendation. Det kan innebära att nya avtal eller sidoöverenskommelser sluts. 20

3.1 GODKÄNNANDE AV NYA LÄKEMEDEL För att ett läkemedel ska få användas inom sjukvården krävs i regel ett godkännande. I det nuvarande europeiska systemet kan läkemedel godkännas genom tre olika procedurer: central, ömsesidig/decentraliserad och nationell. Processen är ett samspel mellan de nationella myndigheterna som Läkemedelsverket, EU-kommissionen och den europeiska läkemedelsmyndigheten (European Medicines Agency, EMA). Vissa nya läkemedel, bland annat bioteknologiska produkter och nya substanser inom vissa terapiområden, måste använda den centrala proceduren där det krävs en rekommendation från EMA och ett formellt godkännande från EU-kommissionen. För övriga finns en viss valfrihet. Genomförandet av ordnat införande och den hälsoekonomiska utvärderingen kan påbörjas redan i samband med en positiv rekommendation från EMA (SKL 2014, Läkemedelsverket 2016). 3.2 HORIZON SCANNING OCH URVAL Horizon scanning är en spaning efter nya läkemedel För att sjukvården ska kunna förbereda introduktionen av nya läkemedel krävs planering. Därför görs en spaning efter kommande nya läkemedel, så kallad horizon scanning. Arbetet bedrivs numera i den så kallade livscykelfunktionen som fyrlänsgruppen (Region Skåne, Stockholms läns landsting, Västra Götalandsregionen och Region Östergötland) ansvarar för (se bilaga 1). Information om nya läkemedel hämtas in, dokumenteras och värderas. Med hjälp av experter i de fyra landstingen väljs därefter läkemedel ut, utifrån ett antal kriterier. Exempel på kriterier är om läkemedlet berör en stor patientpopulation, om tillståndet är livshotande eller om läkemedlet har potential att tillföra kliniska fördelar eller behandlar sjukdomen på ett nytt, innovativt sätt, se även box 1, nedan. Information om de utvalda läkemedlen sammanställs i en så kallad Tidig bedömningsrapport (SKL 2016a). Box 1. Kriterier för horizon scanning. Stor patientpopulation Signifikant morbiditet förknippat med tillståndet Har potential att tillföra kliniska fördelar Innovativt sätt att behandla sjukdomen Potentiella kostnadskonsekvenser Kan leda till behov av omorganisation av vården Potential för påverkan på behandlingsriktlinjer och andra rekommendationer Potentiella säkerhetsaspekter att beakta Potentiellt högt media-/patientintresse För snabb eller för långsam introduktion kan förväntas efter ett godkännande Är potentiellt juridiskt, etiskt eller politiskt intressant Hänsyn tas också till om substansen/indikationen: tillhör en växande läkemedelsgrupp eller terapiområde är ett nytt sätt att behandla eller en ny läkemedelsgrupp är relevant för svenska förhållanden ligger i sen fas II eller i fas III, eller är inskickat till regulatoriska myndigheter för godkännande. (SKL 2016a) 21