Nystart för Karo Bio VD Per Bengtsson Årsstämma 12 juni 2012
Det gångna året
Eprotiromeprogrammet avbröts i februari 2012 Långtidsstudie i hundar visade broskskador efter 12 månader Erosioner och svullnad Dosberoende fynd, även i lågdosgrupp som motsvarar klinisk dos Inga skador syntes efter 6, 8 eller 10 månader Karo Bio beslutade avbryta fas III-studien Styrkommittén rekommenderade att studien avbryts Går ej utesluta liknande skador i människa Finansiella konsekvenser 40 Mkr i kostnader för eprotirome under 2012 Budgeterade kostnader om 160 Mkr faller bort 3
Eprotirome var huvudfokus under 2011 AKKA-studien godkändes och startade Godkännande i 12 länder och kontakter med 70 center Ca 200 HeFH-patienter av planerade 630 patienter rekryterade Alkem förberedde 2 fas III-studier Direkta kostnader för eprotirome 101 MSEK 4
Nytt stort avtal med Pfizer kring RORgamma Nya småmolekylära läkemedel för att behandla autoimmuna sjukdomar Reumatoid artrit, MS, psoriasis, mm Intressant nytt mål hämma kärnreceptorn RORgamma RORgamma styr differentiering av Th17 samt produktion av IL-17 IL-17 roll kliniskt validerad med monoklonala antikroppar Potentiellt 217 MUSD plus royalties Forskningsfinansiering Upfront och milestones 10-14 MUSD under 2012-2013 5
Finansiella data i sammandrag Q1 Helår 2012 2011 2011 2010 Nettoomsättning 8,3 - - - Rörelsens kostnader -63,2-49,6-231,2 161,8 - Avvecklingen av eprotirome -31,6 - - - Periodens resultat -54,0-47,7-226,6-163,5 Kassaflöde från löpande verksamhet före rörelsekapital -41,6-47,5-224,2-154,5 Likvida medel 117,0 312,1 158,5 395,0 6
Vägen framåt
Omvärlden förändras det gynnar Karo Bio! Området nukleära receptorer mognar fler receptorer blir intressanta targets Stora läkemedelsbolag avvecklar intern FoU behöver hjälp Karo Bio har en unik enhet specialiserad på nukleära receptorer Avtalet med Pfizer visar möjligheterna Karo Bios världsledande kunnande inom nukleära receptorer är eftertraktat 8
Finansiell anpassning för nytt läge Kraftig förbättring av kostnadsläget Åtgärder vidtagna som förbättrar negativt kassaflöde till 50-60 MSEK Mål skapa sund balans mellan inkomster och utgifter Likvida medel 117 MSEK (1Q12) Flera finansieringskällor ger nya möjligheter 9
Från bredd till spets Slimmad organisation med spetskompetens Från ca 70 till ca 45 medarbetare Affärsperspektiv i hela verksamheten Nya beslutsstrukturer och arbetsprocesser? $ 10
Strategisk riktning Fokus där vi har unika möjligheter Världsledande inom nukleära receptorer I tidiga faser kan vi tillföra mest nytta Rätt riskhantering Fler tidiga projekt ökar möjligheterna Möjliga framgångar ska vägas mot risker Risker ska gärna delas med andra Kommersiellt förhållningssätt Projekt inom rätt områden Tillvarata externa finansieringsmöjligheter Öppenhet för värdeskapande affärsmöjligheter 11
Verksamheten
Intressant portfölj med många möjligheter RORgamma avancerar snabbt i samarbete med Pfizer ERbeta avancerar mot kommersiellt läge Stor potential med låg risk i GR projektet Nytt projekt i startgroparna NURR1, nästa heta område? Unikt kunnande inom nukleära receptorer ger möjligheter att starta nya innovativa projekt 13
RORgamma avancerar i hög fart Orala läkemedel för behandling av autoimmuna sjukdomar Target validerat av andra med mab i fas II RORγ antagonist Mycket lovande utsikter för nytt läkemedel Avtal med Pfizer som kan ge upp till ca1500 Mkr exklusive royalty T H 17 Pfizer finansierar allt utvecklingsarbete 10-14 MUSD till och med 2013 Projektet drivs framåt i högt tempo IL-17 Pro-inflammatorisk 14
Avtalet med Pfizer bekräftar vår ledande position Rätt fokus ger avtal Ett av forskarvärldens hot spots Vi har världsledande kompetens Pfizer, ett av världens ledande läkemedelsbolag, väljer att samarbeta med Karo Bio Värde Avtalet verifierar värdet av projektet och Karo Bios kompetens 15
NURR1 nästa heta område? NURR1 Nuclear Receptor Related Protein 1 NURR1agonist Styr utvecklingen av regulatoriska T-celler (Treg) Treg övervakar och styr andra T-cellers aktivitet NURR1 Lågt antal Treg-celler har kopplats till autoimmun sjukdom MS, reumatoid artrit, diabetes (typ 1), lupus, mfl Ökning av antalet Treg-celler via aktivering av NURR1 T reg 16
17 Treg celler Ett attraktivt target for läkemedelsföretag
ERbeta avancerar mot kommersiellt läge Karo Bio har undersökt stora delar av ERbeta-området ERbeta var helt outforskat vid starten på1990-talet Bred plattform med högselektiva ERbeta-substanser Lovande resultat i tester på flera indikationer Cancer, CNS, kvinnohälsa, urologi Olika finansieringsmöjligheter öppnas Cancer och MS är huvudspår 18
ERbeta för MS MS valdes som CNS-indikation våren 2011 Data visar goda effekter i MS modeller Annan effekt än vanliga MS-medel Progressiva faserna som idag saknar terapi Projektet avancerar snabbt Lovande läkemedelskandidater identifierade Partnersamtal pågår ERβ agonist ERβ agonist reparerar skadade myelinskidor 19
ERbeta-agonister för behandling av cancer Hämmar tumörtillväxt och gynnar apoptos i flera cancermodeller Potential i flera cancerformer Vehicle control KB9520 Initialt fokus på ovanliga cancerformer Mesoteliom (orsakad av asbest) KB9520 hämmar tillväxt i xenograft-modell KB9520 minskar även tumörvolymen mer effektivt än standardbehandling in vivo 20
Mål skapa finansiering i USA för KB9520 Molekylen nära klinisk fas Projektet har möjligheter i Texas, USA Ny toppregion för life science Starkt cancerkluster med MD Anderson Cancer Center, Methodist Hospital System och forskningsfaciliteter Gynnsam miljö för finansiering av life science Extern finansiering Ansökan om etableringsstöd förbereds, besked i Q4 Kompletterande samfinansiering söks parallellt 21
Stor potential i GR projektet Ny anti-inflammatorisk behandling med färre biverkningar Lika effektiv som glukokortikoider (kortison, mfl), lämplig för långtidsbehandling Lovande tidiga resultat med nytt angreppssätt Projektet bedrivs i egen regi Blockerar transaktivering med bibehållen effekt bättre biverkningsprofil 22
Nystart för Karo Bio Omvärlden förändras gynnar Karo Bio Finansiell anpassning genomförs Spetsorganisation på plats Intressant portfölj med många möjligheter Fullt fokus på att skapa nytt Karo Bio 23