November 2018 Intervju med Mark Farmery, Vice President Business Development Mark Farmery, Vice President Business Development Det är nu cirka ett år sedan du började på NeuroVive som VP för affärsutveckling. Kan du beskriva vad som lockade dig hos bolaget? Det är en mycket bra fråga och jag skulle säga att svaret finns i en kombination av flera faktorer. För det första håller NeuroVive på att utveckla vad som kan vara livräddande behandlingar för patientgrupper som har stora, ouppfyllda behov. Det finns inga sjukdomsmodifierande behandlingar vare sig mot genetiska mitokondriella sjukdomar eller traumatisk hjärnskada, och att kunna bidra till att göra skillnad inom detta är personligen mycket motiverande. Dagens biomedicinska klimat är också tufft, och det som är avgörande är nyheter, innovation och differentiering. När jag granskade NeuroVives portfölj och forskningen bakom kände jag att bolaget har en enorm potential, samtidigt som jag insåg att det finns stora risker. För mig var och förblir det både stimulerande, spännande och utmanande att utveckla verksamheten och bygga värde utifrån den här bakgrunden. Slutligen gäller att oavsett hur bra forskningen än är, hänger det på medarbetarna om man ska kunna ta vara på potentialen, och jag blev oerhört imponerad av kapaciteten, kunskaperna, engagemanget och den starka sammanhållningen bland bolagets personal. Vad har varit NeuroVives största framgång inom ditt uppdrag som ansvarig för licensiering och samarbeten, under de tolv månader som du har arbetat på bolaget? En av de främsta prioriteringarna för mig när jag började på bolaget var att ta samarbetsaktiviteterna inom vårt NV556-program (leverfibros) vidare till en ny strategisk nivå. Under perioden 2015 2017 utvecklade och validerade vi NV556 och visade att den har potential att utgöra ett nytt alternativ för förebyggande och motverka fibros i fettleversjukdom och även potential som behandling vid sen fas av NASH (icke-alkoholorsakad steatohepatit). Detta visades i två olika prekliniska sjukdomsmodeller. När jag började på bolaget fanns alla bitar på plats för att vi skulle kunna sätta ihop datapaketet och lägga fram en mycket övertygande redogörelse för NV556 som en innovativ och differentierad NeuroVive Pharmaceutical AB (publ) Medicon Village 223 81 Lund info@neurovive.com 046 275 62 20
läkemedelskandidat. Vi har varit konsekventa med att berätta för investerarna att vårt mål var att hitta samarbetspartner till programmet under 2018. Sedan jag började i september förra året har en av de saker som har imponerat mest på mig varit hur alla i bolaget outtröttligt har arbetat med våra partneraktiviteter, till exempel att presentera programmet på partnerskapsmöten och genomföra omfattande utvärderingar och due diligence av potentiella samarbetspartner, och samtidigt arbetat för att driva programmet framåt och lära oss mer om NV556, cyklofilinhämning och förebyggande av leverfibros. Jag ser det som en stor framgång och vi håller på att följa upp ett flertal lovande kontakter, men det är en process som är oförutsägbar, tar tid och kräver tålamod. Som tidigare kommunicerat är ett samarbetsavtal under 2018 inte troligt. Vi har just kommit tillbaka från BIO-Europe, en av de största partnering-mötena inom biofarma, och intresset för NV556 var mycket stort vi pratade med nya kontakter och följde även upp pågående diskussioner. Vi arbetar fortfarande hårt med detta och vår ambition är att hitta en lämplig samarbetspartner för NV556 så fort som möjligt, vilket är min högsta prioritet. En av de positiva sakerna med mitt jobb är att saker och ting ibland kan gå väldigt fort framåt, och jag tycker alla ska vara stolta över att vi, parallellt med aktiviteterna runt NV556, också har ingått samarbete med BridgeBios nybildade dotterföretag Fortify Therapeutics om att utveckla en del av vårt kemiprogram NVP015 till behandling mot den sällsynta mitokondriella sjukdomen Lebers hereditära optikusneuropati (LHON). Kan du beskriva de viktigaste punkterna i licensavtalet och hur samarbetet ska gå vidare kring LHON-delen av NVP015-programmet? BridgeBios affärsmodell är oerhört spännande. Det här USA-baserade, riskkapitalstödda bolaget är helt och hållet inriktat på att ta fram läkemedel för behandling av genetiska sjukdomar och det görs genom att de grundar specialiserade dotterföretag som i regel fokuserar på en enda tillgång, och i vissa fall, flera sjukdomar. Ett expertteam har satts ihop och idén är att utveckla läkemedelskandidater på ett så effektivt sätt som möjligt och ge patienterna nya behandlingsalternativ. BridgeBio kontaktade oss efter att vi publicerat detaljerna om vårt NVP015-program i Nature Communications 2016 och att vi har ingått det här avtalet är en fantastisk bekräftelse på vår forskning och på programmets kvalitet. Avtalet är uppbyggt kring en licens och vi har avsatt en del av vårt egenutvecklade kemiprogram NVP015 för att Fortify Therapeutics ska kunna utveckla det för behandling av LHON genom intravitreal injektion. Det finns också en samarbetskomponent i vilken NeuroVive stöder Fortify Therapeutics team, som ansvarar för utvecklingen av programmet. I gengäld kommer NeuroVive att erhålla milstolpsbetalningar och royaltybetalningar när en läkemedelskandidat har identifierats och utvecklas till en kommersialiserad produkt på marknaden. Utanför avtalet fortsätter vårt prodrogsprogram med NV354 som vår nyligen meddelade ledande läkemedelskandidat. Det ingår i bolagets utvecklingspipeline som en ny behandling mot andra sällsynta mitokondriella sjukdomar. Varför har BridgeBio/Fortify Therapeutics en bättre möjlighet att utveckla en läkemedelskandidat mot LHON än NeuroVive skulle ha själva? Som jag nämnde är BridgeBios affärsmodell unik och mycket innovativ. De har satt ihop ett expertteam kring en specifik fråga, nämligen att utveckla intravitreal injektion för en LHON-behandling. NeuroVive har en bredare strategisk inriktning och vi utforskar flera olika indikationer inom det här området. Av den anledningen kände vi att det var vettigt att utlicensiera en del av vår kemiska verksamhet till Fortify Therapeutics och låta dem fokusera på utvecklingen inom en mycket specifik nisch. Samtidigt fortsätter vi att utveckla programmet i linje med vår strategi. Tack vare det nära samarbetet med Fortify Therapeutics kan vi arbeta tillsammans och lära oss av varandra, medan de båda programmen utvecklas parallellt. Det är bra ur ett affärsperspektiv rent riskmässigt, men också vetenskapligt eftersom vi utökar våra nätverk och skapar synergier. Har då NeuroVive levt upp till de förväntningar du hade när du började på bolaget för ett år sedan? Absolut, och med råge! Det finns massor av energi i bolaget och arbetstakten är ibland hög. Vi håller på att utveckla flera oerhört spännande och potentiellt banbrytande nya behandlingar som verkligen kan göra stor skillnad för patienterna. Att få vara en del av detta ger ödmjukhet och är mycket givande. Jag ser fram emot att fortsätta att bidra och bygga värde tillsammans med resten av teamet.
Internationell workshop O2k-Workshop on High-Resolution FluoRespirometry i Schröcken, Vorarlberg i Österrike Eleonor Åsander Frostner inbjuden handledare vid internationell workshop Första veckan i oktober var NeuroVives labchef och kommunikatör Eleonor Åsander Frostner inbjuden att handleda vid den internationella workshopen O2k-Workshop on High-Resolution FluoRespirometry i Schröcken, Vorarlberg i Österrike. Vid workshopen, som hålls två gånger per år av Oroboros Instruments (Innsbruck, Österrike), samlas forskare som inriktar sig på många olika delar inom mitokondriefysiologi. Deltagarna får en grundlig introduktion och får ta del av de senaste uppdateringarna av Oroboros laboratorieutrustning (O2k) som anses vara gyllene standard vid mätning av mitokondriernas förmåga att omvandla syre och näring till energi. Eleonor har nästan tio års erfarenhet av att arbeta med O2k och var själv en av deltagarna vid samma workshop för nio år sedan. Dr. Erich Gnaiger och Eleonor Åsander Frostner Grundare och VD för Oroboros Instruments, Dr. Erich Gnaiger, har organiserat worshopar i Schröcken sedan 80-talet och växte upp nära detta alpområde - utnämnt till Österrikes vackraste plats 2017. Erich är även ordförande för ett nätverk av forskare i mitokondriefysiologi (COST Action MitoEAGLE) och syftet med Eleonors besök var dessutom att diskutera givande samarbeten mellan akademi och industri. Oroboros O2k-FluoRespirometer
KL1333 på väg mot den första europeiska kliniska studien KL1333 utvecklas för kroniska medfödda mitokondriella sjukdomar 11 oktober 2018 Vi träffar NeuroVives chef för klinisk utveckling och regulatoriska frågor, Matilda Hugerth, med anledning av gårdagens nyhet att den brittiska läkemedelsmyndigheten Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) har godkänt NeuroVives ansökan om klinisk studie för läkemedelskandidaten KL1333. Matilda Hugerth, NeuroVives chef för klinisk utveckling och regulatoriska frågor, KL1333 utvecklas för kroniska medfödda mitokondriella sjukdomar som MELAS, KSS, PEO, Pearson och MERRF. I våras slutfördes den första fas I-studien med KL1333 och resultaten var lovande. Kan du berätta mer om vad studien visade? Studien undersökte engångsdoser av KL1333 och visade två viktiga saker. För det första att KL1333 är vältolererat i det dosintervall som är av intresse och för det andra vilka blodkoncentrationer de olika Matilda Hugerth, Director of Clinical and Regulatory Affairs
doserna ger. Innan man går in i den första kliniska studien är alla beräkningar av koncentrationer och doser rent teoretiska, medan en first-in-human -studie som denna, ger svar på hur läkemedelskandidaten omsätts i människokroppen. Därför är det ett stort steg att ha en lyckosam first-in-human -studie avklarad, då detta minskar osäkerheten i ett utvecklingsprogram. Nästa steg i utvecklingen av KL1333 är en så kallad doseskaleringsstudie. Vad är det övergripande målet med denna? Nu kommer fokus vara att undersöka säkerhetsprofilen och de farmakokinetiska egenskaperna (hur läkemedlet omsätts i kroppen) av KL1333 vid upprepad dosering, dvs under förhållanden som mer liknar vanlig behandling. Vi kommer även att inkludera undersökningar av vissa specifika säkerhetsaspekter som vi vet kommer att krävas för framtida godkännande. Detta för att säkerställa att vi totalt sett får ett så kostnadseffektivt och snabbt utvecklingsprogram som möjligt. Kan du berätta något om hur studien kommer att vara utformad? Studien kommer genomföras i tre delar, med separata grupper av försökspersoner som behandlas på olika dosnivåer. I den första delen kommer vi bland annat undersöka effekten av födointag för upptaget av läkemedel. I den andra delen kommer det ingå flera dosgrupper där friska frivilliga kommer få KL1333 under ett antal dagar i följd. Den tredje delen, som jag tycker kommer bli väldigt spännande, omfattar en grupp patienter med mitokondriella sjukdomar som också kommer att behandlas med upprepad dosering under ett antal dagar. Studien är adaptiv, vilket betyder att vi kommer att anpassa antalet grupper och dosnivåerna för grupperna utifrån resultaten från den föregående gruppen. På det sättet får man ut mesta möjliga information från samma studie och de inkluderade försökspersonerna. Studien kommer att genomföras i Storbritannien och beräknas starta under fjärde kvartalet 2018. Varför föll valet på just Storbritannien? Det var en kombination av anledningar som är länkade till upplägget av studien, som alltså inkluderar både friska frivilliga och patienter. Dels finns en generell expertis kring fas-i studier i friska frivilliga i Storbritannien, nästan hälften av alla fas-i studier i Europa görs där. Dels finns där ett antal kliniker som är världsledande inom forskning och behandling av mitokondriella sjukdomar. På tal om detta måste vi ju gratulera till nyheten relaterat till KL1333 som kom igår från den brittiska tillsynsmyndigheten Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA). Kan du berätta mer om denna milstolpe? MHRA har godkänt vår ansökan om klinisk prövning och därmed det datapaket som ligger bakom denna ansökan. Då detta är den första studien med KL1333 i Europa, är godkännandet från MHRA betydelsefullt. Detta är ett viktigt steg på vägen för att kunna starta den planerade kliniska studien, men också av relevans för det kliniska utvecklingsprogrammet som helhet, då vi nu har fått en myndighetsgenomgång av all tidigare data. Vad blir nästa steg efter den nu aktuella doseskaleringsstudien, förutsatt att ni ser de resultat ni önskar? Nästa studie som är en fas II-studie kommer att fokusera på utvärdering av effekten av KL1333 i patienter med mitokondriell sjukdom som behandlas under längre tid. Vi arbetar redan nu med att planera för kommande effektstudier genom diskussioner med olika kliniska experter och patientorganisationer som vi har goda kontakter med tack vare vårt breda engagemang i området. Utvecklingsprogram för särläkemedel tenderar att omfatta färre patienter, kosta mindre, gå fortare, och ha större sannolikhet att nå marknaden. Efter godkännande ger detta också marknadsexklusivitet under sju år i USA Matilda Hugerth Er läkemedelskandidat erhöll under våren särläkemedelsklassificering, Orphan Drug Designation, från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA. Kan du kort berätta vad det innebär och vilka indikationer som omfattas? FDA har gett KL1333 särläkemedelsklassificering för behandling av ärftliga mitokondriella sjukdomar, dvs paraplytermen som omfattar ett spektrum av ovanliga och i många fall mycket svåra sjukdomar. Under utveck-
lingen innebär det att vi får möjlighet till extra support från FDA, bland annat i form av vetenskaplig rådgivning, då myndigheten delar vårt intresse att dessa patienter ska få möjlighet till behandling. Utvecklingsprogram för särläkemedel tenderar att omfatta färre patienter, kosta mindre, gå fortare, och ha större sannolikhet att nå marknaden. Efter godkännande ger detta också marknadsexklusivitet under sju år i USA. Avslutningsvis, vilka aktiviteter fokuserar du själv på den närmaste tiden? Vi jobbar vidare med aktiviteterna inför vår doseskaleringsstudie. Det är ett rätt intensivt men väldigt roligt arbete. Vi har bland annat satt upp produktion av KL1333 i Europa, vilket är viktigt både för den kommande studien och för det mer långsiktiga arbetet att optimera och skala upp produktionen inför marknadsföringsgodkännande. Denna intervju publicerades ursprungligen av BioStock: https://www.biostock.se/2018/10/intervju-neurovives-kl1333-mot-klinik-i-europa/ Senaste nytt om KL1333 Forskare vid Yungjin erhåller prestigefyllt pris för sina insatser i KL1333-projektet Dr. Kang-sik Seo och Mi-jung Lee, båda vid Yungjin Pharm, belönades nyligen av Korea Health Industry Development Institute (KHIDI) för sin medverkan i KL1333-projektet. Den 1 november 2018 erhöll forskarna den prestigefyllda utmärkelsen Employee of merit för medarbetare knutna till ett koreanskt innovativt läkemedelsbolag. Priset delas ut av KHIDI till personer som på ett speciellt sätt utmärkt sig inom den koreanska hälsoindustrin. Dr. Kang-sik Seo och Mi-jung Lee hade centrala roller under upptäcks- och utvecklingsfasen av NeuroVives läkelmedelskandidat KL1333, vilken är den första läke- Ceremony for the Employee of merit award medelskandidaten av sitt slag, en NAD+-modulator, för behandling av genetiska mitokondriella sjukdomar. KL1333 genomgår för närvarande kliniska fas I-studier och har erhållit särläkemedelsklassificering i både Europa och USA. Senaste nytt om NV354 NeuroVive erhåller Vinnova-anslag till stöd för utvecklingen av NV354, en ny behandling av genetisk mitokondriell sjukdom Bolaget erhåller 1,5 MSEK som en första delbetalning av totalt 5 MSEK i anslag från Sveriges innovationsmyndighet Vinnovas Swelife-utlysning för intensifierad utveckling inom NVP015-projektet med målet att förbereda kandidatsubstansen NV354 för kliniska studier. Läs hela pressmeddelandet här
NeuroVive Newsletter November 2018 NeuroVive i världen NeuroVive är kontinuerligt engagerat i det mitokondriella forskarsamhället och inom världen av investerare och potentiella partner. Bara under de senaste månaderna har NeuroVive närvarat vid och presenterat på konferenser i Danmark, Storbritannien och USA. The Evolving Concept of Mitochondria NeuroVive deltog vid mötet The Evolving Concept of Mitochondria: From Symbiotic Origins to Therapeutic Opportunities, den 18 21 oktober i Cold Spring Harbor, NY, USA. Magnus Hansson, Medicinsk chef & ansvarig preklinisk/klinisk utveckling, presenterade en poster med titeln NV354 A brain penetrant, orally bioavailable succinate prodrug in development for Leigh syndrome. BIO-Europe 2018 NeuroVive deltog vid BIO-Europe 2018, Europas största life science partnering-konferens, den 5 7 november på Bella Center i Köpenhamn, Danmark. Konferensen främjar samarbeten och licensieringsmöjligheter genom enskilda möten, bolagspresentationer och utställningar/mässor. The Liver Meeting 2018 NeuroVives samarbetspartner Philippe Gallay deltog vid AASLD s The Liver Meeting 2018, den 9 13 november i San Francisco. Philippe Gallay, PhD, Professor i immunologi vid The Scripps Research Institute (La Jolla, US) presenterade nya data som konfirmerar den antifibrotiska effekten av NV556 i en välanvänd diet-inducerad modell av NASH. LSX Inv $tival Showcase and the Jefferies 2018 Healthcare Conference NeuroVive deltog vid the LSX Inv $tival Showcase och the Jefferies 2018 Healthcare Conference i London, den 13-15 november. VD Erik Kinnman presenterade bolaget vid the LSX Inv $tivals Showcase och höll även 1x1-möten vid the Jefferies 2018 London Healthcare Conference, 14-15 november, båda på Waldorf Hilton Hotel i London. För nyhetsprenumeration, gå till: http://www.neurovive.com/sv/press-releases/subscription-page/ OM NEUROVIVE NeuroVive Pharmaceutical AB är ett ledande företag inom mitokondriell medicin, med ett projekt i klinisk fas II för behandling av måttlig till allvarlig traumatisk hjärnskada (NeuroSTAT ) och ett projekt i klinisk fas I (KL1333). Forskningsportföljen omfattar ett flertal projekt i sen upptäcktsfas vilka spänner över områden som genetiska mitokondriella sjukdomar och cancer samt neurologiska och metabola sjukdomar såsom NASH. Bolagets strategi innefattar egen utveckling av läkemedel för sällsynta sjukdomar, genom den kliniska utvecklingsfasen hela vägen ut på marknaden. För de av bolagets projekt som riktar sig mot stora indikationer med hög potential är strategin utlicensiering i preklinisk fas. NeuroVive är noterat på Nasdaq Stockholm (kortnamn: NVP). Aktien finns även tillgänglig för handel i USA på marknadsplatsen OTCQX Best market (OTC: NEVPF). NeuroVive Pharmaceutical AB (publ) Medicon Village 223 81 Lund info@neurovive.com 046-275 62 20