Årsredovisning. Accelerator Nordic AB (publ)

Transkript

1 Årsredovisning Accelerator Nordic AB (publ) 2010

2 Accelerator i korthet Accelerator Nordic AB är en koncern med aktivt ägande i ett antal utvecklingsintensiva svenska företag inom Life Science. Dotterbolagen har exponering mot stora marknader så som cancerterapi, bilddiagnostik och ortopedi. Accelerator fokuserar på projekt i verifieringsfas med produkter där det finns en tydlig marknad och stora industriella partners. Accelerator Nordic AB (publ) är noterat på AktieTorget. Läs mer på Sid 6

3 Innehåll Verksamheten 2010 i sammandrag s. 2 Ekonomisk översikt koncernen s. 3 Pipeline s. 3 VD Andreas Bunge har ordet s. 4 Kort om Accelerator s. 6 Marknad s. 8 Life Science s. 8 Bilddiagnostik s. 9 Cancer s. 12 Hjärt-kärlsjukdom s. 14 Ortopediska implantat s. 15 Utveckling av läkemedel s. 17 Utveckling av medicintekniska produkter s. 18 Projektportfölj s. 19 PP-095 s. 20 PP-099 s. 22 SyMRI Suite s. 24 Skruvcoat s. 26 SPAGO Enhanced MRI s. 28 ProtR-C s. 30 OBSQlip s. 32 Fem år i sammandrag s. 34 Definitioner s. 35 Nyckeltal s. 36 Acceleratoraktien s. 37 Aktiekapitalets utveckling s. 39 Förvaltningsberättelse s. 40 Resultaträkning s. 44 Balansräkning s. 45 Kassaflödesanalys s. 47 Förändring av eget kapital s. 48 Redovisningsprinciper s. 49 Noter s. 52 Revisionsberättelse s. 66 Styrelse, ledande befattningshavare och revisorer s. 67 Information till aktieägarna s. 69 Accelerator Nordic AB Grev Turegatan 11C, Stockholm tel: e-post: info@acceleratorab.se

4 Verksamheten 2010 i sammandrag Verksamheten 2010 i sammandrag I januari erhöll Accelerators dotterbolag PledPharma AB tillsammans med samarbetspartners kronor i stöd från FORSS (Forskningsrådet för sydöstra Sverige) för sin studie på patienter med tjocktarmscancer. PledPharma AB tillsammans med samarbetspartners erhöll i januari kronor i stöd av FORSS för den pågående fas II-studien på patienter med akut hjärtinfarkt. SPAGO Imaging AB har under året förstärkt organisationen genom ett antal viktiga rekryteringar. I januari rekryterades Professor Sven Lidin till SPAGO Imaging AB:s vetenskapliga råd. Professor Lidin är bland annat ledamot av Kungliga Vetenskapsakademien och Nobelkommittén för kemi. I mars rekryterades även Dr. Allan Simpson som har en bakgrund från GE Healthcare, där han bland annat var ansvarig för strategiska allianser och Head of Protein Separations. Professor Jörgen Buus Lassen rekryterades till styrelsen i mars. Jörgen Buus Lassen har över 25 års erfarenhet från läkemedelsutveckling inom neurologi och är grundare av Neurosearch, ett av Danmarks mest framgångsrika biopharmabolag. Dr. Åsa Sjöholm Timén, med en bakgrund från Astra Zeneca, anställdes som Director of Business Development i oktober. I mars valde SyntheticMR AB in Johan Sedihn i styrelsen. Johan Sedihn är chef för Elekta Oncology och medlem av Elektas koncernledning och hans erfarenheter från global utveckling av bolag inom Elektakoncernen är till stor fördel för SyntheticMR AB. I april fick SyntheticMR AB tillsammans med sin distributör Sectra den första ordern på programvaran SyMRI Suite från Institute of Forensic Medicine vid Berns universitet. Programvaran ska höja kvaliteten i samband med virtuella obduktioner. I juni rekryterade PledPharma AB Dr. Jacques Näsström som VD och Michaela Johansson som CFO. Jacques Näsström kommer från Q-Med, där han varit forskningschef sedan 2006 och Michaela Johansson kommer närmast ifrån Accelerator, där hon ansvarat för börsinformation och arbetat med analys och kapitalanskaffningar. PledPharma AB rapporterade i juni positiva resultat från en Fas II-studie på patienter som opererats för tjocktarmscancer och därefter genomgått cellgiftsbehandling. Inga allvarliga biverkningar sågs hos de patienter som fick PLED-derivatet mangafodipir, medan flera allvarliga biverkningar sågs hos de patienter som fick placebo. I augusti ökade Accelerator sitt ägande i PledPharma AB till 68,86 procent genom att tillföra dotterbolaget cirka 5 Mkr. I augusti avyttrade Accelerators dotterbolag Optovent AB ett rörelsefrämmande teknikinnehav till japanska EL-SEED Corp. Uppgörelsen innebär att Optovent erhåller 9,24 procent av aktierna i EL-SEED. I september genomförde SyntheticMR AB ytterligare en försäljning av programvaran SyMRI Suite. Köpare var Institutet för Rechtsmedizin i Zürich. AddBIO AB blev i oktober premierade för sina produkter inom kirurgisk ortopedi genom att komma på andra plats i den nationella tävlingen om Skapastipendiet Accelerators styrelse beslutade i oktober att förbereda för en utdelning av dotterbolaget PledPharma AB till aktieägarna under Avknoppningen ska underlätta PledPharmas utveckling till ett framgångsrikt läkemedelsföretag. PledPharma AB utsåg i oktober Håkan Åström till styrelseordförande och Peter Buhl Jensen till styrelseledamot. Håkan Åström har lång erfarenhet från läkemedelsbranschen och är idag bland annat ordförande i Orexo AB, Affibody Holding AB och Ferrosan Holding AS. Peter Buhl Jensen är professor i Clinical Oncology vid Köpenhamns universitet, MD, DMSc och ledande överläkare vid onkologiska kliniken på Ålborgs sjukhus. I november fick AddBIO AB klartecken att starta en ny klinisk studie för användning av produkten Skruvcoat på patienter som opereras för utslitna knän. AddBIO AB rapporterade samtidigt att den sista patienten inkluderats i den pågående dentalstudien. SPAGO Imaging AB erhöll i november ett första patent i Sydafrika rörande ytskikt till kontrastmedel för MR (magnetisk resonanstomografi). I december genomförde Accelerator en fullt garanterad nyemission som tillförde bolaget 53 miljoner kronor före emissionskostnader. Emissionen tecknades till c:a 77 procent med företrädesrätt, 2 procent utan stöd av företrädesrätt och kvarvarande 21 procent utav garanterna. Kapitalet ska bland annat användas till att öka bolagets fria egna kapital för att därigenom möjliggöra utdelning av dotterbolaget PledPharma till Accelerators aktieägare.»» I december erhöll PledPharma AB tillsammans med samarbetspartners ytterligare kr i stöd från FORSS för att fortsätta utprövningen av PLED-derivat på patienter med tjocktarmscancer efter att ha rapporterat positiva resultat i den första kliniska studien. 2

5 Verksamheten 2010 i sammandrag Ekonomisk översikt koncernen TSEK Nettoomsättning Resultat efter finansiella poster Balansomslutning Soliditet % 77,6 67,5 60,0 Skuldsättningsgrad, ggr 0,1 0,2 0,2 Börskurs vid årets slut, SEK 3,77 2,04 1,25 Pipeline Projekt Område Bolag Utvecklingsfas Medicintekniska produkter Idé Koncept Pilot Marknad SyMRI Suite Bilddiagnostik Synthetic MR OBSQlip Dialys OptoQ Läkemedel / Bioteknik Preklinik Fas I Fas II Fas III Marknad Skruvcoat * Ortopedi AddBIO PP-095 Onkologi PledPharma PP-099 Kardiologi PledPharma SPAGO Enhanced MRI Bilddiagnostik SPAGO Imaging ProtR-C Onkologi Optovent *Skruvcoat följer en annan regulatorisk process som en kombinationsprodukt och är i motsvarande Fas II 3

6 VD Andreas Bunge har ordet VD Andreas Bunge har ordet Styrelsens förslag att dela ut PledPharma till aktieägarna är ett viktigt utvecklingssteg för Accelerator. Det visar att: PledPharma har nått så långt att verksamheten går att bedöma på egna meriter. Utdelningen ger dagens och morgondagens aktieägare alla fördelar av ett direkt ägande. Tiden är inne för PledPharma att bli ett självständigt bolag. För att ge bolaget så goda förutsättningar som möjligt behöver det, förutom en egen styrelse och ledning, egna industriella och finansiella resurser. Vi anser att utsikterna för PledPharma är mycket goda och räknar därför med att det blir en god affär för aktieägarna att ta aktiv del i PledPharmas fortsatta finansiering. Förslaget att dela ut PledPharma fattades efter att vi fått positiva resultat i studien av effekten av bolagets substans, på patienter med koloncancer. Studien visade mycket tydligt att substansen faktiskt åstadkommer det vi vill att minska biverkningarna av cellgiftsbehandling. För oss blev det startskottet för att göra PledPharma till ett självständigt bolag, vilket är en förutsättning för att det ska få rätt resurser för sin fortsatta utveckling. Första steget tog vi 2010, när vi tillsatte en ny ledning och styrelse i dotterbolaget. Dessa har nu tagit fram en gedigen utvecklingsplan för bolagets projekt. Nästa steg för PledPharma är att på egen hand genomföra en nyemission för att finansiera denna utvecklingsplan. Först i utvecklingsplanen är en större patientstudie (fas IIb) i koloncancer, som ska visa om substansen påverkar den effekt cellgifterna har på cancern och fortsätta studera hur biverkningarna minskar. Denna studie förbereds redan nu genom att kliniker rekryteras, samtidigt som substansen förbättras och dokumenteras ytterligare. Jag hoppas att Accelerators aktieägare ska tycka det är attraktivt att fortsätta att vara ägare i PledPharma. Vid en bedömning av detta finns det två fakta som är särskilt viktiga att ha med sig. Det första är att vår studie visat att substansen man arbetar med har önskad effekt. Det andra är att substansklassen använts i sjukvården i över tio års tid vilket gör risken låg att överraskas av oönskade biverkningar. Sannolikheterna för framgång är därför större än för de flesta andra produkter i samma fas av utveckling. Potentialen är förstås också avgörande. Lyckas PledPharma även med nästa patientstudie, förtjänar bolaget en mycket högre värdering än vad Accelerator har idag. Det stärker utsikterna för detta projekt, men även för PlePharmas andra möjligheter, där det finns flera med stor potential, både inom och utanför cancerområdet. För mig är det förstås angeläget att Accelerator är intressant även efter en utdelning av PledPharma. Med de projekt och företag vi har på andra håll tycker jag i allra högsta grad att vi är det. Synthetic MR:s programvara för att effektivisera magnetisk resonanstomografi (MR), så kallad magnetkameraundersökning, är nu lanserad på marknaden och har fått ett gott mottagande. Det tar dock tid att etablera produkten i kliniskt bruk i bred skala, men de signaler vi får från kliniker visar att vi är på rätt väg. MR används idag för att diagnostisera ett flertal olika sjukdomar, däribland cancer. Det är en stor marknad med flera viktiga aktörer, varför vi också arbetar för att få till stånd samarbetsavtal och den vägen nå ut bredare. AddBIO ligger i framkant när det gäller produktutveckling inom ortopedisk kirurgi med en teknik för att förbättra infästningen av ortopediska implantat. Två kliniska studier med bolagets produkt är planerade att slutföras under Bilddiagnostikbolaget SPAGO Imaging utvecklar ett kontrastmedel för MR som markant förbättrar 4

7 VD Andreas Bunge har ordet För oss blev det startskottet för att göra PledPharma till ett självständigt bolag, vilket är en förutsättning för att det ska få rätt resurser för sin fortsatta utveckling. möjligheterna att tidigt diagnostisera tumörer, vilket det finns ett stort behov av i vården. Vår lösning som utnyttjar nanopartiklar har gett mycket lovande resultat i prekliniska studier och SPAGO Imaging är ett av de dotterbolagbolag jag idag hyser allra störst förhoppningar till. Även på andra håll inom företagsgruppen finns kunskap och kompetens på nano-området. Inom Archea Pharma, dotterbolag till Optovent, utvecklas exempelvis ProtR-C för att effektivisera cellgifsbehandling. Min ambition är att vi genom att tydligare samordna våra resurser i koncernen ska få ut mer av denna kompetens. Slutligen har vi också OptoQ AB:s patenterade teknikplattform OBSQlip som snabbt och enkelt mäter blodvärden vid exempelvis dialys. Produkten är licensierad till Fresenius, som har möjlighet att utöka licensen till att även omfatta Nordamerika. Sammantaget har Accelerator goda förutsättningar att leverera bra värden för aktieägarna under En utdelning av PledPharma synliggör värden, såväl i PledPharma som i Accelerator. Vi kommer naturligtvis också att fortsätta att utveckla de övriga bolagen och deras projekt. Jag kommer att lägga all min kraft på att utveckla bolagen i Accelerator, fullt förvissad om att VD Jacques Näsström och ordförande Håkan Åström sköter PledPharma på bästa sätt. Jag ser fram emot ett spännande och innehållsrikt Stockholm i februari 2011 Andreas Bunge VD, Accelerator Nordic AB (publ) 5

8 Kort om Accelerator Kort om Accelerator Accelerator är en bolagsgrupp inom området Life Science med fokus på läkemedelsutveckling och medicinsk teknik. Bolagen har exponering mot stora tillväxtmarknader som cancerterapi, bilddiagnostik och ortopedi. De första produkterna inom medicinsk teknik är lanserade på marknaden och tre läkemedelsprodukter befinner sig i klinisk fas. Accelerator Nordic AB Bolagsgrupp inom Life Science PledPharma AB Cancer & hjärt-kärl SyntheticMR AB Bilddiagnostik AddBIO AB Ortopedi SPAGO Imaging AB Bilddiagnostik Optovent AB Cancer OptoQ AB Diagnostik Archaea Pharma AB Cancer VISION Accelerators vision är att vara ett bolag som framgångsrikt bygger och driver företag som utvecklar produkter vilka tillfredställer ett stort medicinskt behov och som har en stor marknadspotential. AFFÄRSIDÉ Accelerators affärsidé är att skapa långsiktigt god avkastning genom att utveckla Life Science-projekt med hög värdepotential. Utvecklingen bedrivs med egen kunskap, ett brett nätverk och samarbete med partners. STRATEGI Accelerator ska fokusera på projekt som ligger nära marknaden och som har ett tydligt mervärde ( add-on ) till existerande marknader och produkter. Fokus ligger till största del på projektvis samarbete, försäljning och licensiering till industriella partners med tydliga och stora marknader inom Life Science. Eftersom Accelerator inriktar sig på att licensiera ut projekt är det inte nödvändigt att bygga upp omfattande företagsorganisationer kring dotterbolagen innan licensiering eller försäljning kan ske. Accelerator kan licensiera eller sälja teknologier på olika utvecklingsnivåer direkt till partners via förskotterade licensavgifter och via så kallade milestone payments baserade på framgångsrik utveckling och kommersiell lansering, vilka sedan åtföljs av royaltyintäkter. Accelerators ägande av projekten sker via dotterbolagen. Accelerator utnyttjar synergier mellan bolag och projekt inom koncernen vad gäller olika administrativa funktioner, expertkunskap och affärsutvecklingsresurser. Utveckling, preklinisk och klinisk verifiering av projekt sker i samarbete med akademiska institutioner, industriella partners och konsulter. I utvecklingsprocessen ska stort fokus läggas på kommersiella krav och kritiska framgångsfaktorer i verifieringsprocessen. 6

9 Kort om Accelerator PledPharma AB PledPharma AB utvecklar läkemedel som har potential att förbättra behandling i samband med cancer- och hjärt-kärlsjukdomar. Genom att allvarliga biverkningar reduceras minskas lidandet för patienten. PledPharmas projekt utgår från en kliniskt väl etablerad substansklass och utvecklingsarbetet fokuseras därför till kliniska studier. Bolaget har för närvarande två projekt i klinisk Fas II. Båda produkterna har möjlighet att tillgodose ett mycket stort medicinskt behov inom cancerterapi respektive hjärtkärlområdet. SyntheticMR AB SyntheticMR AB utvecklar analys- och avbildningsmetoder för Syntetisk MR. Företaget har tagit fram programvaran SyMRI Suite och genomfört sina första försäljningar i Europa. SyMRI Suite effektiviserar användning av MR-kameror och analys av MR-bilder i eftersystem som Picture Archieving and Communication System (PACS). AddBIO AB AddBIO har utvecklat en teknik för lokal leverans av läkemedel från ortopediska implantat. Skruvcoat är en första applikation som förbättrar stabiliteten hos ortopediska implantat vilket har potential att leda till bättre funktion, mindre lidande för patienten, reducerad om-operationsfrekvens och lägre vårdkostnader. Efter lovande resultat från en pilotstudie som visade att dentalimplantat behandlade med Skruvcoat hade förbättrad stabilitet pågår nu två kliniska studier, en utökad dentalstudie samt en studie på patienter som opereras för utslitna knän. SPAGO Imaging AB Spago Imaging AB utvecklar kontrastmedel för magnetisk resonanstomografi (MR, eller Magnetic Resonance Imaging, MRI, på engelska) som kan komma att väsentligt förbättra möjligheten till tidig diagnos av tumörer och metastaser. Detta kan leda till bättre behandling och öka både livskvalitet och överlevnadschans för cancerpatienter. Kontrastmedlet som är under utveckling uppvisar en exceptionellt hög lokal kontrast och resultat från studier i tumörmodeller indikerar god diagnostisk effektivitet. Optovent AB och Archaea Pharma AB Optovent AB förädlar och kommersialiserar forskningsbaserade innovationer inom drug delivery. Det primära utvecklingsprojektet bedrivs inom dotterbolaget Archaea Pharma AB som arbetar med en plattform för målsökande leverans av cellgifter, vilket både kan öka effektiviteten av behandlingen och minska biverkningarna. OptoQ AB OptoQ AB har utvecklat en medicinteknisk plattform för säker och kostnadseffektiv patientövervakning. En första applikation är licensierad till Fresenius Medical Care GmbH. 7

10 Marknad Marknad LIFE SCIENCE Life Science omfattar områden som läkemedelsutveckling, diagnostik, bioteknik och medicinsk teknik och är idag en av världens största branscher. Med hjälp av framstående forskning har Life science-branschen under de senaste årtiondena bidragit till att lösa många medicinska gåtor och tagit fram teknik och läkemedel för att diagnostisera och behandla svåra sjukdomar som exempelvis cancer och diabetes. I takt med att forskning och teknikutveckling går framåt öppnas nya dörrar för mer specifika och effektivare diagnostik- och behandlingsmetoder. Accelerators dotterbolag bedriver framstående forskning och utveckling inom detta område och har exponering mot stora tillväxtmarknader som onkologi, kardiologi, bilddiagnostik och ortopedi. Under 2011 beräknas den globala läkemedelsmarknaden växa med 5-7 procent och nå 890 miljarder USD (IMS Health). Tillväxten i läkemedelsbranschen drivs bland annat av en växande och allt äldre global befolkning med ökande medicinska behov, allt större patientgrupper i utvecklingsländer, samt vetenskapliga och tekniska framsteg som möjliggör nya sätt att diagnostisera och behandla sjukdomar. Medicinsk teknik definieras brett som medicinska produkter som inte är läkemedel, vilket omfattar alltifrån mätinstrument, förbrukningsvaror, implantat, samt ITsystem för bland annat diagnostik. Eftersom produkterna är så olika, är tillgången på marknadsdata för branschen som helhet begränsad men den globala marknaden uppskattas till omkring 220 miljarder Euro av branschorganisationen Swedish Medtech. Vetenskapliga genombrott inom områden som genetik, cell- och molekylärbiologi har bidragit till en utveckling mot individbaserade behandlingsmetoder där diagnostiska tester och nya sätt att leverera läkemedel blir allt viktigare. Den fortsatta teknikutvecklingen bidrar samtidigt till att bryta ner barriärerna mellan läkemedel och medicinsk teknik och många produkter som tas fram idag är kombinationer av båda. Potentialen hos en ny produkt är beroende av användningsområdets storlek, fördelar i relation till befintliga produkter och behandlingsmetoder, möjligheten att erhålla tillräckligt patentskydd och möjligheten till marknadsgenomslag. För framgångsrikt marknadsgenomslag behövs en organisation som har tillräcklig styrka och räckvidd för marknadsföring, försäljning och distribution. Det är därför vanligt att storsäljande läkemedel säljs av mycket stora bolag med global närvaro, vilka ofta både utvecklar egna produkter och köper eller licensierar in produkter från andra bolag. Produktutvecklingen sker således både inom stora och små bolag. Många utvecklingsprojekt har sitt ursprung i forskarsamhället inom universitet och högskolor, medan andra idéer föds och utvecklas inom den forskning som bedrivs i de etablerade bolagen. Det är därför också vanligt att bolag startas för att kommersialisera idéer från forskning. En vedertagen arbetsform är att mindre bolag, som står i kontakt med den forskning som bedrivs i akademiska sammanhang, tar de potentiella preparaten genom prekliniska studier och de inledande faserna av kliniska studier. Därefter kommersialiseras preparaten, via licensavtal eller försäljning, tillsammans med en industriell partner som har tillräckliga resurser för att genomföra dels de omfattande kliniska studier som krävs i slutfasen, dels marknadsföring, försäljning och distribution. Trots att den globala efterfrågan på läkemedel ökar, minskar antalet nya läkemedel som kommer ut på marknaden, delvis på grund av större fokus på säkerhet som har lett till mer stringenta regulatoriska krav. Samtidigt har branschen fått ökad konkurrens av generika då patentskyddet har gått ut för många av de storsäljande läkemedlen, så kallade block busters. Ett hårdare ekonomiskt klimat i väst i kombination med en åldrande population med ett större medicinskt behov har dessutom ökat trycket på billigare och bättre mediciner. Kraven från marknaden har lett till ett ökat fokus på nischapplikationer med stor medicinsk nytta samt ett fokus på kroniska och åldersrelaterade sjukdomar. Branchen har även genomgått strukturella förändringar då flera av de stora internationella läkemedelsbolagen, Big Pharma, har slagits samman för att vinna skalfördelar inom produktion och marknadsföring. De strukturella förändringarna inom branschen har inneburit att det blivit viktigare för de stora företagen att köpa eller licensiera in produkter från andra mindre och mer innovativa bolag som har valt att koncentrera sig på forsknings- och utvecklingsstadiet. Den rådande trenden är att licensiera in projekt i relativt sen fas, ofta först inför, under eller efter fas II-studier. Ett licensavtal innefattar vanligtvis en engångsbetalning när avtalet ingås, milestones (delmål) samt royalty på framtida försäljning. En allt större del av ersättningarna ligger längre fram i tiden vilket gör att de utlicensierande bolagen får större del av vinsten om produkten blir framgångsrik. 8

11 Marknad Sverige är internationellt ansett som ett land med framstående forskning och utveckling inom Life Science. Särskilt framträdande är Sverige inom neurovetenskap, kliniska prövningar, läkemedelsleverans ( drug delivery ), stamcellsforskning, nanoteknik, bioteknik, medicinsk diagnostik och bildbehandling, samt monoklonala antikroppar. Faktorer som bidragit till den starka ställningen är en lång historia av framstående forskning, en stark akademisk bas, industriell bredd samt ett nära samarbete mellan universitetsforskningen och industrin. En avgörande faktor är även riskvilligt kapital. Sverige har cirka 600 företag som verkar inom Life Science och flera svenska bolag har levererat framstående forskning och storsäljande produkter. Under 2010 pågick cirka 250 kliniska prövningar i Sverige (SwedenBIO 2010). BILDDIAGNOSTIK Medicinsk bilddiagnostik innefattar olika tekniker för att skapa bilder av kroppens inre och används inom sjukvården för att upptäcka och diagnostisera olika sjukdomstillstånd. Det finns ett flertal olika tekniker som används för bilddiagnostik, däribland röntgen, ultraljud, datortomografi (CT), magnetisk resonanstomografi (MR), positronemissionstomografi (PET), single photon emission computed tomography (SPECT), samt ett antal tekniker som bygger på en kombination av dessa. Bilddiagnostik har på många sätt revolutionerat sjukvården och används idag regelmässigt för att diagnostisera hjärtkärlsjukdomar, sjukdomar i det centra nervsystemet och olika cancersjukdomar. Om man delar upp marknaden per applikationsområde, står cancerdiagnostik för den största delen, 28 procent, följt av hjärt-kärlsjukdomar som står för 24 procent, se figur 1. Inom cancersjukvården möjliggör bilddiagnostik tidig upptäckt av tumörer och metastaser, vilket är otroligt viktigt för en framgångsrik behandling. Efterfrågan ökar stadigt inom detta område och drivs på både av en snabb teknikutveckling som medför bättre diagnostikmöjligheter, en åldrande befolkning med ett ökat medicinskt behov, en ökad incidens av kroniska sjukdomar och snabb ekonomisk tillväxt i utvecklingsländer. Trots detta minskade försäljningen avseende bilddiagnostik mellan 2006 och 2009, mycket beroende på osäkerhet kring sjukvårdsreformen i USA som ledde till försiktighet när det gällde att investera i dyr utrustning, samt den globala ekonomiska krisen. Situationen i USA påverkade den totala marknaden negativt trots att en viss tillväxt sågs i andra delar av världen. Marknaden har sedan återhämtat sig under slutet av 2009 och 2010 och uppskattas växa till omkring 24 miljarder USD 2011 (Epsicom 2010). BILDDIAGNOSTIK PER APPLIKATIONSOMRÅDE CNS 16% Övrigt 14% GI 18% Cancer 28% Hjärt-kärl 24% Fig 1. Marknaden för medicinsk bilddiagnostik uppdelad per applikationsområde (BCC Research 2010). 9

12 Marknad Kontrastmedel Kontrastmedel är substanser som ges oralt eller intravenöst till patienten för att förstärka kontrasten när de naturliga skillnaderna i vävnaders täthet är för liten för att skillnader mellan till exempel frisk och sjuk vävnad ska kunna ses tydligt. Med hjälp av kontrastmedel kan man tydligare se storlek, form och position av till exempel ett organ eller en tumör. Kontrastmedel som används för röntgen och CT innehåller vanligen jod eller barium och finns i både joniserande och icke-joniserande former. Vid MR används ofta gadoliniumbaserade kontrastmedel, men även järnoxid- eller manganbaserande kontrastmedel finns. Vid PET och SPECT används radioaktiva kontrastmedel. Användning av kontrastmedel vid avbildning med hjälp av ultraljud är ovanligt men förekommer, då i form av så kallade microbubbles som förstärker reflektionen av ljudvågor. Magnetisk resonanstomografi (MR) MR, eller Magnetic Resonance Imaging (MRI) på engelska, är en avancerad form av medicinsk bilddiagnostik där man använder sig av ett magnetiskt fält för att avbilda inre strukturer och organ. Då MR ger bättre kontrast än andra tekniker på mjukvävnad är tekniken speciellt användbar till att avbilda till exempel hjärtat, hjärnan, muskler och inom tumördiagnostik. Då teknikutvecklingen går snabbt framåt och efterfrågan är stor ökar användningen av MR stadigt inom sjukvården idag. Förutom att tekniken ger en oftast överlägset bättre bildkvalitet på mjukvävnad, är en av fördelarna med MR i jämförelse med röntgen, CT, PET och SPECT att patienten inte utsätts för någon joniserande strålning. Nackdelarna med MR är att utrustningen är förhållandevis dyr och undersökningar tar lång tid, vilket kan vara påfrestande för patienten samtidigt som det minskar antalet undersökningar som kan göras under en dag. Det finns därför ett stort behov av att öka teknikens tillgänglighet. Vid avbildning med MR placeras patienten i ett fält som magnetiserar protonerna i kroppsvattnet varefter radiopulser med en bestämd frekvens sänds in i kroppen. Radiovågorna absorberas av vattenprotonerna och dessa höjs upp till en högre energinivå. När radiopulsen slås av faller protonerna återigen ned till en lägre energinivå, vilket 10

13 Marknad kallas att protonerna relaxerar. Under relaxation sänder kroppen tillbaka radiovågor. Eftersom olika celler relaxerar olika fort kan dessa skillnader utnyttjas för att ge kontrast mellan olika vävnader och på så sätt ge en bild av kroppens inre. Protonerna i sjuk vävnad, till exempel cancer, relaxerar ofta på ett sätt som skiljer sig från den friska vävnaden och man kan på så sätt se den sjuka vävnaden med hjälp av MR. Många gånger behöver man dock injicera kontrastmedel i blodbanan för att öka kontrasten mellan den sjuka och friska vävnaden. PACS: Analys av medicinska bilder PACS står för Photo Archiving and Communication System och är system som kan lagra, återvinna, distribuera och presentera bilder tagna vid en undersökning. De flesta PACS-system kan hantera bilder från de flesta medicinska avbildningsinstrument. Med PACS-system kan bilder studeras och analyseras i efterhand. Systemen möjliggör för läkare på olika platser att samtidigt komma åt samma bilder och information. PACS-systemen är också ett billigare alternativ till tidigare fotoarkiv, vilka tar upp stora ytor. 11

14 Marknad CANCER Cancer är ett samlingsnamn för en grupp av sjukdomar som orsakas av att celler i kroppen delar sig och växer okontrollerat. Den okontrollerade celldelningen uppstår på grund av skador i cellens arvsmassa. Dessa skador kan uppkomma dels genom miljöpåverkan, som till exempel rökning, infektioner, kemikalier, eller strålning, dels genom interna faktorer som hormonpåverkan samt genom ärftliga mutationer i cellernas arvsmassa. Omkring 5 procent av all cancer uppskattas ha en stark genetisk koppling (Cancer Facts & Figures 2010, American Cancer Society). Ofta samverkar en rad faktorer i utvecklingen av sjukdomen. Cancer är idag en av de vanligaste sjukdoms- och dödsorsakerna bland vuxna, särskilt äldre. De vanligaste cancerformerna är lung-, bröst-, tjocktarms- och prostatacancer. Flest cancerdödsfall sker i lung-, magoch levercancer. WHO uppskattade år 2008 antalet nya cancerfall i världen till 12.4 miljoner och antalet dödsfall på grund av cancer till 7.6 miljoner. Dessa siffror tros öka till mellan 20 och 26.4 miljoner nya cancerfall och mellan 12.9 och 17.0 miljoner dödsfall 2030, se fig. 2. Ökningen av antalet cancerfall beror till stor del på en växande och allt äldre global befolkning. Mer än hälften av antalet cancerfall och över 60 procent av dödsfallen sker idag i utvecklingsländer. På senare år har det skett en markant förbättring både inom diagnostik och behandling av olika cancerformer. Enligt American Cancer Society var andelen patienter som överlever efter 5 år 68 procent mellan 1999 och 2005 mot 50 procent mellan 1975 och Andelen som överlever cancer varierar dock kraftigt mellan olika cancerformer och hur tidigt sjukdomen upptäcks. Tidig upptäckt är ofta avgörande för en effektiv behandling och där har framsteg inom till exempel bilddiagnostik starkt bidragit till bättre diagnostiska möjligheter. Cancer behandlas på en rad olika sätt beroende på tumörens typ, storlek och placering samt patientens allmänna hälsotillstånd. De vanligaste behandlingsmetoderna är kirurgi, strålterapi och cellgiftsbehandling. Generellt sett innebär optimal cancerbehandling ofta att man använder kirurgi, strålterapi och cellgiftsbehandling i kombination för att på så sätt dra nytta av respektive behandlingsmetods fördelar. Den hittills dominerande medicinska behandlingen, så kallad cellgiftsbehandling, påverkar nästan alltid också normala celler i kroppen, framförallt gäller detta celler som delar sig snabbt, till exempel benmärgsceller och slemhinneceller. Detta kan medföra mycket allvarliga biverkningar, så som livshotande immunbrist, minskade blodvärden och skador på tarmen. Biverkningarna kan vara så svåra att behandlingen fördröjs, att cellgiftsdosen måste reduceras eller att hela behandlingen måste avbrytas. cancerincidens och dödsfall Antal miljoner Sjukdomsfall (1) 2030 (2) Dödsfall Fig. 2. Totala antalet cancerfall och dödfall i cancer i världen (1): Ingen förändring i nuvarande tillväxttakt (2): beräknat med 1 procent ökning i tillväxttakten per år (World Cancer Report 2008, WHO). 12

15 Marknad Under de senaste åren har några nya cancerläkemedel bestående av antikroppar introducerats för bruk i sjukvården. Dessa bygger på nya kunskaper om de mekanismer som styr cancercellerna. De verkar på olika sätt, men har oftast det gemensamt att de kortsluter någon viktig signalväg som cancercellerna är beroende av för att överleva och växa. De nya läkemedlen innebär att några fler patienter kan botas och att livet kan förlängas genom palliativ (lindrande) behandling. I allmänhet behöver dessa nya läkemedel kombineras med traditionella cellgifter för att man ska nå en god behandlingseffekt. Nackdelar med de nya cancerläkemedlen är att de har begränsad tilläggseffekt, reducerar inte cellgifternas biverkningar samt är betydligt dyrare än cellgifter. Dessutom saknas ofta metoder för att avgöra vilka patienter som har nytta av att behandlas med de nya läkemedlen. Flera av de nya antikropps-cancerläkemedlen är inte heller befriade från allvarliga biverkningar. Trots att flera läkemedel har tagits fram och förbättrats under de senaste decennierna efterfrågas det givetvis fortfarande effektivare behandlingsmetoder så att betydligt fler cancerpatienter kan botas. I de fall patienterna inte kan botas efterfrågas effektivare lindrande och livsförlängande behandling. Man önskar också att uppnå minskning av allvarliga biverkningar. Minskade biverkningar leder till en mer skonsam behandling och kan även öka behandlingens effektivitet då man kan ge högre doser av cellgifter. Förutsättningarna för tydliga framsteg i cancerbehandlingen de närmaste åren är mycket goda. Det finns också goda skäl att tro att fortsatt optimering av användningen av de traditionella behandlingsmetoderna, inte minst kombinerade med varandra, kommer att innebära större möjligheter för både botande och lindrande cancerbehandling. 13

16 Marknad DÖDSFALL I HJÄRT- KÄRLSJUKDOMAR 2 % 3 % 5 % 14 % 43 % 33 % HJÄRT-KÄRLSJUKDOM Hjärt-kärlsjukdomar innefattar sjukdomar som påverkar hjärtat och/eller blodkärlen, exempelvis hjärtinfarkt, stroke och åderförkalkning. WHO uppskattar att 17.1 miljoner människor världen över dog av hjärt- och kärlsjukdomar 2004 och att siffran kommer att öka till 23.6 miljoner Detta betyder att omkring 30 procent av alla dödsfall orsakas av hjärt- och kärlsjukdomar, vilket gör dem till den ledande dödsorsaken i världen, både för kvinnor och män. Kranskärlssjukdom står för omkring 43 procent av alla dödsfall i hjärt-kärlsjukdomar, se fig. 3. Under det senaste årtiondet har stora insatser gjorts av hälsoorganisationer världen över för att bekämpa den alarmerande ökningen av antalet dödsfall orsakade av hjärt-kärlsjukdomar då många skulle kunna undvikas genom hälsosam kost, regelbunden motion och minskad användning av tobak. Trots de ökade insatserna fortsätter dock antalet dödsfall att öka. 43 %, Kranskärlssjukdom 33 %, Stroke 14 %, Övrig hjärt-kärlsjukdom 5 %, Hypertensiv hjärtsjukdom 3 %, Inflammatorisk hjärtsjukdom 2 %, Reumatisk hjärtsjukdom Fig. 3. Fördelning av totala antalet dödsfall i hjärt-kärlsjukdom i världen per typ av hjärtkärsjukdom ( The Atlas of Heart Disease and Stroke, WHO i samarbete med US Centers for Disease Control and Prevention). Hjärtinfarkt Vid en hjärtinfarkt täpps kranskärl i hjärtat ihop, vilket medför att hjärtats muskelvävnad inte får tillräckligt med syre och förstörs. Till riskfaktorer för att drabbas av hjärtinfarkt hör diet, motionsvanor, rökning, stress och ålder. Symtomen för den drabbade är vanligen smärta i bröstet med utstrålning till vänster arm. För att reducera skador är det viktigt att patienten snabbt kommer till sjukhus och får behandling. Hjärtinfarkt behandlas normalt med bypass, trombolys eller Percutaneous Coronary Intervention (PCI, så kallad ballongutvidgning). Ballongutvidgning/PCI Hjärtinfarkter behandlas ofta med Percutaneous Coronary Intervention (PCI), så kallad ballongutvidgning. Vid PCI förs en kateter, vanligen via en ljumskartär, till det drabbade kärlet. I kateterns ände finns en uppblåsbar del, den så kallade ballongen, som blåses upp vid förträngningen och därmed pressar isär kärlväggarna. Därefter förs en liten cylinder av metallnät, en så kallad stent, in i kärlet för att hålla det vidgat. PCI räddar många liv varje år, men kan ibland leda till så kallade reperfusionsskador, vilka orsakas av ökad oxidativ stress i hjärtmuskeln då blodflödet återställs. Försök indikerar att reperfusionsskador står för upp till 50 procent av de hjärtskador som kan följa på en infarkt (New England Journal of Medicine). De skadade delarna av hjärtmuskeln kan inte arbeta och hjärtat blir svagare, vilket kan leda till hjärtsvikt eller att personen avlider. Hjärtsvikt är ett kroniskt och potentiellt dödligt tillstånd. Behandlingen är kostsam och lidandet för patienten är ofta stort. 14

17 Marknad ORTOPEDISKA IMPLANTAT Ortopedisk kirurgi delas ofta in i trauma, rekonstruktion och ryggrad. Medan rekonstruktion handlar om att ersätta en utsliten eller skadad del, så som knä eller höftled, handlar trauma om att laga frakturer, oftast uppkomna i samband med olyckor. Ryggradsortopedi omfattar behandling av medfödda deformiteter, lagning av frakturer och ersättning av ryggdiskar vid förslitning. Benfrakturer kan läka ihop självmant eller behöva hjälp av skruvar, spik och plattor, så kallade implantat. Dessa kan vara av temporär eller permanent karaktär. Ofta är implantaten gjorda i titan eller stål, men även polymermaterial och keramer används. Marknaden för ortopediska implantat uppgick till 29.5 miljarder dollar år 2009 och har en årlig tillväxt på omkring 5 procent. USA står för omkring 60 procent av världsmarknaden (Stryker Fact Book ). Figur 4 visar marknaden uppdelad per typ av implantat. Bidragande tillväxtfaktorer är den demografiska utvecklingen mot en äldre befolkning och högre förväntningar på livskvalitet. Osteoporos, eller benskörhet, orsakar fler än hälften av alla benbrott och drabbar främst äldre kvinnor. Enbart i USA uppskattar U.S. Department of Health & Human Services att det årligen sker 1,5 miljoner benbrott orsakade av osteoporos. Forskning och utveckling inom det ortopediska området har resulterat i nya implantat-material, så som kompositer och legeringar, samt sofistikerade ytor på dessa. För höft- och knäleder, där mångårig statistik finns tillgänglig, kan man se att utvecklingen har lett till längre livstid för implantaten och färre om-operationer. Utvecklingen inom implantatdesign har på senare tid resulterat i förbättringar så som gängade plattor som bättre håller benskruvarna på plats. Man har även börjat använda läkemedel i området runt implantatet för att stimulera läkningsprocessen. ORTOPEDISKA IMPLANTAT 18 % 4 % 10 % 24 %, Ryggrad 22 %, Knä 4 % 18 % 18 %, Trauma & kranium/ansikte 18 %, Höfter 10 %, Orthobiologics* 4 %, Hyaluronsyra 24 % 22 % 4 %, Extremiteter & bencement Fig. 4. Marknaden för ortopediska implantat 2009 uppdelad per typ av implantat (Stryker Fact Book ). *Orthobiologics anges här utan hyaluronsyra och bencement vilket ibland kan räknas till orthobiologics. Att benceller och vävnad går sönder i frakturområdet torde vara självklart. Att detta även är ett problem när en skruv eller spik sätts in är mindre uppenbart. Kirurgiska ingrepp i ben innebär dock att celler/vävnad skadas och en nedbrytning av benvävnad startas, en så kallad resorption. Denna resorption försämrar det mekaniska stödet kring implantatet och den reducerade stabiliteten kan få konsekvenser så som infektioner eller att implantatet lossnar, vilket i många fall leder till om-operationer. 15

18 Marknad Reducerad stabilitet under den tidiga läkningsfasen påverkar även den långsiktiga funktionen av implantatet och tidig resorption är därför ett problem med allvarliga konsekvenser. Implantatets prognos beror på patientens hälsotillstånd, kirurgens skicklighet och implantatets egenskaper. Mycket har dock gjorts inom utveckling av implantatmaterial så att mindre skada vid insättning och bättre långsiktig funktionalitet har uppnåtts. Bland annat har mycket gjorts för att skapa ytor som bättre integrerar med ben, både genom topografi-design och genom tillsats av biologiska substanser. Problemet med tidig resorption kvarstår dock att lösa. Orthobiologics Orthobiologics är ett relativt nytt och snabbt växande område inom ortopedin där man använder sig av biologiska, kroppsegna eller syntetiskt framställda material, exemelvis olika tillväxtfaktorer eller proteiner som stimulerar den naturliga läkningsprocessen, stamcellsterapi, syntetiskt benmaterial eller bencement. Bone morphogenic protein (BMP) är ett exempel på en orthobiologic vars användning stadigt ökar. BMP är proteiner som stimulerar bentillväxten och därmed skyndar på läkningsprocessen. De används bland annat vid ryggdiskoperationer och svårläkta lårbensfrakturer. Orthobiologics är idag ett av de snabbast växande områdena inom ortopedin. Marknaden är inte väldefinierad och marknadsuppskattningar varierar därför mellan omkring 3 till 5 miljarder USD, beroende på vad exakt som inkluderas (Epsicom 2009, Stryker 2010). 16

19 Utveckling av läkemedel Utveckling av läkemedel Utvecklingen av läkemedel sker genom en noggrant reglerad process. Det tar mellan år från att man har ett patent tills att ett nytt läkemedel är ute på marknaden, då återstår ca 7-8 år av patenttiden. Totalkostnaden anses ligga runt 10 miljarder kronor per godkänt läkemedel och endast 1-2 av läkemedel tar sig från upptäcktsfasen till marknaden (SwedenBIO 2010). FORSKNINGSFAS I denna fas identifieras substanser med en potentiell terapeutisk effekt. Om en substans efter utförliga laboratorietester visar sig vara lovande startar en utvecklingsprocess. Man påbörjar också arbetet med att skapa ett immaterialrättsligt skydd för produkten. PREKLINISK FAS Prekliniska studier utförs både in vitro (i provrör) och in vivo (i djurmodeller) för att säkerställa att substansen har önskad verkan och säkerhet. Under det prekliniska arbetet fastställs att alla krav är uppfyllda för att få tillstånd att starta de kliniska studierna. Fas I Under Fas I sker den första prövningen av substansen i människor, normalt på en mindre grupp frivilliga friska försökspersoner. Fas I syftar primärt till att säkerställa att substansen är säker för människor. Fas II Under Fas II testas substansens effektivitet genom studier på en grupp frivilliga patienter som har den aktuella sjukdomen. Fas II delas ibland in i Fas IIA, som syftar till att säkerställa dosering och Fas IIB där produktens effektivitet testas. Fas III Under Fas III utförs studier på en större patientgrupp där man kontrollerar effekt och biverkningar. Man jämför substansen med de läkemedel som används idag med syftet att visa att den nya substansen är minst lika bra eller bättre som de preparat som redan finns på marknaden. KLINISK FAS Syftet med en klinisk prövning kan vara att utvärdera läkemedlets kliniska effekt, det vill säga exempelvis symptomlindring eller bot. Det kan också vara att visa att ett läkemedel är säkert genom att studera biverkningar. Den kliniska fasen delas upp i Fas I till III. Livslinjen för ett nytt läkemedel år 1,5-3 år ca 6 år ca 2-3 år Grundforskning (akademi ev. företag) Pre-klinisk forskning (akademi eller företag) Klinisk forskning Fas I-III (företag) Godkännande från LV Prissättning från TLV Försäljning Fas IV ca 8-12 mrd SEK Källa: SwedenBIO 17

20 Utveckling av medicintekniska produkter Utveckling av medicintekniska produkter Medicintekniska produkter är även de i mycket hög grad kontrollerade av myndigheter, hälsoministerier och andra organ runt om i världen men utvecklingsprocessen ser något annorlunda ut än den för läkemedel. Säkerhet och prestanda måste styrkas och eventuella biverkningar och risker måste minimeras och beskrivas. Utvecklingsrisken är dock betydligt lägre för medicintekniska produkter än för läkemedel vilket gör att en högre andel produkter når marknaden. Medicintekniska produkter delas normalt in i olika klasser, beroende på komplexitet, användningsområde och säkerhetskrav. Olika länder och regioner har dock sina egna definitioner på dessa klasser. Vi har ansvar för att respektive produkt följer myndigheternas krav i respektive land. Till detta hör marknadsgodkännande, kliniska studier, krav och standardnormer för god tillverkningspraxis, designkontroll, märknings- och annonseringskontroller och all annan typ av kontroller och regler som utfärdas av myndigheterna. I USA finns tre olika klasser från låg- till högriskprodukter, klass I, II, och III. Registreringskraven och kontrollen ökar från klass I till III. De flesta klass I produkter är undantagna från att före lansering meddela FDA genom att göra en så kallad Premarket Notification, även kallad 510(k); de flesta klass II produkter måste göra en 510(k) och för de flesta klass III produkter krävs ett godkännande (PMA) innan lansering. I EU finns motsvarande klassificering i fyra olika klasser, I, IIa, IIb och III och här svarar tillverkaren för att produkterna uppfyller regelverkets krav. För produkter som inte är förenade med speciella risker kan tillverkaren genomföra nödvändiga kontroller utan inblandning från oberoende kontrollorgan. När det gäller produkter som är förenade med större risker måste tillverkaren däremot ta stöd av ett så kallat Anmält organ. Ett Anmält organ är en oberoende organisation vars kompetens och objektivitet granskas av myndigheter i respektive land och som anmälts till EU av landets regering. Hänsyn tas även till om preparatet är ett så kallat kombinationspreparat, det vill säga en kombination av en medicinteknisk produkt och ett läkemedel. De regulatoriska processerna för att nå marknadsgodkännande är sedan olika beroende på om produkten klassas som läkemedel eller medicinteknisk produkt. För kombinationsprodukter eller produkter som faller in i någon av de högre säkerhetsklasserna krävs en process mer lik den för läkemedel. 18

21 Projektportfölj PP-095, PP-099, SyMRI Suite, Skruvcoat, SPAGO Enhanced MRI, ProtR-C, OBSQlip 19

22 PP-095 PP-095 -Skydd av friska celler vid cellgiftsbehandling PledPharmas längst framskridna projekt är PP-095, ett PLED-derivat som utvecklas för cancerpatienter som genomgår cellgiftsbehandling. Genom att reducera biverkningarna av cellgiftsbehandlingen kan PLED-derivat minska patienternas lidande och förbättra deras förutsättningar att fullfölja cellgiftsbehandlingen som planerat, vilket ökar sannolikheten för överlevnad. PledPharma erhöll i juni 2010 mycket goda resultat i en Fas IIa-studie av substansen i patienter med tjocktarmscancer som får cellgiftsbehandling med FOLFOX, vilket är en kombinationsbehandling av folinat, 5-fluorouracil och oxaliplatin. PLED-derivatet mangafodipir har i prekliniska tester visat sig selektivt skydda friska celler i samband med cellgiftsbehandling. Prekliniska tester har också visat att PLED-derivat förstärker effekten av cellgifterna. Kemoterpi (cellgiftsbehandling) vid tjocktarmscancer är under snabb utveckling men konventionella anticancerläkemedel som FOLFOX är fortfarande ryggraden vid kemoterapibehandling. Ett stort problem vid kemoterapi, förutom gradvis minskande tumörpåverkan, är allvarliga biverkningar på grund av toxiska effekter på normala vävnader och organ. Sådana biverkningar representerar ofta en intolerabel börda för patienten och resulterar i dosreduktioner eller avbrott i terapin. Dessutom kan den totala behandlingskostnaden av akuta och sena komplikationer vara betydande. Det finns därför ett stort medicinskt behov att minska biverkningar vid cellgiftsbehandling av kolorektalcancer. Intresset är speciellt stort för behandlingar som kan skydda normala celler såsom de i benmärgen, immunsystemet, gastrointestinala mukosan och nervvävnad vid behandling med FOLFOX eller liknande kemoterapier. MARKNADSPOTENTIAL Tjocktarmscancer är den tredje vanligaste cancerformen. Många patienter har en dålig prognos med hög frekvens av återfall. Andelen som överlever fem år efter diagnos ligger runt 50 procent. Marknadspotentialen för PP-095 är väsentlig givet det stora antalet nya fall per år, cirka fyrahundra - till femhundratusen och det akuta behovet att förbättra existerande kemoterapi. Marknaden för cytotoxiska läkemedel i USA, de fem största Europeiska länderna och Japan uppgick till 14 miljarder dollar 2009 och de tre största läkemedlen på marknaden säljer för 1 miljard USD vardera årligen (Datamonitor 2010). Marknaden för supportive care, det vill säga produkter som används för att förebygga och/eller behandla de biverkningar som uppstår i samband med i samband med cancerbehandling, uppgick till drygt 10 miljarder USD 2009 (Datamonitor 2009). Status PledPharmas fas IIa studie prövade om PLED-derivatet mangafodipir mildrar allvarliga och livshotande biverkningar förknippade med cellgiftsbehandling hos patienter med tjocktarmscancer. Studien var designad att utvärdera om förbehandling med mangafodipir reducerar frekvensen och graden av biverkningar vid adjuvant kemoterapi med FOLFOX i tjocktarmscancerpatienter. Inga allvarliga biverkningar av cellgiftsbehandlingen sågs hos de patienter som fick mangafodipir, medan flera allvarliga biverkningar (grad 3 och 4 på den 4-gradiga så kallade NCI-CTCAEskalan) sågs hos de patienter som fick placebo. Skillnaden mellan grupperna är statistiskt säkerställd. DOSBEGRÄNSANDE TOXICITET MED CYTOTOXISKA LÄKEMEDEL Det är välkänt att hematologisk toxicitet, speciellt neutropeni (underskott av vita blodkroppar), är vanligt förekommande såväl vid FOLFOX-terapi som vid övriga kemoterapier. Hematologisk toxicitet, till exempel neutropeni, drabbar nästan alla patienter. Neuropati (nervskador) är en annan allvarlig biverkning som orsakas av oxaliplatin, med parestesier i en handsk- och strump-lik utbredning (sensorisk neurotoxicitet). Denna typ av toxicitet är reversibel hos cirka 75 procent av patienterna procent av patienterna får en allvarligare, mer handikappande neuropati som ibland är irreversibel. Neutropeni, sensorisk neuropati och diarré är de tre vanligaste anledningarna till dosreduktioner, senareläggning av behandlingscykler eller avbrott av behandlingen. 20

23 Ytterligare en Fas II-studie planeras att starta under 2011/2012. Denna ska göras i patienter med långt framskriden tjocktarmscancer och där cellgiftsbehandling ges i lindrande (palliativt) syfte. Målet med studien är att studera om PLED-derivat har någon påverkan på anticancereffekten av cellgifter samtidigt som PledPharma bättre kan dokumentera i vilken mån biverkningarna minskar. Bolagsinformation PledPharma Grundat: 2007 Organisation: Ordförande: Håkan Åström VD: Dr. Jacques Näsström FoU: Docent Jan Olof Karlsson Finans och IR: Michaela Johansson Projektledning och Regulatory Affairs: Malin Lundgren Teknologi: PLED-derivat med SOD mimetisk aktivitet och en stark förmåga att binda järn och koppar Verksamhet: Utvecklar produkter inom cancerterapi och hjärt/kärlområdet Primärmarknad PP-095: Cancerbehandling Värde för marknaden PP-095: Skydd av friska celler vid cellgiftsbehandling Accelerators ägarandel (röster och kapital): 68,86 % UTVECKLINGSFAS Läkemedel Preklinik Fas I Fas II Fas III Marknad 21