Specialty Care. Affärsområde

Specialty Care Affärsområde Tillväxten i det nybildade affärsområdet Specialty Care uppgick till fem procent 2017. Ambitionerna för affärs området är högre än så, och Sobi utforskar ett antal till växtmöjligheter som bygger på organisationens bevisade förmåga att göra läkemedel tillgängliga för patienter på komplexa marknader. Affärsområdet Specialty Care bildades 2017 genom en sammanslagning av Sobis verksamheter inom Partner Products, Genetics & Metabolism och Inflammation. Fokus ligger på sällsynta sjukdomar och nischindikationer med produkter som syftar till att göra betydande skillnad för patienter. Distributionsnätet täcker EMENAR och Nordamerika och används för både egna rättighetsskyddade produkter och partnerprodukter. Försäljningen uppgick till 2 829 MSEK 2017. Affärsområdets största produkter är Kineret och Orfadin, som står för 40 respektive 30 procent av försäljningen, följt av Xiapex som svarar för 6 procent. Portföljen består för närvarande av 37 produkter. För att öka effektiviteten och förbättra vår förmåga att möta patienters föränderliga behov söker vi aktivt nya produkter till vår Specialty Care-portfölj. Samtidigt strävar vi efter att uppnå mer omfattande produkträttigheter genom externa möjligheter för att bättre utnyttja vår kapacitet. Baserat på över 25 års erfarenhet, kan vi erbjuda partners en bevisad samarbetsförmåga och välutvecklade processer för att effektivt hantera partnerskap som spänner över flera marknader med effektiv distribution och omfattande marknadskännedom. 22

Lång erfarenhet av att kommersialisera produkter Sobi har lång erfarenhet av att lansera och kommersialisera produkter i Europa. Kineret, Orfadin, Xiapex och 34 andra produkter tillhandahålls på över 70 marknader i EMENAR. Kineret, Orfadin och Kepivance är också tillgängliga i Nordamerika. DETTA ÄR SOBI AFFÄRSOMRÅDEN INNOVATION HÅLLBARHET Direktförsäljning Övriga försäljningsområden Vår förmåga att snabbt lansera produkter på både större och mindre marknader är en konkurrensfördel som ger våra partners ett effektivt sätt att hantera sin marknadsföring. Vi har en ingående kunskap om lokala regelverk och drivkrafter hos betalande myndigheter och vårdgivare på olika marknader. Partnerskapen sträcker sig över många år; utöver strategier för myndighetsgodkännanden, prissättning och subventionering, kan de omfatta förberedelser inför lansering, marknadsaktiviteter, hantering av anbudsförfaranden samt effektiv logistik. Vi åtar oss ett omfattande produktansvar för att säkerställa att medicinska behov tillgodoses på bästa möjliga sätt. Vår nuvarande organisation har kontor i 19 länder och ansvarar för produkter i över 70 länder. Marknaderna i många länder förändras och utvecklas i takt med att levnadsstandarden höjs. Vi strävar efter att matcha efterfrågan med en större närvaro på marknaden, särskilt i länder med stor befolkningsmängd. För att bättre möta patienters behov Under de senaste åren har vi gjort målmedvetna satsningar för att göra ännu bättre nytta för patienter. Detta omfattar bland annat medicinskt behovsdriven produktutveckling och innovation. Nya medicinska behov kan uppstå när människor med sällsynta sjukdomar, tack vare de behandlingar vi erbjuder, når tonåren och vuxenlivet för första gången. Sobi stöder också patienter, närstående och andra intressenter inom sällsynta sjukdomar på olika sätt, exempelvis genom ambassadörsprogram, finansieringsstöd i väntan på läkemedelssubventioner och pedagogiska verktyg för vårdgivare, barn och vuxna. Finansiellt resultat för affärsområdet 2829MSEK Totala intäkter för affärsområdet Specialty Care uppgick till 2 829 MSEK, en ökning med fem procent från 2 695 MSEK under 2016. En förståelse för sällsynta sjukdomar ger oss möjlighet att också leverera inom specialist- och nischsjukdomar. Norbert.Oppitz, Head of Specialty Care HISTORIA & FINANSIELL ÖVERSIKT RAPPORTERING BOLAGSSTYRNING HÅLLBARHETS STYRNING 23

Ambassadörsprogrammet för Orfadin i USA möjliggör för patienter och vårdgivare att möta andra människor som har erfarenhet av att leva med HT-1. För en patientpopulation på 1000 patienter runt om i världen är det en sällsynt möjlighet. Orfadin Innan Orfadin lanserades 2002 var det få patienter med ärftlig tyrosinemi typ 1 (HT-1) som skulle komma att fira sin andra födelsedag. Idag, tack vare förbättrad screening av nyfödda, effektiv behandling och anpassad kost, uppnår patienter med HT-1 en ålder där de börjar att bilda egna familjer. Sobi har arbetat nära människor som lever med HT-1 för att hjälpa dem att hantera sin sjukdom, från diagnos och genom hela livet. Vi satte som mål att behandlingen skulle vara så enkel som möjligt, och under de senaste åren har vi tagit fram nya beredningar för att fullfölja detta åtagande på flera sätt. Eftersom screening för HT-1 bland nyfödda har förbättrats och patienter kan diagnostiseras vid födseln, tog vi först och främst fram en flytande beredning av Orfadin som är lätt att administrera i exakt dos till spädbarn och små barn. Sedan, eftersom patienter växer och blir vuxna, utvecklade vi en 20-mg kapsel så att patienterna kan minska antalet kapslar de behöver ta varje dag. Slutligen har vi genomfört studier med Orfadin som visar att dosering endast en gång per dag lämpar sig för patienter från fem års ålder. Dessa nya doseringsalternativ är unika för Sobi och ett resultat av våra insikter om patienternas medicinska behov. Under 2017 fick vi konkurrens på marknaden för nitisinonläkemedel i USA, Kanada och Europa i form av generiska produkter. Vårt engagemang för människor som lever med HT-1 och deras omgivning, tillsammans med våra insikter om patientbehoven, har visat sig ORFADIN värdefulla såväl för HT-1 patienter som för Sobi. Trots de nya generika fortsatte försäljningen av Orfadin att öka under 2017, drivet av lanseringen av de nya beredningsformerna och omfattande patientstödprogram. Personer med HT-1 kan inte bryta ner en aminosyra som heter tyrosin. Giftiga ämnen bildas och ansamlas i kroppen, vilket kan orsaka lever- och njurproblem samt neurologiska problem. I den vanligaste formen av sjukdomen uppstår symptom inom de första sex månaderna av barnets liv. Orfadin (nitisinon) blockerar nedbrytningen av tyrosin och minskar mängden giftiga ämnen i kroppen. Patienter måste upprätthålla en speciell kost i kombination med Orfadinbehandlingen eftersom tyrosin inte bryts ned tillräckligt. Orfadin är en patentskyddad produkt som utvecklas och marknadsförs globalt av Sobi. Orfadin finns i fem doseringsstyrkor: 2-mg, 5-mg, 10-mg, 20-mg kapslar och 4-mg/ml oral suspension. För fullständig Europeisk förskrivningsinformation besök EMAs hemsida och för USA, orfadin.com. 24

Kineret Kineret är ett biologiskt läkemedel som kan reducera aktiviteten hos interleukin-1 (IL-1), en viktig bakomliggande orsak till inflammation vid autoinflammatoriska och autoimmuna sjukdomar. Kineret blockerar den biologiska aktiviteten av IL-1a och IL-1b genom att binda till interleukin-1 typ-1-receptorn (IL-1RI) som uttryckts i olika vävnader och organ och blockerar därigenom IL-1-signalen. Denna signalblockad hjälper till att hantera överstigande nivåer av IL-1 i kroppen och därmed inflammtion och andra symptom. Kineret har en väldefinierad säkerhetsprofil, en snabb verkansgrad och en kort halveringstid. Under 2017 startade Sobi kliniska studier för akut gikt (fas 2) och Stills sjukdom inklusive systemisk juvenil idiopatisk artrit (SJIA) och vuxendebuterande Stills sjukdom (AOSD) (fas 3). Stills-studien (anastills) är en studie för att erhålla godkännande på den amerikanska marknaden. Under 2013, när vi fick godkänt för indikationen kryopyrinassocierade periodiska syndrom (CAPS) i Europa, gjorde vi en grundläggande översyn av vår strategi för Kineret. En särskild patient- och kundcentrerad organisation bildades för att verkligen möta marknadens behov. Genom att lyssna på vårdgivare och patienter har vi kunnat möta behoven på ett bättre sätt och ta på oss en viktig roll på marknaden, vilket också lett till stadigt ökad produktförsäljning. IL-1-området röner ett växande intresse och förståelsen för området ökar, vilket stöder tillväxten av Kineret. Vårt arbete med Kineret i USA beskrivs nedan. Utvecklandet av marknadspotentialen för Kineret i USA 2014 beslöt sig det amerikanska teamet för att undersöka hur vi kunde förbättra vår Kineret verksamhet från en stagnerande försäljning till en växande, framgångsrik verksamhet. Sobi i Nordamerika gundades 2012 och fullständiga rättigheter för Kineret förvärvades 2013. Vid den tiden fanns det begränsad förståelse för patientbehoven; hälften av de människor som ordinerats läkemedlet påbörjade inte ens behandlingen på grund av problem med högkostnadsskydd. Än värre, hälften av de som faktiskt börjat med behandlingen hoppade av under de första två månaderna. Vi bestämde oss för att gräva djupare för att förstå våra patienter och marknaden, och sedan dra nytta av denna kunskap för att åstadkomma förändring. Vi hade två mål eliminera de svårigheter som hindrar patienter från att påbörja behandlingen, och att förstå och bemöta de utmaningar som behandlingen medför så att patienten kan fortsätta sin behandling, säger Rami Levin, Head of North America. För att fler patienter skulle erbjudas tillgång till behandling, tillämpade Sobi modellen för sällsynta sjukdomar, det vill säga man riktade sig till läkare som var bekanta med behandlingen och arbetade tillsammans med dem för att identifiera patienter som skulle kunna dra nytta av behandlingen. Sobi investerade också i stöd att lotsa patienter genom den komplexa kostnadsersättningsprocessen och lanserade patientstödprogrammet, Kineret On Track, som omfattar assistans från sjuksköterska, utbildning i hur man injicerar läkemedlet, råd för ansökan om kostnadsersättning och stödfinansiering tills ersättningen erhållits. Sobis satsningar och förändringar medförde att både behandlingsstart och behandlingsefterlevnad med Kineret ökade med cirka 15 procentenheter vardera. Jag värdesätter att vi har stärkt våra relationer med människor som lever med reumatoid artrit och NOMID. Samtidigt är jag stolt över att vi så starkt har bidragit till Kinerets tillväxt, säger Rami Levin. Femårsöversikt Kineret-försäljning 1 på en global marknad MSEK 1 200 1 000 800 600 400 200 0 2013 2014 2015 2016 2017 1. Försäljningen i USA och EMENAR har följt samma trend. KINERET Kineret (anakinra) är godkänd för behandling reumatoid artrit hos vuxna, systemisk multiinflammatorisk sjukdom med neonatal debut (NOMID) och för vuxna (i USA och Kanada), och för kryopyrinassocierade periodiska syndrom (CAPS) hos vuxna och barn från åtta månader och äldre (i EU). Det är också godkänt i Australien för behandling av RA, CAPS och också för systemisk juvenil idiopatisk artrit (SJIA) i patienter som är två år och äldre och som inte svarat på behandling med sjukdomsmodifierande antireumatiska läkemedel. Kineret är också godkänt i Israel för RA och CAPS. För fullständig Europeisk förskrivningsinformation besök EMAs hemsida och för USA, kineretrx.com. Vi bestämde oss för att få en bättre förståelse för våra patienter och marknaden och på så sätt åstadkomma förändring. Rami Levin, Head of North America DETTA ÄR SOBI AFFÄRSOMRÅDEN INNOVATION HÅLLBARHET HISTORIA & FINANSIELL ÖVERSIKT RAPPORTERING BOLAGSSTYRNING HÅLLBARHETS STYRNING 25

Xiapex Xiapex godkändes först av EU-kommissionen 2011 för behandling av den funktionsnedsättande sjukdomen Dupuytrens kontraktur. 2015 godkändes behandlingen i Europa för Peyronies sjukdom, ett tillstånd som gör att penisen böjs onormalt. Sedan 2013, då vi började samarbeta med Auxilium, nu Endo International, angående Xiapex, har produktförsäljningen i genomsnitt ökat med 36 procent per år. 2017 ökade försäljningen med 7 procent till 164 MSEK. Tillväxten drevs från båda indikationerna. Under 2017 fick patienter med Dupuytrens kontraktur i England för första gången tillgång till Xiapex genom den offentliga sjukvården, National Health Service, efter rekommendation från National Institute for Health and Care Excellence (NICE). Detta innebär ett alternativ till kirurgi. Dupuytrens kontraktur anses vara vanligare än Peyronies, och är mindre stigmatisk. Under 2017 fortsatte vi att öka kännedomen Peyronies, ett dolt tillstånd som inte diskuteras offentligt. Fler män har tack vare detta fått s tillgång till behandling. XIAPEX Sobi och specialistläkemedelsföretag Endo International är samarbetspartners i kommersialiseringen av Xiapex (kollagenas clostridium histolyticum). Sobi har de exklusiva rättigheterna att kommersialisera Xiapex för behandlingen av Dupuytrens kontraktur och Peyronies sjukdom i 71 länder i Europa, Asien och Afrika. Sobi har marknads- och försäljningstillstånd för Xiapex i 28 EU-länder, samt Norge och Island. Xiapex marknadsförs som Xiaflex i USA. Xiapex används för att behandla Dupuytrens kontraktur och Peyronies sjukdom hos vuxna. Dupuytrens kontraktur är ett tillstånd där en eller fler fingrar kröks mot handflatan och kan inte sträckas ut. Peyronies sjukdom är ett tillstånd där ärrliknande vävnad bildas på penisskaftet under huden, vilket kan göra att penis kröks onormalt. För fullständig förskrivningsinformation besök EMAs hemsida. Lång erfarenhet från att jobba med partners på en komplex marknad. 26