VD presentation Isofol Medical AB - Årsstämma, maj 2017
Agenda Isofol i sammandrag Nyckelbudskap Planering Organisation Resultat 2016 Resultat q1 2017
Isofol - Overview Isofol Grundades 2008 och utvecklar det folat baserade läkemedlet Modufolin Modufolin (6R-MTHF) innehåller den aktiva metaboliten hos alla dagens folatbaserade läkemedel som används kliniskt, inklusive leukovorin och levoleukovorin. Till skillnad från dessa kräver inte Modufolin metabol aktivering för att åstadkomma en klinisk effekt hos en patient. Det gör behandlingen oberoende av patientens ärftliga förmåga att omvandla folater Genom ett världsomfattande, exklusivt licensavtal innehar Isofol Medical kommersialiseringsrättigheterna till Modufolin samt tillgång till Merck KGaAs (Darmstadt, Tyskland) patentskyddade tillverkningsprocess och produktionsförmåga. Isofol har starkt regulatoriska stöd för den kliniska utvecklingsplanen för Modufolin både från Europeiska och Amerikanska myndigheter Kliniska studier I fas I/II pågår med Modufolin i Kolorektal cancer (CRC) med 5-FU and Oxaliplatin, Irinotecan och Bevacizumab Osteosarkom efter högdos metotrexat behandling (HDMTX) Ett registreringsprogram för Modufolin I CRC är planerat att starta under slutet av 2017 och bedöms vara klart under 2020 Storskalig GMP tillverkning av Modufolin är på plats Isofol's prioriterade marknader med Modufolin bedöms uppgå till en miljardmarknad 1 US$ Isofol har nyligen genomfört en väsentligt övertecknad IPO som inbringade 430 MSEK och noterade sedan bolagets aktie på First North Premier Därmed är Isofol s planerade registreringsprogram för perioden 2017-2021 finansierat 3
Modufolin adresserar ett stort medicinskt behov Dagens folater som används vid cancer behandling, pro drogerna LV and LLV, behöver omvandlas ett flertal steg i kroppen för att kunna utöka sin effekt Isofol har visat att en majoritet av patienter som behandlas med dagens tillgängliga folater inte fullt ut kan aktivera LV/LLV och därigenom inte få full effekt av behandlingen Isofol s målsättning är att ersätta LV/LLV med Modufolin vid behandling av solida tumörer; primärt i kolorektal cancer (CRC) and i s.k. rescue therapy som är obligatoriskt efter HDMTX behandling primärt i Osteosarkom Isofol vill med Modufolin förbättra etablerad befintlig behandling Med begränsad klinisk risk Men med en substantiell fördel för patienter och vården Vid ett marknadsgodkännande av Modufolin ser Isofol en potential för ett snabbt upptag av produkten i marknaden genom att behandlande läkare föreskriver Modufolin till ett kommersiellt gångbart pris 4
En stor marknad tillgänglig för ett ersättande läkemedel Folater tillsammans med cellgifter är volymmässigt det mest använda läkemedlen vid behandling av CRC vilket skapar en mycket stor marknadspotential för Modufolin 1.35m Global kolorektal cancer (CRC) incidens ANTAL FOLATBEHANDLINGAR I PRIORITERADE MARKNADER ( 000) 66 524k CRC incidens i prioriterade marknader (USA, EU5 and Japan) 71 365k 117 365k 54 57 CRC behandlingar med 5-FU och folater (USA, EU5 and Japan) Adjuvant (stage II & III) mcrc 1st line Easy replacement mcrc 2nd-4th line Progressed mcrc 2nd-4th line Modufolin (MTHF) är den aktiva slutprodukten för dagens använda folater i CRC behandling; Förbättring av befintlig behandling Progressed mcrc 1st line Note: (1) France, Germany, Italy, Spain, United Kingdom.
Planering framåt Modufolin erbjuder en förbättring av befintlig behandling 6
Ett förkortat utvecklingsprogram för Modufolin Klinisk utveckling accelereras efter starkt stöd från regulatoriska myndigheter att förbättra befintlig standard behandling Studie Preklinisk FAS I/IIa FAS IIb FAS III Market registration TOXICITET 28 - dagars utvärdering Genomförd 3 - månaders utvärdering Initierad 2017 GENOMFÖRBARHET & SÄKERHET ISO-MC-091 Genomförd FARMAKOKINETIK ISO-CC-002 Genomförd ISO-FF-001 DOSE DEFINITION ICO-CC-005 ICO-MTX-003 EFFEKTIVITET Initierad och klar 2017 Pågående färdig 2017 Genomförd } Interim resultat ger en indikation (2019) } En framgångsrik registreringsstudie kommer öppna upp en substantiell marknad för Modufolin i båda USA och Europa } Vi räknar med att registrerings programmet kostar ca 400 MSEK från idag och framåt } Top-line resultat for för registreringsstudien (ICO- CC-007) förväntas tillgängliga under 2020 ICO-CC-007 (pivotal study) Initiering 2017
Kliniskt utvecklingsprogram till registrering av Modufolin Program Period Målsättning Publik Kostnader Finansiering Pivotal ~ 450 patienter med mcrc Q4 2017 2020 Registrering av Modufolin i USA och Europa Börsen Regulatoriska myndigheter Läkemedelsindustrin Betalare; Försäkringsbolag och sjukhus ~ SEK 265m Framgångsrik IPO i april 2017 om SEK 430 m som följdes av en notering av bolägets aktie på Nasdaq First North Premier 8
Kapitalbehov perioden maj 2017- juli 2021 SEK 265m Registreringsstudie (ISO-CRC-007) } Bedömd kostnad för registreringsstudie med Modufolin i 1 st linjen mcrc } 450 patienter som rekryteras i Europa och USA SEK 40m SEK 20m Ytterligare studier } Budget för ytterligare studier som stöd för ett framtida godkännande av Modufolin in mcrc och som s.k. rescue therapy i osteosarkom: PK- studier (IND -öppnande); Pre Klinisk 3-månaders; TSinhibition; Osteosarkom Proof of Concept och pågående ISO-CC- 005, en säkerhet och dos definition studie Forskning, IP, publikationer, CMC } Gene Expression Study; Forskning på Sahlgrenska Universitetssjukhus (Östra Sjukhuset); IP program } CMC program och tillverkning hos Merck & Recipharm SEK 60m Organisation, Administration & Marknad } Styrelse & Ledning, Organisation, Administration, Börs, Kommunikation, IR SEK 20 m Financing and Reserve } Kassa : Maj 2017, SEK 405 m
Exit för Isofol Försäljning av bolaget Ut licensiering Från nu fram till registreringsprogrammet är avslutat Exit för Isofol's aktieägare är nu oberoende av Isofol s exit till följd av noteringen på Nasdaq First North Premier 10
Organisation Vilka är vi som driver Isofol? 11
Organisation Seniora rådgivare Anders Vedin Vetenskap & regulatoriska frågor Ulf Ulf Jungnelius Jugnelius Kliniska & regulatoriska frågor Bengt Gustavsson Forskning Per Lindberg Immateriella rättigheter Jan-Eric Österlund Arbetande ordförande Anders Rabbe VD Karin Ganlöv Chief Medical Officer Lena Hölscher Affärsstöd Marianne Svärd CMC 1 Jonathan Holmén Projektledare Marina Ichée Projektledning av kliniska studier Lisa Skintemo Magnus Östberg Kolorektalcancer Louise Kvistgaard Rescue & kvalitet Pia Lisjö Rescue Jonty Bogardus Medicinsk copywriter Kliniska studier Konsult Anställd Not: (1) Eng. Chemistry, Manufacture and Controls
Påbörjad förstärkning av bolaget organisation CFO (chief financial officer) Rekrytering påbörjad med målsättning att ha en CFO på plats under 3e kvartalet 2017 Profil med börserfarenhet, Investor relations och spjutspets kompetens inom IFRS redovisning CCO (chief commercial officer) Rekrytering påbörjad med målsättning att ha en CMO på plats under 3e kvartalet 2017 Profil med vetenskaplig bakgrund inom onkologi erfarenhet av marknadsföring och försäljning av läkemedel samt vana att verka och synas i forskningsvärlden 14
2016 i sammandrag Under räkenskapsåret 2016 tillfördes Isofol cirka 61 MSEK som följd av tre nyemissioner; emissionerna, genomfördes i februari, mars och november. Under april 2016 genomförde Isofol möten med både FDA och EMA (den amerikanska respektive europeiska läkemedelsmyndigheten). Myndigheterna var positiva till upplägget av Isofol s planerade studie för att visa Modufolins effekt vid kolorektalcancer och kom fram till att, under förutsättning av positivt resultat, att effektstudien kunde bli registreringsgrundande. Detta uttalande innebär en flerårig tidsvinst, och en stor kostnadsbesparing samt en möjlighet för Isofol att ta Modufolin hela vägen till marknaden. 15
Januari-mars (Q1) 2017 i sammandrag I januari erhöll Isofol ett så kallat IND-godkännande (eng. Investigational New Drug) från Food & Drug Administration (FDA) i USA för att inleda kliniska studier med Modufolin i kolorektalcancer även i USA. Isofol har utökat med flera medverkande sjukhus i den pågående dosdefinitions studien, ISO-CC-005, med ambitionen att öka rekryteringstakten av patienter Isofol avslutade studien, ISO-MTX-003, där bolaget utvärderat Modufolin som räddningsbehandling för patienter med osteosarkom och därigenom kunnat fastställa en lämplig Modufolin -dos att använda i nästa osteosarkom studie. Planeringen för att kunna starta en registreringsstudie med Modufolin, ISO-CC-007-studien, har intensifierats. Studien planeras inkludera cirka 450 patienter som genomgår första linjens behandling för spridd kolorektalcancer och målsättning är att starta studien under 2017. Efter periodens slut genomförde bolaget en publik nyemission i april som totalt inbringade 430 MSEK 16
Sammandrag av kostnader och kassaflöde 2016 och Q1 2017 MSEK 2016 Q1 2017 Totala kostnader 64,5 13 Sammanfattning av kostnader 2016 och Q1 2017 Kliniska studier 10,4 2,8 Prekliniska studier 0,3 0,4 Tillverkning och validering Modufolin 7,2 1,9 Patent och IPR 2,1 1,3 Regulatoriska frågor 0,4 0,1 Publikationer & Vetenskapliga rapporter 0,1 - Konsultkostnader 7,6 2,3 Styrelse, ledning och personal 11,1 2,7 Övriga driftskostnader 3,1 0,7 Kapitalanskaffningskostnader 3,1 0,8 Totala rörelsekostnader 45,4 13 Exitavtal 19,1 Summa 64,5 26 Kassaflöde Ingående balans kassa 7,2 19,1 Utgående balans kassa 19,1 5,6 Kassaflöde ut 49,2 13,9 Kassaflöde in 61,1 0,4 17
Sammanfattning Stort medicinskt behov då fler än 1,35 Miljoner människor drabbas av tjocktarmscancer varje år En majoritet av patienterna svarar inte på dagens folatbehandling Modufolin har i genomförda och pågående studier uppvisat en mycket bra säkerhetsprofil Det finns en stark vetenskaplig plattform och en definierad befintlig marknad för Modufolin Verifierad verkningsmekanism då Modufolin är den aktiva slutprodukten i dagens folatbehandling Effekt av Modufolin kan utvärderas tidigt i behandlingen Möjlighet att genomföra tids- och kostnadseffektiva kliniska studier Möjlighet att ta ut ett kommersiellt gångbart pris Regulatoriskt stöd för en registreringsgrundande studie från amerikanska och europeiska myndigheter Storskalig GMP tillverkning på plats En möjlig bruttomarginal överstigande 90 % Marknadspotentialen bedöms överstiga en miljardmarknad i US$ Finansiering om drygt 400 MSEK säkerställd genom en publik IPO och notering av Isofol s aktie Vi ser en begränsad utvecklingsrisk och vår målsättning är att göra Modufolin tillgänglig för behandlande läkare omkring 2021 18
Kontaktuppgifter Isofol Medical AB Biotech Center Arvid Wallgrens Backe 20 SE-413 46 Gothenburg, Sweden STYRELSEORDFÖRANDE Jan-Eric Österlund VERKSTÄLLANDE DIREKTÖR Anders Rabbe jan-eric@osterlund.co.uk anders.rabbe@isofolmedical.com +46 (0) 707 646 500 www.isofol.se +46 (0) 31 797 22 80E info@isofolmedical.com