Aktiespararna Uppsala, 4 november Göran Arvidson, VD

Transkript

1 Aktiespararna Uppsala, 4 november 2015 Göran Arvidson, VD 1

2 Hansa Medical i korthet Svenskt biopharmabolag i klinisk utveckling fokuserat på sällsynta sjukdomar Fokus: Immunmodulerande enzym som förhindrar avstötning vid transplantation och behandling av autoimmuna sjukdomar Ledande projekt: IdeS (fas II) ett bakteriellt enzym som klyver IgG antikroppar för att möjliggöra transplantationer Flera studier inkl en fas II-studie med njurtransplantationspatienter förväntas vara avslutade 2016 Särläkemedelsstatus beviljad i USA Unik och lovande portfölj med inriktning på sällsynta autoimmuna sjukdomar Strategi: att utveckla det ledande projektet IdeS hela vägen till marknad och kommersialisera det direkt i USA/EU med egen säljstyrka 2 november 2015: flyttade från First North till NASDAQ Stockholm (ticker: HMED) Börsvärde, 3 november 2015: MSEK 193 MSEK i likvida medel, 30 september

3 Nyckeltal i korthet Q (MSEK) Juli-sept Jan-sept Koncernens nettoomsättning 0,5 (0) 4,9 (1,5) Rörelseresultat -13,9 (-5,4) - 47,1 (-16,2) Resultat efter skatt -13,9 (-5,4) - 47,2 (-16,3) Resultat före och efter utspädning (SEK) -0,43 (-0,20) -1,54 SEK (-0,62) 3

4 Innovativa kliniska projekt 4 1. First Phase II in Uppsala completed in Second Phase II in Uppsala and Stockholm initiated in June Investigator sponsored Phase II at Cedars-Sinai Medical Center initiated in August A CE-marked for research-use only version of HBP-assay has been launched. Several clinical trials are ongoing and planned for the amendment of medical claims and for FDA approval.

5 IdeS: en ny, unik mekanism IgG-degrading enzyme of Streptococcus pyogenes Ett nytt sätt att snabbt och effektivt eliminera patogena IgG-antikroppar 5

6 IdeS klyver IgG snabbt och effektivt Klyver all IgG Alla IgG-underklasser i människa Fritt IgG (intravaskulär och extravaskulär) Bundet IgG (till antigen och membran) Klyver IgG konsekvent under hingeregionen Genererar ett F(ab ) 2 - och ett Fcfragment IgG IdeS F(ab ) 2 Fc 6

7 IdeS bryter snabbt och effektivt ned IgG i människa 100 IgG in serum (%) Pre 0.5h 1h 2h 4h 6h 8h Time after IdeS treatment 7 Source: PLOS ONE, Winstedt et al., July 15, 2015

8 IdeS har flera potentiella fördelar Specificitet Vid situationer när avlägsnande av endast IgG och inga andra molekyler är önskvärt Effekt I situationer där snabbhet och effektivitet behövs Snabbhet I akuta situationer där snabbhet behövs Patientnytta Singeldos-behandling Färre sjukhusdagar 8

9 ...som kan rikta sig mot flera sällsynta sjukdomar Anti-GBM disease Sensitized Kidney Tx Anti-NMDA Receptor Encephalitis CAPS Relapsing NMO ADA removal GBS Acute CIDP LEMS Kidney Tx AMR Lupus Nephritis 9 Myasthenic Crisis Sensitized Heart Tx TTP SLE

10 som tillsammans bildar en stor patientpopulation # antal patienter Transplantation Nephrology Neurology Hematology Total 10 > poten+ella pa+enter på de 7 största marknaderna (US, Japan, UK, Frankrike, Tyskland, Italien, Spanien)

11 Vår strategiska plan för IdeS Utveckla IdeS för behandling av: 1. Sensitiserade transplantationspatienter 2. Akuta IgG-medierade autoimmuna sjukdomar Kommersialisera IdeS Egen säljstyrka i US/EU 11 Etablera IdeS som en mångfacetterad produkt för att avlägsna IgG i patienter

12 IdeS kliniska utvecklingsplan Friska frivilliga (Sverige) Sensitiserade CKD*- patienter (Sverige) Fas I-studie för att utvärdera IdeS säkerhet och farmakokinetik 29 friska försökspersoner Huvudslutsats: IdeS är säker och ytterst effektiv att bryta ned IgG Fas II-studie för att utvärdera effekt och säkerhet i sensitiserade CKD-patienter 8 patienter Huvudslutsats: IdeS är säker och ytterst effektiv att bryta ned HLA-IgG ü ü Sensitiserade CKD*- patienter (Sverige) Fas II-studie för att utvärdera säkerhet och effekt vid transplantation 10 patienter Avslutas 2016 Sensitiserade CKD*- patienter (USA) Planerade pilotstudier Fas II-studie för att utvärdera säkerhet och effekt vid transplantation 20 patienter 1. Högsensitiserade patienter 2. Akut antikroppsmedierad avstötning (AMR) 3. Akuta autoimmuna sjukdomar Avslutas 2016 Initieras 2016 Utvalda indikationer för beslutsgrundande studier 12 *Chronic Kidney Disease (kronisk njursjukdom)

13 Fas I: IdeS är säker och effektiv Första studien i människa; randomiserad, dubbelblind, enkel stigande dos Säkerhet, tolerabilitet, PK, effekt på plasma-igg IdeS administrerat under 15 minuter 29 friska frivilliga i 4 dosgrupper + placebo Resultat: Säker och vältolererad inga SAEs Full IgG-klyvning i de två högsta dosgrupperna (0,12 och 0,24 mg/kg BW) IgG-återhämtning från dag 7 13

14 Anti-HLA-antikroppar bildar en transplantationsbarriär Fas II i HLAsensitiserade patienter Anti-HLA-antikroppar till följd av graviditet, tidigare transplantation eller blodtransfusion Högsensitiserade patienter transplanteras inte 30% på väntelista för transplantation är sensitiserade 14

15 Fas II-studie framgångsrikt genomförd Sensitiserade dialyspatienter 8 HLA-sensitiserade dialyspatienter som väntar på transplantation 1-2 doser IdeS inom 48 timmar Uppföljning 9 veckor Slutmål Primärt: Effekt patienter lämpliga för transplantation, minskning av HLA-antikroppar Sekundärt: säkerhet, PK, PD, ADA Resultat Alla patienter transplanterbara efter IdeS behandling Andra patienten i studien dessutom framgångsrikt transplanterad 15

16 Pågående fas II-studie i Sverige Mål: att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, effekt och farmakokinetik i intravenöst administrerade, stigande doser av IdeS vid njurtransplantation 10 måttligt sensitiserade patienter Behandling är IdeS + standardbehandling Uppsala (G. Tufveson/ T. Lorant), Karolinska (T. Lundgren) 16 Information genererad från denna studie: Effektdata (minskade HLA Ab-nivåer och färre AMR) Dosinformation Säkerhetsdata (bidrag till den totala säkerhetsdatabasen) Måttligt sensitiserade patienter (PE fungerar i denna patientgrupp) Erfarenheterna från denna studie kommer att vara mycket värdefulla för att utforma en beslutsgrundande studie i måttligt sensibiliserade patienter

17 Pågående prövarinitierad fas II-studie i USA En fas I/II-studie för att utvärdera säkerhet och tolerabilitet hos IdeS för att eliminera donatorspecifika HLA-antikroppar och förhindra antikroppsmedierad avstötning efter transplantation i starkt-hla sensitiserade patienter 20 patienter Behandlingen består av IVIG och Rituximab + IdeS Cedars Sinai, Los Angeles, Professor Stanley Jordan Huvudfördelarna med denna studie: Antalet AMR förväntas minska genom att IdeS adderas till Dr Jordans standard -protokoll Har goda historiska data med liknande kontroller (>200 patienter som behandlats med "standard -protokoll 17

18 Planerad fas II: Högsensitiserade patienter > Patienter med mycket höga halter av HLA-antikroppar, på dialys under lång tid och i akut behov av transplantation > IdeS kan vara en livräddande behandling för att möjliggöra transplantation hos dessa patienter från både levande och avlidna donatorer > Studien kan inkludera upp till 10 patienter (levande och avlidna donatorer) > Mått på utfall kan vara att skapa negativa korstest, AMR-incidens och lägre kreatininnivåer 18

19 Planerad fas II: akut antikroppsmedierad avstötning (AMR) Vid svår AMR räcker inte plasmaferes till föra att rädda njuren eftersom antikroppsvaret överskrider plasmaferensens kapacitet att avlägsna antikroppar Våra genomförda fas I- och II-studier visade att IdeS klyver och inaktiverar IgG mycket snabbt och effektivt utan återflöde av IgG från vävnaderna En studie kan omfatta upp till tio patienter som diagnostiserats med svår AMR inom de första 3 månader efter transplantation Endpoint kan vara: IdeS förmåga att lösa allvarlig AMR inom en månad En minskning av kreatinin En ökning av filtrationsgraden 19

20 Planerad fas II: Akuta autoimmuna sjukdomar Vi har prioriterat ett antal sjukdomsområden för vidare utredning: Nefrologi Snabbt progredierande glomerulonefrit (RPGN), inklusive anti-gbm, där IdeS har klar potential som förstahandsterapi Neurologi GBS utgör en relativt stor patientpopulation med stort behov där IdeS har klar potential som förstahandsbehandling Hematologi TTP är en möjlig initial indikation för IdeS inom detta område 20

21 Kemi, tillverkning och kontroll (CMC) Det rekombinanta proteinet IdeS framställs i E. Coli med en speciellt framtagen fermenteringsprocess Läkemedelssubstansen IdeS produceras för närvarande i en 200 L-skala och har använts för kliniska fas I/II-studier Hansa Medical är i färd med att överföra processen till en ny tillverkare och skala upp till 1000 L. Ytterligare CMC-utveckling pågår för att skapa en läkemedelsprodukt för klinisk fas III, registrering och marknad Slutprodukten kommer att vara en lyofiliserad produkt som lämpar sig för långtidslagring samt enkel distribution och hantering 21

22 IdeS Sammanfattning av utvecklingsplanen HMED-IdeS Nuvarande DP CMC processvalidering och produktutveckling Måttligt sensitiserade patienter (Uppsala och Huddinge) Måttligt sensitiserade patienter (Cedars-Sinai, Los Angeles) IdeS som tillägg till accepterad desensitisering Pilot - högt sensitiserade patienter Måttligt sensitiserade patienter/ kontrollerade mot PE BLA IND Pilot - AMR Hansa-sponsrade pilotstudier inom andra akuta autoimmuna sjukdomar Andra Beslutsgrundande studier 22

23 Andra projekt i vår portfölj EndoS Endoglykosidas från Streptococcus pyogenes Modifierar sockerstrukturen hos IgG Potential som terapi för behandling av autoimmuna sjukdomar och överkänslighet I prekliniska studier HBP-assay Diagnostisk metod för att förutsäga svår sepsis Kliniska studier visar betydande fördel i förhållande till Procalcitonin Utlicensierad till Axis-Shield Diagnostics Genererar royalty-intäkter till Hansa Medical Potential: 3 miljoner analyser per år i USA och EU >3 miljoner analyser i Kina 23

24 Vi har en spännande period framför oss Två pågående kliniska studier med IdeS Initiering av ytterligare två fas II-studier med IdeS i transplantation Avisering av fas II-studie inom autoimmuna sjukdomar Kapitalmarknadsdag i Stockholm, 3 november , med ledande amerikanska och europeiska experter och samarbetspartners Ytterligare information finns på vår hemsida: 24