EN VÄGLEDNING OM HEMOFILI A. Hemofili A 1 Rekombinant koagulationsfaktor VIII

Hemofili EN VÄGLEDNING OM HEMOFILI A Hemofili A 1 Rekombinant koagulationsfaktor VIII

Vad är hemofili A? PERSONER SOM HAR HEMOFILI KAN LEVA FRISKA LIV Hemofili A 2

Vad är hemofili A? Denna skrift vänder sig till dig som av läkare blivit ordinerad Refacto AF för behandling av din blödarsjuka. Vad är hemofili A? Hemofili är ett relativt sällsynt tillstånd som orsakar blödningsproblem. Personer som har hemofili blöder inte snabbare än normalt, men de kan blöda under en längre tid om de blir skadade, eftersom deras blod inte innehåller tillräckligt mycket koagulationsfaktorer. Cirka 750 personer i Sverige lever med hemofili A och cirka 150 personer har hemofili B.* Idag kan personer som har hemofili få behandling som innebär att de kan leva friska liv. *http://www.socialstyrelsen.se/ovanligadiagnoser/blodarsjukahemofiliaochbsamtsv Socialstyrelsen, 2016 Personer som har hemofili är oftast födda med sjukdomen och har den hela livet Hemofili A 3

Hur behandlas hemofili A? AKUT BLÖDNING KAN FÖRHINDRAS PÅ ETT EFFEKTIVT SÄTT TACK VARE EN SKRÄDDARSYDD BEHANDLING Hemofili A 4

Hur behandlas hemofili A? Hur behandlas hemofili A? Hemofili A behandlas genom att ersätta den koagulationsfaktor som saknas. Tidigare tillverkades koagulationspreparat från humant blod, men idag är det vanligare att ersättningskoagulationsfaktorn tillverkas med hjälp av DNA-teknik. Profylaktisk hemofiliterapi betyder förebyggande behandling med koagulationsfaktor för att förhindra blödning. Under profylaktisk terapi injiceras koagulationsfaktor var 2 3:e dag,* vilket säkerställer att blodet fortsätter att koagulera tillräckligt och därmed förhindrar blödning. Ersättningspreparat med koagulationsfaktor används också vid akut blödning, om du blöder trots profylaktisk behandling. Du kanske har fått en allvarlig skada, genomgått en operation eller varit inblandad i en olycka. Akuta blödningar ska behandlas så snabbt som möjligt, helst inom 2 timmar. Kontakta din hemofiliklinik för råd om behandling. * Detta är den profylaktiska dosfrekvens som rekommenderas för ReFacto AF, den kan vara annorlunda för andra produkter. Hemofili A 5

Hur behandlas hemofili A? Vad händer om jag inte använder ersättningsterapi med koagulationsfaktor? Om du lever med en allvarlig form av hemofili A och inte använder ersättningsterapi med koagulationsfaktor regelbundet enligt anvisningarna, kommer halten av koagulationsfaktor VIII i ditt blod att sjunka för lågt. På kort sikt leder brist på koagulationsfaktor VIII till blåmärken och blödning i muskler och leder. Blödning kan förekomma spontant utan en skada, eller som följd av en liten olycka. Blödning i hjärnan eller interna organ kan vara livshotande. På lång sikt skadar blödningarna musklerna och lederna och orsakar begränsad rörlighet och kronisk smärta. Med tiden kan du komma att behöva ledoperationer, t.ex. ersättning av leder. Känna igen blödning Det är viktigt att känna igen symtom på blödning och att reagera snabbt. Symtomen kan inkludera värk, svullnad, smärta och stelhet eller svårighet att använda en led eller muskel. Hemofili A 6

Hur behandlas hemofili A? Hemofili och träning Träning och fysisk aktivitet är viktigt för alla, inklusive personer som har hemofili. Diskutera den lämpligaste formen av träning för dig med din läkare eller hemofilisköterska. Att promenera, simma eller cykla är bra träning för de flesta personer som har hemofili. Hemofili A 7

Hemofili är en ärftlig sjukdom DE GENER SOM PRODUCERAR KOAGULATIONSFAKTOR VIII SITTER PÅ X-KROMOSOMEN Hemofili är en ärftlig sjukdom De gener som producerar koagulationsfaktor VIII sitter på X-kromosomen. Kvinnor har två X-kromosomer och män har en X- och en Y-kromosom. Av denna anledning är hemofilipatienter vanligtvis män. Hos kvinnor fungerar den normala X-kromosomen för att förhindra hemofili vilket innebär att kvinnor vanligtvis bär på sjukdomen. Du kan ha utvecklat hemofili till följd av en genmutation, i så fall är din mor inte bärare och du har inte ärvt sjukdomen. Genmutationen har istället förekommit av en slump. Ett blodprov avslöjar om du har hemofili eller om du bär på sjukdomen. Idag kan läkare ta reda på om ett barn kommer att födas med hemofili med hjälp av fosterdiagnostik. Testet kan utföras om det finns hemofili i familjen. Med tanke på födseln är det bra att veta i förväg om det nyfödda barnet kommer att ha hemofili, så att sjukvårdspersonalen är beredda på blödningar under förlossningen. Om familjen vill utföra fosterdiagnostik för hemofili, görs detta mellan vecka 11 och vecka 20 av graviditeten. Hemofili A 8

Hemofili är en ärftlig sjukdom Pappa som har blödarsjuka Mamma, frisk Pappa, frisk Mamma, anlagsbärare X Y X X X Y X X X Y X X X Y X X Y X X X X Y X X Son, frisk Dotter, anlagsbärare Son, frisk Dotter, anlagsbärare Son med blödarsjuka Dotter, anlagsbärare Son, frisk Dotter, frisk Hemofili A 9

ReFacto AF ersättningsterapi med rekombinant koagulationsfaktor VIII NÄR DU ANVÄNDER LÄKEMEDLET, REGISTRERA DATUM, DOS OCH FÖRPACKNINGENS BATCHNUMMER Hemofili A 10

ReFacto AF ersättningsterapi med rekombinant koagulationsfaktor VIII ReFacto AF (moroctocog alfa) ersättningsterapi med rekombinant koagulationsfaktor VIII ReFacto AF -terapi kan endast inledas av en läkare med erfarenhet av att behandla patienter som har hemofili A. Din läkare bestämmer hur mycket ReFacto AF du får. Mängden som ges och behandlingens varaktighet varierar beroende på hur mycket ersättningsterapi med koagulationsfaktor VIII just du behöver. ReFacto AF injiceras intravenöst under en period på flera minuter. Till att börja med kommer en hemofilisköterska att ge dina ReFacto AF -injektioner. När du har fått tillräcklig träning kan du börja utföra injektionerna själv. Under behandling kan din läkare ändra den mängd ReFacto AF som du får. Kontakta din hemofililäkare eller sjukvårdspersonal innan du reser. När du reser ska du alltid ta med dig tillräckligt mycket ersättningskoagulationsfaktor VIII i fall du behöver administrera terapin när du reser. När du använder ReFacto AF, ska du komma ihåg att registrera datum, mängd och förpackningens batchnummer i ett anteckningsblock eller på en digital enhet. * * Batchnummer är tillverkningspartiets nummer/referens på förpackningen. Hemofili A 11

Så här används ReFacto AF PREPARATET SKA ENDAST BLANDAS TILL OM DU PLANERAR ATT ANVÄNDA DET INOM 3 TIMMAR Hemofili A 12

Använda ReFacto AF ReFacto AF : förberedelser för användning Procedurerna nedan om rekonstitution (blandning) och administration av ReFacto AF i en förfylld spruta tillhandahålls endast i informationssyfte. Du ska följa de specifika procedurer för rekonstitution och administration som din läkare gett. 1 2 Obs! Rekonstituera endast ReFacto AF om du planerar att använda preparatet inom 3 timmar. Ta ut förpackningen med ReFacto AF från kylen och låt den förfyllda sprutan nå rumstemperatur (inte mer än 25 C) före rekonstitution. Om du planerar att injicera tidigt på morgonen kan du ta ut paketet kvällen innan så det når rumstemperatur. Tvätta händerna och försäkra att arbetsområdet är så rent som möjligt och fritt från bakterier. Ta ut allt material som du behöver från ReFacto AF -förpackningen. Obs! Det är viktigt att hålla den förfyllda sprutan med ReFacto AF lodrätt (vitt pulver ovanför blå lösning) under hela rekonstitutionsprocessen för att förhindra eventuella läckage. 3 4 5 Håll i den bredaste delen av kolven enligt bilden, men undvik att vidröra själva kolvstången. Skruva fast kolvstången i den förfyllda sprutan med ReFacto AF genom att trycka och vrida medsols med ett fast grepp tills den sitter ordentligt på plats (cirka 2 varv). Håll den förfyllda sprutan lodrätt och avlägsna den vita skyddsförseglingen genom att böja förseglingen från vänster till höger. Förseglingen öppnas med ett snäpp och gör det grå gummilocket på den förfyllda sprutan med ReFacto AF synligt. Avlägsna den blå ventilerade sterila skyddshylsan från dess förpackning. Hemofili A 13

Så här används ReFacto AF 6 7 8 Håll den förfyllda sprutan med ReFacto AF lodrätt. Avlägsna den grå gummihylsan och ersätt den med den blå ventilerade skyddshylsan. Den ventilerade hylsan har små hål som gör det möjligt för luft att komma ut vilket förhindrar att tryck byggs upp. Obs! Undvik att röra vid sprutans öppna ände eller den blå ventilerade skyddshylsan. För fram kolven långsamt och försiktigt tills de två kolvarna inuti den förfyllda sprutan möts och hela lösningen överförs till den översta kammaren som innehåller ReFacto AF -pulver. Obs! Förhindra att vätska kommer ut från sprutans spets genom att inte trycka med överdriven kraft på kolvstången. Håll den förfyllda sprutan med ReFacto AF lodrätt och snurra på den försiktigt flera gånger tills pulvret har lösts upp. Obs! Inspektera att den resulterande lösningen inte innehåller småpartiklar och färgförändringar. Lösningen måste vara genomskinlig och färglös. Använd inte sprutan om du ser några partiklar eller någon missfärgning i lösningen! 9 10 Fortsätt att hålla den förfyllda sprutan med ReFacto AF lodrätt och för långsamt fram kolvstången tills det mesta, men inte allt, av luften har avlägsnats från kammaren. Om du inte ska använda rekonstituerad ReFacto AF omedelbart ska du förvara sprutan i lodrät position med den blå ventilerade hylsan på plats tills det är dags för infusionen. Obs! Den rekonstituerade lösningen kan förvaras i rumstemperatur i högst 3 timmar. Avyttra lösningen om den inte har använts inom 3 timmar. Hemofili A 14

Så här används ReFacto AF REFACTO AF ADMINISTRATION (INTRAVENÖS INFUSION) Procedurerna nedan om rekonstitution och administration av ReFacto AF för intravenös infusion tillhandahålls endast i informationssyfte. Du ska följa de specifika procedurer för rekonstitution och administration som din läkare gett dig. Obs! ReFacto AF administreras som intravenös infusion (IV). När ReFacto AF har rekonstituerats måste lösningen inspekteras visuellt så att den inte innehåller små partiklar eller missfärgning innan administration. ReFacto AF administreras med hjälp av medföljande infusionssats, såvida din läkare eller annan sjukvårdspersonal inte har gett andra råd. 1 Avlägsna den blå ventilerade skyddshylsan och montera den medföljande satsen för intravenös infusion på den förfyllda sprutan med ReFacto AF. 2 Applicera ett tryckförband och förbered injektionsstället genom att torka huden ordentligt med en spritsudd som medföljer satsen. 3 Avlägsna nålskyddet och för in infusionssatsens fjärilsnål i din ven enligt anvisningar från din läkare eller sjukvårdspersonal. Avlägsna tryckförbandet. Rekonstituerad ReFacto AF ska injiceras intravenöst under flera minuter. Din läkare kan ändra din rekommenderade infusionshastighet för att göra infusionen behagligare. Obs! Försök inte att utföra infusionen på dig själv om du inte har lämplig utbildning. Rekonstituerad ReFacto AF -lösning får inte blandas eller administreras i samma rör eller behållare som andra medicinska produkter. 4 Efter infusion av ReFacto AF, ska du avlägsna infusionssatsen och avyttra den. Spåren av produkten som finns kvar i infusionssatsen påverkar inte din behandling. Obs! Avyttra alla oanvända lösningar, tomma förfyllda sprutor och använda medicinska förbrukningsvaror i en lämplig behållare för medicinskt avfall eftersom dessa material kan skada andra om de inte avyttras på rätt sätt. Hemofili A 15

Så här används ReFacto AF FLERA FÖRFYLLDA REFACTO AF -SPRUTOR Procedurerna nedan om rekonstitution och administration av ReFacto AF i satser med en förfylld spruta tillhandahålls endast i informationssyfte. Du bör följa de specifika procedurer för rekonstitution och administration som din läkare gett dig. Anvisningarna nedan är avsedda för användning av satser med flera förfyllda ReFacto AF -sprutor, med en 10 cc eller större luerlockspruta. (OBS: Medföljer inte i denna produktsats). 1 Rekonstituera alla förfyllda ReFacto AF -sprutor enligt anvisningarna. 2 Håll den förfyllda ReFacto AF -sprutan lodrätt och för långsamt fram kolvstången tills den mesta, men inte all, luften avlägsnats från kammaren som innehåller läkemedlet. 3 Avlägsna luertillluer sprutkopplingen från dess förpackning (Obs! luertillluer sprutkopplingar medföljer inte). 4 Anslut en steril 10 cc eller större luerlockspruta till en öppning (port) och den förfyllda ReFacto AF -sprutan till den återstående öppna porten vid motsatt ände. 5 Placera den förfyllda ReFacto AF -sprutan överst och tryck långsamt ned kolvstången tills innehållet töms i den 10 cc eller större luerlocksprutan. 6 Avlägsna den tomma förfyllda ReFacto AF -sprutan och upprepa procedur 3 och 5 för ytterligare rekonstituerade sprutor. 7 Avlägsna luertillluer sprutkopplingen från den 10 cc eller större luerlocksprutan och montera infusionssatsen enligt beskrivningen ovan. Obs! Avyttra alla oanvända lösningar, tomma förfyllda sprutor och använda medicinska förbrukningsvaror i en lämplig behållare för medicinskt avfall eftersom dessa material kan skada andra om de inte avyttras på rätt sätt. Hemofili A 16

Kontakta en läkare om du märker ökad blödning trots att du använder läkemedlet ReFacto AF (moroctocog alfa), pulver och vätska till injektionsvätska, lösning i förfylld spruta. Varningar och försiktighet Tala med läkare eller apotekspersonal innan du använder ReFacto AF om du får allergiska reaktioner. Tecken på allergiska reaktioner är bland annat svårigheter att andas, andfåddhet, svullnad, nässelfeber, klåda, trånghet i bröstet, väsande andning och lågt blodtryck. Anafylaxi är en allvarlig allergisk reaktion som kan göra det svårt att svälja och/eller andas, göra dig röd eller svullen i ansiktet och/eller på händerna. Om du får något av dessa tecken ska du omedelbart avbryta infusionen och kontakta läkare eller omedelbart uppsöka akutmottagning. Vid allvarliga allergiska reaktioner måste en alternativ behandling övervägas. Om din blödning inte stannar som förväntat ska du kontakta läkare eller omedelbart uppsöka akutmottagning. Om blödningen inte kontrolleras tillräckligt med den vanliga dosen. Patienter som erhåller faktor VIII-produkter kan ibland utveckla antikroppar mot faktor VIII (kallas också faktor VIII-inhibitorer) som kan hindra faktor VIII-produkten från att fungera som den ska. När du behandlas med ReFacto AF bör du kontrolleras med avseende på utveckling av faktor VIII-inhibitorer. Biverkningar När du använder ReFacto AF kan du uppleva vissa biverkningar vars frekvens och allvarsgrad varierar mellan olika patienter. Det är viktigt att prata med din läkare om alla biverkningar eller bekymmer som du har. Vanligare biverkningar inkluderar: utveckling av hämmare hos patienter som har behandlats tidigare med faktor VIII-produkter, huvudvärk, kräkning, blödning/hematom, illamående, ledvärk, trötthet och feber. Läs bipacksedeln som medföljer i din förpackning med ReFacto AF för en fullständig lista över möjliga biverkningar. Inhibitorutveckling Patienter med hemofili A kan utveckla neutraliserande antikroppar (inhibitorer) mot faktor VIII. Ett tecken på att sådana inhibitorer uppstått kan vara en ökning av den mängd ReFacto AF som vanligtvis behövs för att behandla en blödning och/eller fortsatt blödning efter en behandling. I sådana fall bör ett specialiserat hemofilicenter kontaktas. Läkaren kan vilja övervaka dig för inhibitorutveckling. Inhibitorutveckling förekom hos cirka 2 % av patienterna som fick ReFacto AF i en forskningsstudie. Om du upplever att du behöver öka dosen av ReFacto AF betydligt för att stoppa en blödning bör du omgående kontakta din läkare. Hemofili A 17

Så här används ReFacto AF Rapportering av biverkningar Om du misstänker att du har drabbats av en biverkan, kontakta ditt hemofilicenter. Produktfel/misstänkta produktfel Om du upptäcker ett produktfel angående ReFacto AF ska du behålla förpackningen och produkten och rapportera felet, eller det misstänkta felet, till närmaste apotek eller ditt hemofilicenter. Använd inte läkemedlet om du märker något ovanligt i det. Förvaring och transport Förvara och transportera ReFacto AF -förpackningar på en sval plats (2 8 C). Förhindra skador på den förfyllda sprutan genom att inte låta den frysas. Förvara den förfyllda sprutan i den yttre förpackningen. Produkten är ljuskänslig. Refacto AF (moroctocog alfa)är ett receptbelagt läkemedel för behandling av brist på koagulationsfaktor VIII hos patienter med hemofili A (Blödarsjuka). Kan användas av barn och vuxna i alla åldrar(inkl nyfödda). Läkemedlet ges intravenöst. Dosering: Intravenösa injektioner med individuell dosering enligt läkares föreskrift. Varningar och försiktighet: Refacto AF innehåller inte von Willenbrandfactor, och bör således inte användas av personer med von Willenbrands sjukdom. Om du upplever bristande alt försämrad effekt kontakta ditt hemofilicenter för ev kontroll av inhibitorer. Ta noga del av innehållet i bipacksedeln. Kontaktuppgifter Pfizer, Vetenskapsvägen 10, 191 90 Sollentuna, tfn: 08 550 520 00. www.pfizer.se Uppdaterad Mars 2018 Hemofili A 18

Litteratur Centers for Disease Control and Prevention. Hemophilia: Inhibitors. http://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/inhibitors.html. Accessed on 26 April 2016. Centers for Disease Control and Prevention. Hemophilia: Treatment. http://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/htc.html. Accessed on 26 April 2016. Makris M, et al. Blood Transfus 2012;10:165 168. NHS choices. Diagnosing haemophilia. http://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/pages/diagnosis. aspx. Accessed on 26 April 2016. ReFacto AF powder and solvent for solution for injection & ReFacto AF powder and solvent for solution for injection in pre-filled syringe Summary of Product Characteristics, May 2016. ReFacto AF powder and solvent for solution for injection Package leaflet, June 2015. ReFacto AF powder and solvent for solution for pre-filled syringe Package leaflet, June 2015. Thornburg CD, et al. J Coagul Disord 2010;2(1):1 6. World Federation of Hemophilia. Frequently asked questions. http://www.wfh.org/en/page. aspx?pid=637. Accessed on 14 June 2016. World Federation of Hemophilia. Guidelines for the Management of Hemophilia. http://onlinelibrary. wiley.com/doi/10.1111/j.1365-2516.2012.02909.x/epdf. Accessed on 26 April 2016. World Federation of Hemophilia. Tips for travellers. http://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=902. Accessed on 26 April 2016. World Federation of Hemophilia. What is Hemophilia? http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1324. pdf. Accessed on 26 April 2016. Hemofili A 19

VI FÖRÄNDRAR VÄRLDEN FÖR MÄNNISKOR MED HEMOFILI PP-REF-SWE-0061, Juni-2018 Hemofili Rekombinant A 20 koagulationsfaktor VIII Pfizer 191 90 Sollentuna Tel 08-550 520 00 www.pfizer.se Hemofili