Att leva med ITP * Information om sjukdom och behandling för vuxna patienter med kronisk ITP Nplate (romiplostim) R x B02BX04 Indikationer: Nplate är indicerat för vuxna patienter med kronisk idiopatisk (immunologisk) trombo cytopen purpura (ITP) som har genomgått splenektomi och som är refraktära mot andra behandlingar (t.ex. kortikosteroider, immun globuliner). Nplate kan övervägas som andra linjens behandling för vuxna, icke-splenektomerade patienter hos vilka kirurgisk behandling är kontraindicerad. 250 och 500 μg pulver till injektionsvätska, lösning. Ej Förmån. För fullständig information vid förskrivning, varningar, produktresumé och aktuella priser se www.fass.se. Datum för översyn av produktresumén: mars 2009 * Idiopatisk (immunologisk) Trombocytopen Purpura
Introduktion Tanken med den här broschyren är att ge dig information om: n Sjukdomen ITP (kronisk Idiopatisk (immunologisk) Trombocytopen Purpura) och hur den påverkar dig. n Nplate, en behandling av kronisk ITP hos vuxna. I broschyren förekommer ord som kan vara nya för dig, dessa förklaras där de först förekommer. Vi hoppas att denna patientinformation ska vara till nytta för dig och ett stöd i din sjukdom och behandling. Innehåll Vad är ITP?... 3 Tecken och symtom på ITP... 4 Att förstå vad trombocyter (blodplättar) är... 6 Vad händer vid ITP?... 7 Hur behandlas ITP?... 8 Beslutsunderlag för behandling av ITP... 10 Förslag på förberedelser inför läkarbesök... 11 Nplate Ett annat sätt att behandla kronisk ITP hos vuxna... 14 Vad händer när jag får Nplate?... 16 Vilka biverkningar kan Nplate ge?... 18 Att diskutera kring din Nplate -behandling... 19 2
Vad är ITP? ITP är en blodsjukdom som ökar nedbrytningen av- och förhindrar nybildningen av trombocyter (blodplättar). 1 Trombocyter stoppar blödning till följd av skador. 2 ITP står för Idiopatisk Trombocytopen Purpura (man har nu börjat använda benämningen Immunologisk TrombocytoPeni för att markera att sjukdomen har ett immunologiskt ursprung, dvs utgår från immunförsvaret) n Idiopatisk betyder att sjukdomsorsaken är okänd. 1 n Vid ITP innehåller ditt blod inte tillräckligt många trombocyter. 1 Trombocyterna är de celler som får blodet att levra sig när du blöder. De kallas också blodplättar. Trombocytopeni betyder att det inte finns tillräckligt många trombocyter i blodet. n Purpura är purpurfärgade blåmärken orsakade av blödningar under huden, vilket är ett vanligt symtom på ITP. 4 n Hos de flesta vuxna ITP-patienter är sjukdomen kronisk (ej övergående). 3 3
Tecken och symtom på ITP Om du inte har tillräckligt många trombocyter kan du få några av symtomen som beskrivs här: Purpura på armen n Purpurfärgade blåmärken på huden. Dessa blåmärken kallas purpura och orsakas av blödningar under huden. 4 Petekier på huden n Små röda eller purpurfärgade prickar på huden. De kan se ut som utslag. Dessa prickar kallas petekier och orsakas av skador i blodkärlen, de förekommer ofta på underbenen. 4 4
Hematom på låret n Upphöjda purpurfärgade svullnader i huden som kallas hematom och orsakas av blod som ansamlats under huden. 4 Andra symtom kan vara: n Blödning i näsa och mun inklusive tandköttet. 4 n Annan svårstoppad blödning. 4 n Kraftiga menstruationsblödningar hos kvinnor. 4 Inte alla patienter uppvisar symtom Inte alla personer med ITP uppvisar dessa symtom. Ibland kan ett blodprov visa att antalet trombocyter är för lågt. 3,5 ITP är inte den enda sjukdom som kan orsaka låga trombocytnivåer. För att ställa diagnosen ITP, genomförs därför undersökningar för att utesluta andra orsaker till de låga trombocytnivåerna. 3,4 5
Att förstå vad trombocyter är För att förstå vad som händer med trombocyterna vid ITP är det viktigt att veta lite om vad trombocyter är och hur de bildas. Hur bildas trombocyter? Trombocyter är små, diskusformade celler (se bilden till höger). Trombocyterna bildas i benmärgen, tas upp i blodomloppet och cirkulerar genom kroppens blodkärl. Trombocyterna hjälper blodet att levra sig för att stoppa blödning. 8 För många trombocyter bryts ner vid ITP Hos en frisk person varar en trombocyt ca 9 10 dagar, därefter avlägsnas den från blodomloppet och bryts ner i mjälten. 6 Normal trombocytnivå är mellan ca 150.000 till 480.000 per mikroliter blod. 2 Antikroppar är proteiner som tillverkas av immunsystemet, deras roll är att angripa främmande celler. Vid ITP angriper anti kroppar trombocyterna som avlägsnas och förstörs mycket snabbare än normalt. 5 Vid ITP produceras inte tillräckligt många trombocyter Vid ITP kan två olika faktorer hindra kroppen från att bilda tillräckligt många trombocyter: TROMBOCYT BLODKÄRL n Antikroppar kan angripa cellerna som bildar trombocyter. 7 n Immunsystemet kan avlägsna TPO (trombopoetin) till sammans med trombocyterna. TPO är ett hormon som bildas i levern. 9 TPO påverkar normalt antalet trombocyter som produceras. Vid ITP förstörs TPO i så snabb takt att benmärgen inte hinner stimuleras till att bilda nya trombocyter. 2 Ökad nedbrytning av trombocyter TPO TROMBOCYT ANTIKROPP Minskad produktion av trombocyter BENMÄRG 6
Vad händer vid ITP Även om orsaken till ITP är okänd finns det kunskap om vad som händer vid sjukdomen. Kroppen har ett naturligt försvar mot tex bakterier och virus. Detta försvar kallas immunsystemet (eller immunförsvaret). 2 Verkliga hot mot hälsan utgör t ex infektioner eller andra sjukdomar. Vid ITP reagerar immun systemet som om trombocyterna utgjorde ett hot, det sker på två sätt: 1. Immunsystemet behandlar trombocyterna som främmande celler och förstör dem, vilket sker i mjälten. Mjälten är en del av immunsystemet som filtrerar och lagrar blodceller, inklusive trombocyter. 4,5 2. Immunsystemet hindrar kroppen från att bilda tillräckligt med trombocyter för att ersätta dem som förstörs: n TPO är ett hormon som produceras i levern. TPO påverkar normalt benmärgens förmåga att producera fler trombocyter.vid ITP förstör immunsystemet hormonet TPO. 2 n Immunsystemet skadar också de celler i benmärgen som tillverkar nya trombocyter. 6 Cellerna kan då inte tillverka tillräckligt många trombocyter för att hålla jämna steg med den ökande nedbrytningen av trombocyter. 7 Om dessa två saker sker blir nivån av trombocyter för låg vilket orsakar symtomen på ITP. På grund av att immunsystemet bryter ner trombocyterna är ITP också känt som Immunologisk Trombocytopen Purpura. Det är okänt vad som är anledningen till att immunsystemet attackerar trombocyterna. 1 LEVER BEN MJÄLTE BLOD- KÄRL 7
Hur behandlas ITP Är behandling nödvändig? Din läkare beslutar om du behöver behandling. Två anledningar som kan föranleda behandling är: 10 n Hur mycket och hur ofta du blöder. 10 n Din trombocytnivå. 3 Blåmärken och andra symtom på blödning uppträder oftast när antalet trombocyter sjunker under 30.000 per mikroliter blod. 5 Trombocytnivån kan variera från vecka till vecka. En ökning av trombocytnivån till 50.000 per mikroliter blod kan vara lämplig för en ITP-patient. 3,10 Aktuella behandlingar vid ITP Läkemedel ITP behandlas ofta till en början med läkemedel. Några av dessa läkemedel påverkar immunsystemet: n Kortison är ofta den första behandlingen vid ITP. Ett vanligt kortisonläkemedel är prednisolon. Patienter behandlas vanligen endast korta perioder med kortison men kan stå på låga doser under längre tid. 10 n IVIG innehåller immunoglobuliner (Ig) som är proteiner producerade av plasmacellerna i blodet. 10 Immunoglobuliner spelar en viktig roll i immunsystemet. De fäster vid främmande ämnen, tex bakterier, och hjälper till att bryta ner dem. Immunoglobuliner ges direkt i ett blodkärl (intravenöst). IVIG (intravenösa immunoglobuliner) är en lösning med koncentrerade antikroppar som hämtas från friska personer. 8
Dessa läkemedel påverkar immunsystemet på olika sätt. Men de verkar alla genom att hindra immunsystemet från att göra sig av med trombocyter. Resultatet blir att trombocytnivån ökar. 5 Om dessa läkemedel inte höjer trombocytnivån tillräckligt kan läkaren rekommendera att operera bort mjälten. 10 Att operera bort mjälten Splenektomi är en operation för att ta bort mjälten (se f ig på sid 7). Att avlägsna mjälten minskar nedbrytningen av trombocyter. 5 När mjälten avlägsnats finns de saker du behöver tänka på för att hålla dig frisk. Rådfråga din läkare! Transfusion av trombocyter Om en kraftig blödning inträf far kan patienten behöva en blodtransfusion med trombocyter, vilket ibland även kan behövas före operation. 5 Täta kontroller Ibland kan läkaren besluta att inte ge läkemedel utan istället göra täta kontroller av trombocytnivån. Om trombocytnivån blir så låg att det föreligger omedelbar blödningsrisk blir patienten medicinerad. 10 9
Beslutsunderlag för behandling av ITP Vad är viktigt att berätta för min läkare/sjuksköterska? Har du haft någon av följande sjukdomar? n Hjärtsjukdom n Cancer n HIV infection n SLE (systemisk lupus erythematosus) n Hepatit C n Blodpropp n Hepatit B Hur fysiskt aktiv är du? Hur aktiv du är kan påverka valet av behandling. Läkemedel och andra substanser Tar du något av följande? n Receptbelagda läkemedel n Vitamintillskott n Receptfria läkemedel n Hälsokostpreparat Val av behandling Alla behandlingar vid ITP har olika för- och nackdelar. Det är viktigt att diskutera dessa med din läkare. Följ alltid din läkares rekommedationer oavsett vilken behandling du ordinerats 10
Förslag på förberedelser inför läkarbesök Eventuella frågor du kan vilja ställa om behandling av ITP n Vilka behandlingsalternativ har jag? n Hur länge behöver jag behandlas? n Hur lång tid tar det att avgöra om min behandling fungerar? n Hur ofta behöver jag få min trombocytnivå kontrollerad? n Kräver min behandling någon speciell diet? n Påverkar eller påverkas min ITP-behandling av mina andra läkemedel eller kosttillskott? n Vilka biverkningar kan jag få? n Finns det några andra symtom eller problem under behandlingen som jag bör upplysa om direkt? n Hur påverkas mitt hälsotillstånd i övrigt av den aktuella behandlingen och sjukdomen? 11
Förslag på förberedelser inför läkarbesök (forts) Kontaktinformation till mina vårdgivare Doktor: Telefon: Sjuksköterska: Telefon: E-mail: E-mail: Berätta alltid om din aktuella hälsosituation, speciellt om infektioner eller skador. Övriga frågor: Anteckningar 12
Medicinering Läkemedel: Behandlingschema: Dos: Läkemedel: Behandlingschema: Dos: Läkemedel: Behandlingschema: Dos: Patientföreningen för blödarsjuka erbjuder stöd och information för ITP-patienter. Du kan kontakta dem enligt nedan eller gå in på deras hemsida. Förbundet Blödarsjuka i Sverige Sturegatan 4, 5tr. Box 1386 172 27 Sundbyberg 08-546 40 510 www.fbis.se 13
Nplate Ett annat tillvägagångssätt att behandla kronisk ITP hos vux Nplate påverkar inte immunsystemet Nplate (romiplostim) är ett protein som används för att behandla låga trombocytnivåer hos vuxna patienter med kronisk ITP. Nplate påverkar benmärgen den del av din kropp som producerar trombocyter (blodplättar) och andra blodceller att producera f ler trombocyter. 11 Nplate fungerar annorlunda än andra ITP-behandlingar då det verkar genom att stimulera kroppen att producera f ler trombocyter. 12 Andra, tidigare beskrivna behandlingar minskar nedbrytningen av trombocyter. Många av dem påverkar också immunsystemet. 10,12 Nplate påverkar kroppen att tillverka fler trombocyter TPO Nplate Kroppen behöver TPO för att hjälpa cellerna i benmärgen att tillverka trombocyter. 2 Patienter med ITP har inte tillräckligt med TPO. 12 Nplate verkar på liknande sätt som kro ppens eget TPO. Det hjälper benmärgscellerna att tillverka f ler trombocyter. 11 Med Nplate påverkas benmärgen att tillverka tillräckligt med trombocyter för att kompensera för ned brytningen av trombocyter vid ITP. 11 14
na Vem kan behandlas med Nplate? n Nplate är en godkänd behandling för vuxna patienter med kronisk Idiopatisk (immunologisk) Trombocytopen Purpura (ITP) som genomgått splenektomi (avlägsnande av mjälten) och som är refraktära (ej mottagliga) för andra behandlingar (tex kortikosteroider eller immunoglobuliner). 11 n Nplate kan övervägas som ett andrahandsval för vuxna icke-splenektomerade patienter (dvs. som har sin mjälte kvar) när kirurgi är kontraindicerat (ej lämpligt). 11 Hur administreras Nplate? Nplate ges som en subkutan injektion (spruta som ges direkt under huden) en gång i veckan. 11 Behandlingsmålet med Nplate? Målet med behandlingen med Nplate är att hålla antalet trombocyter på en nivå lika med eller över 50.000 per mikroliter blod. 11 Att hålla antalet trombocyter över denna nivå hjälper till att förhindra blödningar. Du behöver inte ha en normal trombocytnivå för att förhindra blödningar. 10 Se senare avsnitt för mer information om behandling med Nplate vad gäller fördelar och risker. Alla ITP-behandlingar har olika för- och nackdelar. Diskutera med din läkare vilka behandlingar som f inns tillgängliga för dig. 15
Vad händer när jag får Nplate? Behöver jag ta andra läkemedel tillsammans med Nplate? Detta varierar mellan olika patienter, vissa behöver inte ta några andra läkemedel för sin ITP-sjukdom. När kan jag förvänta mig resultat av behandlingen med Nplate? Detta kan variera mellan olika patienter. Därför kommer din läkare att följa ditt trombocytvärde varje vecka när du börjar med Nplate -behandling. Hur ska jag ta Nplate? För att få Nplate måste du först tala med din läkare. Det är viktigt att känna till för- och nackdelarna med Nplate. 11 n Nplate ges en gång per vecka ett behandlingsschema som är lätt att komma ihåg. 11 n För att Nplate ska vara effektivt är det viktigt att ta det varje vecka som planerat. n Nplate ges som en injektion direkt under huden. Det kallas en subkutan injektion. 11 n Det finns inga begränsningar vad gäller vilken tid på dagen du får din Nplate -injektion eller vad du får äta i samband med denna. Kan jag behandlas med Nplate under graviditet? Nplate har inte prövats på gravida kvinnor och skall därför användas under graviditeten endast då det är absolut nödvändigt. 11 16
Kontroll av din Nplate -behandling n Din trombocytnivån kommer att kontrolleras varje vecka. Dosen av Nplate kan justeras vid behov tills dina värden medger en stabil dos n När dosen är fastställd räcker det med månatliga kontroller. När behandlingen upphör behövs minst två veckors provtagning för att kontrollera att antalet trombocyter inte blir för lågt. 11 n Informera din vårdgivare om eventuella blåmärken eller blödningar under tiden du behandlas med Nplate n Om du missat en planerad injektion bör du se till att du kan få nästa dos så snart som möjligt. n Om du avbryter behandlingen med Nplate kan dina trombocyter åter sjunka till en för låg nivå. Om detta händer löper du risk för blödning. 11 n Om du tar läkemedel för att förebygga blodpropp (antikoagulantia eller antitrombocytbehandling) kommer du att löpa större risk för blödning. 11 17
Vilka biverkningar kan Nplate ge? Alla läkemedel kan ha biverkningar (oönskade ef fekter av behandlingen). Biverkningarna kan variera från patient till patient och behöver inte uppstå hos alla patienter. De f lesta biverkningarna kan behandlas ef fektivt med andra läkemedel. Vanliga biverkningar 11 n Huvudvärk n Ledvärk n Dåsighet n Sömnsvårigheter n Muskelvärk eller svaghet n Smärta i händer och fötter n Buksmärta n Diarré n Matsmältningsbesvär n Pirrningar i händer eller fötter Mindre vanliga biverkningar 11 n Ökning av retikulin i benmärgen. I normal benmärg finns ett fint nätverk av kollagen typ III, även kallat reti kulin (Kollagen är ett fiberprotein som framför allt finns i bindväv, ben, hud, senor och blodkärlsväggar. Vanligt kollagen bildar fiberstrukturer som ger struktur och stadga samt är mycket motståndskraftiga mot slitande krafter). Ökning av retikulin i benmärgen kan störa produktionen av blodkroppar. 11 n Trombocytos, en onormal ökning av antalet trombocyter, vilket kan öka risken för blodpropp. 11 n Trombocytopeni (mycket låg trombocytnivå). När behandlingen med Nplate upphör kan antalet trombocyter sjunka till för låg nivå, vilket ökar blödningsrisken. 11 Tala med din läkare om du misstänker biverkningar av din behandling 18
Att diskutera kring din Nplate -behandling Några frågor du kan behöva ställa angående behandlingen med Nplate n Hur länge ska behandlingen pågå? n Hur ofta behöver jag lämna blodprov för att kontrollera trombocytnivån? n Kan du förklara mina eventuella biverkningar? n Är det några symtom eller problem under behandlingen som jag omedelbart bör informera dig om? Anteckningar Hoppas denna skrift gett dig ökad kunskap om sjukdomen ITP och hur den kan behandlas 19
Att leva med ITP Det du behöver veta om din ITP-behandling Referenser: 1. Provan D, Newland A. Fifty years of idiopathic thrombocytopenic purpura (ITP): management of refractory ITP in adults. Br J Haematol. 2002;118:933-944. 2. Kaushansky K. The molecular mechanisms that control thrombopoiesis. J Clin Invest. 2005;115:3339-3347. 3. George JN, Woolf SH, Raskob GE, et al. Idiopathic thrombocytopenic purpura: a practice guideline developed by explicit methods for the American Society of Hematology. Blood. 1996;88:3-40. 4. Cines DB, McMillan R. Management of adult immune thrombocytopenic purpura. Annu Rev Med. 2005;56:425-442. 5. Cines DB, Blanchette VS. Immune thrombocytopenic purpura. N Engl J Med. 2002;346:995-1008. 6. Gernsheimer T. Pathophysiology and thrombokinetics in autoimmune thrombocytopenia. Blood Rev. 2002;16:7-8. 7. Houwerzijl EJ, Blom NR, van der Want JJ, et al. Ultrastructural study shows morphologic features of apoptosis and para-apoptosis in megakaryocytes from patients with idiopathic thrombocytopenic purpura. Blood. 2004;103:500-506. 8. McNicol A, Israels SJ. Platelets and anti-platelet therapy. J Pharmacol Sci. 2003;93:381-396. 9. Nichol JL. Endogenous TPO (etpo) levels in health and disease: possible clues for therapeutic intervention. Stem Cells. 1998;16(suppl 2):165-175. 10. Stasi R. Immune thrombocytopenic purpura: the treatment paradigm. Eur J Haematol. 2009;82(suppl 71):13-19. 11. Nplate [summary of product characteristics]. Breda, The Netherlands: Amgen Europe BV;2009. 12. Kuter DJ, Bussel JB, Lyons RM, et al. Ef f icacy of romiplostim in patients with chronic immune thrombocytopenic purpura: a double-blind randomised controlled trial. Lancet. 2008;371:395-403. Kontakta gärna Amgen för ytterligare information: tel 020-95 95 95 måndag fredag, 8.00 17.00 Gustav III:s Boulevard 54. Box 706. 169 27 Solna 08-695 11 00 www.amgen.se 2009 Amgen. All rights reserved. SE-NPL-018-2009-NOV-B